公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为1.3826253亿美元和1.4279717亿美元[4] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总负债分别为8026053美元和1.67505亿美元[4] - 2023年和2022年第二季度，公司总营收分别为206929美元和228640美元；上半年总营收分别为464107美元和416703美元[5] - 2023年和2022年第二季度，公司净亏损分别为1612024美元和2386760美元；上半年净亏损分别为2658133美元和6735781美元[5] - 2023年和2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.22美元和0.83美元；上半年分别为0.52美元和2.35美元[5] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为9841854股和2908578股[4] - 2023年上半年，公司因出售普通股、发行预融资认股权证等增加额外实收资本10940912美元[8][9] - 2023年上半年，公司因发行股票相关的发行成本共计929409美元[8][9] - 2023年和2022年上半年，公司综合亏损分别为2676819美元和6766654美元[6] - 2023年上半年，公司外币折算调整损失为18686美元[6][9] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.22221579亿美元，六个月内净亏损265.8133万美元，经营活动使用现金408.958万美元[19] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1316.0939万美元，较2022年12月31日减少19.8676万美元，降幅1% [21] - 截至2023年6月30日，公司营运资金为771.3536万美元，较2022年12月31日增加1037.7257万美元，增幅390% [21] - 2023年和2022年6月30日止三个月，公司分别确认外汇交易收益3722美元和94900美元；2023年和2022年6月30日止六个月，分别确认外汇交易收益3356美元和损失13393美元[74] - 2023年和2022年6月30日止六个月，公司分别从出售2021年和2020年新泽西州净运营亏损结转中确认所得税收益116.1197万美元和115.4935万美元[75] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司研发激励应收款分别约为3.8万美元和12.8万美元[78] - 截至2023年6月30日，因亏损被排除在稀释计算之外的潜在稀释性普通股调整数为888.0885万股，2022年为31.2891万股[81] - 2023年6月30日，公司流通在外认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股1.39美元和25.63美元；2022年6月30日分别为每股29.25美元和34.43美元[81] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，办公室使用权资产分别为28.6555万美元和34.0987万美元，租赁负债分别为28.9504万美元和34.2575万美元[83] - 2023年1月1日至6月30日，使用权租赁资产从340,987美元减至286,555美元，租赁负债从342,575美元减至289,504美元[84] - 2023年上半年租赁费用为68,011美元，2022年同期为66,881美元[84] - 截至2023年6月30日，临床实验费用为1,969,399美元，其他应计费用为376,962美元，总计2,346,361美元[85] - 截至2022年12月31日，公司联邦税净运营亏损约1.24亿美元，州税约1320万美元，外国税约140万美元，另有约880万美元税收抵免[91] - 2023年和2022年上半年，公司出售净运营亏损结转额分别获得116.1197万美元和115.4935万美元所得税收益[95] - 2023年上半年总收入464,107美元，2022年同期为416,703美元[138] - 2023年上半年运营亏损3,781,013美元，2022年同期为7,587,682美元[138] - 2023年上半年摊销和折旧费用为3,375美元，2022年同期为16,744美元[138] - 2023年上半年其他净费用为38,317美元，2022年同期为303,034美元[138] - 2023年上半年股份支付费用为163,676美元，2022年同期为149,941美元[138] - 截至2023年6月30日可辨认资产总额为13,826,253美元，2022年12月31日为14,279,717美元[138] 公司业务线数据关键指标变化 - 2023年第二季度，公司专业生物治疗业务收入68,505美元，公共卫生解决方案业务收入138,424美元，总收入206,929美元[137] - 2023年第二季度，公司经营亏损1,630,324美元，较2022年同期的3,395,296美元有所收窄[137] 公司业务发展计划 - 公司计划与FDA讨论开展HyBryte™第二项3期关键试验，推进其在美国的营销批准和商业化[13][22] - 公司将开展SGX302治疗银屑病的2a期临床试验[23] - 公司需完成对PTX资产的尽职调查，决定是否行使收购选择权[24] - 公司需设计SGX942治疗口腔黏膜炎的第二项3期临床试验，并寻找潜在合作伙伴[25] 公司资金相关情况 - 公司获得两项政府分包合同，一项为CiVax™开发提供约150万美元，另一项为HyBryte™扩大研究提供约110万美元[16] - 截至2023年6月30日，公司有高达110万美元的政府赠款资金可用于支持相关研究项目至2026年5月[30] - 截至2023年8月14日，公司从B. Riley销售协议中剩余2360万美元，2023年1月1日至8月14日，按每股3.63美元的加权平均价格出售851130股普通股，总收益3091462美元[34] - 公司完成公开发行，出售2301500股普通股、可购买4237000股普通股的预融资认股权证和可购买6538500股普通股的普通认股权证，发行价1.30美元，总收益约850万美元[36] - 2023年上半年公司有多笔普通股交易，包括向供应商发行、按销售协议出售、行使预融资认股权证发行等[107] - 2023年6月8日，公司以每股0.001美元的行权价格，通过无现金行权方式发行400,000股普通股[112] - B. Riley销售协议规定，B. Riley有权获得相当于该协议下股票销售总收益3%的服务报酬，协议将于2023年12月31日到期[120] - 截至2023年8月14日，B. Riley销售协议下有2360万美元可用于未来普通股销售[121] 公司股权及上市相关情况 - 2023年2月9日，公司完成1比15的反向股票分割[38] - 2023年4月27日，公司与Silk Road签订独家期权协议，支付5万美元现金并发行价值5万美元的31646股普通股[39] - 2022年12月20日，公司收到纳斯达克摘牌通知，因其股价和股东权益未达标；2023年2月21日，获继续上市条件；2023年5月9日，公司满足股东权益要求[40][41] - 2023年6月23日，公司收到通知，不符合纳斯达克每股1美元的最低出价要求，有180天（至2023年12月20日）的时间重新达标[44][45] 公司可转换债务情况 - 2023年6月30日可转换债务本金为300万美元，公允价值约为284.4万美元[62] - 截至2023年6月30日，可转换债务公允价值从2022年12月31日的0美元，经发行和调整后变为284.4万美元，其中发行金额为330.4万美元，调整金额为 - 46万美元[63] - 2020年12月公司与Pontifax达成2000万美元可转换债务融资协议，已借首笔1000万美元，放弃二、三笔各500万美元借款权[85][86] - 2023年4月19日修改协议，立即偿还500万美元本金及利息，剩余本金300万美元，新利息期至2024年6月30日，季度本金还款减至75万美元[87] - 2023年4月19日可转换债务公允价值约330.4万美元，产生约39.4万美元损失；6月30日约284.4万美元，产生约46万美元其他收入[89] 公司租赁相关情况 - 公司新泽西州办公室租赁为经营租赁，当前月租金11108美元，2023年11月将涨至11367美元，2024年11月涨至11625美元[83] - 公司目前租赁约6200平方英尺的办公空间，租金2023年11月将从每月11,108美元涨至11,367美元，2024年11月涨至11,625美元直至2025年10月到期[126] 公司未来承诺及或有事项 - 截至2023年6月30日，公司未来五年与合作伙伴和大学的多项许可协议承诺约为230,000美元，临床或商业化成功后可能需支付高达约1320万美元的里程碑款项等[125] - 若FDA批准这一剩余里程碑达成，公司需额外支付500万美元，支付股份不得超过公司已发行股票的19.9%[128] - 公司在与Emergent BioSolutions的仲裁中寻求追回超过1900万美元的损失，但仲裁小组未判给公司赔偿金[133][134] 公司业务板块情况 - 公司有两个业务板块，分别是特种生物疗法和公共卫生解决方案[12] - 公司运营分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[49] 公司会计政策相关 - 公司将到期日在三个月或更短时间的高流动性投资视为现金等价物[50] - 公司在2023年和2022年6月30日结束的三个月和六个月内未记录长期资产减值[53] - 2023年和2022年上半年发行期权的假设条件为：股息收益率0%，预期寿命4年，波动率2023年为94%、2022年为87%，无风险利率2023年为3.48%、2022年为1.12% - 3.23%[72] 公司产品研发及试验情况 - 专业生物治疗业务部门正在推进HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的开发，FDA要求进行第二项3期关键研究[157] - 公司SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组从18天减少至8天，降幅56%，但未达统计显著性标准(p≤0.05)[169] - 合成金丝桃素用于皮肤T细胞淋巴瘤和银屑病的小型1/2期概念验证试验中，皮肤T细胞淋巴瘤响应率58.3%（p=0.04），银屑病响应率80%（p<0.02）[175] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期试验中，第1周期8周时，接受HyBryte™治疗的患者有16%的人指数病变至少减少50%，安慰剂组仅4%（p=0.04）[180] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤第2周期，持续治疗12周后响应率增至40%（与安慰剂组和6周治疗组相比p<0.0001）[181] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤第3周期，接受18周治疗的患者中49%有治疗响应（与第2周期完成12周治疗患者相比p=0.046；与第1周期安慰剂组相比p<0.0001）[182] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤12周治疗对斑块状病变响应率37%（p=0.0009），对斑片状病变响应率42%（p<0.0001）[184] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期试验共招募169名患者（166名可评估），按2:1随机分配接受HyBryte™（116名）或安慰剂（50名）治疗[180] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期试验有大约35个美国CTCL中心参与，第1周期约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗[179] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期试验第3周期，66%的患者选择继续参与可选的安全周期研究[182] - 公司SGX302治疗轻至中度银屑病的2a期试验于2022年12月启动，在最初入组的五名受试者中显示出生物学效应后进行了扩展试验[169] 公司产品相关资质及合作情况 - 公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议，确保HyBryte™治疗CTCL的商用光设备的长期供应和分销[187] - 2021年4月，FDA有条件接受HyBryte™作为SGX301治疗早期CTCL的拟用品牌名称[188] - 2021年5月，HyBryte™获得英国ILAP的“创新护照”，可享受150天加速评估、滚动审查和持续效益风险评估等福利[189] - 因与FDA讨论及疫情影响，公司于2022年12月向FDA提交HyBryte™的NDA[190] - 2022年9月，FDA授予一项260万美元的孤儿产品开发赠款，为期4年，以支持HyBryte™

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为10,265,850美元和13,359,615美元[4] - 2023年和2022年第一季度总营收分别为257,178美元和188,063美元，同比增长约36.75%[5] - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1,046,109美元和4,349,021美元，亏损幅度收窄约76%[5] - 2023年和2022年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.36美元和1.52美元[5] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2,166,253美元，2022年为3,238,843美元[10] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为931,558美元，2022年为0美元[10] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为11,101,817美元和14,279,717美元[4] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损2.20609555亿美元，该季度净亏损104.6109万美元，经营活动使用现金216.6253万美元[19] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1026.585万美元，较2022年12月31日的1335.9615万美元减少309.3765万美元，降幅23%；营运资金赤字为65.4734万美元，较2022年12月31日的266.3721万美元减少200.8987万美元，降幅75%[21] - 截至2023年3月31日，公司有130万美元的政府资助资金可支持相关研究项目至2026年5月[30] - 截至2023年5月9日，B. Riley销售协议剩余额度为2360万美元，2023年4月1日至5月9日，公司按该协议出售82.9935万股普通股，加权平均股价3.64美元，总收益302.0732万美元，按S - 3表格规定还可出售约87.5万美元[34][35] - 2023年5月公司完成股权融资，公开发行普通股和认股权证获得约850万美元总收益（未扣除佣金和其他费用）[38] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司分别确认外汇交易损失366美元和108,293美元[69] - 2023年第一季度，公司因出售2021年新泽西州净运营亏损结转额确认所得税收益1,161,197美元，2022年同期未确认[70] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司分别记录研发激励应收款约31,000美元和128,000美元[74] - 2023年3月31日和2022年3月31日，因亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性普通股调整总数分别为338,615股和312,879股[76] - 2023年3月31日，公司流通在外股票期权的加权平均行权价格为每股27.56美元；2022年3月31日，公司流通在外认股权证和股票期权的加权平均行权价格分别为每股36.12美元和34.49美元[76] - 2023年第一季度未发行期权，2022年第一季度发行期权的公允价值使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计[66] - 2023年3月31日使用权租赁资产为314,051美元，租赁负债为316,319美元，2023年第一季度租赁费用为34,005美元[79] - 2023年第一季度和2022年第一季度利息费用分别为187,964美元和208,849美元，支付的利息费用分别为213,490美元和223,901美元[83] - 截至2022年12月31日，公司联邦税净运营亏损约1.24亿美元，州税约1320万美元，外国税约140万美元，另有约880万美元各类税收抵免[84] - 2023年第一季度公司出售2021年新泽西州净运营亏损结转额，确认所得税收益1,161,197美元[87] - 截至2023年3月31日，公司未来五年许可协议承诺约230,000美元，临床或商业化成功可能需支付最高约1320万美元里程碑款项等[106] - 2023年4月1日至12月31日至2027年，公司合同义务总计58.3659万美元，其中研发23万美元，其他租赁35.3659万美元[110] - 2023年第一季度，公司总营收25.7178万美元，2022年同期为18.8063万美元；运营亏损215.0689万美元，2022年同期为419.2386万美元[118] - 2023年4月1日至5月9日，公司按B. Riley销售协议出售829,935股普通股，加权平均价3.64美元，总收益302.0732万美元[122] - 2023年5月9日，公司完成公开发行，发行6,538,500股普通股及同等权证，总收益约850万美元[123] 公司业务板块情况 - 公司运营分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[43] - 公司是专注开发和商业化治疗罕见病产品的生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[132] 专业生物治疗业务板块数据关键指标变化 - 公司Specialized BioTherapeutics业务板块的HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新药申请遭FDA拒绝，需第二项临床研究阳性结果[12] - 公司获得与FDA的A类会议，以启动关于评估HyBryte™治疗CTCL的第二项3期关键研究设计的正式讨论[13] - 该业务板块的开发项目还包括SGX302用于银屑病、dusquetide用于治疗炎症性疾病、SGX203用于预防/治疗儿科克罗恩病等[14] - 公司专业生物疗法业务板块正在推进HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的美国和欧洲监管批准，收到美国FDA拒绝受理函，需开展第二项临床研究[133] - 公司产品候选药物包括HyBryte™、SGX302、SGX942等，处于不同开发阶段[145] - 公司SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组从18天减少56%至8天，但主要终点未达预设统计显著性标准（p≤0.05）[145] - 公司合成金丝桃素的小型1/2期概念验证试点临床研究中，皮肤T细胞淋巴瘤患者有效率为58.3%（p = 0.04），银屑病患者有效率为80%（p<0.02）[150] - 3期研究招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配，116名接受HyBryte™治疗，50名接受安慰剂治疗，第1周期8周时，HyBryte™组16%患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4% [155] - 第2周期开放标签治疗分析显示，每周两次使用HyBryte™继续治疗6周（共12周），阳性反应率增至40%，治疗反应率提高两倍半 [156] - 第3周期66%患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应 [157] - 12周的HyBryte™治疗对斑块和斑片病变的有效率分别为37%和42% [159] - 公司获得FDA孤儿药和快速通道指定，EMA孤儿药指定，MHRA有前途创新药物指定，英国创新许可和获取途径创新护照 [160] - 2022年9月，FDA授予260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗评估 [169] - 2023年2月，FDA发出RTF信，认为HyBryte™新药申请不完整，无法进行实质性审查 [170] - 2023年4月，美国采用名称委员会批准“金丝桃素钠”作为HyBryte™和SGX302的非专利名称 [171] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场超过2.5亿美元 [174] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例 [179] - SGX302治疗轻中度银屑病潜在全球市场超10亿美元[182] - SGX302的2a期临床试验将招募最多42名18岁及以上、轻中度稳定银屑病且患病面积占身体2 - 30%的患者[183] - 约80%的银屑病患者为轻中度疾病，20 - 30%的患者会发展为银屑病关节炎[184] - 美国约3%的人口即超750万人受银屑病影响，全球约有6000 - 1.25亿人患病[186] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[186] - 84名健康志愿者参与的双盲、安慰剂对照1期临床试验显示，Dusquetide安全性良好且耐受性佳[188] - SGX942的2期概念验证临床试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者的SOM中位持续时间从30天减至10天，降幅67%[191] - SGX942的2期临床试验中，1.5mg/kg剂量组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[192] - SGX942的2期临床试验中，1.5mg/kg剂量组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%；12个月时肿瘤完全缓解率，1.5mg/kg剂量组为80%，安慰剂组为74%[193] - SGX942的3期DOM–INNATE研究中，SGX942治疗组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天减至8天，降幅56%，但未达统计学显著性；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，有统计学意义[198] - 公司与MHRA开会，若第二项3期临床试验主要终点达到所需统计学显著性水平，3期DOM - INNATE研究可作为支持潜在上市授权所需两项3期研究中的第一项[199] - 2022年1月，dusquetide在非临床异种移植模型中被证明能有效减小肿瘤大小[200] - 近期研究证实dusquetide在MCF - 7乳腺癌细胞系中作为单独及联合抗肿瘤疗法的有效性[200] - 2022年6月发表文章描述dusquetide与p62蛋白的结合[201] 公共卫生解决方案业务板块数据关键指标变化 - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目使用了专有热稳定平台技术ThermoVax®，获美国政府资助[135] 公司股权与上市相关情况 - 2023年2月9日，公司完成1比15的反向股票分割[39] - 2022年12月20日，纳斯达克决定将公司普通股摘牌，2023年2月21日公司获继续上市条件，2月24日满足最低出价要求，4月6日获股东权益要求期限延长至5月15日，5月9日满足股东权益要求[41] - 2023年2月9日，公司完成1:15的反向股票分割，2月10日开始以反向分割基础交易[130] - 2022年12月20日公司收到纳斯达克书面通知，因其普通股收盘价未达每股1美元及股东权益未达250万美元等原因，决定将其普通股从纳斯达克资本市场摘牌[131] - 2023年2月24日收盘时，公司满足连续十个交易日收盘价每股1美元或以上的条件；5月9日收盘时，公司满足股东权益要求[131] 公司合同与协议相关情况 - 公司有两项政府资助分包合同，分别是NIAID的150万美元用于CiVax™开发（为期两年）和FDA的110万美元用于HyBryte™治疗CTCL的扩展研究（为期四年）[16] - 2020年12月公司与Pontifax达成2000万美元可转换债务融资协议，固定利率8.47%，未使用信贷额度费率1%，2023年第一季度起每季度偿还本金100万美元[80] - 公司授权350,000股优先股，截至2022年12月31日，指定50,000股为D系列优先股，2023年2月8日全部赎回[89][97] - 2023年第一季度公司根据B. Riley销售协议出售21,195股普通股，加权平均价格为每股3.34美元[98] - 截至2023年5月9日，B. Riley销售协议下有2360万美元普通股可供未来出售，根据Form S - 3规定，公司约有875,000美元额度可售[102][103] - 2023年4月19日，公司修改与Pontifax的债务融资协议，立即支付500万美元本金及利息，剩余本金300万美元，新利息期至2023年12月31日，最低现金契约降至150万美元[118][119] - 2023年4月27日，公司与Silk Road Therapeutics签订独家期权协议，可购买其产品相关资产和权利[121] 公司租赁相关情况 - 公司办公室租赁为经营租赁，当前月租金11,108美元，2023年11月将涨至11,367美元，2024年11月涨至11,625美元直至2025年10月到期[78] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，办公室使用权资产分别为314,051美元和340,987美元，对应租赁负债分别为316,319美元和342,575美元[78] - 公司租赁约6200平方英尺办公空间，租期至2025年10月，当前月租金11,108美元，2023年11月涨至11,367美元，2024年11月涨至11,625美元[107] 公司诉讼相关情况 - 公司起诉Emergent BioSolutions，寻求超1900万美元赔偿，但仲裁未获赔偿，已向法院申请撤销仲裁决定[115][116] 公司业务战略情况 - 公司业务战略包括与FDA讨论开展第二项临床研究以推进HyBryte™美国上市、扩大SGX302在银屑病的开发等[136] 公司药物特性相关情况 - 公司合成金丝桃素是有效的单线态氧生成剂，与可见光

公司股权与业务板块 - 2023年2月9日公司完成已发行和流通普通股1比15的反向股票拆分[8] - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[9] 专业生物疗法业务板块 - HyBryte™项目进展 - 专业生物疗法业务板块的HyBryte™完成3期研究，正寻求监管批准并推进商业化活动[10] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验有积极主要终点结果，且治疗时间越长缓解率改善越显著[12] - 公司计划就HyBryte™新药申请的拒绝受理函与FDA进行A类会议[12] - 公司开展的HyBryte™治疗CTCL的3期“FLASH”研究，2015年12月启动，2020年完成，招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116人）和安慰剂组（50人）[26][28] - 1期/2期研究中，合成金丝桃素治疗CTCL的有效率为58.3%，治疗银屑病的有效率为80%；3期研究中，第1周期HyBryte™组16%的患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组为4%；第2周期治疗12周后有效率增至40%；第3周期接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[24][28][29][30] - 公司在2022年12月向FDA提交HyBryte™治疗CTCL的新药申请（NDA），2023年2月收到FDA的RTF信，NDA未达实质性审查要求[37][43] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元[44] - 2021年1月，公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议，确保HyBryte™配套光设备的长期供应和分销[32][33] - 2021年4月，FDA有条件接受HyBryte™作为SGX301或合成金丝桃素治疗早期CTCL的品牌名称[35] - 2021年5月，HyBryte™获英国ILAP的“创新护照”，用于成人早期CTCL治疗[36] - 2021年6月，公司获EMA的HyBryte™儿科调查计划（PIP）豁免[38] - 2021年9月，活性成分金丝桃素获孤儿药指定，用于治疗T细胞淋巴瘤，扩大了目标人群[39] - 2022年9月，FDA授予一项260万美元的孤儿产品开发赠款，为期4年，支持HyBryte™扩大治疗早期CTCL患者的评估[42] 专业生物疗法业务板块 - 其他项目进展 - SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[20] - 公司计划开展SGX302治疗银屑病的2a期临床试验[13] - 公司计划设计SGX942治疗口腔黏膜炎的第二项3期研究并寻找潜在合作伙伴[14] - 2a期临床试验将招募最多42名18岁及以上、轻中度稳定银屑病且患病面积占身体2 - 30%的患者[51] - 84名健康志愿者参与的双盲、安慰剂对照1期临床试验显示，Dusquetide安全性良好且耐受性佳[57] - 111名患者参与的2期概念验证临床试验中，SGX942剂量为1.5mg/kg时，所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[59] - 2期临床试验中，SGX942治疗组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[60] - 2期临床试验长期随访数据显示，SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组约80%；肿瘤缓解率（完全缓解）为80%，安慰剂组为74%[61] - 约260名受试者参与的3期DOM–INNATE研究中，SGX942治疗组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天减至8天，降幅56%，但未达统计学显著标准；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，p = 0.049[67] - 符合方案人群中，SGX942治疗组SOM发生率较安慰剂组降低16%[67] 专业生物疗法业务板块 - 市场规模与患者情况 - SGX302治疗轻中度银屑病潜在全球市场超10亿美元[49] - 美国约3%人口即超750万人受银屑病影响，全球约6000 - 1.25亿人患病[55] - 2020年全球银屑病治疗市场估值约150亿美元，预计2027年达400亿美元[55] - 美国每年约50万人口受黏膜炎影响，接受化疗的患者中发病率为40%[71] - 美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量与之相当，头颈部癌症放疗患者严重口腔黏膜炎发病率超80%[73] - BDP潜在全球市场规模超5亿美元[76] - 美国小儿克罗恩病患者约8万，欧洲数量与之相当，约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[78] 公共卫生解决方案业务板块 - 项目进展与资助情况 - 公共卫生解决方案业务板块的疫苗项目得到美国国立过敏与传染病研究所等政府资助[11] - 公司获940万美元NIAID资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[83] - 2017年9月，公司获约70万美元NIAID资助用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[87] - 公司与Axel Lehrer合作研究潜在冠状病毒疫苗，包括针对SARS - CoV - 2的疫苗[91] - 2020年4月，公司获得CoVaccine HT™在冠状病毒感染和大流行性流感领域的全球独家许可[92] - 2020年12月，公司获NIAID约150万美元SBIR赠款，用于支持新冠和埃博拉疫苗候选产品的制造、配方和表征[96] - 2021年8月，多价丝状病毒疫苗候选物在NHP中显示出功效，含三种抗原和佐剂的热稳定单瓶疫苗平台使75%接种NHP免受苏丹埃博拉病毒攻击[97][98] - 2021年12月，使用二价热稳定单瓶疫苗使NHP对致命苏丹埃博拉病毒攻击的保护率达100%[101] - 2022年6月，使用二价热稳定单瓶疫苗使NHP对致命马尔堡病毒攻击的保护率达100%[103] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，p < 0.0001[104] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH共获约2500万美元赠款，2014年与NIH合同获额外2120万美元资金[108] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外资金，合同总金额达2120万美元[109] - 公司就RiVax®生产问题向Emergent索赔超1900万美元，仲裁未获赔偿，2022年9月请求法院撤销仲裁决定[112] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同价值可达2亿美元[116] - 获批的RiVax®疫苗有资格获得生物防御优先审评券，近年售价约1亿美元，使用需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费[117][118] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元的分包合同，为期三年，用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[127] - 截至2022年12月31日，与DTRA分包合同相关的收入和费用可忽略不计[127] 公司业务相关政策与法规 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药可获7年独家销售期[137] - 申请快速通道指定的药物或生物制品，FDA需在60天内确定是否符合条件[138] - 有潜力满足严重或危及生命疾病未满足医疗需求的药物或生物制品，可申请快速通道指定和加速批准[138][139] - 加速批准的产品基于替代终点或早期临床终点，需严格的上市后合规要求，否则FDA可快速撤市[139][140] 公司业务合作与交易 - 公司重新获得BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费和15%的前期、里程碑等款项[154] - 公司向SciClone出售23,530股普通股，每股约127.50美元，总价300万美元[156] - 公司与SciClone达成协议，获得其口腔黏膜炎临床和监管数据库，用于SGX942二期临床试验设计[155] - 公司授予SciClone在多个地区开发、推广等SGX942的独家许可权，SciClone支付净销售额特许权使用费[156] 公司产品市场情况 - 目前有多种药物和疗法获批用于治疗CTCL不同阶段疾病，早期阶段暂无FDA批准疗法[158] - 目前有一款药物获批治疗血液系统癌症口腔黏膜炎，实体肿瘤口腔黏膜炎暂无获批药物，多款药物处于临床开发阶段[160] 公司专利情况 - 2014年公司收购HyBryte™，获得相关专利，美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年8月获美国专利10,053,513预计2036年到期，2020年1月获美国专利10,526,268预计2036年到期[171] - 公司的HyBryte™、SGX203、RiVax®有“孤儿药”认定，美国获批后有7年营销独占期，欧洲有10年独占期[172] - 2013年公司收购SGX94扩展专利组合，获得相关专利，如美国专利8,124,721（2028年到期）、9,416,157（2028年到期）等[174] - 公司美国专利8,263,582于2022年3月15日到期，欧洲专利EP 1392321于2022年3月到期，EP 2242477于2029年1月到期[175][176] - ThermoVax®相关美国专利8,444,991预计2030年2月到期，8,808,710预计2028年3月到期，2019年5月21日获批的美国专利10,293,041预计2035年到期，2022年获批的美国专利11,433,129预计2040年到期[178] - 抗病毒疫苗热稳定相关专利已提交申请，若获批到期时间为2040 - 2041年[179] 公司许可协议与费用 - 公司为维持HyBryte™许可协议，需每年支付25,000美元许可费，直接销售净销售额需支付3%特许权使用费， sublicense销售净销售额需支付2.5%特许权使用费，从 sublicense商处获得非基于净销售额的付款需支付20% [180] - 公司收购HyBryte™相关资产，初始支付275,000美元现金并发行市值3,750,000美元的12,328股普通股，2020年3月发行价值5,000,000美元的130,413股普通股，若达成最终里程碑需支付最多500万美元[181] - 公司与UBC的SGX94许可协议，需每年支付1,000加元许可维护费，里程碑付款可达120万加元[183] - 公司与Dr. McDonald的BDP许可协议，FDA批准含BDP的首个新药申请需支付300,000美元，净销售额需支付3%特许权使用费，欧洲药品管理局批准BDP需支付400,000美元现金， sublicense需支付10%费用[185][186] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense费用，维持 sublicense需支付每年2万美元最低特许权使用费，产品首次商业销售后需支付净销售额2%的特许权使用费，每年最低5万美元[191][192] - 公司需按递减百分比支付分许可收入特许权使用费，两年后最低为15%，还需支付多项里程碑费用，如2.5万美元（2期临床试验启动）、10万美元（3期临床试验启动）、10万美元（产品获批）、100万美元（美国累计净销售额达1000万美元）[192] - 公司为维持蓖麻毒素疫苗许可，每年需支付5万美元许可费[193] 公司研发支出与人员情况 - 2022年和2021年公司研发支出分别约为790万美元和820万美元[195] - 截至2022年12月31日，公司共雇佣15人，包括2名兼职和13名全职，其中5人为医学博士/哲学博士[197] 公司许可协议历史 - 2010年12月21日，公司与加州大学就ThermoVax®签订全球独家许可协议，该专利预计2031年12月到期[190] - 2018年4月，加州大学因公司未达成开发里程碑通知终止许可协议，后双方同意将终止日期延至2018年10月31日[190] - 2018年10月31日，原许可协议终止，加州大学与VitriVax签订全球独家许可协议，公司与VitriVax签订全球独家分许可协议[191] - 2003年6月，公司获得德克萨斯大学西南医学中心蓖麻毒素疫苗鼻用、肺用和口服专利申请全球独家许可选择权[193] - 2020年4月，公司从波士顿科学公司旗下BTG获得CoVaccine HT™在SARS - CoV - 2和大流行性流感领域的全球独家许可[194] 英国相关医药政策 - ILAP于2021年初在英国推出，有150天加速评估等好处[143] - EAMS于2014年4月在英国推出，为重症患者提供提前试用新药机会[144] 公司生产与销售能力 - 公司产品候选药物的原料药和成品制剂目前均由单一供应商生产[150] - 公司目前除可能直接向政府机构销售生物防御疫苗产品外，无销售和营销能力[152]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为1794.74万美元和2686.99万美元[7] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为1691.54万美元和1614.73万美元[7] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为103.20万美元和1072.26万美元[7] - 2022年和2021年前三季度，公司总收入分别为58.28万美元和54.86万美元[8] - 2022年和2021年前三季度，公司毛利润分别为16.79万美元和5.57万美元[8] - 2022年和2021年前三季度，公司运营亏损分别为1066.89万美元和858.72万美元[8] - 2022年和2021年前三季度，公司净亏损分别为1004.48万美元和784.71万美元[8] - 2022年和2021年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.23美元和0.20美元[8] - 2022年前九个月，公司发行231,746股普通股给供应商，带来15.00万美元权益增加[12] - 2022年前九个月，公司股份支付费用为22.07万美元，增加股东权益[12] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损2.15809891亿美元，九个月净亏损1.0044784亿美元，经营活动使用现金902.188万美元[23] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1686.5642万美元，较2021年12月31日的2604.3897万美元减少917.8255万美元，降幅35%[24] - 截至2022年9月30日，公司营运资金为782.7078万美元，较2021年12月31日的2027.8345万美元减少1245.1267万美元，降幅61%[24] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司未记录长期资产减值[33] - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司分别确认外汇交易损失26006美元和22384美元；2022年和2021年第三季度，分别确认外汇交易损失12613美元和66967美元[47] - 2022年和2021年前九个月，公司分别从新泽西州净运营亏损结转销售中确认所得税收益1154935美元和864742美元[48] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司分别记录研发激励应收款约123000美元和225000美元[51] - 2022年期权波动率为87%，2021年为85% - 87%；2022年无风险利率为1.12% - 3.23%，2021年为0.27% - 0.67%[47] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，潜在稀释性普通股调整总数分别为4,682,302股和12,606,402股[53] - 2022年9月30日，公司认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.41美元和2.30美元；2021年9月30日分别为每股2.96美元和2.70美元[53] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，办公室使用权资产分别为367,375美元和106,155美元，租赁负债分别为368,282美元和106,151美元[55] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司应计费用分别为2,235,451美元和2,956,545美元[57] - 2022年和2021年9月30日止三个月利息费用分别为213,490美元和226,093美元，九个月分别为633,510美元和670,907美元[61] - 截至2021年12月31日，公司联邦、州和外国税净营业亏损（NOLs）分别约为1.238亿美元、2520万美元和140万美元，另有约860万美元税收抵免[63] - 2022年和2021年9月30日止九个月，公司出售新泽西州NOLs分别获得所得税收益1,154,935美元和864,742美元[64] - 截至2022年9月30日，可识别资产总计17947373美元，截至2021年12月31日为26869927美元[86] 公司业务线划分 - 公司将业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个运营部门[28] - 公司有两个运营部门：专业生物疗法和公共卫生解决方案[83] 专业生物治疗业务线数据关键指标及进展 - 公司专业生物治疗业务板块推进HyBryte™商业化，开展SGX302银屑病2a期临床试验等[19] - 公司计划就HyBryte™提交新药申请并在美国商业化，继续探索美国以外合作[25] - 公司计划设计SGX942第二项3期临床试验并寻找潜在合作伙伴[25] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期研究中，第1周期16%接受治疗患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4%[111] - HyBryte™治疗第2周期，持续治疗使阳性反应率增至40%[112] - HyBryte™治疗第3周期，66%患者选择继续，全程治疗患者中49%有治疗反应[113] - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎，与安慰剂组相比，治疗组严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至8天，减少56%[100] - 合成金丝桃素治疗CTCL和银屑病的1/2期概念验证试验中，CTCL患者反应率58.3%，银屑病患者反应率80%[108] - HyBryte™治疗CTCL的3期研究共招募169名患者（166名可评估），按2:1随机分配接受治疗或安慰剂[111] - HyBryte™已获得FDA孤儿药和快速通道指定，还获得EMA孤儿药指定等[115] - 2021年1月公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议[116] - 2021年4月FDA有条件接受HyBryte™作为SGX301治疗早期CTCL的品牌名[117] - 2021年5月HyBryte™获英国ILAP创新护照[118] - 公司计划2022年第四季度向FDA提交HyBryte™的新药申请（NDA），潜在获批时间为2023年下半年[119][121] - 2022年9月，FDA授予一项孤儿产品开发赠款，总额260万美元，为期4年，用于支持HyBryte™在早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中的扩展治疗评估[125] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超过2.5亿美元[126] - CTCL患者中，蕈样肉芽肿（MF）患者的预期五年生存率为88%，塞扎里综合征患者为24%[127] - CTCL约占非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的4%，美国约有超2万患者，每年新增约2800例[131] - 公司估计SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场规模超过10亿美元[133] - SGX302的2a期临床试验将招募最多32名18岁及以上、轻中度稳定银屑病覆盖身体2 - 30%的患者[134] - 银屑病在美国影响超750万人，占美国人口的3%，全球约有6000 - 1.25亿患者[139] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达到400亿美元[139] - SGX942在111名患者的2期概念验证临床试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎（SOM）的中位持续时间从18天减少50%至9天，在接受最激进放化疗的患者中从30天减少67%至10天[143] - SGX942的1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤完全缓解率SGX942组为80%，安慰剂组为74%[145] - 2020年6月，SGX942的3期DOM–INNATE研究完成268名受试者入组；12月结果显示，主要终点重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间未达预设统计学显著性标准，但SGX942治疗组SOM中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[150] - 美国每年约50万人受黏膜炎影响，占接受化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当；头颈部癌症放疗患者严重口腔黏膜炎发生率超80%[154][156] - 美国儿童克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当；约30%的克罗恩病患者在20岁前出现症状；约40%的儿童患者上消化道受累[161] - SGX203（BDP）获FDA孤儿药和快速通道指定用于治疗儿童克罗恩病，公司将视额外资金情况开展关键3期临床试验[158] - 公司估计BDP全球潜在市场规模超5亿美元，涵盖治疗儿童克罗恩病等所有应用[159] - 公司计划就HyBryte™提交新药申请并在美国商业化，同时探索美国以外合作[96] - 公司将开展SGX302治疗银屑病的2a期临床试验[96] - 公司将设计SGX942第二项3期临床试验并寻找合作伙伴[99] 公共卫生解决方案业务线数据关键指标及进展 - 公司公共卫生解决方案业务板块开展RiVax®、SGX943等开发项目，疫苗项目由ThermoVax®技术支持[20] - 公司计划继续开发ThermoVax®技术，推进相关疫苗项目，申请政府资金[25] - 2022年第三季度，公共卫生解决方案业务收入166140美元，2021年同期为186198美元；总运营亏损3081244美元，2021年同期为3364911美元[84] - 2022年前九个月，公共卫生解决方案业务收入582843美元，2021年同期为548615美元；总运营亏损10668926美元，2021年同期为8587177美元[86] - 专业生物疗法部门正推进HyBryte™等产品商业化，公共卫生解决方案部门开展RiVax®等疫苗研发[93][94] - 公司将继续开发SGX943和ThermoVax®技术，申请政府资金，寻求业务发展机会[99] - ThermoVax®技术获美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素（RiVax®）和炭疽疫苗[166] - 蓖麻毒素疫苗RiVax®在40摄氏度保存一年，冻干制剂可使接种动物产生高效价中和抗体，而液体制剂则不能；炭疽疫苗在70摄氏度保存16周，能产生有效抗体反应，液体制剂则不能[166] - 公司与夏威夷大学马诺阿分校和夏威夷生物技术公司合作开发热稳定亚单位埃博拉疫苗，该协议已到期[167] - 2017年9月，公司获NIAID研究项目约70万美元资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[169] - 2018年10月，公司与UC终止原许可协议，支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，需支付最低年特许权使用费2万美元，产品首次商业销售后按净销售额2%支付特许权使用费，最低每年5万美元[170] - 2020年12月，NIAID授予公司约150万美元SBIR赠款，支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品的制造、配方和表征[175] - 2021年8月，公司宣布多种丝状病毒疫苗候选产品在NHP中有效，含新型佐剂的三抗原和佐剂热稳定单瓶疫苗平台可保护75%接种NHP免受苏丹埃博拉病毒攻击[176][177] - 2021年12月，公司宣布二价热稳定疫苗对NHP抵御致命苏丹埃博拉病毒攻击的保护率达100%[180] - 2022年6月，公司宣布二价热稳定疫苗对NHP抵御致命马尔堡病毒攻击的保护率达100%[182] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，两项1期临床试验显示其安全且具免疫原性[184][185] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH获得约2500万美元赠款，2014年与NIH签订合同获额外2120万美元资金[187] - 2017年，NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外资金，使合同总金额达2120万美元[188] - 2019年12月，公司启动RiVax®第三项1期研究，2020年1月因药物物质规格问题暂停，两名受试者已接种，无安全问题[189] - 2021年11月发表的研究显示，RiVax®疫苗接种后至少12个月有持久保护效果，且在40摄氏度下至少可保存1年[192] - RiVax®在美国获孤儿药和快速通道指定，在欧盟获孤儿药指定[193] - 假设开发成功，RiVax®潜在政府采购合同价值可达2亿美元[194] - 获批的RiVax®疫苗有资格获得生物防御优先审评券，近年售价约1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费[195] - 2022年7月，公司与SERB签署全球独家协议，授权供应RiVax®疫苗中的蓖麻毒素抗原用于开发新疗法[196] - SGX943含与SGX942相同活性成分，临床前研究显示对革兰氏阴性和阳性细菌感染有效[201] - 免疫调节剂（IDR）在动物模型中对多种细菌感染有效，可单独或与抗生素联用治疗严重细菌感染[202] - IDR可在抗生素禁忌时使用，或作为抗生素的补充治疗，增强次优抗生素方案的疗效[203] 公司业务合作与合同 - 公司有来自NIAID的约70万美元五年期热稳定技术分包合同、DTRA约60万美元三年期SGX943分包合同和约150万美元两年期CiVax™开发分包合同[21] - 2016年9月，公司与先声药业达成独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，先声药业将支付销售净额特许权使用费[146] 公司未来计划与战略 - 公司计划

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为2.1312454亿美元和2.6869927亿美元[6] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为1.7106568亿美元和1.6147329亿美元[6] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为420.5886万美元和1072.2598万美元[6] - 2022年和2021年第二季度，公司总收入分别为22.864万美元和21.4824万美元[7] - 2022年和2021年上半年，公司总收入分别为41.6703万美元和36.2417万美元[7] - 2022年和2021年第二季度，公司净亏损分别为238.676万美元和189.7068万美元[7] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为673.5781万美元和425.9546万美元[7] - 2022年和2021年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.06美元和0.05美元[7] - 2022年和2021年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.16美元和0.11美元[7] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司发行和流通的普通股分别为4305.0245万股和4287.3445万股[6] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损2.12500888亿美元，六个月净亏损673.5781万美元，经营活动使用现金576.6903万美元[22] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为2015.7692万美元，较2021年12月31日减少588.6205万美元，降幅23%；营运资金为1198.531万美元，较2021年12月31日减少829.3035万美元，降幅41%[23] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司均未记录长期资产减值[32] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司分别确认了94900美元和17330美元的外汇交易收益；六个月分别确认了（13393）美元的外汇交易损失和44583美元的外汇交易收益[45] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转中确认了1154935美元和864742美元的所得税收益[46] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司在合并资产负债表中分别记录了约133000美元和225000美元的研发激励应收款[49] - 2022年6月30日和2021年6月30日，潜在稀释普通股调整总数分别为4,694,202股和10,109,874股[51] - 2022年6月30日和2021年6月30日，公司认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.41美元、2.30美元和每股2.96美元、2.75美元[51] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，办公场地使用权资产分别为393,226美元和106,155美元，租赁负债分别为393,453美元和106,151美元[53] - 2022年6月30日和2021年6月30日止六个月的租赁费用分别为66,881美元和66,650美元[54] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司应计费用总额分别为2,437,596美元和2,956,545美元[55] - 2022年和2021年6月30日止三个月的利息费用分别为211,170美元和223,636美元，六个月的利息费用分别为420,019美元和444,814美元[59] - 截至2021年12月31日，公司联邦、州和外国税的净营业亏损（NOLs）分别约为1.238亿美元、2520万美元和140万美元，另有约860万美元的各类税收抵免[62] - 截至2022年6月30日，公司未来五年的承诺约为267,500美元，临床或商业化成功可能需支付高达约1320万美元的里程碑款项等[69] - 2022年Q2公司运营总亏损3,395,296美元，2021年同期为2,988,659美元[84] - 2022年上半年公司运营总亏损7,587,682美元，2021年同期为5,222,266美元[86] - 2022年6月30日公司可识别资产总计21,312,454美元，2021年12月31日为26,869,927美元[86] 公司业务板块构成 - 公司有两个业务板块，分别是特种生物疗法和公共卫生解决方案[17] - 公司有专业生物治疗和公共卫生解决方案两个运营部门[83] 特种生物疗法业务板块数据及项目进展 - 特种生物疗法业务板块正在推进HyBryte™商业化，还包括SGX302、dusquetide、BDP等开发项目[18] - 专业生物治疗部门正推进HyBryte™等产品商业化及研发[93] - 公司计划申请新药申请并在美国商业化HyBryte™，同时探索美国以外的合作伙伴[24] - 公司计划开展SGX302治疗银屑病的2a期临床试验[24] - 公司计划推进HyBryte™美国上市及SGX302银屑病研究等[96] - 公司SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎，治疗组有56%的减少[100] - 合成金丝桃素治疗CTCL的小型1/2期概念验证试验中，有效率为58.3%，p=0.04；治疗银屑病有效率为80%，p<0.02[108] - HyBryte™治疗CTCL的3期研究，169名患者（166名可评估）随机2:1分组，116名接受HyBryte™，50名接受安慰剂，第1周期8周时，HyBryte™组16%患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4%，p=0.04[111] - HyBryte™治疗CTCL第2周期，持续治疗12周后阳性反应率增至40%，p<0.0001（与安慰剂和6周治疗相比）[112] - HyBryte™治疗CTCL第3周期，66%患者选择继续，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应，p=0.046（与第2周期12周治疗患者相比），p<0.0001（与第1周期安慰剂组相比）[113] - HyBryte™治疗CTCL 12周，斑块病灶反应率37%，p=0.0009；斑块状病灶反应率42%，p<0.0001[114] - 公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议，确保HyBryte™配套光设备的长期供应和分销[116] - 2021年4月，FDA有条件接受HyBryte™作为SGX301治疗早期CTCL的品牌名称[117] - 2021年5月，HyBryte™获英国ILAP创新护照[118] - 公司计划2022年第四季度向FDA提交HyBryte™的新药申请（NDA）[100][119] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超过2.5亿美元[125] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[128] - Sézary综合征患者的预期五年生存率为24%，MF患者为88%[126] - CTCL早期阶段中位生存期约12年，晚期仅2.5年[127] - 公司估计SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场规模超过10亿美元[130] - 美国约3%人口即超750万人受银屑病影响，全球约有60 - 1.25亿人患病[135] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[135] - SGX942在111例患者的2期概念验证临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者SOM中位持续时间从18天降至9天，降幅50%，积极放化疗患者从30天降至10天，降幅67%[139] - SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤完全缓解率分别为80%和74%[141] - 约80%银屑病患者为轻中度，20% - 30%患者会发展为银屑病关节炎[132][133] - 2017年7月启动DOM–INNATE 3期临床试验，约50个美欧肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[143] - 2019年4月，EMA儿科委员会批准SGX942的PIP，同意公司在3期试验成功后再开展PIP[145] - 2020年6月，DOM–INNATE研究完成268名受试者招募；12月结果显示，SGX942组SOM中位持续时间较安慰剂组减少56%（从18天降至8天），但未达统计学显著标准；按方案人群中，SOM中位持续时间减少50%（从18天降至9天，p=0.049），SOM发生率降低16%[146] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，接受化疗的患者中40%会发生黏膜炎；美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当；美国约8万儿童克罗恩病患者，欧洲数量相当[150][152][157] - 口腔BDP自20世纪70年代初在美和全球上市，公司估计其全球潜在市场超5亿美元[153][155] - SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定，公司将视资金情况开展治疗儿童克罗恩病的3期临床试验[154] 公共卫生解决方案业务板块数据及项目进展 - 公共卫生解决方案业务板块包括RiVax®、SGX943等开发项目及疫苗项目，由政府资助[19] - 公共卫生解决方案部门开展RiVax®等疫苗研发，获政府资助[94] - 2022年Q2公共卫生解决方案业务收入228,640美元，2021年同期为214,824美元[84] - 2022年上半年公共卫生解决方案业务收入416,703美元，2021年同期为362,417美元[86] - ThermoVax技术获940万美元NIAID资助，用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[162] - 公司与UH Manoa和HBI合作开发热稳定亚单位埃博拉疫苗，协议已到期[163] - 2017年9月，公司获约70万美元NIAID资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[165] - 2010年12月，公司与科罗拉多大学签订ThermoVax全球独家许可协议，后协议终止日期延至2018年10月31日[164] - 公司支付10万美元 sublicense 费用，每年最低特许权使用费2万美元直至首次商业销售，之后按净销售额2%支付，每年最低5万美元，子许可收入按递减百分比支付，最低15%，还有多项里程碑费用[166] - 2020年12月，公司获得美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）约150万美元的SBIR 资助，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选物的制造、配方和表征[171] - 2021年8月，公司宣布多种丝状病毒疫苗候选物在非人类灵长类动物中有效，含新型佐剂的单瓶平台热稳定多价疫苗对苏丹埃博拉病毒攻击保护率达75%[173] - 2021年12月和2022年6月，公司分别宣布二价热稳定疫苗对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒攻击的非人类灵长类动物保护率达100%[176][178] - RiVax® 在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%保护，两项1期临床试验显示安全且有免疫原性[179] - 公司和UTSW 为RiVax® 开发从NIH 获得约2500万美元资助，2014年与NIH 签订合同获额外2120万美元资助[182] - 2017年，NIAID 行使期权为RiVax® 提供约450万美元额外非稀释资金，合同总金额达2120万美元[183] - 2020年7月，公司对Emergent 提起仲裁，索赔超1900万美元，仲裁小组裁定Emergent 违约但未判赔[186] - 2021年11月，RiVax® 临床前免疫原性研究显示接种后至少12个月有持久保护[187] - RiVax® 获FDA 孤儿药和快速通道指定，以及欧盟EMA 孤儿药指定[188] - 若RiVax®研发成功，潜在政府采购合同金额可达2亿美元[189] - 生物防御优先审评券（PRV）近年售价约1亿美元，使用时需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费（2022财年）[190] - 2022年7月公司与SERB Pharmaceuticals签署全球独家协议，许可并供应蓖麻毒素抗原用于新型治疗药物开发[191] - 2019年5月公司获得为期三年约60万美元的DTRA分包合同，参与生物防御合同开发医疗对策[199] - 截至2022年6月30日，DTRA分包合同相关收入和费用可忽略不计[199] - SGX943含与SGX942相同活性成分，临床前研究显示对革兰氏阴性和阳性细菌感染有效[194] 公司资金相关情况 - 公司主要通过政府赠款和合同获得收入，有三项分包合同，分别约为70万美元（五年）、60万美元（三年）和150万美元（两年）[20] - 截至2022年6月30日，公司有高达100万美元的政府赠款资金可用于支持相关研究项目至2023年3月[28] - 截至2022年8月5日，公司根据2021年8月13日更新的招股说明书补充文件，B. Riley销售协议中还有2680万美元剩余[28] - 截至2022年8月5日，B. Riley销售协议下有2

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为23,674,644美元和26,869,927美元[6] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为17,090,145美元和16,147,329美元[6] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为6,584,499美元和10,722,598美元[6] - 2022年和2021年第一季度，公司总营收分别为188,063美元和147,593美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司毛利润分别为95,850美元和25,233美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为4,202,628美元和2,233,607美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为4,349,021美元和2,233,607美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.10美元和0.06美元[7] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后加权平均流通股分别为42,920,040股和36,818,154股[7] - 2022年和2021年第一季度，公司综合亏损分别为4,266,371美元和2,373,816美元[9] - 2022年第一季度公司净亏损434.9万美元，2021年同期为236.2万美元[13] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.101亿美元[21] - 2022年第一季度经营活动使用现金323.9万美元，2021年同期为398.5万美元[13] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2287.6万美元，较2021年12月31日减少316.8万美元，降幅12%[22] - 截至2022年3月31日，公司营运资金为1625.0万美元，较2021年12月31日减少402.8万美元，降幅20%[22] - 2022年和2021年3月31日止三个月内，公司分别确认外汇交易损失108,293美元和收益27,253美元[43] - 2022年和2021年3月31日止三个月内，公司未从出售新泽西州净运营亏损结转中确认任何所得税收益，也未记录与税收相关的利息和罚款[44] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司在合并资产负债表中记录的研发激励应收款分别约为172,000美元和225,000美元[47] - 2022年和2021年3月31日，因亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性普通股调整总数分别为4,694,036股和10,164,292股[50] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司办公空间的使用权资产分别为75,230美元和106,155美元，租赁负债分别为75,230美元和106,151美元[52] - 2022年3月31日止三个月的租赁费用为33,330美元，剩余租赁期限的合同现金付款为77,758美元，剩余租赁期限为7个月[53] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应计费用分别为2,592,296美元和2,956,545美元[54] - 2022年和2021年3月31日止三个月的利息费用分别为208,849美元和221,178美元，支付的利息费用分别为223,901美元和221,178美元[56] - 假设不转换，2022 - 2025年本金和利息总付款为11,798,193美元[58] - 2021年12月31日，公司联邦税净运营亏损约1.238亿美元，州税约2520万美元，外国税约140万美元，另有约860万美元各类税收抵免[59] - 截至2022年3月31日和2021年，公司在主要金融机构的存款超过联邦存款保险公司（FDIC）承保金额，目前FDIC承保上限为25万美元[65] - 截至2022年3月31日，公司未来五年与合作伙伴和大学的许可协议承诺约28万美元，临床或商业化成功可能需支付里程碑款项最高约1320万美元，产品净销售特许权使用费2% - 3%等[66] - 截至2022年3月31日，公司可识别资产总计23,674,644美元，较2021年12月31日的26,869,927美元有所减少[81] - 2022年第一季度净亏损434.9021万美元，较去年同期的236.2478万美元增加198.6543万美元，增幅84%[200] - 净亏损增加主要归因于与Emergent仲裁相关的法律和咨询服务费用增加，以及与HyBryte™新药申请文件准备相关的研发费用增加[200] - 2022年第一季度收入为188,063美元，2021年同期为147,593美元，增长40,470美元或27%[201] - 2022年第一季度与收入相关的成本为92,213美元，2021年同期为122,360美元，减少30,147美元或25%[201] - 2022年第一季度毛利润为95,850美元，占总收入的51%，2021年同期为25,233美元，占总收入的17%，增长70,617美元或280%[201] - 2022年第一季度研发费用为1,746,768美元，2021年同期为1,309,522美元，增长437,246美元或33%[202] - 2022年第一季度一般及行政费用为2,551,710美元，2021年同期为949,318美元，增长1,602,392美元或169%[203] 公司业务板块构成 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个板块[16] - 公司是专注于开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[87] 专业生物疗法业务线数据及项目进展 - 2022年第一季度，公司专业生物治疗业务收入为0[81] - 专业生物疗法业务板块的HyBryte™完成3期研究，正寻求监管批准并推进商业化，其他开发项目包括SGX302、dusquetide（SGX942）和SGX203等[88] - SGX942的3期DOM - INNATE临床试验未达主要终点，需设计第二项3期研究并寻找潜在合作伙伴[94] - HyBryte™的3期FLASH临床试验中，18周治疗较12周和6周治疗的缓解率有进一步统计学显著改善，公司将提交新药申请并在美国商业化，同时探索美国以外合作[91] - 合成金丝桃素SGX302在轻度至中度银屑病患者的小型1/2期试点研究中证明概念可行，将扩展至银屑病开发[91] - SGX942在3期临床试验中，使严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天减少56%至8天，但主要终点未达统计学显著标准（p≤0.05）[95] - 合成金丝桃素在CTCL和银屑病的小型1/2期概念验证试点临床研究中，分别显示58.3%（p = 0.04）和80%（p<0.02）的缓解率[103] - HyBryte™的3期研究中，169名患者（166名可评估）按2:1随机分组，16%接受HyBryte™治疗的患者在8周时指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%，有统计学显著治疗反应（p = 0.04）[106] - 2020年4月完成第二个开放标签治疗周期分析，HyBryte™每周两次持续治疗12周，阳性反应率增至40% [107] - 2020年10月完成第三个开放标签治疗周期分析，66%的患者选择继续该可选安全周期研究，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应 [108] - 研究的协议规定疗效周期结果显示，HyBryte™治疗12周对斑块和斑片病变的反应率分别为37%和42% [109] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场超过2.5亿美元 [119] - CTCL约占50万NHL患者的4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例 [122] - 2021年9月公司宣布将SGX302扩展至轻中度银屑病2a期临床试验，估计其全球潜在市场超10亿美元 [124] - 约80%的银屑病患者为轻中度，20% - 30%的患者会发展为银屑病关节炎 [125] - 估计银屑病影响美国3%的人口，超750万人，全球有6000 - 1.25亿人患病 [128] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元 [128] - 公司计划2022年下半年向FDA提交HyBryte™的NDA申请，2023年下半年有望获批 [114][116] - SGX942在2期试验中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，减少50%；接受最激进放化疗患者从30天降至10天，减少67%[132] - 2期试验1个月随访时，SGX942 1.5mg/kg组肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%；12个月生存率SGX942组为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤缓解率SGX942组为80%，安慰剂组为74%[133][136] - 3期DOM–INNATE研究中，SGX942组SOM中位持续时间从安慰剂组的18天降至8天，减少56%，但未达统计学显著；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天降至9天，减少50%（p=0.049），SOM发生率降低16%[140] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，占接受化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当[144][146] - 公司估计美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当，约40%小儿患者上消化道受累[151] - 公司估计口服BDP所有应用的全球潜在市场超过5亿美元[149] - 2013年12月公司启动SGX942治疗头颈部癌口腔黏膜炎的2期临床研究，2015年12月完成入组并公布阳性结果[132] - 2016年9月公司与SciClone达成独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利[137] - 2017年7月公司启动SGX942的3期DOM–INNATE临床研究，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与，计划入组约260名受试者[138] - 2020年6月3期DOM–INNATE研究完成268名受试者入组，12月公布结果[140] 公共卫生解决方案业务线数据及项目进展 - 2022年第一季度，公司公共卫生解决方案业务收入188,063美元[81] - 公共卫生解决方案业务板块有RiVax®、SGX943等开发项目，其疫苗项目采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获政府资助[89] - ThermoVax®开发获940万美元NIAID资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[156] - 2017年9月获约70万美元NIAID资助用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[159] - 2020年12月获约150万美元NIAID的SBIR资助用于支持新冠和埃博拉疫苗候选物的制造、配方和表征[166] - 2021年8月多价丝状病毒疫苗候选物在非人类灵长类动物中保护率达75%[168] - 2021年12月二价热稳定疫苗对非人类灵长类动物保护率达100%[171] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense费用[161] - 公司需支付最低年度特许权使用费2万美元直至首次商业销售，之后按净销售额2%支付特许权使用费，每年最低5万美元[161] - 公司需支付里程碑费用，包括2.5万美元（2期临床试验启动）、10万美元（3期临床试验启动）、10万美元（监管批准）、100万美元（美国累计净销售额达1000万美元）[161] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%保护，p<0.0001[172] - 热稳定RiVax®制剂可在40摄氏度下储存至少1年[173] - 公司和UTSW已从NIH获得约2500万美元用于RiVax®开发的赠款资金，2014年9月与NIH签订合同又获总计2120万美元资金[175] - 2017年NIAID行使期权提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同累计授予金额达2120万美元，合同于2021年2月到期[176] - 2020年4月NIAID通知不行使最终合同期权，合同总奖励不超2120万美元[178] - 公司因RiVax®原料药生产问题对Emergent提起仲裁，索赔超1900万美元[179] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同可达2亿美元[184] - 生物防御优先审评凭证（PRV）近年售价约1亿美元，使用时需提前90天通知FDA并支付130万美元用户费[185] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同，截至2022年3月31日相关收入和费用可忽略不计[191] - RiVax®获FDA孤儿药和快速通道指定，在欧盟也获孤儿药指定[183] 公司政府资助相关情况 - 公司有三项政府资助合同，分别为热稳定技术约70万美元（五年）、SGX943约60万美元（三年）、CiVax™约150万美元（两年）[19]

公司业务板块 - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[13] 药物临床试验结果 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期试验中，SOM中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天[21] - 合成金丝桃素治疗CTCL的小型1/2期概念验证试验中，有效率为58.3%，p=0.04；治疗银屑病有效率为80%，p<0.02[27] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验中，第1周期8周时，16%接受HyBryte™治疗的患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4%，p=0.04[31] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验第2周期，持续治疗12周后，阳性反应率增至40%，p<0.0001[32] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验第3周期，66%的患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应，p=0.046[33] - HyBryte™治疗CTCL的3期试验中，12周治疗对斑块和斑片病变的有效率分别为37%（p=0.0009）和42%（p<0.0001）[34] - 2015年公司完成SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的2期临床试验，1.5mg/kg剂量使所有患者重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，降幅50%；积极放化疗患者从30天降至10天，降幅67%[62] - 2期临床试验中SGX942治疗组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%；12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；12个月肿瘤缓解率为80%，安慰剂组为74%；接受化疗患者12个月肿瘤缓解率为82%，安慰剂组为64%；治疗后期SGX942组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[62][63][64] - 2020年SGX942的3期临床试验结果显示，SOM中位持续时间主要终点未达预设统计学显著性标准，但生物活性显著，SGX942组从18天降至8天，降幅56%；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天降至9天，降幅50%（p = 0.049），SOM发生率降低16%[73] - 公司在84名健康志愿者中完成了dusquetide的1期双盲安慰剂对照临床试验，显示出良好的安全性和耐受性[60] - 2022年公司宣布dusquetide在非临床异种移植模型中可有效减小肿瘤大小，证实其作为单药及与放疗、化疗和靶向治疗联合的抗肿瘤疗效[76] - 2021年8月公司宣布多价丝状病毒疫苗候选物在非人类灵长类动物中显示出积极效果，热稳定单瓶平台疫苗对苏丹埃博拉病毒攻击保护率达75%[108] - 2021年9月公司宣布CiVax™（热稳定COVID - 19疫苗项目）临床前免疫原性研究成果，该项目获美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）150万美元非稀释性赠款[109] - 2021年12月公司宣布单瓶二价热稳定疫苗对非人类灵长类动物致命苏丹埃博拉病毒攻击保护率达100%[110] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中对急性致死保护率达100%，两项1期临床试验显示其耐受性和免疫原性良好[111] - 2021年11月公司宣布RiVax®临床前免疫原性研究成果，显示接种后至少12个月有持久保护[119] 药物研发计划 - HyBryte™计划于2022年下半年提交新药申请[21] - SGX302治疗轻中度银屑病预计2022年下半年开展2a期研究[21] - RiVax®抗蓖麻毒素中毒疫苗1c期试验于2019年12月启动，2020年1月结束[23] - 公司计划于2022年下半年向FDA提交HyBryte™的新药申请，有望于2023年下半年获批[44] - 公司将于2022年下半年启动SGX302治疗轻中度银屑病的2a期临床试验[54] - 2017年公司启动SGX942的3期DOM - INNATE临床试验，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[68] - 2019年独立数据监测委员会（DMC）对约90名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力，未报告安全问题[71] - 2021年底公司与MHRA开会，基于SGX942生物活性及2期和3期试验响应一致性，3期DOM - INNATE研究可作为两个3期研究中的第一个，前提是第二个3期试验主要终点达统计学显著性[75] 市场规模与患者情况 - 公司预计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元，SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场规模超10亿美元[49][54] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[57] - CTCL约占非霍奇金淋巴瘤患者的4%，美国约有超2万患者受影响，每年新增约2800例[52] - 美国约3%人口即超750万人受银屑病影响，全球约有6000 - 1.25亿人患病[57] - Sézary综合征患者的预期五年生存率为24%，蕈样肉芽肿患者为88%[50] - CTCL早期阶段患者的中位生存期约为12年，晚期仅为2.5年[51] - 约80%银屑病患者为轻中度，20% - 30%患者会发展为银屑病关节炎[55] - 轻度银屑病患者体表面积受累小于3%，中度为3 - 10%，重度大于10%[55] - 公司估计美国每年约50万人口受黏膜炎影响，40%接受化疗的患者会发生黏膜炎[77] - 美国口腔黏膜炎患者约90000人，欧洲数量相当，头颈癌放疗患者严重黏膜炎发病率超80%[79] - 口服BDP潜在全球市场规模超5亿美元[85][87] - 约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，美国小儿克罗恩病患者约80000人，欧洲数量相当，约40%小儿患者上消化道受累[89] 公司资金资助与费用 - 公司获940万美元NIAID资助用于热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗开发[93] - 公司获约70万美元NIAID资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，为期五年[96] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，维持 sublicense需每年支付最低2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后，需支付净销售额2%的特许权使用费，每年最低5万美元[99] - 公司需向VitriVax支付里程碑费用，包括二期临床试验启动2.5万美元、三期临床试验启动10万美元、产品获批10万美元、美国累计净销售额达1000万美元100万美元[99] - 2020年12月，公司获NIAID约150万美元SBIR资助，用于新冠和埃博拉疫苗候选产品的制造、配方和表征[104] - 公司和德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）为RiVax®开发从美国国立卫生研究院（NIH）累计获得约2500万美元赠款，NIH合同额外提供2120万美元资金[114] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释性资金，使合同总资金达2120万美元，合同于2021年2月到期[115] - 2019年5月公司获得价值约60万美元的DTRA分包合同，为期三年，截至2021年12月31日，该分包合同相关收入和费用可忽略不计[129] 专利与法规相关 - 2019年7月，欧洲专利局授予两项BDP治疗胃肠道急性辐射损伤的专利[84] - 2020年10月，公司与VitriVax签订的热稳定技术 sublicense协议修订重述[99] - 孤儿药指用于治疗美国患病人数少于20万的罕见疾病或病症的药物或生物制品，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药申请者可获7年独家销售期[141] - 快速通道项目中，FDA需在收到申请60天内确定药物或生物制品候选者是否符合快速通道指定资格[142] - 加速批准的药物或生物制品基于替代终点或可更早测量的临床终点获批，需进行严格上市后合规要求，包括完成4期或批准后临床试验[143][144] - 根据《儿科研究公平法案》，NDAs或BLAs或其补充文件须包含评估药物在所有相关儿科亚群中安全性和有效性的数据[145] - 创新许可和获取途径（ILAP）于2021年初在英国推出，有150天加速评估、滚动审查和持续效益风险评估等好处[147] - 早期药物获取计划（EAMS）于2014年4月在英国推出，PIM指定是其第一阶段，由MHRA评估早期非临床和临床数据后授予[148] - 美国专利8,629,302预计2030年9月到期，专利10,053,513和10,526,268预计2036年到期[178] - 美国专利8,124,721和9,416,157预计2028年到期，8,791,061预计2029年到期，9,850,279和10,253,068预计2034年到期[180] - 美国专利8,444,991预计2031年12月到期，8,808,710预计2028年3月到期，10,293,041预计2035年到期[184][193] - 公司孤儿药指定在美国获批后有7年营销独占期，在欧洲有10年独占期[179] 公司合作与协议 - 2016年公司与SciClone达成独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，SciClone支付特许权使用费[67] - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%的净销售额特许权使用费和15%的前期付款等费用[160] - 公司与SciClone达成协议，SciClone提供口腔黏膜炎临床和监管数据库，公司授予其SGX942在多个地区的独家商业化权利，SciClone支付特许权使用费，公司以成本加成方式供应产品，公司还向SciClone出售352,942股普通股，总价300万美元[161][162] 公司运营与竞争 - 公司药物物质和产品制造外包给第三方，目前产品候选物的原料药和制剂、分销均由单一供应商提供，获批后将确定二级供应商[155][156] - 公司目前无销售和营销能力，除直接向政府机构销售生物防御疫苗产品外，计划为获批产品寻求分销和合作安排，同时评估孤儿病适应症自行商业化潜力[157] - 公司面临众多制药和生物技术公司竞争，这些公司在财务、技术和营销资源上更具优势[163] - HyBryte™在早期CTCL治疗方面无FDA批准疗法，有其他疗法用于非标签治疗，还有处于开发阶段的药物[164][166] - SGX94目前无直接竞争对手，但因抗生素耐药问题研究增加，可能面临新兴竞争[167] - 治疗口腔黏膜炎方面，血液癌症有一款获批药物，实体肿瘤无获批药物，有几款处于临床开发阶段[168] - 口服BDP在克罗恩病治疗方面有多种获批治疗方法和处于后期开发的化合物[169] - ThermoVax在疫苗热稳定性技术方面面临多个团体和公司的竞争[171] 公司收购与许可费用 - 公司2014年收购HyBryte™，支付27.5万美元现金并发行市值375万美元的184,912股普通股，2020年又发行价值500万美元的1,956,182股普通股，若达成最终里程碑需支付最高500万美元[185][186] - 公司为维持HyBryte™许可，需每年支付2.5万美元许可费，直接销售和关联方销售按3%支付特许权使用费， sublicense销售按2.5%支付，非净销售付款按20%支付[185] - 公司2012年收购SGX94，与UBC的许可协议需每年支付1000加元许可维护费，里程碑付款最高达120万加元[187][188] - 公司与Dr. McDonald的口服BDP许可协议，FDA批准首个含口服BDP的新药申请需支付30万美元，产品净销售按3%支付特许权使用费，欧洲药品管理局批准需支付40万美元现金， sublicense需支付10%费用[189][190] - 公司ThermoVax®与VitriVax的分许可协议，支付10万美元分许可费，首次商业销售前每年支付最低2万美元特许权使用费，之后按净销售2%支付且每年最低5万美元，还有多项里程碑费用[194][196] - 公司RiVax®许可协议需每年支付5万美元许可费[197] 公司财务与人员 - 2021年和2020年研发支出分别约为840万美元和980万美元[199] - 截至2021年12月31日，公司共雇佣15人，包括2名兼职和13名全职员工，其中5人拥有医学博士/哲学博士学位[201] 公司风险与挑战 - 公司业务面临重大亏损且预计未来仍会亏损，若无法获得额外资金，可能减少或停止产品开发和商业化努力，或无法偿还可转换票据[208] - 公司没有获批上市产品，预计在可预见的未来不会从产品销售中获得任何收入[208] - 公司业务受政府广泛监管，成本高、耗时长且可能面临意外延误[208] - 公司生物防御业务依赖政府资金，具有不确定性[208] - 公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议要求满足特定运营契约，未来债务融资可能也有类似要求，限制运营和财务灵活性[208] - 若产品候选药物的第三方供应商不能及时提供产品和服务，可能延误或损害产品开发、制造和营销能力[208] - 若无法与第三方就产品候选药物的临床前和临床试验达成可接受协议，或第三方未按要求履行服务，无法获得批准批准或实现产品商业化[208] - 即使产品获批，也可能面临广泛的获批后监管，且可能不被市场接受[211] 公司仲裁与潜在收益 - 公司因RiVax®原料药生产问题对Emergent BioSolutions等提起仲裁，索赔超1900万美元[118] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同价值可达2亿美元，获批后有资格获得生物防御优先审评券（PRV），近年PRV售价约1亿美元[121][122]

公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为2971.7798万美元和1989.1235万美元[7] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为1466.3255万美元和1614.9407万美元[7] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司股东权益分别为1505.4543万美元和374.1828万美元[7] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司总收入分别为18.6198万美元和60.8811万美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司总收入分别为54.8615万美元和203.8653万美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司净亏损分别为358.7551万美元和179.016万美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司净亏损分别为784.7097万美元和1214.8257万美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.09美元和0.06美元[9] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.20美元和0.45美元[9] - 2021年第三季度和2020年第三季度，公司综合亏损分别为350.5935万美元和176.2452万美元[11] - 截至2021年9月30日九个月，公司净亏损784.7097万美元，2020年同期为1214.8257万美元[17] - 2021年九个月经营活动净现金使用量为868.4266万美元，2020年同期为732.9471万美元[17] - 2021年九个月投资活动净现金使用量为0，2020年同期为0.7147万美元[17] - 2021年九个月融资活动净现金提供量为1880.7181万美元，2020年同期为1324.2148万美元[17] - 2021年现金及现金等价物净增加1019.0824万美元，2020年为592.2086万美元[17] - 截至2021年9月30日，公司普通股股份为4263.0436万股，2020年末为3064.3656万股[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.01061231亿美元，2020年末为1.93214134亿美元[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.01061231亿美元，9个月净亏损784.7097万美元，经营活动使用现金868.4266万美元[27] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2886.7487万美元，较2020年12月31日增加1019.0824万美元，增幅55%；营运资金为2464.8908万美元，较2020年12月31日增加1126.2423万美元，增幅84%[28] - 2019年公司网站开发成本资本化4.65万美元，按直线法在三年内摊销，2021年和2020年第三季度网站摊销费用分别为3874美元和3875美元[34] - 2021年和2020年第三季度，公司分别确认外汇交易损失66,967美元和7,647美元；2021年和2020年前九个月，分别确认外汇交易损失22,384美元和34,465美元[47] - 股息收益率为0%，预期寿命为4年，2021年波动率为85% - 87%，2020年为77% - 85%，2021年无风险利率为0.27% - 0.67%，2020年为0.22% - 1.66%[48] - 2021年和2020年前九个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转额中确认所得税收益864,742美元和836,893美元[49] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，英国研发激励应收款余额分别为171,555美元和434,238美元[52] - 截至2021年9月30日和2020年，因反摊薄效应未纳入摊薄计算的潜在稀释普通股调整数分别为7,728,354股和7,437,521股[54] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，办公空间使用权资产分别为136,321美元和222,445美元，复印机使用权资产分别为0美元和5,582美元[56] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司应计费用分别为2,716,745美元和2,638,308美元[59] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，2021年前九个月利息费用为670,907美元[60] - 2020年4月公司获417,830美元薪资保护计划贷款，2021年6月该贷款本金及应计利息421,584美元获豁免[64][67] - 截至2020年12月31日，公司联邦、州和外国税净运营亏损分别约为1.14亿美元、2000万美元和120万美元，另有约820万美元税收抵免[68] - 2021年前九个月，公司因认股权证行使发行13股普通股，加权平均行使价为每股3.95美元[76] - 2021年前九个月，公司根据B. Riley销售协议发行11,931,513股普通股，加权平均价格为每股1.63美元[76] - 2021年前九个月，公司因期权行使发行30,254股普通股，加权平均行使价为每股0.85美元[76] - 2021年9月29日，公司向供应商发行25,000股普通股，公允价值为每股1.10美元[76] - 截至2021年11月11日，B. Riley销售协议下有2680万美元可用于未来出售普通股[80] - 截至2021年9月30日，公司在主要金融机构的存款超过联邦存款保险公司（FDIC）的保险额度，目前FDIC的保险额度为25万美元[81] - 截至2021年9月30日，公司多项许可协议承诺约42.5万美元，合作和许可协议可能需支付高达790万美元的里程碑款项和最高6%的净销售额特许权使用费[82] - 公司向Emergent BioSolutions索赔超过1900万美元，但无法保证能获得赔偿，收到Emergent相关发票约33.1万美元，管理层认为无需支付[96][97] - 2021年第三季度，公共卫生解决方案业务收入为186,198美元，专业生物治疗业务无收入；公司运营亏损为3,375,382美元[100] - 九个月内，公司2021年总营收为548,615美元，2020年为2,038,653美元[101] - 2021年总运营亏损为8,618,634美元，2020年为13,100,438美元[101] - 2021年摊销和折旧费用总计26,614美元，2020年为52,635美元[101] - 2021年其他收入/亏损净额为 - 93,205美元，2020年为115,288美元[101] - 2021年股份支付总计255,147美元，2020年为211,266美元[101] - 截至2021年9月30日，可识别资产总计29,717,798美元，截至2020年12月31日为19,891,235美元[101] 公司业务板块构成 - 公司是后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块[20] 专业生物疗法业务板块数据及进展 - 专业生物疗法业务板块正推进HyBryte™商业化，已完成3期研究，正寻求监管批准[21] - 专业生物疗法业务板块还包括SGX302、dusquetide、SGX203等产品的开发项目[21] - 公司Specialized BioTherapeutics业务的SGX942在治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的3期临床试验中，使严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天减少56%至8天，但未达到统计显著性标准[117] - 公司计划在2022年下半年为HyBryte™提交新药申请并在美国商业化，同时探索美国以外的合作[112] - 公司预计在2022年下半年对SGX302开展针对轻中度银屑病的2a期研究[117] - 公司RiVax®针对蓖麻毒素中毒的疫苗已完成1a和1b期试验，2019年12月启动1c期试验并于2020年1月结束[119] - 小型1/2期概念验证试点临床研究中，合成金丝桃素治疗CTCL的有效率为58.3%，治疗银屑病的有效率为80%[123] - 3期FLASH研究于2015年12月启动，2020年完成，共招募169名受试者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116名）和安慰剂组（50名）[125][127] - 1期治疗周期中，约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗；2期所有受试者接受HyBryte™治疗；3期所有受试者接受HyBryte™治疗所有病变[125] - 3期研究第1周期8周时，HyBryte™组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组仅为4%[127] - 第2周期开放标签治疗分析显示，持续治疗12周后，阳性反应率增至40%[128] - 第3周期开放标签治疗分析显示，66%的患者选择继续该周期治疗，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[129] - 12周的HyBryte™治疗对斑块状病变（反应率37%）和斑片状病变（反应率42%）同样有效[131] - 公司预计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超过2.5亿美元[147] - 公司计划于2022年下半年向FDA提交NDA申请，2023年下半年可能获得FDA批准[142] - HyBryte™已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲EMA的孤儿药指定等多项监管指定[132] - CTCL患者中，Sézary综合征患者预期五年生存率为24%，MF患者为88%[148] - CTCL在约50万NHL患者中占比约4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[150] - 公司预计SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场超10亿美元[153] - 约80%的银屑病患者为轻中度，20%-30%会发展为银屑病关节炎[154] - 银屑病在美国的患病率约为3%，影响超750万人，全球约有6000 - 1.25亿人患病[156] - 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元，预计到2027年将达400亿美元[156] - 公司在84名健康志愿者中进行的Dusquetide一期临床试验显示其安全性良好[161] - SGX942在111名患者的二期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[163] - SGX942 1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，高于安慰剂组的80%[166] - SGX942 1.5mg/kg治疗组在试验后期阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[166] - 2017年7月公司启动关键的3期临床试验“DOM–INNATE”研究，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[168] - 2019年8月独立数据监测委员会（DMC）完成约90名受试者的非盲期中分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[172] - 2020年6月“DOM–INNATE”研究完成268名受试者入组，12月结果显示SGX942治疗组重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间较安慰剂组减少56%，从18天降至8天，但未达统计学显著性[174] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，接受化疗的患者中发病率为40%[175] - 公司估计美国口腔黏膜炎患者约9万人，欧洲数量相当，头颈部癌症放疗患者中严重黏膜炎发病率超80%[177] - 公司估计SGX203（口服BDP）潜在全球市场超5亿美元，包括治疗小儿克罗恩病[180] - 公司估计美国小儿克罗恩病患者约8万人，欧洲数量相当，约30%克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%小儿患者上消化道受累[182] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，两项1期临床试验显示安全且有免疫原性[202] - 热稳定RiVax®制剂可在40°C下储存至少1年，2018年9月研究显示在40°C储存12个月后小鼠保护率达100%[203] 公共卫生解决方案业务板块数据及进展 - 公司公共卫生解决方案业务有疫苗研发项目，获政府资助，包括约70万美元的热稳定技术分包合同、约60万美元的SGX943分包合同和约150万美元的CiVax™开发分包合同[22][23] - 公司获得940万美元美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）赠款，支持ThermoVax®在铝佐剂背景下的开发[187] - 2017年9月公司获得约70万美元NIAID研究项目（R01）赠款，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[190] - 2020年12月，公司获得美国国立过敏与传染病研究所约150万美元的SBIR二期直接资助[197] - 2021年8月，三抗原和佐剂的热稳定单瓶疫苗平台保护

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司总资产为29,610,289美元，较2020年12月31日的19,891,235美元增长48.86%[8] - 截至2021年6月30日，公司总负债为14,014,099美元，较2020年12月31日的16,149,407美元下降13.22%[8] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为15,596,190美元，较2020年12月31日的3,741,828美元增长316.80%[8] - 2021年上半年，公司总营收为362,417美元，较2020年同期的1,429,842美元下降74.79%[10] - 2021年上半年，公司净亏损为4,259,546美元，较2020年同期的10,358,097美元下降58.88%[10] - 2021年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.11美元，较2020年同期的0.41美元有所收窄[10] - 2021年上半年，公司研发费用为3,472,272美元，较2020年同期的4,870,216美元下降28.69%[10] - 2021年上半年，公司获得PPP贷款豁免收益421,584美元[10] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损为197,473,680美元，较2020年12月31日的193,214,134美元有所增加[8] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.9747368亿美元，六个月净亏损425.9546万美元，经营活动使用现金564.4147万美元[28] - 2021年上半年，公司经营活动净现金使用564.4147万美元，投资活动净现金使用0，融资活动净现金提供1594.437万美元[19] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2897.9969万美元，较2020年12月31日增加1030.3306万美元，增幅55%[29] - 截至2021年6月30日，公司营运资金为2522.8135万美元，较2020年12月31日增加1184.165万美元，增幅88%[29] 公司股权与融资相关情况 - 2021年上半年，公司发行普通股9,435,091股，获得额外实收资本16,480,894美元[14] - 2021年上半年，公司因权证行权发行13股普通股，加权平均行权价3.95美元；根据B. Riley销售协议发行9,435,091股普通股，加权平均价格1.75美元[78] - 截至2021年8月13日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元的即时信贷额度和500万美元的延迟提款贷款[34] - 截至2021年8月13日，公司根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，B. Riley销售协议中还有高达200万美元剩余[34] - 截至2021年8月13日，公司根据B. Riley销售协议还有200万美元普通股可供未来出售[80] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，可在2021年12月15日前提取第二笔500万美元，满足条件可提取第三笔500万美元，借款利率8.47%，未使用额度费率1%[63] 公司业务板块划分 - 公司业务分为专业生物治疗和公共卫生解决方案两个业务板块[22] - 公司有两个业务板块：专业生物治疗和公共卫生解决方案[97] 专业生物治疗业务板块情况 - 专业生物治疗板块推进HyBryte™商业化，开发dusquetide和口服BDP制剂[23] - 专业生物治疗板块推进HyBryte™商业化，还有其他开发项目[106] - 公司计划推进HyBryte™美国NDA申请和商业化，探索海外合作[30] - 公司依据HyBryte™ 3期临床试验结果，计划在美国申请新药并商业化，同时探索美国以外合作[108] - HyBryte™在CTCL的2期临床研究中，六周治疗后患者改善率为58.3%，而安慰剂组为8.3%[119] - HyBryte™的3期临床试验共招募169名患者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116名）和安慰剂组（50名）[124][128] - HyBryte™ 3期临床试验第1周期8周时，HyBryte™组16%的患者指数病变至少减少50%，安慰剂组仅为4%[128] - HyBryte™ 3期临床试验第2周期，持续治疗12周后阳性反应率增至40%[129] - HyBryte™ 3期临床试验第3周期，66%的患者选择继续参与，接受18周治疗的患者中49%有治疗反应[130] - 2017年9月，公司获美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究资助，用于HyBryte™的3期临床试验[126] - 2018年10月，独立数据监测委员会建议将约40名额外受试者随机纳入HyBryte™ 3期试验，以维持90%的统计效力[127] - 2021年1月，公司与The Daavlin Distributing Co.签署独家供应、分销和服务协议[132] - 2021年2月，香港专利注册处授予“皮肤疾病的制剂和治疗方法”专利[133] - 公司估计HyBryte™潜在全球市场规模超2.5亿美元[141] - 公司估计口服布地奈德（BDP）全球潜在市场超5亿美元[172] 公共卫生解决方案业务板块情况 - 公共卫生解决方案板块开发RiVax®、SGX943及多个疫苗项目，获政府资助[24] - 公共卫生解决方案板块有多个疫苗和治疗候选产品开发项目，获政府资助[107] - 公司计划继续分析SGX942三期临床试验数据，与监管机构沟通[30] - SGX942治疗组严重口腔黏膜炎中位持续时间较安慰剂组从18天降至8天，减少了56%[113] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%，接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[151] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率为63%，安慰剂组为47%[152] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组12个月生存率为93%，安慰剂组约为80%[154] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组12个月肿瘤完全缓解率为80%，安慰剂组为74%；接受每三周化疗患者中，该剂量组为82%，安慰剂组为64%[154] - SGX942在治疗头颈部癌症患者口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量组治疗后期阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[154] - 公司与SciClone签订SGX942独家许可协议，SciClone支付销售净额特许权使用费，公司按成本加成供应商业药品[155] - 公司开展的SGX942治疗口腔黏膜炎的3期关键临床试验计划招募约260名受试者[156] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元小企业创新研究（SBIR）资助，用于开展SGX942治疗头颈癌严重口腔黏膜炎的3期研究，该资助于2019年8月完成[157] - 2019年8月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约15万美元的1期SBIR资助，用于评估SGX942在儿科适应症的应用[161] - 2019年8月，独立数据监测委员会（DMC）对约90名受试者进行未设盲中期分析，建议再纳入约70名受试者以维持90%统计效力，未报告安全问题[162] - 2020年6月，3期DOM - INNATE研究完成268名受试者入组；12月结果显示，SGX942治疗组重度口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间较安慰剂组从18天降至8天，减少56%，但主要终点未达预设统计学显著性标准（p≤0.05）；符合方案人群中，SOM中位持续时间从18天降至9天，减少50%（p = 0.049），SOM发生率降低16% [164] - 公司获美国国立过敏与传染病研究所940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素（RiVax®）和炭疽疫苗的ThermoVax®技术[188] - 2017年9月，公司获NIAID研究项目约70万美元资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[191] - 2020年12月，NIAID授予公司约150万美元直接进入二期的SBIR资助，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品的制造、配方和表征[199] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH累计获得约2500万美元资助，2014年9月与NIH签订合同又获总计2120万美元资助[204] - 2017年，NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释资金，使该合同总资助达2120万美元[205] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，在两项一期临床试验中显示良好耐受性和免疫原性[202] - 热稳定RiVax®制剂可在40°C下储存至少1年，2018年9月研究显示在40°C储存12个月后对小鼠保护率达100%[202] - 2019年12月，公司启动第三项一期研究评估使用ThermoVax®的RiVax®安全性和免疫原性，2020年1月因药物物质规格问题暂停，两名受试者已给药且无安全问题[206] - 2010年12月，公司与科罗拉多大学签订ThermoVax®全球独家许可协议，2018年4月协议终止，后延期至10月31日[190] - 2020年4月，公司从BTG获得CiVax™在冠状病毒感染和大流行性流感领域的全球独家许可[196] 公司业务板块收入与亏损情况 - 2021年Q2，公共卫生解决方案收入214,824美元，专业生物治疗无收入，总亏损3,009,645美元[98] - 2021年上半年，公共卫生解决方案收入362,417美元，专业生物治疗无收入，总亏损5,243,252美元[99] 公司合同与资助情况 - 公司有来自NIAID的约70万美元五年期热稳定技术分包合同、DTRA约60万美元三年期SGX943分包合同和约150万美元两年期CiVax™开发分包合同[25] - 截至2021年6月30日，公司有高达180万美元的政府合同和赠款资金可用于支持相关研究项目至2022年[34] - 2020年4月公司获417,830美元PPP贷款，利率0.98%，2021年6月29日该贷款本金及应计利息421,584美元获豁免[67][70] - 截至2021年6月30日，公司有45万美元许可协议承诺，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[82] - 2014年公司收购Hy Biopharma资产支付27.5万美元现金并发行184,912股普通股，价值375万美元；2020年3月因里程碑发行1,956,182股普通股；若达成剩余里程碑需额外支付500万美元[84][85] - 公司合同义务总计629,869美元，其中研发450,000美元，其他租赁179,869美元[88] - 2018年10月，公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，后续需支付最低每年2万美元特许权使用费，产品首次商业销售后按净销售额2%支付特许权使用费，最低每年5万美元[193] 公司其他财务相关情况 - 2019年6月底网站开发项目完成，公司资本化相关成本46500美元，2021年和2020年6月30日止三个月的网站摊销费用均为3875美元，累计摊销分别为31000美元和15502美元[36] - 2021年和2020年6月30日止三个月，公司分别确认了17330美元的外币交易收益和3583美元的外币交易损失；2021年和2020年6月30日止六个月，分别确认了44583美元的外币交易收益和26818美元的外币交易损失[50] - 2021年和2020年6月30日止六个月，公司分别从出售新泽西州净运营亏损结转中确认了864742美元和836893美元的所得税收益[52] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司办公室空间的使用权资产分别为165747美元和222445美元，复印机的使用权资产分别为1861美元和5582美元[59] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司办公室空间的租赁负债分别为165743美元和222441美元，复印机的租赁负债分别为2101美元和6149美元[59] - 2021年和2020年6月30日，因各期亏损而被排除在摊薄计算之外的潜在稀释性调整普通股数量分别为7670850股和7386397股[57] - 2021年6月30日，公司流通在外的认股权证和股票期权的加权平均行使价格分别为每股2.96美元和2.75美元；2020年6月30日分别为每股2.92美元和3.20美元[57] - 2021年1月1日至6月30日，使用权租赁资产中经营租赁从222,445美元减至165,747美元，融资租赁从5,582美元减至1,861美元；租赁负债中经营租赁从222,441美元减至165,743美元，融资租赁从6,149美元减至2,101美元[61] - 截至2021

财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为30,541,944美元，较2020年12月31日的18,676,663美元增长63.54%[10] - 2021年第一季度总营收为147,593美元，较2020年同期的924,552美元下降84.04%[12] - 2021年第一季度净亏损为2,362,478美元，较2020年同期的7,581,334美元减少68.84%[12] - 2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.06美元，2020年同期为0.32美元[12] - 截至2021年3月31日，公司总负债为14,233,918美元，较2020年12月31日的16,149,407美元下降11.86%[10] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为17,318,577美元，较2020年12月31日的3,741,828美元增长362.84%[10] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为3,985,227美元，2020年同期为2,695,073美元[20] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为15,855,701美元，2020年同期为4,515,509美元[20] - 2021年第一季度现金及现金等价物净增加11,865,281美元，2020年同期为1,782,668美元[20] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.95576612亿美元，第一季度净亏损236.2478万美元，经营活动现金使用398.5227万美元[27] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日增加1186.5281万美元，增幅64%；营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日增加1359.3156万美元，增幅102%[28] - 2021年和2020年第一季度网站摊销费用分别为3876美元和3877美元，截至2021年和2020年3月31日累计摊销分别为27126美元和11627美元[34] - 2021年和2020年第一季度公司未记录长期资产减值[36] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认外汇交易收益27,253美元和损失23,232美元[47] - 2020年第一季度，公司出售新泽西州净运营亏损结转额获得所得税收益836,893美元；2021年获约865,000美元税收抵免初步批准但未完成出售，未确认所得税收益[48] - 2021年和2020年的波动率分别为87%和77% - 85%，无风险利率分别为0.27%和1.38% - 1.66%[48] - 2020年12月31日至2021年3月31日，英国研发激励应收款从434,238美元变为111,232美元[51] - 2021年3月31日，因反摊薄效应，普通股购买认股权证5,731,464份和股票期权1,993,804份未纳入摊薄计算；2020年对应数据为5,886,817份和1,564,622份[53] - 2021年3月31日和2020年12月31日，办公空间使用权资产分别为194,450美元和222,445美元，复印机使用权资产分别为3,721美元和5,582美元[55] - 2021年第一季度，应计费用从2,638,308美元降至2,406,124美元[57] - 2020年12月，公司与Pontifax签订2000万美元可转换债务融资协议，已提取首笔1000万美元，借款利率8.47%，未使用额度费率1%；2021年第一季度利息费用208,849美元[59] - 2020年4月，公司获摩根大通417,830美元薪资保护计划贷款，年利率0.98%，短期部分394,617美元，长期部分23,213美元，2021年第一季度利息费用1,024美元[62][64] - 2020年12月31日，公司联邦、州和外国税净运营亏损分别约为1.19亿美元、2500万美元和120万美元，约820万美元税收抵免将于2021 - 2037年到期[65] - 2020年公司出售新泽西州净运营亏损结转额，获得所得税收益836,893美元，2019年约865,000美元净收益待出售[66] - 2021年第一季度，因认股权证行使发行13股普通股，加权平均行使价为3.95美元；根据FBR销售协议发行9,376,792股普通股，加权平均价格为1.75美元/股[69] - 截至2021年5月17日，FBR销售协议下有200万美元普通股可供未来出售[72] - 截至2021年3月31日，公司在主要金融机构的存款超过证券投资者保护公司100万美元的承保范围[73] - 截至2021年3月31日，公司多项许可协议承诺约475,000美元，临床或商业化成功可能需支付最高790万美元里程碑款项和最高6%净销售额特许权使用费[74] - 截至2021年3月31日，可识别资产总计31,459,991美元，较2020年12月31日的19,891,235美元有所增加[87] - 2021年第一季度净亏损236.2478万美元，较去年同期减少521.8856万美元，降幅69%[202] - 2021年第一季度收入14.7593万美元，较去年同期减少77.6959万美元，降幅84%[203] - 2021年第一季度研发费用136.74万美元，较去年同期减少133.2771万美元，降幅49%[204] - 2021年第一季度管理费用89.144万美元，较去年同期增加2.2773万美元，增幅3%[205] - 2021年第一季度净利息支出21.3505万美元，去年同期利息收入2.1947万美元，减少23.5452万美元，降幅1073%[205] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3054.1944万美元，较2020年12月31日的1867.6663万美元增加1186.5281万美元，增幅64%[206] - 截至2021年3月31日，公司营运资金为2697.9641万美元，较2020年12月31日的1338.6485万美元增加1359.3156万美元，增幅102%[206] 业务板块构成 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见病的产品，有两个活跃业务板块：专业生物疗法和公共卫生解决方案[22] - 公司有两个运营部门：专业生物治疗和公共卫生解决方案[86] - 公司是专注开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，有专业生物疗法和公共卫生解决方案两个业务板块 [92] 政府资助分包合同情况 - 公司有三项政府资助分包合同，分别是热稳定技术五年约70万美元、SGX943三年约60万美元、CiVax™两年约150万美元[25] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同和赠款资金可支持相关研究项目至2022年[29] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元即时信贷额度和500万美元延迟提款贷款[29] - 截至2021年5月17日，公司根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[29] - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同，截至2021年3月31日相关收支可忽略不计[194] - 截至2021年3月31日，公司有高达200万美元的政府合同资金可用于支持相关研究项目至2022年[208] - 截至2021年5月17日，公司与Pontifax Medison Finance的贷款和担保协议中还有高达1000万美元可用，包括500万美元的即时信贷额度和500万美元的延迟提款贷款[208] - 截至2021年5月17日，根据2020年8月28日更新的招股说明书补充文件，公司FBR销售协议中还有高达200万美元剩余[208] 网站开发成本及摊销情况 - 2019年6月底公司网站开发项目完成，资本化相关成本4.65万美元，自2019年第三季度开始按直线法在三年内摊销[34] 期权公允价值估计方法 - 2021年和2020年第一季度授予期权的公允价值使用Black - Scholes期权定价模型估计[46] 业务线收入及亏损情况 - 2021年第一季度，公共卫生解决方案收入147,593美元，专业生物治疗无收入；总亏损2,233,607美元[87] 产品临床试验情况 - 公司SGX942在治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天降至治疗组的8天，降幅达56%，但未达到预设的统计学显著性标准（p≤0.05）[99] - 公司HyBryte™在CTCL的2期临床研究中，治疗6周后，多数患者有统计学显著改善（p<0.04），治疗组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3% [105] - 公司HyBryte™治疗CTCL的3期临床试验“FLASH”研究，共招募169名受试者（166名可评估），第1个治疗周期约66%的受试者接受HyBryte™治疗，33%接受安慰剂治疗 [110] - 2018年10月独立数据监测委员会完成约100名受试者非盲期中分析，建议随机增加约40名受试者以维持90%统计效力[112] - 2020年3月HyBryte™ 3期研究积极主要终点分析完成，169名患者（166名可评估）按2:1随机分组，16%接受HyBryte™患者指数病灶减少至少50%，安慰剂组仅4% [113] - 2020年4月HyBryte™第二个开放标签治疗周期分析完成，持续治疗12周阳性反应率增至40% [114] - 2020年10月HyBryte™可选第三个开放标签治疗周期分析完成，66%患者选择继续，接受18周治疗患者中49%有治疗反应[115] - 2013 - 2015年SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎2期临床研究，1.5mg/kg剂量使严重口腔黏膜炎中位持续时间减少50%（全部患者）和67%（最激进放化疗患者）[133] - SGX942的1.5mg/kg治疗组12个月生存率为93%，安慰剂组为80%；肿瘤完全缓解率分别为80%和74%；接受化疗患者中，治疗组和安慰剂组肿瘤完全缓解率分别为82%和64%；治疗后期治疗组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[135] - 2017年7月启动关键3期DOM - INNATE研究，约50个美国和欧洲肿瘤中心参与，计划招募约260名受试者[137] - 2019年8月独立DMC对约90名受试者数据进行中期分析，建议再随机纳入约70名受试者以维持90%统计效力[142] - 2020年6月DOM - INNATE研究完成268名受试者招募；12月结果显示SGX942主要终点未达统计学显著，但有生物学活性，中位SOM持续时间减少56%，从18天降至8天[144] 产品专利情况 - 公司在2018 - 2020年期间获多项与合成金丝桃素相关的美国和欧洲专利 [107][108][109] - 2021年2月香港专利注册处授予“皮肤疾病制剂和治疗方法”专利[119] - 2019年4月美国专利局为公司的dusquetide相关类似物颁发新专利；同月EMA儿科委员会批准SGX942儿科调查计划[139][140] 产品市场估计及指定情况 - 公司估计HyBryte™全球潜在市场超2.5亿美元[123] - 公司估计美国每年约50万人受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国约9万人口腔黏膜炎患者，欧洲数量相当[145][147] - 公司估计口服BDP全球潜在市场超5亿美元；SGX203获FDA孤儿药和快速通道指定用于治疗小儿克罗恩病；SGX201获FDA快速通道指定用于预防急性放射性肠炎[151][152][158] - 公司HyBryte™获FDA孤儿药和快速通道指定，还获EMA孤儿药指定和英国药品和保健品监管局有前景创新药物指定 [106] 业务板块项目进展及战略 - 公司专业生物疗法业务板块正推进HyBryte™商业化，其3期研究已完成，正寻求监管批准并在美国推进商业化活动 [93] - 公司公共卫生解决方案业务板块的疫苗开发项目采用了ThermoVax专有热稳定平台技术，至今获美国国家过敏和传染病研究所等政府赠款和合同资金支持 [94] - 公司业务战略包括根据HyBryte™ 3期临床试验结果申请新药并在美国商业化，继续分析SGX942 3期临床试验数据等 [96] 产品授权协议情况 - 2016年9月公司与SciClone Pharmaceuticals签订独家许可协议，授予其在特定地区开发、推广、销售SGX942的权利，SciClone支付特许权使用费[136] 产品研发资助情况 - 公司2017年9月获美国国立癌症研究所约150万美元的小企业创新研究（SBIR）赠款，用于支持HyBryte™治疗CTCL的3期研究，该赠款于2019年12月完成 [111] - 公司获得940万美元NIAID赠款用于支持ThermoVax在Alum佐剂背景下的开发[166] - 公司获得约70万美元NIAID研究项目（R01）赠款，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，