公司发展定位 - 2021年是关键一年，快速推进五个临床阶段候选产品，开展六项随机试验，推进小分子项目，有望释放管线价值[7] 财务状况 - 截至2020年12月31日现金约7.35亿美元，2021年2月吉利德股权投资带来2.2亿美元收益，资金至少可支持到2023年[8] 临床项目 - 临床项目广泛，针对多种癌症，包括对PD - (L)1疗法无反应的癌症[10] - 2021年有多个重要数据读出，如AB680联合用药1月有初始剂量递增数据，2Q21有多项中期分析等[17] 合作伙伴关系 - 与吉利德10年“全面”合作，获1.75亿美元预付款和2亿美元股权投资，吉利德获相关权利和选择权[19] - 与泰禾就日本和亚洲其他地区（中国除外）开展5年合作，泰禾支付3500万美元预付款[19] - 与阿斯利康就PACIFIC - 8开展临床合作，验证了多姆瓦利单抗潜力[8][19] 产品优势 - 抗TIGIT抗体组合使公司成为TIGIT领域领导者，多姆瓦利单抗和AB308各有优势[21] - 是开发靶向腺苷轴疗法的领导者，AB680和依曲马登具有独特作用机制和优势[34] 产品数据 - AB680联合用药在17例可评估患者中客观缓解率达41%，优于化疗的23%[51] - 依曲马登在多种癌症中产生早期临床概念验证数据，如NSCLC中ORR达31%等[57] 产品开发计划 - 依曲马登有广泛开发计划，不同癌症研究有不同阶段数据预期[54] 其他产品特点 - 津贝利单抗为临床开发提供灵活性和可选性，在多种癌症中显示出客观缓解率[66] 未来项目布局 - 下一波小项目拓宽产品组合，包括HIF - 2α抑制剂、AXL抑制剂和PAK4抑制剂等[70][71]

财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年公司净亏损分别为1.229亿美元和8470万美元，截至2020年12月31日累计亏损3.282亿美元[180] - 公司作为早期免疫肿瘤公司运营历史有限，自成立以来每年净亏损，预计未来几年仍会亏损[180] - 2020年许可收入为55096千美元，2019年为8000千美元[357] - 2020年合作收入为22421千美元，2019年为7000千美元[357] - 2020年总运营费用为201752千美元，2019年为103709千美元[357] - 2020年净亏损为122858千美元，2019年为84710千美元[357] - 2020年基本和摊薄每股净亏损为2.24美元，2019年为1.93美元[357] - 截至2020年12月31日，现金和有价证券投资为735086千美元，2019年为188270千美元[360] - 截至2020年12月31日，营运资金为614146千美元，2019年为169999千美元[360] - 截至2020年12月31日，总资产为772292千美元，2019年为203110千美元[360] 各条业务线表现 - 公司最先进的研究性产品处于2期试验并同时推进注册试验，若无法获批和商业化业务将受损[185] - 公司目前有四个研究性产品处于临床开发，失败风险高，无法预测是否安全有效及获批[193] - 公司研发的产品可能出现严重不良事件、副作用或意外特性，影响产品开发和商业前景[202] - 公司的组合疗法策略可能因组合无效、无法差异化等原因失败[207][210] - 公司某些产品需要配套诊断试剂，开发失败或延迟会影响产品开发和商业潜力[213][214] - 公司有四款临床开发阶段的研究性产品，2020年与吉利德达成合作协议[364] 管理层讨论和指引 - 公司若要盈利需成功完成一系列活动，包括临床研究、获批、生产、营销等，否则可能无法实现盈利[181] - 公司未来资金需求取决于多项因素，无法保证未来融资充足或条件可接受，否则可能限制业务或产品开发[183][184] - 公司计划扩大研发能力，可能面临管理增长的困难，影响运营[284] 其他没有覆盖的重要内容 - 新冠疫情使公司实验室运营从3月中旬暂停至6月底，恢复后因安全措施仍低产能运行，一个临床前项目推迟到2021年下半年[176] - 临床药物开发漫长、昂贵且不确定，研究性产品进入开发过程获得营销批准的比例小[190] - 临床研究的受试者招募和保留成本高、耗时长，可能因竞争治疗、试验和疫情导致产品开发延迟或失败[194] - 公司临床研究的初步和中期数据可能与最终数据有重大差异[201] - 超过75%的公司现有员工致力于研发[210] - 公司临床试验面临受试者招募和留存困难、资源受限、监管审批延迟等挑战[195][196][197][200] - 第三方临床试验的不利结果可能影响公司产品开发计划[205] - 公司与其他公司共享产品授权，对方临床试验的不利结果可能影响公司产品开发[206] - 若未实现产品开发目标，公司产品商业化可能延迟，股价可能下跌，商业前景可能受影响[199] - 2020年5月公司与吉利德签订合作协议，吉利德获得10年合作期内公司所有项目的独家选择权，需支付至多4亿美元[218] - 若吉利德行使对项目的选择权，双方将共同开发并平分全球开发成本，公司有选择在美国共同推广并平分相关盈亏的权利，吉利德有权在美国以外独家商业化项目并支付公司10%多到20%出头的分级特许权使用费[218] - 吉利德持有公司约19.5%的流通普通股，有权额外收购股份使持股比例达到35%[219] - 公司ARC - 10三期试验评估zimberelimab单药疗法和zimberelimab加domvanalimab联合疗法与化疗对比，美国无临床站点[216] - 公司依赖第三方进行临床试验、研究和临床前研究，若第三方未履行职责，公司开发计划可能延迟或成本增加[221] - 公司依赖第三方制造和供应研究产品，目前与药明生物有独家合作关系，供应可能受限、中断或质量数量不达标[224][225] - 若制造商未遵守法规或履行义务，公司可能面临无法开展临床试验、延迟提交监管申请等问题[227][228] - 公司或第三方制造商可能无法成功生产或扩大研究产品的制造规模，影响产品开发和商业化[229] - 研究产品制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和产品商业化[230] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响产品供应和公司业务[231] - 大规模生产存在成本超支、工艺放大、稳定性等风险，若制造商无法足量生产，会影响公司业务[232] - 依赖第三方需共享商业机密，增加被竞争对手发现或盗用的风险，损害公司竞争地位[234] - 员工等相关方可能存在不当行为，违反法规，导致监管制裁和声誉损害[236] - 即使产品获批，公司可能因多种因素无法成功商业化，影响业务和财务状况[238] - 产品获批后，获得第三方支付方的覆盖和报销困难，影响需求和价格[241] - 产品在国际市场获批面临诸多困难和成本，可能限制市场潜力[245] - 生物制品可能面临比预期更早的竞争，影响商业前景[246] - 若违反许可协议，公司可能失去产品权利并支付赔偿，影响产品开发[249] - 许可协议解释可能存在分歧，影响公司权利和义务，不利于产品开发[250] - 公司进行收购、许可或合作可能面临诸多风险，无法实现交易收益[252] - Gilead为公司当前临床项目行使选择权需支付2 - 2.75亿美元的期权费，为其他进入临床开发的项目每个支付1.5亿美元[254] - 公司与Gilead将平分全球开发成本以及美国的利润和亏损，公司有一定退出权和支出上限及后续调整[254] - 公司与药明生物的许可协议规定，药明生物在抗PD - 1抗体商业化后若干年内为独家制造商，且在许可协议签订之日起五年内为生物研究产品提供CMC开发服务[259] - 百时美施贵宝拥有的抗PD - 1抗体治疗癌症相关专利将于2023年和2024年到期，若其专利有效性得到维持，且公司的zimberelimab在专利到期前获批，可能需延迟商业化或获取许可[268][269] - 知识产权诉讼可能导致公司机密信息泄露，影响股价，且诉讼成本高、耗时长，还可能分散管理层和科研人员精力[271] - 公司可能无法承担知识产权诉讼费用和不确定性，从而放弃维权[272] - 公司可能面临员工等不当使用或披露第三方机密信息的索赔，诉讼失败会带来经济损失和业务限制[274][275] - 公司难以在全球保护知识产权，部分国家法律不利于专利保护，可能限制潜在收入[276] - 美国和其他司法管辖区专利法变化可能增加不确定性和成本，削弱公司保护产品能力[277] - 公司依赖的商业秘密和专有技术难以保护，一旦泄露会损害竞争地位[280][281] - 公司可能面临专利发明权或所有权的索赔，失败会导致知识产权损失[282] - 专利期限可能不足以保护公司产品的竞争地位，无法获得延期会缩短独家销售期和减少收入[283] - 公司高度依赖创始人，他们可能离职或分心，且公司在吸引和留住人才方面面临激烈竞争[286][289][290] - 公司的双腺苷受体拮抗剂、小分子CD73抑制剂、抗PD - 1抗体、抗TIGIT抗体等产品面临众多竞争对手，如Incyte、AstraZeneca、Merck等公司均有相关产品处于不同开发阶段[292] - 随着特定类别药物的研究产品进入监管审查和批准阶段，监管机构所需的临床数据量和类型可能增加或改变，若公司产品风险收益情况不佳，未来产品收入和财务状况将受不利影响[293][294] - 众多竞争对手如AstraZeneca、Bristol - Myers Squibb等拥有更长运营历史、更多财务资源和专业知识，行业并购可能使资源更集中于少数竞争对手[295] - 公司内部信息技术系统及第三方合作伙伴系统易受故障、安全漏洞等影响，曾有系统入侵事件，未来或面临更多风险，可能导致数据丢失、延误产品开发等后果[298][299][300][301] - 不利的全球经济和贸易条件可能影响公司业务，如COVID - 19导致经济波动、美元贬值增加海外临床试验成本、关税增加运营成本等[302][303] - 公司未来增长可能依赖海外市场，但需获得监管批准，且面临政府管制、政治经济不稳定等风险[304][305] - 公司总部和主要研究设施位于地震和火灾多发地区，且无完善灾难恢复和业务连续性计划，供应链单一站点运营增加自然灾害风险[306] - 公司历史上有大量亏损，2017年后产生的净运营亏损可无限期结转，但2020年后抵扣限额为当年应纳税所得额的80%，且所有权变更可能限制净运营亏损和税收抵免结转的使用[307] - 2021年2月向Gilead出售565万股普通股及未来股权发行可能导致额外所有权变更，限制使用净运营亏损和税收属性，增加未来税收负债[310] - 加州特许经营税法变更限制2020年1月1日至2023年1月1日期间使用加州州净运营亏损抵扣应纳税所得额，可能加速或永久增加州税[310] - 欧盟《通用数据保护条例》规定，数据保护当局可对公司处以高达全球总营业额4%或2000万欧元（以较高者为准）的行政罚款[316] - 截至2021年2月12日，公司高管、董事和持有超5%流通股的股东合计实益拥有约36.4%的普通股[331] - 吉利德拥有公司约19.5%的流通股，公司已根据投资者权利协议任命其两名代表进入董事会[331] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额赔偿责任，限制研究产品商业化，还可能带来临床试验延迟或终止等一系列后果[311][313] - 公司虽有产品责任保险，但可能不足以覆盖所有潜在责任，且保险费用日益昂贵[312] - 违反美国和国际数据保护法律法规，可能导致政府执法行动、私人诉讼和负面宣传，影响公司经营业绩和业务[313][317] - 公司业务受欺诈和滥用、透明度、政府价格报告等医疗保健法律法规约束，违规将面临巨额处罚[318] - 公司普通股股价一直波动，未来可能继续波动或下跌，受整体股市表现等多种因素影响[328][329] - 公司未来亏损金额不确定，季度经营业绩可能大幅波动或低于投资者和分析师预期，导致股价波动或下跌[330] - 公司股票所有权集中，可能限制股东对公司事务的影响力，包括董事选举和重大公司交易的批准[331] - 公司规定拥有15%或以上已发行有表决权股票的大股东，在一定时间内不得与公司合并[334] - 修订并重述的公司章程相关条款修订需获得至少66 2⁄3%有表决权股票的持有人赞成票[337] - 截至2020年12月31日，公司总部位于加州海沃德，租赁办公和实验室空间约136,293平方英尺[345] - 公司将于2021年起租赁加州布里斯班约109,237平方英尺的空间，租约2025 - 2031年到期[345] - 截至2021年1月31日，公司有80名登记股东[350] - 若2018年3月15日投资100美元，到2020年12月31日公司股票价值153美元[353] - 若2018年3月15日投资100美元，到2020年12月31日标准普尔生物技术指数价值150美元[353] - 若2018年3月15日投资100美元，到2020年12月31日标准普尔500指数价值137美元[353] - 2020年第四季度，公司共回购19,118股普通股[355] - 2020年10 - 12月，公司回购普通股的平均价格分别为4.59美元、2.57美元、4.02美元[355] - 新冠疫情影响公司临床项目、制造供应和发现项目，部分项目进度延迟[369][373]

公司产品情况 - 公司有四个临床开发阶段的研究产品，除zimberelimab外，公司拥有其他产品全球开发和商业化权利[119] - 公司预计2021年第一季度将两个临床前项目推进到临床阶段，因疫情实验室运营暂停和产能降低，第二个项目推迟到2021年下半年[132] 与吉利德合作情况 - 2020年7月13日，吉利德根据合作协议支付1.75亿美元预付款，并以每股33.54美元价格购买5963029股普通股，进行约2亿美元股权投资[124] - 吉利德在10年合作期内，支付4亿美元可获公司所有当前和未来临床项目独家许可开发和商业化权，2022年支付首笔1亿美元，第四、六、八周年可选择各支付1亿美元[126] - 吉利德行使项目选择权后，双方将共同开发并平分全球开发成本，公司有选择在美国共同推广并平分利润和损失的权利，吉利德在美外独家商业化并支付高十几到低二十几百分比的分级特许权使用费，还将提供最高4亿美元研发支持[127] - 吉利德有权在未来五年内，按高于当时市场价格20%溢价和33.54美元初始购买价中的较高者，购买最多占当时已发行有表决权普通股35%的额外股份[128] 费用预计情况 - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，因与吉利德合作、推进临床试验和项目、寻求监管批准等[137] - 公司预计未来几年一般和行政费用将大幅增加，因支持研发活动增长，包括员工扩张、额外占用成本等[139] 会计政策与估计情况 - 公司认为与收入确认、临床试验应计和基于股票的薪酬相关的会计政策反映了编制合并财务报表时使用的更重大估计和假设[143] - 截至2020年9月30日的九个月内，除与吉利德协议相关的更新外，公司关键会计政策和估计无重大变化[144] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度合作与许可收入从2019年同期的180万美元增至6450万美元，增加6270万美元[145][146] - 2020年前三季度合作与许可收入从2019年同期的530万美元增至6800万美元，增加6270万美元[152][153] - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的1720万美元增至5180万美元，增加3460万美元，增幅200%[145][148] - 2020年前三季度研发费用从2019年同期的5780万美元增至1.106亿美元，增加5280万美元，增幅91%[152][154] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券投资7.851亿美元，而2019年12月31日为1.883亿美元[160] - 2020年前三季度经营活动提供的净现金为1.611亿美元，2019年同期使用现金6400万美元[164][165] - 2020年前三季度投资活动使用现金4.341亿美元，2019年同期提供现金7130万美元[164][166] - 2020年前三季度融资活动提供现金4.37亿美元，2019年同期提供现金微不足道[164][167] 租赁情况 - 2020年6月，公司签订租赁修正案，预计2021年1月起租赁加利福尼亚州海沃德36303平方英尺的研发办公室，为期8年，最低租赁付款额1010万美元[168] 资金来源情况 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募、太合协议收益、首次公开募股和2020年5月公开发行所得款项，以及与吉利德交易所得资金[160] 公司身份与会计准则情况 - 公司作为新兴成长型公司的身份将持续至2020年12月31日[169] - 公司选择了遵守新的或修订的会计准则的延长过渡期[169] - 公司将于2020年12月31日成为大型加速申报公司，不再符合新兴成长型公司的资格[169] - 公司将在2020年12月31日或之前采用根据该选择推迟的任何会计声明[169] 资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[170] 市场风险与经营影响情况 - 公司金融工具和财务状况的市场风险与2020年3月5日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告中讨论的情况相比没有重大变化[171] - 公司认为通货膨胀、利率变化、汇率波动或一般市场和经济状况对本报告期内的经营成果没有重大影响[171]

投资论点 - 产品管线先进，靶向TIGIT、腺苷和PD - 1三个重要IO通路，有早期临床活性迹象和独特组合[7] - 现金超8.25亿美元，与吉利德合作可利用资源和专业知识开发管线[7] 核心产品 - 津伯利单抗类似帕博利珠单抗，单药获批路径将于2020年第四季度披露[11] - 多姆瓦利单抗FcR - 沉默，AB308 FcR - 有能力，公司在TIGIT领域有优势[11] - 依鲁马丹特是首个阻断A2a和A2b受体的临床药物，AB680是最先进的小分子CD73抑制剂[14] 临床计划 - 临床项目广泛，涉及多种肿瘤类型和治疗阶段[16][20] - 预计2020年底至2021年上半年有多项临床里程碑[23][24] 合作优势 - 与吉利德10年“全投入”合作，保留公司独立性，加速商业化进程[29] 临床研究 - 多项研究评估产品组合疗效，如依鲁马丹特与化疗、津伯利单抗联合治疗[31][34][38][41] 临床数据 - 依鲁马丹特与mFOLFOX - 6治疗晚期mCRC，研究者评估DCR为76%，3L +患者DCR为64%[57] - 依鲁马丹特与化疗、津伯利单抗治疗mEGFRmut TKI R/R NSCLC有早期临床活性[66] - 津伯利单抗治疗复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤ORR超90%，治疗晚期宫颈癌ORR为26.83%[73][78][81] 竞品数据 - CITYSCAPE试验中，蒂拉戈鲁单抗+阿替利珠单抗治疗1L NSCLC，PD - L1 TPS ≥ 50%时，更新的研究者评估PFS有优势，确认ORR为66%[84][86]

公司产品研发情况 - 公司有四个临床开发阶段的研究产品，除zimberelimab外，公司拥有其他产品全球开发和商业化权利[95] - 公司预计2021年第一季度将有两个新分子进入临床研究，目前第一个项目按计划推进，第二个项目因实验室运营暂停推迟，延迟程度未知[107] - 公司认为目前有足够药物供应进行正在进行的临床研究，第三方合同制造商正常运营，预计供应链不会中断[109] 与吉利德合作情况 - 2020年7月13日，吉利德根据合作协议向公司支付1.75亿美元预付款，并以每股33.54美元价格购买5963029股普通股，进行约2亿美元股权投资[100] - 吉利德有权在10年合作期内获得公司当前和未来临床项目独家许可开发和商业化权，每个项目期权费为1.5 - 2.75亿美元，若行使TIGIT项目期权，公司有望获达5亿美元潜在美国监管批准里程碑付款[101][102] - 吉利德行使项目期权后，双方将共同开发并平分全球开发成本，公司可选择在美国共同推广并平分利润和亏损，吉利德将按高十几到低二十几的百分比支付分层特许权使用费，并在合作期内提供高达4亿美元研发支持[103] - 吉利德有权在未来五年内按20%溢价或33.54美元初始购买价，购买最多占当时已发行有表决权普通股35%的额外股份[104] 费用预计变化情况 - 因与吉利德合作、推进临床试验和寻求监管批准，公司预计未来几年研发费用将大幅增加[114] - 为支持不断增长的研发活动，公司预计未来几年一般和行政费用将大幅增加[116] 关键会计政策和估计情况 - 截至2020年6月30日的六个月内，公司关键会计政策和估计与2019年相比无重大变化[121] 合作与许可收入情况 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，合作与许可收入均为175万美元，无变化[122][123] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，合作与许可收入均为350万美元，无变化[130][131] 研发费用变化情况 - 2020年截至6月30日的三个月，研发费用从2500万美元增至3570万美元，增加1070万美元，增幅43%[122][125] - 2020年截至6月30日的六个月，研发费用从4060万美元增至5880万美元，增加1820万美元，增幅45%[130][132] 一般及行政费用变化情况 - 2020年截至6月30日的三个月，一般及行政费用从590万美元增至1140万美元，增加550万美元，增幅93%[122][126] - 2020年截至6月30日的六个月，一般及行政费用从1090万美元增至1840万美元，增加750万美元，增幅70%[130][133] 公司资金情况 - 截至2020年6月30日，公司通过多种融资方式获得资金，拥有现金、现金等价物和有价证券投资共4.625亿美元，7月又从吉利德获得3.75亿美元[138] 经营活动净现金使用量情况 - 2020年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量从3660万美元增至5520万美元，增加1860万美元[142][143] 投资活动现金情况 - 2020年截至6月30日的六个月，投资活动现金使用4700万美元，而上年同期为提供4100万美元[142][144] 融资活动现金情况 - 2020年截至6月30日的六个月，融资活动提供现金3.295亿美元，上年同期提供金额微不足道[142][145] 公司身份及会计准则情况 - 公司作为新兴成长型公司的身份将持续至2020年12月31日[147] - 公司选择了遵守新的或修订的会计准则的延长过渡期[147] - 公司将于2020年12月31日成为大型加速申报公司，不再符合新兴成长型公司资格[147] - 公司将在2020年12月31日或之前采用根据该选择推迟的任何会计声明[147] 资产负债表外安排情况 - 自成立以来，公司未参与美国证券交易委员会规则和条例所定义的任何资产负债表外安排[148] 市场风险及经营业绩影响情况 - 公司金融工具和财务状况的市场风险与2020年3月5日提交给美国证券交易委员会的10 - K年度报告中讨论的风险相比无重大变化[149] - 公司认为通货膨胀、利率变化、汇率波动或一般市场和经济状况未对本报告期内的经营业绩产生重大影响[149]

投资论点 - 产品管线先进，针对TIGIT、腺苷和PD - 1三条热门IO通路，有多种候选产品，增加成功概率，还有独特组合[8] - 与吉利德的10年合作带来资源和专业知识，保留公司独立性和商业权利，加速发展成综合生物制药公司[12] 合作条款 - 公司将获3.75亿美元，含1.75亿美元预付款和2亿美元股权投资[16] - 双方在美国共同商业化吉利德选择的项目，利润平分；吉利德有多项选择加入权，支付不同费用，公司有机会获里程碑付款[16] - 吉利德提供高达4亿美元研发支持，未来五年有权以20%溢价购买最多35%额外股份[16] 产品管线 - 有多种关键产品，如AB154、Zimberelimab、AB928、AB680等，针对不同肿瘤类型和免疫通路，各有优势[19] - 多个临床项目适合基于生物标志物的患者选择，正在进行生物标志物数据收集[42] 临床数据 - 多项临床数据显示相关通路风险降低，如CITYSCAPE试验中TIGIT抑制剂联合用药的客观缓解率（ORR）达55.2%，而对照组为17.2%，无进展生存期（PFS）也更优[36] - AB928在晚期转移性结直肠癌（ARC - 3）中有初步活性，研究者评估的疾病控制率（DCR）为76%（6例部分缓解和10例疾病稳定），3L+患者DCR为64%（1例部分缓解和6例疾病稳定）[57] 未来规划 - 未来一年有重要临床里程碑，如AB154、AB928、AB680和Zimberelimab在不同时间有不同阶段数据和试验计划[61] 腺苷轴产品 - AB928是潜在同类最佳腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体效力高，有多项优势，安全性和药代动力学/药效学（PK/PD）良好[69][73][77] - AB680是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，有抑制活性强、肿瘤穿透深等优势，PK良好，正在进行1L胰腺癌评估[119][122][126] 其他产品 - Zimberelimab提供临床开发灵活性，在经典霍奇金淋巴瘤和宫颈癌中有抗肿瘤活性，ORR分别超90%和26.83%[129][134][137] - AB154是下一代免疫治疗骨干，有双重机制，公司开展1L非小细胞肺癌（NSCLC）组合试验，预计4Q20有早期随机数据[140][148][150] 发现项目 - 有HIF - 2α、PI3Kγ、AXL和PAK4抑制剂等肿瘤发现项目，针对不同肿瘤相关靶点[152]

各条业务线表现 - 公司有四个临床开发阶段的研究产品，除zimberelimab外，公司拥有其他产品全球开发和商业化权利[85] - 公司AB928临床开发计划包括四项1b期扩展研究、两项与基因泰克的合作研究、一项1b/2期多队列平台试验和一项1b期试验[86] - 公司AB680处于一线转移性胰腺癌的1/1b期研究，AB154处于一线转移性非小细胞肺癌的2期开发，zimberelimab是组合策略的基石[87][88][89] - 公司原预计2021年第一季度将两个新分子推进到临床，目前第一个项目按计划进行，第二个项目可能因无法开展实验室操作而延迟[92] 各地区表现 - 加利福尼亚州的居家令无明确到期日，当地居家令已延长至2020年5月底且可能进一步延长，这将对公司财务状况产生不利影响[93] 收入和利润（同比环比） - 2020年和2019年第一季度合作与许可收入均为180万美元[107][108] - 利息及其他收入净额从2019年第一季度的150万美元降至2020年第一季度的60万美元，减少90万美元，降幅58%[107][111] - 2020年第一季度来自权益法被投资方的视同出售收益为50万美元，权益法被投资方的亏损份额从2019年第一季度的40万美元增至2020年第一季度的50万美元[107][112][113] 成本和费用（同比环比） - 研发费用从2019年第一季度的1560万美元增至2020年第一季度的2310万美元，增加750万美元，增幅49%[107][109] - 一般及行政费用从2019年第一季度的500万美元增至2020年第一季度的700万美元，增加200万美元，增幅41%[107][110] 其他财务数据 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募净收益2.262亿美元、泰博协议收益4600万美元和2018年3月普通股首次公开募股净收益1.247亿美元[114] - 截至2020年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券投资1.579亿美元[114] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量为3130万美元，较上年同期的1680万美元增加1450万美元[120][121] - 2020年第一季度，投资活动提供的现金为4010万美元，上年同期为1430万美元[120][122] - 2020年第一季度，融资活动提供的现金为61万美元，上年同期现金使用可忽略不计[120][123] 管理层讨论和指引 - 公司现有现金、现金投资和短期投资至少足以支持未来12个月的运营计划[115] - 公司未来需要额外资金，可能通过股权或债务融资等方式筹集，但不一定能获得足够资金[116] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司选择JOBS法案的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[125] - 公司将保持新兴成长公司身份，直到满足特定条件，如首次公开募股完成后第五个周年的首个财年最后一天等[126] - 公司自成立以来未参与任何表外安排[127]

财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年公司净亏损分别为8470万美元和4960万美元，截至2019年12月31日累计亏损2.053亿美元[166] - 截至2019年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.883亿美元[169] - 2019年公司合作与许可收入为1500万美元，2018年为835.3万美元，2017年为141.3万美元[346] - 2019年公司研发费用为7848.1万美元，2018年为4964.6万美元，2017年为4721.8万美元[346] - 2019年公司净亏损为8471万美元，2018年为4959.4万美元，2017年为4893.5万美元[346] - 截至2019年12月31日，公司现金及可交易证券投资为1.8827亿美元，2018年为2.59725亿美元，2017年为1.75703亿美元[348] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损2.053亿美元，2019年净亏损8470万美元[358] - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募净收益2.262亿美元、2018年3月首次公开募股净收益1.247亿美元和泰濠协议收益4600万美元[359] - 截至2019年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.883亿美元，预计可满足至少未来12个月运营资金需求[359][360] 资金支持情况 - 基于当前运营计划，现有资金足以支持AB928和AB122的临床开发至2021年，但无法支持到监管批准[170] 研究性产品情况 - 公司有4个处于临床开发阶段的研究性产品，失败风险高[181] - 公司有四个处于临床开发阶段的研究性产品，除zimberelimab外，公司拥有其他产品全球开发和商业化权利[352] - AB928临床开发计划包括四项针对特定癌症适应症的1b期扩展研究、两项与基因泰克的合作研究、一项1b/2期多队列平台试验和一项1b期试验[353] - AB680处于一线转移性胰腺癌治疗的1/1b期研究[354] - AB154处于与zimberelimab和AB928联合治疗一线转移性非小细胞肺癌的2期开发阶段[355] 临床试验影响因素 - 公司AB122临床试验的肿瘤受试者招募可能受百时美施贵宝的纳武利尤单抗和默克的帕博利珠单抗影响[184] - 罗氏/基因泰克启动抗TIGIT抗体3期试验，可能减少公司抗TIGIT抗体AB154的2期试验可用临床地点和受试者数量[184] - 阿斯利康在转移性去势抵抗性前列腺癌开展广泛临床项目，可能影响公司评估AB928的1/1b期试验的受试者招募和及时完成[184] - 新冠疫情已在至少50个国家报告，可能对公司临床试验运营、患者筛选和招募以及治疗产生不利影响[185] - 临床研究的初步和中期数据需审计验证，最终数据可能有重大变化[190] - 临床开发中可能出现严重不良事件等，或导致项目中止、产品受限[191] - 第三方承包商受处罚、IRB拒绝批准等情况会影响临床试验[193] - 第三方在不同地区的临床试验不良结果会影响公司开发项目[195] - 临床试验设计或执行缺陷可能影响产品获批[204] - 公司部分临床试验在美国境外进行，FDA可能不接受相关数据[206] 公司运营风险 - 公司作为早期免疫肿瘤公司，运营历史有限，所有研究性产品均处于早期开发阶段，尚未有产品获批商业销售[166] - 公司若无法实现盈利，将降低公司价值，削弱融资、研发、业务拓展和运营能力，导致股东投资受损[167] - 公司超75%的当前员工致力于研发[200] - 公司组合疗法策略依赖开发差异化小分子，否则业务前景受影响[200] - 部分研究产品需配套诊断，开发失败会影响产品策略和商业潜力[202] - 公司面临多种因素导致临床试验延迟、中止及产品获批受阻的风险[188] - 公司依赖第三方进行临床试验、研究和临床前研究，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能导致开发计划延迟或成本增加[207] - 公司和CRO需遵守GCP要求，若违反，临床试验数据可能不可靠，监管机构可能要求进行额外试验[207] - 公司依赖第三方制造和供应研究产品，目前制造安排有限，未来预计每个研究产品只有单一供应商[212] - 若制造商未遵守要求或供应受限，公司可能需自行制造或寻找新的第三方，更换制造商可能需大量精力和专业知识[215] - 公司或第三方制造商可能无法成功扩大研究产品的制造规模，导致开发、测试和临床试验延迟或不可行[216] - 研究产品制造方法或配方的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和产品商业化[217] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到困难，导致供应延迟或无法提供[219] - 大规模制造存在成本超支、工艺放大、稳定性等风险，即使获得营销批准，制造商也可能无法满足要求[220] - 公司依赖第三方需分享商业秘密，增加了竞争对手发现或盗用的风险，损害公司竞争地位[221] - 公司员工、临床试验调查员等可能存在不当行为，导致监管制裁和声誉损害[223] - 公司产品报销困难，获批产品报销可能延迟、范围有限，临时报销水平可能不足以覆盖成本，影响产品接受度和价格[226][227][228] - 公司预计扩大业务能力，管理增长可能遇到困难，影响运营和未来财务表现[270] - 公司未来成功依赖吸引和留住关键人员，但行业人员流动率高，竞争激烈，可能难以吸引和留住人才[272] - 公司高度依赖创始人Terry Rosen和Juan Jaen，但他们可能随时离职，且有其他业务和个人事务分散精力[273][276] - 公司面临激烈竞争，若竞争对手产品更优或获批更快，公司商业机会将减少或消除[277] - 公司部分研究产品同类已有获批或处于更高级开发阶段，临床数据要求可能增加或改变，影响产品商业可行性[278][279] - 公司竞争对手资源和经验更丰富，并购可能使资源更集中，竞争还体现在招募人员、建立试验点等方面[280][281] - 公司信息技术系统可能出现故障、安全漏洞等问题，影响研究产品开发，损害公司业务[284] - 特朗普政府拟对药品原材料征收25%关税，若实施将影响公司经营和财务状况[288] - 公司未来盈利部分取决于在国外市场商业化研究产品的能力，但面临诸多风险和不确定性[289] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额赔偿，影响研究产品商业化，且现有产品责任保险可能不足[297] - 公司业务受美国和外国医疗、反腐败、环保等法律监管，违规将面临严重后果[303][307][308] - 公司普通股股价已波动且可能继续波动或下跌，受市场、业绩、临床试验等因素影响[312][313] - 公司未来亏损不确定，季度和年度经营业绩可能大幅波动，未达预期会致股价下跌[313][314] - 大量出售已发行股份可能导致公司普通股股价下跌[315] - 自2019年12月31日财年结束，公司管理层需评估财务报告内部控制，但独立注册会计师事务所无需评估[316] - 确保财务报告内部控制充分是耗时且成本高的工作，失败会增加运营成本并损害业务[319] - 公司披露控制和程序无法防止或检测所有错误或欺诈行为[320] - 若公司未满足纽交所持续上市要求，可能导致普通股被摘牌[322] - 公司是“新兴成长公司”，不确定适用的简化报告要求是否会降低普通股对投资者的吸引力[323] - 公司与第三方的业务安排需符合医疗法律法规，否则可能面临重大处罚[305] - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，将保持新兴成长型公司身份至2023年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司或三年内发行超过10亿美元非可转换债务等情况较早发生时[324][325] 专利与知识产权相关 - 生物仿制药申请需在参考产品获FDA首次许可4年后提交，获批需在12年后，公司生物产品获批后有12年排他期，但可能因国会行动等缩短[231][232] - 公司与多家签订许可协议，若违约可能需赔偿、失去产品权利，影响业务和前景[233] - 许可协议复杂，条款可能有多种解释，合同纠纷可能缩小权利范围或增加财务等义务，影响业务[236] - 公司若无法获得或维持第三方知识产权，可能放弃相关研发项目，影响业务和财务状况[237] - 公司战略交易可能面临运营和财务风险，若无法整合，可能无法实现交易收益，影响业务[239] - 公司与Taiho的协议若Taiho不行使开发选项，公司相关项目资本需求将显著增加，可能需寻找新伙伴[240] - 公司寻求合作面临竞争，可能因产品开发阶段早、第三方不看好等无法达成合作，影响产品开发和商业化[242] - 合作谈判复杂耗时，大型药企合并使潜在合作者减少，公司可能无法及时以可接受条款达成合作，影响业务[243] - 公司许可和战略协议中的负面契约可能限制开发和商业机会，如与药明生物的协议中的排他条款[245] - 百时美施贵宝（BMS）拥有的某些专利将于2023年和2024年到期，若其有效性在挑战后得以维持，且公司的AB122在这些专利到期前获得监管批准，公司可能需推迟AB122商业化或从BMS获得许可[253] - 2011年9月《莱希 - 史密斯美国发明法案》（America Invents Act）签署成为法律，对美国专利法进行重大修改，2013年3月后美国过渡到先申请制[262] - 公司依赖商业秘密和专有技术维护竞争地位，但商业秘密难保护，泄露会损害公司竞争地位[264][265] - 公司可能面临专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔，若败诉可能失去宝贵知识产权权利[266] - 专利期限可能不足以保护公司研究产品的竞争地位，无法获得专利期限延长会缩短产品独家营销期并减少收入[267][269] 税务相关 - 2017年12月31日后产生的未使用亏损可无限期结转，但每年仅能抵扣当年应纳税所得额的80%[293] - 若公司发生“所有权变更”（三年内特定股东股权价值变动超50个百分点），净经营亏损结转和其他税收属性使用可能受限[293] - 2017年12月美国税改将企业所得税最高边际税率从35%降至21%，利息费用扣除限制为调整后收益的30%（部分小企业除外）[295] - 美国税改限制净经营亏损扣除为当年应纳税所得额的80%，取消净经营亏损转回[296] 数据保护与罚款 - 欧盟《通用数据保护条例》规定，数据保护当局可对公司处以最高达全球总营业额4%或2000万欧元（取较高值）的行政罚款[301] 公司计算机系统情况 - 公司计算机系统至少遭受过一次入侵[285] 公司设施与灾害风险 - 公司总部和主要研究设施位于旧金山湾区，易受地震、火灾等自然灾害影响，且无完善灾难恢复和业务连续性计划[292] 公司股权结构 - 截至2019年12月31日，公司高管、董事和持有超5%流通股的股东合计持有约57.8%的普通股[327] 公司租赁情况 - 公司租赁了加利福尼亚州海沃德70,100平方英尺的办公和实验室空间，租约于2025年10月31日到期[335] 公司股东情况 - 截至2020年2月28日，公司有115名在册股东[340] 公司股份发行与回购 - 2018年3月14日，公司首次公开发行920万股普通股，发行价为每股15美元[342] - 2019年，公司回购了54,082股未归属股份[343] 公司制造模式 - 公司没有内部制造设施，所有制造活动均外包给第三方[362] 公司合作协议 - 2017年9月，公司与泰濠制药签订协议，泰濠在五年内有权获得公司临床阶段候选产品在日本和亚洲部分地区的独家开发和商业化许可[364]

产品研发进展 - 公司有四个产品候选药物正在进行临床试验，最先进的小分子候选产品AB928正与抗PD - 1抗体AB122等进行多项1b期临床试验[91] 2019年第三季度财务数据关键指标变化 - 2019年第三季度，合作与许可收入从430万美元降至180万美元，减少250万美元，降幅59%[102][104] - 2019年第三季度，研发费用从1290万美元增至1720万美元，增加440万美元，增幅34%[102][105] - 2019年第三季度，一般及行政费用从360万美元增至780万美元，增加420万美元，增幅117%[102][106] - 2019年第三季度，净利息及其他收入从150万美元降至130万美元，减少30万美元，降幅17%[102][107] 2019年前九个月财务数据关键指标变化 - 2019年前九个月，合作与许可收入从680万美元降至530万美元，减少150万美元，降幅23%[110][111] - 2019年前九个月，研发费用从3820万美元增至5780万美元，增加1960万美元，增幅51%[110][112] - 2019年前九个月，一般及行政费用从1000万美元增至1860万美元，增加870万美元，增幅87%[110][113] - 2019年前九个月，净利息及其他收入从340万美元增至430万美元，增加90万美元，增幅25%[110][114] - 2019年前九个月，净亏损从3730万美元增至6810万美元，增加3080万美元，增幅83%[110] 特定时期视同出售收益 - 2018年5月因未参与PACT Pharma的B轮可转换优先股融资，公司在截至2018年9月30日的九个月里获得120万美元视同出售收益[115] 权益法核算亏损份额变化 - 公司来自权益法核算被投资单位的亏损份额从2018年九个月的60万美元增加到2019年九个月的120万美元，增幅为100%[116] 运营资金与现金及投资情况 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募净收益2.262亿美元、泰濠协议收益3000万美元和2018年3月首次公开募股净收益1.247亿美元，发行920万股普通股；截至2019年9月30日，公司有现金及投资1.97亿美元[117] 经营活动净现金变化 - 2019年和2018年九个月经营活动使用的净现金分别为6400万美元和3590万美元，2019年较2018年增长约78.3%[122][123] 投资活动现金情况 - 2019年九个月投资活动提供现金7130万美元，主要是净出售投资7300万美元和购置物业及设备170万美元；2018年九个月投资活动使用现金1.16亿美元，主要是净购买投资1.125亿美元和购置物业及设备350万美元[126] 融资活动现金情况 - 2019年九个月融资活动提供现金60万美元，主要是员工股票购买计划发行普通股净收益70万美元，部分被回购未归属普通股10万美元抵消；2018年九个月融资活动提供现金1.283亿美元，主要是首次公开募股净收益1.251亿美元和行使普通股期权净收益330万美元[127][128] 会计准则与公司身份相关 - 公司将选择《JOBS法案》规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，直至不再是新兴成长型公司或明确不可撤销地放弃该过渡期[130] - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至首次公开发行完成后第五个周年的第一个财年的最后一天（满足特定条件）或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[131] 资产负债表外安排情况 - 自成立以来，公司未参与任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[132] 市场风险与业绩影响情况 - 公司金融工具和财务状况的市场风险与2019年3月5日提交给美国证券交易委员会的年度报告中讨论的相比没有重大变化，不认为通胀、利率变化或汇率波动对业绩有重大影响[133]

公司概况 - 公司专注创新癌症疗法，临床阶段有四种化合物，资金充足，6月30日现金和投资达2.244亿美元，可支撑运营至2021年[7] 产品管线 - 拥有AB928、AB680、AB122、AB154等多种在研产品，涵盖多种癌症适应症，未来12 - 18个月有多个数据读出[8][10][73] 核心产品优势 - AB928是潜在同类最佳腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体高效抑制，肿瘤穿透性好，CNS效应小，健康志愿者数据显示75 - 150mg QD剂量可实现A2aR靶点抑制[18][19][22] - AB680是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，对CD73酶活性抑制强，肿瘤穿透深，有IV和口服制剂，健康志愿者研究显示安全性和药代动力学良好[43][45][48] 临床数据 - AB928在3种联合治疗中展现出色安全性、药代动力学和药效学特征，与AB122联用在多种肿瘤中显示肿瘤反应和疾病稳定[26] - AB122在晚期胃肠道肿瘤和中国复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤试验中显示出与获批抗PD - 1抗体相似的活性，胃癌、食管癌、胆管癌最佳总缓解率分别为20%、30%、50%，中国复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤客观缓解率为88.3%[56][57] 合作与发展 - 与Taiho合作，Taiho有公司日本及部分亚洲地区（不含中国）项目5年选择权，合作3年保证支付3500万美元，已收到3000万美元，AB928选择权于2018年7月行使[9][10][71][73] 研发计划 - 内部小分子药物发现引擎针对多个免疫肿瘤和癌细胞内在靶点，计划2019年确定潜在同类最佳HIF - 2α临床开发候选药物[11] 风险提示 - 前瞻性陈述受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异，包括药物开发和临床试验的不确定性、监管和竞争等因素[2]