公司业务板块 - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[13] 药物临床试验结果 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期试验中，SOM中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[21] - 合成金丝桃素治疗CTCL的小型1/2期概念验证试验中，有效率为58.3%，p=0.04；治疗银屑病有效率为80%，p<0.02[27] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验中，第1周期8周时，16%接受HyBryte™治疗的患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4%，p=0.04[31] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验第2周期，持续治疗12周后，阳性反应率增至40%，p<0.0001[32] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验第3周期，66%的患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应，p=0.046[33] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验中，12周治疗对斑块和斑片病变的有效率分别为37%（p=0.0009）和42%（p<0.0001）[34] - 2015年公司完成SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的2期临床试验，1.5mg/kg剂量使所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，降幅50%；积极放化疗患者从30天降至10天，降幅67%[62] - 2期临床试验中SGX942治疗组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%；12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤缓解率为80%，安慰剂组为74%；接受化疗患者12个月肿瘤缓解率为82%，安慰剂组为64%；治疗后期SGX942组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[62][63][64] - 2020年SGX942的3期临床试验结果显示，SOM中位持续时间主要终点未达预设统计学显著性标准，但生物活性显著，SGX942组从18天降至8天，降幅56%；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天降至9天，降幅50%（p = 0.049），SOM发生率降低16%[73] - 公司在84名健康志愿者中完成了dusquetide的1期双盲安慰剂对照临床试验，显示出良好的安全性和耐受性[60] - 2022年公司宣布dusquetide在非临床异种移植模型中可有效减小肿瘤大小，证实其作为单药及与放疗、化疗和靶向治疗联合的抗肿瘤疗效[76] - 2021年8月公司宣布多价丝状病毒疫苗候选物在非人类灵长类动物中显示出积极效果，热稳定单瓶平台疫苗对苏丹埃博拉病毒攻击保护率达75%[108] - 2021年9月公司宣布CiVax™（热稳定COVID - 19疫苗项目）临床前免疫原性研究成果，该项目获美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）150万美元非稀释性赠款[109] - 2021年12月公司宣布单瓶二价热稳定疫苗对非人类灵长类动物致命苏丹埃博拉病毒攻击保护率达100%[110] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中对急性致死保护率达100%，两项1期临床试验显示其耐受性和免疫原性良好[111] - 2021年11月公司宣布RiVax®临床前免疫原性研究成果，显示接种后至少12个月有持久保护[119] 药物研发计划 - HyBryte™计划于2022年下半年提交新药申请[21] - SGX302治疗轻中度银屑病预计2022年下半年开展2a期研究[21] - RiVax®抗蓖麻毒素中毒疫苗1c期试验于2019年12月启动，2020年1月结束[23] - 公司计划于2022年下半年向FDA提交HyBryte™的新药申请，有望于2023年下半年获批[44] - 公司将于2022年下半年启动SGX302治疗轻中度银屑病的2a期临床试验[54] - 2017年公司启动SGX942的3期DOM - INNATE临床试验，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[68] - 2019年独立数据监测委员会（DMC）对约90名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力，未报告安全问题[71] - 2021年底公司与MHRA开会，基于SGX942生物活性及2期和3期试验响应一致性，3期DOM - INNATE研究可作为两个3期研究中的第一个，前提是第二个3期试验主要终点达统计学显著性[75] 市场规模与患者情况 - 公司预计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元，SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场规模超10亿美元[49][54] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[57] - CTCL约占非霍奇金淋巴瘤患者的4%，美国约有超2万患者受影响，每年新增约2800例[52] - 美国约3%人口即超750万人受银屑病影响，全球约有6000 - 1.25亿人患病[57] - Sézary综合征患者的预期五年生存率为24%，蕈样肉芽肿患者为88%[50] - CTCL早期阶段患者的中位生存期约为12年，晚期仅为2.5年[51] - 约80%银屑病患者为轻中度，20% - 30%患者会发展为银屑病关节炎[55] - 轻度银屑病患者体表面积受累小于3%，中度为3 - 10%，重度大于10%[55] - 公司估计美国每年约50万人口受黏膜炎影响，40%接受化疗的患者会发生黏膜炎[77] - 美国口腔黏膜炎患者约90000人，欧洲数量相当，头颈癌放疗患者严重黏膜炎发病率超80%[79] - 口服BDP潜在全球市场规模超5亿美元[85][87] - 约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，美国小儿克罗恩病患者约80000人，欧洲数量相当，约40%小儿患者上消化道受累[89] 公司资金资助与费用 - 公司获940万美元NIAID资助用于热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗开发[93] - 公司获约70万美元NIAID资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，为期五年[96] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，维持 sublicense需每年支付最低2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后，需支付净销售额2%的特许权使用费，每年最低5万美元[99] - 公司需向VitriVax支付里程碑费用，包括二期临床试验启动2.5万美元、三期临床试验启动10万美元、产品获批10万美元、美国累计净销售额达1000万美元100万美元[99] - 2020年12月，公司获NIAID约150万美元SBIR资助，用于新冠和埃博拉疫苗候选产品的制造、配方和表征[104] - 公司和德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）为RiVax®开发从美国国立卫生研究院（NIH）累计获得约2500万美元赠款，NIH合同额外提供2120万美元资金[114] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释性资金，使合同总资金达2120万美元，合同于2021年2月到期[115] - 2019年5月公司获得价值约60万美元的DTRA分包合同，为期三年，截至2021年12月31日，该分包合同相关收入和费用可忽略不计[129] 专利与法规相关 - 2019年7月，欧洲专利局授予两项BDP治疗胃肠道急性辐射损伤的专利[84] - 2020年10月，公司与VitriVax签订的热稳定技术 sublicense协议修订重述[99] - 孤儿药指用于治疗美国患病人数少于20万的罕见疾病或病症的药物或生物制品，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药申请者可获7年独家销售期[141] - 快速通道项目中，FDA需在收到申请60天内确定药物或生物制品候选者是否符合快速通道指定资格[142] - 加速批准的药物或生物制品基于替代终点或可更早测量的临床终点获批，需进行严格上市后合规要求，包括完成4期或批准后临床试验[143][144] - 根据《儿科研究公平法案》，NDAs或BLAs或其补充文件须包含评估药物在所有相关儿科亚群中安全性和有效性的数据[145] - 创新许可和获取途径（ILAP）于2021年初在英国推出，有150天加速评估、滚动审查和持续效益风险评估等好处[147] - 早期药物获取计划（EAMS）于2014年4月在英国推出，PIM指定是其第一阶段，由MHRA评估早期非临床和临床数据后授予[148] - 美国专利8,629,302预计2030年9月到期，专利10,053,513和10,526,268预计2036年到期[178] - 美国专利8,124,721和9,416,157预计2028年到期，8,791,061预计2029年到期，9,850,279和10,253,068预计2034年到期[180] - 美国专利8,444,991预计2031年12月到期，8,808,710预计2028年3月到期，10,293,041预计2035年到期[184][193] - 公司孤儿药指定在美国获批后有7年营销独占期，在欧洲有10年独占期[179] 公司合作与协议 - 2016年公司与SciClone达成独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，SciClone支付特许权使用费[67] - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%的净销售额特许权使用费和15%的前期付款等费用[160] - 公司与SciClone达成协议，SciClone提供口腔黏膜炎临床和监管数据库，公司授予其SGX942在多个地区的独家商业化权利，SciClone支付特许权使用费，公司以成本加成方式供应产品，公司还向SciClone出售352,942股普通股，总价300万美元[161][162] 公司运营与竞争 - 公司药物物质和产品制造外包给第三方，目前产品候选物的原料药和制剂、分销均由单一供应商提供，获批后将确定二级供应商[155][156] - 公司目前无销售和营销能力，除直接向政府机构销售生物防御疫苗产品外，计划为获批产品寻求分销和合作安排，同时评估孤儿病适应症自行商业化潜力[157] - 公司面临众多制药和生物技术公司竞争，这些公司在财务、技术和营销资源上更具优势[163] - HyBryte™在早期CTCL治疗方面无FDA批准疗法，有其他疗法用于非标签治疗，还有处于开发阶段的药物[164][166] - SGX94目前无直接竞争对手，但因抗生素耐药问题研究增加，可能面临新兴竞争[167] - 治疗口腔黏膜炎方面，血液癌症有一款获批药物，实体肿瘤无获批药物，有几款处于临床开发阶段[168] - 口服BDP在克罗恩病治疗方面有多种获批治疗方法和处于后期开发的化合物[169] - ThermoVax在疫苗热稳定性技术方面面临多个团体和公司的竞争[171] 公司收购与许可费用 - 公司2014年收购HyBryte™，支付27.5万美元现金并发行市值375万美元的184,912股普通股，2020年又发行价值500万美元的1,956,182股普通股，若达成最终里程碑需支付最高500万美元[185][186] - 公司为维持HyBryte™许可，需每年支付2.5万美元许可费，直接销售和关联方销售按3%支付特许权使用费， sublicense销售按2.5%支付，非净销售付款按20%支付[185] - 公司2012年收购SGX94，与UBC的许可协议需每年支付1000加元许可维护费，里程碑付款最高达120万加元[187][188] - 公司与Dr. McDonald的口服BDP许可协议，FDA批准首个含口服BDP的新药申请需支付30万美元，产品净销售按3%支付特许权使用费，欧洲药品管理局批准需支付40万美元现金， sublicense需支付10%费用[189][190] - 公司ThermoVax®与VitriVax的分许可协议，支付10万美元分许可费，首次商业销售前每年支付最低2万美元特许权使用费，之后按净销售2%支付且每年最低5万美元，还有多项里程碑费用[194][196] - 公司RiVax®许可协议需每年支付5万美元许可费[197] 公司财务与人员 - 2021年和2020年研发支出分别约为840万美元和980万美元[199] - 截至2021年12月31日，公司共雇佣15人，包括2名兼职和13名全职员工，其中5人拥有医学博士/哲学博士学位[201] 公司风险与挑战 - 公司业务面临重大亏损且预计未来仍会亏损，若无法获得额外资金，可能减少或停止产品开发和商业化努力，或无法偿还可转换票据[208] - 公司没有获批上市产品，预计在可预见的未来不会从产品销售中获得任何收入[208] - 公司业务受政府广泛监管，成本高、耗时长且可能面临意外延误[208] - 公司生物防御业务依赖政府资金，具有不确定性[208] - 公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议要求满足特定运营契约，未来债务融资可能也有类似要求，限制运营和财务灵活性[208] - 若产品候选药物的第三方供应商不能及时提供产品和服务，可能延误或损害产品开发、制造和营销能力[208] - 若无法与第三方就产品候选药物的临床前和临床试验达成可接受协议，或第三方未按要求履行服务，无法获得批准批准或实现产品商业化[208] - 即使产品获批，也可能面临广泛的获批后监管，且可能不被市场接受[211] 公司仲裁与潜在收益 - 公司因RiVax®原料药生产问题对Emergent BioSolutions等提起仲裁，索赔超1900万美元[118] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同价值可达2亿美元，获批后有资格获得生物防御优先审评券（PRV），近年PRV售价约1亿美元[121][122]

公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为2971.7798万美元和1989.1235万美元[7] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为1466.3255万美元和1614.9407万美元[7] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司股东权益分别为1505.4543万美元和374.1828万美元[7] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司总收入分别为18.6198万美元和60.8811万美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司总收入分别为54.8615万美元和203.8653万美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司净亏损分别为358.7551万美元和179.016万美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司净亏损分别为784.7097万美元和1214.8257万美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.09美元和0.06美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.20美元和0.45美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司综合亏损分别为350.5935万美元和176.2452万美元[11] - 截至2021年9月30日九个月，公司净亏损784.7097万美元，2020年同期为1214.8257万美元[17] - 2021年九个月经营活动净现金使用量为868.4266万美元，2020年同期为732.9471万美元[17] - 2021年九个月投资活动净现金使用量为0，2020年同期为0.7147万美元[17] - 2021年九个月融资活动净现金提供量为1880.7181万美元，2020年同期为1324.2148万美元[17] - 2021年现金及现金等价物净增加1019.0824万美元，2020年为592.2086万美元[17] - 截至2021年9月30日，公司普通股股份为4263.0436万股，2020年末为3064.3656万股[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.01061231亿美元，2020年末为1.93214134亿美元[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.01061231亿美元，9个月净亏损784.7097万美元，经营活动使用现金868.4266万美元[27] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2886.7487万美元，较2020年12月31日增加1019.0824万美元，增幅55%；营运资金为2464.8908万美元，较2020年12月31日增加1126.2423万美元，增幅84%[28] - 2019年公司网站开发成本资本化4.65万美元，按直线法在三年内摊销，2021年和2020年第三季度网站摊销费用分别为3874美元和3875美元[34] - 2021年和2020年第三季度，公司分别确认外汇交易损失66,967美元和7,647美元；2021年和2020年前九个月，分别确认外汇交易损失22,384美元和34,465美元[47] - 股息收益率为0%，预期寿命为4年，2021年波动率为85% - 87%，2020年为77% - 85%，2021年无风险利率为0.27% - 0.67%，2020年为0.22% - 1.66%[48] - 2021年和2020年前九个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转额中确认所得税收益864,742美元和836,893美元[49] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，英国研发激励应收款余额分别为171,555美元和434,238美元[52] - 截至2021年9月30日和2020年，因反摊薄效应未纳入摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,728,354股和7,437,521股[54] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，办公空间使用权资产分别为136,321美元和222,445美元，复印机使用权资产分别为0美元和5,582美元[56] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司应计费用分别为2,716,745美元和2,638,308美元[59] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，2021年前九个月利息费用为670,907美元[60] - 2020年4月公司获417,830美元薪资保护计划贷款，2021年6月该贷款本金及应计利息421,584美元获豁免[64][67] - 截至2020年12月31日，公司联邦、州和外国税净运营亏损分别约为1.14亿美元、2000万美元和120万美元，另有约820万美元税收抵免[68] - 2021年前九个月，公司因认股权证行使发行13股普通股，加权平均行使价为每股3.95美元[76] - 2021年前九个月，公司根据B. Riley销售协议发行11,931,513股普通股，加权平均价格为每股1.63美元[76] - 2021年前九个月，公司因期权行使发行30,254股普通股，加权平均行使价为每股0.85美元[76] - 2021年9月29日，公司向供应商发行25,000股普通股，公允价值为每股1.10美元[76] - 截至2021年11月11日，B. Riley销售协议下有2680万美元可用于未来出售普通股[80] - 截至2021年9月30日，公司在主要金融机构的存款超过联邦存款保险公司（FDIC）的保险额度，目前FDIC的保险额度为25万美元[81] - 截至2021年9月30日，公司多项许可协议承诺约42.5万美元，合作和许可协议可能需支付高达790万美元的里程碑款项和最高6%的净销售额特许权使用费[82] - 公司向Emergent BioSolutions索赔超过1900万美元，但无法保证能获得赔偿，收到Emergent相关发票约33.1万美元，管理层认为无需支付[96][97] - 2021年第三季度，公共卫生解决方案业务收入为186,198美元，专业生物治疗业务无收入；公司运营亏损为3,375,382美元[100] - 九个月内，公司2021年总营收为548,615美元，2020年为2,038,653美元[101] - 2021年总运营亏损为8,618,634美元，2020年为13,100,438美元[101] - 2021年摊销和折旧费用总计26,614美元，2020年为52,635美元[101] - 2021年其他收入/亏损净额为 - 93,205美元，2020年为115,288美元[101] - 2021年股份支付总计255,147美元，2020年为211,266美元[101] - 截至2021年9月30日，可识别资产总计29,717,798美元，截至2020年12月31日为19,891,235美元[101] 公司业务板块构成 - 公司是后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[20] 专业生物疗法业务板块数据及进展 - 专业生物疗法业务板块正推进HyBryte™商业化，已完成3期研究，正寻求监管批准[21] - 专业生物疗法业务板块还包括SGX302、dusquetide、SGX203等产品的开发项目[21] - 公司Specialized BioTherapeutics业务的SGX942在治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的3期临床试验中，使严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天减少56%至8天，但未达到统计显著性标准[117] - 公司计划在2022年下半年为HyBryte™提交新药申请并在美国商业化，同时探索美国以外的合作[112] - 公司预计在2022年下半年对SGX302开展针对轻中度银屑病的2a期研究[117] - 公司RiVax®针对蓖麻毒素中毒的疫苗已完成1a和1b期试验，2019年12月启动1c期试验并于2020年1月结束[119] - 小型1/2期概念验证试点临床研究中，合成金丝桃素治疗CTCL的有效率为58.3%，治疗银屑病的有效率为80%[123] - 3期FLASH研究于2015年12月启动，2020年完成，共招募169名受试者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116名）和安慰剂组（50名）[125][127] - 1期治疗周期中，约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗；2期所有受试者接受HyBryte™治疗；3期所有受试者接受HyBryte™治疗所有病变[125] - 3期研究第1周期8周时，HyBryte™组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组仅为4%[127] - 第2周期开放标签治疗分析显示，持续治疗12周后，阳性反应率增至40%[128] - 第3周期开放标签治疗分析显示，66%的患者选择继续该周期治疗，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[129] - 12周的HyBryte™治疗对斑块状病变（反应率37%）和斑片状病变（反应率42%）同样有效[131] - 公司预计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超过2.5亿美元[147] - 公司计划于2022年下半年向FDA提交NDA申请，2023年下半年可能获得FDA批准[142] - HyBryte™已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲EMA的孤儿药指定等多项监管指定[132] - CTCL患者中，Sézary综合征患者预期五年生存率为24%，MF患者为88%[148] - CTCL在约50万NHL患者中占比约4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[150] - 公司预计SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场超10亿美元[153] - 约80%的银屑病患者为轻中度，20%-30%会发展为银屑病关节炎[154] - 银屑病在美国的患病率约为3%，影响超750万人，全球约有6000 - 1.25亿人患病[156] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[156] - 公司在84名健康志愿者中进行的Dusquetide一期临床试验显示其安全性良好[161] - SGX942在111名患者的二期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[163] - SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，高于安慰剂组的80%[166] - SGX942 1.5mg/kg治疗组在试验后期阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[166] - 2017年7月公司启动关键的3期临床试验“DOM–INNATE”研究，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[168] - 2019年8月独立数据监测委员会（DMC）完成约90名受试者的非盲期中分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[172] - 2020年6月“DOM–INNATE”研究完成268名受试者入组，12月结果显示SGX942治疗组重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天，但未达统计学显著性[174] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，接受化疗的患者中发病率为40%[175] - 公司估计美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当，头颈部癌症放疗患者中严重黏膜炎发病率超80%[177] - 公司估计SGX203（口服BDP）潜在全球市场超5亿美元，包括治疗小儿克罗恩病[180] - 公司估计美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当，约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[182] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，两项1期临床试验显示安全且有免疫原性[202] - 热稳定RiVax®制剂可在40°C下储存至少1年，2018年9月研究显示在40°C储存12个月后小鼠保护率达100%[203] 公共卫生解决方案业务板块数据及进展 - 公司公共卫生解决方案业务有疫苗研发项目，获政府资助，包括约70万美元的热稳定技术分包合同、约60万美元的SGX943分包合同和约150万美元的CiVax™开发分包合同[22][23] - 公司获得940万美元美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）赠款，支持ThermoVax®在铝佐剂背景下的开发[187] - 2017年9月公司获得约70万美元NIAID研究项目（R01）赠款，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[190] - 2020年12月，公司获得美国国立过敏与传染病研究所约150万美元的SBIR二期直接资助[197] - 2021年8月，三抗原和佐剂的热稳定单瓶疫苗平台保护

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司总资产为29,610,289美元，较2020年12月31日的19,891,235美元增长48.86%[8] - 截至2021年6月30日，公司总负债为14,014,099美元，较2020年12月31日的16,149,407美元下降13.22%[8] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为15,596,190美元，较2020年12月31日的3,741,828美元增长316.80%[8] - 2021年上半年，公司总营收为362,417美元，较2020年同期的1,429,842美元下降74.79%[10] - 2021年上半年，公司净亏损为4,259,546美元，较2020年同期的10,358,097美元下降58.88%[10] - 2021年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.11美元，较2020年同期的0.41美元有所收窄[10] - 2021年上半年，公司研发费用为3,472,272美元，较2020年同期的4,870,216美元下降28.69%[10] - 2021年上半年，公司获得PPP贷款豁免收益421,584美元[10] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损为197,473,680美元，较2020年12月31日的193,214,134美元有所增加[8] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.9747368亿美元，六个月净亏损425.9546万美元，经营活动使用现金564.4147万美元[28] - 2021年上半年，公司经营活动净现金使用564.4147万美元，投资活动净现金使用0，融资活动净现金提供1594.437万美元[19] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2897.9969万美元，较2020年12月31日增加1030.3306万美元，增幅55%[29] - 截至2021年6月30日，公司营运资金为2522.8135万美元，较2020年12月31日增加1184.165万美元，增幅88%[29] 公司股权与融资相关情况 - 2021年上半年，公司发行普通股9,435,091股，获得额外实收资本16,480,894美元[14] - 2021年上半年，公司因权证行权发行13股普通股，加权平均行权价3.95美元；根据B. Riley销售协议发行9,435,091股普通股，加权平均价格1.75美元[78] - 截至2021年8月13日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元的即时信贷额度和500万美元的延迟提款贷款[34] - 截至2021年8月13日，公司根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，B. Riley销售协议中还有高达200万美元剩余[34] - 截至2021年8月13日，公司根据B. Riley销售协议还有200万美元普通股可供未来出售[80] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，可在2021年12月15日前提取第二笔500万美元，满足条件可提取第三笔500万美元，借款利率8.47%，未使用额度费率1%[63] 公司业务板块划分 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[22] - 公司有两个业务板块：专业生物治疗和公共卫生解决方案[97] 专业生物治疗业务板块情况 - 专业生物治疗板块推进HyBryte™商业化，开发dusquetide和口服BDP制剂[23] - 专业生物治疗板块推进HyBryte™商业化，还有其他开发项目[106] - 公司计划推进HyBryte™美国NDA申请和商业化，探索海外合作[30] - 公司依据HyBryte™ 3期临床试验结果，计划在美国申请新药并商业化，同时探索美国以外合作[108] - HyBryte™在CTCL的2期临床研究中，六周治疗后患者改善率为58.3%，而安慰剂组为8.3%[119] - HyBryte™的3期临床试验共招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116名）和安慰剂组（50名）[124][128] - HyBryte™ 3期临床试验第1周期8周时，HyBryte™组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组仅为4%[128] - HyBryte™ 3期临床试验第2周期，持续治疗12周后阳性反应率增至40%[129] - HyBryte™ 3期临床试验第3周期，66%的患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[130] - 2017年9月，公司获美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究资助，用于HyBryte™的3期临床试验[126] - 2018年10月，独立数据监测委员会建议将约40名额外受试者随机纳入HyBryte™ 3期试验，以维持90%的统计效力[127] - 2021年1月，公司与The Daavlin Distributing Co.签署独家供应、分销和服务协议[132] - 2021年2月，香港专利注册处授予“皮肤疾病的制剂和治疗方法”专利[133] - 公司估计HyBryte™潜在全球市场规模超2.5亿美元[141] - 公司估计口服布地奈德（BDP）全球潜在市场超5亿美元[172] 公共卫生解决方案业务板块情况 - 公共卫生解决方案板块开发RiVax®、SGX943及多个疫苗项目，获政府资助[24] - 公共卫生解决方案板块有多个疫苗和治疗候选产品开发项目，获政府资助[107] - 公司计划继续分析SGX942三期临床试验数据，与监管机构沟通[30] - SGX942治疗组严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组从18天降至8天，减少了56%[113] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[151] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[152] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组12个月生存率为93%，安慰剂组约为80%[154] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组12个月肿瘤完全缓解率为80%，安慰剂组为74%；接受每三周化疗患者中，该剂量组为82%，安慰剂组为64%[154] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组治疗后期阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[154] - 公司与SciClone签订SGX942独家许可协议，SciClone支付销售净额特许权使用费，公司按成本加成供应商业药品[155] - 公司开展的SGX942治疗口腔黏膜炎的3期关键临床试验计划招募约260名受试者[156] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元小企业创新研究（SBIR）资助，用于开展SGX942治疗头颈癌严重口腔黏膜炎的3期研究，该资助于2019年8月完成[157] - 2019年8月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约15万美元的1期SBIR资助，用于评估SGX942在儿科适应症的应用[161] - 2019年8月，独立数据监测委员会（DMC）对约90名受试者进行未设盲中期分析，建议再纳入约70名受试者以维持90%统计效力，未报告安全问题[162] - 2020年6月，3期DOM - INNATE研究完成268名受试者入组；12月结果显示，SGX942治疗组重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间较安慰剂组从18天降至8天，减少56%，但主要终点未达预设统计学显著性标准（p≤0.05）；符合方案人群中，SOM中位持续时间从18天降至9天，减少50%（p = 0.049），SOM发生率降低16% [164] - 公司获美国国立过敏与传染病研究所940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素（RiVax®）和炭疽疫苗的ThermoVax®技术[188] - 2017年9月，公司获NIAID研究项目约70万美元资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[191] - 2020年12月，NIAID授予公司约150万美元直接进入二期的SBIR资助，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品的制造、配方和表征[199] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH累计获得约2500万美元资助，2014年9月与NIH签订合同又获总计2120万美元资助[204] - 2017年，NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同总资助达2120万美元[205] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，在两项一期临床试验中显示良好耐受性和免疫原性[202] - 热稳定RiVax®制剂可在40°C下储存至少1年，2018年9月研究显示在40°C储存12个月后对小鼠保护率达100%[202] - 2019年12月，公司启动第三项一期研究评估使用ThermoVax®的RiVax®安全性和免疫原性，2020年1月因药物物质规格问题暂停，两名受试者已给药且无安全问题[206] - 2010年12月，公司与科罗拉多大学签订ThermoVax®全球独家许可协议，2018年4月协议终止，后延期至10月31日[190] - 2020年4月，公司从BTG获得CiVax™在冠状病毒感染和大流行性流感领域的全球独家许可[196] 公司业务板块收入与亏损情况 - 2021年Q2，公共卫生解决方案收入214,824美元，专业生物治疗无收入，总亏损3,009,645美元[98] - 2021年上半年，公共卫生解决方案收入362,417美元，专业生物治疗无收入，总亏损5,243,252美元[99] 公司合同与资助情况 - 公司有来自NIAID的约70万美元五年期热稳定技术分包合同、DTRA约60万美元三年期SGX943分包合同和约150万美元两年期CiVax™开发分包合同[25] - 截至2021年6月30日，公司有高达180万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目至2022年[34] - 2020年4月公司获417,830美元PPP贷款，利率0.98%，2021年6月29日该贷款本金及应计利息421,584美元获豁免[67][70] - 截至2021年6月30日，公司有45万美元许可协议承诺，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[82] - 2014年公司收购Hy Biopharma资产支付27.5万美元现金并发行184,912股普通股，价值375万美元；2020年3月因里程碑发行1,956,182股普通股；若达成剩余里程碑需额外支付500万美元[84][85] - 公司合同义务总计629,869美元，其中研发450,000美元，其他租赁179,869美元[88] - 2018年10月，公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，后续需支付最低每年2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后按净销售额2%支付特许权使用费，最低每年5万美元[193] 公司其他财务相关情况 - 2019年6月底网站开发项目完成，公司资本化相关成本46500美元，2021年和2020年6月30日止三个月的网站摊销费用均为3875美元，累计摊销分别为31000美元和15502美元[36] - 2021年和2020年6月30日止三个月，公司分别确认了17330美元的外币交易收益和3583美元的外币交易损失；2021年和2020年6月30日止六个月，分别确认了44583美元的外币交易收益和26818美元的外币交易损失[50] - 2021年和2020年6月30日止六个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转中确认了864742美元和836893美元的所得税收益[52] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司办公室空间的使用权资产分别为165747美元和222445美元，复印机的使用权资产分别为1861美元和5582美元[59] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司办公室空间的租赁负债分别为165743美元和222441美元，复印机的租赁负债分别为2101美元和6149美元[59] - 2021年和2020年6月30日，因各期亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性调整普通股数量分别为7670850股和7386397股[57] - 2021年6月30日，公司流通在外的认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.96美元和2.75美元；2020年6月30日分别为每股2.92美元和3.20美元[57] - 2021年1月1日至6月30日，使用权租赁资产中经营租赁从222,445美元减至165,747美元，融资租赁从5,582美元减至1,861美元；租赁负债中经营租赁从222,441美元减至165,743美元，融资租赁从6,149美元减至2,101美元[61] - 截至2021

财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为30,541,944美元，较2020年12月31日的18,676,663美元增长63.54%[10] - 2021年第一季度总营收为147,593美元，较2020年同期的924,552美元下降84.04%[12] - 2021年第一季度净亏损为2,362,478美元，较2020年同期的7,581,334美元减少68.84%[12] - 2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.06美元，2020年同期为0.32美元[12] - 截至2021年3月31日，公司总负债为14,233,918美元，较2020年12月31日的16,149,407美元下降11.86%[10] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为17,318,577美元，较2020年12月31日的3,741,828美元增长362.84%[10] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为3,985,227美元，2020年同期为2,695,073美元[20] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为15,855,701美元，2020年同期为4,515,509美元[20] - 2021年第一季度现金及现金等价物净增加11,865,281美元，2020年同期为1,782,668美元[20] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.95576612亿美元，第一季度净亏损236.2478万美元，经营活动现金使用398.5227万美元[27] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日增加1186.5281万美元，增幅64%；营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日增加1359.3156万美元，增幅102%[28] - 2021年和2020年第一季度网站摊销费用分别为3876美元和3877美元，截至2021年和2020年3月31日累计摊销分别为27126美元和11627美元[34] - 2021年和2020年第一季度公司未记录长期资产减值[36] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认外汇交易收益27,253美元和损失23,232美元[47] - 2020年第一季度，公司出售新泽西州净运营亏损结转额获得所得税收益836,893美元；2021年获约865,000美元税收抵免初步批准但未完成出售，未确认所得税收益[48] - 2021年和2020年的波动率分别为87%和77% - 85%，无风险利率分别为0.27%和1.38% - 1.66%[48] - 2020年12月31日至2021年3月31日，英国研发激励应收款从434,238美元变为111,232美元[51] - 2021年3月31日，因反摊薄效应，普通股购买认股权证5,731,464份和股票期权1,993,804份未纳入摊薄计算；2020年对应数据为5,886,817份和1,564,622份[53] - 2021年3月31日和2020年12月31日，办公空间使用权资产分别为194,450美元和222,445美元，复印机使用权资产分别为3,721美元和5,582美元[55] - 2021年第一季度，应计费用从2,638,308美元降至2,406,124美元[57] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，借款利率8.47%，未使用额度费率1%；2021年第一季度利息费用208,849美元[59] - 2020年4月，公司获摩根大通417,830美元薪资保护计划贷款，年利率0.98%，短期部分394,617美元，长期部分23,213美元，2021年第一季度利息费用1,024美元[62][64] - 2020年12月31日，公司联邦、州和外国税净运营亏损分别约为1.19亿美元、2500万美元和120万美元，约820万美元税收抵免将于2021 - 2037年到期[65] - 2020年公司出售新泽西州净运营亏损结转额，获得所得税收益836,893美元，2019年约865,000美元净收益待出售[66] - 2021年第一季度，因认股权证行使发行13股普通股，加权平均行使价为3.95美元；根据FBR销售协议发行9,376,792股普通股，加权平均价格为1.75美元/股[69] - 截至2021年5月17日，FBR销售协议下有200万美元普通股可供未来出售[72] - 截至2021年3月31日，公司在主要金融机构的存款超过证券投资者保护公司100万美元的承保范围[73] - 截至2021年3月31日，公司多项许可协议承诺约475,000美元，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[74] - 截至2021年3月31日，可识别资产总计31,459,991美元，较2020年12月31日的19,891,235美元有所增加[87] - 2021年第一季度净亏损236.2478万美元，较去年同期减少521.8856万美元，降幅69%[202] - 2021年第一季度收入14.7593万美元，较去年同期减少77.6959万美元，降幅84%[203] - 2021年第一季度研发费用136.74万美元，较去年同期减少133.2771万美元，降幅49%[204] - 2021年第一季度管理费用89.144万美元，较去年同期增加2.2773万美元，增幅3%[205] - 2021年第一季度净利息支出21.3505万美元，去年同期利息收入2.1947万美元，减少23.5452万美元，降幅1073%[205] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日的1867.6663万美元增加1186.5281万美元，增幅64%[206] - 截至2021年3月31日，公司营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日的1338.6485万美元增加1359.3156万美元，增幅102%[206] 业务板块构成 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见病的产品，有两个活跃业务板块：专业生物疗法和公共卫生解决方案[22] - 公司有两个运营部门：专业生物治疗和公共卫生解决方案[86] - 公司是专注开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块 [92] 政府资助分包合同情况 - 公司有三项政府资助分包合同，分别是热稳定技术五年约70万美元、SGX943三年约60万美元、CiVax™两年约150万美元[25] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同和赠款资金可支持相关研究项目至2022年[29] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元即时信贷额度和500万美元延迟提款贷款[29] - 截至2021年5月17日，公司根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[29] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同，截至2021年3月31日相关收支可忽略不计[194] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同资金可用于支持相关研究项目至2022年[208] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元的即时信贷额度和500万美元的延迟提款贷款[208] - 截至2021年5月17日，根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，公司FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[208] 网站开发成本及摊销情况 - 2019年6月底公司网站开发项目完成，资本化相关成本4.65万美元，自2019年第三季度开始按直线法在三年内摊销[34] 期权公允价值估计方法 - 2021年和2020年第一季度授予期权的公允价值使用Black - Scholes期权定价模型估计[46] 业务线收入及亏损情况 - 2021年第一季度，公共卫生解决方案收入147,593美元，专业生物治疗无收入；总亏损2,233,607美元[87] 产品临床试验情况 - 公司SGX942在治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天降至治疗组的8天，降幅达56%，但未达到预设的统计学显著性标准（p≤0.05）[99] - 公司HyBryte™在CTCL的2期临床研究中，治疗6周后，多数患者有统计学显著改善（p<0.04），治疗组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3% [105] - 公司HyBryte™治疗CTCL的3期临床试验“FLASH”研究，共招募169名受试者（166名可评估），第1个治疗周期约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗 [110] - 2018年10月独立数据监测委员会完成约100名受试者非盲期中分析，建议随机增加约40名受试者以维持90%统计效力[112] - 2020年3月HyBryte™ 3期研究积极主要终点分析完成，169名患者（166名可评估）按2:1随机分组，16%接受HyBryte™患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4% [113] - 2020年4月HyBryte™第二个开放标签治疗周期分析完成，持续治疗12周阳性反应率增至40% [114] - 2020年10月HyBryte™可选第三个开放标签治疗周期分析完成，66%患者选择继续，接受18周治疗患者中49%有治疗反应[115] - 2013 - 2015年SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎2期临床研究，1.5mg/kg剂量使严重口腔黏膜炎中位持续时间减少50%（全部患者）和67%（最激进放化疗患者）[133] - SGX942的1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；肿瘤完全缓解率分别为80%和74%；接受化疗患者中，治疗组和安慰剂组肿瘤完全缓解率分别为82%和64%；治疗后期治疗组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[135] - 2017年7月启动关键3期DOM - INNATE研究，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[137] - 2019年8月独立DMC对约90名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[142] - 2020年6月DOM - INNATE研究完成268名受试者招募；12月结果显示SGX942主要终点未达统计学显著，但有生物学活性，中位SOM持续时间减少56%，从18天降至8天[144] 产品专利情况 - 公司在2018 - 2020年期间获多项与合成金丝桃素相关的美国和欧洲专利 [107][108][109] - 2021年2月香港专利注册处授予“皮肤疾病制剂和治疗方法”专利[119] - 2019年4月美国专利局为公司的dusquetide相关类似物颁发新专利；同月EMA儿科委员会批准SGX942儿科调查计划[139][140] 产品市场估计及指定情况 - 公司估计HyBryte™全球潜在市场超2.5亿美元[123] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当[145][147] - 公司估计口服BDP全球潜在市场超5亿美元；SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定用于治疗小儿克罗恩病；SGX201获FDA快速通道指定用于预防急性放射性肠炎[151][152][158] - 公司HyBryte™获FDA孤儿药和快速通道指定，还获EMA孤儿药指定和英国药品和保健品监管局有前景创新药物指定 [106] 业务板块项目进展及战略 - 公司专业生物疗法业务板块正推进HyBryte™商业化，其3期研究已完成，正寻求监管批准并在美国推进商业化活动 [93] - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目采用了ThermoVax专有热稳定平台技术，至今获美国国家过敏和传染病研究所等政府赠款和合同资金支持 [94] - 公司业务战略包括根据HyBryte™ 3期临床试验结果申请新药并在美国商业化，继续分析SGX942 3期临床试验数据等 [96] 产品授权协议情况 - 2016年9月公司与SciClone Pharmaceuticals签订独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，SciClone支付特许权使用费[136] 产品研发资助情况 - 公司2017年9月获美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究（SBIR）赠款，用于支持HyBryte™治疗CTCL的3期研究，该赠款于2019年12月完成 [111] - 公司获得940万美元NIAID赠款用于支持ThermoVax在Alum佐剂背景下的开发[166] - 公司获得约70万美元NIAID研究项目（R01）赠款，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，

公司基本信息 - 公司于1987年在特拉华州成立，历经多次更名，2009年更名为Soligenix, Inc.[18] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[14] SGX301药物研究数据 - SGX301在2期CTCL临床研究中，6周治疗后患者改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[26] - SGX301的3期临床试验“FLASH”研究共招募169名受试者（166名可评估），随机2:1分配至SGX301组（116名）和安慰剂组（50名）[32][35] - SGX301的3期研究中，SGX301组16%的患者在第8周时指数病变至少减少50%，安慰剂组为4%[35] - SGX301的3期研究在第1周期第8周的CAILS主要终点评估中显示出统计学显著的治疗反应（p = 0.04）[35] - 2020年4月完成第二开放标签治疗周期分析，SGX301每周两次治疗12周后阳性反应率增至40%，较6周治疗反应率提高两倍半[36] - 2020年10月完成第三开放标签治疗周期分析，66%患者选择继续该可选安全周期研究，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[37] - 研究显示SGX301治疗12周对斑块和斑片病变的反应率分别为37%和42%[38] SGX301药物研究相关事件 - 2017年9月，公司获得美国国立癌症研究所约150万美元的SBIR赠款用于SGX301的3期研究[33] - 2018年10月，独立数据监测委员会建议将约40名额外受试者随机纳入SGX301的3期试验以维持90%的统计效力[34] - 2021年1月公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议，确保SGX301治疗CTCL的光设备长期供应和分销[39] SGX301药物市场相关 - 公司估计SGX301全球潜在市场规模超过2.5亿美元[42] - SGX301在早期CTCL治疗方面暂无FDA批准疗法，有其他药物处于开发阶段[141] SGX942药物研究数据 - SGX942治疗组口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[20] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使严重口腔黏膜炎中位持续时间减少50%至9天，最激进放化疗患者中减少67%至10天[51] - 2020年6月，3期DOM - INNATE研究完成268名受试者入组；12月公布结果，SGX942组重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间较安慰剂组减少56%（从18天降至8天），按方案人群中SOM中位持续时间减少50%（从18天降至9天，p = 0.049），SOM发生率降低16% [62] SGX942药物研究相关事件 - 2017年7月公司启动3期关键临床试验，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[55] - 2017年9月公司获得NIDCR约150万美元SBIR赠款，用于支持SGX942治疗头颈部癌症严重口腔黏膜炎的3期研究[56] - 2019年8月，公司获NIDCR约15万美元的一期SBIR赠款，用于支持SGX942儿科适应症评估[59] - 2019年8月，独立数据监测委员会（DMC）完成约90名受试者的非盲期中分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[60] SGX942药物市场相关 - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，接受化疗的患者中40%会发生黏膜炎[63] - 公司估计美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当；头颈部癌症放疗患者中严重黏膜炎发生率超80% [65] - SGX94/942目前无直接竞争对手，但新兴竞争可能出现，口腔黏膜炎治疗有多种药物处于临床开发阶段[142][143] 其他药物研究及市场相关 - SGX943含与SGX942相同活性成分，临床前研究显示其对革兰氏阴性和阳性细菌感染有效，无论细菌是否耐药[111] - 公司估计口服BDP全球潜在市场超5亿美元[69] - 公司估计美国约8万例小儿克罗恩病患者，欧洲数量相当；约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[72] - 口服BDP在克罗恩病治疗方面有多种获批疗法和处于后期开发的化合物[144] - 2012年公司完成SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验，获NIH 50万美元为期两年的SBIR赠款支持[74] - 公司估计美国每年超10万接受腹部或盆腔外照射放疗的癌症患者有患急慢性放射性肠炎风险，欧洲数量相当[80] 疫苗研究及相关事件 - 公司获NIAID 940万美元赠款支持ThermoVax开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[83] - 公司获NIAID约70万美元资助用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，为期五年[86] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，维持 sublicense需每年支付至少2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后需支付净销售额2%的特许权使用费，每年至少5万美元[87] - 公司获NIAID约150万美元SBIR二期直接资助，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品的制造、配方和表征[95] - 公司和UTSW为开发RiVax从NIH累计获得约2500万美元资助，2014年与NIH签订合同又获2120万美元资助[99] - 2017年NIAID行使期权为RiVax提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同总资助达2120万美元，合同于2021年2月到期[100] - RiVax在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，p值小于0.0001[97] - 热稳定RiVax制剂可在40°C下储存至少1年，2018年研究显示其在40°C储存12个月后对小鼠保护率达100%[98] - 公司于2019年5月获DTRA约60万美元的三年分包合同，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策，截至2020年12月31日，该分包合同相关收入和费用可忽略不计[114] 疫苗市场及相关情况 - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同价值可达2亿美元[106] - 生物防御优先审评券近年售价约1亿美元，使用需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[107] - ThermoVax在疫苗热稳定性技术方面面临多个团体和公司的竞争[146] - 公司在生物防御产品开发方面面临来自公共和私人公司、大学及政府机构的竞争[150] 公司业务战略 - 公司业务战略包括推进SGX301的NDA申请和商业化、分析SGX942的3期数据、继续开发疫苗等[17] 公司法律及仲裁情况 - 公司对Emergent提起仲裁，要求赔偿超1900万美元[104] 药物审批政策 - 孤儿药指用于治疗美国患病人数少于20万的罕见病药物或生物制品，首个获FDA批准的特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药申请者，可获7年独家销售期[124] - 快速通道项目中，FDA需在收到申请60天内确定药物或生物制品候选者是否符合快速通道指定资格，且可在申请完成前启动对部分内容的滚动审查[125] - 加速批准适用于治疗严重或危及生命疾病且比现有治疗有显著治疗益处的药物或生物制品，FDA可基于替代终点批准产品，但获批产品需严格的上市后合规要求[126][127] - 根据《儿科研究公平法案》，NDAs或BLAs或其补充文件须包含评估药物在相关儿科亚群安全性和有效性的数据，除非有孤儿药指定，否则该法案适用[128] 药物研发及审批风险 - 药物审批过程漫长、昂贵且不确定，未遵守FDA等监管要求会面临制裁，包括临床研究暂停、罚款、产品召回等[115] - 临床研究通常分三个阶段，FDA可要求修改、暂停或终止临床试验，获批后可能需进行4期上市后研究[117] - 生物防御开发中，FDA政策可能使产品更快上市，但公司仍需证明疫苗和对策在人体的安全性，且可能需进行大规模临床试验[122] - 疫苗按《公共卫生服务法》的BLA程序审批，BLA产品面临的仿制药竞争低于小分子NDA产品，生物类似药进入壁垒更高[123] 公司业务合作与交易 - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费及15%的前期付款等费用[137] - 公司向SciClone出售352,942股普通股，每股约8.50美元，总价300万美元[139] - 公司将SGX942在多个地区的开发等权利授予SciClone，SciClone将支付净销售额特许权使用费，公司以成本加成方式供应产品[139] 公司供应与营销情况 - 公司产品候选药物的原料药和成品制剂的供应和生产目前由单一供应商负责，但认为可找到替代供应商[134] - 公司目前除生物防御疫苗产品外无销售和营销能力，打算为获批产品寻求分销和合作安排[136] 公司专利情况 - 公司2014年收购SGX301，相关美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年获美国专利10,053,513预计2036年到期，2020年获美国专利10,526,268和香港专利16102842.8分别预计2036年和2031年到期[154] - 公司2013年收购SGX94，美国专利8,124,721预计2028年4月到期，2019年在加拿大、新西兰和美国获相关专利[157] - 公司美国专利8,263,582预计2022年3月到期，欧洲专利EP 1392321和EP 2242477预计分别于2022年3月和2029年1月到期[158] - 公司ThermoVaxis相关美国专利8,444,991预计2030年2月到期，2019年获美国专利10,293,041预计2035年到期[160] - 公司RiVax相关美国专利6,566,500、6,960,652和7,829,668于2020年3月30日到期，美国专利7,175,848于2020年9月到期[161] 公司许可费用情况 - 公司为维持SGX301许可协议需每年支付25,000美元许可费，直接销售和子许可销售分别支付3%和2.5%特许权使用费，从子许可获得非销售付款需支付20% [162] - 公司收购SGX301初始支付275,000美元现金和市值375万美元的184,912股普通股，2020年3月发行价值500万美元的1,956,182股普通股，若达成最终里程碑需支付最多500万美元[163] - 公司为维持SGX94与UBC的许可协议需每年支付1,000加元许可维护费，里程碑付款可达120万加元[164] - 公司为维持ThermoVax与VitriVax的转许可协议支付10万美元转许可费，首次商业销售前每年支付2万美元最低特许权使用费，之后支付2%净销售特许权使用费且每年最低5万美元，还需支付多项里程碑费用[171] - 公司每年需支付5万美元的蓖麻毒素疫苗许可年费[172] 公司财务数据 - 2020年和2019年研发支出分别约为1010万美元和810万美元[175] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约1.93亿美元，现金及现金等价物约1870万美元；截至2021年3月30日，现金及现金等价物约3040万美元[187] - 2014年9月与NIH签订的合同，若行使合同延期选项，六年内最高可获2470万美元资金[188] - 2017年获NIH两项约150万美元的赠款，2020年12月获NIAID约150万美元的赠款[188] - 截至2020年12月31日，公司已获约216万美元的合同和赠款资金[188] - 从成立至2020年12月31日，公司在产品候选药物的临床前研究和开发以及临床试验上已支出约9900万美元，预计2021年将支出约1070万美元，其中约80万美元预计通过现有政府合同和赠款报销[189] 公司人员情况 - 2020年公司员工自愿离职率低于12%[177] - 截至2020年12月31日，公司共有18名员工，其中兼职1人，全职17人，6人拥有医学博士或哲学博士学位[178] 公司运营风险 - 公司普通股和认股权证价格可能高度波动，若未能符合上市要求，可能被从纳斯达克资本市场摘牌[191] - 公司运营结果会因多种因素季度和年度波动，难以预测未来表现[196] - 公司目前无获批上市产品，预计短期内不会有产品销售收入，运营资金主要来自证券销售、政府合同和赠款[198] - 公司产品临床试验预计至少需数年完成，且各阶段都可能失败[200] - 公司生物防御产品开发面临诸多挑战，如难以证明动物相关性、缺乏动物模型等[203] - 公司生物防御业务依赖政府资金，政府资金具有不确定性，失去资金可能对业务产生重大不利影响[206] - 2020年12月公司与Pontifax Medison Finance签订贷款和担保协议，协议对公司运营和财务灵活性有诸多限制[207] - 公司依赖供应商提供原料药和第三方提供制造相关服务，若供应不及时会影响产品开发、制造和销售[209] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的临床前和临床试验，若第三方服务不达标会影响产品获批和商业化[210] - 产品制造过程要求高，若公司或供应商出现制造或质量控制问题，会影响临床研究和产品开发销售[211] - 公司业务受政府严格监管，监管过程成本高、耗时长，可能出现意外延误[199]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司总资产为13250078美元，较2019年12月31日的7775360美元增长约70.41%[11] - 2020年第三季度，公司总营收为608811美元，较2019年同期的1254904美元下降约51.48%[14] - 2020年前九个月，公司总营收为2038653美元，较2019年同期的3944655美元下降约48.31%[14] - 2020年第三季度，公司净亏损为1790160美元，较2019年同期的2720783美元有所收窄[14] - 2020年前九个月，公司净亏损为12148257美元，较2019年同期的6483931美元扩大约87.36%[14] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行和流通股数为29847288股，较2019年12月31日的21753124股增加约37.21%[11] - 2020年前九个月，公司研发费用为6136743美元，较2019年同期的5763467美元增长约6.47%[14] - 2020年前九个月，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.45美元，2019年同期为0.34美元[14] - 2020年9月30日公司累计亏损1.87673869亿美元，九个月净亏损1.2148257亿美元，经营活动使用现金732.9471万美元[32] - 2020年9月30日公司现金及现金等价物为1134.2794万美元，较2019年12月31日增加592.2086万美元，增幅109%[34] - 2020年9月30日公司营运资金为719.3758万美元，较2019年12月31日增加601.2509万美元，增幅508%[34] - 2020年九个月经营活动中，净亏损1214.8257万美元，总调整项为481.8786万美元，经营活动净现金使用量为732.9471万美元[25] - 2020年九个月投资活动中，购买办公家具和设备支出7147美元，净现金使用量为7147美元[25] - 2020年九个月融资活动中，净现金提供量为1324.2148万美元，主要来自普通股发行和认股权证行使[25] - 截至2020年9月30日的三个月，公司总收入为608,811美元，2019年同期为1,254,904美元[102] - 截至2020年9月30日的九个月，公司总收入为2,038,653美元，2019年同期为3,944,655美元[103] - 截至2020年9月30日的三个月，公司运营亏损为1,812,777美元，2019年同期为2,766,599美元[102] - 截至2020年9月30日的九个月，公司运营亏损为13,100,438美元，2019年同期为7,231,553美元[103] - 截至2020年9月30日的三个月，公司摊销和折旧费用为17,187美元，2019年同期为14,901美元[102] - 截至2020年9月30日的九个月，公司摊销和折旧费用为52,635美元，2019年同期为37,892美元[103] - 截至2020年9月30日的三个月，公司其他收入净额为22,617美元，2019年同期为45,816美元[102] - 截至2020年9月30日的九个月，公司其他收入净额为115,288美元，2019年同期为136,946美元[103] - 截至2020年9月30日的三个月，公司股份支付费用为66,572美元，2019年同期为81,527美元[102] - 截至2020年9月30日的九个月，公司股份支付费用为211,266美元，2019年同期为233,992美元[103] - 2020年第三季度净亏损179.016万美元，较去年同期减少93.0623万美元或35%；前九个月净亏损1214.8257万美元，较去年同期增加566.4326万美元或87%[205] - 2020年第三季度收入60.8811万美元，较去年同期减少64.6093万美元或51%；前九个月收入203.8653万美元，较去年同期减少190.6002万美元或48%[206] - 2020年第三季度与收入相关成本38.6641万美元，较去年同期减少57.8812万美元或60%；前九个月成本157.9485万美元，较去年同期减少140.0706万美元或47%[206] - 2020年第三季度毛利润22.217万美元，占收入36%，较去年同期减少6.7281万美元或23%；前九个月毛利润45.9168万美元，占收入23%，较去年同期减少50.5296万美元或52%[206] - 2020年第三季度研发费用126.6527万美元，较去年同期减少100.0272万美元或44%；前九个月研发费用613.6743万美元，较去年同期增加37.3276万美元或6%[207] - 2020年第三季度一般及行政费用76.842万美元，较去年同期减少2.0831万美元或3%；前九个月费用242.2863万美元，较去年同期减少0.9687万美元或0%[208] 公司业务板块情况 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[27] - 公司有两个活跃运营部门：专业生物疗法和公共卫生解决方案[100] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[107] 公司融资与资金相关情况 - 2020年前九个月，公司通过FBR市场发行协议发行普通股5797403股，获得资金12685471美元[20] - 2020年前九个月，公司因里程碑事件发行普通股1956182股，获得资金4998044美元[20] - 截至2020年11月9日，FBR销售协议剩余2000万美元，自2020年7月28日以来未进行销售[39] - 公司获得薪资保护计划贷款417,830美元，用于支付工资和其他费用[39] - 2020年4月13日，公司获得摩根大通银行根据《关怀法案》批准的417830美元贷款[91] - 贷款期限为两年，短期部分为255341美元，长期部分为162489美元，截至2020年9月30日应计利息费用为1706美元，年利率为0.98% [93] - 若至少75%的贷款资金用于支付工资成本，公司有望获得部分或全部贷款豁免[93] 公司项目研发与合作情况 - 公司目前正在开发RiVax，NIAID六年合同最高可达2.12亿美元，还有一项为期一年、价值15万美元的NIH赠款支持SGX942儿科项目[30] - 公司有一项来自NIAID赠款的约70万美元的五年分包合同用于热稳定技术，以及一项约60万美元的三年DTRA分包合同用于SGX943[30] - 公司计划继续探索SGX301的合作和商业化，报告SGX942的最终topline结果，继续开发RiVax和CiVax等[35] - 截至2020年9月30日，公司有高达90万美元的活跃政府合同和赠款资金用于支持相关研究计划[39] - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的2期临床研究中，6周治疗后多数患者有显著改善，SGX301组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[118] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验共招募169名受试者（166名可评估），第1周期约66%受试者接受SGX301治疗，33%接受安慰剂治疗[123] - 2017年9月，公司获美国国立癌症研究所约150万美元小企业创新研究资助，用于SGX301的3期研究，该资助于2019年12月用尽[124] - SGX301的3期研究在2020年3月完成主要终点分析，116名接受SGX301治疗的患者中有16%的患者病灶至少减少50%，50名安慰剂组患者中仅有4%[126] - 2020年10月，SGX301的3期研究可选的第3周期分析完成，66%的患者选择继续该周期，接受18周SGX301治疗的患者中49%有治疗反应[127] - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验于2020年6月完成入组，最终结果预计在2020年第四季度公布[114] - RiVax抗蓖麻毒素疫苗的1a和1b期试验已完成，1c期试验于2019年12月启动，2020年1月结束[114] - 公司业务战略包括利用ThermoVax技术开发新的热稳定疫苗、探索战略替代方案、获取或引进新的临床阶段化合物[110] - SGX301治疗12周对CTCL斑块和斑片病变的有效率分别为37%和42%[128] - SGX301持续治疗12周，阳性反应率增至40%[129] - SGX301潜在全球市场规模超2.5亿美元[130] - CTCL患者中MF的五年预期生存率为88%，Sézary综合征为24%[131] - CTCL约占NHL患者的4%，美国患者超2万，每年新增约2800例[133] - SGX942在头颈癌患者2期临床研究中，将严重口腔黏膜炎中位持续时间减少50%至67%[138] - SGX942治疗组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[139] - SGX942治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%[141] - 公司获得NIDCR约150,000美元的1期SBIR赠款，用于评估SGX942在儿科适应症的情况[149] - SGX942的3期“DOM–INNATE”研究招募了268名受试者[144] - 2019年8月独立数据监测委员会（DMC）完成约90名受试者的非盲期中分析，建议再随机约70名受试者入组以维持主要疗效终点90%的统计效力[150] - 2020年6月完成268名受试者的入组，预计2020年第四季度公布最终topline结果[152] - SGX942潜在全球市场规模超5亿美元，涵盖口腔黏膜炎治疗等所有应用[153] - 美国每年约50万人受黏膜炎影响，占接受化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当[154][156] - 口服BDP潜在全球市场规模超5亿美元，涵盖小儿克罗恩病治疗等所有应用[160] - 美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当；约40%的小儿克罗恩病患者上消化道受累[163] - 2012年完成SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验，获FDA快速通道认定，该项目获NIH 50万美元两年期SBIR资助[165][166] - 美国每年超10万接受腹部或盆腔外照射放疗的癌症患者有患急慢性放射性肠炎风险，欧洲数量相当[170] - ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素（RiVax）和炭疽疫苗[173] - 公司参与UH Manoa获NIAID资助的研究项目，获约70万美元五年期资金，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[176] - 公司支付10万美元 sublicense费用，维持 sublicense需每年支付至少2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后需支付净销售额2%的特许权使用费，每年至少5万美元[177] - 公司需根据子许可收入按递减百分比支付特许权使用费，两年后最低为15%，还需支付多项里程碑费用，如2.5万美元、10万美元、100万美元等[177] - RiVax在非人类灵长类动物模型中提供100%保护，在两项1期临床试验中显示良好耐受性和免疫原性[184] - 公司和UTSW为RiVax开发从NIH获得约2500万美元赠款资金，NIH合同额外授予2120万美元资金[185] - 2017年NIAID行使期权提供约450万美元额外资金，合同总授予金额达2120万美元，其中110万美元仍可用[186] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同可能高达2亿美元[191] - FDA批准的RiVax疫苗有资格获得生物防御优先审查凭证，近年销售超过1亿美元，使用需提前90天通知并支付220万美元用户费[192] - SGX943含与SGX942相同活性成分，临床前研究显示对革兰氏阴性和阳性细菌感染有效[196] - IDR在动物模型中对多种细菌感染有效，可单独使用或与抗生素联用[197] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元的三年分包合同，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[199] 公司其他财务相关情况 - 2019年6月底网站开发项目完成，公司资本化相关成本46,500美元，自2019年9月30日起分三年直线摊销[43] - 2020年9月30日止三个月网站摊销费用为3,875美元，九个月为11,627美元，截至该日累计摊销19,376美元[43] - 2020年和2019年9月30日止三个月及九个月，公司未对专利相关成本进行资本化[42] - 2020年和2019年9月30日止三个月，公司分别确认外汇交易损失7,647美元和收益8,809美元；九个月分别确认损失34,465美元和收益11,479美元[56] - 2020年和2019年9月30日止九个月，公司分别从新泽西州净运营亏损结转销售中确认所得税收益836,893美元和610,676美元[57] -

财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增长约106.03%[10] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加5,747,597美元，增幅106%[32] - 截至2020年6月30日，公司营运资金为5,992,411美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加4,811,162美元，增幅407%[32] - 截至2020年6月30日，公司总资产为12,260,674美元，较2019年12月31日的7,775,360美元增长约57.69%[10] - 截至2020年6月30日，公司总负债为6,230,072美元，较2019年12月31日的6,318,225美元下降约1.39%[10] - 截至2020年6月30日，公司股东权益为6,030,602美元，较2019年12月31日的1,457,135美元增长约313.86%[10] - 截至2020年6月30日，公司发行在外的普通股为28,591,432股，较2019年12月31日的21,753,124股增长约31.44%[10] - 2020年第二季度总营收为505,288美元，较2019年同期的1,544,964美元下降约67.30%；2020年上半年总营收为1,429,842美元，较2019年同期的2,689,752美元下降约46.83%[12] - 2020年第二季度净亏损为2,776,763美元，较2019年同期的2,123,521美元扩大约30.76%；2020年上半年净亏损为10,358,097美元，较2019年同期的3,763,148美元扩大约175.25%[12] - 2020年第二季度基本及摊薄后每股净亏损为0.10美元，2019年同期为0.12美元；2020年上半年基本及摊薄后每股净亏损为0.41美元，2019年同期为0.21美元[12] - 2020年上半年研发费用为4,870,216美元，较2019年同期的3,496,668美元增长约39.28%[12] - 2020年上半年一般及行政费用为1,654,443美元，较2019年同期的1,643,300美元增长约0.68%[12] - 2020年上半年净亏损10,358,097美元，2019年同期为3,763,148美元；2020年上半年经营活动净现金使用量为4,338,530美元，2019年同期为2,808,372美元[23] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为7,147美元，2019年同期为提供5,500美元；2020年上半年融资活动净现金提供量为10,133,584美元，2019年同期为809,636美元[23] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损185,883,709美元，上半年净亏损10,358,097美元，预计未来仍将持续亏损[31] - 2020年第二季度和2019年第二季度，公司分别确认外汇交易损失3,583美元和收益1,519美元[52] - 2020年前六个月和2019年前六个月，公司分别确认外汇交易损失26,818美元和收益6,526美元[52] - 2020年和2019年期权定价模型中，2020年波动率为77.08% - 78.96%，2019年为90.87% - 92.93%[52] - 2020年和2019年期权定价模型中，2020年无风险利率为1.38% - 1.66%，2019年为1.835% - 2.50%[52] - 2020年和2019年前六个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转中确认所得税收益836,893美元和610,676美元[53] - 英国研发激励应收款方面，2019年12月31日长期为0，流动为444,043美元；2020年6月30日长期为95,525美元，流动为299,749美元[56] - 截至2020年6月30日和2019年6月30日，因反稀释作用未纳入摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,386,397股和7,396,675股；2020年6月30日公司流通认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.92美元和3.20美元，2019年6月30日分别为每股4.97美元和3.09美元[60] - 无形资产方面，2020年6月30日成本为2,355,419美元，累计摊销为2,349,302美元，账面价值为6,117美元；2019年12月31日成本为2,355,419美元，累计摊销为2,335,720美元，账面价值为19,699美元；2020年和2019年截至6月30日的三个月摊销费用均为6,791美元，六个月均为13,582美元；预计到2020年12月31日未来摊销费用为6,117美元[62][64] - 租赁方面，截至2020年6月30日，办公空间使用权资产为46,089美元，复印机为9,304美元；租赁负债办公空间为46,555美元，复印机为10,001美元；2020年上半年经营租赁费用为70,595美元，融资租赁摊销费用为3,721美元，利息费用为608美元[66] - 应计费用方面，2020年6月30日临床试验费用为3,047,866美元，其他为109,666美元，总计3,157,532美元；2019年12月31日临床试验费用为3,020,030美元，其他为137,356美元，总计3,157,386美元[68] - 所得税方面，2019年12月31日联邦税净营业亏损约为107,767,000美元，州税约为16,180,000美元，外国税约为815,000美元；公司有8,315,000美元的各种税收抵免，有效期从2020年到2037年；2020年和2019年出售新泽西州净营业亏损结转分别获得所得税收益836,893美元和610,676美元[69][70] - 2020年上半年普通股交易方面，1月8日因期权行使发行2,189股，行使价格为每股0.86美元；1月8日、2月10日、3月12日分别向供应商发行10,000股，公允价值分别为每股1.68美元、2.25美元、1.97美元，确认费用59,000美元；2月20日因无现金行使认股权证发行206股，行使价格为2.50美元；3月23日因达到里程碑发行1,956,182股，公允价值为每股2.56美元；上半年因认股权证行使发行304,615股，行使价格为每股2.25美元；上半年根据FBR销售协议出售4,545,116股，加权平均价格为每股2.08美元[72][78] - 截至2020年8月10日，FBR销售协议下有150万美元可用于出售普通股[79] - 截至2020年6月30日，公司有大约450,000美元的许可协议承诺；合作和许可协议临床或商业化成功可能需支付高达790万美元的里程碑款项和最高6%的净销售额特许权使用费[80] - 2020年3月公司向Hy Biopharma发行1,956,182股普通股，每股有效价格2.56美元，总费用500万美元[83] - 若未来成功导向的里程碑全部达成，公司需额外支付至多500万美元，支付方式为受限证券且不超过公司已发行股票的19.9%[84] - 2020年1月公司董事会授权修改Dr. Schaber的雇佣协议，将其可获得的普通股数量从5,000股增至500,000股[85] - 公司2020年7月1日至12月31日至2024年的合同义务总计508,213美元，其中研发费用450,000美元，物业及其他租赁费用58,213美元[87] - 2020年4月13日公司获得摩根大通银行417,830美元的PPP贷款，年利率0.98%，短期部分185,702美元，长期部分232,128美元，截至6月30日应计利息费用682美元[88][90] - 2020年第二季度公司总营收505,288美元，较2019年同期的1,544,964美元下降；总运营亏损2,813,872美元，较2019年同期的2,164,891美元扩大[94] - 2020年上半年公司总营收1,429,842美元，较2019年同期的2,689,752美元下降；总运营亏损11,287,661美元，较2019年同期的4,464,954美元扩大[95] - 2020年7月1日至8月10日公司根据FBR销售协议发行1,252,287股普通股，加权平均价格2.58美元，总收益3,231,319美元[96] - 2020年第二季度净亏损277.6763万美元，较上年同期增加65.3242万美元，增幅31% [200] - 2020年上半年净亏损1035.8097万美元，较上年同期增加659.4949万美元，增幅175% [200] - 2020年第二季度收入为505,288美元，较去年同期的1,544,964美元减少1,039,676美元，降幅67%；上半年收入为1,429,842美元，较去年同期的2,689,752美元减少1,259,910美元，降幅47%[201] - 2020年第二季度收入相关成本为363,339美元，较去年同期的1,086,814美元减少723,475美元，降幅67%；上半年收入相关成本为1,192,844美元，较去年同期的2,014,738美元减少821,894美元，降幅41%[201] - 2020年第二季度毛利润为141,949美元，占收入28%，较去年同期的458,150美元（占收入30%）减少316,201美元，降幅69%；上半年毛利润为236,998美元，占收入17%，较去年同期的675,014美元（占收入25%）减少438,016美元，降幅65%[201] - 2020年第二季度研发费用为2,170,045美元，较去年同期的1,853,950美元增加316,095美元，增幅17%；上半年研发费用为4,870,216美元，较去年同期的3,496,668美元增加1,373,548美元，增幅39%[202] - 2020年第二季度一般及行政费用为785,776美元，较去年同期的769,091美元增加16,685美元，增幅2%；上半年一般及行政费用为1,654,443美元，较去年同期的1,643,300美元增加11,143美元，增幅1%[203] - 2020年上半年研发里程碑费用为5,000,000美元，原因是2020年第一季度达成资产购买协议里程碑后向Hy Biopharma发行1,956,182股普通股[204] - 2020年第二季度净利息收入为2,017美元，较去年同期的39,851美元减少37,834美元，降幅95%；上半年利息收入为23,964美元，较去年同期的84,604美元减少60,640美元，降幅72%[205] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为11,168,305美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加5,747,597美元，增幅106%[206] - 截至2020年6月30日，公司营运资金为5,992,411美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加4,811,162美元，增幅407%[206] - 基于当前现金流出率、手头现金、政府合同和赠款计划收入以及FBR销售协议可得收入，管理层认为当前现金至少在财务报表发布后的未来十二个月内足以满足营运资金和资本支出的预期现金需求[208] 业务线项目研发及资金情况 - 公司目前正在根据一项为期六年、最高2120万美元的NIAID合同开发RiVax，以及一项为期一年、15万美元的NIH赠款支持其SGX942儿科项目[29] - 公司有一项来自NIAID赠款的约70万美元的五年分包合同用于热稳定技术，以及一项约60万美元的三年DTRA分包合同用于SGX943[29] - 截至2020年6月30日，公司有高达154万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目[33] - 公司从摩根大通银行获得总额为417,830美元的薪资保护计划贷款[33] - 2019年6月底项目完成后，公司将46,500美元的网站开发成本资本化[40] -

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为984.77万美元，较2019年12月31日的777.54万美元增长26.65%[10] - 2020年第一季度，公司总营收为92.46万美元，较2019年同期的114.48万美元下降19.28%[12] - 2020年第一季度，公司净亏损为758.13万美元，较2019年同期的163.96万美元扩大362.49%[12] - 2020年第一季度，公司研发费用为270.02万美元，较2019年同期的164.27万美元增长64.38%[12] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为269.51万美元，较2019年同期的229.33万美元增加17.52%[21] - 2020年第一季度，公司融资活动净现金流入为451.55万美元，较2019年同期的50.52万美元增长793.80%[21] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为720.34万美元，较2019年12月31日的542.07万美元增长32.89%[10] - 2020年第一季度，公司普通股发行所得款项为398.92万美元，较2019年同期的52.26万美元增长663.34%[21] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.83106946亿美元，2020年第一季度净亏损758.1334万美元，经营活动使用现金269.5073万美元[28] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为720.3376万美元，较2019年12月31日的542.0708万美元增加178.2668万美元，增幅33%；营运资金为324.055万美元，较2019年12月31日的118.1249万美元增加204.1871万美元，增幅173%[29] - 2020年和2019年第一季度公司均未对专利相关成本进行资本化[36] - 2020年和2019年第一季度公司均未记录长期资产减值[39] - 2020年和2019年第一季度公司分别确认外汇交易损失2.3232万美元和外汇交易收益5007美元[49] - 股息收益率为0%，预期寿命4年，2020年波动率77.08% - 78.96%，2019年为91.71% - 92.93%，2020年无风险利率1.38% - 1.66%，2019年为2.48% - 2.50%[50] - 2020年和2019年第一季度出售新泽西州净运营亏损结转分别获得所得税收益836,893美元和610,676美元[51] - 英国研发激励应收款从2019年12月31日到2020年3月31日，长期从0变为56,850美元，当前从444,043美元变为415,932美元[54] - 2020年和2019年第一季度因亏损被排除在摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,451,439股和7,389,238股，2020年3月31日认股权证和股票期权加权平均行使价分别为2.93美元和3.68美元每股，2019年为3.09美元和5.04美元每股[58] - 2020年3月31日无形资产净值为12,908美元，2019年12月31日为19,699美元，2020年和2019年第一季度摊销费用均为6,791美元，预计到2020年12月31日未来摊销费用为12,908美元[60][61] - 2020年3月31日办公空间使用权资产为79,657美元，复印机为11,164美元，对应租赁负债分别为80,475美元和11,855美元，2020年和2019年第一季度经营租赁费用均为35,297美元，2020年第一季度融资租赁摊销费用1,861美元、利息费用327美元，2019年利息费用498美元[63] - 2020年3月31日应计费用为3,326,356美元，2019年12月31日为3,157,386美元[65] - 2019年12月31日联邦税净运营亏损约107,767,000美元，州税约16,180,000美元，外国税约815,000美元，有8,315,000美元各种税收抵免在2020 - 2037年到期[66] - 2020年第一季度公司因期权行权发行2,189股普通股，行使价0.86美元每股，向供应商发行30,000股普通股，确认费用59,000美元[69] - 2020年第一季度，公司因行使认股权证发行304,615股普通股，行使价为每股2.25美元；根据FBR销售协议出售1,732,115股普通股，加权平均价格为每股2.30美元[75] - 2020年4月1日至5月8日，公司根据FBR销售协议发行798,245股普通股，加权平均价格为每股1.64美元，总收益130.8948万美元[90] - 2020年4月13日，公司获摩根大通批准41.783万美元薪资保护计划贷款，贷款期限两年，年利率1%，前六个月本息递延，部分或全部贷款可能被豁免[91][93] - 2020年第一季度净亏损758.1334万美元，较上年同期的163.9627万美元增加594.1707万美元，增幅362% [192] - 2020年第一季度收入为924,552美元，较去年同期的1,144,788美元下降220,236美元，降幅19%[193] - 2020年第一季度研发费用为2,700,171美元，较去年同期的1,642,718美元增加1,057,453美元，增幅64%[194] - 2020年第一季度研发里程碑费用为5,000,000美元，原因是SGX301治疗CTCL的3期临床试验成功[196] - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物为7,203,376美元，较2019年12月31日的5,420,708美元增加1,782,668美元，增幅33%[198] - 截至2020年3月31日，营运资金为3,240,550美元，较2019年12月31日的1,181,249美元增加2,059,301美元，增幅174%[198] - 预计未来12个月研发总支出约730万美元，其中580万美元用于专业生物治疗业务，150万美元用于公共卫生解决方案业务[200] - 预计未来12个月合同和赠款报销约190万美元，以抵消研发费用[200] 公司业务板块构成 - 公司有两个活跃业务板块：特种生物疗法和公共卫生解决方案[23] - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个运营部门[32] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[98] 各业务线数据关键指标变化 - 2020年第一季度，公共卫生解决方案业务收入90.8807万美元，专业生物治疗业务收入1.5745万美元；公司总亏损847.3792万美元[87] - 截至2020年3月31日，公共卫生解决方案业务可识别资产81.3121万美元，专业生物治疗业务可识别资产6.4351万美元，公司总资产984.7674万美元[89] 公司业务项目研发情况 - 特种生物疗法业务板块正在开发用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法SGX301等产品[24] - 公司有NIAID为期六年、最高2120万美元的合同用于开发RiVax，还有为期一年、15万美元的NIH赠款支持SGX942儿科项目，另有约70万美元的NIAID赠款分包合同用于热稳定技术，约60万美元的国防威胁降低局分包合同用于SGX943[26] - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的2期临床研究中，6周治疗后患者改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%（p<0.04）[109] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验共招募169名受试者（166名可评估），随机2:1分配至SGX301组（116名）和安慰剂组（50名），第1周期8周时SGX301组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组为4%（p=0.04）[115][118] - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤第2周期分析显示，12周治疗后阳性反应率增至40%（与安慰剂组和6周治疗组相比p<0.0001），是6周治疗反应率的2.5倍[119] - 公司预计SGX301全球潜在市场规模超过2.5亿美元[120] - 2017年9月，国家癌症研究所授予公司约150万美元的小企业创新研究资助，用于支持SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验，该资助已于2019年12月用完[116] - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验于2017年12月招募第一名患者，2019年8月获得积极中期分析结果，最终结果预计2020年第四季度公布[105] - RiVax抗蓖麻毒素疫苗的1a和1b期试验完成，证明了安全性和中和抗体保护作用，1c期试验于2019年12月启动，2020年1月结束[105] - SGX942在111例患者的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[129] - 2期临床研究中，SGX942 1.5mg/kg组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[130] - 2期临床研究中，SGX942 1.5mg/kg组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%[131] - 2期临床研究后期，SGX942 1.5mg/kg组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[131] - 3期DOM - INNATE研究预计招募约285名受试者[134] - 2017年9月公司获NIDCR约150万美元SBIR 1期赠款用于SGX942儿科适应症评估[141] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元[143] - SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验获NIH 50万美元两年期SBIR资助[155] - ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[163] - 参与UH Manoa的NIAID研究项目，获约70万美元五年期资助开发三价热稳定丝状病毒疫苗[165] - 公司与UH Manoa的Axel Lehrer博士开展研究合作，探索潜在冠状病毒疫苗[170] - 公司获得CoVaccine HT的全球独家许可，用于冠状病毒感染和大流行性流感领域[171] - RiVax在非人类灵长类动物模型中提供100%的急性致死保护，在两项1期临床试验中显示出良好耐受性和免疫原性[172] - 公司和UTSW为RiVax的开发从NIH获得约2500万美元的赠款资金，NIH合同又额外授予2120万美元资金[173] - 2017年NIAID行使期权提供约450万美元额外资金，使合同总授予金额达2120万美元，其中110万美元仍可用[174] - 2020年4月，NIAID通知不行使最终合同期权，合同总授予金额不超过2120万美元[176] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同可能高达2亿美元[179] - 获批的RiVax疫苗有资格获得生物防御优先审评凭证，近年销售超1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[180] - 2019年5月，公司获得DTRA约60万美元的分包合同，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[186] 公司相关业务市场情况 - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国约有超2万患者，每年新增约2800例[123] - Sézary综合征患者预期五年生存率为24%，MF患者为88%[121] - CTCL早期阶段中位生存期约12年，晚期仅2.5年[122] - 黏膜炎每年影响美国约500,000人，接受化疗的患者中发病率为40%[144] - 口腔黏膜炎在美国约有90,000名患者，头颈癌放疗患者严重黏膜炎发病率超80%[146] - 口服BDP潜在全球市场超5亿美元[150] - 小儿克罗恩病在美国约有80,000名患者，约40%患儿上消化道受累[153] - 每年美国超100,000人接受腹部或盆腔外照射放疗，有患急慢性放射性肠炎风险[160] 公司其他事项 - 1987年公司在特拉华州成立，历经多次更名，2009年更名为Soligenix, Inc [103] - 公司业务战略包括探索合作与商业化、完成临床试验、继续研发、争取政府资金、寻求业务发展机会和获取新化合物等[102] - 公司面临产品研发、融资、市场接受度、生产供应和竞争等多方面不确定性，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异[96] - 2019年6月底公司网站开发项目完成后，资本化相关成本4.65万美元，2020年第一季度网站摊销费用为3877美元，截至2020年3月31日累计摊销为1.1627万美元[37] - FBR销售协议规定FBR有权获得销售股份总收益3%的补偿[73] - 截至2020年5月8日，FBR销售协议下可出售普通股金额为890万美元[75] - 199年2月，关联方Altamont为公司网站开发项目垫资，公司于项目完成后向其发行78,338股普通股，其中65,493

公司业务板块 - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[14] SGX301药物相关数据 - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验中，16%接受SGX301治疗的患者在第8周时指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%[31] - SGX301在2期临床试验中，6周治疗后多数患者有显著改善，SGX301组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[23] - 公司在2017 - 2019年获NCI约150万美元SBIR赠款，用于支持SGX301的3期研究[29] - 公司在2015年12月启动SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验，共招募169名受试者（166名可评估）[28] - SGX301潜在全球市场规模超2.5亿美元[32] - 公司SGX301的美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年8月获批的美国专利10,053,513和2020年1月获批的美国专利10,526,268预计2036年到期[140] - 公司为维持SGX301许可协议需每年支付25,000美元许可费，直接销售SGX301需支付3%净销售额的特许权使用费， sublicense销售需支付2.5%净销售额的特许权使用费，还需支付20%非基于净销售额的款项[148] - 公司SGX301在美国和欧盟针对CTCL获得“孤儿药”指定，美国有7年、欧洲有10年获批后市场独占期[141] - 公司收购SGX301相关资产，初始支付27.5万美元现金，发行市值375万美元的18.4912万股普通股，2020年3月又发行价值500万美元的195.6182万股普通股，若达成最终里程碑需支付至多500万美元[149] 皮肤T细胞淋巴瘤相关情况 - 皮肤T细胞淋巴瘤患者中，蕈样肉芽肿患者预期5年生存率为88%，塞扎里综合征患者为24%[33] - 皮肤T细胞淋巴瘤在约50万非霍奇金淋巴瘤患者中占比约4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[36] - 治疗CTCL后期阶段（IIB - IV）有FDA批准的几种疗法，早期（I - IIA）暂无FDA批准疗法，但有其他疗法可超说明书使用[126] SGX942药物相关数据 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验预计2020年第四季度公布最终结果[18] - SGX942的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[41] - SGX942的2期临床研究中，1个月随访时安慰剂组肿瘤“完全缓解”发生率47%，1.5mg/kg剂量组为63%[42] - SGX942的2期临床研究中，安慰剂组12个月生存率约80%，1.5mg/kg剂量组为93%；12个月时肿瘤完全缓解率安慰剂组为74%，1.5mg/kg剂量组为80%；接受每三周化疗患者中，12个月肿瘤完全缓解率安慰剂组为64%，1.5mg/kg剂量组为82%[43] - SGX942的2期临床研究中，治疗后期1.5mg/kg剂量组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[43] - SGX942的3期临床研究计划招募约260名受试者，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与[46][47] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元SBIR资助用于SGX942儿科适应症评估[52] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元[53] - 公司将SGX942在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、韩国和越南的开发、推广等权利授予SciClone，SciClone支付净销售额特许权使用费，公司按成本加成供应商业药品[124] - 公司与SciClone合作，获得其口腔黏膜炎临床和监管数据，用于SGX942二期临床试验设计并取得积极初步结果[123] 口腔黏膜炎相关情况 - 美国每年约50万人口受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量相当[54][57] - 治疗口腔黏膜炎，血液癌症有1种获批药物，实体肿瘤暂无获批药物，有多个药物处于临床开发阶段[128] 口服BDP相关情况 - 2019年7月，欧洲专利局授予两项口服BDP用于治疗胃肠道急性辐射损伤的专利[60] - 公司估计口服BDP全球潜在市场也超5亿美元[61] - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费及15%的前期付款等费用[122] - 公司用于治疗胃肠道炎症疾病的口服BDP美国专利8,263,582预计2022年3月到期，欧洲专利EP 1392321和EP 2242477预计分别于2022年3月和2029年1月到期[143] - 公司与Dr. McDonald的口服BDP许可协议规定，FDA批准首个含口服BDP的新药申请需支付30万美元，产品净销售额需支付3%的特许权使用费，欧洲药品管理局批准口服BDP需支付40万美元现金， sublicense需支付10%的费用和特许权使用费[151][152] 小儿克罗恩病相关情况 - 美国和欧洲小儿克罗恩病患者约各有80,000人，约30%的克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%的小儿患者上消化道受累[65] - 公司SGX203在美国针对小儿克罗恩病获得“孤儿药”指定，美国有7年获批后市场独占期[141] 急性放射性肠炎相关情况 - 美国和欧洲每年各有超100,000名癌症患者接受腹部或盆腔外照射治疗，有患急慢性放射性肠炎风险[72] - 公司SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验获NIH 500,000美元两年期SBIR资助[67] ThermoVax相关情况 - 公司ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[75] - 公司ThermoVax的美国专利8,444,991预计2030年2月到期，2019年5月21日获批的美国专利10,293,041预计2035年到期[146] 丝状病毒疫苗相关情况 - 公司参与UH Manoa的NIAID研究项目，获约700,000美元五年期资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[77] - 公司与Axel Lehrer合作，将丝状病毒研究拓展至潜在冠状病毒疫苗，包括SARS - CoV - 2[82] 热稳定技术分许可相关情况 - 公司支付100,000美元获得热稳定技术在蓖麻毒素和埃博拉疫苗领域的全球独家分许可[79] - 公司分许可产品首次商业销售前需每年支付最低20,000美元特许权使用费，之后每年支付净销售额2%的特许权使用费，最低50,000美元[79] - 公司需按递减百分比支付分许可收入特许权使用费，两年后最低为15%[79] - 公司分许可产品达到特定里程碑需支付50,000美元、200,000美元和100万美元里程碑费用[79] - 公司与VitriVax的热稳定技术 sublicense协议，支付10万美元 sublicense费，每年支付至少2万美元特许权使用费直至首次商业销售，之后按净销售额的2%支付，每年至少5万美元，还需支付不同阶段的里程碑费用[157] RiVax相关情况 - 公司在2019年12月启动RiVax治疗蓖麻毒素中毒的1c期试验，2020年1月结束[18] - RiVax在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，在40°C下储存12个月对小鼠保护率达100%[83] - 公司和UTSW为RiVax开发从NIH累计获得约2500万美元赠款资金，NIH合同若行使所有选项将额外提供最多2470万美元资金[85] - 2017年6月和8月NIAID行使选项分别为RiVax提供约200万和250万美元额外资金，合同已授予总额达2120万美元，其中690万美元可用[86] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同金额可达2亿美元[89] - RiVax获FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧盟孤儿药指定[88] - 2019年12月启动RiVax第三阶段1期研究，2020年1月因药物活性成分规格问题暂停，两名受试者已给药将继续监测[87] - 公司RiVax的三个美国专利6,566,500、6,960,652和7,829,668预计2020年3月30日到期，美国专利7,175,848预计2020年9月到期[147] - 公司为维持RiVax许可，每年需支付5万美元许可费[158] 生物防御优先审评券相关情况 - 生物防御优先审评券（PRV）近年售价超1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[90] SGX943相关情况 - SGX943在临床前模型中对革兰氏阴性和阳性细菌感染均有效[94] 细菌威胁剂医疗对策开发相关情况 - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[98] 新药临床开发流程相关情况 - 新药临床开发需向FDA提交IND申请，临床试验分三个阶段，完成后可提交NDA或BLA申请批准[100][101][102] 公司法规监管相关情况 - 公司药物研发受美国多项法规监管，违规可能面临罚款、产品召回等后果[105] - 生物防御产品开发有潜在短路径上市政策，但面临动物相关性证明等挑战[106] - 孤儿药指定适用于治疗美国少于20万患者的疾病药物，首个获批者有7年独家营销期[109] - 快速通道指定药物申请，FDA需60天确定是否符合，可进行滚动审查[110] - 符合条件的药物或生物制品可获加速批准，基于替代终点，但需严格上市后合规[111][112] - 公司药品生产外包给第三方，目前原料和成品制剂等由单一供应商提供[119] - 公司产品制造过程要求严格，若公司或供应商违反cGMP等监管要求，可能影响临床研究和产品开发[186] - 即使产品获批，也需遵守大量获批后监管要求，违反规定可能面临刑事起诉、罚款等处罚[188][189] - 美国孤儿药指定患者群体少于20万，或大于20万但无法从美国销售中收回开发成本[198] - 欧盟孤儿药指定针对影响不超过万分之五人口的疾病，或无销售激励则无法收回投资的情况[198] - 美国获得首个FDA孤儿药批准的产品有7年市场独占期，特殊情况除外[199] - 欧盟孤儿药获批后有10年市场独占期，若不符合指定标准可减至6年[199] - 2008年7月15日，《2008年患者与医疗服务提供者医保改善法案》成为法律，实施医保和医疗补助改革[202] 公司财务相关数据 - 公司向SciClone出售352,942股普通股，每股约8.50美元，总价300万美元[124] - 2019年和2018年公司研发支出分别约为810万美元和680万美元[159] - 截至2019年12月31日，公司共有16名员工，其中1名兼职，15名全职，6名为医学博士/哲学博士[160] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.76亿美元，现金及现金等价物约540万美元，预计至少到2021年3月31日能维持当前运营水平[163] - 公司从NIH、BARDA和NIAID获得多项合同和资助，截至2019年12月31日，已获得约1800万美元用于OrbeShield（口服BDP）开发，约297万美元的合同和资助资金可用[164] - 从成立到2019年12月31日，公司为产品候选药物研发支出约8800万美元，预计2020年支出约940万美元，其中约297万美元预计通过现有政府合同和资助报销[165] - 公司目前无获批上市产品，短期内预计无法从产品销售获得收入，运营资金主要来自证券销售、政府合同和赠款[174] 公司业务风险相关情况 - 公司计划的产品候选药物临床试验预计至少需要数年完成，且各阶段都可能失败[177] - 生物防御产品开发面临诸多挑战，如难以满足FDA动物相关性要求、缺乏动物模型等[180] - 公司生物防御业务依赖政府资金，但政府资金具有不确定性，资金流失可能对业务产生重大不利影响[182] - 公司依赖供应商提供药物原料和第三方提供制造服务，若供应不及时可能影响产品开发、制造和销售[183] - 公司依靠第三方进行临床前和临床试验，若合作出现问题，可能无法获得产品监管批准或实现商业化[184] - 即便产品获得监管批准，也可能不被市场接受，无法产生可观收入或实现盈利[190][192] - 公司当前产品候选药物若获批，预计将在可预见的未来贡献大部分产品收入，若不被市场接受，公司业务将受损并可能需寻求额外融资[193] - 公司产品责任保险的责任限额为1000万美元，可能不足以覆盖潜在负债[210] - 公司缺乏销售和营销经验，可能限制产品商业化成功[194] - 产品获批后可能因医疗实践变化和第三方报销限制而不具商业可行性[195] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响审批和销售[196] - 若无法获得或维持孤儿药独占权，竞争对手可能销售同类产品，公司收入将减少[198] SGX94相关情况 - 公司SGX94的美国专利8,124,721预计2028年4月到期，2019年在加拿大、新西兰和美国获批专利进一步扩大对dusquetide及相关IDR类似物的保护[142] - 公司收购SGX94技术，需向UBC支付每年1000加元的许可维护费和至多120万加元的里程碑付款[150] - SGX94目前无直接竞争对手，但因很多机构在研究抗生素耐药问题，未来可能面临竞争[127]

公司概况 - 公司是专注于开发和商业化罕见病治疗产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[4] 投资亮点 - 多款产品有快速通道和/或孤儿药认定，有三款3期资产，两款临近数据读出[6] - 与多方合作，非稀释性政府资金可覆盖运营费用，如NIH为SGX301和SGX942拨款约300万美元，为RiVax®拨款最高达2.47亿美元[6] - 管理团队和顾问经验丰富且成绩出色[6] 产品管线 - SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤，3期数据预计2020年第一季度公布[8] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎，3期数据预计2020年第二季度公布[8] - SGX203治疗小儿克罗恩病，启动需额外资金和/或合作[8] 市场潜力 - 皮肤T细胞淋巴瘤全球市场潜力2.5亿美元，口腔黏膜炎超5亿美元等[15] 产品进展 - SGX301的2期研究中，治疗组响应率58.3%，安慰剂组8.3%，3期试验预计2020年第一季度出结果[37][39] - SGX942的2期研究中，总体严重OM持续时间减少50%，高风险人群减少67%，3期试验预计2020年第二季度出结果[45] - RiVax®在非人类灵长类气溶胶攻击模型中提供100%保护，有NIH最高2.47亿美元合同[61][65]