公司平台与潜力 - 拥有专有RNA治疗平台TANGO，可靶向pre - mRNA剪接，恢复目标蛋白至接近正常水平[8] - 有广泛治疗潜力，约1200个单基因疾病基因和约6500个额外有RNA靶标特征的基因[10] 疾病情况 - 85%的Dravet综合征病例由SCN1A基因单倍剂量不足导致，患者NaV1.1蛋白表达为50%，1/16000的婴儿患病，90%患者癫痫发作未得到充分控制，高达20%患者在成年前死亡[21] - 65 - 90%的常染色体显性视神经萎缩（ADOA）病例由OPA1基因突变导致单倍剂量不足，患者OPA1蛋白表达为50%，1/30000的人受影响，丹麦发病率约1/10000，高达46%患者法定失明，80%患者10岁前出现症状[80][82] 产品效果 - STK - 001单剂量可使Dravet综合征小鼠NaV1.1恢复至接近正常水平超3个月，显著降低小鼠过早死亡率和癫痫发作频率，在非人类灵长类动物中广泛分布并增加NaV1.1蛋白表达，且耐受性良好[41][44][49][54][59] - TANGO ASO在兔视网膜中使OPA1蛋白剂量依赖性增加，在人OPA1 +/-细胞中部分恢复ATP和蛋白水平，玻璃体内注射在兔中耐受性良好，STK - 002于2021年11月被选为治疗ADOA的临床候选药物[94][101][104] 临床研究 - BUTTERFLY研究显示Dravet综合征患者神经认知能力显著下降，整体智力发育与正常水平差距随年龄增大而扩大，适应功能存在差距[63] - MONARCH和ADMIRAL两项1/2a期试验正在进行，评估STK - 001单剂量和多剂量递增给药情况，部分剂量已完成给药或正在给药，初步数据显示单剂量达30mg和多剂量20mg耐受性良好，有减少癫痫活动趋势[66][72][76] 财务与里程碑 - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金为2.369亿美元，普通股流通股数为3680万股，当前财务预计可支持运营至2023年底[111][112] - 有多项即将到来的里程碑，如2021年上半年启动STK - 001的Swallowtail开放标签扩展研究，2021年底确定治疗ADOA的临床候选药物等[109]