财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增长约106.03%[10] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加5,747,597美元，增幅106%[32] - 截至2020年6月30日，公司营运资金为5,992,411美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加4,811,162美元，增幅407%[32] - 截至2020年6月30日，公司总资产为12,260,674美元，较2019年12月31日的7,775,360美元增长约57.69%[10] - 截至2020年6月30日，公司总负债为6,230,072美元，较2019年12月31日的6,318,225美元下降约1.39%[10] - 截至2020年6月30日，公司股东权益为6,030,602美元，较2019年12月31日的1,457,135美元增长约313.86%[10] - 截至2020年6月30日，公司发行在外的普通股为28,591,432股，较2019年12月31日的21,753,124股增长约31.44%[10] - 2020年第二季度总营收为505,288美元，较2019年同期的1,544,964美元下降约67.30%；2020年上半年总营收为1,429,842美元，较2019年同期的2,689,752美元下降约46.83%[12] - 2020年第二季度净亏损为2,776,763美元，较2019年同期的2,123,521美元扩大约30.76%；2020年上半年净亏损为10,358,097美元，较2019年同期的3,763,148美元扩大约175.25%[12] - 2020年第二季度基本及摊薄后每股净亏损为0.10美元，2019年同期为0.12美元；2020年上半年基本及摊薄后每股净亏损为0.41美元，2019年同期为0.21美元[12] - 2020年上半年研发费用为4,870,216美元，较2019年同期的3,496,668美元增长约39.28%[12] - 2020年上半年一般及行政费用为1,654,443美元，较2019年同期的1,643,300美元增长约0.68%[12] - 2020年上半年净亏损10,358,097美元，2019年同期为3,763,148美元；2020年上半年经营活动净现金使用量为4,338,530美元，2019年同期为2,808,372美元[23] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为7,147美元，2019年同期为提供5,500美元；2020年上半年融资活动净现金提供量为10,133,584美元，2019年同期为809,636美元[23] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损185,883,709美元，上半年净亏损10,358,097美元，预计未来仍将持续亏损[31] - 2020年第二季度和2019年第二季度，公司分别确认外汇交易损失3,583美元和收益1,519美元[52] - 2020年前六个月和2019年前六个月，公司分别确认外汇交易损失26,818美元和收益6,526美元[52] - 2020年和2019年期权定价模型中，2020年波动率为77.08% - 78.96%，2019年为90.87% - 92.93%[52] - 2020年和2019年期权定价模型中，2020年无风险利率为1.38% - 1.66%，2019年为1.835% - 2.50%[52] - 2020年和2019年前六个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转中确认所得税收益836,893美元和610,676美元[53] - 英国研发激励应收款方面，2019年12月31日长期为0，流动为444,043美元；2020年6月30日长期为95,525美元，流动为299,749美元[56] - 截至2020年6月30日和2019年6月30日，因反稀释作用未纳入摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,386,397股和7,396,675股；2020年6月30日公司流通认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.92美元和3.20美元，2019年6月30日分别为每股4.97美元和3.09美元[60] - 无形资产方面，2020年6月30日成本为2,355,419美元，累计摊销为2,349,302美元，账面价值为6,117美元；2019年12月31日成本为2,355,419美元，累计摊销为2,335,720美元，账面价值为19,699美元；2020年和2019年截至6月30日的三个月摊销费用均为6,791美元，六个月均为13,582美元；预计到2020年12月31日未来摊销费用为6,117美元[62][64] - 租赁方面，截至2020年6月30日，办公空间使用权资产为46,089美元，复印机为9,304美元；租赁负债办公空间为46,555美元，复印机为10,001美元；2020年上半年经营租赁费用为70,595美元，融资租赁摊销费用为3,721美元，利息费用为608美元[66] - 应计费用方面，2020年6月30日临床试验费用为3,047,866美元，其他为109,666美元，总计3,157,532美元；2019年12月31日临床试验费用为3,020,030美元，其他为137,356美元，总计3,157,386美元[68] - 所得税方面，2019年12月31日联邦税净营业亏损约为107,767,000美元，州税约为16,180,000美元，外国税约为815,000美元；公司有8,315,000美元的各种税收抵免，有效期从2020年到2037年；2020年和2019年出售新泽西州净营业亏损结转分别获得所得税收益836,893美元和610,676美元[69][70] - 2020年上半年普通股交易方面，1月8日因期权行使发行2,189股，行使价格为每股0.86美元；1月8日、2月10日、3月12日分别向供应商发行10,000股，公允价值分别为每股1.68美元、2.25美元、1.97美元，确认费用59,000美元；2月20日因无现金行使认股权证发行206股，行使价格为2.50美元；3月23日因达到里程碑发行1,956,182股，公允价值为每股2.56美元；上半年因认股权证行使发行304,615股，行使价格为每股2.25美元；上半年根据FBR销售协议出售4,545,116股，加权平均价格为每股2.08美元[72][78] - 截至2020年8月10日，FBR销售协议下有150万美元可用于出售普通股[79] - 截至2020年6月30日，公司有大约450,000美元的许可协议承诺；合作和许可协议临床或商业化成功可能需支付高达790万美元的里程碑款项和最高6%的净销售额特许权使用费[80] - 2020年3月公司向Hy Biopharma发行1,956,182股普通股，每股有效价格2.56美元，总费用500万美元[83] - 若未来成功导向的里程碑全部达成，公司需额外支付至多500万美元，支付方式为受限证券且不超过公司已发行股票的19.9%[84] - 2020年1月公司董事会授权修改Dr. Schaber的雇佣协议，将其可获得的普通股数量从5,000股增至500,000股[85] - 公司2020年7月1日至12月31日至2024年的合同义务总计508,213美元，其中研发费用450,000美元，物业及其他租赁费用58,213美元[87] - 2020年4月13日公司获得摩根大通银行417,830美元的PPP贷款，年利率0.98%，短期部分185,702美元，长期部分232,128美元，截至6月30日应计利息费用682美元[88][90] - 2020年第二季度公司总营收505,288美元，较2019年同期的1,544,964美元下降；总运营亏损2,813,872美元，较2019年同期的2,164,891美元扩大[94] - 2020年上半年公司总营收1,429,842美元，较2019年同期的2,689,752美元下降；总运营亏损11,287,661美元，较2019年同期的4,464,954美元扩大[95] - 2020年7月1日至8月10日公司根据FBR销售协议发行1,252,287股普通股，加权平均价格2.58美元，总收益3,231,319美元[96] - 2020年第二季度净亏损277.6763万美元，较上年同期增加65.3242万美元，增幅31% [200] - 2020年上半年净亏损1035.8097万美元，较上年同期增加659.4949万美元，增幅175% [200] - 2020年第二季度收入为505,288美元，较去年同期的1,544,964美元减少1,039,676美元，降幅67%；上半年收入为1,429,842美元，较去年同期的2,689,752美元减少1,259,910美元，降幅47%[201] - 2020年第二季度收入相关成本为363,339美元，较去年同期的1,086,814美元减少723,475美元，降幅67%；上半年收入相关成本为1,192,844美元，较去年同期的2,014,738美元减少821,894美元，降幅41%[201] - 2020年第二季度毛利润为141,949美元，占收入28%，较去年同期的458,150美元（占收入30%）减少316,201美元，降幅69%；上半年毛利润为236,998美元，占收入17%，较去年同期的675,014美元（占收入25%）减少438,016美元，降幅65%[201] - 2020年第二季度研发费用为2,170,045美元，较去年同期的1,853,950美元增加316,095美元，增幅17%；上半年研发费用为4,870,216美元，较去年同期的3,496,668美元增加1,373,548美元，增幅39%[202] - 2020年第二季度一般及行政费用为785,776美元，较去年同期的769,091美元增加16,685美元，增幅2%；上半年一般及行政费用为1,654,443美元，较去年同期的1,643,300美元增加11,143美元，增幅1%[203] - 2020年上半年研发里程碑费用为5,000,000美元，原因是2020年第一季度达成资产购买协议里程碑后向Hy Biopharma发行1,956,182股普通股[204] - 2020年第二季度净利息收入为2,017美元，较去年同期的39,851美元减少37,834美元，降幅95%；上半年利息收入为23,964美元，较去年同期的84,604美元减少60,640美元，降幅72%[205] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加5,747,597美元，增幅106%[206] - 截至2020年6月30日，公司营运资金为5,992,411美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加4,811,162美元，增幅407%[206] - 基于当前现金流出率、手头现金、政府合同和赠款计划收入以及FBR销售协议可得收入，管理层认为当前现金至少在财务报表发布后的未来十二个月内足以满足营运资金和资本支出的预期现金需求[208] 业务线项目研发及资金情况 - 公司目前正在根据一项为期六年、最高2120万美元的NIAID合同开发RiVax，以及一项为期一年、15万美元的NIH赠款支持其SGX942儿科项目[29] - 公司有一项来自NIAID赠款的约70万美元的五年分包合同用于热稳定技术，以及一项约60万美元的三年DTRA分包合同用于SGX943[29] - 截至2020年6月30日，公司有高达154万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目[33] - 公司从摩根大通银行获得总额为417,830美元的薪资保护计划贷款[33] - 2019年6月底项目完成后，公司将46,500美元的网站开发成本资本化[40] -

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为984.77万美元，较2019年12月31日的777.54万美元增长26.65%[10] - 2020年第一季度，公司总营收为92.46万美元，较2019年同期的114.48万美元下降19.28%[12] - 2020年第一季度，公司净亏损为758.13万美元，较2019年同期的163.96万美元扩大362.49%[12] - 2020年第一季度，公司研发费用为270.02万美元，较2019年同期的164.27万美元增长64.38%[12] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为269.51万美元，较2019年同期的229.33万美元增加17.52%[21] - 2020年第一季度，公司融资活动净现金流入为451.55万美元，较2019年同期的50.52万美元增长793.80%[21] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为720.34万美元，较2019年12月31日的542.07万美元增长32.89%[10] - 2020年第一季度，公司普通股发行所得款项为398.92万美元，较2019年同期的52.26万美元增长663.34%[21] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.83106946亿美元，2020年第一季度净亏损758.1334万美元，经营活动使用现金269.5073万美元[28] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为720.3376万美元，较2019年12月31日的542.0708万美元增加178.2668万美元，增幅33%；营运资金为324.055万美元，较2019年12月31日的118.1249万美元增加204.1871万美元，增幅173%[29] - 2020年和2019年第一季度公司均未对专利相关成本进行资本化[36] - 2020年和2019年第一季度公司均未记录长期资产减值[39] - 2020年和2019年第一季度公司分别确认外汇交易损失2.3232万美元和外汇交易收益5007美元[49] - 股息收益率为0%，预期寿命4年，2020年波动率77.08% - 78.96%，2019年为91.71% - 92.93%，2020年无风险利率1.38% - 1.66%，2019年为2.48% - 2.50%[50] - 2020年和2019年第一季度出售新泽西州净运营亏损结转分别获得所得税收益836,893美元和610,676美元[51] - 英国研发激励应收款从2019年12月31日到2020年3月31日，长期从0变为56,850美元，当前从444,043美元变为415,932美元[54] - 2020年和2019年第一季度因亏损被排除在摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,451,439股和7,389,238股，2020年3月31日认股权证和股票期权加权平均行使价分别为2.93美元和3.68美元每股，2019年为3.09美元和5.04美元每股[58] - 2020年3月31日无形资产净值为12,908美元，2019年12月31日为19,699美元，2020年和2019年第一季度摊销费用均为6,791美元，预计到2020年12月31日未来摊销费用为12,908美元[60][61] - 2020年3月31日办公空间使用权资产为79,657美元，复印机为11,164美元，对应租赁负债分别为80,475美元和11,855美元，2020年和2019年第一季度经营租赁费用均为35,297美元，2020年第一季度融资租赁摊销费用1,861美元、利息费用327美元，2019年利息费用498美元[63] - 2020年3月31日应计费用为3,326,356美元，2019年12月31日为3,157,386美元[65] - 2019年12月31日联邦税净运营亏损约107,767,000美元，州税约16,180,000美元，外国税约815,000美元，有8,315,000美元各种税收抵免在2020 - 2037年到期[66] - 2020年第一季度公司因期权行权发行2,189股普通股，行使价0.86美元每股，向供应商发行30,000股普通股，确认费用59,000美元[69] - 2020年第一季度，公司因行使认股权证发行304,615股普通股，行使价为每股2.25美元；根据FBR销售协议出售1,732,115股普通股，加权平均价格为每股2.30美元[75] - 2020年4月1日至5月8日，公司根据FBR销售协议发行798,245股普通股，加权平均价格为每股1.64美元，总收益130.8948万美元[90] - 2020年4月13日，公司获摩根大通批准41.783万美元薪资保护计划贷款，贷款期限两年，年利率1%，前六个月本息递延，部分或全部贷款可能被豁免[91][93] - 2020年第一季度净亏损758.1334万美元，较上年同期的163.9627万美元增加594.1707万美元，增幅362% [192] - 2020年第一季度收入为924,552美元，较去年同期的1,144,788美元下降220,236美元，降幅19%[193] - 2020年第一季度研发费用为2,700,171美元，较去年同期的1,642,718美元增加1,057,453美元，增幅64%[194] - 2020年第一季度研发里程碑费用为5,000,000美元，原因是SGX301治疗CTCL的3期临床试验成功[196] - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物为7,203,376美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加1,782,668美元，增幅33%[198] - 截至2020年3月31日，营运资金为3,240,550美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加2,059,301美元，增幅174%[198] - 预计未来12个月研发总支出约730万美元，其中580万美元用于专业生物治疗业务，150万美元用于公共卫生解决方案业务[200] - 预计未来12个月合同和赠款报销约190万美元，以抵消研发费用[200] 公司业务板块构成 - 公司有两个活跃业务板块：特种生物疗法和公共卫生解决方案[23] - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个运营部门[32] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[98] 各业务线数据关键指标变化 - 2020年第一季度，公共卫生解决方案业务收入90.8807万美元，专业生物治疗业务收入1.5745万美元；公司总亏损847.3792万美元[87] - 截至2020年3月31日，公共卫生解决方案业务可识别资产81.3121万美元，专业生物治疗业务可识别资产6.4351万美元，公司总资产984.7674万美元[89] 公司业务项目研发情况 - 特种生物疗法业务板块正在开发用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法SGX301等产品[24] - 公司有NIAID为期六年、最高2120万美元的合同用于开发RiVax，还有为期一年、15万美元的NIH赠款支持SGX942儿科项目，另有约70万美元的NIAID赠款分包合同用于热稳定技术，约60万美元的国防威胁降低局分包合同用于SGX943[26] - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的2期临床研究中，6周治疗后患者改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%（p<0.04）[109] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验共招募169名受试者（166名可评估），随机2:1分配至SGX301组（116名）和安慰剂组（50名），第1周期8周时SGX301组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组为4%（p=0.04）[115][118] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤第2周期分析显示，12周治疗后阳性反应率增至40%（与安慰剂组和6周治疗组相比p<0.0001），是6周治疗反应率的2.5倍[119] - 公司预计SGX301全球潜在市场规模超过2.5亿美元[120] - 2017年9月，国家癌症研究所授予公司约150万美元的小企业创新研究资助，用于支持SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验，该资助已于2019年12月用完[116] - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验于2017年12月招募第一名患者，2019年8月获得积极中期分析结果，最终结果预计2020年第四季度公布[105] - RiVax抗蓖麻毒素疫苗的1a和1b期试验完成，证明了安全性和中和抗体保护作用，1c期试验于2019年12月启动，2020年1月结束[105] - SGX942在111例患者的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[129] - 2期临床研究中，SGX942 1.5mg/kg组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[130] - 2期临床研究中，SGX942 1.5mg/kg组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%[131] - 2期临床研究后期，SGX942 1.5mg/kg组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[131] - 3期DOM - INNATE研究预计招募约285名受试者[134] - 2017年9月公司获NIDCR约150万美元SBIR 1期赠款用于SGX942儿科适应症评估[141] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元[143] - SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验获NIH 50万美元两年期SBIR资助[155] - ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[163] - 参与UH Manoa的NIAID研究项目，获约70万美元五年期资助开发三价热稳定丝状病毒疫苗[165] - 公司与UH Manoa的Axel Lehrer博士开展研究合作，探索潜在冠状病毒疫苗[170] - 公司获得CoVaccine HT的全球独家许可，用于冠状病毒感染和大流行性流感领域[171] - RiVax在非人类灵长类动物模型中提供100%的急性致死保护，在两项1期临床试验中显示出良好耐受性和免疫原性[172] - 公司和UTSW为RiVax的开发从NIH获得约2500万美元的赠款资金，NIH合同又额外授予2120万美元资金[173] - 2017年NIAID行使期权提供约450万美元额外资金，使合同总授予金额达2120万美元，其中110万美元仍可用[174] - 2020年4月，NIAID通知不行使最终合同期权，合同总授予金额不超过2120万美元[176] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同可能高达2亿美元[179] - 获批的RiVax疫苗有资格获得生物防御优先审评凭证，近年销售超1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[180] - 2019年5月，公司获得DTRA约60万美元的分包合同，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[186] 公司相关业务市场情况 - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国约有超2万患者，每年新增约2800例[123] - Sézary综合征患者预期五年生存率为24%，MF患者为88%[121] - CTCL早期阶段中位生存期约12年，晚期仅2.5年[122] - 黏膜炎每年影响美国约500,000人，接受化疗的患者中发病率为40%[144] - 口腔黏膜炎在美国约有90,000名患者，头颈癌放疗患者严重黏膜炎发病率超80%[146] - 口服BDP潜在全球市场超5亿美元[150] - 小儿克罗恩病在美国约有80,000名患者，约40%患儿上消化道受累[153] - 每年美国超100,000人接受腹部或盆腔外照射放疗，有患急慢性放射性肠炎风险[160] 公司其他事项 - 1987年公司在特拉华州成立，历经多次更名，2009年更名为Soligenix, Inc [103] - 公司业务战略包括探索合作与商业化、完成临床试验、继续研发、争取政府资金、寻求业务发展机会和获取新化合物等[102] - 公司面临产品研发、融资、市场接受度、生产供应和竞争等多方面不确定性，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异[96] - 2019年6月底公司网站开发项目完成后，资本化相关成本4.65万美元，2020年第一季度网站摊销费用为3877美元，截至2020年3月31日累计摊销为1.1627万美元[37] - FBR销售协议规定FBR有权获得销售股份总收益3%的补偿[73] - 截至2020年5月8日，FBR销售协议下可出售普通股金额为890万美元[75] - 199年2月，关联方Altamont为公司网站开发项目垫资，公司于项目完成后向其发行78,338股普通股，其中65,493

公司业务板块 - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[14] SGX301药物相关数据 - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验中，16%接受SGX301治疗的患者在第8周时指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%[31] - SGX301在2期临床试验中，6周治疗后多数患者有显著改善，SGX301组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[23] - 公司在2017 - 2019年获NCI约150万美元SBIR赠款，用于支持SGX301的3期研究[29] - 公司在2015年12月启动SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验，共招募169名受试者（166名可评估）[28] - SGX301潜在全球市场规模超2.5亿美元[32] - 公司SGX301的美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年8月获批的美国专利10,053,513和2020年1月获批的美国专利10,526,268预计2036年到期[140] - 公司为维持SGX301许可协议需每年支付25,000美元许可费，直接销售SGX301需支付3%净销售额的特许权使用费， sublicense销售需支付2.5%净销售额的特许权使用费，还需支付20%非基于净销售额的款项[148] - 公司SGX301在美国和欧盟针对CTCL获得“孤儿药”指定，美国有7年、欧洲有10年获批后市场独占期[141] - 公司收购SGX301相关资产，初始支付27.5万美元现金，发行市值375万美元的18.4912万股普通股，2020年3月又发行价值500万美元的195.6182万股普通股，若达成最终里程碑需支付至多500万美元[149] 皮肤T细胞淋巴瘤相关情况 - 皮肤T细胞淋巴瘤患者中，蕈样肉芽肿患者预期5年生存率为88%，塞扎里综合征患者为24%[33] - 皮肤T细胞淋巴瘤在约50万非霍奇金淋巴瘤患者中占比约4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[36] - 治疗CTCL后期阶段（IIB - IV）有FDA批准的几种疗法，早期（I - IIA）暂无FDA批准疗法，但有其他疗法可超说明书使用[126] SGX942药物相关数据 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验预计2020年第四季度公布最终结果[18] - SGX942的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[41] - SGX942的2期临床研究中，1个月随访时安慰剂组肿瘤“完全缓解”发生率47%，1.5mg/kg剂量组为63%[42] - SGX942的2期临床研究中，安慰剂组12个月生存率约80%，1.5mg/kg剂量组为93%；12个月时肿瘤完全缓解率安慰剂组为74%，1.5mg/kg剂量组为80%；接受每三周化疗患者中，12个月肿瘤完全缓解率安慰剂组为64%，1.5mg/kg剂量组为82%[43] - SGX942的2期临床研究中，治疗后期1.5mg/kg剂量组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[43] - SGX942的3期临床研究计划招募约260名受试者，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与[46][47] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元SBIR资助用于SGX942儿科适应症评估[52] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元[53] - 公司将SGX942在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、韩国和越南的开发、推广等权利授予SciClone，SciClone支付净销售额特许权使用费，公司按成本加成供应商业药品[124] - 公司与SciClone合作，获得其口腔黏膜炎临床和监管数据，用于SGX942二期临床试验设计并取得积极初步结果[123] 口腔黏膜炎相关情况 - 美国每年约50万人口受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量相当[54][57] - 治疗口腔黏膜炎，血液癌症有1种获批药物，实体肿瘤暂无获批药物，有多个药物处于临床开发阶段[128] 口服BDP相关情况 - 2019年7月，欧洲专利局授予两项口服BDP用于治疗胃肠道急性辐射损伤的专利[60] - 公司估计口服BDP全球潜在市场也超5亿美元[61] - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费及15%的前期付款等费用[122] - 公司用于治疗胃肠道炎症疾病的口服BDP美国专利8,263,582预计2022年3月到期，欧洲专利EP 1392321和EP 2242477预计分别于2022年3月和2029年1月到期[143] - 公司与Dr. McDonald的口服BDP许可协议规定，FDA批准首个含口服BDP的新药申请需支付30万美元，产品净销售额需支付3%的特许权使用费，欧洲药品管理局批准口服BDP需支付40万美元现金， sublicense需支付10%的费用和特许权使用费[151][152] 小儿克罗恩病相关情况 - 美国和欧洲小儿克罗恩病患者约各有80,000人，约30%的克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%的小儿患者上消化道受累[65] - 公司SGX203在美国针对小儿克罗恩病获得“孤儿药”指定，美国有7年获批后市场独占期[141] 急性放射性肠炎相关情况 - 美国和欧洲每年各有超100,000名癌症患者接受腹部或盆腔外照射治疗，有患急慢性放射性肠炎风险[72] - 公司SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验获NIH 500,000美元两年期SBIR资助[67] ThermoVax相关情况 - 公司ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[75] - 公司ThermoVax的美国专利8,444,991预计2030年2月到期，2019年5月21日获批的美国专利10,293,041预计2035年到期[146] 丝状病毒疫苗相关情况 - 公司参与UH Manoa的NIAID研究项目，获约700,000美元五年期资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[77] - 公司与Axel Lehrer合作，将丝状病毒研究拓展至潜在冠状病毒疫苗，包括SARS - CoV - 2[82] 热稳定技术分许可相关情况 - 公司支付100,000美元获得热稳定技术在蓖麻毒素和埃博拉疫苗领域的全球独家分许可[79] - 公司分许可产品首次商业销售前需每年支付最低20,000美元特许权使用费，之后每年支付净销售额2%的特许权使用费，最低50,000美元[79] - 公司需按递减百分比支付分许可收入特许权使用费，两年后最低为15%[79] - 公司分许可产品达到特定里程碑需支付50,000美元、200,000美元和100万美元里程碑费用[79] - 公司与VitriVax的热稳定技术 sublicense协议，支付10万美元 sublicense费，每年支付至少2万美元特许权使用费直至首次商业销售，之后按净销售额的2%支付，每年至少5万美元，还需支付不同阶段的里程碑费用[157] RiVax相关情况 - 公司在2019年12月启动RiVax治疗蓖麻毒素中毒的1c期试验，2020年1月结束[18] - RiVax在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，在40°C下储存12个月对小鼠保护率达100%[83] - 公司和UTSW为RiVax开发从NIH累计获得约2500万美元赠款资金，NIH合同若行使所有选项将额外提供最多2470万美元资金[85] - 2017年6月和8月NIAID行使选项分别为RiVax提供约200万和250万美元额外资金，合同已授予总额达2120万美元，其中690万美元可用[86] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同金额可达2亿美元[89] - RiVax获FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧盟孤儿药指定[88] - 2019年12月启动RiVax第三阶段1期研究，2020年1月因药物活性成分规格问题暂停，两名受试者已给药将继续监测[87] - 公司RiVax的三个美国专利6,566,500、6,960,652和7,829,668预计2020年3月30日到期，美国专利7,175,848预计2020年9月到期[147] - 公司为维持RiVax许可，每年需支付5万美元许可费[158] 生物防御优先审评券相关情况 - 生物防御优先审评券（PRV）近年售价超1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[90] SGX943相关情况 - SGX943在临床前模型中对革兰氏阴性和阳性细菌感染均有效[94] 细菌威胁剂医疗对策开发相关情况 - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[98] 新药临床开发流程相关情况 - 新药临床开发需向FDA提交IND申请，临床试验分三个阶段，完成后可提交NDA或BLA申请批准[100][101][102] 公司法规监管相关情况 - 公司药物研发受美国多项法规监管，违规可能面临罚款、产品召回等后果[105] - 生物防御产品开发有潜在短路径上市政策，但面临动物相关性证明等挑战[106] - 孤儿药指定适用于治疗美国少于20万患者的疾病药物，首个获批者有7年独家营销期[109] - 快速通道指定药物申请，FDA需60天确定是否符合，可进行滚动审查[110] - 符合条件的药物或生物制品可获加速批准，基于替代终点，但需严格上市后合规[111][112] - 公司药品生产外包给第三方，目前原料和成品制剂等由单一供应商提供[119] - 公司产品制造过程要求严格，若公司或供应商违反cGMP等监管要求，可能影响临床研究和产品开发[186] - 即使产品获批，也需遵守大量获批后监管要求，违反规定可能面临刑事起诉、罚款等处罚[188][189] - 美国孤儿药指定患者群体少于20万，或大于20万但无法从美国销售中收回开发成本[198] - 欧盟孤儿药指定针对影响不超过万分之五人口的疾病，或无销售激励则无法收回投资的情况[198] - 美国获得首个FDA孤儿药批准的产品有7年市场独占期，特殊情况除外[199] - 欧盟孤儿药获批后有10年市场独占期，若不符合指定标准可减至6年[199] - 2008年7月15日，《2008年患者与医疗服务提供者医保改善法案》成为法律，实施医保和医疗补助改革[202] 公司财务相关数据 - 公司向SciClone出售352,942股普通股，每股约8.50美元，总价300万美元[124] - 2019年和2018年公司研发支出分别约为810万美元和680万美元[159] - 截至2019年12月31日，公司共有16名员工，其中1名兼职，15名全职，6名为医学博士/哲学博士[160] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.76亿美元，现金及现金等价物约540万美元，预计至少到2021年3月31日能维持当前运营水平[163] - 公司从NIH、BARDA和NIAID获得多项合同和资助，截至2019年12月31日，已获得约1800万美元用于OrbeShield（口服BDP）开发，约297万美元的合同和资助资金可用[164] - 从成立到2019年12月31日，公司为产品候选药物研发支出约8800万美元，预计2020年支出约940万美元，其中约297万美元预计通过现有政府合同和资助报销[165] - 公司目前无获批上市产品，短期内预计无法从产品销售获得收入，运营资金主要来自证券销售、政府合同和赠款[174] 公司业务风险相关情况 - 公司计划的产品候选药物临床试验预计至少需要数年完成，且各阶段都可能失败[177] - 生物防御产品开发面临诸多挑战，如难以满足FDA动物相关性要求、缺乏动物模型等[180] - 公司生物防御业务依赖政府资金，但政府资金具有不确定性，资金流失可能对业务产生重大不利影响[182] - 公司依赖供应商提供药物原料和第三方提供制造服务，若供应不及时可能影响产品开发、制造和销售[183] - 公司依靠第三方进行临床前和临床试验，若合作出现问题，可能无法获得产品监管批准或实现商业化[184] - 即便产品获得监管批准，也可能不被市场接受，无法产生可观收入或实现盈利[190][192] - 公司当前产品候选药物若获批，预计将在可预见的未来贡献大部分产品收入，若不被市场接受，公司业务将受损并可能需寻求额外融资[193] - 公司产品责任保险的责任限额为1000万美元，可能不足以覆盖潜在负债[210] - 公司缺乏销售和营销经验，可能限制产品商业化成功[194] - 产品获批后可能因医疗实践变化和第三方报销限制而不具商业可行性[195] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响审批和销售[196] - 若无法获得或维持孤儿药独占权，竞争对手可能销售同类产品，公司收入将减少[198] SGX94相关情况 - 公司SGX94的美国专利8,124,721预计2028年4月到期，2019年在加拿大、新西兰和美国获批专利进一步扩大对dusquetide及相关IDR类似物的保护[142] - 公司收购SGX94技术，需向UBC支付每年1000加元的许可维护费和至多120万加元的里程碑付款[150] - SGX94目前无直接竞争对手，但因很多机构在研究抗生素耐药问题，未来可能面临竞争[127]

公司概况 - 公司是专注于开发和商业化罕见病治疗产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[4] 投资亮点 - 多款产品有快速通道和/或孤儿药认定，有三款3期资产，两款临近数据读出[6] - 与多方合作，非稀释性政府资金可覆盖运营费用，如NIH为SGX301和SGX942拨款约300万美元，为RiVax®拨款最高达2.47亿美元[6] - 管理团队和顾问经验丰富且成绩出色[6] 产品管线 - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤，3期数据预计2020年第一季度公布[8] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎，3期数据预计2020年第二季度公布[8] - SGX203治疗小儿克罗恩病，启动需额外资金和/或合作[8] 市场潜力 - 皮肤T细胞淋巴瘤全球市场潜力2.5亿美元，口腔黏膜炎超5亿美元等[15] 产品进展 - SGX301的2期研究中，治疗组响应率58.3%，安慰剂组8.3%，3期试验预计2020年第一季度出结果[37][39] - SGX942的2期研究中，总体严重OM持续时间减少50%，高风险人群减少67%，3期试验预计2020年第二季度出结果[45] - RiVax®在非人类灵长类气溶胶攻击模型中提供100%保护，有NIH最高2.47亿美元合同[61][65]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为6,551,793美元，较2018年12月31日的8,983,717美元有所下降[11] - 2019年前三季度总营收为3,944,655美元，较2018年同期的4,226,670美元下降约6.67%[13] - 2019年前三季度毛利润为964,464美元，较2018年同期的516,843美元增长约86.61%[13] - 2019年前三季度研发费用为5,763,467美元，较2018年同期的4,377,483美元增长约31.66%[13] - 2019年前三季度净亏损为6,483,931美元，较2018年同期的5,795,156美元有所增加[13] - 截至2019年9月30日，公司总资产为8,331,821美元，较2018年12月31日的10,491,702美元下降约20.59%[11] - 截至2019年9月30日，公司总负债为5,654,306美元，较2018年12月31日的4,211,532美元增长约34.26%[11] - 截至2019年9月30日，公司股东权益为2,677,515美元，较2018年12月31日的6,280,170美元下降约57.36%[11] - 2019年前三季度基本及摊薄后每股净亏损为0.34美元，2018年同期为0.50美元[13] - 2019年9月30日，公司发行并流通的普通股为20,457,589股，2018年12月31日为17,682,839股[11] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损1.72653951亿美元，九个月净亏损648.3931万美元，经营活动使用现金486.6288万美元[30] - 2019年九个月，公司经营活动净现金使用486.6288万美元，投资活动提供5500美元，融资活动提供244.6939万美元[23] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为655.1793万美元，较2018年12月31日减少243.1924万美元，降幅27%[31] - 截至2019年9月30日，公司营运资金为237.5787万美元，较2018年12月31日减少375.5391万美元，降幅61%[31] - 2019年和2018年前九个月，公司分别发行312,440份和91,920份普通股期权，加权平均行权价格分别为0.95美元/股和1.66美元/股[50] - 2019年前九个月，公司向第三方供应商发行245,700股普通股，确认154,408美元股份支付费用，资本化46,500美元网站开发成本，记录4,830美元预付供应商服务费用[51] - 2019年前九个月，公司出售新泽西州净运营亏损结转获得610,676美元所得税收益，2018年同期无此项收益[53] - 截至2019年9月30日和2018年9月30日，因具有反稀释作用而未纳入计算的潜在稀释性调整加权平均普通股股数分别为7,634,815股和7,087,318股[55] - 截至2019年9月30日，公司股票期权和认股权证的加权平均行权价格分别为4.25美元/股和3.09美元/股；2018年同期分别为7.02美元/股和3.09美元/股[55] - 2019年1月1日公司采用新租赁准则，截至2019年9月30日，办公空间使用权资产为144,309美元，复印机使用权资产为14,886美元[60] - 截至2019年9月30日，办公空间租赁负债为145,575美元，复印机租赁负债为15,429美元[60] - 2019年前九个月，公司确认经营租赁费用105,892美元，融资租赁合同摊销费用5,582美元和利息费用1,369美元[60] - 2019年和2018年期权估值假设中，波动率分别为89% - 93%和91% - 93%，无风险利率分别为1.44% - 2.50%和2.68% - 2.93%[50][52] - 截至2019年1月1日，经营租赁剩余租期合同现金付款总额为258,846美元，融资租赁为23,496美元，折现率均为10%[61] - 截至2019年9月30日，使用权租赁资产经营租赁为144,309美元，融资租赁为14,886美元；租赁负债经营租赁为145,575美元，融资租赁为15,429美元[61] - 2019年9月30日止九个月，租赁费用经营租赁为105,892美元，融资租赁为6,952美元[61] - 截至2019年9月30日，无形资产净值为26,490美元，较2018年12月31日的46,863美元有所减少[62] - 2019年和2018年9月30日止三个月，无形资产摊销费用均为6,791美元；九个月分别为20,373美元和20,299美元[62] - 截至2019年9月30日，应计费用为3,161,779美元，较2018年12月31日的1,790,689美元增加[64] - 2018年12月31日，公司联邦税净营业亏损约为1.04131亿美元，州税约为1402.8万美元，外国税约为68.8万美元，另有833.3万美元税收抵免将于2019 - 2037年到期[65] - 2019年3月，公司出售2017年新泽西州净营业亏损结转额，确认610,676美元所得税收益[66] - 2019年1 - 9月，公司通过FBR销售协议发行普通股，各阶段发行数量和加权平均价格不同，截至2019年11月7日，该协议下还有630万美元普通股可供出售[70][72] - 截至2019年9月30日，公司有多项承诺，许可协议约45万美元，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[75] - 截至2019年9月30日，公司未来五年的合同义务总计621,309美元，其中研发450,000美元，物业及其他租赁171,309美元[80] - 2019年10月1日至12月31日，公司研发和物业及其他租赁的合同义务分别为50,000美元和37,527美元，总计87,527美元[80] - 2020 - 2023年每年研发合同义务均为100,000美元[80] - 2019年第三季度公司总营收为1,254,904美元，较2018年的1,381,353美元有所下降[82] - 2019年第三季度公司运营总亏损为2,766,599美元，2018年为1,918,589美元[82] - 2019年第三季度公司摊销和折旧总费用为14,901美元，2018年为11,008美元[82] - 2019年第三季度公司基于股份的总薪酬为81,527美元，2018年为64,069美元[82] - 2019年前九个月总收入为394.4655万美元，2018年为422.667万美元[83] - 2019年前九个月摊销和折旧费用总计为37.892万美元，2018年为33.392万美元[83] - 2019年前九个月公司净利息收入为13.6946万美元，2018年为10.6824万美元[83] - 2019年前九个月基于股份的薪酬总计为23.3992万美元，2018年为26.2464万美元[83] - 截至2019年9月30日可识别资产总计为833.1821万美元，2018年为1049.1702万美元[83] - 2019年第三季度净亏损2720,783美元，较2018年同期增加859,175美元或46%；前九个月净亏损6483,931美元，较2018年同期增加688,775美元或12%[175] - 2019年第三季度总营收1254,904美元，较2018年同期减少126,449美元或9%；前九个月总营收3944,655美元，较2018年同期减少282,015美元或7%[176] - 2019年第三季度营收相关成本965,453美元，较2018年同期减少271,777美元或22%；前九个月营收相关成本2980,191美元，较2018年同期减少729,636美元或20%[176] - 2019年第三季度毛利润289,451美元，占营收23%，较2018年同期增加145,328美元或101%；前九个月毛利润964,464美元，占营收24%，较2018年同期增加447,621美元或87%[176] - 2019年前三季度研发费用为576.3467万美元，较2018年同期的437.7483万美元增加138.5984万美元，增幅32%；第三季度研发费用为226.6799万美元，较2018年同期的139.4913万美元增加87.1886万美元，增幅63%[177] - 2019年前三季度一般及行政费用为243.255万美元，较2018年同期的204.134万美元增加39.121万美元，增幅19%；第三季度一般及行政费用为78.9251万美元，较2018年同期的66.7799万美元增加12.1452万美元，增幅18%[178] - 2019年前三季度其他收入为13.6946万美元，较2018年同期的10.6824万美元增加3.0122万美元，增幅28%；第三季度其他收入为4.5816万美元，较2018年同期减少1.1165万美元，降幅20%[179] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为655.1793万美元，较2018年12月31日的898.3717万美元减少243.1924万美元，降幅27%；营运资金为237.5787万美元，较2018年12月31日的613.1178万美元减少375.5391万美元，降幅61%[180] - 截至2019年9月30日，公司有高达800万美元的政府合同资金可用于支持相关研究项目至2020年及以后；截至2019年11月7日，FBR销售协议剩余630万美元[182][186] - 公司预计未来12个月研发总支出约为1000万美元，其中690万美元与专业生物治疗业务相关，310万美元与公共卫生解决方案业务相关；预计未来12个月合同和赠款报销约为320万美元[183] - 截至2019年9月30日，公司与实体、顾问和大学的多项许可协议承诺约为45万美元；合作和许可协议在临床或商业化成功时可能需支付高达790万美元的里程碑款项和最高6%的净销售额特许权使用费[185] - 公司目前租赁约6200平方英尺的办公空间，2018年11月1日起租金涨至每月11625美元，约每平方英尺22.5美元；2019年11月1日起涨至每月11883美元，约每平方英尺23美元[186] - 2019年前三季度，公司向第三方供应商发行受限普通股，如1月2日发行6万股，每股发行价0.96美元等[197] - 未来五年公司的合同义务总计62.1309万美元，其中研发45万美元，物业租赁17.1309万美元[189] 公司业务板块构成 - 公司有两个业务板块，分别是特种生物疗法和公共卫生解决方案[25] - 公司有两个活跃的运营部门：专业生物疗法和公共卫生解决方案[81] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[85] 公司产品研发情况 - 公司目前正在开发多个产品，如SGX301、SGX942、SGX203、SGX201、RiVax和SGX943等[26][27] - 公司计划完成SGX301和SGX942的3期临床试验，继续开发RiVax等[32] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验预计2020年第一季度出最终结果，SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验预计2020年第二季度出最终结果[91] - 在已发表的CTCL 2期临床研究中，SGX301治疗六周后多数患者有显著改善，有效率为58.3%，而安慰剂组仅为8.3%[96] - SGX301的3期临床试验计划招募约160名受试者，第一周期约107人接受SGX301治疗，53人接受安慰剂治疗[101] - 2017年9月，公司获得美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究资助，用于SGX301的3期研究[102] - 2018年10月，独立数据监测委员会对约100名受试者进行中期分析后，建议再随机纳入约40名受试者以维持90%的统计效力[103] - 公司估计SGX301全球潜在市场规模超过2.5亿美元[104] - 皮肤T细胞淋巴瘤患者中，蕈样肉芽肿患者预期五年生存率为88%，塞扎里综合征患者预期五年生存率为24%[105] - 皮肤T细胞淋巴瘤在非霍奇金淋巴瘤患者中的占比约为4%，美国受影响

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6986289美元，较2018年12月31日的8983717美元减少[11] - 2019年第二季度，公司总营收为1544964美元，较2018年同期的1725545美元下降10.46%[13] - 2019年上半年，公司总营收为2689752美元，较2018年同期的2845318美元下降5.46%[13] - 2019年第二季度，公司净亏损为2123521美元，较2018年同期的1556342美元增加36.44%[13] - 2019年上半年，公司净亏损为3763148美元，较2018年同期的3933548美元减少4.33%[13] - 截至2019年6月30日，公司总资产为9192963美元，较2018年12月31日的10491702美元减少12.38%[11] - 截至2019年6月30日，公司总负债为5556729美元，较2018年12月31日的4211532美元增加31.94%[11] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为3636234美元，较2018年12月31日的6280170美元减少42.10%[11] - 2019年上半年，公司经营活动产生的现金流量净额为 - 3763148美元，较2018年同期的 - 3933548美元增加4.33%[13] - 2019年上半年，公司投资活动产生的现金流量净额为 - 192200美元，较2018年同期的0美元减少100%[11] - 2019年上半年公司净亏损3763148美元，2018年同期为3933548美元[25] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损169933168美元[32] - 2019年上半年经营活动使用现金2808372美元，2018年同期为3601092美元[25] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6986289美元，较2018年12月31日减少1997428美元，降幅22%[33] - 截至2019年6月30日，公司营运资金为3311412美元，较2018年12月31日减少2819766美元，降幅46%[33] - 2019年和2018年上半年分别发行74,300份和600份普通股期权，加权平均行权价格分别为每股0.93美元和1.59美元[52] - 2019年上半年向第三方供应商发行197,019股普通股，确认107,447美元股份支付费用，资本化46,500美元网站开发成本，记录7,110美元预付供应商服务费用[53] - 2019年上半年出售新泽西州净运营亏损结转获得610,676美元所得税收益，2018年上半年无此项收益[55] - 2019年6月30日，公司股票期权和认股权证的加权平均行权价格分别为每股4.97美元和3.09美元，2018年6月30日分别为每股7.25美元和4.38美元[57] - 2019年6月30日，公司办公空间和复印机的使用权资产分别为175,453美元和16,747美元，租赁负债分别为176,297美元和17,151美元[62] - 2019年上半年，公司经营租赁确认租赁费用70,594美元，融资租赁确认摊销费用3,721美元和利息费用955美元[62] - 2019年6月30日，无形资产（许可证和专利）净值为33,281美元，2018年12月31日为46,863美元[64] - 2019年和2018年第二季度无形资产摊销费用均为6,791美元，2019年和2018年上半年分别为13,582美元和13,507美元[64] - 预计2019年7月1日至12月31日无形资产摊销费用为13,582美元，2020年为19,699美元[65] - 2019年6月30日和2018年12月31日，公司应计费用分别为2,791,511美元和1,790,689美元[66] - 2018年12月31日，公司联邦税净营业亏损约为1.04131亿美元，州税约为1402.8万美元，外国税约为68.8万美元，部分亏损将于2019年开始到期，另有833.3万美元的各类税收抵免将于2019 - 2037年到期[67] - 2019年3月，公司出售2017年新泽西州净营业亏损结转额，确认所得税收益61.0676万美元，并于4月收到款项[68] - 2018 - 2019年，新泽西州对分配净收入超过100万美元的纳税人征收2.5%的附加税；2020 - 2021年征收1.5%的附加税[69] - 2019年上半年，公司通过FBR销售协议等方式发行普通股，如1月2日向供应商发行6万股，1月4 - 23日发行44.6369万股等[73] - 截至2019年8月8日，FBR销售协议下有660万美元的普通股可供出售[74] - 2019年6月30日后，公司通过FBR销售协议出售152.5594万股普通股，获得毛收入156.7709万美元[75] - 2019年第二季度净亏损2,123,521美元，较2018年同期增加567,179美元或36%；2019年上半年净亏损3,763,148美元，较2018年同期减少170,400美元或4%[174] - 2019年第二季度总营收1,544,964美元，较2018年同期减少180,581美元或10%；2019年上半年总营收2,689,752美元，较2018年同期减少155,566美元或5%[175] - 2019年第二季度成本1,086,814美元，较2018年同期减少406,862美元或27%；2019年上半年成本2,014,738美元，较2018年同期减少457,859美元或19%[175] - 2019年第二季度毛利润458,150美元，占营收30%，较2018年同期增加226,281美元或98%；2019年上半年毛利润675,014美元，占营收25%，较2018年同期增加302,293美元或81%[175] - 2019年第二季度研发费用1,853,950美元，较2018年同期增加683,617美元或58%；2019年上半年研发费用3,496,668美元，较2018年同期增加522,975美元或18%[176] - 2019年第二季度一般及行政费用769,091美元，较2018年同期增加118,265美元或18%；2019年上半年一般及行政费用1,643,300美元，较2018年同期增加260,881美元或19%[177] - 2019年第二季度其他收入41,370美元，较2018年同期增加8,422美元或26%；2019年上半年其他收入91,130美元，较2018年同期增加41,287美元或83%[178] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6,986,289美元，较2018年12月31日减少1,997,428美元或22%；营运资金为3,311,412美元，较2018年12月31日减少2,819,766美元或46%[179] - 公司预计未来仍会亏损，需筹集额外资金支持运营，评估多种筹资选项[180] - 截至2019年6月30日，公司有高达1240万美元的政府合同资金可支持相关研究项目至2020年及以后[181] - 未来12个月，公司预计研发支出约1110万美元，预计合同和赠款报销约430万美元[182] - 2019年上半年，公司研发总支出349.6668万美元，政府合同和赠款报销201.4738万美元[183] - 截至2019年6月30日，公司多项许可协议承诺约45万美元，临床或商业化成功可能需支付高达790万美元里程碑款项和最高6%净销售额的特许权使用费[184] - 公司租赁约6200平方英尺办公空间，租金从最初每月11367美元涨至2019年11月起每月11883美元[185] - 截至2019年8月8日，公司FBR销售协议剩余660万美元[185] - 2014年9月3日，公司收购资产支付27.5万美元现金并发行184912股普通股，若达成所有里程碑需支付高达1000万美元[186] - 2019年5月，公司与第三方签订服务协议，需发行10万股受限普通股作为部分补偿[188] - 未来五年，公司合同义务总计65.832万美元，其中研发45万美元，租赁20.832万美元[189] 各业务线数据关键指标变化 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个运营部门[36] - 2019年第二季度，公司公共卫生解决方案收入为109.5865万美元，专业生物治疗收入为44.9099万美元，总运营亏损为216.4891万美元[85] - 截至2019年6月30日的六个月，公司公共卫生解决方案业务收入为1776218美元，2018年同期为2258300美元；专业生物疗法业务收入为913534美元，2018年同期为587018美元；总收入为2689752美元，2018年同期为2845318美元[86] - 截至2019年6月30日的六个月，公司公共卫生解决方案业务运营收入为195110美元，2018年同期亏损55906美元；专业生物疗法业务运营亏损2798891美元，2018年同期亏损2445308美元；公司整体运营亏损4464954美元，2018年同期亏损3983391美元[86] - 截至2019年6月30日的六个月，公司公共卫生解决方案业务摊销和折旧费用为8718美元，2018年同期为8992美元；专业生物疗法业务摊销和折旧费用为8845美元，2018年同期为10729美元；公司整体摊销和折旧费用为22992美元，2018年同期为22384美元[86] - 截至2019年6月30日的六个月，公司企业净利息收入为84604美元，2018年同期为49843美元[86] - 截至2019年6月30日的六个月，公司公共卫生解决方案业务基于股份的薪酬为13268美元，2018年同期为28486美元；专业生物疗法业务基于股份的薪酬为40002美元，2018年同期为50216美元；公司整体基于股份的薪酬为152465美元，2018年同期为198395美元[86] - 截至2019年6月30日，公司公共卫生解决方案业务可识别资产为1564020美元，2018年12月31日为1181114美元；专业生物疗法业务可识别资产为150782美元，2018年12月31日为78336美元；公司整体可识别资产为9192963美元，2018年12月31日为10491702美元[86] - 公司有两个活跃业务板块：专业生物疗法（原“生物疗法”）和公共卫生解决方案（原“疫苗/生物防御”）[88] 公司产品研发及市场相关情况 - 公司正在开发的RiVax由NIAID提供最高2470万美元的六年期合同资助，SGX301和SGX942分别由NIH提供约150万美元的两年期资助[30] - 截至2019年6月30日，公司有高达1240万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目[34] - 公司预计SGX301全球潜在市场规模超2.5亿美元[105] - 2017年9月，公司获美国国立癌症研究所约150万美元小企业创新研究资助，用于支持SGX301的3期临床试验[103] - 2018年10月，独立数据监测委员会对约100名受试者进行中期分析，建议再随机纳入约40名受试者以维持90%的统计效力[104] - 塞扎里综合征患者的预期五年生存率为24%，蕈样肉芽肿患者为88%[107] - CTCL患者的中位生存期从早期的约12年降至晚期的2.5年[108] - CTCL约占50万非霍奇金淋巴瘤患者的4%，美国约有超2万患者，每年新增约2800例[109] - SGX301的2期临床研究中，6周治疗后，多数患者有显著改善，SGX301组有效率为58.3%，安慰剂组为8.3%[98] - SGX301的3期临床试验计划招募约160名受试者，第1周期约107人接受SGX301治疗，53人接受安慰剂治疗[102] - 公司的SGX301治疗CTCL的3期临床试验预计2020年第一季度公布最终结果，SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验预计2020年上半年公布最终结果[93] - 公司的RiVax疫苗针对蓖麻毒素中毒的2期试验计划于2019年下半年开展[95] - SGX942的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；激进放化疗患者从30天减至

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司总资产为952.14万美元，较2018年12月31日的1049.17万美元下降了9.25%[14] - 2019年第一季度，公司总营收为114.48万美元，较2018年同期的111.98万美元增长了2.22%[16] - 2019年第一季度，公司净亏损为163.96万美元，较2018年同期的237.72万美元减少了31.03%[16] - 2019年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.09美元，较2018年同期的0.27美元减少了66.67%[16] - 截至2019年3月31日，公司普通股发行和流通股数为1818.92万股，较2018年12月31日的1768.28万股增加了2.86%[14] - 2019年第一季度，公司经营活动使用的净现金为229.33万美元，较2018年同期的145.93万美元增加了57.14%[24] - 2019年第一季度，公司投资活动使用的净现金为0美元，较2018年同期的0.19万美元减少了100%[24] - 2019年第一季度，公司融资活动提供的净现金为50.52万美元，较2018年同期的1.98万美元增加了2451.52%[24] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.67809647亿美元，2019年第一季度净亏损163.9627万美元，经营活动现金使用量为229.3303万美元[31] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为720.0271万美元，较2018年12月31日的898.3717万美元减少178.3446万美元，降幅20%；营运资金为498.033万美元，较2018年12月31日的613.1178万美元减少115.0848万美元，降幅19%[32] - 2019年第一季度，公司发行65300份普通股期权，加权平均行权价格为每股0.95美元，2018年同期未发行[50] - 2019年1月2日，公司向第三方供应商发行60000股普通股作为部分服务报酬，确认股份支付费用57600美元[51] - 2019年第一季度，公司因出售新泽西州净运营亏损结转获得所得税收益610676美元，2018年同期未确认[53] - 2019年3月31日，公司普通股购买认股权证为6,303,643份，股票期权为1,085,595份，总计7,389,238份；2018年同期分别为2,577,238份、782,155份和3,359,393份[55] - 2019年3月31日，公司股票期权和认股权证的加权平均行使价格分别为每股5.04美元和3.09美元；2018年同期分别为每股7.16美元和4.38美元[55] - 截至2019年3月31日，公司办公空间使用权资产为205,842美元，复印机使用权资产为18,607美元；租赁负债分别为206,264美元和18,830美元[59] - 2019年第一季度，公司经营租赁费用为35,297美元，融资租赁摊销费用为1,861美元，利息费用为498美元[59] - 2019年3月31日，无形资产净值为40,072美元，2018年12月31日为46,863美元；2019年和2018年第一季度摊销费用分别为6,791美元和6,716美元[61] - 预计2019年4月1日至12月31日摊销费用为20,373美元，2020年为19,699美元[62] - 2019年3月31日，应计费用为2,296,580美元，2018年12月31日为1,790,689美元[63] - 2018年12月31日，公司联邦税净营业亏损约为104,131,000美元，州税约为14,028,000美元，外国税约为688,000美元；另有8,333,000美元税收抵免将于2019 - 2037年到期[64] - 2019年3月，公司出售2017年新泽西州净营业亏损结转，确认所得税收益610,676美元[65] - 截至2019年3月31日，公司可识别资产总计952.1404万美元，2018年12月31日为1049.1702万美元[81] - 2019年第一季度，公司总收入114.4788万美元，2018年同期为111.9773万美元；运营亏损230.0063万美元，2018年同期为239.4101万美元[81] - 2019年第一季度净亏损163.96万美元，较去年同期237.72万美元减少73.76万美元或31%，主要因出售新泽西州净运营亏损结转获得61.07万美元所得税收益[172] - 2019年第一季度收入114.48万美元，较去年同期111.98万美元增加2.50万美元或2%；成本92.79万美元，较去年同期97.89万美元减少5.10万美元或5%；毛利润21.69万美元，占收入19%，较去年同期14.09万美元或13%增加7.60万美元或6%[173] - 2019年第一季度研发费用164.27万美元，较去年同期180.34万美元减少16.06万美元或9%，主要因2018年第一季度临床试验场地费用较高[174] - 2019年第一季度一般及行政费用87.42万美元，较去年同期73.16万美元增加14.26万美元或19%，主要因2019年第一季度专业费用较高[175] - 2019年第一季度利息收入4.48万美元，较去年同期1.69万美元增加2.79万美元或165%，因现金及现金等价物投资利息和股息率提高[176] - 截至2019年3月31日，现金及现金等价物720.03万美元，较2018年12月31日898.37万美元减少178.34万美元或20%；营运资金498.03万美元，较2018年12月31日613.12万美元减少115.08万美元或19%，主要因支持临床试验支出[177] - 2019年1月2日，公司向供应商发行60,000股普通股，每股发行价0.96美元[194] 公司业务板块划分 - 公司将业务分为生物治疗和疫苗/生物防御两个运营部门[35] - 公司有两个业务板块，生物治疗和疫苗/生物防御[80][84] 生物治疗业务线数据关键指标及产品情况 - 公司生物治疗业务部门正在开发SGX301、SGX942和SGX203等产品[27] - 生物治疗业务板块产品SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤，预计2020年第一季度出最终结果；SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎，预计2020年上半年出最终结果；SGX203治疗小儿克罗恩病和SGX201治疗急性放射性肠炎，后续临床开发需额外资金[90] - 在CTCL的2期临床研究中，SGX301治疗六周后，多数患者有显著改善，有效率58.3%，安慰剂组为8.3%[95] - SGX301获美国FDA孤儿药和快速通道指定，若获批有7年市场独占期，还可享财政和监管福利；也获欧洲EMA孤儿药指定和英国MHRA有前景创新药物指定[96] - 2015年12月启动SGX301治疗CTCL的3期关键临床试验，目标招募约160名可评估受试者，第1周期约107人接受SGX301治疗，53人接受安慰剂治疗[98] - 2018年10月，独立数据监测委员会完成约100名受试者的非盲中期分析，建议再随机纳入约40名受试者以维持90%的统计效力[100] - 公司估计SGX301全球潜在市场规模超2.5亿美元[101] - CTCL约占非霍奇金淋巴瘤患者的4%，美国约有超2万患者，每年新增约2800例[105] - 2013 - 2015年SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[110] - SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，高于安慰剂组的80%；12个月肿瘤完全缓解率为80%，高于安慰剂组的74%；接受每三周化疗患者的肿瘤完全缓解率为82%，高于安慰剂组的64%[112] - 公司获FDA批准推进SGX942治疗头颈癌患者口腔黏膜炎的3期关键试验方案，也获EMA关于SGX942开发的积极科学建议[115] - 公司开展的DOM–INNATE研究预计招募约190名口腔和口咽鳞状细胞癌患者，患者需接受至少55Gy的累积辐射剂量，分2.0 - 2.2Gy/天，同时每三周接受80 - 100mg/m顺铂化疗[116] - 2017年7月启动关键的3期研究，预计约50家美国和欧洲肿瘤中心参与，独立数据监测委员会的中期分析报告将于2019年9月发布[117] - 2017年9月，公司获得美国国立牙科和颅面研究所约150万美元的SBIR资助，用于支持SGX942治疗严重口腔黏膜炎的3期研究[118] - 公司估计SGX942全球潜在市场规模超过5亿美元，口腔黏膜炎在美国每年影响约50万人，占化疗患者的40%，美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当[123][124][126] - 公司估计口服BDP全球潜在市场规模超过5亿美元，SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定，用于治疗小儿克罗恩病，美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当，约30%患者在20岁前出现症状，约40%患者上消化道受累[129][131][133] - 2012年公司完成SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验，获FDA快速通道指定，该项目获NIH 50万美元SBIR资助[135][136] - 公司估计美国每年有超过10万接受腹部或盆腔外照射放疗的癌症患者，欧洲数量相当，他们有患急慢性放射性肠炎的风险，超过80%接受腹部放疗的患者有持续的肠道习惯改变，5% - 15%会发展为慢性放射性肠炎[139][140] 疫苗/生物防御业务线数据关键指标及产品情况 - 公司疫苗/生物防御业务部门正在开发RiVax和SGX943等产品[28] - 疫苗/生物防御业务板块产品RiVax预防蓖麻毒素中毒，计划2019年下半年进行2期试验；SGX943治疗抗生素耐药和新兴传染病，处于临床前阶段[92] - ThermoVax技术获NIAID 940万美元资助，用于开发热稳定的蓖麻毒素和炭疽疫苗，能使铝佐剂疫苗在高温下稳定[142] - 公司与夏威夷大学马诺阿分校和夏威夷生物技术公司合作开发热稳定亚单位埃博拉疫苗，该协议已到期[144] - 2019年2月7日，《欧洲药剂学与生物药剂学杂志》发表文章，证明埃博拉亚单位疫苗候选物热稳定成功[145] - 公司获NIAID研究项目约70万美元资助用于开发三价热稳定埃博拉疫苗，为期五年[146] - 公司与科罗拉多大学原许可协议终止，与VitriVax签订全球独家转许可协议，支付10万美元转许可费，维持转许可需支付最低年度特许权使用费2万美元，产品首次商业销售后按净销售额2%支付特许权使用费，最低每年5万美元[148] - RiVax开发获NIH约2500万美元资助，与NIH合同若行使选择权最高可再获2470万美元[151] - 2017年6月和8月NIAID行使选项为RiVax提供约200万美元和250万美元额外资金，合同累计授予2120万美元，可用1350万美元，行使所有选项最高可获2470万美元[152] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同可达2亿美元[154] - 获批的RiVax疫苗有资格获得生物防御优先审评券，近年销售超1亿美元，使用可节省约7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付270万美元用户费[155] 公司资金相关情况 - 截至2019年3月31日，公司有高达1330万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目[33] - 截至2019年5月8日，公司根据2018年10月3日更新的招股说明书补充文件，FBR销售协议下还有高达830万美元的剩余额度[33] - 截至2019年5月8日，FBR销售协议剩余830万美元[183] 公司合同及费用相关情况 - 截至2019年3月31日，公司许可协议承诺约450,000美元；临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[74] - 公司租赁约6200平方英尺办公空间作为总部，2017年10月修订租约，2020年10月到期，首12个月租金每月11367美元，约每平方英尺22美元，2018年11月1日起涨至每月11625美元，约每平方英尺22.5美元，2019年11月1日起涨至每月11883美元，约每平方英尺23美元[75] - 2014年9月3日，公司以27.5万美元现金和184912股普通股（公允价值375万美元）收购Hy Biopharma无形资产等，若达成未来里程碑，最多再支付1000万美元，支付以受限证券形式，不超公司已发行股份19.9%，截至2019年3月31日，未支付或计提里程碑或特许权使用费[76] - 2007年2月，公司董事会授权在特定交易完成前向Dr. Schaber发行5000股普通股[77] - 未来五年公司合同义务总计69.5332万美元，其中研发45万美元，物业及其他24.5332万美元[79] - 截至2019年3

公司业务板块 - 公司有生物治疗和疫苗/生物防御两个业务板块[15] SGX301药物相关数据 - SGX301在CTCL的2期临床研究中，6周治疗后患者改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[23] - SGX301的3期临床试验计划招募约120名受试者，第1周期约80人接受SGX301治疗，40人接受安慰剂治疗[26] - 2017年9月，公司获NCI约150万美元SBIR赠款用于SGX301的3期研究[27] - 2018年10月，DMC对约100名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约40名受试者以维持90%统计效力[28] - SGX301潜在全球市场超2.5亿美元[29] CTCL疾病相关数据 - CTCL患者中，MF预期5年生存率为88%，Sézary综合征为24%[30] - CTCL早期阶段中位生存期约12年，晚期为2.5年[31] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国超2万人受影响，每年约2800例新病例[32] 公司药物研发计划 - 公司计划完成SGX301的3期试验并报告最终结果，继续SGX942的3期试验招募等[18] SGX942药物相关数据 - SGX942的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天降至9天，减少50%；接受最激进放化疗患者从30天降至10天，减少67%[38] - SGX942的2期临床研究中，1个月随访时安慰剂组肿瘤“完全缓解”发生率为47%，1.5mg/kg剂量组为63%[39] - SGX942的2期临床研究中，安慰剂组12个月生存率约80%，1.5mg/kg剂量组为93%；12个月肿瘤消退率安慰剂组为74%，1.5mg/kg剂量组为80%；接受每三周化疗患者，12个月肿瘤消退率安慰剂组为64%，1.5mg/kg剂量组为82%[40] - SGX942的2期临床研究中，治疗后期1.5mg/kg剂量组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[40] - SGX942的3期临床试验预计招募约190名受试者，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与，预计2019年第三季度有独立数据监测委员会的中期分析报告[43][45] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元SBIR资助，用于SGX942的3期研究[46] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元，口腔BDP全球潜在市场超5亿美元[47][54] 黏膜炎及克罗恩病患者数据 - 公司估计美国每年约50万人口受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量相当[48][50] - 公司估计美国小儿克罗恩病患者约8万，欧洲数量相当，约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[57] SGX203药物相关数据 - SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定，公司将在获得额外资金后开展3期临床试验治疗小儿克罗恩病[55] SGX201药物相关数据 - SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验显示口服安全且耐受性良好，该项目获NIH 50万美元两年期SBIR资助[59] 放射性肠炎相关数据 - 超过80%接受腹部放疗的患者有持续排便习惯改变，5% - 15%接受腹部或盆腔照射的患者会发展为慢性放射性肠炎[64] - 美国每年超10万、欧洲相当数量患者接受腹部或盆腔外照射放疗，有患急慢性放射性肠炎风险[65] ThermoVax疫苗相关数据 - ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助，可使铝佐剂疫苗在高温下稳定[67] - 公司与UH Manoa和HBI合作开发热稳定亚单位埃博拉疫苗，获约70万美元五年期NIAID资助[68][70] - 公司支付10万美元获得热稳定技术在蓖麻毒素和埃博拉疫苗领域的 sublicense，需支付最低年特许权使用费2万美元，产品首次商业销售后按净销售额2%支付特许权使用费，最低每年5万美元[72] RiVax疫苗相关数据 - RiVax开发获NIH约2500万美元资助，NIH合同若行使所有选项将额外提供最多2470万美元资金[73][74] - NIAID行使选项为RiVax提供约200万美元动物功效研究资金和约250万美元符合良好生产规范的药品生产资金，合同累计已授予2120万美元，其中1350万美元可用[74] - RiVax获FDA和欧盟孤儿药指定，假设开发成功，潜在政府采购合同可达2亿美元[75][76] - 获批的RiVax疫苗有资格获得生物防御优先审评券，近年销售价格高达3.5亿美元，使用需提前90天通知FDA并支付270万美元用户费[77] OrbeShield药物相关数据 - OrbeShield在犬类胃肠道急性辐射综合征（GI ARS）模型中显示出积极的临床前结果，治疗犬在暴露于致死剂量全身照射后2小时或24小时给药，生存率有统计学显著改善（p = 0.04）[81] - 公司于2013年9月获得生物医学高级研究与发展局（BARDA）和国家过敏与传染病研究所（NIAID）的两份政府合同，BARDA合同为期5年，最高可达2630万美元；NIAID合同为期3年，最高可达640万美元，两家机构共提供约1800万美元合同资金，其中包括63.4万美元补充资金[83] - OrbeShield此前的开发得到学术合作伙伴100万美元NIH赠款支持，2012年7月还获得NIAID约60万美元SBIR赠款[83] - 假设OrbeShield开发成功，潜在政府采购合同价值可能高达4.5亿美元[84] 急性辐射综合征相关数据 - 发生核灾难或恐怖分子引爆核弹时，吸收辐射超过2戈瑞（Gy）的人员有很高风险发展为临床显著的急性辐射综合征（ARS），超过10 - 12 Gy会导致急性胃肠道损伤甚至死亡[85] SGX943药物相关数据 - SGX943在临床前模型中对革兰氏阴性和革兰氏阳性细菌感染均显示出疗效，无论细菌是否具有抗生素抗性[86] 药物临床试验及审批流程 - 新药化合物或生物制品在美国进行人体临床试验前，需向FDA提交研究性新药（IND）申请[90] - 临床试验通常分三个阶段，FDA会接收各阶段进展报告，必要时可要求修改、暂停或终止试验，药物获批上市后可能还需进行4期或上市后研究[91] - 成功完成临床试验后，可提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA），FDA可能拒绝批准或要求额外测试[92] - 即使获得FDA或外国卫生当局初始批准，可能还需进一步研究，产品修改可能需重新申请批准[93] 公司商业合作相关 - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费及15%的前期付款等费用[110] - 公司与SciClone达成协议，SciClone提供口腔黏膜炎临床和监管数据库，公司授予其SGX942在多个地区的独家商业化权利，SciClone支付特许权使用费，公司以成本加成方式供应产品，公司还向SciClone出售352,942股普通股，总价300万美元[111][112] 公司运营相关情况 - 公司药物研发制造外包给第三方，目前产品候选药物的原料药由单一供应商制造，制剂和分销也由单一供应商进行，获批后将确定关键制造活动的二级供应商[107][108] - 公司目前除向政府机构直接销售生物防御疫苗产品外无销售和营销能力，打算为获批产品寻求分销和合作安排，也评估孤儿病适应症自行商业化的潜力[109] 公司竞争情况 - 公司面临来自制药和生物技术公司、大学及研究机构的竞争，在获取治疗技术权利方面也面临竞争[113] - FDA已批准多种治疗CTCL后期阶段的疗法，早期阶段暂无FDA批准疗法，有其他药物处于研发阶段[114] - SGX94目前无直接竞争对手，但因很多机构在研究抗生素耐药问题，未来可能面临竞争[115] 公司受法规影响情况 - 公司产品候选药物的开发受FDA多种项目影响，如孤儿药指定、快速通道指定和加速批准等[97][98][99] - 公司可能受数据隐私和安全法规约束，包括HIPAA及其修正案HITECH等[106] - 公司受联邦虚假索赔法、反回扣法等法规限制[103][104] 公司药物收购及许可费用 - 公司2014年收购SGX301，支付27.5万美元现金并发行184,912股市值375万美元的普通股，若达成未来里程碑需支付最高1000万美元的普通股[131,140] - SGX301每年需支付2.5万美元许可费，直接销售和子公司销售分别支付3%和2.5%的特许权使用费，从子公司获得非净销售额付款需支付20% [139] - 公司2013年收购SGX94，与UBC的许可协议需支付每年1000加元许可维护费，里程碑付款最高达120万加元[133,141] - 公司与Dr. McDonald的独家许可协议规定，FDA批准含口服BDP的首个新药申请后支付30万美元，产品净销售额需支付3%特许权使用费，欧洲药品管理局批准口服BDP后支付40万美元现金， sublicense需支付10%费用和特许权使用费[142][143] - 公司与VitriVax的 sublicense协议，支付10万美元许可费，首次商业销售前每年支付2万美元最低特许权使用费，之后按净销售额2%支付，每年最低5万美元，还有多项里程碑费用[147] - 公司与UTSW的蓖麻毒素疫苗许可协议，需每年支付5万美元许可费[148] 公司药物专利情况 - SGX301美国专利8,629,302预计2030年9月到期，新专利10,053,513预计2036年到期，欧洲专利EP 2571507用于治疗牛皮癣[131] - SGX94美国专利8,124,721预计2028年4月到期，2019年1月欧洲专利局授予新专利[133] - 口服BDP美国专利8,263,582预计2022年3月到期，欧洲专利EP 1392321和EP 2242477预计分别于2022年3月和2029年1月到期[134] - ThermoVax美国专利8,444,991预计2030年2月到期，相关专利申请和外国申请待决[136] - RiVax三项美国专利6,566,500、6,960,652和7,829,668预计2020年3月到期，专利7,175,848预计2020年9月到期[137] - SGX301美国专利6,867,235和7,122,518预计分别于2020年1月和2023年11月到期[139] 公司药物孤儿药指定情况 - SGX301、SGX203、OrbeShield和RiVax有孤儿药指定，美国获批后有7年、欧洲有10年营销独占期[132] 公司财务数据 - 2018年和2017年研发支出分别约为680万美元和550万美元[149] - 截至2018年12月31日，公司有14名全职员工，其中6人拥有医学博士或哲学博士学位[150] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约1.66亿美元，现金及现金等价物约900万美元，预计至少到2020年3月31日可维持当前运营水平[153] - 公司与NIH、NIAID和BARDA的合同，若行使选择权，RiVax开发最高可获2470万美元资金，OrbeShield开发最高可获3270万美元资金，已收到OrbeShield相关资金约1800万美元，截至2018年12月31日，假设行使NIAID选择权，已获合同和赠款资金约1460万美元[154] - 从成立到2018年12月31日，公司为产品候选药物研发和临床试验支出约8300万美元，预计2019年支出约930万美元，其中约330万美元可通过现有政府合同和赠款报销[155] - 公司产品候选药物处于临床或临床前试验阶段，尚未产生重大销售收入或许可收入[155] 公司运营风险及不确定性 - 公司运营结果预计会因多种因素在季度和年度间波动，难以预测未来业绩[161] - 公司目前无获批上市产品，短期内预计无产品销售收入，运营资金主要来自证券销售、政府合同和赠款[164] - 公司业务受政府严格监管，监管流程需进行临床前和临床试验，预计产品候选药物临床试验至少需数年完成[165][166] - 生物防御产品开发存在挑战，FDA虽有加速审批政策，但公司需证明疫苗在人体的安全性，且动物模型建立困难[170] - 公司生物防御业务依赖政府资金，政府资金具有不确定性，资金损失可能对业务产生重大不利影响[172] - 公司依赖供应商提供药物原料和第三方提供制造服务，若供应不及时，可能影响产品开发、制造和销售[173] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的临床前和临床试验，若合作出现问题，可能无法获得监管批准或实现商业化[174] - 产品制造过程要求严格，若公司或供应商出现制造或质量控制问题，可能影响临床研究和产品上市[176] - 即使产品获批，也需遵守广泛的获批后监管要求，未能满足要求可能面临刑事起诉、罚款等处罚[179][180] - 公司产品获批后可能不被市场接受，市场接受程度取决于产品安全性、有效性、成本效益等因素[181][182][183] - 公司缺乏销售和营销经验，产品获批后可能因医疗实践变化和第三方报销限制而不具商业可行性[184][185] - 产品候选药物可能出现严重不良事件或副作用，导致监管机构实施临床搁置、增加标签声明等，影响产品上市和销售[186][187] - 美国孤儿药指定患者群体少于20万，或大于20万但开发成本无法从美国销售中收回；欧盟为每1万人中受影响不超过5人；美国孤儿药有7年市场独占期，欧盟为10年，可能减至6年[189][190] - 公司虽有部分产品获孤儿药指定，但可能无法首个获批，且独占期不一定能有效保护产品免受竞争[191] - 联邦和/或州医疗改革举措可能使产品销售下降、被撤市、面临诉讼和声誉受损[192] - 公司临床试用和产品责任保险限额为1000万美元，可能不足以覆盖潜在责任[201] - 新产品非专利独占期最长可达3.5年，若竞争对手先获批，公司产品获批可能被排除或延迟[206] - 第三方支付方对医疗产品价格和成本效益的质疑增加，若报销不可用或范围受限，公司产品可能无法盈利[193] - 公司依赖第三方许可协议商业化关键产品，若不履行义务可能失去许可，且许可相关支付会降低产品开发利润[195][196] - 公司产品研发、制造和销售需与第三方合作，若无法