Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) 第一季度业绩与业务进展 - 公司于5月7日公布第一季度业绩及业务更新，来自“1/2a期开放标签扩展”研究的四年数据显示，患者在认知和行为方面取得具有统计学意义的改善，并且基线复发性癫痫发作下降[1] - 其药物“Zorevunersen”总体耐受性良好，部分患者治疗时间已超过五年[1] Zorevunersen 药物临床数据与潜力 - 公司首席执行官兼董事Ian F. Smith表示，数据表明Zorevunersen可能改变Dravet综合征的病程，并指出其减少了癫痫发作并具有潜在的发展益处[2] 公司临床试验与财务规划 - 公司预计“EMPEROR 3期”临床试验约150名患者的入组工作将于2026年6月完成，这将支持在2027年中获得数据，并计划在2027年第一季度向美国FDA滚动提交新药申请[3] - 截至2026年3月31日，公司拥有4.11亿美元现金及投资，其中包括通过按市价发行股票筹集的8070万美元，这些资金将支持运营至2028年[3] 公司业务概况 - Stoke Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，致力于遗传疾病的研究和治疗开发[4]