UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other jur ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. FORM 10-K (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 46-4312787 (State or Other Jurisdiction of Incorpo ...

业绩总结 - 截至2019年9月30日，Aeglea的现金和可市场证券为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[104] - 2019年第三季度管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[105] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[106] - 截至2019年11月1日，流通股数为2900万股[107] - 预计资金可支持至2021年第一季度[107] 用户数据 - Pegzilarginase在20剂治疗后，79%的患者被定义为临床反应者，基于至少1个MCID的改善[16] - Pegzilarginase治疗后，患者的血浆精氨酸水平中位数从基线减少274µM，且在开放标签扩展阶段持续控制[14] - 6分钟步行测试（6MWT）中，7名应答者的平均行走距离增加了66米[126] - GMFM-D评估中，5名应答者的平均最小临床显著变化（MCID）为1.84倍，范围为1.21倍至3.33倍[126] - GMFM-E评估中，5名应答者的平均MCID为4.79倍，范围为1.67倍至8.33倍[126] 未来展望 - 预计在2021年第一季度完成PEACE试验的入组，届时将公布顶线结果[48] - Aeglea计划在2020年第二季度启动ACN00177的1/2期临床试验[97] - 针对阿根酸酶1缺乏症的市场机会，全球患者识别策略正在取得进展，预计将继续产生显著结果[43] - 新的基因分析表明，阿根酸酶1缺乏症的患病率显著高于之前的估计，地址市场超过2500名患者[45] - Aeglea的ACN00177项目针对同型半胱氨酸尿症，预计有超过5000名患者[53] 新产品和新技术研发 - AEB4104项目候选药物在前临床模型中降低了血浆总同型半胱氨酸(tHcy)水平[65] - AEB4104项目候选药物在18周后实现100%生存率，且与对照组相比，p值小于0.0001[68] - AEB5100项目在前临床模型中证明降低血浆半胱氨酸可降低尿液半胱氨酸水平并减少肾结石形成[96] - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，精氨酸水平显著降低，p值小于0.001[96] 负面信息 - 所有患者中，30岁时的死亡率为23%[58] - B6非响应患者中，镜片脱位风险约为50%[61] - B6响应患者中，骨质疏松症风险约为25%[61] 其他新策略 - Aeglea的目标是成为领先的人类酶公司，致力于满足高未满足医疗需求的患者[99] - Aeglea的管线涵盖多个罕见遗传疾病，全球商业权利覆盖整个管线[6]

财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及可市场证券总额为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[88] - 2019年第三季度一般管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[89] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[90] - 预计资金可支持运营至2021年第一季度[90] 临床试验与研发进展 - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，统计学上显著降低了精氨酸水平（p<0.001）[9] - 在临床试验中，经过20剂量治疗后，临床反应率达到79%[17] - 预计在2021年第一季度将公布PEACE试验的顶线数据[13] - AEB4104针对同型半胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年第一季度提交[9] - AEB5100针对胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年下半年提交[9] - AEB5100候选药物在小鼠模型中显著减少肾结石形成[85] - 在65%水摄入限制的模型中，尿液中半胱氨酸浓度在28天内变化显著[82] - AEB5100项目的研究仍在进行中，显示出良好的预防效果[85] 用户数据与临床反应 - 在20剂量下，79%的患者（11/14）被定义为临床反应者，基于至少在6MWT、GMFM-D或GMFM-E评估中达到≥1 MCID的改善[21] - 在最后4个使用PEACE标准的患者中，血浆精氨酸水平从基线的363 µM降至108.5 µM[21] - 6分钟步行测试（6MWT）基线为174米，经过20剂量后提高至176米[21] - GMFM-D评分从基线的21分提高至27分，提升幅度为1.8倍[21] - GMFM-E评分从基线的27分提高至35分，提升幅度为2.9倍[21] 认证与市场机会 - Pegzilarginase获得FDA的突破性疗法认证，并且获得了孤儿药认证和快速通道认证[13] - AEB4104项目针对的患者群体超过5000人，且目前缺乏有效治疗方案[40] - 目前在美国50个州中，有34个州提供新生儿筛查以诊断精氨酸酶缺乏症[13] 资金筹集与股本 - 公司在2019年2月成功筹集6900万美元的公开增发资金[9] - 2019年11月1日，流通股数为2900万股[86]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdiction of inc ...

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金及可市场证券总额为1.07亿美元，且无债务[3] - 2019年第二季度研发费用为1480万美元，管理费用为380万美元，净亏损为1800万美元[84] - 2019年上半年研发费用为2920万美元，管理费用为710万美元，净亏损为3520万美元[84] - 预计资金可持续到2021年第一季度[84] 用户数据 - Pegzilarginase在Phase 1/2临床试验中显示出79%的临床应答率，且在20剂量下与基线相比，精氨酸水平显著降低（p<0.001）[8] - Pegzilarginase在20剂量下的临床反应率为79%（11/14）[24] - 从基线到20剂量，血浆精氨酸水平中位数减少274µM，且在OLE中保持良好控制，最后4个患者的中位数为116µM[19] - 在20剂量后，6分钟步行测试（6MWT）中，反应者（n=7）平均步行距离增加66米[23] - GMFM-D评估中，反应者（n=5）平均最小临床重要差异（MCID）为1.84倍，范围为1.21倍至3.33倍[23] - GMFM-E评估中，反应者（n=5）平均MCID为4.79倍，范围为1.67倍至8.33倍[23] - Pegzilarginase在16名患者中共施用超过650剂，平均每名患者41剂[32] 新产品和新技术研发 - AEB4104在IND启用研究中，预计人用剂量约为1.0 mg/kg，生物利用度约为80%[8] - AEB5100在IND启用研究中，已建立降低血浆半胱氨酸水平的前临床概念，以减少肾结石形成[9] - AEB5100在6周的治疗后显著减少了肾结石的形成[83] - AEB5100在小鼠模型中表现出有效的肾结石减少效果[81] - AEB4104的临床试验设计和监管反馈预计在2019年下半年完成[10] - AEB5100的剂量反应和生物利用度数据预计在2019年第四季度发布[10] 市场扩张和并购 - Pegzilarginase获得FDA的突破性疗法认证，并已在PEACE试验中开始首位患者给药[8] - PEACE试验为全球单一关键试验，计划招募30名患者，随机分配比例为2:1（pegzilarginase:安慰剂）[43] - PEACE试验的首位患者于2019年6月开始接受治疗[24] - 预计2021年第一季度将发布PEACE试验的顶线数据[10] - 预计2021年第一季度将公布PEACE试验的顶线结果[44] 其他新策略和有价值的信息 - 公司于2019年2月成功融资6900万美元[8] - 公司在罕见儿科疾病方面获得了优先审评资格[8] - 公司拥有其产品管线的全球权利[84] - 截至2019年8月1日，流通股本为2890万股[84] - 2019年6月30日的现金和市场证券中包括150万美元的限制现金[85]

FORM 10-Q UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdiction of incorpor ...

业绩总结 - 截至2019年3月31日，公司现金及可市场证券为1.237亿美元，且无债务[3] - 2019年第一季度的研发费用为1440万美元，较2018年同期的690万美元增长了108.7%[76] - 2019年第一季度的净亏损为1720万美元，相较于2018年同期的810万美元增加了112.3%[76] - 预计资金可持续到2021年第一季度[76] 临床试验与研发进展 - 在ARG1-D的关键3期PEACE试验中，首位患者已开始接受治疗[7] - 在1/2期试验中，使用pegzilarginase治疗的患者中，有67%（8/14）在8周内显示出临床改善，且血浆精氨酸显著降低（p<0.001）[7] - AEB4104在同型半胱氨酸尿症的IND启用研究中，预临床模型显示100%存活率[7] - AEB5100在胱氨酸尿症的IND启用研究中，能够降低血浆和尿液中的胱氨酸水平，并减少肾结石形成[7] - Pegzilarginase在20剂后，血浆精氨酸水平从基线的363 µM降至93.1 µM，显示出显著的控制效果[25] - 在6分钟步行测试（6MWT）中，患者的步行距离从基线的174米增加到176米，显示出轻微改善[25] - GMFM-E评分从基线的27分提高至35分，提升幅度为2.9倍[25] - 在临床试验中，100%的患者（5/5）在20周内有临床反应，57%的患者（8/14）在8周内有反应[39] - 超过300次输注中，83%的输注持续时间不超过30分钟，表明治疗的高效性[23] - 8名患者中，8名在试验结束时低滴度抗药物抗体（ADA）均未检测到[23] - 主要终点为血浆精氨酸降低，达到97.9%的概率满足p<0.05的标准[29] - PEACE试验的首位患者于2019年6月接受治疗，预计在2021年第一季度公布顶线结果[39] - AEB4104在预临床模型中显示出100%的生存率，且在18周后逆转严重肝脏异常[52] - AEB5100在6周的治疗中显著减少了肾结石的形成[75] - 在AEB5100的治疗下，SIc3a1-/-小鼠的肾结石数量减少[75] - 276次输注后未报告任何输注反应，所有不良事件均为3级或以下[81] - 在肿瘤缺乏ASS1表达的情况下，抗肿瘤活性更强[91] 未来展望 - 预计2019年9月将公布约14名患者的1/2期20次重复剂量数据[8] - 预计2021年第一季度将公布PEACE关键3期试验的顶线数据[8] - 预计2020年第一季度将提交AEB4104的IND/CTA申请[8] - 预计2020年下半年将提交AEB5100的IND/CTA申请[8] - 预计2020年上半年将发布小细胞肺癌的二期组合数据[93] 融资与市场扩张 - 公司于2019年2月成功融资6900万美元[7] - 该公司在患者识别方面取得显著进展，患者数量从2017年的50人增加到2018年的170人[34]