收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度营收达1.586亿美元，相比2024年同期的422万美元大幅增长3,662%[18] - 2025年第一季度实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期亏损2,637万美元显著改善[18] - 公司实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期净亏损2640万美元实现扭亏为盈[145] - 2025年第一季度净收入为1.129亿美元，而2024年同期净亏损为2640万美元[120] - 总营收1.585亿美元，其中zorevunersen项目贡献1767万美元研发收入[105] - 基本每股收益1.95美元，稀释后每股收益1.90美元，去年同期每股亏损0.57美元[97] 成本和费用（同比环比） - 研发支出从2024年第一季度的2,237万美元增至2025年第一季度的3,268万美元，增长46.1%[18] - 研发费用同比增长46%至3270万美元，其中Zorevunersen项目支出增长近一倍至1690万美元[137][147] - 行政管理费用增长44%至1470万美元，主要因人员成本增加190万美元和专业费用增加230万美元[145][149] - 2025年第一季度股权激励费用达675万美元，其中研发部门280万美元，行政部门395万美元[95] - 员工持股计划(ESPP)平均授予日公允价值每股11.27美元，当期产生补偿费用20万美元[96] - 联邦所得税费用110万美元，州所得税费用10万美元，主要源于Biogen合作收入[100] - 南安普顿协议相关专利费用从2024年第一季度的3万美元增至2025年第一季度的5万美元[68] - 2025年第一季度运营租赁费用为70万美元，与2024年同期持平[67] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物大幅增加至2.748亿美元，较2024年12月31日的1.28亿美元增长114.7%[15] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2.748亿美元，较2024年同期1.785亿美元增长53.9%[38] - 货币市场基金类现金等价物公允价值从2024年末1.224亿美元增至2025年3月31日2.702亿美元，增幅120.5%[49] - 公司现金及现金等价物和有价证券从2024年12月31日的2.467亿美元增至2025年3月31日的3.803亿美元[119] - 现金及等价物与有价证券总额达3.803亿美元，预计可支撑运营至2028年中[151][153] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可出售证券总额为3.803亿美元，较2024年12月31日的2.467亿美元有所增长[179] 有价证券投资组合 - 可售证券公允价值从2024年末1.187亿美元降至2025年3月31日1.055亿美元，减少11.2%[49] - 美国政府债务证券持仓公允价值从2024年末9313万美元降至2025年3月31日6628万美元，减少28.8%[49] - 公司债券持仓公允价值从2024年末1867万美元增至2025年3月31日2445万美元，增幅31.0%[49] - 商业票据持仓公允价值从2024年末694万美元增至2025年3月31日1478万美元，增幅112.9%[49] - 可售证券加权平均到期期限为0.63年（约7.6个月）[54] - 公司未对可售证券计提信用损失准备，且未确认任何非暂时性减值损失[55] 合作与许可收入 - 公司从Biogen获得1.65亿美元预付款，并有资格获得高达3.85亿美元的额外里程碑付款[78] - 公司从Acadia获得6000万美元预付款，并有资格获得高达9.075亿美元的里程碑付款[70] - 公司从Biogen协议中确认IP许可收入1.507亿美元，全球开发活动收入仅164万美元[88] - 公司与百健（Biogen）达成合作，获得1.65亿美元首付款，并有资格获得总计高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款[125] - 2025年第一季度确认来自百健合作的收入为1.524亿美元[126] - 2025年第一季度确认来自Acadia合作的收入为610万美元[135] - 2025年第一季度收入达1.586亿美元，较2024年同期的420万美元激增1.544亿美元，主要受与Biogen协议中1.508亿美元知识产权许可收入的驱动[145][146] 融资活动 - 通过股权融资活动获得资金，2025年第一季度从员工购股计划和期权行权获得137万美元融资现金流[24] - 公司2024年4月完成公开发行募集净资金1.199亿美元[29] - 2025年4月2日，公司完成公开发行，出售5,555,557股普通股及可购买3,703,730股普通股的预融资认股权证，获得净收益约1.199亿美元[115] - 截至2025年3月31日，公司根据2022年注册声明通过销售协议发行了约700万股普通股，获得净收益6100万美元[118] - 2024年第一季度融资活动净收益130万美元来自受控股权发行销售协议，20万美元来自股票期权行权，20万美元来自员工持股计划[161] 经营现金流 - 经营现金流由负转正，2025年第一季度产生1.318亿美元经营现金流，相比2024年同期使用2,457万美元[24] - 经营活动现金流为正值1.318亿美元，主要得益于净利润及营运资本变动[156][157] - 投资活动产生净现金流1360万美元，主要通过出售3.28亿美元有价证券实现[156][159] - 融资活动产生现金流140万美元，主要来自股票期权行使及员工持股计划[156][160] 负债与合同义务 - 应计及其他流动负债总额从2024年12月31日的1856.7万美元增至2025年3月31日的2433.5万美元，增幅为31.1%[56] - 研发应计成本大幅增加，从669.8万美元增至1554.8万美元，增幅为132.1%[56] - 公司确认与Biogen协议相关的许可费用负债820万美元[68] - 运营租赁负债现值为595万美元，加权平均剩余租期2.3年，贴现率10.25%[64][66] - 截至2025年3月31日，公司总合同义务为595万美元，其中216.7万美元在1年内支付，378.3万美元在1-3年内支付[163] 股权激励计划 - 截至2025年3月31日，未确认的股票期权补偿成本为3860万美元，预计在2.8年内摊销[94] - 限制性股票单位(RSU)未确认补偿成本2370万美元，绩效股票单位(PSU)为150万美元，预计2.9年内摊销[94] - 截至2025年3月31日，2019年股权激励计划剩余187.5万股可供发行[92] 资产与股东权益 - 总资产从2024年12月31日的2.716亿美元增长至2025年3月31日的4.069亿美元，增幅49.8%[15] - 股东权益从2024年12月31日的2.29亿美元增加至2025年3月31日的3.501亿美元，增长52.9%[15] - 累计赤字从2024年12月31日的4.908亿美元减少至2025年3月31日的3.78亿美元，改善23.0%[21] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字为3.78亿美元[120] - 累计赤字达3.78亿美元，现金主要用于研发支出[152] 租赁协议 - 2018年8月签署23,000平方英尺租赁协议，年租金90万美元且每年增长3%[163] - 2021年9月扩展23,000平方英尺租赁至2024年12月31日，并新增15,000平方英尺空间，初始月租金各为10万美元[164] - 2023年12月将38,000平方英尺租赁延长至2026年12月31日，确认使用权资产和租赁负债410万美元[165] - 2018年12月签署2,485平方英尺租赁协议，年租金20万美元且每年增长2.5%[166] - 2021年扩展2,485平方英尺租赁至2025年4月30日，新增2,357平方英尺空间，确认使用权资产和租赁负债分别为70万美元和80万美元[167] - 2025年1月签署7,581平方英尺租赁协议，年租金70万美元且每年增长2.0%[168] 业务合作与分摊安排 - 与Biogen的全球开发活动成本分摊比例为：公司承担70%，Biogen承担30%[77] - 截至2025年3月31日，与Acadia协议相关的未实现履约义务对应预付款为1440万美元[75] 经营展望与风险 - 公司预计经营亏损和负现金流将持续，但现有现金及等价物和可售证券足以支撑至少未来12个月的运营支出和资本支出需求[32] - 公司预计现有约3.803亿美元的现金将足以支持运营至2028年年中[122] - 公司目前无产品销售收入，且预计未来多年内仍无法实现收入[188] - 公司运营持续亏损，需要额外融资支持zorevunersen和STK-002的开发，否则可能被迫延迟或终止项目[190] 研发项目进展 - zorevunersen的3期EMPEROR研究预计于2025年第二季度启动，关键数据预计在2027年下半年公布[130] - 公司主要产品zorevunersen (STK-001)于2020年8月在MONARCH 1/2a期研究中以10mg剂量完成首例患者给药，并计划于2025年1月启动EMPEROR 3期研究[187] - STK-002于2023年4月获得英国MHRA的临床试验授权(CTA)，但患者招募和给药尚未开始[188] - zorevunersen在1/2a期开放标签研究中显示中位惊厥发作频率较基线降低，但该数据来自美国MONARCH和英国ADMIRAL研究的合并分析[193] - FDA曾对zorevunersen部分剂量实施部分临床暂停，要求补充临床前测试，虽已解除但未来可能面临新的临床暂停[198] - 2022年11月公司决定将开放标签扩展研究中慢性给药剂量限制为美国SWALLOWTAIL研究30mg和英国LONGWING研究45mg[199] 监管与市场风险 - 公司所有产品候选均需经过临床前开发、多地区监管审批和商业化建设，目前均未获得FDA、EMA或MHRA的营销授权[189] - 临床开发面临患者招募延迟风险，罕见病低患病率可能导致试验入组困难[186][190] - 监管审批存在不确定性，即使获得批准也可能被限制适应症范围或面临上市后限制[186][195] - 公司产品zorevunersen和STK-002尚未获得任何监管机构的上市批准[200] - 全球Dravet综合征发病率约为1/15,600，ADOA发病率约为1/30,000[205] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或终止，增加开发成本[206] - 目标市场规模可能小于预期，影响产品商业潜力[207] - 针对罕见病特点，获批产品需采用高定价策略以覆盖成本[208] - 监管审批过程可能持续多年且成本高昂[200] - 2024年6月美国最高法院推翻Chevron原则，可能增加FDA审批不确定性[202] - 即使完成临床试验，仍可能无法获得监管批准或仅获有限适应症批准[203] - 需进行昂贵的上市后临床研究或风险评估与减灾策略(REMS)[204] - 当前医院人员短缺可能影响临床试验入组和给药时间表[204] 其他财务数据 - 受限现金总额从2024年3月31日的56.9万美元增至2025年3月31日的79.6万美元[38] - 现金及投资产生利息收入289万美元，其他收入28万美元[105] - 公司符合"较小报告公司"资格，非关联方持有股票市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[176]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为1.90美元，远超市场预期的每股亏损0.37美元，相比去年同期的每股亏损0.57美元实现大幅改善 [1] - 本季度盈利超出预期幅度达613.51%，上一季度亏损0.18美元，亦超出预期64.71% [1] - 公司在过去四个季度中均超出每股收益预期 [2] 收入表现 - 季度收入达1.5857亿美元，远超市场预期，超出幅度达1391.01% [2] - 相比去年同期收入422万美元实现显著增长 [2] - 公司在过去四个季度中均超出收入预期 [2] 股价表现与市场比较 - 公司股价年初至今下跌约12.4%，同期标普500指数下跌0.6%，表现弱于大盘 [3] - 股价未来走势将取决于管理层在财报电话会中的评论及未来盈利预期 [3] 盈利预期与评级 - 盈利预期修正趋势向好，公司获得Zacks第二级（买入）评级，预计短期内将跑赢市场 [6] - 当前市场对下一季度的共识预期为每股亏损0.42美元，收入1147万美元；当前财年预期为每股亏损1.41美元，收入4692万美元 [7] 行业前景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] - 同业公司Biorestorative Therapies, Inc. (BRTX) 预计将公布季度每股亏损0.32美元，同比改善39.6%，收入预期为30万美元，同比增长650% [9][10]

– As of March 31, 2025, the Company had $380.3 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, anticipated to fund operations beyond 2H 2027 Phase 3 data and into launch readiness projected to mid-2028 – BEDFORD, Mass., May 13, 2025 – Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) is a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body's potential with RNA medicine and has a lead investigational medicine, zorevunersen, in development as a first-in-class potential d ...

公司业绩预期 - 华尔街预计Stoke Therapeutics在2025年第一季度将实现收入和盈利的同比增长，季度每股亏损预计为0.37美元，同比改善35.1% [1][3] - 公司预计季度收入为1064万美元，同比增长152.1% [3] 盈利预期修正与市场情绪 - 过去30天内，市场对公司的季度共识每股收益预期被大幅下调了274.74% [4] - 公司的“最准确预期”高于“Zacks共识预期”，显示分析师近期对其盈利前景转为乐观，这导致了+32.43%的盈利ESP [10][11] - 公司当前的Zacks排名为第2级（买入） [11] 盈利超预期可能性分析 - 结合+32.43%的盈利ESP和Zacks排名第2级，表明公司极有可能超越共识每股收益预期 [11] - 在上一报告季度，公司实际每股亏损0.18美元，远超预期的每股亏损0.51美元，实现了+64.71%的盈利惊喜 [12] - 在过去的四个季度中，公司每次均超越了共识每股收益预期 [13] 同业公司比较 - 在同属Zacks医疗-生物医学和遗传学行业的公司中，Blueprint Medicines预计第一季度每股亏损0.42美元，同比改善68.2% [17] - Blueprint Medicines预计季度收入为1.6247亿美元，同比增长69% [17] - Blueprint Medicines的共识每股收益预期在过去30天内下调了39.5%，但其高“最准确预期”带来了+84.44%的盈利ESP [18] - 结合+84.44%的盈利ESP和Zacks排名第3级（持有），Blueprint Medicines很可能超越盈利预期，其在过去四个季度中有三次超越预期 [18]

Investors might want to bet on Stoke Therapeutics, Inc. (STOK) , as it has been recently upgraded to a Zacks Rank #2 (Buy). This upgrade primarily reflects an upward trend in earnings estimates, which is one of the most powerful forces impacting stock prices.The sole determinant of the Zacks rating is a company's changing earnings picture. The Zacks Consensus Estimate -- the consensus of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current and following years is tracked by the sys ...

股价表现 - 公司股价在上一交易日大幅上涨12%至8.61美元 此次上涨伴随着远高于平均水平的交易量 [1] - 此次股价突然上涨可归因于投资者对其治疗Dravet综合征的研发管线候选药物zorevunersen的进展日益乐观 [1] - 相比之下 该股在过去四周内下跌了5.6% [1] 财务业绩预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损0.37美元 同比变化为+35.1% [2] - 预计季度收入为1064万美元 较去年同期增长152% [2] 盈利预期修正 - 在过去30天内 公司对该季度的共识每股收益预期被大幅下调了333.8%至当前水平 [3] - 盈利预期修正的负面趋势通常不会转化为股价上涨 [3] 同业公司比较 - 公司所属行业为医疗-生物医学和遗传学行业 [3] - 同业公司XOMA Royalty在上一交易日股价上涨4.3%至22.09美元 过去一个月回报率为1.4% [3] - XOMA Royalty对即将发布的报告的共识每股收益估计在过去一个月保持不变 为-0.26美元 较去年同期每股收益变化为+69.8% [4]

疾病相关信息 - 公司估计每15600名新生儿中就有1人患有Dravet综合征，美国、英国、法国、德国、意大利、西班牙和日本约有38000人患有该疾病，仅美国就约有15700名患者[25] - 约85%的Dravet综合征病例由SCN1A基因的致病性突变或缺失引起，至少1700种不同的SCN1A基因新发突变已被确定，超95%的致病突变导致功能丧失，使大脑特定神经元中的Nav1.1蛋白单倍剂量不足（减少约50%）[26] - Dravet综合征患者的特定死亡率为每1000患者年15.84例，SUDEP是最常见的过早死亡原因（59%），特定SUDEP率为每1000患者年9.32例，几乎是成人难治性癫痫的两倍[30] - 超90%的Dravet综合征患者现有抗癫痫药物治疗方案无法完全控制癫痫发作，市场调研显示超75%的受访者认为当前治疗不足且有显著副作用[31] - 约一半ADOA患者无法达到驾驶标准，高达46%被登记为法定盲人，全球发病率为1/30000，丹麦因奠基者效应发病率约为1/10000 [77] - 65% - 90%的ADOA由OPA1基因一个等位基因突变导致，多数突变使OPA1蛋白正常量最多降低50% [77,78] - 雷特综合征全球约每10000 - 15000名女婴中有1例，美国影响6000 - 9000名患者，目前无FDA批准的疾病修正药物[94] - SYNGAP1超过80%的病例由基因单倍体不足引起，估计占所有智力残疾病例的1% - 2%，目前无获批治疗方法[92] 产品研发进展 - 公司预计2025年第二季度启动3期试验EMPEROR，评估zorevunersen对2至18岁Dravet综合征儿童和青少年的疗效和安全性[16] - 公司宣布2025年1月确定zorevunersen的3期EMPEROR研究设计，预计2025年第二季度启动，2027年下半年获得关键数据[39] - 3期EMPEROR研究将在约60个地点进行，约150名2至<18岁的儿童和青少年参与，研究时长60周[53] - 公司完成了针对8 - 60岁确诊由OPA1突变导致ADOA患者的两年前瞻性自然史研究（FALCON研究）的48名患者招募工作 [85] - 公司获得英国授权，对6 - 55岁确诊ADOA且有OPA1基因突变证据的儿童和成人开展STK - 002的1期开放标签研究（OSPREY） [86] - 公司于2019年末向FDA提交了zorevunersen的研究性新药申请（IND），2020年8月在MONARCH 1/2a期研究的单次递增剂量部分以10mg剂量水平对首位患者给药，2025年1月宣布启动EMPEROR 3期研究的计划[208] - 2020年11月，公司宣布将OPA1作为治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的下一临床前开发靶点；2021年11月，宣布将STK - 002作为治疗ADOA的领先候选产品；2023年初向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了STK - 002的临床试验授权（CTA）申请，MHRA于2023年4月批准，但患者入组和给药尚未开始[209] 产品临床数据 - zorevunersen治疗的Dravet综合征小鼠90天产后观察期存活率为97%（34只中有33只存活），而安慰剂治疗小鼠存活率为23%（62只中有14只存活）[33] - 脑电图记录数据显示，zorevunersen治疗的Dravet综合征小鼠76%（21只中有16只）无癫痫发作，而安慰剂治疗的小鼠为48%（21只中有10只），治疗组小鼠平均自发性癫痫发作次数减少80%（3次对比16次）[35] - 1/2a期临床试验中，30%（24/81）的患者出现与研究药物相关的治疗突发不良事件，22%（18/81）的患者出现治疗突发严重不良事件[44][45] - 接受多次70mg剂量zorevunersen治疗的患者，惊厥性癫痫发作频率显著且持续降低[46] - 9名患者在OLE研究中，每月至少维持从基线减少50%的惊厥性癫痫发作频率，第8个月时中位数减少87%[48] - 公司报告的zorevunersen 1/2a期开放标签研究的研究结束数据显示，与基线相比，惊厥发作频率中位数有所降低，但这些结果是基于美国（MONARCH）和英国（ADMIRAL）的1/2a期开放标签研究的数据汇总，额外试验可能无法证实这些结果[213] - OPA1 +/- HEK293细胞存在20%的ATP赤字，用ASO - 14治疗后ATP水平恢复至对照细胞的约90% [83] 公司业务合作 - 公司与Biogen合作开发和商业化zorevunersen，除美国、加拿大和墨西哥外的全球所有地区由Biogen负责[18] - 2022年1月公司与Acadia达成许可和合作协议，获得6000万美元预付款 [88,89] - 公司基于三个靶点项目的某些开发、监管、首次商业销售和销售里程碑事件，最多可获得9.075亿美元的潜在总里程碑付款 [89] - 对于MECP2和神经发育靶点的许可产品，公司有资格获得阿卡迪亚全球未来净销售额中个位数中段到十几岁中段百分比的分级特许权使用费 [89] - 对于共同开发和商业化的SYNGAP1许可产品，公司承担50%的开发和商业化成本，并获得全球商业化利润的50% [89] - 2025年2月14日公司与百健达成许可与合作协议，百健支付1.65亿美元预付款，公司支付70%外部开发成本，有望获得最高3.85亿美元里程碑付款，还可获得百健在其区域净销售额低两位数到高十几%的分层特许权使用费[95][96] 公司技术平台与研发策略 - 公司专注于常染色体显性单倍剂量不足疾病，尤其是中枢神经系统和眼部的遗传疾病，目前正在开发相关候选产品[19] - 公司拥有知识产权资产，包括TANGO机制的多国已授权和待授权专利，以及针对许多可通过TANGO上调目标蛋白表达的遗传疾病的寡核苷酸物质组成的相关专利[23] - 约90%的哺乳动物前体mRNA经历选择性剪接，超25%的基因存在NMD诱导外显子[60] - 公司最初专注于为常染色体显性单倍体不足疾病开发基因靶向药物，此类疾病中正常蛋白功能约为50%[62] - TANGO平台可选择性提高蛋白质在正常表达组织中的表达，且未观察到脱靶效应[65] - 公司依靠专有数据库识别新的药物靶点，以降低药物开发的时间、成本和风险[66] - 公司已识别约3200个与疾病相关的基因，这些基因包含至少一个可被TANGO作用的NMD诱导非生产性事件[68] 公司生产与供应 - 公司目前与第三方合作进行产品制造，未来可能考虑投资内部制造能力[100] - 公司寡核苷酸药物物质需求可由国内外承包商满足，未来药物物质成分变化将通过现有承包商扩展能力或建立新供应关系解决[102][103] 市场竞争情况 - 公司产品佐瑞沃森若获批治疗德拉韦特综合征，将与多种现有和在研产品竞争，目前市场上的抗癫痫药物有多种类型且部分为仿制药，Encoded Therapeutics的基因调节疗法可能针对潜在遗传病因[107] - 公司第二个候选产品STK - 002用于治疗ADOA，目前无上市产品，除公司产品外临床前开发工作有限，PYC Therapeutics有正在进行的临床项目[108] - 生物技术和生物制药行业竞争激烈，公司面临来自多方的竞争，竞争对手资源可能更丰富，公司商业机会可能受影响[105][109] 专利与知识产权 - 公司努力保护和增强商业重要的专有技术等，通过申请和维护专利、保护商业秘密等方式，TANGO平台的知识产权从南安普顿大学独家许可，相关专利预计2035 - 2036年到期[115][117] - 截至2024年12月31日，公司已获和待申请的专利预计在无调整或延期情况下，2036 - 2045年到期；zorevunersen相关专利2035 - 2036年或2038 - 2045年到期；STK - 002相关专利2035 - 2036年或2038 - 2045年到期[118][119][120] - 多数国家专利期限为自非临时专利申请最早提交日起20年，美国专利可能因FDA要求或USPTO审查延迟延长，最多可延长5年[121] - 公司已向美国专利商标局和外国商标组织申请“Stoke Therapeutics”商标保护，并打算在多地维持注册[123] - 2016年4月公司与南安普顿大学签订独家全球许可协议，截至2024年12月31日，因2022年1月与阿卡迪亚制药公司的许可和合作协议已支付0.7百万美元[126] - 2024年公司根据南安普顿协议需向大学报销的专利相关费用为0.1百万美元，2023年为0.2百万美元[127] 监管法规 - 美国药品受FDA广泛监管，不遵守规定会面临多种制裁[128] - 美国新药开发需先进行临床前测试，提交IND，30天等待期后收到FDA通知可开始临床试验[129][130][131] - 临床试验分三个阶段，多数情况下FDA要求两个充分且良好控制的3期临床试验证明药物有效性[134] - 完成临床测试后提交NDA，2025财年提交多数NDA需4310000美元申请用户费，获批后每个处方药产品需403889美元年度计划费，孤儿药申请可免费用[136] - FDA收到新药申请（NDA）后60天内决定是否受理，标准审评新药分子实体（NMEs）在受理后10个月内完成审评，优先审评NMEs为6个月，审评过程可延长3个月[137] - 新药获批前，FDA通常检查临床研究点和生产设施，确保符合药品生产质量管理规范（cGMPs）[139] - FDA评估NDA和生产设施后，发出批准信或完整回复信，重新提交的NDA审评时间为2或6个月[140] - 快速通道指定申请，FDA需在收到申请60天内确定药物是否符合条件，指定可能被撤回[144] - 突破性疗法指定需初步临床证据显示药物比现有疗法有实质性改善，FDA提供更深入指导[145] - 加速批准途径适用于有快速通道指定的药物，获批药物需进行上市后研究，否则可能被撤市[146][147] - 符合条件的药物可获优先审评，审评时间为6个月[148] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，首个获批者有7年独家销售期[149] - 罕见儿科疾病优先审评凭证计划，获批相关产品的申办者可获凭证，凭证可转让，审评时间6个月，该计划2024年12月20日开始逐步取消，2026年9月30日后不再发放凭证[150][153][154] - 《最佳儿童药品法案》规定，满足条件的NDA持有者可获6个月排他期延长[159] - 新药化学实体（NCE）获批后有5年营销独占期，独占期结束前1年若提交Paragraph IV认证可提交仿制药申请（ANDA）[165] - 相关药品专利获批后可申请最长5年的专利延期，总专利期限自产品获批日起不超14年；临时专利延期每次增加1年，最多可续4次，每次获批后获批后专利延期减少1年[166] - 《通胀削减法案》（IRA）允许美国卫生与公众服务部（HHS）每年直接协商医保报销的指定数量药品和生物制品售价，2026年首批10种高成本医保D部分产品已公布协商价格，2027年新增15种，2028年再增15种，2029年及以后每年20种[177] - IRA规定医保D和B部分药品价格涨幅超通胀率需支付回扣，2024年11月CMS敲定相关回扣法规[177] - 自2025年起，IRA消除医保D部分的保险缺口，降低参保人自付上限，品牌药制造商需补贴参保人处方药费用，自付限额以下补贴10%，达到限额后补贴20%[177] - IRA将ACA市场购买医保的个人补贴延长至2025年计划年度[177] - 联邦反回扣法禁止为诱导医保项目相关购买等行为提供或接受报酬，《患者保护与平价医疗法案》修订后降低违法认定门槛[168] - 联邦虚假索赔法禁止向联邦政府提交虚假索赔或陈述，药企因虚报药价和提供免费产品被起诉，违规营销也可能违反该法[169] - 联邦医师支付阳光法案要求药企每年收集并报告向医生等的付款或价值转移信息以及医生及其家属的所有权和投资权益信息[173] - 多个州要求药企报告营销费用、礼品和付款，禁止部分营销活动，要求公布临床研究信息、价格信息，实施合规计划和营销规范，注册销售代表等[174] - 欧盟临床试验自2022年1月31日起适用新的《欧盟临床试验条例》（CTR），简化了审批流程但仍复杂，可能延迟跨国临床试验启动[178] - 英国自2020年12月31日脱欧后，临床试验适用2004年《人用药品（临床试验）条例》，新的《英国CTR条例》预计2026年初生效[180] - 欧盟新化学实体获营销授权后可享8年数据独占期和2年市场独占期，最长可延至11年[185] - 欧盟创新药品需基于完整营销授权申请获批，申请须含药物测试、临床前测试和临床试验结果[184] - 欧盟产品符合条件可获长达5年补充保护证书（SPC），延长药品基本专利权利[186] - 欧盟孤儿药获批后可享10年市场独占期，符合特定条件可减至6年[187][188] - 2024年4月欧洲议会通过修订提案，预计2025年推进药品立法修订，但具体变化未知[189] - 英国营销药品需获MHRA许可或营销授权，2024年1月1日起采用新国际认可框架（IRP）[196] - 自2025年1月1日起，MHRA将在全英国许可药品，孤儿药认定标准明确，获批后可享10年市场独占期[197] - 2021年12月13日通过的欧盟HTA条例于2025年1月12日生效，成员国可在四个主要领域开展合作[194] - 英国采用了新立法《2021年药品和医疗器械法案》，未来可能对药品许可或授权做出改变，单独的英国授权系统可能导致额外监管成本[198] 公司人员情况 - 截至2024年12月31日，公司有128名员工，其中40人拥有医学博士或哲学博士学位[201] - 截至2024年12月31日，约57%的员工为女性，约48%的管理团队成员（副总裁及以上级别）为女性，超36%的员工自我认定为不同种族或民族[202] 公司风险与挑战 - 公司目前没有任何产品销售的收入，且可能永远无法开发或商业化适销产品[209] - 公司临床研究到目前为止参与人数相对较少，基于目前试验结果得出的结论可能无法在更多参与者或不同特征患者群体中重复[213] - 即使

文章核心观点 - 介绍Stoke Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Biorestorative Therapies预期情况 [1][3][9] Stoke Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.18美元，优于Zacks共识预期的亏损0.51美元，去年同期每股亏损0.60美元，本季度财报盈利惊喜率64.71% [1] - 上一季度预期每股亏损0.52美元，实际亏损0.47美元，盈利惊喜率9.62% [1] - 过去四个季度公司均超共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收2261万美元，超Zacks共识预期483.59%，去年同期营收280万美元，过去四个季度公司均超共识营收预期 [2] Stoke Therapeutics股价表现 - 自年初以来公司股价下跌约18.4%，而标准普尔500指数下跌3.5% [3] Stoke Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计股票短期内与市场表现一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年的盈利预估变化，当前未来季度共识每股收益预估为亏损0.55美元，营收275万美元，本财年共识每股收益预估为亏损2.27美元，营收2629万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前28%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Biorestorative Therapies预期情况 - 该公司尚未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.27美元，同比变化+52.6%，过去30天本季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收45万美元，较去年同期增长2150% [9]

公司资金储备与运营支持情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.467亿美元，加上2025年3月收到的1.65亿美元预付款及百健合作的其他合格现金流，预计可支持运营至2028年年中[1][7] 阿卡迪亚制药公司许可和合作协议收入情况 - 2024年全年，与阿卡迪亚制药公司的许可和合作协议确认的前期许可费和服务收入为3660万美元，2023年为880万美元[7] - 2024年第四季度，与阿卡迪亚制药公司的许可和合作协议确认的前期许可费和服务收入为2260万美元，2023年同期为280万美元[7] 公司净亏损情况 - 2024年全年净亏损8900万美元，即每股亏损1.65美元，2023年净亏损1.047亿美元，即每股亏损2.38美元[7] - 2024年第四季度净亏损1050万美元，即每股亏损0.18美元，2023年同期净亏损2700万美元，即每股亏损0.60美元[7] - 2024年第四季度净亏损为10,483美元，2023年同期为26,958美元；2024年全年净亏损为88,981美元，2023年全年为104,699美元[17] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股净亏损为0.18美元，2023年同期为0.60美元；2024年全年为1.65美元，2023年全年为2.38美元[17] 公司研发费用情况 - 2024年全年研发费用为8910万美元，2023年为8220万美元[7] - 2024年第四季度研发费用为2340万美元，2023年同期为2180万美元[7] - 2024年第四季度研发费用为23,424美元，2023年同期为21,778美元；2024年全年研发费用为89,133美元，2023年全年为82,231美元[17] 公司一般及行政（管理）费用情况 - 2024年全年一般及行政费用为4880万美元，2023年为4130万美元[7] - 2024年第四季度一般及行政费用为1280万美元，2023年同期为1060万美元[7] - 2024年第四季度管理费用为12,844美元，2023年同期为10,610美元；2024年全年管理费用为48,794美元，2023年全年为41,322美元[17] 公司总资产情况 - 截至2024年12月31日，公司总资产为2.71555亿美元，2023年为2.28342亿美元[15] 公司营收情况 - 2024年第四季度营收为22,614美元，2023年同期为2,801美元；2024年全年营收为36,555美元，2023年全年为8,780美元[17] 公司总运营费用情况 - 2024年第四季度总运营费用为36,268美元，2023年同期为32,388美元；2024年全年总运营费用为137,927美元，2023年全年为123,553美元[17] 公司运营亏损情况 - 2024年第四季度运营亏损为13,654美元，2023年同期为29,587美元；2024年全年运营亏损为101,372美元，2023年全年为114,773美元[17] 公司净利息收入情况 - 2024年第四季度净利息收入为2,971美元，2023年同期为2,587美元；2024年全年净利息收入为12,638美元，2023年全年为9,908美元[17] 公司其他净收入情况 - 2024年第四季度其他净收入为200美元，2023年同期为42美元；2024年全年其他净收入为 - 247美元，2023年全年为166美元[17] 公司加权平均流通普通股情况 - 2024年第四季度加权平均流通普通股为57,029,296股，2023年同期为44,958,894股；2024年全年为54,008,883股，2023年全年为43,994,862股[17]

文章核心观点 - 公司预计2024年第四季度营收增加带动盈利同比增长 实际结果与预期的对比或影响短期股价 可关注盈利超预期的可能性 [1][2] 分组1：Zacks一致预期 - 公司即将发布的报告预计季度每股亏损0.51美元 同比变化+15% [3] - 预计营收388万美元 较去年同期增长38.6% [3] 分组2：预期修正趋势 - 过去30天该季度的一致每股收益预期下调1.85%至当前水平 反映分析师重新评估初始预期 [4] 分组3：盈利预测 - Zacks盈利ESP模型核心是利用财报发布前的预期修正洞察业务状况 正或负的盈利ESP理论上表明实际盈利与一致预期的可能偏差 但仅正ESP有显著预测力 [5][6][7] - 正盈利ESP结合Zacks排名1、2、3是盈利超预期的有力预测指标 这种组合的股票近70%会带来积极惊喜 [8] - 负盈利ESP不代表盈利未达预期 难以对负盈利ESP和Zacks排名4、5的股票盈利超预期进行有信心的预测 [9] 分组4：公司情况 - 公司最准确估计高于Zacks一致预期 盈利ESP为+1.48% 股票当前Zacks排名为3 表明公司很可能超预期 [10][11] 分组5：盈利惊喜历史 - 上一季度公司预期每股亏损0.52美元 实际亏损0.47美元 惊喜率+9.62% [12] - 过去四个季度公司四次超预期 [13] 分组6：总结 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一因素 但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率 建议财报发布前查看公司盈利ESP和Zacks排名 [14][15] - 公司是盈利超预期的有力候选者 投资者财报发布前还应关注其他因素 [16]