公司概况 - 公司专注创新癌症疗法，临床阶段有四种化合物，资金充足，6月30日现金和投资达2.244亿美元，可支撑运营至2021年[7] 产品管线 - 拥有AB928、AB680、AB122、AB154等多种在研产品，涵盖多种癌症适应症，未来12 - 18个月有多个数据读出[8][10][73] 核心产品优势 - AB928是潜在同类最佳腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体高效抑制，肿瘤穿透性好，CNS效应小，健康志愿者数据显示75 - 150mg QD剂量可实现A2aR靶点抑制[18][19][22] - AB680是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，对CD73酶活性抑制强，肿瘤穿透深，有IV和口服制剂，健康志愿者研究显示安全性和药代动力学良好[43][45][48] 临床数据 - AB928在3种联合治疗中展现出色安全性、药代动力学和药效学特征，与AB122联用在多种肿瘤中显示肿瘤反应和疾病稳定[26] - AB122在晚期胃肠道肿瘤和中国复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤试验中显示出与获批抗PD - 1抗体相似的活性，胃癌、食管癌、胆管癌最佳总缓解率分别为20%、30%、50%，中国复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤客观缓解率为88.3%[56][57] 合作与发展 - 与Taiho合作，Taiho有公司日本及部分亚洲地区（不含中国）项目5年选择权，合作3年保证支付3500万美元，已收到3000万美元，AB928选择权于2018年7月行使[9][10][71][73] 研发计划 - 内部小分子药物发现引擎针对多个免疫肿瘤和癌细胞内在靶点，计划2019年确定潜在同类最佳HIF - 2α临床开发候选药物[11] 风险提示 - 前瞻性陈述受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异，包括药物开发和临床试验的不确定性、监管和竞争等因素[2]

公司概况 - 公司专注创新癌症疗法，临床阶段有四种化合物，现金和投资达2.244亿美元，资金充足可支撑运营至2021年[7] - 领导团队经验丰富，CEO和总裁曾创立Flexus并以12.5亿美元售予BMS [12] 产品管线 - 产品组合丰富，涵盖AB928、AB680、AB122、AB154等多种药物及联合疗法，涉及多种癌症适应症[8][10][76] - 未来12 - 18个月多个项目有数据读出，包括成熟的1期扩展疗效数据等[10][76] 核心产品亮点 - AB928是潜在同类最佳腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体高效抑制，肿瘤穿透性好，安全性佳，已开展多项1b期扩展试验[21][22][29][37] - AB680是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，抑制活性强，有口服制剂，健康志愿者研究显示安全性和药代动力学良好，正开展一线胰腺癌研究[46][48][51][54] 合作与资本 - 与Taiho合作，Taiho有日本及部分亚洲地区项目选择权，3年保证支付3500万美元，已收到3000万美元，AB928选择权于2018年7月行使[9][10][74][76]

合作与许可收入变化 - 2019年第一季度合作与许可收入为175万美元，较2018年同期的125万美元增长50万美元，增幅40%[103] - 2019年上半年合作与许可收入为350万美元，较2018年同期的250万美元增长100万美元，增幅40%[112] 研发费用变化 - 2019年第一季度研发费用为2499.9万美元，较2018年同期的1369.9万美元增长1130万美元，增幅82%[103] - 2019年上半年研发费用为4055.3万美元，较2018年同期的2535.2万美元增长1520.1万美元，增幅60%[112] 一般及行政费用变化 - 2019年第一季度一般及行政费用为591.1万美元，较2018年同期的345万美元增长246.1万美元，增幅71%[103] - 2019年上半年一般及行政费用为1087.9万美元，较2018年同期的637.9万美元增长450万美元，增幅71%[112] - 一般及行政费用从2018年6月30日止六个月的640万美元增至2019年同期的1090万美元，增加450万美元，增幅71%[115] 运营亏损变化 - 2019年第一季度运营亏损为2916万美元，较2018年同期的1589.9万美元增长1326.1万美元，增幅83%[103] - 2019年上半年运营亏损为4793.2万美元，较2018年同期的2923.1万美元增长1870.1万美元，增幅64%[112] 净亏损变化 - 2019年第一季度净亏损为2809万美元，较2018年同期的1353.3万美元增长1455.7万美元，增幅108%[103] - 2019年上半年净亏损为4576万美元，较2018年同期的2648.8万美元增长1927.2万美元，增幅73%[112] 利息及其他收入净额变化 - 利息及其他收入净额从2018年6月30日止六个月的190万美元增至2019年同期的300万美元，增加110万美元，增幅59%[116] 权益法投资企业相关数据 - 权益法投资企业视为出售收益在2018年6月30日止三个月为120万美元[117] - 权益法投资企业亏损份额从2018年6月30日止六个月的40万美元增至2019年同期的80万美元，增加40万美元[118] 公司运营资金与现金及投资情况 - 公司运营资金主要来自可转换优先股私募净收益2.262亿美元、泰濠协议收益3000万美元和2018年3月IPO净收益1.247亿美元，发行920万股普通股；截至2019年6月30日，有现金及投资2.244亿美元[119] 经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年6月30日止六个月，经营活动使用的净现金分别为3660万美元和2410万美元[126] 投资活动现金情况 - 2019年6月30日止六个月，投资活动提供现金4090万美元，主要是投资净出售4210万美元和购置物业及设备120万美元；2018年同期使用现金3260万美元，主要是投资净购买3020万美元和购置物业及设备240万美元[129] 融资活动现金情况 - 2019年6月30日止六个月，融资活动提供现金60万美元，主要是员工股票购买计划发行普通股净收益70万美元，部分被回购未归属普通股10万美元抵消；2018年同期为1.283亿美元，主要是IPO净收益1.251亿美元和行使普通股期权净收益330万美元[130][131] 会计准则相关情况 - 公司选择《JOBS法案》规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守的公司不可比[133] 公司身份相关情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至首次公开发行完成后第五个周年的首个财年最后一日（满足特定条件）或在过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券之日[134]

财务数据关键指标变化 - 合作与许可收入从2018年第一季度的130万美元增至2019年第一季度的180万美元，增长50万美元，增幅40%[104][106] - 研发费用从2018年第一季度的1170万美元增至2019年第一季度的1560万美元，增长390万美元，增幅33%[104][107] - 一般及行政费用从2018年第一季度的290万美元增至2019年第一季度的500万美元，增长200万美元，增幅70%[104][108] - 利息及其他收入净额从2018年第一季度的60万美元增至2019年第一季度的150万美元，增长90万美元[104][109] - 权益法投资亏损份额从2018年第一季度的20万美元增至2019年第一季度的40万美元，增长20万美元，增幅96%[104][110] - 净亏损从2018年第一季度的1295.4万美元增至2019年第一季度的1767万美元，增长471.6万美元，增幅36%[104] 现金及投资情况 - 截至2019年3月31日，公司有2.431亿美元现金及投资，其中2.419亿美元为现金、现金等价物和短期投资[111] 各活动现金流量变化 - 2019年第一季度经营活动使用现金1680万美元，2018年第一季度为1350万美元[117] - 2019年第一季度投资活动提供现金1427.9万美元，2018年第一季度使用现金1649.1万美元[116] - 2019年第一季度融资活动使用现金5000美元，2018年第一季度提供现金1.29428亿美元[116] 各活动现金流量原因 - 2018年第一季度经营活动使用现金主要因当期净亏损1300万美元，还受经营资产和负债变化影响，包括递延收入减少130万美元、预付费用增加70万美元、非现金折旧摊销和股份支付费用150万美元[119] - 2019年第一季度投资活动提供现金1430万美元，主要因投资净出售1490万美元、购置物业和设备60万美元[120] - 2018年第一季度投资活动使用现金1630万美元，主要因投资净购买1520万美元、购置物业和设备110万美元[120] - 2019年第一季度融资活动使用现金5000美元，因回购未归属普通股[121] - 2018年第一季度融资活动提供现金1.294亿美元，主要包括首次公开募股净收益1.263亿美元和普通股期权行权净收益330万美元[122] 合同义务情况 - 截至2019年3月31日的三个月，公司合同义务与2018年年报相比无重大变化[123] 会计准则选择情况 - 公司选择JOBS法案规定的新或修订会计准则的延期过渡期，财务报表可能与按生效日期执行的公司不可比[124] 新兴成长公司条件 - 公司作为新兴成长公司将持续到最早满足的条件：首次公开募股完成后第五个周年财年结束、年总收入至少10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或三年内发行超10亿美元非可转换债务证券[125] 表外安排情况 - 公司自成立以来未参与任何美国证券交易委员会规则定义的表外安排[126] 市场风险情况 - 公司金融工具和财务状况的市场风险与2019年3月5日提交的年报相比无重大变化，不认为通胀、利率或汇率波动对经营成果有重大影响[127]

公司概况 - 拥有四个临床候选药物，2019年有多个数据读出，小分子发现引擎可拓展管线，管理团队有超10年小分子药物发现经验，截至2018年12月31日有2.597亿美元现金和投资[8] 竞争优势 - 具备一流化学、广泛组合、转化医学等优势，有多种肿瘤项目组合，计划进行广泛生物标志物分析[11] 产品管线 - AB928是潜在一流腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体有高效力，肿瘤渗透率超60%，中枢神经系统渗透率约1%，与化疗或αPD - 1联用有显著效果，健康志愿者试验显示良好安全性[28][33] - AB680是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，对CD73酶活性抑制强，肿瘤穿透性好，有静脉和口服制剂，单药及与抗PD - 1联用可减少肿瘤生长，健康志愿者试验正在招募[75] - AB154是潜在免疫治疗骨干药物（TIGIT），有独特双重作用机制，1/1b期剂量递增试验已启动[94] - AB122是抗PD - 1抗体，特性与获批药物相似，正在澳大利亚进行单药剂量递增试验[104] 财务状况 - 截至2018年12月31日，现金和投资2.597亿美元，流通股4450万股，迄今共筹集超3.5亿美元资金及3300万美元“非稀释性”资本[110] 未来里程碑 - 未来12个月多个项目有剂量递增和队列扩展，预计获得初始数据[17][115] - 2019年年中3个剂量递增试验有初始数据，2019年将公布安全性、剂量、临床活性和生物标志物数据[69][73]

财务数据关键指标变化 - 2018年和2017年公司净亏损分别为4960万美元和5310万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.228亿美元[204] - 截至2018年12月31日，公司现金和投资为2.597亿美元，其中现金、现金等价物和短期投资为2.565亿美元[208] 资金状况与需求 - 公司现有资金足够支持AB928和AB122的临床开发至2021年，但无法支持到监管批准[208] - 公司需要大量额外资金完成产品候选的开发和商业化，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发计划[207] 盈利与业绩波动风险 - 公司要实现并保持盈利，需成功完成一系列具有挑战性的活动，且可能无法产生足够收入实现盈利[206] - 公司季度和年度经营业绩可能因多种因素大幅波动，若业绩低于预期，股价可能大幅下跌[211] 产品开发阶段与风险 - 公司是早期免疫肿瘤公司，运营历史有限，所有产品候选均处于早期开发阶段，尚未有产品获批商业销售[204] - 公司产品候选处于早期开发阶段，与FDA的互动有限，可能需要进行额外的临床前研究或提供信息，导致项目延迟[215][216] - 临床药物开发是一个漫长、昂贵且不确定的过程，公司目前四个临床开发的产品候选失败风险高[220][222] 研发相关风险 - 公司超80%的当前员工致力于研发[227] - 公司内部组合疗法策略依赖开发高度差异化小分子，若无法实现，业务前景将受重大不利影响[227] - 研发新项目可能无法产出临床可用候选产品，影响公司财务和股价[247] 产品候选具体风险 - 公司抗PD - 1抗体AB122若无法证明足够安全性和有效性，需寻找替代方案，否则业务和前景将受重大损害[226] - 公司临床阶段候选产品仅在有限数量肿瘤受试者中测试，后续可能出现严重不良事件等导致放弃或限制开发[229] - 第三方对相同候选产品的临床试验可能出现缺乏疗效等情况，影响公司开发计划，如哈尔滨Gloria制药对AB122的试验[232] 临床试验风险 - 临床试验受试者招募和保留困难、耗时且成本高，可能导致产品开发活动延迟和成本增加，如AB122试验受竞品影响[234][235] - 部分候选产品可能需要伴随诊断，若无法成功开发、验证和获得监管批准，将损害产品开发策略和商业潜力[237] - 公司临床试验设计或执行可能不支持营销批准，FDA等监管机构有很大审批裁量权[239] - 公司大部分临床试验在美国境外进行，FDA可能不接受这些试验数据，可能需额外试验[240] - 临床试验面临FDA暂停、受试者招募不足、资金短缺等风险[246] 资源分配风险 - 公司资源有限，资源分配决策可能导致无法利用更有商业潜力的产品或机会[241] 产品开发目标风险 - 未按预期时间实现产品开发目标，会导致商业化延迟和股价下跌[248] 产品获批后风险 - 即便候选产品获批，也可能因市场接受度不足而无法盈利[249] 第三方合作风险 - 依赖第三方进行临床试验和研究，若其未尽责会延误开发计划[253] - 与第三方签订候选产品制造和供应合同，供应可能受限或中断[256] - 制造商若不遵守规定，公司更换制造商可能面临困难和延误[258] - 无法成功扩大候选产品制造规模，会延误临床试验和产品开发[259] - 候选产品制造或配方方法改变，可能导致成本增加或项目延误[260] - 生物制品制造复杂，第三方制造商遇困难会影响产品供应[261] - 公司依赖第三方研发和生产，需共享商业秘密，增加被竞争对手发现或盗用风险，影响竞争地位[275][276] - 公司依赖第三方合同组织、顾问和咨询师提供服务，若服务无法及时获得或质量受影响，临床试验可能受影响，业务推进受阻[331] 产品商业前景风险 - 生物制品候选产品获批后有12年排他期，但可能因国会行动或FDA认定等因素缩短，且相关法律复杂，可能影响产品商业前景[263][265] - 产品获批后商业化可能受不利定价法规、第三方覆盖和报销政策影响，报销情况不确定且获取难度大，会影响产品需求和价格[266][268][269] - 公司预计产品销售会面临定价压力，受管理式医疗、健康维护组织影响及立法变化影响，国外市场还面临价格审批和监管控制[270][271] 市场机会风险 - 公司专注癌症治疗，产品市场机会基于估计，若估计不准确，可能影响业务和收入[272] 人员与合规风险 - 公司员工、合作方等可能存在不当行为，违反法规，可能导致监管制裁和声誉损害[273] 销售与营销风险 - 公司无销售、营销和分销能力及经验，自建或外包都有风险，可能影响产品商业化[277][278][279][280] 国外市场风险 - 产品获FDA批准后，在国外市场获批和商业化存在困难，需满足不同监管要求，可能导致延迟和成本增加[281] - 公司未来增长可能依赖海外市场，但面临额外监管负担、客户报销、第三方合作控制、法规遵从、市场接受度等风险[335][338] 许可协议风险 - 公司多项产品候选物通过许可协议获得权利，若违反协议可能需赔偿、失去权利，影响业务和前景[282] - 公司许可协议复杂，条款可能有多种解释，合同纠纷可能影响权利范围和义务，阻碍产品开发和商业化[284] 知识产权风险 - 公司若无法获取或维持第三方知识产权，可能放弃相关研发项目，影响业务和财务状况[285] - 公司若无法获得和维持足够的知识产权保护，可能影响产品商业化[295] - 获取和执行专利成本高、耗时长，且专利地位不确定，可能面临挑战[296][297][299] - 公司可能未识别或错误解读第三方专利，影响产品开发和市场推广[300][301] - 公司未来可能需获取第三方技术许可，但可能无法以合理条件获得[302] - 公司无法确保专利申请能获得授权，且已授权专利可能被挑战[303][304] - 百时美施贵宝（BMS）拥有的某些专利将于2023年和2024年到期，若其专利有效性得到维持，且公司的AB122在专利到期前获得监管批准，公司可能需推迟AB122商业化或获取许可[309] - 公司可能面临专利和知识产权的发明权或所有权的索赔，若败诉可能失去有价值的知识产权权利，胜诉也可能产生大量成本并分散管理层注意力[325] - 专利期限可能不足以保护公司产品候选物的竞争地位，若无法获得专利期限延长或延长时间不足，公司独家销售产品的时间将缩短，收入可能减少[326] 公司交易与合作风险 - 公司进行收购、合作等交易存在运营和财务风险，可能无法实现预期收益[286][287][288] - 公司寻求合作面临竞争，可能无法及时达成合作，需自行承担开发和商业化成本[290][291] 协议管理风险 - 管理许可协议和期权协议可能分散管理层精力，导致业务延迟或中断[292] - 许可和战略协议中的条款可能限制公司的开发和商业机会[294] 竞争风险 - 公司在开发免疫疗法治疗癌症领域面临竞争，如AB928有多家公司开发类似临床阶段药物，AB680有多家公司开发针对该靶点的抗体，AB122有多家大药企的同类抗体已获批上市或处于更高级开发阶段，AB154也有多家公司开发针对该靶点的抗体[339] 人才风险 - 公司高度依赖创始人Terry Rosen和Juan Jaen的服务，他们的雇佣协议无固定期限，可能随时离职[327] - 行业人员流动率高，公司在旧金山湾区面临激烈的人才竞争，可能无法吸引或留住高素质人才，影响产品开发和商业化[333] 公司发展管理风险 - 公司预计业务增长，需识别、招募、整合人员，有效管理开发工作，改进运营、财务和管理控制等[330][334] 关键竞争因素风险 - 公司产品开发和商业化的关键竞争因素是疗效、安全性、便利性和报销情况，若无法在这些方面胜过竞争对手，业务将受到重大损害[341] 政策与税收风险 - 特朗普政府拟对药品原料征收25%关税，若实施将对公司经营和财务状况产生不利影响[348] - 2017年后产生的未使用亏损可无限期结转，但每年只能抵扣当年应纳税所得额的80%[350] - 若公司发生“所有权变更”（三年内特定股东股权价值变动超过50个百分点），净经营亏损结转和其他税收属性可能受限[350] - 2017年12月美国联邦所得税改革，企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，利息费用扣除限制为调整后收益的30%[353] - 新税法将净经营亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80%，并取消净经营亏损转回[353] 临床研究成本风险 - 公司目前临床研究大多在美国境外，若美元贬值，临床研究成本将增加[348] 子公司管理风险 - 公司在澳大利亚设立子公司开展临床开发，但因地理距离、人员和经验不足，可能无法有效管理当地业务[349] 保险风险 - 公司虽有产品责任保险，但可能不足以覆盖所有潜在责任，且保险费用不断增加[355] 产品审批与监管风险 - 公司产品研发需获得FDA或外国监管机构批准，过程漫长且可能因多种原因延迟或失败[357][359] - 即使产品获得批准，公司仍需遵守持续监管要求，否则可能面临限制、退市或处罚[360][361] 数据保护风险 - 欧盟《通用数据保护条例》规定，数据保护当局可对公司处以高达全球总营业额4%或2000万欧元（以较高者为准）的行政罚款[368] 医疗法案影响 - 《平价医疗法案》规定，制造商需为符合条件的受益人在医保覆盖缺口期间提供适用品牌药协商价格50%的即时折扣[371] - 《平价医疗法案》扩大了医疗补助计划的资格标准，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医保[371] - 自2013年起，根据《2011年预算控制法案》及后续法律，Medicare向医疗服务提供商的付款每年最多削减2%，该措施将持续到2025年[374] 药品价格监管风险 - 2017年，加州议会批准SB17，要求制药公司在产品价格涨幅超过16%（两年内）时，至少提前60天通知健康保险公司和政府医疗计划并解释原因[375] - 2016年起，佛蒙特州通过法律，要求该州指定的制造商对产品价格上涨作出解释[375] 业务安排合规风险 - 公司与医生和医疗保健提供者的咨询及科学顾问委员会安排可能被监管机构视为违规，面临重组、停用或处罚[381] - 公司业务安排需确保符合医疗保健法律法规，违规将面临重大民事、刑事和行政处罚等后果[383] - 公司受美国和外国反腐败、反洗钱等贸易法律法规约束，违规会导致严重后果[384] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务[385] 股价波动风险 - 公司普通股股价已出现波动且可能继续波动或下跌，受多种因素影响[388] - 大量出售公司流通股可能导致普通股股价下跌[390] - 证券或行业分析师不发布研究报告或发布不准确、不利报告，公司股价和交易量可能下降[391] 财务报告内部控制风险 - 自2019年12月31日财年结束起，公司需按萨班斯 - 奥克斯利法案第404节要求评估和测试财务报告内部控制有效性[392] - 公司可能发现内部财务和会计控制程序存在弱点，导致合并财务报表重大错报[393] - 公司披露控制和程序不能防止或检测所有错误或欺诈行为[395] 新兴成长公司相关 - 公司作为新兴成长公司可享受多项报告要求豁免，如无需遵守财务报告内部控制审计师鉴证要求等[397][399] - 公司选择JOBS法案下的延长过渡期，财务报表可能与其他上市公司不可比[398] - 公司将作为新兴成长公司至最早满足以下条件之一：2023年12月31日财年末、年总营收至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）或前三年发行超过10亿美元非可转换债券[400] 股息政策 - 公司预计在可预见的未来不支付股息，将留存收益用于业务运营和扩张[401] 股权结构风险 - 截至2018年12月31日，公司高管、董事和持有超5%流通股的股东合计实益拥有约70%的普通股，可能限制其他股东影响公司事务的能力[402] 公司创始人背景 - 公司创始人Terry Rosen和Juan Jaen曾创立的Flexus Biosciences在成立约18个月后被百时美施贵宝收购[328] 专利法变革 - 2011年9月《莱希 - 史密斯美国发明法案》（Leahy - Smith Act）签署成为法律，对美国专利法进行了重大修改，2013年3月后美国过渡到先申请制[318]

公司概况 - 公司拥有四个临床候选药物，小分子发现引擎可拓展产品线，管理团队有超10年小分子药物发现经验，截至2018年9月30日有2.656亿美元现金和投资[8] 竞争优势 - 拥有一流化学技术、广泛产品组合和转化医学能力，可开发多种组合疗法并进行生物标志物分析[10] 产品管线 - 2019年多个临床试验有数据读出，涉及AB928、AB680、AB154、AB122等药物，涵盖多种肿瘤类型[17] AB928药物 - 是潜在一流腺苷受体拮抗剂，对A2aR和A2bR受体有高活性，与化疗或αPD - 1联用可减少肿瘤生长、增强免疫细胞浸润，健康志愿者试验显示安全性良好，75 - 150mg QD剂量可最大抑制A2aR[26][29][34][38][41][44] AB680药物 - 是首个进入临床开发的小分子CD73抑制剂，对CD73酶活性抑制强、肿瘤穿透深，有IV和口服剂型，单药及与抗PD - 1联用可减少肿瘤生长，健康志愿者试验正在招募[75][81][92] AB154药物 - 是潜在免疫肿瘤学骨干药物，有双重作用机制，与AB680和AB122有协同作用，1/1b期剂量递增试验已启动[97][99] AB122药物 - 是抗PD - 1抗体，特性与获批药物相似，正在澳大利亚进行单药剂量递增试验[106][108] 生物标志物计划 - 有广泛生物标志物计划，以确定预测性生物标志物并确认对AB928的反应[57] 资金状况 - 截至2018年9月30日，现金和投资2.656亿美元，已筹集资金超3.5亿美元，还有3300万美元“非稀释性”资本，预计资金可支持到2021年[115] 预期里程碑 - 未来12个月有多个数据读出，包括剂量递增和队列扩展数据[118]