业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金及可用资金为5730万美元，且无债务[52] - 2022年公司收入为230万美元，较2021年的1870万美元下降了87.75%[55] - 2022年研发费用为5860万美元，较2021年的5710万美元增加了0.88%[55] - 2022年净亏损为8380万美元，较2021年的6580万美元增加了27.38%[55] 用户数据 - 针对Classical Homocystinuria的治疗候选人估计约为25000人，主要市场包括美国、欧盟和英国[6] - 目前全球有超过2500名患者在可接触市场中，且对高精氨酸水平的治疗需求迫切[32] - 预计在美国有超过250名患者，西欧和中东地区超过900名患者，显示出市场潜力[84] 新产品和新技术研发 - Pegtarviliase在Homocystinuria的临床试验中，当前在第3组以每周1.35 mg/kg的剂量进行给药[7] - Pegzilarginase的市场授权申请（MAA）已在欧洲药品管理局（EMA）审核中，预计在2023年末做出批准决定[7] - Pegtarviliase的机制是通过改变其底物特异性来降低同型半胱氨酸水平，促进其从组织中排出到血浆中[15] - Pegtarviliase在小鼠模型中显示出剂量依赖性反应，显著降低同型半胱氨酸水平[18] - Pegzilarginase已获得美国孤儿药、突破性疗法和罕见儿科疾病的监管资格[32] 临床试验结果 - PEACE III期临床试验中，Pegzilarginase治疗组的平均血浆精氨酸水平较基线降低了76.7%[34] - 在PEACE III期试验中，90.5%的患者血浆精氨酸水平正常化[37] - Pegzilarginase治疗组在12周时的运动能力评估显示出积极趋势，GMFM-E评分提高了6.4个单位[38] - 在56周的分析中，GMFM-E的平均变化为5.8个单位，显示出显著的临床改善[73] - 6分钟步行测试（6MWT）在32周和56周的平均变化分别为21.3米和44.9米，表明患者的步行能力有显著提升[74] 安全性和风险 - Pegzilarginase的安全性良好，收集的数据表明不良事件为轻度至中度[28] - Pegzilarginase组中，发生严重不良事件的比例为19.0%（4/21），而安慰剂组为36.4%（4/11）[45] - Pegzilarginase组中，呕吐发生率为28.6%（6/21），而安慰剂组为27.2%（3/11）[45] - 公司在快速变化的竞争环境中运营，面临多种已知和未知的风险和不确定性[3] 未来展望 - 公司与FDA持续沟通，寻求Pegzilarginase的生物制剂许可（BLA）重新提交的潜在路径[7] - 预计Pegzilarginase在欧洲和中东地区的商业化权利将保留，其他地区的权利将由Immedica公司持有[6] - 公司的目标是识别超过2500名有显著未满足需求的患者，以确保成功的产品上市[84]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organizati ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other jur ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organizati ...

业绩总结 - 2021年第三季度收入为140万美元，前九个月收入为1510万美元，其中包括1200万美元的许可收入和310万美元的开发费用收入[116] - 2021年第三季度研发费用为1490万美元，前九个月研发费用为4030万美元[116] - 2021年第三季度一般管理费用为680万美元，前九个月一般管理费用为2000万美元[116] - 2021年第三季度净亏损为2030万美元，前九个月净亏损为4540万美元[116] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场化证券总额为1.143亿美元，无债务[116] - 预计资金使用可持续至2023年[116] 用户数据 - Pegzilarginase在Phase 3临床试验中将精氨酸水平降低了80%，在90.5%的患者中实现了精氨酸水平正常化[21] - Pegzilarginase的全球可寻址市场超过2500名患者，其中1150名患者在监管和上市计划中[20] - 预计在美国有超过250名患者，全球范围内有超过2500名患者存在显著未满足的医疗需求[56] 新产品和新技术研发 - Pegzilarginase获得了美国罕见儿科疾病（PRV资格）、突破性疗法、美国孤儿药和欧盟孤儿药的监管认证[20] - Aeglea的AGLE-177（同型半胱氨酸尿症）和AGLE-325（胱氨酸尿症）正在进行临床试验，预计将为超过30000名和10000名患者提供治疗[13] - AGLE-177在CBS -/-小鼠模型中以每周低至2 mg/kg的剂量显示出显著的生存益处[84] - AGLE-177在毒理学研究中显示出显著降低同型半胱氨酸水平的药理效应[89] - 预计AGLE-177的临床试验在2022年获得数据[92] 市场扩张和并购 - 2021年，Aeglea与Immedica Pharma AB签署了针对欧洲及部分中东国家的许可和供应协议[11] - 计划在2022年上半年提交美国生物制品许可申请（BLA）和欧盟市场授权申请（MAA）[11] - 公司正在与医疗保健专业人士（HCP）和患者社区合作，以加速诊断和提高对ARG1-D的认识[60] 未来展望 - 预计2022年上半年提交生物制剂许可申请（BLA），并计划请求优先审查[49] - Aeglea在2021年宣布的积极顶线数据为未来的市场推广奠定了基础[21] 负面信息 - Pegzilarginase治疗组患者中，85.7%出现任何治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为100%[27] - Pegzilarginase治疗组中，19.0%患者出现严重不良事件（SAE），安慰剂组为36.4%[27] - 在12周和24周的GMFM-E评分中，Pegzilarginase组的平均变化未达到统计显著性（p=0.0568和p=0.1087）[40]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other ...

财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.3041亿美元，且无债务[10] - 预计资金可持续到2023年[10] - 2021年第二季度公司收入为1370万美元，其中包括1200万美元的许可收入和170万美元的开发费用收入[98] - 2021年第二季度研发费用为1360万美元，六个月累计研发费用为2540万美元[98] - 2021年第二季度公司净亏损为680万美元，六个月累计净亏损为2500万美元[98] 产品研发与临床试验 - Pegzilarginase针对的市场地址患者超过2500人[13] - AGLE-177针对的市场地址患者超过30000人[13] - Cystinuria的研究患者地址市场超过10000人[13] - Pegzilarginase在Phase 1/2试验中显示出良好的安全性，约1,850剂次已被施用[25] - 56周分析中，85%（11/13）的患者为临床应答者[47] - 主要终点为血浆精氨酸减少，次要终点包括临床结果、安全性和药代动力学[46] - 32名患者参与了随机2:1（pegzilarginase:安慰剂）的试验，给药周期为24周[46] - AGLE-177的临床试验正在进行中，预计招募16-20名患者[76] - AGLE-177的预临床研究显示，降低血浆同型半胱氨酸水平可改善与疾病相关的异常[94] 临床结果与市场需求 - 在20周分析中，Pegzilarginase治疗后中位数血浆精氨酸水平为112µM，减少了277µM[21] - 在56周分析中，10/13名患者的血浆精氨酸水平达到了正常范围（40-115µM）[21] - 13/13名患者的血浆精氨酸水平达到了目标范围（<200µM）[21] - 预计全球有超过2,500名患者，且患者识别速度超过相关基准[36] - 目前没有有效的治疗方案可用，市场需求显著[47] 风险与不确定性 - 公司在快速变化的竞争环境中运营，面临多种已知和未知的风险和不确定性[4] - 主要不良事件为过敏反应和高氨血症，均为可预期和可管理[25] 未来展望 - 公司在ARG1-D的Phase 3关键试验中已完成入组，预计在2021年第四季度发布顶线数据[16] - 预计在2021年第四季度发布顶线结果[46] - AGLE-177的治疗目标是将血浆同型半胱氨酸浓度降低到安全水平，同时保持正常营养[63]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. | Title of each class | Trading Symbol(s) | Name of each exchange on which registered | | --- | ...