UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other jur ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation or Organizati ...

业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司“非GAAP”现金、现金等价物和可交易证券总额为1.6611亿美元（无债务）[3] - 2020年第三季度净亏损为1800万美元，九个月累计为5820万美元[104] - 2020年第三季度研发费用为1250万美元，九个月累计为4390万美元[102] - 2020年第三季度管理费用为570万美元，九个月累计为1480万美元[103] - 预计资金可持续到2023年[3][104] 用户数据 - 目前已识别出超过250名Arginase 1缺乏症患者，主要集中在美国和EU5地区[32] - 全球市场中，Arginase 1缺乏症的遗传分析显示可接触患者约为2500人[32] - 预计在美国和欧盟4国及英国中，B6非应答型患者的估计患病率约为6000人[44] - 目标患者群体超过5000人，满足未满足的医疗需求[93] - 预计在38个可接触市场中，经典同型半胱氨酸尿症的估计患病人数超过30000人[44] 新产品和新技术研发 - Pegzilarginase在Arginase 1缺乏症患者中，56周分析显示，11/13（85%）患者在临床反应评估中达到改善[22] - 在56周分析中，患者的中位数血浆精氨酸水平为99µM（正常范围为40-115µM），10/13患者的血浆精氨酸水平达到正常范围[20] - Pegzilarginase的催化活性为818 mM^-1 s^-1，显著高于PEG化的天然人精氨酸酶1的44 mM^-1 s^-1[126] - Pegzilarginase在单剂量1 mg/kg下，能够有效降低循环中的精氨酸水平[129] - AEB5100项目在预临床模型中证明降低血浆半胱氨酸可降低尿液半胱氨酸水平，并减少肾结石形成[95] - ACN00177在CBS -/-小鼠模型中显示出显著降低总血浆同型半胱氨酸的效果[60] - 预计将加速ACN00177的开发进程，迅速推进至第三阶段试验[65] 市场扩张和并购 - 公司计划建立美国商业组织，设立约10名现场销售人员和5名患者接入团队[136] - 公司正在进行全球商业权的谈判，并与外部合作伙伴进行讨论[136] 未来展望 - 预计在PEACE试验中，主要终点为血浆精氨酸减少，次要终点为临床反应评估[29] - 目前已完成约70%的目标入组，目标为30名患者[31] - 治疗相关不良事件的发生率随着时间的推移而降低，给药周期为24周[38] 负面信息 - 目前对精氨酸酶1缺乏症的治疗效果不佳，主要依赖饮食限制，导致患者病情进展和早期死亡[120] - 目前的同类疾病管理效果有限，患者在标准治疗下的非依从性和耐受性差[45]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 46-4312787 (State or other jur ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. FORM 10-K (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 46-4312787 (State or Other Jurisdiction of Incorpo ...

业绩总结 - 截至2019年9月30日，Aeglea的现金和可市场证券为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[104] - 2019年第三季度管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[105] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[106] - 截至2019年11月1日，流通股数为2900万股[107] - 预计资金可支持至2021年第一季度[107] 用户数据 - Pegzilarginase在20剂治疗后，79%的患者被定义为临床反应者，基于至少1个MCID的改善[16] - Pegzilarginase治疗后，患者的血浆精氨酸水平中位数从基线减少274µM，且在开放标签扩展阶段持续控制[14] - 6分钟步行测试（6MWT）中，7名应答者的平均行走距离增加了66米[126] - GMFM-D评估中，5名应答者的平均最小临床显著变化（MCID）为1.84倍，范围为1.21倍至3.33倍[126] - GMFM-E评估中，5名应答者的平均MCID为4.79倍，范围为1.67倍至8.33倍[126] 未来展望 - 预计在2021年第一季度完成PEACE试验的入组，届时将公布顶线结果[48] - Aeglea计划在2020年第二季度启动ACN00177的1/2期临床试验[97] - 针对阿根酸酶1缺乏症的市场机会，全球患者识别策略正在取得进展，预计将继续产生显著结果[43] - 新的基因分析表明，阿根酸酶1缺乏症的患病率显著高于之前的估计，地址市场超过2500名患者[45] - Aeglea的ACN00177项目针对同型半胱氨酸尿症，预计有超过5000名患者[53] 新产品和新技术研发 - AEB4104项目候选药物在前临床模型中降低了血浆总同型半胱氨酸(tHcy)水平[65] - AEB4104项目候选药物在18周后实现100%生存率，且与对照组相比，p值小于0.0001[68] - AEB5100项目在前临床模型中证明降低血浆半胱氨酸可降低尿液半胱氨酸水平并减少肾结石形成[96] - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，精氨酸水平显著降低，p值小于0.001[96] 负面信息 - 所有患者中，30岁时的死亡率为23%[58] - B6非响应患者中，镜片脱位风险约为50%[61] - B6响应患者中，骨质疏松症风险约为25%[61] 其他新策略 - Aeglea的目标是成为领先的人类酶公司，致力于满足高未满足医疗需求的患者[99] - Aeglea的管线涵盖多个罕见遗传疾病，全球商业权利覆盖整个管线[6]

财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及可市场证券总额为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[88] - 2019年第三季度一般管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[89] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[90] - 预计资金可支持运营至2021年第一季度[90] 临床试验与研发进展 - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，统计学上显著降低了精氨酸水平（p<0.001）[9] - 在临床试验中，经过20剂量治疗后，临床反应率达到79%[17] - 预计在2021年第一季度将公布PEACE试验的顶线数据[13] - AEB4104针对同型半胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年第一季度提交[9] - AEB5100针对胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年下半年提交[9] - AEB5100候选药物在小鼠模型中显著减少肾结石形成[85] - 在65%水摄入限制的模型中，尿液中半胱氨酸浓度在28天内变化显著[82] - AEB5100项目的研究仍在进行中，显示出良好的预防效果[85] 用户数据与临床反应 - 在20剂量下，79%的患者（11/14）被定义为临床反应者，基于至少在6MWT、GMFM-D或GMFM-E评估中达到≥1 MCID的改善[21] - 在最后4个使用PEACE标准的患者中，血浆精氨酸水平从基线的363 µM降至108.5 µM[21] - 6分钟步行测试（6MWT）基线为174米，经过20剂量后提高至176米[21] - GMFM-D评分从基线的21分提高至27分，提升幅度为1.8倍[21] - GMFM-E评分从基线的27分提高至35分，提升幅度为2.9倍[21] 认证与市场机会 - Pegzilarginase获得FDA的突破性疗法认证，并且获得了孤儿药认证和快速通道认证[13] - AEB4104项目针对的患者群体超过5000人，且目前缺乏有效治疗方案[40] - 目前在美国50个州中，有34个州提供新生儿筛查以诊断精氨酸酶缺乏症[13] 资金筹集与股本 - 公司在2019年2月成功筹集6900万美元的公开增发资金[9] - 2019年11月1日，流通股数为2900万股[86]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37722 AEGLEA BIOTHERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdiction of inc ...