财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司净亏损180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而2019年同期净亏损90万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元 [11] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为720万美元，而2019年底为370万美元 [12] - 2020年第二季度运营亏损较去年同期增加100万美元，主要是研发费用增加60万美元，以及一般及行政成本净增加70万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验在疫情期间持续招募患者，9个临床试验点均在积极招募 [15] - 两项试验均为开放标签剂量探索研究，主要目标是表征药代动力学、安全性和确定最大耐受剂量，次要目标是评估初步抗肿瘤活性 [16] - 两项试验均在继续进行剂量递增，早期数据显示血浆药物水平随剂量成比例增加，且未出现暴露水平平台期 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是最大化seclidemstat的潜力，为癌症患者带来希望并最大化投资者回报 [15] - 计划推进seclidemstat在尤因肉瘤、尤因相关肉瘤和晚期实体瘤的临床试验，并探索其他市场机会 [15] - 考虑开展seclidemstat与检查点抑制剂的联合临床试验，以及在血液系统恶性肿瘤中的临床试验 [21][24] - 行业中LSD1抑制剂竞争激烈，最先进的不可逆LSD1抑制剂已进入骨髓纤维化和急性髓系白血病的IIb期试验 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前运营、发展和财务状况良好，将继续努力保持发展势头 [58] - 公司相信seclidemstat的临床进展和数据支持其在更广泛患者群体中的开发，对未来前景持积极态度 [19][25] 其他重要信息 - 6月公司在FDA肿瘤药物咨询委员会儿科肿瘤小组委员会的虚拟会议上展示了seclidemstat的早期研究 [9] - 7月公司获得欧洲专利局颁发的一项新专利，加强了对seclidemstat的知识产权保护，目前公司在国内外共拥有24项已授权专利 [9] - 公司于8月3日完成了620万美元的普通股承销公开发行，所得款项将用于公司运营和尤因肉瘤临床试验的扩展 [12] - 公司2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元的赠款，目前仍有高达910万美元可根据合同使用 [12] 问答环节所有提问和回答 问题: seclidemstat与免疫肿瘤药物的最佳组合及组合试验的赞助方 - seclidemstat与PD - 1、PD - L1、CTLA - 4检查点抑制剂组合效果较好，随着临床前项目推进和数据增加，大型制药公司可能会感兴趣并赞助试验 [28] 问题: 为何seclidemstat治疗后非靶病灶未缩小 - 患者所有靶病灶均有缩小，但一些不可测量的非靶病灶出现进展，导致整体被判定为疾病进展，但药物在靶病灶上显示出了活性 [32] 问题: seclidemstat的最大机会是在血液系统恶性肿瘤还是实体瘤 - 目前难以确定最大机会所在，公司采取双管齐下的开发策略，以患者需求为导向，探索未满足医疗需求的领域 [33][34] - seclidemstat具有差异化的作用机制，在多种癌症类型中显示出活性，这有助于确定其潜在适应症 [36] 问题: 尤因相关肉瘤试验扩展的初步数据及后续试验设计 - 正在进行的晚期实体瘤试验中纳入的肉瘤患者提供了临床证据，结合临床前数据，促使公司增加尤因相关肉瘤队列 [39] - 扩展阶段将有20名尤因肉瘤患者和30名尤因相关肉瘤患者，后续将根据观察结果与卫生当局讨论下一步计划 [40] 问题: 剂量递增数据报告的时间及是否继续递增至最大耐受剂量 - 目前处于第6剂量水平，预计今年年底确定最大耐受剂量和推荐的II期剂量，明年上半年启动扩展队列 [41] 问题: 下半年血液学试验的预期进展及相关数据依据 - 目前处于临床前阶段，希望今年晚些时候开展临床试验，但尚未准备好宣布 [44][45] - 临床前数据显示seclidemstat在多种血液细胞系中具有抗增殖作用、诱导分化和增加标志物表达的能力 [45] 问题: 公司的专利数量、类型及资金使用情况 - 公司目前有24项已授权专利，涵盖seclidemstat或结构相似化合物，另有9项专利正在审批中 [47] - 公司会持续维护和保护专利组合，部分资金将用于此方面 [47] 问题: 到目前为止的临床或临床前工作是否符合预期 - 研究结果有令人满意的部分，如尤因肉瘤试验中药物活性的证明和特定癌症的临床前研究结果 [51][52] - 也有未达到预期的情况，但这些结果同样有价值，有助于公司聚焦有潜力的领域 [52] 问题: seclidemstat与市场上其他药物的比较及相关研究的借鉴意义 - 与Bristol和Celgene的可逆LSD1抑制剂相比，药代动力学特征不同，半衰期较短，毒性特征也不同，公司药物的中性粒细胞减少症和血小板减少症较少 [56] - BMS的相关组合试验验证了公司推进seclidemstat的方向 [56]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损208万美元，即每股基本和摊薄亏损0.22美元，而2019年同期净亏损152万美元，即每股基本和摊薄亏损0.64美元 [38] - 截至2020年3月31日，公司总现金及现金等价物为965万美元，2019年3月31日为577万美元，2019年末为374万美元，现金增加源于2020年2月完成的公开发行 [40] - 2020年第一季度研发费用增加94万美元，主要是临床试验费用和药品制造成本增加；一般及行政成本净增加37万美元，源于公司转变为上市公司和人员费用增加 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 尤因肉瘤临床试验 - 第一季度安全审查委员会批准试验进入七个剂量组中的第六组，患者正在以每日1200毫克两次的剂量入组，且未出现限制剂量进一步递增的毒性 [26] 晚期实体瘤临床试验 - 剂量递增也在继续，目前处于七个剂量组中的第四组，正在以每日600毫克两次的剂量招募患者 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2020年开始发布两项临床试验的临床数据，并在今年和明年持续发布 [26] - 公司认为seclidemstat有潜力满足尤因肉瘤的治疗需求，有望获得FDA更快速的审查流程，此前FDA已授予seclidemstat快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定 [28][29] - 公司探索seclidemstat与癌症免疫疗法（如检查点抑制剂）联合使用的可能性，创始人团队已发表相关体外研究数据 [34][35] - 公司计划通过基因筛查确定晚期实体瘤扩展队列中对seclidemstat治疗更敏感的患者，以增加患者对治疗的反应可能性 [32] - 行业内有多家公司在临床研究LSD1抑制剂，seclidemstat作为可逆的LSD1抑制剂，与其他不可逆抑制剂相比，可能具有更好的安全性和更广泛的治疗窗口，且能抑制更广泛的LSD蛋白相互作用，有望在更广泛的肿瘤类型中显示疗效 [22][23][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情是全球健康危机，影响了社会和企业的各个方面，公司虽受影响，但正在应对，目前临床试验和制造能力受到的与新冠相关的干扰最小 [15] - 公司认为自身在运营、开发和财务方面基础稳固，尽管有新冠疫情爆发，仍在2020年保持了发展势头 [44] - 公司相信有足够的资金将尤因肉瘤和晚期实体瘤临床试验项目推进到2021年下半年 [42] 其他重要信息 - 2019年公司与Flex Pharma合并，并在纳斯达克资本市场上市，提升了公司在投资者中的知名度，有助于获取评估seclidemstat所需资源 [11] - 公司董事会任命Bill McVicar为新董事长，他有30多年临床开发经验 [13] - 公司创始人团队在2月发表科学论文，强调seclidemstat与癌症免疫疗法联合使用的潜力 [14] - 公司在2016年获得德州癌症预防与研究机构1870万美元赠款，目前还有910万美元可提取；国家儿科癌症基金会的支持覆盖了尤因肉瘤试验约一半的成本 [41][42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供与免疫疗法、与化疗协同作用的最新进展，以及未来12个月投资者应关注的事项 - 公司正在积极审查外部第三方出版物和科学研究，也在进行内部工作，以了解如何将seclidemstat用于临床的各种情况，但由于是临床前研究，尚未宣布相关工作的时间表 [49] - Daniela Santiesteban表示，公司正在扩大相关临床前研究，探索seclidemstat在各种适应症中的潜力，还在研究其使肿瘤重新敏感的可能性 [52][53] 问题2: 基于最新季度的现金和非稀释性资金，公司的资金和相对较低的烧钱率能否支持公司达到关键转折点 - Mark Rosenblum确认公司现有的资金可以支持到2021年下半年，届时应该会有科学成果和数据公布，公司希望凭借积极的科学消息获得更高的估值 [55] 问题3: 在尤因肉瘤试验中，如果进入第七个剂量组（最大耐受剂量），公司是计划继续还是停止 - David Arthur表示，目前试验处于第六个剂量组，尚未观察到限制剂量递增的毒性，有可能推进到第七个剂量组（1500毫克两次），但需完成第六组患者入组和至少一个疗程治疗后，由安全审查委员会决定 [59][60] - 如果推进到1500毫克并完成治疗，公司将根据观察到的安全性、收集的药代动力学数据以及临床前模型中观察到活性的药代动力学水平，决定是否继续推进 [61] 问题4: 如何看待其他公司在AML、骨髓纤维化、小细胞肺癌等适应症的临床数据，是否会继续追求这些适应症 - David Arthur认为其他公司的临床数据验证了LSD1酶是药物开发的可行靶点和临床活性 [67] - 公司有明确的发展战略，一方面追求快速上市，利用FDA的加速开发和审查流程治疗尤因肉瘤患者；另一方面，通过晚期实体瘤研究，针对具有特定突变的患者，开发更多适应症，扩大市场 [68][69][70]

公司概况 - 专注癌症治疗的生物技术公司，开发调节基因表达的药物，Seclidemstat处于1/2期临床试验[6] - 获高达1870万美元的非稀释性资金支持，月消耗率低[6] - 拥有经验丰富的领导团队和董事会[11][14] 发展里程碑 - 2017年获罕见儿科疾病和孤儿药地位指定，2018年下半年开始尤因肉瘤1/2期试验等[9] - 2020年上半年有1期尤因肉瘤和晚期实体瘤数据读出，下半年开始2期早期疗效数据读出等[9] 产品管线 - 尤因肉瘤和晚期实体瘤1/2期试验各招募最多50名患者，2020年获取安全和疗效数据[15] - 免疫疗法处于临床前研究，识别检查点组合用于临床试验[15] 产品优势 - 调节基因表达，纠正异常表观遗传酶活性，恢复正确基因表达[19] - 更全面抑制LSD1，对治疗活性有积极影响[36] 市场机会 - 尤因肉瘤未满足需求大，预计全球年销售额超2亿美元，可能获8000 - 1.5亿美元优先审评券[39] - 晚期实体瘤市场潜力超10亿美元，约25%实体瘤有对Seclidemstat敏感的突变[64][65] - 免疫疗法市场潜力超10亿美元，LSD1抑制可使冷肿瘤变热，增加检查点抑制剂疗效[52][66] 竞争优势 - Seclidemstat结合机制可逆，结合位置有差异化，可能增加治疗活性和安全性[70] 投资机会 - 处于临床早期阶段，在表观遗传治疗领域有吸引力，价格适合投资者[73] - 大量非稀释性资金支持，季度消耗率低，获FDA多项指定，利于产品快速开发[73] - 2020年两项正在进行的临床试验预计有安全、药代动力学和早期疗效数据读出[73]