财务数据关键指标变化 - 2022年3月至31日的三个月，公司收入为0.2百万美元，2021年同期为1.5百万美元，减少了1.2百万美元，原因是合作协议下活动的时间安排[155] - 2022年3月至31日的三个月，研发费用为17.7百万美元，2021年同期为13.8百万美元，增加了3.9百万美元，主要归因于人员相关成本增加1.3百万美元、许可费增加2.3百万美元、临床试验费用增加1.9百万美元和咨询费用增加0.3百万美元，同时制造活动和IND支持研究费用减少2.0百万美元[156][157] - 2022年3月至31日的三个月，一般及行政费用为8.4百万美元，2021年同期为6.2百万美元，增加了2.2百万美元，主要是由于人员相关费用增加0.5百万美元、董事会费用增加0.3百万美元和专业费用增加1.0百万美元[158] - 2022年3月至31日的三个月，其他收入净额为0.2百万美元，2021年同期为55千美元，增加了0.1百万美元，主要是由于短期投资余额增加带来的利息收入增加以及转租收入增加[159] - 2022年3月至31日的三个月，经营活动净现金使用为21,042千美元，2021年同期为11,539千美元，增加了9,503千美元[160] - 2022年3月至31日的三个月，投资活动净现金提供为8,863千美元，2021年同期为10,872千美元，减少了2,009千美元[160] - 2022年3月至31日的三个月，融资活动净现金提供为738千美元，2021年同期为1,259千美元，减少了521千美元[160] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2100万美元，主要包括2570万美元净亏损、500万美元非现金项目调整和40万美元营运资金变动[161] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1150万美元，主要包括1850万美元净亏损、340万美元非现金项目调整和350万美元营运资金变动[162] - 2022年第一季度投资活动提供净现金890万美元，主要来自900万美元短期投资到期净收益，被20万美元购置物业和设备支出部分抵消[163] - 2021年第一季度投资活动提供净现金1090万美元，全部来自短期投资到期净收益[164] - 2022年第一季度融资活动提供净现金70万美元，主要来自70万美元股票期权行权收益和10万美元员工股票购买计划普通股发行收益[165] - 2021年第一季度融资活动提供净现金130万美元，主要来自90万美元普通股认股权证行权收益和30万美元股票期权行权收益[166] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.754亿美元，预计现有资源可支持运营至2024年[167] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.84亿美元，主要源于研发和行政管理费用[168] 业务合作与融资安排 - 2022年4月1日，公司与Hercules Capital等签订贷款和担保协议，可获得最高7500万美元定期贷款，分四期发放，首笔2500万美元在2023年6月15日前可用，签约时已提取500万美元[172] - 2021年11月，公司与Jefferies签订“按市价”发售协议，可发售最高7500万美元普通股，Jefferies收取3%佣金，截至2022年3月31日未发售[174] 治疗甲状腺眼病（TED）候选产品研发情况 - 公司正在开发两款治疗甲状腺眼病（TED）的候选产品VRDN - 001和VRDN - 002，VRDN - 001预计2022年第三季度公布两个患者队列的概念验证临床数据，VRDN - 002预计2022年第三季度公布1期试验的顶线数据[136][140] - VRDN - 001的1/2期概念验证研究中，每个TED队列有8名患者，按3:1比例随机接受VRDN - 001或安慰剂，第一队列评估两次10mg/kg的注射，第二队列评估两次20mg/kg的注射，健康志愿者部分包括13名受试者，剂量为3mg/kg、10mg/kg和20mg/kg[137][138] - VRDN - 002的1期临床试验是单剂量递增试验，在最多16名健康志愿者中评估3mg/kg、10mg/kg和20mg/kg静脉注射的安全性、耐受性、药代动力学和药效学[140]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金及现金等价物和短期投资为1.75亿美元 截至2022年3月31日 [32] - 第一季度研发费用为1770万美元 同比增长28% 主要由于人员相关成本 许可费用和VRDN-001及VRDN-002的临床试验费用增加 [35] - 第一季度一般及行政费用为840万美元 同比增长35% 主要由于人员相关成本 包括遣散费 股票薪酬变化和咨询费用增加 [36] - 第一季度净亏损为2570万美元 同比增长39% 主要由于运营成本增加以及与Zenas合作收入减少 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - VRDN-001正在进行I/II期概念验证临床试验 预计第三季度公布顶线数据 目前已有11个试验中心开放招募 患者入组速度符合预期 [9][12][13] - VRDN-002正在进行首次人体I期临床试验 已完成剂量递增 预计第三季度公布顶线数据 [27] - 公司计划在第四季度启动VRDN-001 3mg/kg剂量组的TED患者试验 以评估皮下注射的可能性 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发TED治疗的静脉注射和皮下注射方案 目标是成为TEPEZZA之后的第二个市场进入者 [21][22] - VRDN-002采用半衰期延长技术 有望成为下一代最佳产品 可能实现更少频率的皮下注射 [26] - 公司正在扩大管线 开发下一代抗体药物 目前VRDN-004和VRDN-005处于发现阶段 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对即将公布的数据感到兴奋 认为这些数据将证实其抗体在TED治疗中的潜力 [8] - 公司相信VRDN-001和VRDN-002的临床试验将提供初步证据 证明这些药物在TED治疗中的重要意义 [9] - 公司计划在获得积极的概念验证数据后 快速推进VRDN-001的关键试验 [23] 问答环节所有提问和回答 问题: 健康志愿者数据的详细情况 - 数据反映了试验的阶段性 20mg/kg剂量组仍在进行中 3mg/kg和10mg/kg剂量组已完成 [42] - 健康志愿者数据显示良好的安全性和耐受性 未出现与药物相关的高血糖 听力损失或肌肉痉挛等不良事件 [14] 问题: VRDN-001和VRDN-002的剂量比较 - 两种分子对受体的亲和力相似 但VRDN-002由于半衰期延长技术 预计会有更长的半衰期 [43][44] - VRDN-001的3mg/kg剂量可能足以实现最大IGF-1R抑制 为皮下注射提供了可能性 [16][45] 问题: 竞争对手Horizon的高浓度皮下制剂开发 - 即使采用高浓度制剂 TEPEZZA的注射体积仍然较大 公司认为低剂量和低体积的皮下注射产品更具竞争力 [48][49][50] 问题: VRDN-001健康志愿者数据中的高血压和高血糖事件 - 高血糖事件发生在基线已有高血糖的患者 程度轻微 被认为与药物无关 [54] - 高血压事件为轻度 在I期试验中常见 被认为与药物无关 [55] 问题: VRDN-001概念验证试验的患者入组情况 - 目前已有11个试验中心开放 入组速度符合预期 预计第三季度公布数据 [57][58] - 试验设计确保入组患者符合TEPEZZA III期试验标准 避免入组可能获益较小的患者 [59] 问题: VRDN-001 3mg/kg剂量组的皮下制剂开发计划 - 公司已快速实现150mg/ml的目标浓度 具有良好的粘度 适合皮下注射 [61] - 3mg/kg剂量组的有效性将决定皮下制剂的开发时间表 [62] 问题: VRDN-002数据公布时间调整的原因 - 时间调整是由于需要更长时间观察半衰期延长技术的效果 剂量递增已完成 [67] 问题: VRDN-001的药代动力学数据 - 初步数据显示与肿瘤学数据一致 未出现靶向介导的清除或抗药抗体 [68] - 预计在TED患者中会有与TEPEZZA相似的药代动力学特征 [71] 问题: 概念验证数据的时间点 - 主要关注6周时间点的数据 因为这与TEPEZZA的给药方案一致 [73] - 12周随访数据将提供额外信息 但不会包含在顶线数据公布中 [74] 问题: VRDN-001 3mg/kg剂量组的有效性对VRDN-002开发计划的影响 - 如果3mg/kg剂量组有效 VRDN-001可能快速推进为皮下注射产品 但VRDN-002仍可能因其半衰期延长技术而具有优势 [77][78] 问题: IGF-1生物标志物与临床疗效的相关性 - IGF-1水平升高是靶点参与的标志 但不能直接推断临床疗效 [79][80] - 基于肿瘤学数据 3mg/kg剂量可能足以饱和受体并实现完全疗效 [81] 问题: VRDN-001 3mg/kg剂量组的给药频率和注册试验计划 - 需要更多数据来确定皮下制剂的给药频率 可能在较小体积更频繁和较大体积较少频繁之间权衡 [84] - 公司将考虑如何最快获得批准 可能同时推进静脉和皮下制剂的注册试验 [86]

业绩总结 - Viridian的现金、现金等价物和短期投资为1.97亿美元，预计现金流可持续到2024年[5] - Viridian的总普通股在转换基础上为4300万股，隐含市值为8.11亿美元[5] - Tepezza®的销售额在2021年达到超过16.6亿美元，预计在2022年将超过30-40亿美元[14][15] 用户数据 - 甲状腺眼病（TED）市场机会超过35亿美元，预计每年在美国有20,000至25,000名患者被诊断为活动性疾病[10][11] - 约65%的医生更倾向于改进的静脉注射方案，而约70%的医生更喜欢低剂量皮下注射[16] 新产品和新技术研发 - VRDN-001的关键概念临床数据预计在2022年第二季度发布，可能显示在眼球突出方面的显著改善[5][24] - VRDN-002的临床数据预计在2022年中期发布，可能降低低剂量皮下注射的临床开发风险[5] - VRDN-001的临床试验设计已确定，预计在2022年第二季度获得概念验证数据[36] - VRDN-002在非人灵长类动物中显示出与teprotumumab相比的延长半衰期和持续暴露，28天后血浆浓度提高3倍[45] - VRDN-002的150 mg/mL溶解度已实现，支持低容量皮下注射的潜力[43] - VRDN-002的IV和SC药代动力学显示出与VRDN-001和teprotumumab相比的优势[45] - VRDN-002的设计旨在优化给药方案，减少给药频率和剂量[43] 未来展望 - VRDN-001预计在2022年第二季度提供关键的临床概念数据，可能在眼球突出方面显示出显著改善[51] - 预计2022年中期将发布VRDN-002的临床数据，可能降低低容量皮下注射的临床开发风险[51] - 公司正在评估多种机会，以通过识别和开发新型抗体来扩展其产品管道[51]

业绩总结 - Viridian的现金、现金等价物和短期投资为1.97亿美元，预计现金流可持续到2024年[4] - Viridian的总普通股在转换基础上为4300万股，隐含市值为7.6亿美元[4] - Tepezza®的2021年实际净销售额为16.6亿美元，2020年为8.2亿美元[14] 用户数据 - 每年在美国有20,000至25,000名患者被诊断为活动性甲状腺眼病[10] 新产品和新技术研发 - Viridian的主要项目为针对甲状腺眼病（TED）的IGF-1R单克隆抗体，市场机会超过35亿美元[4] - VRDN-001预计在2022年第二季度提供关键的概念验证临床数据[4] - VRDN-001的临床试验设计为在6周和12周时进行突眼改善的评估[36] - VRDN-001的高溶解度为150 mg/ml，适合低剂量皮下注射[23] - VRDN-001在3 mg/kg的低剂量下显示出IGF-1的靶向作用[27] - VRDN-002的IND于2022年1月开放，预计在2022年中期提供IV、SAD和NHV的临床数据[41] - VRDN-002在非人灵长类动物中显示出与teprotumumab相比，延长的半衰期和持续的药物暴露[42] - VRDN-002的血浆浓度在给药28天后比VRDN-001高出3倍[42] - VRDN-002设计旨在优化给药方案，提供潜在的低体积皮下注射[40] - VRDN-002的150mg/mL溶解度已实现，支持低体积皮下注射的潜力[40] 未来展望 - 预计在2022年第一季度提供VRDN-001的突眼概念数据[47] - VRDN-001的第一位受试者于2021年12月接受治疗，预计在2022年第二季度提供关键的临床概念数据[48] 其他新策略和有价值的信息 - 70%的医生更倾向于使用低剂量皮下注射的治疗方案[15]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.97亿美元，预计现有资源可支持运营至2024年[133][137][138] - 2021年和2020年公司净亏损分别为7940万美元和1.107亿美元，截至2021年12月31日累计亏损3.583亿美元[137] - 公司净运营亏损（NOL）结转方面，2017年12月31日及之前纳税年度产生的NOL仅允许按美国税法规定向前结转20年，2017年12月31日后纳税年度产生的联邦NOL可无限期结转，但扣除额受限[274] 业务收入情况 - 公司目前无获批销售产品，未从产品销售获得收入，预计未来一段时间也无法从产品销售获得收入[135][143] - 公司目前未从产品销售中获得任何收入，未来可能无法开发或商业化候选产品[161] 资金筹集与运营风险 - 公司预计研发费用将随业务推进增加，需筹集额外资金支持运营，但资金可能无法按可接受条款获得[134][135] - 若无法筹集额外资金，公司可能需大幅延迟、缩减或停止产品研发和商业化[136] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃权利[136][148][149][150] 产品研发与监管风险 - 临床试验成本高、耗时长且风险大，公司可能无法令监管机构满意地证明产品安全性和有效性[136][153] - 公司产品候选药物可能有不良副作用，导致监管批准延迟或受阻，限制获批产品商业可行性[136] - 公司严重依赖处于临床早期阶段的产品候选药物，无法保证能获得足够数据支持监管批准[136] - 公司候选产品均未通过关键临床试验，可能需要数年时间才能启动和完成[163] - 公司依赖候选产品成功，但无法保证能获得足够数据以获得监管批准[159] - 公司可能难以招募和留住临床试验患者，这可能导致试验延迟或无法进行[166] - 公司临床试验可能因多种原因延迟或终止，损害候选产品商业前景[168] - 公司候选产品可能产生不良副作用，影响监管批准和商业可行性[156] - 公司产品开发可能无法发现所有潜在不良事件，上市后可能面临监管行动[158] - 公司开发的候选产品可能被视为生物制品，可能面临比预期更早的竞争[174] - 在美国获批的生物制品有12年的排他期，但存在排他期缩短的风险[175] - 2021年8月公司基于体外数据为VRDN - 001提交孤儿药认定申请，FDA要求提供临床数据，且无法保证获批[177] - 公司可能为产品候选物申请突破性疗法认定，但获批后不一定加快开发、审查或批准流程，且可能被撤销[178][179] - 公司可能为产品候选物申请快速通道认定，获批后也不确保在特定时间获批，且FDA可撤回认定，该认定不保证符合优先审查程序[180] - 公司可能为产品候选物申请加速批准，获批后可能需进行确认性试验，若试验未证实临床益处或未遵守获批后要求，FDA可撤回批准[181][182] - 若产品候选物获批，公司将面临持续的监管要求，包括生产、标签等多方面，加速批准的产品可能需进行成功的上市后临床试验[184] 法律与政策风险 - 2010年3月通过的《平价医疗法案》对美国制药行业产生重大影响，医疗立法改革措施可能对公司业务、财务状况或经营成果产生重大不利影响[185] - 公司运营可能受国内外医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、健康信息隐私和安全法律约束，违规将面临重大处罚和责任[186] - 公司研发及第三方活动涉及危险材料，若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、成本增加等不利影响，且公司未购买生物或危险废物保险[187][188] - 若违反隐私或数据安全相关法律法规，公司将面临政府执法行动、私人诉讼等，还可能增加产品和服务成本，影响经营结果和业务[189] - 美国专利法定有效期一般为申请后20年，可通过专利期限调整程序获得额外期限[219] - 2011年9月16日美国签署《莱希 - 史密斯美国发明法案》，部分条款2013年3月16日生效，可能增加专利申请和维护成本与不确定性[223] - 自2013年3月16日起，美国过渡到“先申请制”决定专利授予方[224] - 2000年11月29日前提交的专利申请在授权前保密，之后未在国外提交的申请可选择保密至授权[229] - 特拉华州普通公司法第203条禁止持有公司超过15%已发行有表决权股票的股东与公司合并或联合[278] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验、生产等服务，若第三方未成功履行职责，公司业务可能受损[194] - 若与第三方CRO关系终止，公司可能无法及时以合理条件与替代方达成协议，CRO相关问题可能影响临床试验[195] - 公司无能力自行生产候选产品，依赖第三方制造商，供应中断可能影响临床试验和产品获批[196][198] - 公司制造过程复杂，可能出现生产困难，影响产品供应和获批[199][200] - 公司制造过程变更可能需证明产品可比性，否则可能延迟产品开发或商业化[201] - 公司依赖第三方制造商，可能面临无法确定制造商、成本高、产品质量等风险[204][205] - 公司合作可能无法实现潜在利益，存在制造商、合作方等多方面风险[207][208] 市场与竞争风险 - 公司面临来自全球各大制药公司、生物技术公司等的竞争，竞争对手可能更快或更成功地开发和商业化产品[251] - 公司产品候选的商业成功取决于医疗界的市场接受程度，若产品未获足够接受，公司无法产生足够收入以实现盈利[256] - 公司产品定价面临压力，受管理式医疗趋势、医疗成本下降压力等因素影响，产品盈利可能更难实现[262][263] 人才与运营风险 - 公司高度依赖首席执行官Dr. Jonathan Violin，行业内高素质人才短缺，招聘和留住人才竞争激烈，人员流失可能影响业务进展[264] - 公司预期增长需大量资本支出，可能转移其他项目资金，若管理不善，费用可能超预期增加，营收能力可能降低[266] - 信息技术和存储系统故障或第三方系统故障可能严重扰乱公司业务运营，影响财务状况[267] - 供应链单点运营易受自然灾害等突发严重事件影响，可能对公司业务产生重大不利影响[268] - 网络或数据安全事件可能导致临床试验中断、声誉受损、业务受影响、产生额外责任并影响财务和运营结果[269] 公司治理与股权风险 - 公司章程文件中的反收购条款、认股权证规定及专属诉讼地条款，可能使公司被收购更困难，限制股东更换管理层，限制股东选择有利司法论坛的能力[278][279][280] - 公司预计在可预见的未来不支付现金股息，将留存收益用于业务发展[281] - 现有股东出售股票可能导致股价下跌，受限股在限制期满后可在公开市场出售[282] - 公司为筹集资金可能出售股票或发行证券，会导致股东股权稀释，使股价下跌[283] - 公司董事、高管、5%股东及其关联方持有大量有表决权股票，能对需股东批准事项施加重大影响[285] - 公司普通股市场价格历史上波动大，未来可能受多种因素影响下跌，如产品审批、商业成功、法规变化等[286][287] - 市场波动后股东常发起证券集体诉讼，若发生会使公司成本增加、分散管理精力[289] - 公司因遵守上市公司法律法规产生大量成本，影响吸引和留住人才，可能导致股价下跌[290] - 若股票研究分析师不发布报告或发布不利报告，公司股价和交易量可能下降[291] - 若公司无法维持有效内部控制，会影响财务报表准确性，使投资者失去信心，股价受负面影响[292] - 作为上市公司，公司合规成本高，随着不再是“新兴成长公司”，成本和合规工作预计增加[295] 产品责任与保险 - 公司产品责任保险每次事故最高赔偿500万美元，累计赔偿限额为500万美元[172] - 公司可能面临产品责任索赔，若败诉将承担巨额赔偿和成本[169] 业务中断风险 - 业务中断可能严重损害公司未来收入和财务状况，增加成本和费用[151][152] - 公司业务可能受健康流行病影响，如COVID - 19，或对全球运营产生重大影响[191][192] - 公司实施运营限制，如居家办公政策，COVID - 19可能影响及时开展临床试验的能力[193] 产品开发与商业化风险 - 若无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议，公司可能无法产生收入[246] - 即使与第三方达成合作协议，也不能保证合作成功，可能导致产品开发和商业化延迟[250] - 公司可能无法成功识别、许可、发现、开发或商业化额外的产品候选，可能导致业务、财务状况或经营成果受到重大不利影响[258] - 公司研究或业务开发方法可能无法识别潜在产品候选，产品候选可能在临床前或临床试验中失败[260] - 若出现不利事件，公司可能被迫放弃开发计划，或无法识别、开发额外产品候选，可能导致公司停止运营[261] 税收风险 - 若公司发生“所有权变更”（一般指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前NOL结转和其他税收属性抵减变更后收入或税款的能力可能受限[275]

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第四季度研发费用为2240万美元，全年研发费用为5690万美元，相比2020年同期的1530万美元和2830万美元有显著增加，主要由于主要项目的推进，包括制造和IND支持研究的费用 [35] - 2021年第四季度一般和行政费用为690万美元，全年为2580万美元，相比2020年同期的550万美元和1330万美元有所增加，主要由于人员相关成本、股票补偿费用和咨询费用的增加 [36] - 2021年第四季度净亏损为2890万美元，全年净亏损为7940万美元，相比2020年同期的9070万美元和1.107亿美元有所减少 [37] - 截至2021年12月31日，公司拥有约1.97亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计这些资金足以支持运营至2024年 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要项目VRDN-001和VRDN-002均取得了显著进展，VRDN-001已完成IND支持研究并启动了甲状腺眼病（TED）的首次临床试验 [8][15] - VRDN-001的临床试验设计包括健康志愿者和TED患者的随机安慰剂对照队列，预计在2022年第二季度公布初步临床数据 [17][19] - VRDN-002的IND申请已获FDA批准，正在进行首次人体临床试验，预计在2022年年中公布数据 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新的单克隆抗体疗法填补TED等严重疾病的治疗空白，目标是提供比现有疗法更优的产品，包括更低的剂量、更少的注射次数和更方便的给药方式 [7][14] - 公司计划通过VRDN-001和VRDN-002两个项目在TED市场中占据重要位置，VRDN-001旨在提供改进的静脉注射方案，而VRDN-002则专注于开发低剂量皮下注射方案 [13][26] - 公司认为TED市场具有巨大的增长潜力，预计未来将分为静脉注射和皮下注射两个细分市场，公司计划通过提供多样化的产品满足不同患者的需求 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在2021年取得的进展表示满意，认为公司在TED领域的项目具有显著的竞争优势，并预计2022年将是公司转型的关键一年 [33] - 管理层强调，公司目前的资金充足，足以支持多个项目的推进，并计划在2022年进一步扩展研发管线 [34] - 管理层对VRDN-001和VRDN-002的临床数据充满信心，认为这些数据将显著降低公司的风险，并为未来的商业化奠定基础 [24][25] 其他重要信息 - 公司目前拥有约4280万股普通股，其中包括2390万股已发行普通股和1890万股可转换优先股 [39] - 公司计划在2022年继续推进TED项目的临床试验，并探索其他潜在的治疗领域，如罕见病和新一代抗体疗法 [31][32] 问答环节所有的提问和回答 问题: VRDN-001与Tepezza在静脉注射方案中的差异化 - 公司认为VRDN-001可以通过更低的剂量和更少的注射次数来减少患者的治疗负担，并可能改善安全性和耐受性 [45] - 公司计划在VRDN-001的临床试验中探索不同的剂量和给药间隔，以进一步优化治疗方案 [46] 问题: VRDN-002数据是否会影响VRDN-001的进展 - 公司表示VRDN-002的数据不会影响VRDN-001的决策，VRDN-001将按计划快速推进 [46] - VRDN-002的首次人体试验数据将帮助公司确定其皮下注射方案的可行性，并计划在2022年年中公布相关数据 [47] 问题: 竞争对VRDN-002开发的影响 - 公司认为VRDN-002具有独特的半衰期延长技术，能够在竞争中脱颖而出，并计划快速推进其临床试验 [47] 问题: VRDN-001临床试验的进展 - 公司重申VRDN-001的临床试验数据将在2022年第二季度公布，预计在第二季度的后半段 [62] - 临床试验在北美进行，主要在美国和加拿大，公司对试验进展表示满意 [51] 问题: 竞争时间线和市场预期 - 公司认为VRDN-002的低剂量皮下注射方案具有显著优势，预计将在竞争中占据有利位置 [53] - 公司计划在2022年快速推进VRDN-001和VRDN-002的临床试验，并预计在未来几年内实现商业化 [53] 问题: VRDN-001的12周随访数据 - 公司计划在6周时评估VRDN-001的主要疗效终点，12周的随访数据将帮助公司进一步优化治疗方案 [59] 问题: VRDN-001和VRDN-002的分子机制 - 公司表示VRDN-001和VRDN-002具有相似的分子机制，均靶向IGF-1R，并具有相似的受体内化和自磷酸化抑制作用 [63] 问题: VRDN-001与Tepezza的半衰期差异 - 公司表示VRDN-001和Tepezza在非人灵长类动物和肿瘤研究中的药代动力学（PK）非常相似，预计在TED患者中也会表现出相似的PK特性 [67] 问题: VRDN-001的不良事件（AE）数据 - 公司预计在VRDN-001的初步临床试验中，不良事件的发生率与Tepezza相似，但随着剂量的降低，可能会观察到更好的安全性和耐受性 [69] 问题: 2022年的支出预期 - 公司表示2021年第四季度的支出水平反映了未来的合理支出预期，预计这些支出将支持公司运营至2024年 [72] 问题: VRDN-001的皮下注射方案 - 公司表示目前尚未确定VRDN-001的皮下注射方案是否会与静脉注射方案同时提交BLA申请，但认为VRDN-002的半衰期延长技术将为其皮下注射方案提供显著优势 [77] 问题: VRDN-002的临床前PK数据 - 公司表示VRDN-002的半衰期延长技术在非人灵长类动物中表现出显著的PK改善，预计在人体试验中也会表现出类似的优势 [78] 问题: 静脉注射市场的价值 - 公司认为静脉注射市场在未来仍将保持重要地位，尽管低剂量皮下注射方案可能成为主流，但静脉注射方案仍将满足部分患者的需求 [82] 问题: VRDN-001和VRDN-002的并行开发 - 公司表示VRDN-001和VRDN-002将并行推进，VRDN-001的进展不会依赖于VRDN-002的数据 [86]

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UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-36483 VIRIDIAN THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-1187261 (State or other jurisdi ...

财务状况 - 截至2021年3月31日，Viridian Therapeutics拥有1.17亿美元的现金、现金等价物和投资，预计资金可持续到2024年[4] - 公司在甲状腺眼病领域的可寻址市场机会超过30亿美元，Tepezza®在市场上没有其他竞争对手[48] 用户数据 - 每年新患者数量在15,000到20,000之间，且“活跃/急性”TED患者的年发病率为15,000到20,000[21] - 当前美国TED市场的“非活跃/慢性”患者数量约为70,000[21] 产品研发与临床数据 - Viridian计划在2021年提交两个IND申请，预计在2022年第二季度和年中发布TED项目的临床数据[4] - VRDN-001的IND申请预计在2021年第四季度提交，概念验证数据预计在2022年第二季度发布[28] - VRDN-001的临床数据表明，其分子机制与Teprotumumab相似，且已在超过100名肿瘤患者中进行过应用[28] - VRDN-001的初步目标包括安全性、耐受性和有效性，剂量范围为3-24 mg/kg[35] - VRDN-002设计为便于给药，预计剂量≤300 mg，IND申请预计在2021年第四季度提交[39] - VRDN-002的生物物理特性支持高浓度低粘度的配方[39] - IGF-1水平表明，VRDN-001在低至3 mg/kg的剂量下即可实现靶向作用[32] - VRDN-001可能实现更低剂量，支持自我给药的皮下注射[49] 市场展望与战略 - TEPEZZA®的批发采购成本为34.3万美元（年净实现价格为20万美元），预计市场规模将扩展至30亿美元[21] - 公司团队在药物发现和引进方面有成功记录，致力于未来的管道扩展[48] - 公司计划在FDA反馈后确定试验设计，快速实现临床概念验证[36] - Viridian已从ImmunoGen获得AVE-1642的独家全球权利，前期支付为单数百万美元，里程碑付款和中数百分比的特许权使用费[28]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 or Delaware 47-1187261 6200 Lookout Road, Boulder, CO 80301 (Address, including zip code, of principal executive offices) (720) 643-5200 (Registrant's telephone number, including area code) Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO S ...