BOSTON, April 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- X4 Pharmaceuticals (Nasdaq: XFOR), a company driven to improve the lives of people with rare diseases of the immune system, today announced that it will report financial results for the first quarter ended March 31, 2025 and provide corporate updates on Thursday, May 1, 2025. The company will host a conference call and webcast on the same day at 8:30 a.m. EDT. The conference call can be accessed by dialing 1-800-343-4849 from the United States or 1-203-518-9848 int ...

产品获批与合作进展 - 2024年4月29日，公司的mavorixafor（商品名XOLREMDI）获美国FDA批准用于治疗WHIM综合征[393] - 2025年初公司向欧洲药品管理局提交MAA并获受理，1月与Norgine签订许可和供应协议，2月与taiba rare达成协议在中东和北非部分国家分销和商业化XOLREMDI[394] - 2025年1月13日公司与Norgine签订协议，获2850万欧元预付款，最高可获2.26亿欧元里程碑付款，还将获得两位数特许权使用费[402] 临床试验进展 - 公司完成mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的2期临床研究，结果积极[396] - 公司开展的mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的3期临床试验（4WARD研究）计划招募150名参与者，预计2025年第三或第四季度完成招募[398] 公司战略重组 - 2025年2月公司实施战略重组，员工人数净减少43人，约占总员工数的30%，预计产生约300万美元离职相关费用，每年减少支出3000 - 3500万美元[400] 财务数据关键指标变化 - 2024年产品净收入为260万美元，上一年无产品收入[403][404] - 2024年营收成本为80万美元，上一年无营收成本[403][405] - 2024年研发费用为8164.3万美元，较上一年增加962.6万美元，主要因未分配费用增加[403][407] - 2024年销售、一般和行政费用为6151.8万美元，较上一年增加2601.3万美元，主要因销售和营销费用及一般和行政费用增加[403][410] - 2024年运营费用较上一年减少6860万美元，排除PRV出售影响则增加3640万美元，预计2025年将减少3000 - 3500万美元[412] - 2024年其他（费用）收入净额较2023年增加720万美元，主要因C类认股权证公允价值下降和利息费用增加[413] - 2024年所得税拨备为30万美元，美国实体因出售PRV凭证产生1.05亿美元应税收入[414] - 2024年出售PRV获得1.05亿美元，2025年1月Norgine协议获2850万欧元预付款，需支付约450万美元 sublicense特许权使用费[419] - 截至2024年12月31日，公司有1.021亿美元现金等，累计亏损5.154亿美元，2024年净亏损3750万美元，经营活动净现金使用1.309亿美元[420] - 2024年经营活动净现金使用1.309亿美元，主要因经营亏损和其他（费用）收入净额；投资活动提供6700万美元，主要因PRV出售；融资活动提供2030万美元，主要来自Hercules贷款协议[423][424][425] - 不可撤销租赁义务2025年为140万美元，2026年为130万美元，之后为30万美元[427] 资金筹集与风险 - 公司通过多种方式筹集资金，ATM销售协议已出售约1430万美元普通股，LPC协议2022年1月筹集300万美元[416] - 基于2024年12月31日现金等情况和当前运营计划，公司需筹集额外资金以满足运营和最低现金契约要求[428] - 若通过股权或债务融资筹集资金，股东权益可能被稀释，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发和商业化工作[431] 公司规模披露规定 - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于2.5亿美元，或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于7亿美元，可利用相关规模披露规定[447] 财务报表编制与会计估计 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[433] - 公司需估计应计研发费用，依据已知事实和情况，与服务提供商确认准确性并按需调整，目前无重大调整[435][436] - 公司按授予日公允价值计量股票奖励，确认补偿费用，根据不同归属条件采用不同方法，估值假设可能影响费用[437][440] - 公司采用收购法核算业务合并，购买价超过可辨认净资产公允价值的部分确认为商誉，每年第四季度进行减值测试[441][442] - 公司确定单一运营和报告单元，用市值衡量报告单元公允价值，若低于账面价值则确认减值损失[443] - 公司对许可协议下的有限寿命无形资产按直线法摊销，摊销期为剩余专利寿命或更短[444] - 公司在客户取得商品控制权时确认收入，需判断可变对价，根据不同情况采用不同方法估计[445][447] - 公司对许可安排的里程碑付款，在认为可能实现时计入交易价格，产品销售用预期价值法确定可变对价[447] - 公司在每个后续报告期重新评估可变对价估计，必要时进行调整并按累计追溯法记录[447]

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物接近1.03亿美元，收到Norgine的2850万欧元及2月宣布的战略重组产生预期财务影响后，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [24] - 2024年第四季度和全年，XOLREMDI净收入分别为140万美元和260万美元；研发支出分别为2170万美元和8160万美元，其中非现金支出分别为120万美元和430万美元；销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，其中非现金支出分别为100万美元和390万美元；净亏损分别为3980万美元和3750万美元，全年数据包含2023年5月出售优先审评券获得的1.05亿美元一次性收入 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 XOLREMDI业务 - 2024年XOLREMDI销售额超250万美元，涵盖自去年5月中旬推出后的7.5个月 [10] 慢性中性粒细胞减少症（CN）业务 - 2024年完成mavorixafor针对多种CN疾病的2期临床试验，6个月开放标签2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor总体耐受性良好，能持久显著提高参与者平均绝对中性粒细胞计数（ANC），医生可减少同时使用G - CSF的参与者对其使用量并维持ANC在正常范围内 [15][16] - 去年启动全球关键3期CN试验“4WARD试验”，这是一项为期12个月的安慰剂对照试验，目标招募150名患有先天性、获得性、原发性自身免疫性或特发性CN且有反复和/或严重感染的参与者，目前已在全球约90%的目标地点启动，预计今年第三或第四季度完成全部招募，2026年下半年公布顶线数据 [17][21][22] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 预计美国确诊的WHIM综合征患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5万人，公司当前研究针对的难治性、严重患者群体在美国约1.5万人 [77][78] 欧洲市场 - 1月公司提交的MAA被EMA受理，预计最早2026年第一季度获批 [11][12] 中东和北非（MENA）市场 - 与taiba rare达成协议，taiba将在该地区营销XOLREMDI治疗WHIM综合征，预计在沙特阿拉伯和科威特寻求正式批准，同时在等待监管批准期间，taiba将通过指定患者或同情用药计划为患者提供药物 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年成为完全整合型公司，首款产品mavorixafor（美国品牌为XOLREMDI）获批并上市，用于治疗WHIM综合征，商业化战略采取多管齐下的方式，包括提高疾病认知度、开展患者服务、发表临床数据等 [6][7] - 推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的研究，启动“4WARD试验”，并根据FDA和EMA指导完善试验方案，提高试验成功几率 [17][20][21] - 2月实施战略重组，预计每年减少3000万 - 3500万美元支出，以专注于最大化mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症市场的机会 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年，对进入2025年的进展感到满意，认为Norgine合作协议很合适，双方都专注于罕见病和专科市场且以患者为先 [6][13] - 与FDA和EMA的互动积极，监管机构支持公司试验方法，认为完善后的试验方案增加了成功机会 [32][34][21] - 对XOLREMDI销售持续增长有信心，致力于提高疾病认知度和患者需求，认为支付方认可产品价值且报销迅速 [83][87] 其他重要信息 - 公司推出同行演讲计划，让医生分享治疗经验，还将开展新的患者宣传活动和患者大使计划 [7][53] - XOLREMDI年初提价7% [54][56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于将ANC阈值从低于1500降至低于1000的监管讨论情况，以及是否有扩大试验规模的风险 - 公司与FDA沟通得知其希望确保试验设计有最大成功机会，因此聚焦中重度患者，这与试验感染纳入标准一致，不会影响试验进度，且EMA更关注感染临床结果而非ANC；目前未发现轻度患者占比大，不担心招募时间问题 [32][34][38] 问题2：收紧基线ANC资格标准是否会减慢招募速度 - 不会，因为预计轻度患者占比不大，且筛选中这类患者不多，为确保达到时间线，将招募时间稍作推迟 [38][39] 问题3：目前分销商库存情况及早期折扣趋势 - 资产负债表上的库存指标反映了第四季度的库存增加，与专业制药订单转化的销售有关，库存情况会随需求变化；目前通过专业药房进行严格分销，未进行折扣活动 [43][49] 问题4：目前用药患者数量及2025年XOLREMDI是否提价 - 暂不公布患者数量，目前仍在建立需求、提高认知度，正转向关注患者群体；年初提价7% [53][54][56] 问题5：3期试验患者筛选情况及筛选后用药患者比例 - 目前约90%的目标地点已启动，筛选工作进展良好，按目前观察到的情况，预计第三或第四季度完成全部招募 [61][63] 问题6：商业化方面的经验，是否有试验外患者用药，诊断时间和用药时间是否缩短 - 进入市场时疾病认知度低，公司通过提高认知度和与医生合作取得成功，试验患者均已用药，需求持续增长；会议季发现新患者，未来将继续与医生合作提高需求 [69][70][71] 问题7：与海外商业伙伴的协议中是否有注册时间或里程碑相关条款 - 无相关时间条款，下一个关键监管里程碑是欧洲WHIM综合征的潜在批准，公司预计2026年上半年获批并推出产品，合作伙伴认可CN市场潜力 [73][74][75] 问题8：WHIM和CN在美国及海外的预计患者数量 - 美国确诊WHIM患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5万人，公司当前研究针对的难治性、严重患者群体在美国约1.5万人 [77][78] 问题9：2025年XOLREMDI销售目标 - 公司未给出预测，目标是持续增加需求，目前销售团队已看到稳定增长；公司通过提高疾病认知度、利用医生经验、关注患者群体等方式推动销售，支付方认可产品价值且报销迅速 [83][84][87] 问题10：用药患者的处方 refill 比例 - 虽未给出具体数字，但患者对产品的依从性和合规性令人满意，高于每日口服药物的预期，这得益于患者支持服务和与专业药房的合作 [89] 问题11：4WARD试验主要结果的变化是否会影响慢性中性粒细胞减少症获批后的产品标签 - 目前认为不会影响标签，因为部分目标患者群体已在CN 2期试验中进行研究，整个试验数据将代表整个慢性中性粒细胞减少症患者群体 [91]

产品净收入情况 - 2024年5月至12月XOLREMDI净收入260万美元，公司预计2025年随着目标医生推广增加患者发现和转化率而增长[1][9] - 2024年产品净收入为2557000美元，2023年为0 [28] 特殊收益情况 - 2024年公司出售优先审评券获1.05亿美元现金收益[20] - 2025年1月公司收到Norgine Pharma UK 2850万欧元预付款，有资格获得最高2.26亿欧元潜在里程碑付款及分层两位数特许权使用费[6] 费用支出情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2170万美元和8160万美元，较2023年同期的1530万美元和7200万美元有所增加[15] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，较2023年同期的990万美元和3550万美元有所增加[15] - 2024年研发成本为81643000美元，2023年为72017000美元[28] - 2024年销售、一般和行政费用为61518000美元，2023年为35505000美元[28] - 2025年2月公司宣布战略重组，预计每年减少支出3000 - 3500万美元[12] 资金储备情况 - 截至2024年12月31日公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.028亿美元，预计资金可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年12月31日现金及现金等价物为55699000美元，2023年为99216000美元[30] - 2024年12月31日应收账款为1070000美元，2023年为0 [30] - 2024年12月31日可销售证券为46361000美元，2023年为15000000美元[30] 负债与权益情况 - 2024年12月31日总负债为124298000美元，2023年为96159000美元[30] - 2024年12月31日股东权益总额为22149000美元，2023年为51099000美元[30] 净亏损情况 - 2024年净亏损为37450000美元，2023年为101167000美元[28] 临床试验情况 - 慢性中性粒细胞减少症的3期4WARD试验已在约90%的目标试验点启动，预计2025年第三或第四季度完成全部入组，2026年下半年公布顶线数据[1][11][14] - 2024年公司2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor耐受性良好[10] - 3期4WARD试验现仅招募中度和重度中性粒细胞减少症患者，主要终点的绝对中性粒细胞计数组件将统一[11] 报告提交情况 - 公司预计于2025年3月25日向美国证券交易委员会提交10 - K表格年度报告[25]

文章核心观点 X4 制药公司公布 2024 年第四季度和全年财务结果，强调 2024 年是变革之年且势头延续至 2025 年，公司首个产品 XOLREMDI 获批上市，在 WHIM 综合征治疗上拓展全球市场，同时推进 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症的研发，还进行了战略重组以聚焦业务[1][2]。 各部分总结 产品商业化进展 - XOLREMDI 于 2024 年 5 月获 FDA 批准用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，上市后至 12 月销售额达 260 万美元，公司通过多种活动提升疾病认知并提供患者服务[3] - 2025 年 1 月，mavorixafor 治疗 WHIM 综合征的 MAA 获 EMA 受理，预计 2026 年上半年获批；同月与 Norgine 达成协议，获 2850 万欧元预付款及最高 2.26 亿欧元潜在里程碑付款和分层两位数特许权使用费[3][4] - 2025 年 2 月，与 taiba rare 达成协议，在沙特等国分销和商业化 XOLREMDI，获批后可通过指定患者计划提供药物[5] 慢性中性粒细胞减少症研发进展 - 基于 FDA 和 EMA 指导，4WARD 试验方案修订，聚焦未满足需求高的患者，仅招募中重度中性粒细胞减少症患者，主要终点 ANC 组件统一[7] - 目前试验在全球约 90%目标站点启动，预计 2025 年第三或四季度完成全部招募，2026 年下半年公布顶线数据[1][8][11] 战略重组 - 2025 年 2 月公司宣布战略重组，包括裁员、停止研究、暂停临床前候选药物项目、关闭奥地利维也纳设施、调整美国商业现场团队和精简其他支出，预计每年减少 3000 - 3500 万美元支出[9] 财务结果 - 截至 2024 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共 1.028 亿美元；考虑 1 月 Norgine 付款和战略重组影响，公司认为资金足以支持运营至 2026 年上半年[10][12] - 2024 年第四季度和全年净产品收入分别为 140 万美元和 260 万美元，收入成本分别为 30 万美元和 80 万美元；研发费用分别为 2170 万美元和 8160 万美元，销售、一般和行政费用分别为 1510 万美元和 6150 万美元；2024 年出售优先审评券获 1.05 亿美元收益；净亏损分别为 3980 万美元和 3750 万美元[17] 会议信息 - 公司于美国东部时间 2025 年 3 月 25 日上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，可通过指定号码和 ID 接入电话会议，也可在公司网站观看直播和回放[13]

文章核心观点 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 财务业绩与公司更新 - 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 会议安排 - 公司将于同日上午8:30举办电话会议和网络直播 [2] - 美国境内拨打1 - 800 - 267 - 6316，国际拨打1 - 203 - 518 - 9783，输入会议ID：X4PHARMA接入电话会议 [2] - 可通过公司网站投资者关系板块观看网络直播，直播结束后网站将提供回放 [2] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor，以商品名XOLREMDI在美国上市 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途，并针对特定慢性中性粒细胞减少症患者开展全球3期关键临床试验（4WARD） [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 联系方式 - 投资者联系：Daniel Ferry，LifeSci Advisors董事总经理，邮箱daniel@lifesciadvisors.com，电话(617) 430 - 7576 [4] - 媒体联系：Rhiannon Jeselonis，Ten Bridge Communications，邮箱rhiannon@tenbridgecommunications.com [4]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成独家协议，将在中东部分国家分销和商业化治疗WHIM综合征的药物XOLREMDI，双方期待借此扩大药物全球覆盖范围 [1][3] 合作协议 - X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成XOLREMDI在沙特阿拉伯、阿联酋、卡塔尔、阿曼、科威特、巴林和埃及的独家分销和商业化协议，待该地区批准后执行 [1] - taiba将负责XOLREMDI在当地的分销、推广、营销和销售，与X4共同做出关键战略决策，当地监管申报将基于X4提交给美国FDA的注册档案 [3] - 若获得监管批准，taiba有望通过指定患者（同情用药）计划为WHIM患者提供XOLREMDI [3] 药物信息 - XOLREMDI（mavorixafor）于2024年4月获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，是美国唯一获批用于该综合征的治疗药物 [2][12] - mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）审查 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍导致白细胞从骨髓向血液循环的动员受损，患者常出现中性粒细胞和淋巴细胞水平低，易发生严重和/或频繁感染 [11] 公司介绍 - X4 Pharmaceuticals致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识成功开发mavorixafor，还在评估其更多用途并开展全球3期临床试验 [13] - taiba Healthcare成立于1980年，是中东和北非地区领先的专业营销、销售和分销公司，通过早期获取计划或商业化向孤儿和罕见病患者提供创新治疗 [14] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及中东国家监管申报、批准可能性、临床试验进展、市场机会、合作战略利益等内容，这些声明基于管理层当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [15][16]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布进行员工和资本支出重组 聚焦推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 同时优化XOLREMDI在美国的推广 预计此次重组将减少年度支出 并使资金支持运营至2026年上半年 [1][2] 战略重组活动 - 减少43人（约占公司员工30%） 包括停止研究工作、关闭奥地利维也纳的设施以及暂停临床前候选药物项目 [5] - 缩减美国商业实地团队及公司内支持性岗位规模 [5] - 精简其他支出 以支持mavorixafor针对更多慢性中性粒细胞减少症患者的正在进行的临床开发 [5] 重组预期影响 - 预计每年减少支出3000 - 3500万美元 [2] - 预计将资金使用期限延长至2026年上半年 [1][2] - 员工缩减预计在2025年第一季度完成 [2] 公司业务情况 - 开发和商业化针对免疫系统罕见病且有重大未满足需求患者的创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识 成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor 在美国以XOLREMDI品牌上市用于首个适应症 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途 并针对某些慢性中性粒细胞减少症患者进行全球关键3期临床试验（4WARD） [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公司的mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请已获欧洲药品管理局（EMA）受理评估 若获批将成为欧洲首个治疗该疾病的药物 公司期望与合作伙伴为患者提供治疗 [1][2][3] 公司进展 - X4 Pharmaceuticals宣布mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）获EMA受理评估 [1] - 2024年4月 mavorixafor以XOLREMDI名称获美国FDA批准用于12岁及以上WHIM综合征患者 [1] - 预计2026年上半年EMA对MAA作出决定 [1] - 本月初公司与Norgine达成独家许可和供应协议 将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor [3] 药物信息 - mavorixafor是CXCR4受体小分子拮抗剂 开发用于治疗包括WHIM综合征在内的罕见原发性免疫缺陷疾病 [2] - 全球3期4WHIM试验达到主要和关键次要终点 耐受性良好 无治疗相关严重不良事件和因安全事件停药情况 [2] - 试验中 每日口服mavorixafor可降低WHIM综合征参与者感染率、严重程度和持续时间 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是由CXCR4受体功能障碍导致的罕见原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症 特征为白细胞从骨髓向外周循环动员受损 [11] - 患者典型表现为中性粒细胞和淋巴细胞水平低 易发生严重或频繁感染 [11] - 美国和欧洲目前各约有1000人被诊断患有该疾病 [11][3] 公司概况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [13] - 公司利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识开发了mavorixafor 除现有适应症外在美国上市 还在评估其他用途并开展全球3期临床试验 [13] - 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [13]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与Norgine达成独家许可和供应协议 Norgine将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor 此协议为X4带来资金支持 有助于其推进慢性中性粒细胞减少症的全球3期临床试验 [1][3] 合作协议内容 - X4将获得2850万欧元的预付款 以及最高2.26亿欧元的潜在监管和商业里程碑付款 外加未来在许可地区净销售额的两位数分层特许权使用费 最高可达25%左右 [1][3] - X4和Norgine将密切合作进行监管申报 X4继续负责正在进行的评估mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的全球关键3期4WARD临床试验 Norgine负责所有市场准入和商业化活动 并最终持有许可地区的所有营销授权 X4将为Norgine生产和供应mavorixafor [3] mavorixafor药物情况 - mavorixafor是一种选择性CXCR4受体拮抗剂 已在美国获批 商品名为XOLREMDI 用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者 X4预计很快将向欧洲药品管理局提交mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请 该药物已获得EMA和美国FDA的孤儿药认定 [2] - X4正在开发mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 目前正在进行针对某些慢性中性粒细胞减少症疾病的全球关键3期临床试验 [2][3][4] 双方公司情况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 利用其在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识 成功开发了mavorixafor 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [4] - Norgine是一家专业制药和消费者保健公司 年营收超5亿欧元 有120年历史 在西欧、澳大利亚和新西兰等核心市场为患者和消费者提供改变生活的产品 采用综合方法确保高质量变革性药物快速有效地交付给患者 [5] 双方高管观点 - X4总裁兼首席执行官Paula Ragan博士认为该战略协议是X4的重要里程碑 相信Norgine是理想合作伙伴 期待扩大mavorixafor的可及性 继续满足罕见免疫疾病患者的未满足需求 [3] - Norgine首席执行官Janneke van der Kamp表示很高兴与X4合作 若获批 mavorixafor将是首个针对WHIM综合征关键潜在病因的治疗方法 该协议将扩大公司的创新产品组合和在罕见病及专业市场的专业知识 [3]