Viridian Therapeutics, Inc. (VRDN) came out with a quarterly loss of $1.02 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.87. This compares to loss of $1.27 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -17.24%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $1.07 per share when it actually produced a loss of $0.79, delivering a surprise of 26.17%. Over the last four quarters, the compa ...

财务状况 - 公司现金、现金等价物和短期投资为5.714亿美元,可为公司运营提供资金支持至2026年下半年[6] - 公司现金、现金等价物和短期投资为5.71366亿美元[24] - 公司总资产为5.85663亿美元[24] - 公司总负债为5.6325亿美元[24] - 公司总股东权益为5.29338亿美元[24] 临床试验进展 - THRIVE和THRIVE-2全球三期临床试验正按计划进行,预计分别于2024年9月和年底公布顶线数据[2][3] - REVEAL-1和REVEAL-2全球三期临床试验计划于2024年8月启动,评估VRDN-003在活跃和慢性甲状腺眼病患者中的疗效和安全性[4] - THRIVE-2试验于2024年7月完成入组,共入组188名患者,超过了159名的目标入组人数[10] - VRDN-001的数据包有望支持于2025年下半年提交生物制品许可申请,并在欧洲获得上市许可[10] 新药开发计划 - 计划于2024年底提交VRDN-006的新药申请,并于2024年下半年公布VRDN-008的非人灵长类动物试验数据[5][13] - 公司计划如VRDN-003获批准后,将推出带有可商用自动注射器的产品[11] 财务数据 - 第二季度研发费用为5,620万美元,较上年同期增加40%,主要由于THRIVE和THRIVE-2临床试验成本增加以及管线开发人员成本上升[14] - 第二季度净亏损为6,500万美元,较上年同期增加18%[14] - 截至2024年6月30日,公司拥有约8,394万股普通股[14] 联系方式 - 公司联系人为Louisa Stone,电话617-272-4604,电子邮箱IR@viridiantherapeutics.com[25]

公司概况 - 公司专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物[192] - 公司优先开发治疗甲状腺眼病(TED)的疗法[195] - 公司正在开发两种治疗TED的产品候选药物VRDN-001和VRDN-003[198][200] - VRDN-001在临床试验中显示出良好的疗效和安全性[198] - 公司正在进行VRDN-001和VRDN-003的全球关键性临床试验[199][202] - 公司还在开发一系列针对FcRn的抑制剂,包括VRDN-006和VRDN-008[203][204] 收入来源 - 公司未来收入来源预计包括许可费、里程碑付款、产品销售和版税[206][209] 研发费用 - 研发费用主要包括员工成本、临床试验费用、原料药采购和生产成本等[210][211] - 公司会将一些前期和里程碑付款记为研发费用[213][214] - 公司预计研发费用将随着临床开发项目的扩展和新临床试验的启动而增加[215] - 未来产品候选的成功开发存在高度不确定性,需要持续评估并调整资金投入[216] 一般及行政费用 - 一般及行政费用主要包括薪酬福利、专业服务费用、保险费用等[217] 其他收益 - 其他收益净额主要包括利息收入、非经常性收益等[218] 会计政策 - 公司的关键会计政策和估计在报告期内未发生变化[219] 财务数据 - 2024年第二季度收入为72,000美元,与2023年同期持平[222] - 2024年第二季度研发费用为56,193,000美元,较2023年同期增加16,110,000美元[223,224] - 2024年第二季度一般及行政费用为16,066,000美元,较2023年同期减少3,198,000美元[226] - 2024年第二季度其他收益净额为7,194,000美元,较2023年同期增加2,982,000美元[227] 融资活动 - 公司根据Hercules贷款和担保协议的条款,原本有义务在2024年4月1日之前仅支付利息,但在2022年8月达到一个发展里程碑后,利息支付期限延长至2024年10月1日[245] - 公司与贷款人签订了Hercules贷款和担保协议的修订案,获得了总额高达1.5亿美元的增加贷款额度,分四个部分提供[246] - 修订后的贷款利率为浮动年利率,不低于7.45%,且不超过8.95%[247] - 公司有义务在2025年4月1日之前仅支付利息,如果达到某些发展里程碑,利息支付期限可进一步延长至2026年4月1日[248,249] - 公司在2023年8月提取了1500万美元的贷款额度,并确认了0.2百万美元的债务清算损失[250] - 公司在2024年1月完成了1.5亿美元的公开发行,在2023年11月完成了约1.86亿美元的私募配售[251,252] - 公司在2022年9月与Jefferies签订了最高1.75亿美元的ATM协议,在2023年和2024年上半年分别筹得1480万美元和3520万美元[253] 现金流 - 公司2024年上半年经营活动现金流出9128万美元,投资活动现金流出8107万美元,筹资活动现金流入17719万美元[254,255,258,260]

文章核心观点 - 维里迪安治疗公司(Viridian Therapeutics, Inc.)的股价在上一个交易日上涨8.7%至15.97美元,成交量较高[1] - 股价上涨主要归因于投资者对公司临床管线进展持乐观态度[2] - 公司正在进行两项晚期临床试验,评估其主要候选药物VRDN-001治疗活动性和慢性甲状腺眼病(TED)[2] - 如果两项试验结果均为阳性,公司计划于2025年底前向FDA提交监管申请[2] - 公司还宣布了另一候选药物VRDN-003的晚期临床计划,用于治疗中重度TED患者[2] 根据相关目录分别进行总结 财务数据 - 公司预计在即将发布的季度报告中,每股亏损将为0.87美元,同比减亏31.5%[3] - 收入预计为0.08百万美元,同比增长18.6%[3] 股价走势 - 过去4周,公司股价已上涨20.4%[1] - 股价上涨主要得益于投资者对公司管线进展的乐观预期[2] - 但如果没有盈利预测修正趋势,股价难以持续上涨[4][5] 行业比较 - 公司目前的Zacks排名为3级(持有)[6] - 同行业公司CollPlant Biotechnologies Ltd.的股价在过去一个月下跌0.8%[7] - CollPlant Biotechnologies的下季度每股亏损预期为0.35美元,同比下降171.4%[8]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度结束时，现金、现金等价物和短期投资总额为6.13亿美元，预计资金可持续到2026年下半年 [11][41] 各条业务线数据和关键指标变化 - 001 IV项目的THRIVE三期临床试验在2024年3月完成入组，实际入组113名患者，超出目标的90名患者，预计将在2024年9月分享初步结果 [9][24] - 003皮下给药项目已完成与FDA的积极会议，计划在2024年中期启动关键临床试验 [10][35] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，约有19万人患有中度至重度的甲状腺眼病（TED），目前仅有一种IGF-1R IV疗法在市场上，2023年在美国的销售额约为18亿美元 [13][14] - 公司认为，TED市场是一个新起点市场，所有经历症状的患者都有机会选择可用的治疗方案 [15][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是识别市场机会，开发差异化产品，并迅速推进项目以满足患者需求 [7] - 公司正在开发两种抗IGF-1R抗体，001用于静脉注射，003用于皮下给药，003预计具有更长的半衰期和更方便的自我给药选项 [18][19][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对THRIVE和THRIVE-2的初步结果表示乐观，认为这些结果将推动BLA申请的进展 [40][70] - 管理层指出，市场仍有很大的增长潜力，尤其是在TED领域，预计将继续吸引患者的关注 [90] 其他重要信息 - 公司计划在2025年下半年提交001项目的BLA申请，主要受THRIVE-2的时间安排影响 [71][72] - FcRn抑制剂的开发也在进行中，预计将为患者提供更方便的给药方案 [36][39] 问答环节所有提问和回答 问题: THRIVE数据的成功标准是什么 - 管理层表示，成功的标准是与TEPEZZA相似的疗效和安全性，期望较低的药物暴露能改善听力损害事件的发生率 [44][45] 问题: STRIVE研究的活性对照组的情况 - STRIVE研究的活性对照组是为了完成安全数据库的正常程序，随机分配比例为3:1 [46] 问题: 如何控制听力损失事件 - 管理层提到，研究中将使用标准方法记录不良事件，并在基线时排除听力损失患者 [58] 问题: VRDN-003的FDA会议结果 - 管理层表示与FDA的会议结果积极，计划在2024年中期启动关键临床试验 [56] 问题: THRIVE基线特征与TEPEZZA的比较 - 管理层表示目前尚未获得THRIVE的基线特征信息，需进一步整理数据 [63] 问题: TED市场的竞争情况 - 管理层指出，患者对IGF-1R疗法的需求强劲，THRIVE的超额入组证明了这一点 [79][80] 问题: FcRn项目的未来计划 - 管理层表示FcRn项目将专注于其他自身免疫疾病，预计将在2025年获得IND [91][92]

业绩总结 - 截至2024年3月31日，Viridian的现金储备为6.132亿美元，预计资金可持续到2026年下半年[10] - VRDN-001在活跃的甲状腺眼病（TED）患者中，经过两次输注后，整体反应率为67%[20] - VRDN-001在慢性甲状腺眼病（TED）中显示出强劲的临床活性，42%的患者在第6周时眼球突出度减少≥2 mm[25] 用户数据 - 美国约有19万人患有中度至重度的TED，市场潜力巨大[12] - Teprotumumab在2023年的美国净销售额约为18亿美元，显示出市场对新治疗方案的需求[15] 新产品和新技术研发 - VRDN-003的关键项目预计将在2024年中期启动，且已完成积极的FDA类型C会议[10] - 预计VRDN-001的生物制剂许可申请（BLA）将在2025年下半年提交[10] - VRDN-006的研究预计将在2024年底前提交临床试验申请（IND）[10] - VRDN-008的非人类灵长类动物（NHP）数据预计将在2024年下半年发布[10] - VRDN-003的半衰期在健康志愿者研究中显示为40-50天，是VRDN-001的4-5倍[18] 市场扩张和并购 - 预计到2028年，重症肌无力的市场收入将超过40亿美元[46] - 预计VRDN-006和VRDN-008将成为最佳FcRn抑制剂，具有较大的市场潜力[48] - 2024年将启动针对FcRn的关键项目，进一步推动自身免疫性疾病的治疗[50] 负面信息 - VRDN-001在临床试验中未报告严重不良事件（SAEs），且所有不良事件均为轻度[27] - 在VRDN-003的临床试验中，注射部位反应发生率为8%[38] 其他新策略和有价值的信息 - VRDN-001的给药方案为每3周5次输注，相比于Teprotumumab的8次输注，减少了约2/3的药物暴露[30] - 临床活动评分（CAS）为0或1的患者比例为40%，在10 mg/kg组中为50%[25] - VRDN-003的药代动力学模型预测其暴露水平与VRDN-001 IV临床反应相关联[41] - THRIVE和THRIVE-2试验预计将在2024年交付顶线结果，分别针对急性和慢性TED患者[28]

公司概况 - 公司专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物[159] - 公司的业务模型旨在识别和评估在临床上已经证明了药物靶点的疾病领域的产品机会[159] 产品管线 - 公司正在开发两种产品候选药物VRDN-001和VRDN-003用于治疗甲状腺眼病(TED)[165][167] - VRDN-001在活跃和慢性TED患者中的临床试验数据显示了显著和快速的疗效改善[165] - VRDN-003在I期临床试验中显示了较长的半衰期,公司计划于2024年中启动VRDN-003的全球关键性试验[168][169] - 公司正在开发一系列针对FcRn的抑制剂,包括VRDN-006和VRDN-008,这些分子旨在解决现有FcRn抑制剂的局限性[170][171] 收入来源 - 公司过去主要收入来源于授权费、里程碑付款和研发服务收入,未来还将包括产品销售和特许权使用费[173][174][176] 研发费用 - 公司预计研发费用将随着临床项目的扩展而增加[180][181] - 研发费用同比下降9.796百万美元,主要由于里程碑、许可和期权费用减少1500万美元,以及化学制造和控制成本下降530万美元[187] 一般及行政费用 - 一般及行政费用同比下降680.6万美元,主要由于高管离职相关的遣散费用减少750万美元[188] 其他收益 - 其他收益净额同比增加303.3万美元,主要由于短期投资利息收入增加[189] 现金流 - 公司目前现金、现金等价物和短期投资总额为6.132亿美元[190] - 预计现有现金、现金等价物和短期投资将足以为公司运营,包括上述临床开发计划,提供资金支持至2026年下半年[191] - 2024年第一季度经营活动现金流为-4,522.3万美元,主要由于净亏损4,850万美元,以及非现金项目8,300万美元和营运资金变动5,000万美元[210,211] - 2024年第一季度投资活动现金流为-14,304.5万美元,主要用于购买短期投资[212,213] - 2024年第一季度筹资活动现金流为17,708.2万美元,主要来自公开发行和ATM协议的净募集资金[214,215] 融资活动 - 公司已与Hercules Capital公司签订贷款协议,获得总额最高1.5亿美元的贷款额度[200,203] - 贷款利率为7.45%或4.2%高于最优惠利率,以较高者为准,且不超过8.95%[204] - 贷款期限为2026年10月1日到期,最初为利息仅支付,后转为本息均等分期偿还[201,205] - 公司于2024年1月完成了约1.5亿美元的公开发行,发行价格为每股21美元[207] - 公司于2023年11月完成了约1.86亿美元的私募配售,发行价格为每股普通股12.38美元,每股优先股825.3746美元[208] - 公司于2022年9月与Jefferies签订了最高可达1.75亿美元的ATM协议,2023年全年和2024年第一季度分别通过该协议筹集了约1,480万美元和3,520万美元[209]

Exhibit 99.1 Viridian Therapeutics Highlights Recent Progress and Reports First Quarter 2024 Financial Results - THRIVE VRDN-001 global phase 3 clinical trial in active thyroid eye disease (TED) completed and exceeded its target for enrollment in March 2024; topline readout expected in September 2024 - - THRIVE-2 VRDN-001 global phase 3 clinical trial for patients with chronic TED remains on track for topline readout by year-end 2024 - - Positive VRDN-003 Type C meeting held with the US Food and Drug Admini ...

财务状况 - 公司截至2023年12月31日拥有4.774亿美元的现金、现金等价物和短期投资[198] - 公司预计目前的现金、现金等价物和短期投资将足以支持其运营,包括在本年度报告中描述的临床开发计划,直到2026年下半年[198,204] - 公司需要筹集额外资本以继续为其未来的运营和偿付义务提供资金[198,199,204,205] - 如果公司无法在需要时筹集到额外资本,将无法继续经营[198,201,202] - 公司历史上一直亏损,预计在可预见的未来将继续大幅亏损[203,208,210] - 公司需要通过股权融资和/或债务融资来维持持续运营[200,213,214,215,216] - 任何融资活动都可能导致现有股东权益被摊薄[213,215] 临床开发风险 - 公司临床开发过程中存在风险和不确定性，可能会导致临床试验延迟或失败[221,222,236,237] - 如果产品候选药物出现不良反应，可能会导致监管机构撤回批准、要求更新说明或实施限制性措施[225,226,227,228] - 公司产品候选药物为药械组合产品，可能会导致审批过程更加复杂和延迟[229,230] - 公司临床试验数据可能存在不一致或变化的风险，可能会对监管审批产生负面影响[238,240,241,242,243] - 公司资源有限，可能无法充分开发所有产品候选药物的商业潜力[244,245] - 公司可能面临患者入组和保留的困难，从而延迟临床试验进度[246,247] 制造和供应链风险 - 公司目前无法自行制造产品候选药物,需要依赖第三方制造商,这可能会导致供应中断和延迟[259,264,265] - 公司的制造工艺复杂,可能会出现产品损失、失败或变异,影响临床试验和监管审批[260,261,262,263] - 公司依赖单一制造商生产原料药,这增加了供应中断的风险[265] - 公司无法准确估算产品候选药物的商业化生产成本,这可能会影响其商业可行性[266] - 公司依赖第三方制造商存在多方面风险,包括无法找到合适供应商、供应商违约或退出等[267] - 公司可能会遇到劳工纠纷或短缺、原材料短缺或制造能力短缺,包括健康紧急事件(如新型病毒或大流行)和自然灾害的影响[268] - 公司严重依赖中国的第三方制造业务,任何中断都可能对临床试验和产品候选药物的开发产生负面影响,从而损害公司业务[268] - 外国第三方制造商可能受到美国立法或调查的影响,包括提议的BIOSECURE法案、贸易限制和其他外国监管要求,这可能增加我们获得材料的成本或减少供应,延迟或阻碍材料的采购或供应,延迟临床试验,或对我们从政府获得重大采购承诺的能力产生不利影响[268,272] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的发布测试,如果这些测试未能适当进行且测试数据不可靠,可能会给患者带来严重伤害,并可能导致产品责任诉讼[269] - 公司正在进行VRDN-001项目的某些药品产品从一家制造商向另一家制造商的技术转让,如果在这个过程中遇到任何重大问题,可能会延迟产品候选药物的开发,包括VRDN-001,从而损害公司业务[270] - 药品制造,包括由药品和设备组成的组合产品,是一个复杂的过程,需要大量专业知识和资本投资,包括开发先进的制造技术、过程控制和产品测试方法,制造商可能会遇到各种问题[271] - 公司目前依赖外国CRO和CMO,包括WuXi,制造临床材料,未来可能继续依赖外国CRO和CMO,这些外国CMO可能受到美国立法或调查、制裁、贸易限制和其他外国监管要求的影响,这可能增加我们获得材料的成本或减少供应,延迟采购或供应,延迟或影响临床试验,并对我们从政府获得重大采购承诺的能力产生不利影响[272,275] 知识产权风险 - 俄罗斯政府允许俄罗方公司和个人在未经同意或补偿的情况下利用属于美国和其他被俄罗斯视为"不友好"国家公民、注册或主要营业地的专利权[297] - 欧洲统一专利法院(UPC)将于2023年6月1日生效,可能会使第三方更容易撤销公司在欧洲的专利[298] - 公司依赖商业秘密和保密协议来保护不可专利的专有技术和工艺,但这些措施可能会被侵犯[299][300] - 公司可能无法识别所有相关的第三方专利权,这可能会导致产品侵权风险[301][302][303][304] - 公司可能无法成功获得或维持必要的第三方知识产权许可,从而影响产品的开发和商业化[307][308][309][310] 监管风险 - 公司正在寻求从FDA获得VRDN-001的孤儿药认定,但是否能获得认定存在不确定性[328] - 即使获得孤儿药认定,也不能完全保护产品免受竞争,因为其他不同活性成分的药物仍可获批同样适应症[329,330] - 公司可能会申请突破性疗法和快速审评等加速审批途径,但能否获批存在不确定性,即使获批也不能保证更快审评和上市[331,332,333,334,335] - 即使获得加速审批,公司仍需进行后续确证性试验,如果未能证实临床获益,FDA可能会撤回加速批准[334,335,336,337] - 公司将持续受到严格的上市后监管要求,如未能遵守可能会导

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) VIRIDIAN THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-1187261 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXC ...