Providing Strategic Medical Guidance in Advancing HyBryteâ"¢ Clinical Development , /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (Nasdaq: SNGX) (Soligenix or the Company), a late-stage biopharmaceutical company focused on developing and commercializing products to treat rare diseases where there is an unmet medical need, announced today the update of its United States (U.S.) Medical Advisory Board (MAB) for cutaneous T-cell lymphoma (CTCL) to provide medical/clinical strategic guidance to the Company as it advances the ...

Biotech and Medical Tech Stocks to Watch - Big Moves Following Clinical Trial News October 8, 2025 - (Investorideas.com Newswire), a go-to investing platform covering biotech and medtech stocks releases an industry snapshot looking at recent clinical trial updates, featuring Aethlon Medical, Inc. (Nasdaq: AEMD), a medical therapeutic company focused on developing products to treat cancer and life-threatening infectious diseases. Recent clinical trial update news from Aethlon Medical, Inc. (Nasdaq: AE ...

FLASH2临床试验进展 - 确认性三期FLASH2研究的首次数据监测委员会会议已结束 结论为无安全性问题 HyBryte™的安全性特征与所有先前临床研究数据一致 [1] - 患者入组进展顺利 公司预计在2025年第四季度提供入组更新 并支持数据监测委员会在2026年上半年进行预先设定的盲法中期疗效分析 [1] - 公司首席执行官表示 患者入组持续符合初步估计 预计在年底前提供更新 包括入组进展和盲法汇总应答率 目标在2026年下半年获得顶线结果 [2] HyBryte™疗效数据 - 在三期FLASH研究中 HyBryte™在早期皮肤T细胞淋巴瘤中显示出疗效 在完成18周（3个周期）治疗的患者中观察到49%的治疗应答率（与第一周期接受安慰剂的患者相比 p<0.0001）[2][9] - 在第一个双盲治疗周期中 接受HyBryte™治疗的患者有16%达到至少50%的病灶减少 而安慰剂组仅为4%（p=0.04）[5] - 在第二个开放标签治疗周期中 接受12周HyBryte™治疗的患者应答率为40%（与第一周期安慰剂治疗率相比 p<0.0001）并且12周与6周的治疗应答比较显示持续治疗可带来更好结果（p<0.0001）[6] HyBryte™安全性及机制优势 - HyBryte™的作用机制与DNA损伤无关 使其成为比现有疗法更安全的替代方案 现有疗法均伴有显著且有时致命的副作用 主要包括黑色素瘤和其他恶性肿瘤的风险 [8] - 该疗法使用安全的可见光进行激活 可见光红光-黄光光谱的优势是能更深入地穿透皮肤 因此可能治疗更深的皮肤病变和更厚的斑块 [3] - 在第三个治疗周期中 有66%的患者选择继续接受这一可选的治疗 在接受了全部3个周期治疗的患者亚组中 未显示HyBryte™具有系统性可利用性 这与该局部用药产品观察到的总体安全性一致 [7] 皮肤T细胞淋巴瘤疾病背景 - 皮肤T细胞淋巴瘤是一类非霍奇金淋巴瘤 约占美国和欧洲超过170万淋巴瘤患者的4% [14] - 估计美国约有31,000名患者（基于SEER数据 每年约有3,200例新病例）欧洲约有38,000名患者（基于ECIS患病率估计 每年约有3,800例新病例）[14] - 死亡率与疾病分期相关 早期阶段中位生存期约为12年 疾病进展后仅为2.5年 目前该疾病无法治愈 病灶经治疗后通常会消退但通常会复发 [13] 公司业务概览 - Soligenix是一家专注于开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司 其专业生物治疗业务部门正推进HyBryte™用于皮肤T细胞淋巴瘤的潜在商业化 [15] - 公司公共健康解决方案业务部门包括Ricin毒素疫苗候选物RiVax® 以及针对丝状病毒和新冠病毒的疫苗项目 该部门至今已获得美国政府资助 [16] - 美国食品药品监督管理局授予一项孤儿产品开发赠款 总额260万美元 为期4年 用于支持由研究者发起的HyBryte™扩展治疗研究 包括家庭使用场景 [12]

公司人事任命 - 公司任命Tomas J Philipson博士为战略顾问 该顾问在美国经济政策特别是医疗政策领域具有专长 并曾在特朗普政府担任白宫经济顾问委员会副主席及代理主席 在FDA和CMS担任高级经济顾问 并参与多项政府医疗政策倡议[1][2] - 该顾问目前担任风险投资公司MEDA Ventures管理合伙人 曾共同创立Precision Health Economics公司(2015年被黑石集团收购) 并担任多家公司董事会成员[2] - 公司首席执行官表示将利用该顾问在政府高层的广泛经验和关系网络 特别是在FDA和CMS方面的专长 推动主要候选产品HyBryte及其他罕见病管线的审批和商业化进程[3] 核心产品HyBryte临床进展 - HyBryte是一种新型首创光动力疗法 使用安全可见光激活 活性成分为合成金丝桃素 通过局部涂抹后24小时用可见光激活 可穿透皮肤更深层治疗病变[4] - 在III期FLASH试验中 169名患者(166名可评估)参与研究 第一治疗周期HyBryte组16%患者达到至少50%病变减少 显著优于安慰剂组的4%(p=0.04)[5] - 第二治疗周期所有患者接受HyBryte治疗 12周治疗组反应率达40%(p<0.0001) 且继续治疗显示更好疗效(p<0.0001)[6] - 第三治疗周期66%患者选择继续治疗 在所有3个周期都接受治疗的患者中 49%显示阳性治疗反应(p<0.0001)[7] - 产品安全性表现良好 无系统性可用性证据 机制不涉及DNA损伤 避免了现有疗法相关的黑色素瘤和其他恶性肿瘤风险[8] 监管审批计划 - FDA和EMA要求进行第二次成功的III期试验以支持上市批准 确认性研究FLASH2预计2024年底前启动[9] - FLASH2将招募约80名早期CTCL患者 采用随机双盲安慰剂对照多中心设计 主要终点评估延长至18周连续治疗[9] - FDA倾向要求更长期的对比研究而非安慰剂对照试验 但公司基于EMA已接受的方案启动研究 同时继续与FDA讨论开发路径修改[10] 市场与疾病背景 - CTCL是一种非霍奇金淋巴瘤 影响约4%的170万NHL患者 美国估计有31,000例患者(年新增3,200例) 欧洲估计有38,000例患者(年新增3,800例)[14] - 该疾病目前无法治愈 早期阶段中位生存期约12年 晚期降至2.5年 现有疗法均存在严重安全风险且仅批准用于其他治疗失败后的情况[13] 公司业务概况 - 公司是专注于罕见病治疗的后期生物制药公司 主要业务包括专科生物治疗和公共卫生解决方案[15] - 专科生物治疗板块除HyBryte外 还包括银屑病扩展项目(SGX302) 先天防御调节剂技术dusquetide(SGX942)治疗炎症疾病 以及Behçet病项目(SGX945)[15] - 公共卫生解决方案板块包括蓖麻毒素疫苗RiVax 针对丝状病毒(马尔堡和埃博拉)的疫苗项目 以及新冠疫苗CiVax 采用专有热稳定平台技术ThermoVax[16] - 公共卫生业务部分获得美国政府资助 包括NIAID、DTRA和BARDA的赠款和合同资金[16] 额外支持性数据 - 额外研究证明更长治疗时间的效用 局部应用后金丝桃素无显著系统性暴露 以及与Valchlor相比的相对疗效和耐受性[11] - FDA授予260万美元孤儿产品开发赠款 支持宾夕法尼亚大学开展研究者发起的研究 评估HyBryte在家庭使用环境中的扩展治疗[12]

公司动态 - Soligenix是一家专注于罕见病治疗的生物制药公司 目前处于研发后期阶段 正在评估包括合作和并购在内的战略选择 [1] - 公司预计HyBryte™在美国的年净销售额将超过9000万美元 全球CTCL市场规模超过2.5亿美元 [2] - SGX302针对的全球银屑病市场规模预计超过10亿美元 SGX945针对的BD市场规模约2亿美元 [2] - 公司预计其罕见病产品线未来全球年销售额潜力约20亿美元 [2] 产品管线进展 HyBryte™(SGX301) - 正在进行80名早期CTCL患者参与的FLASH2三期临床试验 预计2026年下半年公布顶线结果 [4] - 在18周持续治疗中 75%患者达到"治疗成功" 显示出快速起效和良好安全性 [4] - 与Valchlor®相比 HyBryte™治疗12周反应率达60% 显著优于对照组的20% [5] - 针对斑块病变特别有效 这类病变通常更难治疗且预后较差 [5] SGX302 - 针对轻中度银屑病的2a期临床试验最后一组患者结果预计2025年四季度公布 [4] - 使用安全可见光而非紫外线 可穿透更深皮肤层 避免继发恶性肿瘤风险 [7] - 全球银屑病治疗市场2023年约300亿美元 预计2030年达580-670亿美元 [8] SGX945 - 针对BD的2a期概念验证临床试验顶线结果预计2025年三季度公布 [4] - BD全球市场规模约2亿美元 全球患者约100万人 [11][12] 运营与战略 - 公司现金储备700万美元(截至2025年一季度) 预计资金可支持至2026年一季度 [13] - 已将合成金丝桃素生产转移至美国工厂 具备更大批量生产能力 [10] - 正在寻求美国以外市场的合作伙伴 以推动HyBryte™全球上市 [6]

公司动态 - Soligenix公司成功完成合成金丝桃素活性成分从欧洲到美国的制造工艺转移，并与Sterling Pharma Solutions建立长期商业制造合作关系 [1] - 该活性成分用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的HyBryte™和治疗银屑病的SGX302 [1] - 公司已实现cGMP生产用于临床试验，并计划进一步优化工艺以降低生产成本 [2] 产品研发 - HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用安全可见光激活，其活性成分为合成金丝桃素 [3] - 在III期FLASH试验中，16%的HyBryte™治疗组患者在8周时达到至少50%的病灶减少，显著优于安慰剂组的4% [4] - 12周治疗组的有效率达到40%，显著优于6周治疗组，表明延长治疗时间可改善疗效 [5] - HyBryte™对斑块型(42%)和斑片型(37%)病灶均有效，这在历史上难以治疗的斑块型病灶中尤为重要 [6] - 完成全部3个治疗周期的患者中49%显示阳性治疗反应 [7] 产品优势 - HyBryte™的作用机制不涉及DNA损伤，相比现有疗法具有显著安全性优势 [8] - 现有疗法仅获批用于其他治疗失败后的情况，且无获批的一线治疗选择 [8] - 该产品系统性吸收极少，化合物无致突变性，光源无致癌性，迄今未发现潜在安全问题 [8] 监管进展 - FDA和EMA要求进行第二项III期试验(FLASH2)以支持上市批准 [9] - FLASH2研究预计在2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者 [9] - 公司已获得FDA孤儿药和快速通道认定，以及EMA孤儿药认定 [3] 市场潜力 - CTCL影响美国约31,000人(每年新增3,200例)和欧洲约38,000人(每年新增3,800例) [14] - 该疾病目前无法治愈，病灶治疗后通常会复发 [13] - 公司获得260万美元孤儿产品开发资助，用于评估HyBryte™在家庭使用环境中的扩展治疗 [11] 业务布局 - 公司专注于治疗罕见病和未满足医疗需求的生物制药开发 [15] - 除CTCL外，公司还在开发银屑病(SGX302)、炎症性疾病(dusquetide)和白塞病(SGX945)的治疗方案 [15] - 公共卫生解决方案业务包括蓖麻毒素疫苗(RiVax®)、抗埃博拉等病毒疫苗以及COVID-19疫苗(CiVax™) [16]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司聚焦开发和商业化治疗罕见病的产品，其首席主要研究员艾伦·金博士强调了开发CTCL新疗法的紧迫性，指出HyBryte™有独特作用机制、耐受性良好且有潜力成为新疗法 [1][3] 公司业务 专业生物疗法业务 - 开发并推进HyBryte™作为新型光动力疗法用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，还包括将合成金丝桃素拓展到银屑病治疗、开发dusquetide治疗炎症性疾病 [7] 公共卫生解决方案业务 - 开发蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务获政府资助 [8] 临床研究 研究人员观点 - 艾伦·金博士表示CTCL是慢性病，现有疗法可能有副作用，过去超10年无FDA批准的新皮肤定向疗法，急需安全的新疗法 [3] 研究成果 - 正在进行的研究显示参与者有积极结果，疗法耐受性良好，无因严重不良事件退出的情况 [3] 疗法优势 - HyBryte™作用机制独特，不损伤DNA，理论上致突变性更低、患皮肤癌风险更小，不被全身吸收，对局部皮肤耐受性良好 [4] 研究展望 - 艾伦·金博士对HyBryte™临床试验开放招募感到兴奋，希望能完成研究获批新疗法 [6]

文章核心观点 - 公司公布HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的研究中期结果，显示其快速响应和良好安全性，为该疾病提供了潜在安全有效的治疗选择 [1] 研究结果 - 正在进行的开放标签、研究者发起的研究（IIS）评估HyBryte™长达54周的治疗效果，18周治疗后75%的患者达到“治疗成功” [1] - 截至目前，IIS已有9名患者入组并接受治疗，18周时间点数据已完成，8名可评估患者中6人治疗成功 [2] - 18周治疗窗口与正在招募患者的FLASH2双盲、安慰剂对照、随机研究评估窗口相同，HyBryte™治疗响应迅速，优于其他需6 - 12个月产生临床有意义治疗响应的疗法 [2] - 18周可评估的8名患者中，4人完成54周治疗，mCAILS评分平均最大改善85%，3人仍在治疗，1人因后勤问题退出，HyBryte™在所有患者中安全且耐受性良好 [2] 研究者观点 - 研究主要研究者Kim博士表示，观察到的完全缓解率、一致的治疗响应和安全性令人兴奋，该研究初步结果有前景，支持并扩展了之前2期和3期临床试验结果，也为3期FLASH2研究提供信心 [3] - 公司总裁兼首席执行官Christopher J. Schaber博士称，对研究结果满意，HyBryte™治疗时间延长带来预期的患者预后改善，多数患者在18周显示出强烈治疗响应，期待继续推进研究和FLASH2研究入组 [3] 其他研究信息 - 临床研究RW - HPN - MF - 01是开放标签、多中心临床试验，预计在美国招募约20名患者，患者可能接受长达54周治疗，每周给药两次，研究允许过渡到“现实世界”家庭使用场景，主要终点是评估治疗成功数量，该研究获FDA高达260万美元孤儿产品开发赠款支持 [3][4] HyBryte™介绍 - HyBryte™是新型光动力疗法，活性成分是合成金丝桃素，通过安全可见光激活，利用红黄色光谱可见光，可深入皮肤，避免DNA损伤药物和紫外线光疗的二次恶性肿瘤风险，已获FDA孤儿药和快速通道指定以及EMA孤儿药指定 [5] 3期FLASH试验结果 - 3期FLASH试验共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期CTCL患者，分三个治疗周期 [6] - 第一个双盲治疗周期，116名患者接受HyBryte™治疗，50名接受安慰剂治疗，8周时HyBryte™治疗组16%患者病变减少至少50%，安慰剂组仅4%（p = 0.04），治疗安全且耐受性良好 [6] - 第二个开放标签治疗周期，所有患者接受HyBryte™治疗，12周治疗组响应率为40%（p < 0.0001对比周期1安慰剂治疗率），12周和6周治疗响应有显著改善，HyBryte™对斑块和斑片病变均有效，治疗安全且耐受性良好 [7] - 第三个（可选）治疗周期关注安全性，66%患者选择继续，接受全部3个周期治疗的患者中49%有积极治疗响应（p < 0.0001对比周期1安慰剂组），且HyBryte™无全身吸收，治疗多个病变时仍耐受性良好 [8] - HyBryte™总体安全性是关键属性，作用机制与DNA损伤无关，比现有疗法更安全，现有疗法有显著甚至致命副作用，HyBryte™可能是CTCL最安全有效的治疗方法 [9] FLASH2研究 - FDA和EMA要求进行第二次成功的3期试验以支持HyBryte™上市批准，确认性FLASH2研究预计2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者 [11] - FLASH2研究复制了3期FLASH研究的双盲、安慰剂对照设计，共三个6周治疗周期（共18周），主要疗效评估在初始6周双盲、安慰剂对照治疗周期结束时进行，但该研究将双盲、安慰剂对照评估延长至连续18周治疗，主要终点评估在18周时间点结束时进行 [11] - 第一次3期研究中，完成18周（3个周期）治疗的患者治疗响应率为49%（p < 0.0001对比周期1安慰剂组），FLASH2研究重要临床研究设计组件与第一次FLASH研究相同，预计连续18周治疗能证明HyBryte™在更长期“现实世界”治疗过程中的增强效果 [11] 其他支持性研究 - 其他支持性研究证明了更长治疗时间的实用性、局部应用后金丝桃素无显著全身暴露以及与Valchlor®相比的相对疗效和耐受性 [12] CTCL介绍 - CTCL是非霍奇金淋巴瘤的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，细胞迁移到皮肤形成病变，通常始于斑块，可能发展为斑块和肿瘤，死亡率与疾病阶段相关，目前无法治愈，病变治疗后通常会复发 [14] - CTCL是罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约有31000人受影响（每年约3200例新病例），欧洲约有38000人受影响（每年约3800例新病例） [15] 公司介绍 - 公司是后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见病的产品 [16] - 专业生物治疗业务部门正在开发并推进HyBryte™作为新型光动力疗法治疗CTCL，若第二次3期研究成功，将寻求全球商业化监管批准，该部门还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病治疗、开发dusquetide治疗炎症性疾病等项目 [16][17] - 公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，疫苗项目使用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该部门获政府赠款和合同资金支持 [18]

公司核心进展 - 专注于推进多项临床项目，包括2026年公布HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的关键III期试验结果，以及2025年下半年公布SGX945治疗白塞病和SGX302治疗轻中度牛皮癣的II期试验结果 [2] - 2024年12月31日现金余额为780万美元，运营资金可支撑至2025年底，正在评估包括合作、并购、政府资助等战略选项 [2] - 成立欧洲医学顾问委员会为HyBryte™的III期多中心研究提供临床策略指导 [7] 财务表现 - 2024年收入100万美元，较2023年800万美元下降，主要因政府资助和SGX943等开发合同的时间差异 [4] - 2024年净亏损830万美元(每股4.98美元)，较2023年610万美元(每股12.66美元)扩大，影响因素包括收入减少、研发费用增加及税收优惠变化 [5] - 研发费用从2023年330万美元增至2024年520万美元，主要投入白塞病II期研究和CTCL第二个III期试验 [6] - 行政管理费用从2023年450万美元降至2024年420万美元，主要减少法律和咨询开支 [8] 临床里程碑 - 2025年1月公布HyBryte™治疗CTCL的12个月开放标签研究积极中期结果 [7] - 2024年12月启动HyBryte™治疗CTCL的验证性III期研究患者招募 [7] - 2024年12月公布HyBryte™对比Valchlor®的开放标签研究数据，显示停药后持续改善 [7] - 2024年11月启动SGX945治疗白塞病的II期研究患者招募 [7] 业务板块 - 专业生物治疗板块：重点开发HyBryte™用于CTCL的光动力疗法，正在拓展SGX302用于牛皮癣、SGX942用于口腔黏膜炎、SGX945用于白塞病 [9] - 公共卫生解决方案板块：开发RiVax®蓖麻毒素疫苗、马尔堡/埃博拉病毒疫苗及CiVax™新冠疫苗，采用ThermoVax®热稳定技术平台，获NIAID等政府机构资助 [10]

公司动态 - Soligenix公司宣布其首席研究员将在美国皮肤淋巴瘤联盟(USCLC)研讨会和美国皮肤病学会(AAD)年会上展示HyBryte™(合成金丝桃素)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)和SGX302(合成金丝桃素)治疗轻中度银屑病的最新试验结果 [1] - 两项关键研究数据将展示：Ellen Kim博士将在USCLC上展示HyBryte™长期治疗CTCL的2期真实世界研究结果，Neal Bhatia博士将在AAD上讨论包括合成金丝桃素在内的光动力疗法应用 [3][4] - 公司已启动第二项3期FLASH2研究，这是一项随机双盲安慰剂对照多中心研究，计划招募约80名早期CTCL患者，研究设计获得EMA认可 [14][15] 产品数据 - HyBryte™在3期FLASH试验中显示显著疗效：第一治疗周期16%患者达到病灶减少≥50%(安慰剂组4% p=0.04)，第二周期12周治疗组反应率达40%(p<0.0001)，完成全部3周期治疗的患者49%显示阳性反应(p<0.0001) [10][11][12] - 安全性数据显示HyBryte™无DNA损伤风险，系统吸收极低，在3个治疗周期和6个月随访期内耐受性良好，无潜在安全问题报告 [13] - 比较研究表明HyBryte™对斑块型(42% p<0.0001)和斑片型(37% p=0.0009)CTCL病灶均有效，解决了传统疗法难以治疗斑块病灶的难题 [11] 市场与疾病 - CTCL是一种罕见非霍奇金淋巴瘤，占美国170万淋巴瘤患者的4%，美国约31,000例(年新增3,200例)，欧洲约38,000例(年新增3,800例) [18][19] - 银屑病全球患者约6000万-1.25亿，美国约750万(占总人口3%)，80%为轻中度，全球治疗市场规模2020年150亿美元，预计2027年达400亿美元 [20][23] - 目前CTCL无治愈方法，现有疗法均伴随严重副作用(如黑色素瘤风险)，HyBryte™可能成为最安全的有效治疗方案 [13][18] 研发进展 - 公司获得FDA孤儿药和快速通道认定及EMA孤儿药认定，并获260万美元孤儿产品开发资助用于家庭使用环境研究 [9][17] - 除CTCL外，公司正在开发SGX302用于银屑病、SGX942治疗口腔黏膜炎、SGX945治疗白塞病，以及RiVax®蓖麻毒素疫苗等产品 [24][25] - 公司采用ThermoVax®热稳定平台技术开发针对马尔堡病毒、埃博拉病毒和COVID-19的疫苗，获得多项政府资助 [25]