收入和利润（同比环比） - 2025年上半年营收1.724亿美元，较2024年同期的905万美元增长1805%[18] - 2025年上半年净收入8940万美元，相比2024年同期净亏损5207万美元实现扭亏为盈[18] - 2025年第二季度净亏损2348.3万美元，基本每股亏损0.40美元；2024年同期净亏损2569.5万美元，基本每股亏损0.46美元[99] - 2025年上半年净利润8939.7万美元，基本每股收益1.54美元；2024年同期净亏损5206.9万美元，基本每股亏损1.02美元[99] - 2025年第二季度收入为1380万美元，同比增长900万美元（187.5%），主要来自Biogen协议（320万美元）和Acadia协议（580万美元）[150] - 2025年上半年收入为1.724亿美元，同比激增1.634亿美元（1806%），主要来自IP许可收入1.508亿美元[155][156] - 2025年上半年净利润为8939.7万美元，去年同期净亏损5206.9万美元[155] - 截至2025年6月30日，公司净亏损2350万美元，较2024年同期的2570万美元有所收窄[123] - 2025年上半年公司实现净利润8940万美元，而2024年同期为净亏损5210万美元[123] 成本和费用（同比环比） - 2025年上半年研发费用5853万美元，同比增长34.5%[18] - 2025年第二季度研发支出为2585.5万美元，同比增长480万美元（22.7%），主要由于zorevunersen项目支出增加290万美元及人员相关成本增加270万美元[151][152] - 2025年第二季度行政支出为1530万美元，同比增长230万美元（17.7%），主要由于专业费用增加190万美元[153] - 2025年上半年研发支出为5853.1万美元，同比增长1500万美元（34.5%），主要由于zorevunersen项目支出增加1130万美元[157][158][159] - 2025年上半年行政支出为2991.5万美元，同比增长660万美元（28.4%），主要由于专业费用增加420万美元[160] - 2025年第二季度研发人事成本1161.8万美元，同比增长26.9%；行政人事成本897.9万美元，同比增长5.6%[107] - 研发费用中zorevunersen项目支出943.4万美元（2025年Q2），较去年同期654.3万美元增长44%[140] - 总研发费用达2585.5万美元（2025年Q2），同比增长22%[140] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物从1.28亿美元减少至1.015亿美元，下降20.7%[15] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物为1.01472亿美元[39] - 截至2025年6月30日受限现金总额为79.6万美元（当前7.5万+长期72.1万）[39] - 截至2025年6月30日总现金及受限现金为1.02268亿美元[39] - 公司现金等价物中货币市场基金公允价值为9405.6万美元，全部为第一层级计量[50] 有价证券变化 - 有价证券（流动+长期）从1.188亿美元大幅增长至2.535亿美元，增幅113.4%[15] - 公司可出售证券公允价值为2.53492亿美元，全部为第二层级计量[50] - 可出售证券投资组合中美国政府债务证券占比最高达65.2%（1.65324亿美元）[50][55] - 可出售证券未实现净收益为9.6万美元（收益240万美元减损失144万美元）[55] 融资活动 - 公司根据销售协议发行约700万股普通股获得净收益6100万美元[28] - 公司完成公开发行以每股13.50美元价格售出5,555,557股普通股[29] - 公司以每股13.499美元价格发行可认购3,703,730股普通股的预融资认股权证[29] - 公开发行及认股权证销售扣除承销折扣和成本后获得净收益约1.199亿美元[29] - 2022年S-3注册声明包含最高4亿美元证券发行额度（含1.5亿美元普通股销售协议）[28] - 2024年S-3注册声明包含最高1.5亿美元普通股销售协议额度但未发行任何股份[30] - 公司于2025年7月提交S-3通用储架注册声明（2025注册声明），并于7月11日获SEC批准生效[109][120] - 通过股权发行计划累计发行700万股普通股，净融资6100万美元（依据2022注册声明）[121] 经营活动现金流 - 经营活动产生净现金1.064亿美元，相比2024年同期使用的4204万美元现金流显著改善[24] - 2025年上半年经营活动现金流为1.064亿美元，去年同期为-4204.3万美元[170][171] 投资活动现金流 - 投资活动使用现金1.348亿美元，主要用于购买2.006亿美元有价证券[24] - 2025年上半年投资活动现金流为-1.348亿美元，主要由于购买2.006亿美元可售证券[173] 合作与许可收入 - 公司从Acadia获得6000万美元预付款[71] - 公司有资格获得总计高达9.075亿美元的潜在里程碑付款[71] - 针对MECP2和神经发育靶点产品，公司可获得全球净销售额中个位数到十几位数的分层特许权使用费[71] - 公司就终止项目确认570万美元收入[76] - 公司从Biogen获得1.65亿美元预付款[80] - 公司有资格获得最高5000万美元开发里程碑付款和3.35亿美元商业里程碑付款[80] - 公司可获得Biogen区域净销售额低两位数到高十几位数的分层特许权使用费[80] - 与Biogen合作获得1.65亿美元首付款，潜在里程碑付款最高达3.85亿美元[134] - 2025年上半年来自Biogen合作的收入为1.556亿美元[135] 资产和负债变化 - 公司总资产从2024年12月31日的2.715亿美元增长至2025年6月30日的3.845亿美元，增幅41.6%[15] - 股东权益从2.29亿美元增长至3.349亿美元，增幅46.2%[15] - 递延收入从1899万美元减少至1838万美元，下降3.2%[15] - 应计研发成本显著增长至1540.6万美元，较2024年底669.8万美元增长130%[57] - 公司现金及等价物与可售证券总额从2024年底2.467亿美元增长至2025年6月30日的3.55亿美元，增幅43.9%[122] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为3.55亿美元，较2024年12月31日的2.467亿美元增长43.9%[192] 租赁承诺 - 公司经营租赁负债现值为528.4万美元，加权平均贴现率为10.25%[65][67] - 2025年剩余期间最低租赁付款额为325.1万美元（2026年）[65] - 经营租赁权资产余额为321.8万美元[66] - 公司经营租赁总负债为582.7万美元，其中1年内到期140.2万美元，1-3年内到期442.5万美元[176] - 2023年12月确认新增38,000平方英尺租赁使用权资产和租赁负债410万美元[178] - 2022年4月确认新增15,000平方英尺租赁使用权资产和租赁负债180万美元[177] - 2021年确认2,485平方英尺租赁扩展产生使用权资产和负债70万美元，新增2,357平方英尺产生80万美元[180] - 2025年1月签订7,581平方英尺新租约，初始年租金70万美元且每年递增2%[181] - 2018年签署23,000平方英尺租约起始年租金90万美元且每年递增3%[176] 未完成履约义务和预付款 - 截至2025年6月30日，公司有490万美元预付款与未完成履约义务相关，其中130万美元涉及终止项目[77] - 截至2025年6月30日，公司有1350万美元Biogen预付款与未完成履约义务相关[90] 股权激励 - 截至2025年6月30日，公司未确认股票期权补偿成本为3610万美元，预计在2.7年内确认[96] 税务支出 - 2025年上半年确认联邦所得税费用110万美元及州所得税费用10万美元，主要源于与Biogen合作收入[103] 业务线表现 - 主要收入来源Zorevunersen项目2025年上半年收入1.728亿美元，较去年同期904.8万美元增长超18倍[107] 产品开发进展 - 公司主要产品zorevunersen（STK-001）用于治疗Dravet综合征，于2019年底向FDA提交IND申请，2020年8月在MONARCH 1/2a期研究中以10mg剂量完成首例患者给药，2025年5月启动EMPEROR 3期研究并于同年8月完成首例患者给药[200] - 公司另一产品STK-002用于治疗ADOA，于2023年初向英国MHRA提交CTA申请，2023年4月获得授权，2025年8月宣布启动1期试验但尚未开始患者给药[201] - 1/2a期开放标签研究显示zorevunersen使中位惊厥发作频率较基线降低，但该结果基于美国MONARCH和英国ADMIRAL研究的合并数据[206] - 公司需在非人类灵长类动物中完成符合GLP规范的毒理学研究、生物分布研究和最小有效剂量研究[207] - FDA曾对zorevunersen部分剂量实施部分临床暂停，要求补充临床前试验数据[211] - 2022年11月公司基于监管机构意见和灵长类动物毒理学数据，决定将开放标签扩展研究中的慢性给药剂量限制为美国30mg（SWALLOWTAIL研究）和英国45mg（LONGWING研究）[212] 管理层讨论和指引 - 公司目前无产品销售收入且预计多年内不会产生收入，所有资源集中于zorevunersen和STK-002开发[201] - 现金及等价物和可售证券总额为3.55亿美元，预计可维持运营至2028年中[125] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物3.55亿美元，预计可支撑运营至2028年中[164][167] - 公司承认存在重大经营亏损历史，预计未来将继续亏损，需要额外融资支持研发[203] - 所有产品候选物需通过FDA、EMA或MHRA等监管机构批准才能商业化[202] - 监管审批可能延迟或被拒绝，且批准适应症可能比寻求范围更窄[213] 公司资格与风险 - 公司符合"较小报告公司"标准：非关联方持股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[40] - 公司符合"小型报告公司"资格，非关联方持股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[188] - 公司面临利率风险，但认为利率立即上升10%不会对投资价值产生重大影响[192] - 通货膨胀风险主要影响临床试验成本，但未对业务产生实质性影响[193] 其他财务数据 - 南安普顿协议下公司确认子许可费用负债820万美元[69] - 专利相关费用支出保持稳定，2025年二季度为4万美元[69] - 公司累计赤字达4.014亿美元[123] - 2025年第二季度营业收入亏损2730万美元，较去年同期2934万美元亏损收窄7%[149] - 利息收入贡献379万美元（2025年Q2），同比增长2.5%[149] - 2025年上半年加权平均普通股数量为5810.96万股（基本）和5968.15万股（稀释），同比分别增长13.3%和16.4%[99] - 2025年第二季度未计入稀释股计算，因具有反稀释效应的潜在普通股达1154.04万股（含952.38万份期权）[102]

财务数据关键指标变化：收入和利润（同比环比） - 第二季度收入从4,831千美元增长至13,817千美元，增幅186.0%[21] - 上半年收入从9,048千美元大幅增长至172,386千美元，增幅1,805.7%[21] - 2025年第二季度净亏损2350万美元，较去年同期2570万美元收窄8.6%[6] - 上半年净收入8940万美元，同比扭亏（去年同期净亏损5210万美元）[9] - 上半年运营收入从亏损57,714千美元转为盈利83,940千美元[21] - 上半年净利润从亏损52,069千美元转为盈利89,397千美元[21] - 基本每股收益从上半年亏损1.02美元转为盈利1.54美元[21] 财务数据关键指标变化：成本和费用（同比环比） - 第二季度研发支出2590万美元，同比增长22.7%[6] - 第二季度管理费用1530万美元，同比增长17.7%[6] 各条业务线表现：合作收入 - 上半年与Acadia合作收入1680万美元，同比增长86.7%[5] - 第二季度与Biogen合作收入320万美元（去年同期为零）[6] - 上半年与Biogen合作收入1.556亿美元[9] 财务数据关键指标变化：资产和股东权益 - 总资产从2024年12月31日的271,555千美元增长至2025年6月30日的384,508千美元，增幅41.6%[19] - 现金及现金等价物从127,983千美元下降至101,472千美元，减少20.7%[19] - 短期有价证券从88,916千美元大幅增长至146,236千美元，增幅64.4%[19] - 长期有价证券从29,824千美元大幅增长至107,256千美元，增幅259.7%[19] - 股东权益从229,021千美元增长至334,943千美元，增幅46.2%[19] 管理层讨论和指引 - 公司现金及有价证券达3.55亿美元，预计可支撑运营至2028年中[1][6] 其他没有覆盖的重要内容：疾病流行病学数据 - 全球Dravet综合征患者约3.8万人（美国占1.6万人）[8] - ADOA全球发病率约1/3万（丹麦达1/1万）[11]

文章核心观点 - Biogen与Stoke Therapeutics宣布启动全球关键性3期EMPEROR研究 首位患者已接受zorevunersen给药 该药物有望成为首个针对Dravet综合征根本病因的疾病修饰疗法 [1][2][9] 药物研发进展 - Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸 通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本病因 [9] - 早期研究显示该药物能显著持久减少癫痫发作并持续改善认知和行为表现 [2] - 已获得FDA和EMA孤儿药认定 FDA还授予其罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定 [9] 临床试验设计 - EMPEROR研究为全球性双盲假手术对照试验 评估52周治疗期内zorevunersen与假手术的疗效和安全性 [1][10] - 计划招募2至18岁SCN1A基因变异确诊的Dravet综合征患者 在美国、英国、日本和欧盟开展 [4][5] - 患者按1:1随机分组 活性治疗组接受两次70mg负荷剂量(第1天和第8周)和两次45mg维持剂量(第24周和第40周) [5] - 主要终点为第28周主要运动性癫痫发作频率较基线的变化 关键次要终点包括第52周发作频率变化以及通过Vineland-3评估的行为和认知改善 [5][10] 疾病背景 - Dravet综合征是一种罕见遗传性疾病 特征为难治性癫痫发作和神经发育障碍 90%以上患者使用现有抗癫痫药物后仍会发作 [8] - 大多数病例由SCN1A基因突变引起 导致脑神经元细胞NaV1.1蛋白水平不足 [8][9] - 目前全球估计有38,000名患者 其中美国约16,000例 [8][16] 公司合作 - Stoke Therapeutics专注于通过RNA医学恢复蛋白质表达 采用专有TANGO方法开发反义寡核苷酸 [7] - Biogen与Stoke就zorevunersen达成战略合作 Stoke保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得世界其他地区商业化权利 [9]

文章核心观点 Biogen和Stoke Therapeutics公布评估zorevunersen 3期给药方案潜在影响的分析数据 该数据显示第68周时患者认知和行为有改善 支持将评估认知和行为的关键次要终点纳入3期EMPEROR研究 zorevunersen有望成为治疗Dravet综合征的首创疾病修饰疗法 [1] 研究结果 - 分析数据显示zorevunersen 3期给药方案使患者第68周时认知和行为有改善 与自然病史数据结果形成对比 [1] - 此前1/2a期和开放标签扩展（OLE）研究数据显示 zorevunersen在标准抗癫痫药物基础上大幅且持久降低主要运动性癫痫发作频率 并改善认知和行为 70mg负荷剂量后45mg维持剂量的患者反应可能更好 且总体耐受性良好 [2] Dravet综合征情况 - Dravet综合征是严重的发育性癫痫性脑病 以严重复发性癫痫发作以及显著的认知和行为障碍为特征 多数由SCN1A基因突变导致 超90%患者经现有最佳抗癫痫药物治疗后仍会发作 还会引发诸多并发症和较高的癫痫猝死风险 全球均有发生 美国、英国、欧盟4国和日本约有3.8万人患病 [7] zorevunersen相关信息 - zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸 旨在通过增加SCN1A基因非突变拷贝的NaV1.1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本原因 具有疾病修饰潜力 已获FDA和EMA孤儿药指定、FDA罕见儿科疾病指定和突破性疗法认定 [8] - Stoke与Biogen合作开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合征 Stoke保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得其他地区独家商业化权利 [8] 公司情况 - Stoke Therapeutics是一家致力于利用RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司 采用专有TANGO方法开发反义寡核苷酸 首个在研药物zorevunersen在Dravet综合征患者中显示出疾病修饰潜力 正进行3期研究 [9] - Biogen成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于开创创新科学 为患者提供新药 为股东和社区创造价值 [10] 研究分析方法 - 采用重复测量混合效应模型（MMRM）分析评估zorevunersen 3期给药方案对患者第68周时认知和行为的潜在影响 该模型使用1/2a期ADMIRAL研究和LONGWING OLE研究的临床数据开发 [4] - 将BUTTERFLY自然病史研究中患者的基线协变量与选定的ADMIRAL患者群体进行匹配 zorevunersen治疗患者的改善情况与BUTTERFLY研究结果形成对比 [5] - 这些数据支持选择Vineland - 3适应行为量表的五个子领域作为3期EMPEROR研究的关键次要终点 [5] 研究展示信息 - 研究结果在第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会的癫痫II会议上展示 标题为“Zorevunersen demonstrates potential as a disease modifying therapy in patients with Dravet syndrome through durable seizure reduction and improvements in cognition, behavior, and functioning with up to 24 months of maintenance dosing in open - label extension studies” 演讲者为Andreas Brunklaus [6] - 演讲资料可在Stoke Therapeutics网站的投资者与新闻板块下载 [6]

公司概况 * 公司为Stoke Therapeutics (STOK) 是一家专注于开发遗传药物的生物技术公司 其临时CEO为Ian Smith [2] * 公司近期与Biogen达成了一项重要的战略联盟 并在此过程中加强了其资产负债表 [5] * 公司近期完成了领导层过渡 原CEO Ed Kay离任 由原董事会成员Ian Smith担任临时CEO 此次过渡选择在完成Biogen交易后、启动III期试验前的平静期进行 以避免对关键业务造成干扰 [6] 核心产品与临床进展 * 公司核心产品为sorivenusiran (又名zorivansiran) 是一种用于治疗Dravet综合征的疾病修饰疗法 其作用机制为通过反义寡核苷酸(ASO)技术上调NAV 1.1功能蛋白 从根源上解决疾病病理 而不仅仅是减少癫痫发作 [10][14] * 该药物已获得FDA的突破性疗法认定 这将有助于公司与FDA进行更开放的对话 [19] * 公司已在美国启动名为EMPEROR的III期临床试验 该试验为期52周 计划招募约150名患者 试验地点包括美国、英国、日本和部分欧洲国家 [23] * III期试验的主要终点为第28周时的癫痫发作减少 关键次要终点为第52周时的Vineland行为量表评分 [24] * 顶线数据预计在2027年下半年读出 [24] * 患者招募进展迅速 在美国试验点启动仅一周 已有超过100名患者进入预筛选阶段 [25] 市场机会与患者群体 * Dravet综合征患者群体庞大 在全球七大主要国家约有35,000至40,000名患者 其中美国患者数约为15,000至20,000 [17] * 美国患者中 约6,000名为18岁以下儿童 另有约9,000名为18岁及以上患者 [17] * 该疾病的患病率可能超过囊性纤维化的一半 [17] * 该药物有望同时捕获发病率和患病率市场 因为随着疾病认知度和筛查率的提高 更多的患者会被确诊 [16] * 该药物被视为高价值药物 其定价可能参考其他疾病修饰疗法(如Vertex的CF药物和Spinraza) 这些药物因能改变患者生活轨迹而具有高价值 [13][14][15] 临床数据与差异化优势 * 药物的真正差异化优势在于其能带来认知和行为方面的益处 而不仅仅是抗癫痫 这是其他处于相同开发阶段的药物所不具备的 [9][10][12] * 来自开放标签扩展(OLE)研究的数据显示 患者长期服药后 癫痫发作持续减少或保持稳定 并且认知和行为持续向更神经典型的方向积极发展 [29] * 公司将很快获得该OLE研究的36个月数据 并计划在2025年下半年披露这些数据 [11][31] * 公司已进行并发表了一项为期24个月的自然史研究 该研究显示 未经治疗的Dravet患儿在大约2岁后 其成长发育会停滞并持续终生 [33] * 在II期研究中 患者在稳定背景用药(通常为3-4种标准护理药物)的基础上 加用公司药物后 仍显示出超过80%的癫痫发作减少 [37] * III期试验的统计效力很强 针对Vineland次要终点的统计效力设定为0.01 [38] Vineland量表与疗效衡量 * Vineland行为量表通过问卷评估多个领域 包括接受性沟通、表达性沟通、运动技能等 用于衡量患者的认知和行为发育 [45][46] * 公司希望并在试验设计中力求在Vineland量表上显示出统计学显著性 以期将其纳入药物标签 [39] * 来自OLE研究12个月的数据显示 在各个领域的得分变化在3到8分之间 而具有统计学显著性的响应可能只需要约2分的变化 [53] * 在所有领域中 接受性沟通的改善最为显著 而这正是Dravet家庭最迫切的需求 [57] * 公司公布了经医生在医学会议上展示的非轶事性案例 包括患者从无法行走变为可行走并踢足球 从无法扣纽扣变为可以扣纽扣 以及书写能力的改善 [48][49] 财务状况与现金跑道 * 公司在完成与Biogen的交易后 资产负债表上拥有超过4亿美元的现金 Biogen的协议包括1.65亿美元的首付款以及Biogen将承担该产品30%的研发成本 [64] * 公司资金充足 现金预计足以支撑到2028年中旬 远超2027年下半年读出III期试验数据的预期时间点 [64] 研发管线与其他方向 * 公司研发策略专注于单倍体不足(haploinsufficient)疾病领域 并采用其ASO技术平台 [66] * 除Dravet综合征外 公司还在开发用于ADOA(常染色体显性视神经萎缩)的药物 目前正处于临床前效力和安全性模型研究阶段 [67] * 公司更早期的研发管线中还有其他针对单倍体不足疾病的项目 预计在今年晚些时候会分享更多信息 [67] * 公司与Acadia合作 共同开发针对另一种称为Syngap的单倍体不足疾病(同样属于癫痫范畴)的药物 [67] 监管互动与预期 * 凭借突破性疗法认定 公司预期如果III期试验成功 药物标签将可用于治疗2岁及以上的儿童 并显示癫痫发作减少(主要终点) 以及通过Vineland评分证明其对儿童神经典型发育的益处 [21]

股价表现与目标 - 公司股价在过去四周上涨25.2%至9.63美元 但华尔街分析师给出的平均目标价22.38美元显示仍有132.4%上行空间 [1] - 八位分析师目标价区间为15美元至35美元 最低目标仍预示55.8%涨幅 最高目标则隐含263.5%涨幅 [2] - 目标价标准差为6.82美元 较低的标准差反映分析师群体对股价走势方向与幅度存在较高共识 [2][9] 分析师预测可靠性 - 实证研究表明目标价常误导投资者 分析师因业务激励倾向设定过度乐观的目标价 [7][8] - 尽管目标价存在缺陷 但盈利预测上调趋势与短期股价走势存在强相关性 [4][11] - 当前年度Zacks共识盈利预测过去一个月上调59.1% 三家机构上调预期且无下调修正 [12] 投资参考指标 - 公司获Zacks评级第二级（买入） 意味着其盈利预测相关四项因子位列覆盖的4000只股票前20% [13] - 盈利预测修正趋势虽不能直接衡量涨幅 但被证实对上行趋势具有预测效力 [4] - 目标价共识不应作为独立投资依据 但其指示的价格运动方向仍具参考价值 [13]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度营收达1.586亿美元，相比2024年同期的422万美元大幅增长3,662%[18] - 2025年第一季度实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期亏损2,637万美元显著改善[18] - 公司实现净利润1.129亿美元，相比2024年同期净亏损2640万美元实现扭亏为盈[145] - 2025年第一季度净收入为1.129亿美元，而2024年同期净亏损为2640万美元[120] - 总营收1.585亿美元，其中zorevunersen项目贡献1767万美元研发收入[105] - 基本每股收益1.95美元，稀释后每股收益1.90美元，去年同期每股亏损0.57美元[97] 成本和费用（同比环比） - 研发支出从2024年第一季度的2,237万美元增至2025年第一季度的3,268万美元，增长46.1%[18] - 研发费用同比增长46%至3270万美元，其中Zorevunersen项目支出增长近一倍至1690万美元[137][147] - 行政管理费用增长44%至1470万美元，主要因人员成本增加190万美元和专业费用增加230万美元[145][149] - 2025年第一季度股权激励费用达675万美元，其中研发部门280万美元，行政部门395万美元[95] - 员工持股计划(ESPP)平均授予日公允价值每股11.27美元，当期产生补偿费用20万美元[96] - 联邦所得税费用110万美元，州所得税费用10万美元，主要源于Biogen合作收入[100] - 南安普顿协议相关专利费用从2024年第一季度的3万美元增至2025年第一季度的5万美元[68] - 2025年第一季度运营租赁费用为70万美元，与2024年同期持平[67] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物大幅增加至2.748亿美元，较2024年12月31日的1.28亿美元增长114.7%[15] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2.748亿美元，较2024年同期1.785亿美元增长53.9%[38] - 货币市场基金类现金等价物公允价值从2024年末1.224亿美元增至2025年3月31日2.702亿美元，增幅120.5%[49] - 公司现金及现金等价物和有价证券从2024年12月31日的2.467亿美元增至2025年3月31日的3.803亿美元[119] - 现金及等价物与有价证券总额达3.803亿美元，预计可支撑运营至2028年中[151][153] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可出售证券总额为3.803亿美元，较2024年12月31日的2.467亿美元有所增长[179] 有价证券投资组合 - 可售证券公允价值从2024年末1.187亿美元降至2025年3月31日1.055亿美元，减少11.2%[49] - 美国政府债务证券持仓公允价值从2024年末9313万美元降至2025年3月31日6628万美元，减少28.8%[49] - 公司债券持仓公允价值从2024年末1867万美元增至2025年3月31日2445万美元，增幅31.0%[49] - 商业票据持仓公允价值从2024年末694万美元增至2025年3月31日1478万美元，增幅112.9%[49] - 可售证券加权平均到期期限为0.63年（约7.6个月）[54] - 公司未对可售证券计提信用损失准备，且未确认任何非暂时性减值损失[55] 合作与许可收入 - 公司从Biogen获得1.65亿美元预付款，并有资格获得高达3.85亿美元的额外里程碑付款[78] - 公司从Acadia获得6000万美元预付款，并有资格获得高达9.075亿美元的里程碑付款[70] - 公司从Biogen协议中确认IP许可收入1.507亿美元，全球开发活动收入仅164万美元[88] - 公司与百健（Biogen）达成合作，获得1.65亿美元首付款，并有资格获得总计高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款[125] - 2025年第一季度确认来自百健合作的收入为1.524亿美元[126] - 2025年第一季度确认来自Acadia合作的收入为610万美元[135] - 2025年第一季度收入达1.586亿美元，较2024年同期的420万美元激增1.544亿美元，主要受与Biogen协议中1.508亿美元知识产权许可收入的驱动[145][146] 融资活动 - 通过股权融资活动获得资金，2025年第一季度从员工购股计划和期权行权获得137万美元融资现金流[24] - 公司2024年4月完成公开发行募集净资金1.199亿美元[29] - 2025年4月2日，公司完成公开发行，出售5,555,557股普通股及可购买3,703,730股普通股的预融资认股权证，获得净收益约1.199亿美元[115] - 截至2025年3月31日，公司根据2022年注册声明通过销售协议发行了约700万股普通股，获得净收益6100万美元[118] - 2024年第一季度融资活动净收益130万美元来自受控股权发行销售协议，20万美元来自股票期权行权，20万美元来自员工持股计划[161] 经营现金流 - 经营现金流由负转正，2025年第一季度产生1.318亿美元经营现金流，相比2024年同期使用2,457万美元[24] - 经营活动现金流为正值1.318亿美元，主要得益于净利润及营运资本变动[156][157] - 投资活动产生净现金流1360万美元，主要通过出售3.28亿美元有价证券实现[156][159] - 融资活动产生现金流140万美元，主要来自股票期权行使及员工持股计划[156][160] 负债与合同义务 - 应计及其他流动负债总额从2024年12月31日的1856.7万美元增至2025年3月31日的2433.5万美元，增幅为31.1%[56] - 研发应计成本大幅增加，从669.8万美元增至1554.8万美元，增幅为132.1%[56] - 公司确认与Biogen协议相关的许可费用负债820万美元[68] - 运营租赁负债现值为595万美元，加权平均剩余租期2.3年，贴现率10.25%[64][66] - 截至2025年3月31日，公司总合同义务为595万美元，其中216.7万美元在1年内支付，378.3万美元在1-3年内支付[163] 股权激励计划 - 截至2025年3月31日，未确认的股票期权补偿成本为3860万美元，预计在2.8年内摊销[94] - 限制性股票单位(RSU)未确认补偿成本2370万美元，绩效股票单位(PSU)为150万美元，预计2.9年内摊销[94] - 截至2025年3月31日，2019年股权激励计划剩余187.5万股可供发行[92] 资产与股东权益 - 总资产从2024年12月31日的2.716亿美元增长至2025年3月31日的4.069亿美元，增幅49.8%[15] - 股东权益从2024年12月31日的2.29亿美元增加至2025年3月31日的3.501亿美元，增长52.9%[15] - 累计赤字从2024年12月31日的4.908亿美元减少至2025年3月31日的3.78亿美元，改善23.0%[21] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字为3.78亿美元[120] - 累计赤字达3.78亿美元，现金主要用于研发支出[152] 租赁协议 - 2018年8月签署23,000平方英尺租赁协议，年租金90万美元且每年增长3%[163] - 2021年9月扩展23,000平方英尺租赁至2024年12月31日，并新增15,000平方英尺空间，初始月租金各为10万美元[164] - 2023年12月将38,000平方英尺租赁延长至2026年12月31日，确认使用权资产和租赁负债410万美元[165] - 2018年12月签署2,485平方英尺租赁协议，年租金20万美元且每年增长2.5%[166] - 2021年扩展2,485平方英尺租赁至2025年4月30日，新增2,357平方英尺空间，确认使用权资产和租赁负债分别为70万美元和80万美元[167] - 2025年1月签署7,581平方英尺租赁协议，年租金70万美元且每年增长2.0%[168] 业务合作与分摊安排 - 与Biogen的全球开发活动成本分摊比例为：公司承担70%，Biogen承担30%[77] - 截至2025年3月31日，与Acadia协议相关的未实现履约义务对应预付款为1440万美元[75] 经营展望与风险 - 公司预计经营亏损和负现金流将持续，但现有现金及等价物和可售证券足以支撑至少未来12个月的运营支出和资本支出需求[32] - 公司预计现有约3.803亿美元的现金将足以支持运营至2028年年中[122] - 公司目前无产品销售收入，且预计未来多年内仍无法实现收入[188] - 公司运营持续亏损，需要额外融资支持zorevunersen和STK-002的开发，否则可能被迫延迟或终止项目[190] 研发项目进展 - zorevunersen的3期EMPEROR研究预计于2025年第二季度启动，关键数据预计在2027年下半年公布[130] - 公司主要产品zorevunersen (STK-001)于2020年8月在MONARCH 1/2a期研究中以10mg剂量完成首例患者给药，并计划于2025年1月启动EMPEROR 3期研究[187] - STK-002于2023年4月获得英国MHRA的临床试验授权(CTA)，但患者招募和给药尚未开始[188] - zorevunersen在1/2a期开放标签研究中显示中位惊厥发作频率较基线降低，但该数据来自美国MONARCH和英国ADMIRAL研究的合并分析[193] - FDA曾对zorevunersen部分剂量实施部分临床暂停，要求补充临床前测试，虽已解除但未来可能面临新的临床暂停[198] - 2022年11月公司决定将开放标签扩展研究中慢性给药剂量限制为美国SWALLOWTAIL研究30mg和英国LONGWING研究45mg[199] 监管与市场风险 - 公司所有产品候选均需经过临床前开发、多地区监管审批和商业化建设，目前均未获得FDA、EMA或MHRA的营销授权[189] - 临床开发面临患者招募延迟风险，罕见病低患病率可能导致试验入组困难[186][190] - 监管审批存在不确定性，即使获得批准也可能被限制适应症范围或面临上市后限制[186][195] - 公司产品zorevunersen和STK-002尚未获得任何监管机构的上市批准[200] - 全球Dravet综合征发病率约为1/15,600，ADOA发病率约为1/30,000[205] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或终止，增加开发成本[206] - 目标市场规模可能小于预期，影响产品商业潜力[207] - 针对罕见病特点，获批产品需采用高定价策略以覆盖成本[208] - 监管审批过程可能持续多年且成本高昂[200] - 2024年6月美国最高法院推翻Chevron原则，可能增加FDA审批不确定性[202] - 即使完成临床试验，仍可能无法获得监管批准或仅获有限适应症批准[203] - 需进行昂贵的上市后临床研究或风险评估与减灾策略(REMS)[204] - 当前医院人员短缺可能影响临床试验入组和给药时间表[204] 其他财务数据 - 受限现金总额从2024年3月31日的56.9万美元增至2025年3月31日的79.6万美元[38] - 现金及投资产生利息收入289万美元，其他收入28万美元[105] - 公司符合"较小报告公司"资格，非关联方持有股票市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[176]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为1.90美元，远超市场预期的每股亏损0.37美元，相比去年同期的每股亏损0.57美元实现大幅改善 [1] - 本季度盈利超出预期幅度达613.51%，上一季度亏损0.18美元，亦超出预期64.71% [1] - 公司在过去四个季度中均超出每股收益预期 [2] 收入表现 - 季度收入达1.5857亿美元，远超市场预期，超出幅度达1391.01% [2] - 相比去年同期收入422万美元实现显著增长 [2] - 公司在过去四个季度中均超出收入预期 [2] 股价表现与市场比较 - 公司股价年初至今下跌约12.4%，同期标普500指数下跌0.6%，表现弱于大盘 [3] - 股价未来走势将取决于管理层在财报电话会中的评论及未来盈利预期 [3] 盈利预期与评级 - 盈利预期修正趋势向好，公司获得Zacks第二级（买入）评级，预计短期内将跑赢市场 [6] - 当前市场对下一季度的共识预期为每股亏损0.42美元，收入1147万美元；当前财年预期为每股亏损1.41美元，收入4692万美元 [7] 行业前景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] - 同业公司Biorestorative Therapies, Inc. (BRTX) 预计将公布季度每股亏损0.32美元，同比改善39.6%，收入预期为30万美元，同比增长650% [9][10]

– As of March 31, 2025, the Company had $380.3 million in cash, cash equivalents, and marketable securities, anticipated to fund operations beyond 2H 2027 Phase 3 data and into launch readiness projected to mid-2028 – BEDFORD, Mass., May 13, 2025 – Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) is a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body's potential with RNA medicine and has a lead investigational medicine, zorevunersen, in development as a first-in-class potential d ...

公司业绩预期 - 华尔街预计Stoke Therapeutics在2025年第一季度将实现收入和盈利的同比增长，季度每股亏损预计为0.37美元，同比改善35.1% [1][3] - 公司预计季度收入为1064万美元，同比增长152.1% [3] 盈利预期修正与市场情绪 - 过去30天内，市场对公司的季度共识每股收益预期被大幅下调了274.74% [4] - 公司的“最准确预期”高于“Zacks共识预期”，显示分析师近期对其盈利前景转为乐观，这导致了+32.43%的盈利ESP [10][11] - 公司当前的Zacks排名为第2级（买入） [11] 盈利超预期可能性分析 - 结合+32.43%的盈利ESP和Zacks排名第2级，表明公司极有可能超越共识每股收益预期 [11] - 在上一报告季度，公司实际每股亏损0.18美元，远超预期的每股亏损0.51美元，实现了+64.71%的盈利惊喜 [12] - 在过去的四个季度中，公司每次均超越了共识每股收益预期 [13] 同业公司比较 - 在同属Zacks医疗-生物医学和遗传学行业的公司中，Blueprint Medicines预计第一季度每股亏损0.42美元，同比改善68.2% [17] - Blueprint Medicines预计季度收入为1.6247亿美元，同比增长69% [17] - Blueprint Medicines的共识每股收益预期在过去30天内下调了39.5%，但其高“最准确预期”带来了+84.44%的盈利ESP [18] - 结合+84.44%的盈利ESP和Zacks排名第3级（持有），Blueprint Medicines很可能超越盈利预期，其在过去四个季度中有三次超越预期 [18]