X4 Pharmaceuticals (XFOR) Q4 2024 Earnings Call March 25, 2025 08:30 AM ET Company Participants Dan Ferry - Managing DirectorPaula Ragan - Founder, President & CEOAdam Mostafa - CFOChristophe Arbet-Engels - Chief Medical OfficerMark Baldry - Chief Commercial OfficerAyan Hussein - Equity Research AssociateDouglas Macpherson - Equity Research Associate Conference Call Participants Stephen Willey - AnalystDavid Bautz - Senior Analyst Operator Greetings and welcome to the X4 Pharmaceuticals Fourth Quarter and F ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物接近1.03亿美元，考虑从Neurogene获得的2850万欧元及2月宣布的战略重组预期财务影响后，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [19] - 2024年第四季度和全年净ZorMD收入分别为140万美元和260万美元 [19] - 2024年第四季度和全年研发支出分别为2170万美元和8160万美元，其中分别包含120万美元和430万美元非现金费用 [19] - 2024年第四季度和全年SG&A费用分别为1510万美元和6150万美元，其中分别包含100万美元和390万美元非现金费用 [19] - 2024年第四季度净亏损3980万美元，全年净亏损3750万美元，但全年数据包含去年5月出售优先审评券一次性收入1.05亿美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Zolremdi业务 - 2024年Zolremdi销售额超250万美元，覆盖自去年5月中旬推出后的7.5个月 [9] 慢性中性粒细胞减少症（CN）业务 - 2024年完成MAVERICKS - four针对多种CN疾病的2期临床试验，6个月开放标签临床2期试验招募23名参与者 [13] - 去年启动全球关键3期CN试验FORWARD试验，目标招募150名先天性、获得性、原发性自身免疫性或特发性CN且有反复和/或严重感染的参与者 [13] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国确诊的WIM患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5.5万人，公司当前研究针对的难治性严重患者约1.5万人 [56][57] 欧洲市场 - 1月公司提交的MAA被EMA接受审核，预计最早2026年第一季度获批 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年成为完全整合型公司，首款产品Mavrexa four（美国品牌为Zolremdi）获批并推出，用于治疗WIM综合征 [5] - 商业化战略采用多管齐下方法，通过多种教育活动提高疾病认知度，加强与患者倡导组织合作，推出患者服务项目 [6][7] - 推进MAVERICKS - four治疗慢性中性粒细胞减少症的研究，启动FORWARD试验并优化试验方案 [13][14] - 进行战略重组，预计每年减少3000万 - 3500万美元支出，聚焦MAVERICKS - four在慢性中性粒细胞减少症的机会 [17] - 达成两项国际合作，与Neurogene合作在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化MAVERICKS - four，与TABA Rare合作在中东和北非营销Zolremdi [10][11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年，对2025年进展感到满意，相信FORWARD试验方案优化增加成功机会 [5][16] - 认为Neurogene合作契合公司，双方都关注罕见病和专科市场，以患者为先 [11] - 公司努力增加Zolremdi需求，通过教育和提高认知度，相信能看到成果，且支付方认可产品价值，报销迅速 [62][65] 其他重要信息 - 公司收到患者对Zolremdi的积极反馈，如免疫系统改善、皮肤感染等问题好转、生活质量提高等 [8] - 2025年初Zolremdi价格有7%的小幅上涨 [39][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于将ANC阈值从低于1500降至低于1000的监管讨论情况，是否需扩大试验规模及对试验启动的时间关系 - 公司与FDA沟通得知其希望试验成功，聚焦中重度患者与公司目标一致，不影响试验规模，因之前感染要求已缩小筛选范围 [23][24] - 与监管机构互动积极，EMA更关注感染临床结果，公司对研究参与度和关注度满意 [26][27] 问题2: 收紧基线ANC资格标准是否会减慢招募速度 - 不会，因预计这类患者占比不大，且筛选中这类患者少，不担心招募时间 [28] 问题3: 目前分销商库存情况及早期折扣趋势 - 资产负债表反映了第四季度库存情况，与专业制药订单转化的销售有关，销售可能不稳定，目前无明显趋势，取决于全年需求进展 [32] - 公司通过专业药房有严格分销渠道，目前未进行折扣 [35] 问题4: 目前使用药物的患者数量及2025年初Zolremdi是否提价 - 公司未公布患者数量，因仍在建立需求、提高认知度，现正转向关注患者群体 [38] - 年初有7%的小幅提价 [39][41] 问题5: 3期试验患者筛选情况 - 试验场地激活率达约90%，筛选进展良好，按目前情况预计在2025年第三或第四季度完成全部招募 [45] 问题6: 商业化方面的经验，是否有非试验患者开始治疗，诊断时间和治疗时间是否减少 - 进入市场时疾病认知度低，公司通过提高认知度和与医生合作，使临床试验患者都开始使用产品，需求持续增长 [51][52] - 会议季发现新患者，未来将继续通过会议与医生合作，增加需求 [53] 问题7: 海外商业化协议中是否有注册时间或里程碑相关条款 - 下一个关键监管里程碑是欧洲WIM获批，公司预计2026年上半年获批并推出，CN方面合作方认可市场潜力，无成功相关里程碑的时间限制 [54][55] 问题8: 美国和海外WIM和CN的预计患者数量 - 美国确诊WIM患者约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5.5万人，公司当前研究针对的难治性严重患者约1.5万人 [56][57] 问题9: 2025年Zolremdi销售目标及成功标准 - 公司未提供销售预测，目标是继续增加需求，通过提高教育和认知度实现，支付方认可产品价值，报销迅速 [62][65] 问题10: 使用药物的患者处方 refill 比例 - 公司对产品的依从性和合规性满意，高于每日口服药物预期，归功于患者支持服务和与专业药房的合作 [66] 问题11: FORWARD试验主要结果变化是否会影响慢性中性粒细胞减少症获批后的标签 - 目前认为不会影响标签，相关人群在CRC和2期试验中也有研究，整个试验包代表整个慢性中性粒细胞减少症人群 [68]

产品净收入情况 - 2024年5月至12月XOLREMDI净收入260万美元，公司预计2025年随着目标医生推广增加患者发现和转化率而增长[1][9] - 2024年产品净收入为2557000美元，2023年为0 [28] 特殊收益情况 - 2024年公司出售优先审评券获1.05亿美元现金收益[20] - 2025年1月公司收到Norgine Pharma UK 2850万欧元预付款，有资格获得最高2.26亿欧元潜在里程碑付款及分层两位数特许权使用费[6] 费用支出情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2170万美元和8160万美元，较2023年同期的1530万美元和7200万美元有所增加[15] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，较2023年同期的990万美元和3550万美元有所增加[15] - 2024年研发成本为81643000美元，2023年为72017000美元[28] - 2024年销售、一般和行政费用为61518000美元，2023年为35505000美元[28] - 2025年2月公司宣布战略重组，预计每年减少支出3000 - 3500万美元[12] 资金储备情况 - 截至2024年12月31日公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.028亿美元，预计资金可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年12月31日现金及现金等价物为55699000美元，2023年为99216000美元[30] - 2024年12月31日应收账款为1070000美元，2023年为0 [30] - 2024年12月31日可销售证券为46361000美元，2023年为15000000美元[30] 负债与权益情况 - 2024年12月31日总负债为124298000美元，2023年为96159000美元[30] - 2024年12月31日股东权益总额为22149000美元，2023年为51099000美元[30] 净亏损情况 - 2024年净亏损为37450000美元，2023年为101167000美元[28] 临床试验情况 - 慢性中性粒细胞减少症的3期4WARD试验已在约90%的目标试验点启动，预计2025年第三或第四季度完成全部入组，2026年下半年公布顶线数据[1][11][14] - 2024年公司2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor耐受性良好[10] - 3期4WARD试验现仅招募中度和重度中性粒细胞减少症患者，主要终点的绝对中性粒细胞计数组件将统一[11] 报告提交情况 - 公司预计于2025年3月25日向美国证券交易委员会提交10 - K表格年度报告[25]

文章核心观点 X4 制药公司公布 2024 年第四季度和全年财务结果，强调 2024 年是变革之年且势头延续至 2025 年，公司首个产品 XOLREMDI 获批上市，在 WHIM 综合征治疗上拓展全球市场，同时推进 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症的研发，还进行了战略重组以聚焦业务[1][2]。 各部分总结 产品商业化进展 - XOLREMDI 于 2024 年 5 月获 FDA 批准用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，上市后至 12 月销售额达 260 万美元，公司通过多种活动提升疾病认知并提供患者服务[3] - 2025 年 1 月，mavorixafor 治疗 WHIM 综合征的 MAA 获 EMA 受理，预计 2026 年上半年获批；同月与 Norgine 达成协议，获 2850 万欧元预付款及最高 2.26 亿欧元潜在里程碑付款和分层两位数特许权使用费[3][4] - 2025 年 2 月，与 taiba rare 达成协议，在沙特等国分销和商业化 XOLREMDI，获批后可通过指定患者计划提供药物[5] 慢性中性粒细胞减少症研发进展 - 基于 FDA 和 EMA 指导，4WARD 试验方案修订，聚焦未满足需求高的患者，仅招募中重度中性粒细胞减少症患者，主要终点 ANC 组件统一[7] - 目前试验在全球约 90%目标站点启动，预计 2025 年第三或四季度完成全部招募，2026 年下半年公布顶线数据[1][8][11] 战略重组 - 2025 年 2 月公司宣布战略重组，包括裁员、停止研究、暂停临床前候选药物项目、关闭奥地利维也纳设施、调整美国商业现场团队和精简其他支出，预计每年减少 3000 - 3500 万美元支出[9] 财务结果 - 截至 2024 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共 1.028 亿美元；考虑 1 月 Norgine 付款和战略重组影响，公司认为资金足以支持运营至 2026 年上半年[10][12] - 2024 年第四季度和全年净产品收入分别为 140 万美元和 260 万美元，收入成本分别为 30 万美元和 80 万美元；研发费用分别为 2170 万美元和 8160 万美元，销售、一般和行政费用分别为 1510 万美元和 6150 万美元；2024 年出售优先审评券获 1.05 亿美元收益；净亏损分别为 3980 万美元和 3750 万美元[17] 会议信息 - 公司于美国东部时间 2025 年 3 月 25 日上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，可通过指定号码和 ID 接入电话会议，也可在公司网站观看直播和回放[13]

文章核心观点 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 财务业绩与公司更新 - 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 会议安排 - 公司将于同日上午8:30举办电话会议和网络直播 [2] - 美国境内拨打1 - 800 - 267 - 6316，国际拨打1 - 203 - 518 - 9783，输入会议ID：X4PHARMA接入电话会议 [2] - 可通过公司网站投资者关系板块观看网络直播，直播结束后网站将提供回放 [2] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor，以商品名XOLREMDI在美国上市 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途，并针对特定慢性中性粒细胞减少症患者开展全球3期关键临床试验（4WARD） [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 联系方式 - 投资者联系：Daniel Ferry，LifeSci Advisors董事总经理，邮箱daniel@lifesciadvisors.com，电话(617) 430 - 7576 [4] - 媒体联系：Rhiannon Jeselonis，Ten Bridge Communications，邮箱rhiannon@tenbridgecommunications.com [4]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成独家协议，将在中东部分国家分销和商业化治疗WHIM综合征的药物XOLREMDI，双方期待借此扩大药物全球覆盖范围 [1][3] 合作协议 - X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成XOLREMDI在沙特阿拉伯、阿联酋、卡塔尔、阿曼、科威特、巴林和埃及的独家分销和商业化协议，待该地区批准后执行 [1] - taiba将负责XOLREMDI在当地的分销、推广、营销和销售，与X4共同做出关键战略决策，当地监管申报将基于X4提交给美国FDA的注册档案 [3] - 若获得监管批准，taiba有望通过指定患者（同情用药）计划为WHIM患者提供XOLREMDI [3] 药物信息 - XOLREMDI（mavorixafor）于2024年4月获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，是美国唯一获批用于该综合征的治疗药物 [2][12] - mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）审查 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍导致白细胞从骨髓向血液循环的动员受损，患者常出现中性粒细胞和淋巴细胞水平低，易发生严重和/或频繁感染 [11] 公司介绍 - X4 Pharmaceuticals致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识成功开发mavorixafor，还在评估其更多用途并开展全球3期临床试验 [13] - taiba Healthcare成立于1980年，是中东和北非地区领先的专业营销、销售和分销公司，通过早期获取计划或商业化向孤儿和罕见病患者提供创新治疗 [14] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及中东国家监管申报、批准可能性、临床试验进展、市场机会、合作战略利益等内容，这些声明基于管理层当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [15][16]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布进行员工和资本支出重组 聚焦推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 同时优化XOLREMDI在美国的推广 预计此次重组将减少年度支出 并使资金支持运营至2026年上半年 [1][2] 战略重组活动 - 减少43人（约占公司员工30%） 包括停止研究工作、关闭奥地利维也纳的设施以及暂停临床前候选药物项目 [5] - 缩减美国商业实地团队及公司内支持性岗位规模 [5] - 精简其他支出 以支持mavorixafor针对更多慢性中性粒细胞减少症患者的正在进行的临床开发 [5] 重组预期影响 - 预计每年减少支出3000 - 3500万美元 [2] - 预计将资金使用期限延长至2026年上半年 [1][2] - 员工缩减预计在2025年第一季度完成 [2] 公司业务情况 - 开发和商业化针对免疫系统罕见病且有重大未满足需求患者的创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识 成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor 在美国以XOLREMDI品牌上市用于首个适应症 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途 并针对某些慢性中性粒细胞减少症患者进行全球关键3期临床试验（4WARD） [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公司的mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请已获欧洲药品管理局（EMA）受理评估 若获批将成为欧洲首个治疗该疾病的药物 公司期望与合作伙伴为患者提供治疗 [1][2][3] 公司进展 - X4 Pharmaceuticals宣布mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）获EMA受理评估 [1] - 2024年4月 mavorixafor以XOLREMDI名称获美国FDA批准用于12岁及以上WHIM综合征患者 [1] - 预计2026年上半年EMA对MAA作出决定 [1] - 本月初公司与Norgine达成独家许可和供应协议 将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor [3] 药物信息 - mavorixafor是CXCR4受体小分子拮抗剂 开发用于治疗包括WHIM综合征在内的罕见原发性免疫缺陷疾病 [2] - 全球3期4WHIM试验达到主要和关键次要终点 耐受性良好 无治疗相关严重不良事件和因安全事件停药情况 [2] - 试验中 每日口服mavorixafor可降低WHIM综合征参与者感染率、严重程度和持续时间 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是由CXCR4受体功能障碍导致的罕见原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症 特征为白细胞从骨髓向外周循环动员受损 [11] - 患者典型表现为中性粒细胞和淋巴细胞水平低 易发生严重或频繁感染 [11] - 美国和欧洲目前各约有1000人被诊断患有该疾病 [11][3] 公司概况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [13] - 公司利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识开发了mavorixafor 除现有适应症外在美国上市 还在评估其他用途并开展全球3期临床试验 [13] - 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [13]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与Norgine达成独家许可和供应协议 Norgine将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor 此协议为X4带来资金支持 有助于其推进慢性中性粒细胞减少症的全球3期临床试验 [1][3] 合作协议内容 - X4将获得2850万欧元的预付款 以及最高2.26亿欧元的潜在监管和商业里程碑付款 外加未来在许可地区净销售额的两位数分层特许权使用费 最高可达25%左右 [1][3] - X4和Norgine将密切合作进行监管申报 X4继续负责正在进行的评估mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的全球关键3期4WARD临床试验 Norgine负责所有市场准入和商业化活动 并最终持有许可地区的所有营销授权 X4将为Norgine生产和供应mavorixafor [3] mavorixafor药物情况 - mavorixafor是一种选择性CXCR4受体拮抗剂 已在美国获批 商品名为XOLREMDI 用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者 X4预计很快将向欧洲药品管理局提交mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请 该药物已获得EMA和美国FDA的孤儿药认定 [2] - X4正在开发mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 目前正在进行针对某些慢性中性粒细胞减少症疾病的全球关键3期临床试验 [2][3][4] 双方公司情况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 利用其在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识 成功开发了mavorixafor 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [4] - Norgine是一家专业制药和消费者保健公司 年营收超5亿欧元 有120年历史 在西欧、澳大利亚和新西兰等核心市场为患者和消费者提供改变生活的产品 采用综合方法确保高质量变革性药物快速有效地交付给患者 [5] 双方高管观点 - X4总裁兼首席执行官Paula Ragan博士认为该战略协议是X4的重要里程碑 相信Norgine是理想合作伙伴 期待扩大mavorixafor的可及性 继续满足罕见免疫疾病患者的未满足需求 [3] - Norgine首席执行官Janneke van der Kamp表示很高兴与X4合作 若获批 mavorixafor将是首个针对WHIM综合征关键潜在病因的治疗方法 该协议将扩大公司的创新产品组合和在罕见病及专业市场的专业知识 [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布管理层将参加2024年11月18 - 19日在纽约举行的Stifel 2024医疗保健会议 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年11月18日周一下午4:10（美国东部时间） [2] - 会议形式为炉边谈话 [2] - 会议地点在纽约的乐天纽约皇宫酒店 [2] - 可通过公司网站投资者板块的“活动与演示”页面获取网络直播链接，会议结束后可通过同一链接观看回放 [2] - 公司将在会议期间安排一对一会议，有兴趣的投资者可联系Stifel代表申请 [3] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发了mavorixafor，其首个适应症XOLREMDI®（mavorixafor）胶囊已获美国批准，还在评估mavorixafor的其他潜在适应症 [4] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿，卓越研究中心位于奥地利维也纳 [4] - 公司联系人是José Juves，邮箱为jose.juves@x4pharma.com [4] - 投资者联系人是Daniel Ferry，邮箱为daniel@lifesciadvisors.com，电话为(617) 430 - 7576 [4]