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Viridian Therapeutics is a part of the model portfolio of the Biotech Forum. We are currently offering a one-month trial into the Biotech Forum at half the regular price. To see what I and the other season biotech investors are targeting as trading ideas real-time, just join our community at The Biotech Forum by clicking HERE .When I last wrote about Viridian Therapeutics, Inc. ( NASDAQ: VRDN ) in August, I noted this biopharma had some key catalysts up in front of it. One of those catalysts was disclosed M ...

Viridian Therapeutics, Inc. (VRDN) came out with a quarterly loss of $1.15 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.11. This compares to loss of $1.09 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -3.60%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $0.87 per share when it actually produced a loss of $1.02, delivering a surprise of -17.24%.Over the last four quarters, the company ...

药物研发 - 公司是一家生物制药公司专注于发现、开发和商业化治疗严重和罕见疾病的潜在一流药物[183] - 正在开发治疗TED的两种候选产品veligrotug和VRDN - 003[190] - veligrotug的1/2期临床试验中活性TED部分患者数据显示多项积极结果[190] - 9月10日宣布THRIVE研究的顶线数据达到主要和次要终点[191] - 预计2025年下半年为veligrotug提交生物制品许可申请[191] - VRDN - 003的1期临床研究显示半衰期为40 - 50天[194] - 预计2026年上半年获得REVEAL - 1和REVEAL - 2的顶线数据[194] - 计划在2026年底为VRDN - 003提交治疗TED的生物制品许可申请[194] - 计划在2024年底为VRDN - 006提交IND[196] - 预计2025年下半年获得VRDN - 006的健康志愿者数据[196] 财务数据（季度） - 2024年第三季度合作收入为8.6万美元较2023年的7.2万美元增长1.4万美元[210] - 2024年第三季度研发费用为6920万美元较2023年的3040万美元增长3880万美元[210] - 2024年第三季度一般管理费用为1440.8万美元较2023年的2091.1万美元减少650.3万美元[210] - 2024年第三季度其他净收入为679.1万美元较2023年的356.4万美元增长322.7万美元[210] 财务数据（前三季度） - 2024年前三季度合作收入为23万美元较2023年的24.2万美元减少1.2万美元[217] - 2024年前三季度研发费用为1.663亿美元较2023年的1.212亿美元增长4508.6万美元[217] - 2024年前三季度一般管理费用为4549.9万美元较2023年的6200.6万美元减少1650.7万美元[217] - 2024年前三季度其他净收入为2133.9万美元较2023年的1209.8万美元增长924.1万美元[217] 公司资金状况 - 截至2024年9月30日公司拥有7.532亿美元现金等价物和短期投资预计可支撑运营至2027年下半年[228] - 公司自成立至2024年9月30日累计亏损9.161亿美元[229] 融资情况 - 2022年4月1日公司与Hercules Capital等签订贷款协议 贷款本金总额最高7500万美元[236] - 2023年8月执行修正案后 贷款本金总额提高到1.5亿美元[239] - 2024年1月公开发行股票7142858股 总收益约1.5亿美元[243] - 2024年9月公开发行股票12466600股 总收益约2.588亿美元[244] - 2023年11月私募发行股票8869797股 总收益约1.86亿美元[245] - 2022 - 2023年与Jefferies的ATM协议下 不同时段股票销售情况及收益[246] 现金流量（前9个月） - 2024年前9个月经营活动现金净流出1.59亿美元[248] - 2023年前9个月经营活动现金净流出1.462亿美元[249] - 2024年前9个月投资活动现金净流出1.657亿美元[250] - 2023年前9个月投资活动现金净流入7550万美元[251]

财务数据（现金、资产、负债、权益等） - 9月2024年公开发行净收益2.432亿美元现金跑道延至2027年下半年截至9月30日现金等为7.532亿美元[1] - 2024年9月30日现金现金等价物和短期投资为75324万美元2023年12月31日为47737万美元[16] - 2024年9月30日总资产为77190万美元2023年为49042.4万美元[16] - 2024年9月30日总负债为6440.4万美元2023年为4840.2万美元[16] - 2024年9月30日股东权益为70749.6万美元2023年为44202.2万美元[16] 营收情况 - 2024年9月30日止三个月营收为8.6万美元2023年同期为7.2万美元[15] - 2024年9月30日止九个月营收为23万美元2023年同期为24.2万美元[15] 运营费用情况 - 2024年9月30日止三个月运营费用为83566美元2023年同期为51296美元[15] - 2024年9月30日止九个月运营费用为211793美元2023年同期为183214美元[15] 净亏损情况 - 2024年9月30日止三个月净亏损为76689美元2023年同期为47660美元[15] - 2024年9月30日止九个月净亏损为190224美元2023年同期为170874美元[15] - 第三季度净亏损7670万美元较去年同期4770万美元增加[10] 股票发行情况 - 截至9月30日已发行普通股97850645股[10] 研发项目进展 - 维瑞迪恩预计2025年下半年提交维利格鲁图的生物制品许可申请[5] - 维瑞迪恩预计2026年上半年获得VRDN - 003的顶线数据并于2026年底提交生物制品许可申请[6] - VRDN - 006按计划于2024年底提交研究性新药申请并预计2025年下半年获得概念验证数据[7] - VRDN - 008预计2025年底提交研究性新药申请并预计2026年下半年获得概念验证数据[8] - 维利格鲁图在THRIVE试验中达到所有主要和次要终点[4] 费用（研发、管理） - 第三季度研发费用6920万美元较2023年同期的3040万美元增加[10] - 第三季度管理费用1440万美元较2023年同期的2090万美元减少[10]

文章核心观点 - 维里迪安公司的主要管线药物veligrotug在III期THRIVE临床试验中达到了所有主要和次要终点指标,显示了在治疗活跃性甲状腺眼病(TED)方面的显著疗效 [1][2][3] - 公司正在开发另一款TED治疗候选药物VRDN-003,正在进行III期临床试验,预计2026年提交生物制品许可申请 [4][5] - 公司的两款TED治疗药物如果获批上市,将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,但相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势 [6] 根据目录分别总结 临床试验数据 - THRIVE III期临床试验显示,接受veligrotug治疗的患者有70%达到了凸眼反应率(PRR)目标,而安慰剂组只有5% [2] - 接受veligrotug治疗的患者平均凸眼程度减少2.9mm,而安慰剂组仅减少0.5mm [2] - 54%接受veligrotug治疗的患者完全恢复了复视,而安慰剂组只有12% [2] - 63%接受veligrotug治疗的患者达到了复视反应,而安慰剂组只有20% [2] - 64%接受veligrotug治疗的患者达到了临床活性评分(CAS)最大或接近最大治疗效果,而安慰剂组只有18% [2] - 67%接受veligrotug治疗的患者达到了总体反应,而安慰剂组只有5% [3] 公司未来计划 - 公司正在评估veligrotug在III期THRIVE-2试验中治疗慢性TED,预计2024年底公布结果 [4] - 公司计划于2025年下半年提交veligrotug用于治疗TED的生物制品许可申请 [5] - 公司正在开发另一候选药物VRDN-003,正在进行III期REVEAL-1和REVEAL-2试验,预计2026年上半年公布结果,并于2026年底提交生物制品许可申请 [5] - 公司表示veligrotug和VRDN-003都是IGF-1R抑制剂,在治疗TED方面有效 [5] 行业竞争 - 如果成功开发并获批,公司的veligrotug和VRDN-003将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,Tepezza是目前唯一获批的TED治疗药物 [6] - 相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势,更加方便和快捷 [6] - 阿米根公司也正在评估Tepezza的皮下给药剂型用于TED适应症 [6]

文章核心观点 - 公司最近发布了THRIVE III期临床试验的积极数据,该试验使用veligrotug治疗活跃性甲状腺眼病(TED)患者,达到了主要终点指标 [1] - 公司还有另一项THRIVE-2 III期临床试验正在进行,预计于2024年底公布结果,如果顺利,公司将于2025年下半年提交veligrotug的生物制品许可申请(BLA) [1][3] - 公司还有其他管线,如VRDN-003和VRDN-006等,分别针对TED和自身免疫疾病,有望通过给药方式和药代动力学优势与竞争对手产品差异化 [3][4] - 公司目前现金储备充足,预计可支持运营至2026年下半年 [5] 根据目录分别总结 甲状腺眼病(TED)市场和公司产品 - TED是一种眼部组织发炎或损害的疾病,主要症状包括眼球突出、干眼、眼睑肿胀等 [2][3] - 预计到2034年,全球7大TED市场将达到41.3亿美元的规模,是一个巨大的市场机会 [3] - 公司的veligrotug在治疗活跃性TED的III期临床试验中达到主要终点,患者眼球突出程度显著改善,疗效与已上市的Tepezza相当 [3] - 公司正在开发VRDN-003,这是一种具有延长半衰期的抗IGF-1R单抗,有望通过更方便的皮下给药方式和更好的疗效优势来与Tepezza竞争 [3] 抗FcRn药物管线 - 公司的抗FcRn药物VRDN-006正处于临床前阶段,计划于2024年底提交IND申请开展I期临床试验 [4] - 这一领域已有多家公司的产品获批或进入临床,竞争较为激烈,公司可能需要通过给药方式等差异化来获得优势 [4] - 公司还在开发另一种抗FcRn药物VRDN-008,采用延长半衰期技术,有望实现更好的疗效 [4] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日拥有5.714亿美元的现金、现金等价物和短期投资 [5] - 公司有足够的现金储备支持运营至2026年下半年 [5] - 公司还有一笔150亿美元的贷款额度可供动用 [5] 风险因素 - 公司THRIVE-2试验能否成功达到主要终点存在不确定性 [6][7] - 即使临床试验成功,公司产品能否获得监管批准和成功商业化也存在风险 [6][7] - 公司产品与已上市竞品Tepezza的竞争也存在不确定性 [6] - 公司其他管线产品的临床开发和商业化也存在风险 [6][7]

Viridian Therapeutics Inc (NASDAQ:VRDN) stock is up 11.1% to trade at $15.75 today, and earlier traded as high as $16.35, after the biotech company's eye disorder treatment met the main goal of a late-stage study. VRDN is on track for its best single-session gain of 2024. Despite today's breakout, the shares are still 28% lower year to date, and momentum has fallen short of its 200- day moving average. A short squeeze could keep the wind at the equity's back though; short interest fell 7.3% in the two most ...

报告行业投资评级 - 报告给予Viridian Therapeutics Inc.(VRDN)股票买入评级 [14] 报告的核心观点 - SLRN公司宣布将优先发展lonigutamab用于治疗甲状腺眼病(TED),并放弃之前的HS/PsA项目 [1] - SLRN公司决定直接进入lonigutamab的III期临床试验,这给VRDN-003的开发带来更大压力 [1][2] - VRDN-003的III期临床试验预计将在SLRN的lonigutamab之前完成,有望率先获得上市 [2] - VRDN-003相比lonigutamab具有更长的半衰期和自动注射器等商业优势,有望成为TED治疗领域的最佳选择 [7] - lonigutamab在6周的I/II期试验中出现耳鸣不良反应,但症状可自行缓解而无需干预,与VRDN-003观察到的IGF-1R相关听力不良反应一致 [3][10][11] 报告内容总结 行业竞争格局 - SLRN公司宣布将优先发展lonigutamab用于治疗TED,这加大了VRDN-003的竞争压力 [1] - VRDN-003的III期临床试验预计将在SLRN的lonigutamab之前完成,有望率先获得上市 [2] - VRDN-003相比lonigutamab具有更长的半衰期和自动注射器等商业优势,有望成为TED治疗领域的最佳选择 [7] 临床试验进展 - SLRN公司决定直接进入lonigutamab的III期临床试验,预计2026年完成试验并申报上市 [1][2] - VRDN-003的III期REVEAL-1/REVEAL-2试验计划于2024年8月启动,预计2026年上半年完成试验并申报上市 [2] - lonigutamab在I/II期试验中出现耳鸣不良反应,但症状可自行缓解而无需干预 [3][10][11]