公司累计财务状况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损2130万美元[84] - 截至2021年3月31日，公司从CPRIT赠款中累计获得1130万美元，剩余740万美元中有约260万美元不再可用[87] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3660万美元[88] - 截至2021年3月31日，公司营运资金为3970万美元，现金及现金等价物总额为3660万美元[107] 公司股权发行情况 - 2021年2月5日，公司与Ladenburg签订销售协议，可出售总价高达630万美元的普通股，一季度发行2820493股，净收益600万美元[90] - 2021年3月8日，公司完成公开发行16806722股普通股，每股价格1.3685美元，总收益约2300万美元[92] 财务指标同比变化 - 2021年第一季度与2020年同期相比，赠款收入增加135999美元，增幅12%[98] - 2021年第一季度与2020年同期相比，研发费用增加97284美元，增幅6%[98] - 2021年第一季度与2020年同期相比，一般及行政费用减少526248美元，降幅28%[98] - 2021年第一季度与2020年同期相比，认股权证负债公允价值变动减少329124美元，降幅116%[98] - 2021年第一季度与2020年同期相比，净亏损减少231920美元，降幅11%[98] 现金流量情况 - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为270万美元，较去年同期减少约100万美元[108][109] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为2820万美元，2020年同期为960万美元[108][110] - 2021年第一季度，公司现金及现金等价物净增加2549.37万美元，2020年同期为590.80万美元[108] 公司未来预期 - 公司预计在获得产品候选药物的监管批准并实现商业化之前，不会从产品销售中获得任何收入[104] - 公司预计随着正在进行的研发和制造活动，费用将会增加[104] - 公司预计在产品产生足够收入之前，将通过公开发行或私募股权或债务融资来满足未来现金需求[105] - 公司认为目前不受限制的现金及现金等价物余额足以支持其运营至2022年当前临床试验完成及以后[106] 公司控制程序情况 - 截至本季度报告期末，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[116] - 2021年第一季度，公司财务报告内部控制没有发生重大变化[117]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度公司净亏损180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，而2009年第四季度净亏损190万美元，每股亏损0.46美元 [23] - 2020年全年公司净亏损740万美元，每股基本和摊薄亏损0.50美元，而前一年亏损690万美元，每股基本和摊薄亏损2.12美元 [24] - 截至2020年12月31日的三个月，运营亏损较去年同期减少30万美元，主要因赠款收入增加40万美元和一般及行政成本降低，抵消了研发支出的增加 [24] - 2021年初公司通过出售普通股、承销公开发行和认股权证行使筹集超3000万美元，2021年第一季度还获得90万美元非稀释性秘密融资，公司目前可用现金约3700万美元 [25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 尤因肉瘤临床试验完成剂量递增阶段，确定推荐的II期剂量，目前正在三个不同患者群体中进行研究，包括尤因肉瘤、黏液样脂肪肉瘤和其他FET易位肉瘤 [8] - 一小部分复发或难治性尤因相关肉瘤患者在接受低于推荐II期剂量的seclidemstat治疗时，显示出药物活性，中位疾病进展时间长于常用基准 [15][16] - 公司修订剂量扩展试验方案，允许一线或二线治疗失败的尤因肉瘤患者将seclidemstat与拓扑替康和环磷酰胺联合作为二线或三线治疗 [38] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司发展战略一是快速上市，通过在三个患者群体中研究seclidemstat，有望加速监管批准；二是扩大市场，开发seclidemstat在实体瘤和血液癌症等更大市场适应症的潜力 [9][10] - 公司希望到2021年年中，在5个不同患者群体中开展活跃的临床试验，评估seclidemstat作为单药疗法和最多3种不同联合疗法的效果 [28][50] - 公司认为在LSD1抑制剂领域处于有利地位，行业内其他公司也在开发针对其他靶点的表观遗传药物，许多公司在LSD1领域追求可逆性 [93] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19大流行影响，但公司迅速调整并坚持下来，变得更强大 [19] - 公司目前在运营、临床和财务方面处于前所未有的强势地位，有资源保持发展势头，继续推进临床项目和seclidemstat的开发 [96] 其他重要信息 - 公司已提交尤因肉瘤剂量递增试验和晚期实体瘤试验的完整结果，包括安全性、剂量和初步疗效信号等细节，将在即将召开的肿瘤学会议上展示，会议禁售期结束后将提供更多详细信息 [31][42] - 临床前研究表明seclidemstat与拓扑替康和环磷酰胺联合使用对尤因肉瘤细胞系有相加作用，有望改善患者预后 [36] - 临床前研究显示seclidemstat与检查点抑制剂联合使用，可使“冷肿瘤”变为“热肿瘤”，为治疗对检查点抑制剂无反应的癌症患者提供机会 [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 尤因相关肉瘤扩展队列中不同类型肉瘤的患者分配数量是怎样的？ - 公司为黏液样脂肪肉瘤分配约10 - 15名患者，为其他FET易位肉瘤患者分配约10 - 15名患者，以便观察到明确的活性信号 [55] 问题2: 选择黏液样脂肪肉瘤的原因是否基于剂量递增阶段的观察？ - 是的，在晚期实体瘤剂量递增试验中观察到该类型患者有良好信号，新增患者将补充该信号，以便为进一步开发或与卫生当局讨论下一步提供有力依据 [56][57] 问题3: 会议上预计会公布哪些患者数量、数据和时间方面的信息？ - 由于会议禁售期范围较广，无法讨论或披露摘要中提交的任何内容 [58] 问题4: 当前现金能支持试验完成到什么阶段？ - 公司预计在2021年第四季度末和2022年第一季度有数据读出，届时有足够现金完成当前所有临床试验，并在选择特定试验时取得进展，资金状况良好，可维持到2021年底甚至2022年以后 [60][61] 问题5: 为什么尤因相关肉瘤不采用与尤因肉瘤相同的化疗联合方案？ - 对于黏液样脂肪肉瘤，患者在标准治疗失败后单药使用seclidemstat仍有显著临床活性，希望先进一步确立单药活性，为单药监管批准提供路径，同时内部也在讨论联合方案但暂不披露；对于FET易位肉瘤，患者无标准治疗方案，接受多种不同化疗方案，难以选择联合方案，且单药治疗已观察到显著临床活性，若能在更多患者中显示类似活性，有望成为单药批准的潜在路径 [67][68][69] 问题6: 尤因肉瘤和尤因相关肉瘤不同治疗线的成功标准是什么，目标的客观缓解率（ORR）或总生存期（OS）是多少？ - 尤因肉瘤的基准是中位无进展生存期（PFS）约5 - 6个月；黏液样脂肪肉瘤早期患者的中位PFS范围约3.5 - 4个月；FET易位肉瘤无明确良好基准，文献平均中位PFS约2 - 3个月，公司研究中观察到该类患者无进展生存时间显著延长 [71][72] 问题7: 尤因相关肉瘤试验是否有可能采用单臂研究路径？ - 这将与卫生当局讨论，若患者已用尽所有治疗选择，代表高度未满足的医疗需求，且单药seclidemstat能延长肿瘤进展时间，监管机构可能会考虑批准 [73][74] 问题8: 对于seclidemstat，晚期实体瘤中哪些适应症最有前景，是否计划在II期采用基于生物标志物的选择方法？ - 晚期实体瘤试验中，尤因相关肉瘤患者的信号促使公司扩大尤因肉瘤试验范围；公司正在进行临床前工作，以确定seclidemstat的敏感突变，预计未来几个月报告结果 [76][77] 问题9: 是否计划分享seclidemstat与化疗联合的加成效应数据，为什么不所有试验都采用化疗联合方案？ - 公司进行了体外实验，发现seclidemstat与拓扑替康和环磷酰胺联合有加成效应，从机制和安全性角度看联合是好策略；目前在尤因相关肉瘤中继续进行单药治疗，是为了强化观察到的结果，若结果理想，未来可能同时采用单药和联合疗法，且公司也在研究最佳联合化疗药物 [79][80][81] 问题10: seclidemstat在血液系统恶性肿瘤中的潜力如何，驱动因素是什么？ - LSD1作为靶点在血液系统恶性肿瘤中已得到充分验证，其他公司的LSD1抑制剂在急性髓系白血病（AML）等血液适应症中有临床概念验证；公司研究发现seclidemstat对多种血液系统恶性肿瘤有抗增殖作用，与阿扎胞苷联合有协同效应，且安全性可控，未来几个月将正式宣布并启动相关试验 [84][85][86] 问题11: 公司目前是否考虑收购其他资产，还是专注于推进现有新适应症？ - 公司首要任务是支持seclidemstat的开发，最大化其潜力；公司经常收到其他组织的合作意向，但目前无法确定未来是否会有收购行动，若有合适机会增加产品线，会全力评估 [89][90]

公司现金及现金等价物情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为11,118,614美元，2019年为3,738,900美元[352] - 2020年末现金、现金等价物和受限现金为1111.86万美元，2019年末为373.89万美元[357] 公司总资产情况 - 截至2020年12月31日，公司总资产为24,932,321美元，2019年为13,894,398美元[352] 公司总负债情况 - 截至2020年12月31日，公司总负债为2,773,133美元，2019年为3,313,544美元[352] 公司授予收入情况 - 2020年公司授予收入为5,233,301美元，2019年为3,465,055美元[354] 公司研发费用情况 - 2020年公司研发费用为6,913,853美元，2019年为4,018,951美元[354] 公司一般及行政费用情况 - 2020年公司一般及行政费用为6,105,793美元，2019年为7,711,181美元[354] 公司净亏损情况 - 2020年公司净亏损为7,352,254美元，2019年为6,936,263美元[354] - 2020年净亏损735.23万美元，2019年为693.63万美元[357] 公司普通股股东应占亏损情况 - 2020年公司普通股股东应占亏损为7,748,661美元，2019年为6,936,263美元[354] 公司每股基本及摊薄亏损情况 - 2020年公司每股基本及摊薄亏损为0.50美元，2019年为2.12美元[354] 公司加权平均流通普通股股数情况 - 2020年公司加权平均流通普通股股数为15,578,611股，2019年为3,268,637股[354] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为1031.14万美元，2019年为1158.01万美元[357] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2020年投资活动净现金使用量为0.26万美元，2019年为净现金流入560.79万美元[357] 公司融资活动净现金流入情况 - 2020年融资活动净现金流入为1769.37万美元，2019年为357.93万美元[357] 公司长期资产减值费用情况 - 2020年和2019年长期资产减值费用分别为0和11万美元[374] 公司持有CPRIT资金情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司分别持有约0和100万美元来自CPRIT的资金[372] 公司商誉减值情况 - 2020年和2019年均无商誉减值[376] 公司普通股数量情况 - 2020年12月31日，公司普通股数量为2380.85万股，2019年为451.12万股[358] 公司持续经营能力情况 - 截至2020年12月31日，公司曾存在对持续经营能力的重大疑虑，后因2021年第一季度的融资交易得以缓解[364] 公司反稀释股份数量情况 - 截至2020年和2019年12月31日，反稀释股份数量分别为10,796,149股和360,234股[386] 公司合并情况 - 2019年7月19日完成合并，合并后Flex Pharma更名为Salarius Pharmaceuticals, Inc.，Private Salarius被视为会计收购方，拥有合并后公司约80.7%的投票权[392][393] - 合并总购买对价为12,724,848美元，其中Flex Pharma收盘时市值为10,963,526美元，认股权证权利公允价值为1,629,095美元，Flex Pharma合并日未行使期权公允价值为132,227美元[397] 公司业务出售情况 - 2019年7月24日，公司以299,135美元现金出售HOTSHOT业务相关特定资产，该业务出售总收益为0美元[399] 公司预计收入、净亏损及每股净亏损情况 - 假设合并于2019年1月1日完成，2020年和2019年12月31日止十二个月的预计收入分别为5,233,301美元和3,465,055美元，净亏损分别为7,352,254美元和10,865,500美元，每股净亏损分别为0.50美元和3.32美元[401] 公司预付费用和其他流动资产情况 - 截至2020年和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为822,050美元和955,899美元[402] 公司短期票据情况 - 2020年和2019年7月，公司为董事和高级职员保险保费融资的短期票据本金约为90万美元，利率分别为2.49%和4.61%，截至2020年和2019年12月31日，应付票据余额均为50万美元[402] 公司许可协议情况 - 2011年，公司与犹他大学研究基金会签订许可协议，发行公司2%股权[403] 公司癌症研究资助合同情况 - 2016年6月，公司与CPRIT签订癌症研究资助合同，获得高达1870万美元的资助用于LSD 1抑制剂开发，原到期日为2019年5月31日，现延长至2021年11月30日[404] - 公司需按合同向CPRIT支付净销售额分成，最高为CPRIT支付总额的一定比例，满足条件后继续支付低于1%的净销售额分成[406] - 截至2020年12月31日，公司从CPRIT拨款中累计收到1040万美元，剩余830万美元中约260万美元用于阉割抵抗性前列腺研究，公司放弃该研究，此金额不再可用，2020年全年收到80万美元，2020年和2019年末应收拨款分别为390万美元和递延收入50万美元[407] 公司认股权证负债公允价值情况 - 2020年和2019年，与Flex Pharma合并相关的认股权证负债公允价值从317,762美元降至59,211美元，变动为 - 258,551美元[413] 公司2020年2月公开发行情况 - 2020年2月11日，公司完成公开发行，总收益约1100万美元，发行8343480股普通股、1246519股A类可转换优先股及认购9599999股普通股的认股权证，截至2020年12月31日，所有A类可转换优先股已转换为普通股[415][418] 公司2020年8月公开发行情况 - 2020年8月3日，公司完成公开发行，总收益约620万美元，发行5130390股普通股[419] 公司2019年普通股发行情况 - 2019年全年，公司发行960489股普通股，获得4377591美元（扣除发行成本10617美元），其中2869412美元于2018年预收[420] 公司与Aspire Capital普通股购买协议情况 - 2019年10月24日，公司与Aspire Capital签订普通股购买协议，可在30个月内提供最多1090万美元普通股，2019年全年发行750861股，协议于2020年到期[421] 公司与认股权证持有人协议情况 - 2020年12月11日，公司与部分认股权证持有人达成协议，降低行使价至0.90美元并发行3964065股认购权的新认股权证，增加公允价值约40万美元，计入额外实收资本并增加净亏损[427][428] 公司2015年股权计划可授予股票奖励情况 - 截至2020年和2019年12月31日，2015年股权计划下分别有108348股和25145股可用于授予股票奖励[429] 公司授予股票期权公允价值情况 - 2020年和2019年，公司授予股票期权公允价值分别为1196469美元和642360美元，对应风险无风险利率分别为0.28% - 0.555%和1.61%，波动率分别为113.17% - 130.41%和103.70%，预期寿命分别为5 - 6年和5.79年，预期股息收益率均为0.00%[430] 公司2019年股票期权授予情况 - 2019年9月10日，公司授予101,082份股票期权[432] 公司2020年股票期权及普通股授予情况 - 2020年，公司授予1,468,118份股票期权，授予24,145股普通股给员工股票购买计划参与者[433][434] 公司未确认的股票期权补偿成本情况 - 截至2020年和2019年12月31日，未确认的股票期权补偿成本分别约为134万美元和50万美元，预计在1.65年的剩余加权平均期间内确认[431] 公司递延税资产及估值备抵情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司递延税资产分别为280万美元和100万美元，2020年估值备抵增加190万美元[436] 公司联邦法定税率及相关项目情况 - 2020年联邦法定税率为21%，永久性差异为0.63%，估值备抵变化为 - 25.65%，其他项目为 - 0.40%，研发税收抵免为4.42%[436] 公司联邦净营业亏损结转额情况 - 截至2020年和2019年12月31日，公司联邦净营业亏损结转额分别约为320万美元和420万美元[436] 公司薪资保护计划贷款情况 - 2020年4月13日，公司获得约18万美元薪资保护计划贷款，年利率1%，预计符合贷款豁免标准[439] 公司2021年3月公开发行情况 - 2021年3月8日，公司完成普通股公开发行，总收益2300万美元，发行16,806,722股[441] 公司2021年2月随行就市发行情况 - 2021年2月11日，公司完成随行就市发行，总收益约630万美元，出售2,820,490股，平均售价2.24美元/股[441] 公司认股权证现金行权收入情况 - 后续期间，公司因认股权证现金行权收到约150万美元[442]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司净亏损170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，而2019年同期净亏损260万美元，即每股基本和摊薄亏损0.73美元 [18] - 截至2020年9月30日的三个月，其他收入前亏损较去年同期减少200万美元，主要是由于一般行政费用减少220万美元，超过了研发费用增加的70万美元 [18] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为960万美元，而2019年底为370万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行两项临床试验，使用研究性口服新药seclidemstat探索其作为多种癌症治疗方法的潜力，主要临床项目是尤因肉瘤 [10] - 一名难治性尤因肉瘤患者接受seclidemstat治疗六个月后，其预先定义的目标病灶减少了80%以上 [14] - 公司计划将尤因肉瘤临床试验的入组范围扩大到包括几种与尤因肉瘤具有相似基因重排的其他肉瘤，即尤因相关肉瘤，可治疗多达50名患者 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是通过为治疗选择有限的患者及其家人带来希望，同时创造和提升股东价值，最大化seclidemstat的潜力 [25] - 公司将推进尤因肉瘤和实体瘤的现有临床项目，并探索seclidemstat可用于治疗其他未得到充分治疗的癌症的机会 [25] - 公司计划开展seclidemstat与免疫肿瘤疗法（特别是检查点抑制剂）联合使用的临床试验 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年对公司来说是令人兴奋的一年，第三季度的进展证实了公司的增长战略，并凸显了seclidemstat作为儿科癌症、实体瘤和其他癌症潜在治疗方法的机会 [8] - 公司认为有足够的财务资源将尤因肉瘤和实体瘤临床项目推进到2021年下半年 [23] - 公司在年初以来，特别是过去三个月取得了重大进展，这些成就为公司在未来几个季度的多个方面的增长奠定了基础 [38] 其他重要信息 - 2016年公司从德克萨斯州癌症预防与研究机构获得了1870万美元的赠款，目前根据合同还有650万美元可用，但需满足一定要求并获得批准 [22] - 公司还从国家儿科癌症基金会获得了非稀释性资金，以资助尤因肉瘤临床试验 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于疗法组合试验，近期看到一项关于妇科癌症与omalizumab的组合试验，能否评论？ - 公司CEO表示知道该试验，但目前无法对未公开宣布的试验发表评论，鼓励关注公司新闻稿和公开信息 [41][42] 问题2: 血液学试验方面，会追求哪些适应症，原因是什么，是否计划发布临床前数据？ - 公司研究与业务发展总监表示，尚未宣布具体想在临床试验中追求的适应症，但已在多种骨髓增殖性疾病（包括AML和MDS）中展示了临床前数据，部分数据可在公司网站的概述资料中找到，希望在未来几个月宣布更多关于临床项目的信息 [47][48] 问题3: 1期实体瘤试验的入组情况如何？ - 公司CEO表示实体瘤研究仍在继续招募患者，尽管COVID-19影响了生活和业务，但两项临床试验（尤因肉瘤和晚期实体瘤）在试验点仍保持开放，患者继续入组，剂量也在继续递增，希望在近期达到最大耐受剂量 [49][51] 问题4: 一些试验的时间安排，Q4的人体逻辑试验和免疫疗法试验是否仍按计划进行，还是会推迟到2021年Q1？ - 公司CEO表示第三季度已完成开展额外临床研究所需的大量工作，目标是开展免疫肿瘤学和血液学癌症试验，相信会在近期取得成果，具体信息将在不久后公布 [55][56] 问题5: 表观遗传学是热门领域，公司是否考虑收购大学或其他资产以获得非稀释性资金并筹集额外资金，还是更专注于现有试验？ - 公司CEO表示对seclidemstat项目进展感到满意，但作为生物技术公司，一直考虑识别额外药物并引入公司以创造更多股东价值，欢迎提供好的候选药物 [59][61]

公司概况 - 公司致力于开发急需的治疗方法，核心候选药物seclidemstat是新型口服可逆LSD1抑制剂，正进行尤文肉瘤和实体瘤1/2期临床试验[6],[8] - 获得FDA针对尤文肉瘤的罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道批准指定，有非稀释资金和低月消耗率，CPRIT最多提供1.87亿美元，截至2020年6月30日已获960万美元，还有910万美元待满足条件获取[8],[9] 里程碑与管线 - 2017年获罕见儿科疾病和孤儿药地位指定，2019年下半年获FDA快速通道地位，2020 - 2021年有多项数据读出和试验启动计划[17] - 开发管线涵盖尤文肉瘤、晚期实体瘤、免疫疗法和血液癌症，尤文肉瘤和晚期实体瘤1/2期各招募最多50名患者[18] 药物机制与市场 - 表观遗传酶是癌症治疗有吸引力的靶点，LSD1是癌症治疗的有效靶点，seclidemstat可逆抑制LSD1，逆转错误基因表达[20],[31],[32] - 表观遗传研究势头增长，专注表观遗传的生物科技公司估值上升，新型表观遗传药物有临床概念验证支持十亿美元估值[25],[28] 尤文肉瘤治疗 - 尤文肉瘤未满足需求大，公司愿景是提供有效、无毒、口服治疗方案，预计全球年销售额超2亿美元，可能获8000 - 1.5亿美元优先审评券[38] - 2020年尤文肉瘤1/2期试验进行剂量递增和扩展，预计2020年下半年确定最大耐受剂量，2021年上半年有安全和早期疗效数据[42] 市场拓展 - LSD1过表达与疾病进展相关，seclidemstat可降低其活性，通过基因筛查可识别对药物反应增加的患者[56],[58] - LSD1抑制可使冷肿瘤变热，增加检查点抑制剂疗效，约150亿美元的检查点抑制剂市场中约70%患者耐药[59] 投资机会 - 公司处于临床阶段，核心化合物在增长的表观遗传治疗领域，有大量非稀释资金和低季度消耗率，获FDA指定促进产品快速开发[71] - 2020 - 2021年两项临床试验预计读出数据，有启动额外试验的潜力[72]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司净亏损180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而2019年同期净亏损90万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元 [11] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为720万美元，而2019年底为370万美元 [12] - 2020年第二季度运营亏损较去年同期增加100万美元，主要是研发费用增加60万美元，以及一般及行政成本净增加70万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验在疫情期间持续招募患者，9个临床试验点均在积极招募 [15] - 两项试验均为开放标签剂量探索研究，主要目标是表征药代动力学、安全性和确定最大耐受剂量，次要目标是评估初步抗肿瘤活性 [16] - 两项试验均在继续进行剂量递增，早期数据显示血浆药物水平随剂量成比例增加，且未出现暴露水平平台期 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是最大化seclidemstat的潜力，为癌症患者带来希望并最大化投资者回报 [15] - 计划推进seclidemstat在尤因肉瘤、尤因相关肉瘤和晚期实体瘤的临床试验，并探索其他市场机会 [15] - 考虑开展seclidemstat与检查点抑制剂的联合临床试验，以及在血液系统恶性肿瘤中的临床试验 [21][24] - 行业中LSD1抑制剂竞争激烈，最先进的不可逆LSD1抑制剂已进入骨髓纤维化和急性髓系白血病的IIb期试验 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前运营、发展和财务状况良好，将继续努力保持发展势头 [58] - 公司相信seclidemstat的临床进展和数据支持其在更广泛患者群体中的开发，对未来前景持积极态度 [19][25] 其他重要信息 - 6月公司在FDA肿瘤药物咨询委员会儿科肿瘤小组委员会的虚拟会议上展示了seclidemstat的早期研究 [9] - 7月公司获得欧洲专利局颁发的一项新专利，加强了对seclidemstat的知识产权保护，目前公司在国内外共拥有24项已授权专利 [9] - 公司于8月3日完成了620万美元的普通股承销公开发行，所得款项将用于公司运营和尤因肉瘤临床试验的扩展 [12] - 公司2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元的赠款，目前仍有高达910万美元可根据合同使用 [12] 问答环节所有提问和回答 问题: seclidemstat与免疫肿瘤药物的最佳组合及组合试验的赞助方 - seclidemstat与PD - 1、PD - L1、CTLA - 4检查点抑制剂组合效果较好，随着临床前项目推进和数据增加，大型制药公司可能会感兴趣并赞助试验 [28] 问题: 为何seclidemstat治疗后非靶病灶未缩小 - 患者所有靶病灶均有缩小，但一些不可测量的非靶病灶出现进展，导致整体被判定为疾病进展，但药物在靶病灶上显示出了活性 [32] 问题: seclidemstat的最大机会是在血液系统恶性肿瘤还是实体瘤 - 目前难以确定最大机会所在，公司采取双管齐下的开发策略，以患者需求为导向，探索未满足医疗需求的领域 [33][34] - seclidemstat具有差异化的作用机制，在多种癌症类型中显示出活性，这有助于确定其潜在适应症 [36] 问题: 尤因相关肉瘤试验扩展的初步数据及后续试验设计 - 正在进行的晚期实体瘤试验中纳入的肉瘤患者提供了临床证据，结合临床前数据，促使公司增加尤因相关肉瘤队列 [39] - 扩展阶段将有20名尤因肉瘤患者和30名尤因相关肉瘤患者，后续将根据观察结果与卫生当局讨论下一步计划 [40] 问题: 剂量递增数据报告的时间及是否继续递增至最大耐受剂量 - 目前处于第6剂量水平，预计今年年底确定最大耐受剂量和推荐的II期剂量，明年上半年启动扩展队列 [41] 问题: 下半年血液学试验的预期进展及相关数据依据 - 目前处于临床前阶段，希望今年晚些时候开展临床试验，但尚未准备好宣布 [44][45] - 临床前数据显示seclidemstat在多种血液细胞系中具有抗增殖作用、诱导分化和增加标志物表达的能力 [45] 问题: 公司的专利数量、类型及资金使用情况 - 公司目前有24项已授权专利，涵盖seclidemstat或结构相似化合物，另有9项专利正在审批中 [47] - 公司会持续维护和保护专利组合，部分资金将用于此方面 [47] 问题: 到目前为止的临床或临床前工作是否符合预期 - 研究结果有令人满意的部分，如尤因肉瘤试验中药物活性的证明和特定癌症的临床前研究结果 [51][52] - 也有未达到预期的情况，但这些结果同样有价值，有助于公司聚焦有潜力的领域 [52] 问题: seclidemstat与市场上其他药物的比较及相关研究的借鉴意义 - 与Bristol和Celgene的可逆LSD1抑制剂相比，药代动力学特征不同，半衰期较短，毒性特征也不同，公司药物的中性粒细胞减少症和血小板减少症较少 [56] - BMS的相关组合试验验证了公司推进seclidemstat的方向 [56]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损208万美元，即每股基本和摊薄亏损0.22美元，而2019年同期净亏损152万美元，即每股基本和摊薄亏损0.64美元 [38] - 截至2020年3月31日，公司总现金及现金等价物为965万美元，2019年3月31日为577万美元，2019年末为374万美元，现金增加源于2020年2月完成的公开发行 [40] - 2020年第一季度研发费用增加94万美元，主要是临床试验费用和药品制造成本增加；一般及行政成本净增加37万美元，源于公司转变为上市公司和人员费用增加 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 尤因肉瘤临床试验 - 第一季度安全审查委员会批准试验进入七个剂量组中的第六组，患者正在以每日1200毫克两次的剂量入组，且未出现限制剂量进一步递增的毒性 [26] 晚期实体瘤临床试验 - 剂量递增也在继续，目前处于七个剂量组中的第四组，正在以每日600毫克两次的剂量招募患者 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2020年开始发布两项临床试验的临床数据，并在今年和明年持续发布 [26] - 公司认为seclidemstat有潜力满足尤因肉瘤的治疗需求，有望获得FDA更快速的审查流程，此前FDA已授予seclidemstat快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定 [28][29] - 公司探索seclidemstat与癌症免疫疗法（如检查点抑制剂）联合使用的可能性，创始人团队已发表相关体外研究数据 [34][35] - 公司计划通过基因筛查确定晚期实体瘤扩展队列中对seclidemstat治疗更敏感的患者，以增加患者对治疗的反应可能性 [32] - 行业内有多家公司在临床研究LSD1抑制剂，seclidemstat作为可逆的LSD1抑制剂，与其他不可逆抑制剂相比，可能具有更好的安全性和更广泛的治疗窗口，且能抑制更广泛的LSD蛋白相互作用，有望在更广泛的肿瘤类型中显示疗效 [22][23][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情是全球健康危机，影响了社会和企业的各个方面，公司虽受影响，但正在应对，目前临床试验和制造能力受到的与新冠相关的干扰最小 [15] - 公司认为自身在运营、开发和财务方面基础稳固，尽管有新冠疫情爆发，仍在2020年保持了发展势头 [44] - 公司相信有足够的资金将尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验项目推进到2021年下半年 [42] 其他重要信息 - 2019年公司与Flex Pharma合并，并在纳斯达克资本市场上市，提升了公司在投资者中的知名度，有助于获取评估seclidemstat所需资源 [11] - 公司董事会任命Bill McVicar为新董事长，他有30多年临床开发经验 [13] - 公司创始人团队在2月发表科学论文，强调seclidemstat与癌症免疫疗法联合使用的潜力 [14] - 公司在2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元赠款，目前还有910万美元可提取；国家儿科癌症基金会的支持覆盖了尤因肉瘤试验约一半的成本 [41][42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供与免疫疗法、与化疗协同作用的最新进展，以及未来12个月投资者应关注的事项 - 公司正在积极审查外部第三方出版物和科学研究，也在进行内部工作，以了解如何将seclidemstat用于临床的各种情况，但由于是临床前研究，尚未宣布相关工作的时间表 [49] - Daniela Santiesteban表示，公司正在扩大相关临床前研究，探索seclidemstat在各种适应症中的潜力，还在研究其使肿瘤重新敏感的可能性 [52][53] 问题2: 基于最新季度的现金和非稀释性资金，公司的资金和相对较低的烧钱率能否支持公司达到关键转折点 - Mark Rosenblum确认公司现有的资金可以支持到2021年下半年，届时应该会有科学成果和数据公布，公司希望凭借积极的科学消息获得更高的估值 [55] 问题3: 在尤因肉瘤试验中，如果进入第七个剂量组（最大耐受剂量），公司是计划继续还是停止 - David Arthur表示，目前试验处于第六个剂量组，尚未观察到限制剂量递增的毒性，有可能推进到第七个剂量组（1500毫克两次），但需完成第六组患者入组和至少一个疗程治疗后，由安全审查委员会决定 [59][60] - 如果推进到1500毫克并完成治疗，公司将根据观察到的安全性、收集的药代动力学数据以及临床前模型中观察到活性的药代动力学水平，决定是否继续推进 [61] 问题4: 如何看待其他公司在AML、骨髓纤维化、小细胞肺癌等适应症的临床数据，是否会继续追求这些适应症 - David Arthur认为其他公司的临床数据验证了LSD1酶是药物开发的可行靶点和临床活性 [67] - 公司有明确的发展战略，一方面追求快速上市，利用FDA的加速开发和审查流程治疗尤因肉瘤患者；另一方面，通过晚期实体瘤研究，针对具有特定突变的患者，开发更多适应症，扩大市场 [68][69][70]

公司概况 - 专注癌症治疗的生物技术公司，开发调节基因表达的药物，Seclidemstat处于1/2期临床试验[6] - 获高达1870万美元的非稀释性资金支持，月消耗率低[6] - 拥有经验丰富的领导团队和董事会[11][14] 发展里程碑 - 2017年获罕见儿科疾病和孤儿药地位指定，2018年下半年开始尤因肉瘤1/2期试验等[9] - 2020年上半年有1期尤因肉瘤和晚期实体瘤数据读出，下半年开始2期早期疗效数据读出等[9] 产品管线 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤1/2期试验各招募最多50名患者，2020年获取安全和疗效数据[15] - 免疫疗法处于临床前研究，识别检查点组合用于临床试验[15] 产品优势 - 调节基因表达，纠正异常表观遗传酶活性，恢复正确基因表达[19] - 更全面抑制LSD1，对治疗活性有积极影响[36] 市场机会 - 尤因肉瘤未满足需求大，预计全球年销售额超2亿美元，可能获8000 - 1.5亿美元优先审评券[39] - 晚期实体瘤市场潜力超10亿美元，约25%实体瘤有对Seclidemstat敏感的突变[64][65] - 免疫疗法市场潜力超10亿美元，LSD1抑制可使冷肿瘤变热，增加检查点抑制剂疗效[52][66] 竞争优势 - Seclidemstat结合机制可逆，结合位置有差异化，可能增加治疗活性和安全性[70] 投资机会 - 处于临床早期阶段，在表观遗传治疗领域有吸引力，价格适合投资者[73] - 大量非稀释性资金支持，季度消耗率低，获FDA多项指定，利于产品快速开发[73] - 2020年两项正在进行的临床试验预计有安全、药代动力学和早期疗效数据读出[73]