文章核心观点 Soligenix公司公布HyBryte™与Valchlor®对比的开放标签研究结果，显示HyBryte™治疗患者及病变持续改善，安全性良好，有望成为皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）安全有效的治疗方法，公司将开展确认性3期研究 [1][2] 研究结果 治疗反应率 - 治疗结束时，HyBryte™组患者总体治疗反应率为60%，Valchlor®组为20%；HyBryte™患者mCAILS平均累积改善率为52.5%，Valchlor®患者为34.7% [1][2] - 随访期结束，多数HyBryte™患者病变继续改善，至少再改善10%，1例达“完全缓解”；Valchlor®组完成研究的患者无此程度改善 [1][4] 病变反应率 - 治疗结束时，HyBryte™治疗斑块病变的治疗成功率为63%，Valchlor®为17%；所有病变治疗反应率，HyBryte™为61%，Valchlor®为33% [1][4] - 随访期结束，HyBryte™治疗所有病变反应率升至72%，Valchlor®降至28%；斑块病变反应率，HyBryte™升至75%，Valchlor®维持17% [1][4] 耐受性 - 所有患者对HyBryte™耐受性良好，无与治疗“相关”不良事件；60% Valchlor®治疗患者有至少1次与治疗“相关”不良事件，1例因过敏接触性皮炎退出试验 [3][5] HyBryte™介绍 - 是新型光动力疗法，活性成分是合成金丝桃素，用安全可见光激活，可避免二次恶性肿瘤风险，已获美国FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧洲EMA孤儿药指定 [6] - 此前2期临床研究显示，局部用金丝桃素治疗有显著改善；3期FLASH试验显示，治疗CTCL安全有效，对斑块和斑片病变均有效 [6][7][9] 后续研究计划 - 确认性3期复制研究（FLASH2）预计2024年底前启动，为随机双盲安慰剂对照多中心研究，将招募约80名早期CTCL患者，持续治疗18周评估主要终点 [12] - 公司与FDA就研究设计的讨论持续进行，同时按EMA接受的方案启动研究，并继续讨论修改开发路径以回应FDA反馈 [12] CTCL介绍 - 是非霍奇金淋巴瘤的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，病变通常始于斑片，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈，死亡率与疾病阶段相关 [15] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，美国约3.1万人受影响，每年约3200例新病例；欧洲约3.8万人受影响，每年约3800例新病例 [16] 公司业务 专业生物治疗业务 - 开发HyBryte™治疗CTCL，完成第2个3期研究后将寻求全球商业化监管批准；还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗，以及dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病等项目 [17] 公共卫生解决方案业务 - 开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®，针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目，以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获政府资助 [18] 其他信息 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [13]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布成立欧洲医学顾问委员会，推进HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的3期确证性研究，该研究预计2024年底启动患者招募，2026年下半年公布顶线结果 [1] 公司动态 - 公司宣布成立欧洲医学顾问委员会，为推进HyBryte™治疗早期CTCL患者的3期确证性研究提供医学/临床战略指导 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示，鉴于欧洲药品管理局对研究关键设计组件的积极反馈，认为欧洲专家参与是项目开发的必要组成部分 [2] - 公司正在推进HyBryte™治疗CTCL的第二个3期确证性研究（FLASH2），预计2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者 [13] - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予宾夕法尼亚大学260万美元的孤儿产品开发赠款，以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [14] 欧洲医学顾问委员会成员 - 法国的Martine Bagot博士，是巴黎圣路易医院皮肤科教授兼主任，在皮肤病学、免疫学和肿瘤学领域发表750多篇同行评审出版物 [3] - 意大利的Pietro Quaglino博士，是都灵大学医学院医学科学系皮肤科副教授，发表160多篇同行评审科学论文 [4] - 西班牙的Pablo Luis Ortiz - Romero博士，是西班牙十月十二日大学医院皮肤科教授兼主任，在该领域贡献200多篇出版物和众多临床研究 [6] HyBryte™介绍 - 是一种新型、首创的光动力疗法，利用安全的可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可避免常用DNA损伤药物和依赖紫外线暴露的光疗带来的继发性恶性肿瘤风险 [7] - 已获得FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [7] HyBryte™临床试验结果 - 已发表的3期FLASH试验中，第一个双盲治疗周期（Cycle 1），16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%（p = 0.04） [8] - 第二个开放标签治疗周期（Cycle 2），12周治疗组的缓解率为40%（p < 0.0001，与Cycle 1安慰剂治疗率相比），且持续治疗效果更好 [9] - 第三个（可选）治疗周期（Cycle 3），66%的患者选择继续该周期，接受3个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p < 0.0001，与Cycle 1接受安慰剂的患者相比） [10] CTCL介绍 - 是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，病变通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈 [15] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约31000人受影响，每年约3200例新病例，欧洲约38000人受影响，每年约3800例新病例 [16] 公司业务板块 - 专业生物治疗业务板块正在开发并推进HyBryte™作为新型光动力疗法治疗CTCL，还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病、开发dusquetide治疗炎症性疾病等项目 [18] - 公共卫生解决方案业务板块包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获得政府资助 [19]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布启动评估SGX945（dusquetide）治疗贝赫切特病的2期研究患者招募，有望为该疾病患者带来新治疗选择 [1][2] 分组1：研究进展 - 公司启动评估SGX945治疗贝赫切特病的2期研究（协议编号DUS - AUBD - 01）患者招募 [1] - 公司获FDA和土耳其药品和医疗器械管理局授权，启动SGX945治疗贝赫切特病口腔溃疡的2a期试点试验患者招募 [2] - 试点临床试验为开放标签研究，将招募约25名18岁及以上轻中度贝赫切特病且有活动性口腔和/或生殖器溃疡患者，患者将接受为期4周、每周两次4分钟的SGX945静脉输注，随后进行4周随访，疗效终点包括病变清除程度、病变清除时间和患者报告的生活质量评估 [2] - 公司预计2025年上半年完成招募并公布研究结果 [2] 分组2：Dusquetide介绍 - Dusquetide是SGX945（用于贝赫切特病）和SGX942（用于口腔黏膜炎）的活性成分，是一种先天防御调节剂，具有调节身体对损伤和感染反应的新作用机制，可增加多种细菌病原体感染后的存活率，加速组织损伤的修复，在多种动物疾病模型中已证明其临床前疗效和安全性，还在多项体外和体内异种移植研究中显示出潜在抗肿瘤活性 [3] - Dusquetide在84名健康人类志愿者的1期临床研究中证明了安全性和耐受性，在350多名因头颈癌放化疗导致口腔黏膜炎患者的2期和3期临床研究中显示出积极疗效，包括潜在长期附带益处 [4] - 公司在先天防御调节剂技术平台拥有强大知识产权，Dusquetide由加拿大英属哥伦比亚大学教授发现 [5] 分组3：贝赫切特病介绍 - 贝赫切特病是一种血管炎症性疾病，常见症状包括口腔溃疡（约95%患者）、皮疹和病变（约50%患者）、生殖器溃疡（约50%患者）、腿部溃疡（约40%患者）和眼部炎症（约15%患者），是一种痛苦疾病，影响患者生活质量和工作能力 [6] - 该病被认为是一种自身免疫性疾病，受遗传和环境因素影响，在中东和东亚的“丝绸之路”沿线国家最为常见，美国约有18000例已知病例，欧洲超过50000例，全球约有100万人患病 [7] - 贝赫切特病无法治愈，治疗旨在控制症状，包括维持治疗和针对发作的治疗，常用治疗方法有皮质类固醇、免疫抑制剂、抗炎药等，但这些治疗方法存在疗效有限、副作用大等问题，唯一获批药物阿普米司特需持续使用，且成本高、有副作用 [8] 分组4：公司业务介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品 [9] - 公司专业生物治疗业务部门正在开发并推进HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，该部门开发项目还包括将合成金丝桃素扩展用于银屑病、用dusquetide治疗炎症性疾病 [9] - 公司公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，疫苗项目开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务部门获得美国国立过敏与传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府资助和合同资金支持 [10]

营收与亏损情况 - 2024年第三季度无营收2023年同期为130440美元[7] - 2024年前九个月营收119371美元2023年同期为594547美元[7] - 2024年第三季度净亏损1719381美元2023年同期为1662702美元[7] - 2024年前九个月净亏损5279210美元2023年同期为4320835美元[7] - 2024年前九个月净亏损5279210美元2023年同期为4320835美元[18] - 公司预计在可预见的未来继续产生亏损[27] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用968689美元2023年同期为826015美元[7] - 2024年前九个月研发费用2564887美元2023年同期为2535165美元[7] - 2024年第三季度管理费用896547美元2023年同期为973040美元[7] - 2024年前九个月管理费用3162115美元2023年同期为3098949美元[7] - 2024年10月1日 - 12月31日研发费用2.1万美元租赁费用3.4617万美元总计5.5617万美元[104] 财务数据（股数、资本等） - 2024年9月30日普通股股数为2,295,304股[16] - 2024年9月30日股票票面价值为2,295美元[16] - 2024年9月30日额外实收资本为236,878,806美元[16] - 2024年9月30日累计其他综合收益为37,473美元[16] - 2024年9月30日累计亏损为230,983,386美元[16] - 2024年9月30日净亏损为1,719,381美元[16] - 2023年9月30日普通股股数为648,761股[16] - 2023年9月30日股票票面价值为649美元[16] - 2023年9月30日额外实收资本为228,080,469美元[16] - 2023年9月30日累计其他综合收益为24,318美元[16] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动现金净流出6170761美元2023年同期为6775896美元[18] - 2024年前九个月融资活动现金净流入7519211美元2023年同期为3709688美元[18] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为9840177美元较2023年12月31日的8446158美元有所增加[32] - 截至2024年9月30日营运资金为5776645美元较2023年12月31日的3355212美元有所增加[32] 资金获取与运营计划 - 公司计划通过多种方式获取额外资金以缓解持续经营疑虑[28] - 公司有大约554000美元的政府拨款资金可用于相关研究项目[33] - 公司将继续使用股权工具支付部分应付款项[34] - 公司计划寻求潜在的合作并购机会但不确保能达成[35] - 公司正在评估股权/债务融资机会但不保证能完成交易或获得有利定价[39] - 公司将继续申请政府资金[45] - 公司将寻求业务发展机会包括并购策略[45] 股权相关情况 - 7月9日公司与权证持有者签订协议权证行使价从每股6.40美元降至6.00美元并发行新权证[37] - 截至11月1日公司在AGP销售协议下约有470万美元剩余10月1日 - 11月1日出售229078股普通股总收益约110万美元[38] - 6月5日公司完成1比16的反向股票分割[47] 资产减值情况 - 公司对截至2024年9月30日的三/九个月未记录任何长期资产减值[53] 外币交易情况 - 2024年前九个月公司确认外币交易收益2257美元2023年为310美元[72] 临床试验费用情况 - 截至2024年9月30日临床试验费用为951029美元2023年12月31日为1993784美元[76] 融资协议情况 - 2020年12月公司签订2000万美元可转换债务融资协议[77] - 2024年4月22日公司完成公开发行股票等共筹得约475万美元毛收入[85] - 2024年8月公司签订AGP销售协议可出售股票总价达580万美元截至11月1日约470万美元可用于未来出售[95] - 2024年7月9日公司从现有认股权证行使中获得约420万美元总收入发行成本约750万美元[97] 承诺与租约情况 - 截至2024年9月30日公司有与合作伙伴和大学的许可协议相关约20.5万美元的承诺[100] - 公司目前租赁办公空间租约2025年10月到期[101] 收购与支付情况 - 2014年9月公司以27.5万美元现金和价值375万美元的771股普通股收购Hy Biopharma相关无形资产等费用计入研发支出[102] - 2020年3月公司向Hy Biopharma发行8151股普通股以支付里程碑成果[102] - 若达成FDA批准这一未来唯一的成功导向性里程碑公司将额外支付500万美元[103] 业务收入情况 - 2024年第三季度专业化生物治疗业务收入为0公共卫生解决方案业务收入为130440美元[106] - 2024年前九个月专业化生物治疗业务收入为119371美元公共卫生解决方案业务收入为0[108] 贷款协议情况 - 2024年10月8日公司修订贷款协议调整转换价格[110] 临床试验进展（HyBryte™） - 专业化生物治疗业务正在开发HyBryte™并计划2024年底开始招募患者2026年下半年出主要结果[120] - HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤，第三阶段试验结果积极，在2020年3月（周期1）主要终点有统计学意义，16%接受HyBryte™的患者病变指数至少降低50%，安慰剂组为4%[130] - 公司计划根据EMA接受的方案开展HyBryte™的第二个3期试验，目标在2024年底开始招募患者，预计2026年下半年得出顶线结果[130] - HyBryte™治疗早期CTCL的确认性3期试验将招募约80名受试者[143] - 2022年7月成功的3期FLASH研究结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）皮肤病学上[149] - 2024年3月EMA同意HyBryte™治疗早期CTCL患者的3期安慰剂对照研究关键设计要素[156] - 2024年6月HyBryte™对比Valchlor®的比较研究取得积极临床结果[157] - 2024年7月IIS研究中期更新显示HyBryte™治疗积极[158] - 2024年9月欧洲专利局授予“生产合成金丝桃素的系统和方法”专利[159] - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的潜在全球市场超过2.5亿美元[161] 临床试验进展（SGX942） - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎，第二阶段试验完成，与安慰剂相比有显著反应且长期安全性良好，但第三阶段试验主要终点未达预设统计显著性标准，不过生物活性被观察到，SOM中位数持续时间从18天减少到8天[130] - 公司将针对SGX942设计第二个3期临床试验，并尝试寻找潜在合作伙伴以继续开发[130] - 公司的SGX942在治疗头颈癌患者口腔黏膜炎的2期临床试验中使所有患者的口腔黏膜炎中位持续时间减少50%[178] - 接受最激进放化疗的患者使用SGX942后口腔黏膜炎中位持续时间减少67%[178] - SGX942治疗组12个月生存率为93%安慰剂组为80%[180] - 2016年9月公司与SciClone达成独家许可协议由SciClone负责SGX942的开发推广等[181] - 2019年4月EMA儿科委员会批准公司SGX942的PIP，可推迟至3期临床试验成功完成[183] - 2020年6月3期DOM - INNATE研究完成268名受试者招募，SGX942治疗组SOM中位持续时间较安慰剂组减少56%，但未达到预设统计显著性标准[184] - 2021年末分析完整数据集后与MHRA会面，若第二个3期临床试验主要终点达到统计显著性，当前3期研究可作为支持潜在上市授权的两个3期研究中的第一个[185] - 公司估计SGX942治疗口腔黏膜炎的潜在全球市场超过5亿美元[189] 临床试验进展（SGX302） - SGX302治疗轻至中度银屑病，小范围1/2期试点研究证明概念，2a期研究正在进行并已证明有生物学效应和临床效益[130] - 公司的SGX302用于治疗轻至中度银屑病的2a期临床试验目标招募最多42名患者[167] - 2a期研究中Cohort 2的4名可评估患者中有2名达到“几乎清除”疾病状态[170] - Cohort 2患者的银屑病活动和严重程度指数得分在18周治疗期间平均下降约50%[170] - 公司估计SGX302治疗轻至中度银屑病的潜在全球市场超过10亿美元[171] 临床试验进展（SGX945） - SGX945治疗贝赫切特病，已获得2a期协议和IND许可，2a期研究将于2024年第四季度启动[132] - 2023年11月FDA批准SGX945用于贝赫切特病口腔溃疡治疗的2a期临床试验IND申请，预计2024年下半年开始招募患者[184] - 公司估计SGX945治疗贝赫切特病口腔溃疡的潜在全球市场超过2亿美元[196] - 2024年1月SGX945获FDA快速通道指定用于治疗贝赫切特病口腔病变[195] 疫苗相关情况（ThermoVax®） - ThermoVax®可稳定含铝佐剂疫苗，公司获940万美元NIAID资助用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[203] 其他产品情况（RiVax®） - RiVax®完成1a、1b和1c期试验，证明安全性和中和抗体可用于保护[133] 合作协议情况 - 公司与Daavlin签订独家供应、分销和服务协议[145] 政府资助情况 - 2022年9月FDA授予260万美元孤儿药开发补助金[151] 监管情况 - 2023年4月收到FDA的RTF信[152]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司公布2024年第三季度财务结果及近期成果，公司专注多项临床活动和即将到来的里程碑，同时优先进行资源分配以实现目标并追求提升股东价值的策略 [1][2] 公司近期成果 - 2024年10月22日香港专利局授予“合成金丝桃素的系统和方法”专利 [3] - 2024年10月7日公司首席研究员将在欧洲癌症研究与治疗组织会议上展示HyBryte™治疗CTCL的研究结果 [3] - 2024年10月3日公司与斯特林制药解决方案公司达成合作协议，优化和实施合成金丝桃素的商业可行、可扩展生产技术 [3] - 2024年9月3日欧洲专利局授予“合成金丝桃素的系统和方法”专利 [3] 财务结果（2024年第三季度） - 公司本季度无收入，2023年同期收入为10万美元，收入主要来自政府合同、赠款和子奖项 [4] - 公司净亏损170万美元，2023年同期也是170万美元，分别为每股亏损0.78美元和2.56美元，净亏损增加主要因毛利润和税收抵免减少以及运营费用增加 [5] - 研发费用为100万美元，2023年同期为80万美元，增加主要因白塞病2期研究和CTCL第二次3期试验启动成本 [6] - 一般及行政费用为90万美元，2023年同期为100万美元，减少主要因法律和专业费用降低 [7] - 截至2024年9月30日，公司现金状况约为980万美元 [2][7] 公司业务板块 - 专业生物治疗业务板块正在开发HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病、开发dusquetide治疗炎症性疾病等 [8] - 公共卫生解决方案业务板块包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该板块获政府资助 [9] 未来计划 - 年底前启动HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤的3期安慰剂对照验证性研究 [2] - 不久后启动SGX945治疗白塞病的2期研究，预计2025年上半年公布 topline 结果，同时上半年还将公布SGX302治疗轻中度银屑病2期研究的数据 [2]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布将于2024年10月30日参加思睿投资会议，届时公司高级副总裁兼首席财务官将进行展示，管理层成员还将与投资者进行一对一会议 [1] 思睿投资会议相关 - 思睿投资是一家精品投资银行，其专业人士合作超十年，累计为超500亿美元的公共和私人资本筹集、重组及并购提供融资 [2] - 过去的思睿投资会议有超70家公司展示、700多名参会者和500多场一对一会议，为公司和投资者提供交流平台 [2] 索利吉尼克斯公司相关 公司概况 - 索利吉尼克斯是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品 [1][3] 参会安排 - 公司将参加2024年10月30日在纽约文华东方酒店举行的思睿投资会议，高级副总裁兼首席财务官将于当天上午9点进行展示，管理层成员将全天与投资者进行一对一会议 [1] 业务板块 专业生物疗法业务 - 正在开发HyBryte™（SGX301或合成金丝桃素钠）作为新型光动力疗法治疗皮肤T细胞淋巴瘤，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化 [3] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展用于银屑病治疗、一类先天防御调节剂（IDR）技术dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病、SGX945治疗白塞病 [3] 公共卫生解决方案业务 - 包括开发蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、针对丝状病毒（如马尔堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™ [3] - 疫苗项目开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务板块获美国国家过敏和传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府赠款和合同资金支持 [3] 联系方式 - 高级副总裁兼首席财务官乔纳森·瓜里诺，电话(609) 538 - 8200，公司网址www.soligenix.com，地址为新泽西州普林斯顿埃蒙斯大道29号B - 10套房 [4]

文章核心观点 公司宣布香港专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利 该专利涉及公司用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的HyBryte™和治疗银屑病的SGX302的活性成分合成金丝桃素 公司期望完成相关临床试验以满足未满足的医疗需求[1] 公司动态 - 香港专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利 该专利涉及通过独特专有工艺制造的新型高纯度合成金丝桃素 与美国和欧洲的相关专利属同一专利家族 预计2036年到期[1] - 公司总裁兼首席执行官表示新专利扩大、加强和保护了合成金丝桃素专利资产 公司期待完成CTCL的验证性3期研究和银屑病的2a期研究[4] - 美国食品药品监督管理局授予宾夕法尼亚大学260万美元的孤儿产品开发赠款 以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗[9] HyBryte™相关情况 产品特点 - 是新型光动力疗法 结合合成金丝桃素和安全可见光治疗 避免了常用化疗药物和依赖紫外线的光动力疗法导致继发性恶性肿瘤的风险[2][4] - 活性成分合成金丝桃素是强效光敏剂 局部应用于皮肤病变 被恶性T细胞吸收后由可见光激活 可见光穿透皮肤更深 能治疗更深层皮肤疾病和更厚斑块及病变[4] - 已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和快速通道指定 以及欧洲药品管理局的孤儿药指定[4] 临床试验 - 3期FLASH试验共招募169名患者 第一个双盲治疗周期中 16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50% 而安慰剂组仅4% 治疗安全且耐受性良好[5] - 第二个开放标签治疗周期中 12周治疗组的缓解率为40% 与6周治疗组相比有显著改善 表明持续治疗效果更好 且对斑块和斑片病变均有效[6] - 第三个可选治疗周期中 66%的患者选择继续 接受全程治疗的患者中49%有积极治疗反应 且该产品无全身吸收 耐受性良好[7] - 首个3期研究后 美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局要求进行第二个成功的3期试验以支持上市批准 预计2024年底前启动名为FLASH2的验证性研究 该研究将招募约80名早期CTCL患者 持续治疗18周 预计能证明HyBryte™在更长治疗过程中的效果[8] 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）情况 - 是一类非霍奇金淋巴瘤 由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起 细胞迁移到皮肤形成病变 死亡率与疾病阶段相关 目前无法治愈 病变治疗后易复发[10] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤 在美国和欧洲约占患者总数的4% 美国约有31000名患者 每年新增约3200例 欧洲约有38000名患者 每年新增约3800例[11] SGX302相关情况 产品特点 - 利用与HyBryte™相同的作用机制 是新型光动力疗法 预计可避免其他光动力疗法的长期风险 合成金丝桃素局部应用于皮肤病变 被皮肤T细胞吸收后由可见光激活 诱导T细胞凋亡 解决银屑病病变的根本原因[12] - 使用红黄色光谱的可见光 比紫外线穿透皮肤更深 可治疗更深层皮肤疾病和更厚斑块及病变 避免了常用DNA损伤药物和依赖紫外线的光疗导致继发性恶性肿瘤的风险 以及银屑病全身免疫抑制治疗相关的严重感染和癌症风险[12][14] 临床试验 - 正在进行的2a期轻度至中度银屑病研究中 第一组5名患者接受每周两次的0.25%金丝桃素软膏治疗 随后进行光激活 治疗结束时光剂量仍在增加 耐受性良好 多数患者PASI评分改善 但无人达到治疗成功标准[13] - 第二组5名患者采用加速光治疗 4名可评估患者中有2名在治疗期间达到临床成功评分 所有可评估患者均有改善 PASI评分平均降低约50% 1名患者因个人原因退出研究[13] 银屑病情况 - 是慢性、非传染性、瘙痒且常伴有疼痛的炎症性皮肤病 无法治愈 对患者生活质量有严重影响 与多种疾病相关 由自身免疫T细胞介导的炎症驱动皮肤细胞快速增殖导致病变 斑块状银屑病最常见 约80%患者为轻度至中度疾病 部分患者会发展为银屑病关节炎 且与淋巴瘤风险增加有关[15] - 治疗根据病情严重程度而定 目标是控制症状 常见全身治疗和当前局部光/光动力疗法有增加皮肤癌的风险[16] - 是最常见的免疫介导的炎症性皮肤病 大多数发达国家患病率在1.5% - 5% 美国约3%的人口受影响 全球约有6000 - 1.25亿人患病 2020年全球银屑病治疗市场价值约150亿美元 预计到2027年将达到400亿美元[17] 公司业务板块 专业生物治疗业务 - 正在开发并推进HyBryte™作为治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法 完成第二个3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化[18] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗 以及用于治疗炎症性疾病的dusquetide（SGX942）和（SGX945）[18] 公共卫生解决方案业务 - 包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax® 针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™[19] - 疫苗项目采用公司专有的热稳定平台技术ThermoVax® 该业务板块得到了美国国立过敏与传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府赠款和合同资金支持[19]

文章核心观点 Soligenix公司将在即将举行的投资者会议上提供公司最新情况，该公司是专注于开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司 [1]。 分组1：投资者会议信息 - 公司将在2024年10月17日的2024 Maxim Healthcare虚拟峰会、10月30日的ThinkEquity会议、11月4日的Spartan Capital Investor Conference 2024上提供公司最新情况 [1][2][3] - 公司管理层关键成员将在会议期间举行一对一会议，无法参会者可联系[email protected]与管理层安排会议 [3] 分组2：公司业务介绍 - 公司的专业生物治疗业务部门正在开发HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，该部门开发项目还包括将合成金丝桃素用于银屑病、用dusquetide治疗炎症性疾病等 [4] - 公司的公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™，开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该部门获美国国家过敏和传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府赠款和合同资金支持 [5] 分组3：公司信息获取途径 - 可访问公司网站https://www.soligenix.com ，并在领英和推特上关注@Soligenix_Inc获取公司更多信息 [6]

文章核心观点 - HyBryte™(合成高柔比)是公司开发的一种新型光动力疗法,用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL) [5][6] - 最新的临床试验结果显示,延长治疗时间和增加光照剂量可以提高HyBryte™的疗效 [1][2][3] - 公司正在进行第二期III期临床试验,以进一步验证HyBryte™的疗效和安全性 [11][12] - HyBryte™相比现有治疗方法具有更好的安全性,不会导致二次恶性肿瘤和皮肤损害 [10] 根据目录分别总结 HyBryte™疗法的临床试验结果 - 第一期III期临床试验中,使用HyBryte™治疗的患者有16%达到50%以上的病灶缩小,而安慰剂组只有4% [7] - 第二期开放标签试验中,连续12周使用HyBryte™的患者有40%获得治疗反应,显著优于之前的安慰剂组 [8] - 第三期试验中,接受HyBryte™全程治疗的患者有49%获得治疗反应,远高于之前安慰剂组 [9] - HyBryte™对斑块和斑片型CTCL均有良好疗效 [8] HyBryte™的安全性 - HyBryte™的作用机制不会导致DNA损伤,相比现有治疗方法具有更好的安全性 [10] - HyBryte™几乎没有全身吸收,不会引起严重不良反应 [9][13] - 即使长期和大面积使用HyBryte™,也未发现任何安全性问题 [9] 公司后续计划 - 公司将在2024年底前启动第二期III期临床试验,以进一步验证HyBryte™的疗效 [11][12] - FDA和EMA要求公司完成第二期III期临床试验才能获批上市 [11] - 公司还获得了FDA的孤儿药物和快速通道认定,以及EMA的孤儿药物认定 [6] - 公司还获得了FDA的2.6百万美元研究补助,用于评估HyBryte™在早期CTCL患者中的家庭使用 [13]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司与斯特林制药解决方案公司合作优化合成金丝桃素生产技术，推进HyBryte™等产品临床项目，HyBryte™有望成为皮肤T细胞淋巴瘤安全有效的治疗方法，公司还在开展多个罕见病治疗产品研发项目 [1][2][3] 合作协议 - 索利吉尼克斯公司与斯特林制药解决方案公司达成合作协议，优化并实施合成金丝桃素商业可行、可扩展生产技术，目前正转移和优化制造工艺及分析方法，以实现临床试验的GMP制造，建立长期商业制造合作 [1] - 索利吉尼克斯公司总裁表示合作旨在扩大合成金丝桃素制造能力、扩大生产规模并降低成本，推进外用金丝桃素临床项目走向全球商业化；斯特林公司称其专业知识将为项目提供价值，期待推进HyBryte™ 3期确证性临床研究 [2] HyBryte™产品介绍 - HyBryte™是新型光动力疗法，活性成分合成金丝桃素是外用皮肤病变的强效光敏剂，用红黄光谱可见光激活，可深入皮肤，避免DNA损伤药物和紫外线光疗风险，在2期临床研究中显示出对皮肤T细胞淋巴瘤治疗效果，已获美国FDA孤儿药和快速通道指定以及欧洲EMA孤儿药指定 [3] HyBryte™ 3期FLASH试验结果 - 试验共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期皮肤T细胞淋巴瘤患者，分三个治疗周期；第一个双盲治疗周期，116名患者接受HyBryte™治疗，50名接受安慰剂治疗，8周时HyBryte™组16%患者病灶至少减少50%，安慰剂组为4%（p = 0.04），治疗安全且耐受性良好 [4] - 第二个开放标签治疗周期，所有患者接受HyBryte™治疗，12周治疗组缓解率为40%（p<0.0001 vs 第一个周期安慰剂治疗率），12周和6周治疗反应有显著改善，表明持续治疗效果更好，且对斑块和斑片病变均有效，治疗安全且耐受性良好 [5][6] - 第三个可选治疗周期关注安全性，66%患者选择继续，接受三个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p<0.0001 vs 第一个周期接受安慰剂患者），且证明HyBryte™无全身吸收，治疗结束后耐受性良好 [7] HyBryte™安全性及后续研究 - HyBryte™作用机制与DNA损伤无关，比现有疗法更安全，现有疗法有黑色素瘤等恶性肿瘤、皮肤损伤和早衰风险，且无获批一线疗法，HyBryte™可能是最安全有效治疗方法，目前无潜在安全问题证据 [8] - FDA和EMA要求第二个成功的3期试验支持HyBryte™上市批准，第二个确证性研究FLASH2预计2024年底前启动，将招募约80名早期皮肤T细胞淋巴瘤患者，复制第一个3期FLASH试验设计，延长双盲安慰剂对照评估至18周连续治疗，预计加速招募，与FDA就研究设计讨论持续进行 [9] - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年孤儿产品开发赠款，支持HyBryte™在早期皮肤T细胞淋巴瘤患者扩展治疗评估，其他支持性研究证明了更长治疗时间效用、外用后无显著全身暴露以及与Valchlor®相比的疗效和耐受性 [10] 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）介绍 - CTCL是非霍奇金淋巴瘤的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，细胞迁移到皮肤形成病变，死亡率与疾病阶段相关，早期中位生存期约12年，晚期约2.5年，目前无法治愈，病变治疗后易复发 [11] - CTCL是罕见非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者的4%，估计美国约31000人受影响（每年约3200例新病例），欧洲约38000人受影响（每年约3800例新病例） [12] 索利吉尼克斯公司业务 - 公司是后期生物制药公司，专注开发和商业化治疗罕见病产品；专业生物治疗业务部门正推进HyBryte™作为新型光动力疗法治疗皮肤T细胞淋巴瘤商业化，还包括合成金丝桃素用于银屑病、dusquetide用于治疗炎症性疾病等开发项目 [13] - 公共卫生解决方案业务部门包括蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、丝状病毒疫苗项目和预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™开发，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务部门获政府资助 [14]