文章核心观点 PRISM MarketView宣布与Dr. Ellen Kim进行独家问答，讨论Soligenix公司HyBryte™正在进行的研究者发起研究（IIS）的中期结果，该疗法对早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗有潜力 [1][2] 分组1：HyBryte™研究情况 - 中期研究结果有前景，IIS已招募并治疗6名患者，时间长达44周，虽样本量小，但4名患者中有3名（75%）在至少12周治疗后对HyBryte™疗法有积极反应 [2] - IIS的开展是为研究HyBryte™在早期CTCL患者中连续治疗1年的疗效和安全性，能让人们了解药物在“现实世界”中的使用情况 [2] - 短期内预计根据数据发布IIS结果，且这些初步结果令人兴奋，为今年晚些时候开展的18周验证性FLASH2研究积累了更多积极数据 [2] 分组2：Soligenix公司情况 - 是晚期生物制药公司，专注开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品 [3] - 专业生物治疗业务部门正开发HyBryte™用于治疗CTCL，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗等项目 [3] - 公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务部门获政府资助 [3] 分组3：PRISM MarketView情况 - 成立于2020年，致力于监测和分析新兴行业的小盘股，提供即时金融市场新闻、全面投资者工具并培育活跃投资者社区，核心产品是观察新兴行业的专有指数 [4]

文章核心观点 - 周二Soligenix公司股价飙升近400%，交易量大幅上升，需关注背后催化剂和公司基本面，虽临床结果积极但投资该公司股票需谨慎 [1][8] 公司业务 - 公司专注于开发和商业化治疗美国罕见病的产品，通过专业生物疗法和公共卫生解决方案两个部门运营 [2] - 专业生物疗法部门开发的SGX301（HyBryte™）已完成治疗皮肤T细胞淋巴瘤的III期临床试验，其他管线产品包括治疗炎症疾病的SGX942、治疗银屑病的SGX302和治疗白塞病口腔溃疡的SGX945 [2] 股价飙升催化剂 - 公司宣布对早期皮肤T细胞淋巴瘤患者进行长达12个月的HyBryte™扩展治疗的开放标签、研究者发起的研究（IIS）的中期更新，初步结果显示75%完成至少12周治疗的患者达到“治疗成功”，且该疗法安全耐受，无治疗相关不良事件报告，该试验由CTCL治疗领域的领军人物Ellen Kim博士赞助 [3] HyBryte™疗法 - HyBryte™是一种新型的一流光动力疗法，利用安全的可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可避免DNA损伤药物和其他依赖紫外线暴露的光疗带来的继发性恶性肿瘤风险，在临床研究中对恶性T细胞有显著的抗增殖作用，对CTCL的斑块和斑片病变有治疗前景 [4] 公司股价表现和市场动态 - 尽管周二表现出色，但公司股票年初至今仍为负收益，凸显投资的波动性和投机性，市值仅1000万美元，自由流通股仅97万股 [5] - 周二成交量达1.2亿股，而日均成交量仅15万股，这种波动模式在小盘股中很典型 [6] - 公司2024年5月10日公布季度财报，每股收益为 - 2.88美元，超出分析师预期0.32美元，该季度收入为10万美元，低于分析师预期的20万美元 [6] - 截至3月31日，公司有710万美元现金及现金等价物，按每季度约130万美元的现金消耗率，有足够运营资金，但由于除赠款资金外公司尚未实现营收，未来可能通过发行股票筹集资金 [7] 投资者重要考虑因素 - 股价大幅飙升凸显积极临床更新对小盘生物制药股的影响，尽管HyBryte™初步结果有前景，但投资者应谨慎，因公司历史上波动大且未来可能需筹集资金，小市值和有限流通股使其股价易大幅波动 [8] - MarketBeat追踪华尔街顶级分析师推荐的股票，Soligenix未在顶级分析师推荐购买的五只股票名单中，目前分析师对其评级为“持有” [9]

文章核心观点 Soligenix公司HyBryte疗法研究取得积极进展致股价飙升超300% 公司计划开展3期安慰剂对照研究 同时介绍了公司内部人员持股和机构持股情况 [1][2][4] 研究进展 - 公司HyBryte疗法针对早期皮肤T细胞淋巴瘤患者 75%（4名完成至少12周治疗的受试者中的3名）已达到“治疗成功”标准 即累积mCAILS评分较基线改善≥50% [1] - 研究在6名患者中进行 2名患者研究尚处早期未到第6周 1名患者第18周有积极迹象但未达治疗成功标准 [2] - 所有患者均未报告任何不良副作用 [2] 公司计划 - 公司计划今年晚些时候对HyBryte开展3期安慰剂对照研究 [2] 内部人员持股 - 公司内部人员12月获股票期权奖励 如董事长兼CEO兼总裁Christopher Schaber获15万份股票期权 [3] 机构持股 - 截至第一季度 仅20家13F申报者持有Soligenix股份 较上一季度减少2家 机构投资者仅持有公司流通股的1.53% [4] 前五大股东 - 董事长兼CEO兼总裁Christopher Schaber通过股票期权持有15万股 [4] - 首席战略官Oreola Donini通过股票期权持有9万股 [4] - 首席财务官Jonathan Guarino通过股票期权持有9万股 [4] - 首席营销官兼高级副总裁Richard Straube通过股票期权持有7.5万股 [4] - Geode Capital Management持有56799股 第一季度增持6603股 [4]

文章核心观点 周二美国股市涨跌互现，纳斯达克综合指数上涨，信息技术股上涨，房地产股下跌；部分公司业绩和消息影响股价表现；大宗商品方面，石油下跌、黄金上涨；欧洲股市下跌，亚洲市场多数收高；经济数据上，日本机床订单同比增长，美国NFIB小企业乐观指数上升 [2][3][10] 美国股市表现 - 纳斯达克综合指数上涨超50点，涨幅0.28%至18,455.86；标准普尔500指数上涨0.10%至5,578.67；道琼斯指数下跌0.41%至39,182.94 [2][9] - 信息技术股周二上涨0.8% [3] - 房地产股周二下跌0.9% [10] 公司动态 股价上涨公司 - Soligenix公司宣布早期CTCL患者扩展HyBryte治疗的中期结果后，股价飙升282%至7.63美元 [12] - Pineapple Energy公司聘请Conduit Capital提供支持和协助后，股价上涨50%至1.7986美元 [12] - uniQure公司公布AMT - 130治疗亨廷顿病临床试验更新中期数据后，股价上涨47%至5.57美元 [12] 股价下跌公司 - Indivior公司下调2024财年指引后，股价下跌34%至10.08美元 [13] - Helen of Troy公司第一季度业绩疲软并下调2025财年指引后，股价下跌30%至62.41美元 [11][13] - Clene公司宣布1比20反向股票分割后，股价下跌16%至0.2921美元 [13] 大宗商品市场 - 石油交易价格下跌1%至81.53美元，黄金上涨0.1%至2,366.50美元 [4] - 白银上涨0.9%至31.20美元，铜下跌0.2%至4.6090美元 [14] 全球其他市场 欧洲市场 - 欧元区STOXX 600指数下跌0.80%，德国DAX指数下跌1.10%，法国CAC 40指数下跌1.45%，西班牙IBEX 35指数下跌1.13%，伦敦FTSE 100指数下跌0.57% [15] 亚太市场 - 日本机床订单6月同比增长9.7%至133,817亿日元，前一个月涨幅为4.2% [6] - 日本日经指数上涨1.96%，香港恒生指数下跌0.01%，中国上证指数上涨1.26%，印度S&P BSE Sensex指数上涨0.49% [15] 经济数据 - 美国NFIB小企业乐观指数6月从5月的90.5升至91.5，为今年以来最强读数 [7]

文章核心观点 - 公司公布Hybryte疗法治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的开放标签研究中期更新，结果积极，支持并扩展此前临床试验结果，且股价大幅上涨 [2][4][7] 研究情况 - 开放标签研究（协议HPN - CTCL - 04）招募10名患者 [3] - 截至目前，6名患者已接受Hybryte治疗长达44周 [13] 治疗效果 - 4名完成至少12周治疗的受试者中3人已达到“治疗成功”，其中2人在治疗的前12周内达成，第3人在18周内达成 [2][9] - 剩余3名患者中，2人刚开始治疗未到首次疗效评估访视，另1人在第18周访视时有显著改善但未达成功阈值 [5] - 研究显示Hybryte治疗使60%患者的mCAILS评分改善50%或更多，而Valchlor患者为20% [11] 安全性 - HyBryte在所有患者中似乎安全且耐受性良好，无治疗相关不良事件 [14] 后续计划 - 主要研究者表示期待继续与FDA合作完成该研究，并参与即将进行的3期安慰剂对照验证性研究 [6] 股价表现 - 周二Soligenix（SNGX）股价大幅上涨221.5%，报6.43美元，成交量达2360万股 [7][8]

文章核心观点 - Soligenix公司晚期生物制药扩展HyBryte治疗的积极数据推动其股价周二大幅上涨 [4][5] 分组1：治疗效果 - 四名患者中三名治疗成功，以累积mCAILS评分较基线改善50%衡量，第四名患者18周内有显著改善 [1] 分组2：股票交易情况 - 受消息影响SNGX股票交易活跃，截至发文超4600万股易手，远高于约22.2万股的日平均交易量 [2] - 截至周二上午SNGX股价上涨296% [5] 分组3：研究情况 - 中期数据来自一项为期12个月的研究，测试HyBryte治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤，六名患者入组，四名完成至少12周治疗 [6] 分组4：其他股票动态 - 周二还有Corning、Helen Of Troy和Indivior股票的相关动态 [3]

文章核心观点 公司公布了HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的开放标签、研究者发起研究（IIS）的中期更新，结果积极，且FDA授予260万美元孤儿产品开发赠款支持其评估，公司还计划开展第二项确证性3期研究 [3][14] 研究进展 - 开放标签IIS研究已招募6名患者，使用HyBryte™治疗长达44周，75%（4名完成至少12周治疗的受试者中的3名）已达到“治疗成功”，其中2名在治疗的前12周内达到，第3名在18周内达到，其余3名患者中2名刚开始治疗未到首次疗效评估访视，另1名在第18周访视时有显著改善但未达成功阈值，且未报告与治疗相关的不良事件 [3] - 临床研究RW - HPN - MF - 01是一项开放标签、多中心临床试验，计划在美国选定临床中心招募多达50名患者，患者有可能接受长达12个月、每周两次的治疗，研究允许过渡到“现实世界”家庭使用场景，主要终点是评估治疗成功的数量 [5] HyBryte™介绍 - 是一种新型、首创的光动力疗法，利用安全的可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可被恶性T细胞吸收，约24小时后被可见光激活，能更深入穿透皮肤，避免了常用DNA损伤药物和依赖紫外线暴露的光疗导致继发性恶性肿瘤的风险，在已发表的CTCL 2期临床研究中，患者使用局部金丝桃素治疗有统计学显著改善，而安慰剂无效，已获得FDA孤儿药和快速通道指定以及EMA孤儿药指定 [6][7] 前期临床试验结果 - 3期FLASH试验共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期CTCL患者，第一个双盲治疗周期（周期1）中，16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%，治疗安全且耐受性良好 [8] - 第二个开放标签治疗周期（周期2）中，12周治疗组的缓解率为40%，与周期1安慰剂治疗率相比有统计学显著改善，12周和6周治疗缓解率比较也有显著改善，表明持续治疗效果更好，对斑块和斑片病变均有效，且耐受性良好 [9] - 第三个（可选）治疗周期（周期3）聚焦安全性，66%的患者选择继续该周期，接受全部3个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应，且证明HyBryte™不会全身吸收，治疗多个病变时仍耐受性良好 [10] 后续研究计划 - 第二项确证性3期研究FLASH2预计在2024年底前启动，是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，将招募约80名早期CTCL受试者，复制第一个成功的3期FLASH研究的双盲、安慰剂对照设计，扩展双盲、安慰剂对照评估至连续18周治疗，主要终点评估在18周时进行，预计能证明HyBryte™在更长期“现实世界”治疗过程中的增强效果，有望加速招募 [12][13] 疾病相关信息 - CTCL是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，这些细胞迁移到皮肤形成病变，死亡率与疾病阶段相关，早期中位生存期约12年，晚期仅2.5年，目前无法治愈，病变治疗后通常会复发 [15] - CTCL在美国和欧洲约占非霍奇金淋巴瘤患者的4%，估计美国约有31000人受影响，每年约有3200例新病例，欧洲约有38000人受影响，每年约有3800例新病例 [19] 公司业务 - 是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品，专业生物治疗业务部门正在开发并推进HyBryte™用于治疗CTCL，若第二项3期研究成功完成，将寻求监管批准以支持全球商业化，还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病、dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病以及（SGX945）治疗贝赫切特病等开发项目 [16] - 公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，开发使用了专有的热稳定平台技术ThermoVax®，该业务部门迄今获得了美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）、国防威胁降低局（DTRA）和生物医学高级研究与发展局（BARDA）的政府赠款和合同资金支持 [20]

文章核心观点 - 公司公布HyBryte™与Valchlor®治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的对比研究积极临床结果，HyBryte™治疗有效率更高且安全性更好，后续将开展第二项3期确证性研究 [24] 关于HyBryte™ - 是新型光动力疗法，活性成分是合成金丝桃素，通过安全可见光激活，能被恶性T细胞吸收，避免DNA损伤药物和紫外线光疗引发继发性恶性肿瘤风险，已获FDA孤儿药和快速通道认定及EMA孤儿药认定 [3][14] - 此前2期CTCL临床研究中，局部使用金丝桃素治疗使患者有显著改善，安慰剂无效 [14] - 3期FLASH试验共纳入169名IA、IB或IIA期CTCL患者，分三个治疗周期，第一个双盲治疗周期中，16%接受HyBryte™治疗患者病灶至少减少50%，安慰剂组仅4%；第二个开放标签治疗周期中，12周治疗组缓解率40%，且持续治疗效果更好；第三个可选治疗周期中，66%患者选择继续，全程接受治疗患者中49%有积极治疗反应，且药物无全身吸收情况，整个试验中药物耐受性良好 [4][5][15] - 与Valchlor®对比研究中，12周治疗后60% HyBryte™患者达到“治疗成功”标准，Valchlor®组仅20%，HyBryte™患者平均累积改善率52.5%，Valchlor®组34.7%，且所有患者对HyBryte™耐受性良好，Valchlor®组有1名患者因过敏接触性皮炎退出试验 [23][24] - 作用机制与DNA损伤无关，是CTCL现有最安全有效治疗方法，无全身吸收、化合物无致突变性、光源无致癌性，目前无潜在安全问题证据 [16] - 第二项确证性3期研究FLASH2预计2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者，复制FLASH研究设计，将双盲安慰剂对照评估延长至连续18周治疗，主要终点评估在18周时进行 [6][17] 关于CTCL - 是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，细胞迁移至皮肤形成病变，早期中位生存期约12年，晚期约2.5年，目前无法治愈，病变治疗后易复发 [8] - 是罕见NHL，在美国和欧洲约占NHL患者的4%，美国约3.1万人受影响，每年新增约3200例，欧洲约3.8万人受影响，每年新增约3800例 [19] 关于Soligenix公司 - 是后期生物制药公司，专注开发和商业化治疗罕见病的产品，有特殊生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块 [20] - 特殊生物治疗业务板块正开发HyBryte™用于治疗CTCL，还包括将合成金丝桃素拓展至银屑病、开发dusquetide用于治疗炎症性疾病等项目 [20] - 公共卫生解决方案业务板块包括开发蓖麻毒素疫苗RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目和预防COVID - 19的疫苗CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该板块获政府资助和合同资金支持 [10][21] 其他信息 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [7]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司将在即将举行的美国微生物学会微生物会议上展示与夏威夷大学马诺阿分校合作开发的热稳定疫苗技术平台的关键数据，包括针对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒的疫苗候选产品 [10] 公司业务 公共卫生解决方案业务 - 开发热稳定亚单位疫苗，针对丝状病毒的单价、二价和三价疫苗候选产品在非人类灵长类动物攻毒研究中显示出完全保护作用，公司近期获得针对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒的孤儿药指定 [2] - 开发项目包括蓖麻毒素疫苗候选产品 RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防 COVID - 19 的疫苗候选产品 CiVax™，采用专有热稳定平台技术 ThermoVax®，获得政府资助 [24] 专业生物治疗业务 - 开发 HyBryte™（SGX301 或合成金丝桃素钠）作为新型光动力疗法治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤，完成第二项 3 期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化 [8] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗、一类先天防御调节剂（IDR）技术 dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病、SGX945 治疗白塞病 [8] 疫苗产品 SuVax™ - 是重组表达的苏丹埃博拉病毒糖蛋白亚单位蛋白疫苗，与夏威夷大学马诺阿分校合作开发，含病毒表面蛋白和新型佐剂，采用 GRAS 赋形剂冻干，制成热稳定粉末，使用前用水重构，在非人类灵长类动物中对致命注射的苏丹埃博拉病毒保护率达 100%，在至少 40 摄氏度下至少稳定 2 年 [20] - 其重组蛋白制造采用成熟工艺，佐剂经 1 期和 2 期临床试验，可用于多价疫苗 [28] MarVax™ - 是重组表达的马尔堡病毒糖蛋白亚单位蛋白疫苗，与夏威夷大学马诺阿分校合作开发，含病毒表面蛋白和新型佐剂，采用 GRAS 赋形剂冻干，制成热稳定粉末，使用前用水重构，在非人类灵长类动物中对致命注射的马尔堡病毒保护率达 100%，在至少 40 摄氏度下至少稳定 2 年 [27] - 其重组蛋白制造采用成熟工艺，佐剂经 1 期和 2 期临床试验，可用于多价疫苗 [14] 丝状病毒感染情况 - 丝状病毒传播需直接接触感染者体液或感染动物，感染死亡率极高，治疗选择有限，除扎伊尔埃博拉病毒外，免疫疗法有进展，有扎伊尔埃博拉病毒疫苗但需超低温冷链储存，马尔堡病毒和苏丹病毒尚无有效疫苗 [6] - 丝状病毒属 Filoviridae 家族，可能宿主为非洲动物尤其是蝙蝠，自 1967 年有多次埃博拉和马尔堡病毒病爆发，最近苏丹埃博拉病毒爆发于 2022 年 8 - 10 月乌干达，马尔堡病毒爆发于 2023 年 2 - 6 月赤道几内亚和 2023 年 3 - 5 月坦桑尼亚，2021 - 2022 年加纳也有病例 [15] 会议信息 - 美国微生物学会微生物会议由美国微生物学会主办，是全球最大的微生物科学盛会，有 8 个主题科学轨道和 200 多场会议 [12] - 夏威夷大学马诺阿分校的 Axel Lehrer 教授将展示公司热稳定疫苗技术平台关键数据，随后进行小组讨论比较先进疫苗技术优缺点，演讲题目为“热稳定、佐剂化蛋白亚单位疫苗减少后勤顾虑并诱导持久免疫力”，时间为 2024 年 6 月 17 日 8:45 - 9:15 [10][26] 合作机构 - 夏威夷大学马诺阿分校约翰·A·伯恩斯医学院是美国领先的医学机构和最多元化的机构之一，十多年来在毕业生留用率方面排名前 10%，其教师每年为该州带来 4600 万美元校外资金，是美国第一所设立专门关注夏威夷原住民健康临床部门的医学院 [23] 孤儿药指定优势 - 公司获得美国食品药品监督管理局针对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒感染的孤儿药指定，获批后有 7 年市场独占期，还可利用政府临床试验资助、免除生物制品许可申请（BLA）的 FDA 用户费用和某些税收抵免等财务和监管福利 [5][13]

In addition to the positive clinical results to date, Soligenix has received regulatory validation with the granting of Orphan Drug Designation and Fast Track Status by the U.S. Food and Drug Administration (FDA), and Orphan Designation by the European Medicines Agency (EMA) for HyBryte™ in the treatment of early-stage CTCL. The full article can be found at: https://prismmarketview.com/prism-marketview-highlights-soligenixs- promising-hybryte-replication-trial-setting-the-stage-for-success/ NEW YORK, June 0 ...