财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物接近1.03亿美元，收到Norgine的2850万欧元及2月宣布的战略重组产生预期财务影响后，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [24] - 2024年第四季度和全年，XOLREMDI净收入分别为140万美元和260万美元；研发支出分别为2170万美元和8160万美元，其中非现金支出分别为120万美元和430万美元；销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，其中非现金支出分别为100万美元和390万美元；净亏损分别为3980万美元和3750万美元，全年数据包含2023年5月出售优先审评券获得的1.05亿美元一次性收入 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 XOLREMDI业务 - 2024年XOLREMDI销售额超250万美元，涵盖自去年5月中旬推出后的7.5个月 [10] 慢性中性粒细胞减少症（CN）业务 - 2024年完成mavorixafor针对多种CN疾病的2期临床试验，6个月开放标签2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor总体耐受性良好，能持久显著提高参与者平均绝对中性粒细胞计数（ANC），医生可减少同时使用G - CSF的参与者对其使用量并维持ANC在正常范围内 [15][16] - 去年启动全球关键3期CN试验“4WARD试验”，这是一项为期12个月的安慰剂对照试验，目标招募150名患有先天性、获得性、原发性自身免疫性或特发性CN且有反复和/或严重感染的参与者，目前已在全球约90%的目标地点启动，预计今年第三或第四季度完成全部招募，2026年下半年公布顶线数据 [17][21][22] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 预计美国确诊的WHIM综合征患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5万人，公司当前研究针对的难治性、严重患者群体在美国约1.5万人 [77][78] 欧洲市场 - 1月公司提交的MAA被EMA受理，预计最早2026年第一季度获批 [11][12] 中东和北非（MENA）市场 - 与taiba rare达成协议，taiba将在该地区营销XOLREMDI治疗WHIM综合征，预计在沙特阿拉伯和科威特寻求正式批准，同时在等待监管批准期间，taiba将通过指定患者或同情用药计划为患者提供药物 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年成为完全整合型公司，首款产品mavorixafor（美国品牌为XOLREMDI）获批并上市，用于治疗WHIM综合征，商业化战略采取多管齐下的方式，包括提高疾病认知度、开展患者服务、发表临床数据等 [6][7] - 推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的研究，启动“4WARD试验”，并根据FDA和EMA指导完善试验方案，提高试验成功几率 [17][20][21] - 2月实施战略重组，预计每年减少3000万 - 3500万美元支出，以专注于最大化mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症市场的机会 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年，对进入2025年的进展感到满意，认为Norgine合作协议很合适，双方都专注于罕见病和专科市场且以患者为先 [6][13] - 与FDA和EMA的互动积极，监管机构支持公司试验方法，认为完善后的试验方案增加了成功机会 [32][34][21] - 对XOLREMDI销售持续增长有信心，致力于提高疾病认知度和患者需求，认为支付方认可产品价值且报销迅速 [83][87] 其他重要信息 - 公司推出同行演讲计划，让医生分享治疗经验，还将开展新的患者宣传活动和患者大使计划 [7][53] - XOLREMDI年初提价7% [54][56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于将ANC阈值从低于1500降至低于1000的监管讨论情况，以及是否有扩大试验规模的风险 - 公司与FDA沟通得知其希望确保试验设计有最大成功机会，因此聚焦中重度患者，这与试验感染纳入标准一致，不会影响试验进度，且EMA更关注感染临床结果而非ANC；目前未发现轻度患者占比大，不担心招募时间问题 [32][34][38] 问题2：收紧基线ANC资格标准是否会减慢招募速度 - 不会，因为预计轻度患者占比不大，且筛选中这类患者不多，为确保达到时间线，将招募时间稍作推迟 [38][39] 问题3：目前分销商库存情况及早期折扣趋势 - 资产负债表上的库存指标反映了第四季度的库存增加，与专业制药订单转化的销售有关，库存情况会随需求变化；目前通过专业药房进行严格分销，未进行折扣活动 [43][49] 问题4：目前用药患者数量及2025年XOLREMDI是否提价 - 暂不公布患者数量，目前仍在建立需求、提高认知度，正转向关注患者群体；年初提价7% [53][54][56] 问题5：3期试验患者筛选情况及筛选后用药患者比例 - 目前约90%的目标地点已启动，筛选工作进展良好，按目前观察到的情况，预计第三或第四季度完成全部招募 [61][63] 问题6：商业化方面的经验，是否有试验外患者用药，诊断时间和用药时间是否缩短 - 进入市场时疾病认知度低，公司通过提高认知度和与医生合作取得成功，试验患者均已用药，需求持续增长；会议季发现新患者，未来将继续与医生合作提高需求 [69][70][71] 问题7：与海外商业伙伴的协议中是否有注册时间或里程碑相关条款 - 无相关时间条款，下一个关键监管里程碑是欧洲WHIM综合征的潜在批准，公司预计2026年上半年获批并推出产品，合作伙伴认可CN市场潜力 [73][74][75] 问题8：WHIM和CN在美国及海外的预计患者数量 - 美国确诊WHIM患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5万人，公司当前研究针对的难治性、严重患者群体在美国约1.5万人 [77][78] 问题9：2025年XOLREMDI销售目标 - 公司未给出预测，目标是持续增加需求，目前销售团队已看到稳定增长；公司通过提高疾病认知度、利用医生经验、关注患者群体等方式推动销售，支付方认可产品价值且报销迅速 [83][84][87] 问题10：用药患者的处方 refill 比例 - 虽未给出具体数字，但患者对产品的依从性和合规性令人满意，高于每日口服药物的预期，这得益于患者支持服务和与专业药房的合作 [89] 问题11：4WARD试验主要结果的变化是否会影响慢性中性粒细胞减少症获批后的产品标签 - 目前认为不会影响标签，因为部分目标患者群体已在CN 2期试验中进行研究，整个试验数据将代表整个慢性中性粒细胞减少症患者群体 [91]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年底现金及现金等价物接近1.03亿美元，考虑从Neurogene获得的2850万欧元及2月宣布的战略重组预期财务影响后，有足够资金支持公司运营至2026年上半年 [17] - 2024年第四季度和全年净ZorMD收入分别为140万美元和260万美元 [17] - 2024年第四季度和全年研发支出分别为2170万美元和8160万美元，其中分别包含120万美元和430万美元非现金费用 [17] - 2024年第四季度和全年销售、一般及行政费用分别为1510万美元和6150万美元，其中分别包含100万美元和390万美元非现金费用 [17] - 2024年第四季度净亏损3980万美元，全年净亏损3750万美元，但全年数据包含2023年5月出售优先审评券的一次性收入1.05亿美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 产品Zolremdi - 2024年Zolremdi销售额超250万美元，覆盖从去年5月中旬上市后的7.5个月 [8] 慢性中性粒细胞减少症（CN）业务 - 2024年完成MAVERICKS - four治疗CN的2期临床试验，6个月开放标签2期临床试验招募23名参与者，结果显示每日口服MAVERICKS - four耐受性良好，能显著提高参与者平均绝对中性粒细胞计数（ANC），医生可减少G - CSF使用并维持参与者平均ANC水平在正常范围内 [12] - 去年启动全球关键3期CN试验FORWARD试验，这是一项为期12个月的安慰剂对照试验，目标招募150名患有先天性、获得性、原发性自身免疫性或特发性CN且有反复和/或严重感染的参与者 [12] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2024年成功与所有目标顶级免疫学家和血液学家建立联系，有望增加患者发现并缩短开具Zolremdi处方的时间 [8] 国际市场 - 1月宣布提交的MAVERICKS - four的上市许可申请（MAA）被欧洲药品管理局（EMA）受理，预计最早2026年第一季度获批 [9] - 与Neurogene达成许可和供应协议，Neurogene将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化MAVERICKS - four用于治疗WIM和慢性中性粒细胞减少症，公司已获得2850万欧元预付款，并有资格获得高达2.26亿欧元的潜在监管和商业里程碑付款以及高达20%左右的两位数特许权使用费 [10] - 与TABA Rare达成协议，TABA将在中东和北非（MENA）地区营销Zolremdi治疗WIM综合征，预计将在沙特阿拉伯和科威特寻求正式批准，同时TABA可通过指定患者或同情用药计划为WIM患者提供Zolremdi [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年成为完全整合型公司，首款产品Mavrexa four（美国品牌名为Zolremdi）获批并上市，用于治疗WIM综合征，商业化战略仍采用多管齐下的方法，专注于提高疾病认知度、加强与患者倡导组织合作、提供患者服务等 [4][5] - 公司推进MAVERICKS - four治疗慢性中性粒细胞减少症的临床试验，以扩大潜在市场机会 [11] - 2月实施战略重组，预计每年减少约3000万 - 3500万美元支出，以专注于最大化MAVERICKS - four在慢性中性粒细胞减少症市场的机会 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2024年是公司转型之年，对公司进入2025年的进展感到满意，相信与监管机构的合作和试验设计的优化将增加FORWARD试验成功的机会 [4] - 公司对Zolremdi的市场前景持乐观态度，通过持续努力提高疾病认知度和患者参与度，有望增加产品需求和销售 [5][6] 其他重要信息 - 公司推出患者服务套件，包括X4 Connect和护士教育计划，为开具Zolremdi处方的患者提供支持 [6] - 公司在顶级医学会议上发表临床数据，包括美国血液学会（ASH）、美国过敏、哮喘和免疫学学会（QuadAI）和临床免疫学会的会议，提高了产品的知名度 [6] - 公司收到患者对Zolremdi的积极反馈，患者表示免疫系统改善、皮肤感染和牙周问题减少、生活质量提高等 [6][7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于将ANC阈值从低于1500降至低于1000的监管讨论情况及是否需扩大试验规模 - 公司与FDA和EMA的沟通积极，监管机构希望试验设计有最大成功机会，聚焦中重度患者与公司目标一致，且此前感染要求已大幅缩小筛选范围，因此不认为会影响试验规模 [20][21] - 与监管机构互动积极，EMA更关注感染的临床结果，公司采取的方法在自身和监管机构看来都是最合理的 [23][24] 问题2：收紧基线ANC资格标准是否会减慢招募速度 - 不会，因为预计这类患者占比不大，且基于感染史他们感染风险较低，筛选中也未发现很多此类患者，所以不担心招募时间 [25] 问题3：关于经销商库存情况和早期折扣趋势 - 资产负债表上的库存指标反映了第四季度的库存增加，与专业制药订单转化为销售有关，销售可能会有波动，目前未发现特定趋势，部分取决于全年需求的进展和节奏 [28][29] - 公司通过专业药房建立了紧密的分销渠道，目前未进行折扣销售 [33] 问题4：目前有多少患者用药以及2025年Zolremdi是否提价 - 公司暂不公布患者数量，因为仍在建立需求，目前正将工作重点转向患者社区，开展新的患者宣传活动和患者大使计划 [36] - 公司在新的一年进行了7%的小幅提价 [37][38] 问题5：3期试验患者筛选情况 - 试验场地激活率已达约90%，筛选工作进展良好，根据过去几个月的观察，预计在第三或第四季度完成全部招募 [43] 问题6：商业化方面的经验以及是否有试验外患者开始治疗、诊断时间和治疗时间是否缩短 - 公司进入市场时该疾病无获批疗法且认知度低，通过提高认知度和与目标医生合作，成功提高了筛查和诊断率，临床试验患者已全部转为产品使用者，需求持续增长 [49][50] - 目前进入会议季，在Quad AI会议上发现新患者，随着会议季推进，有望继续增加产品需求 [51] 问题7：与国际合作伙伴的协议中是否有注册时间或里程碑相关条款 - 下一个关键监管里程碑是MAVERICKS - four在欧洲的潜在获批，Neurogene在产品推出方面有优势，公司预计2026年上半年获批并推出产品，协议中无与成功相关里程碑的时间限制 [53][54] 问题8：目前美国WIM和CN的预计患者数量 - 美国确诊的WIM患者总数约1000人，达到该数量需要时间 [55] - CN患者总数约5万 - 5.5万人，公司目前研究针对的难治性重度患者约1.5万人 [56] 问题9：2025年Zolremdi的销售目标 - 公司虽未给出预测，但目标是继续增加需求，通过提高教育和认知度来体现工作成果，目前销售团队已看到稳定增长趋势 [60] - 公司通过建立疾病认知、教育医生和患者、利用医生经验开展同行演讲计划等方式，促进产品处方开具，且支付方认可产品价值，报销速度较快 [62][63][64] 问题10：用药患者的处方 refill 比例 - 公司对产品的患者依从性和合规性感到满意，实际情况高于每日口服药物的预期，这得益于患者支持服务和与专业药房的紧密合作 [65] 问题11：FORWARD试验主要结果的变化是否会影响慢性中性粒细胞减少症获批后的产品标签 - 目前认为不会影响标签，因为该人群已在之前的CRC和2期试验中进行了研究，整个试验数据将代表整个慢性中性粒细胞减少症人群 [66]

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物接近1.03亿美元，考虑从Neurogene获得的2850万欧元及2月宣布的战略重组预期财务影响后，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [19] - 2024年第四季度和全年净ZorMD收入分别为140万美元和260万美元 [19] - 2024年第四季度和全年研发支出分别为2170万美元和8160万美元，其中分别包含120万美元和430万美元非现金费用 [19] - 2024年第四季度和全年SG&A费用分别为1510万美元和6150万美元，其中分别包含100万美元和390万美元非现金费用 [19] - 2024年第四季度净亏损3980万美元，全年净亏损3750万美元，但全年数据包含去年5月出售优先审评券一次性收入1.05亿美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Zolremdi业务 - 2024年Zolremdi销售额超250万美元，覆盖自去年5月中旬推出后的7.5个月 [9] 慢性中性粒细胞减少症（CN）业务 - 2024年完成MAVERICKS - four针对多种CN疾病的2期临床试验，6个月开放标签临床2期试验招募23名参与者 [13] - 去年启动全球关键3期CN试验FORWARD试验，目标招募150名先天性、获得性、原发性自身免疫性或特发性CN且有反复和/或严重感染的参与者 [13] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国确诊的WIM患者总数约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5.5万人，公司当前研究针对的难治性严重患者约1.5万人 [56][57] 欧洲市场 - 1月公司提交的MAA被EMA接受审核，预计最早2026年第一季度获批 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年成为完全整合型公司，首款产品Mavrexa four（美国品牌为Zolremdi）获批并推出，用于治疗WIM综合征 [5] - 商业化战略采用多管齐下方法，通过多种教育活动提高疾病认知度，加强与患者倡导组织合作，推出患者服务项目 [6][7] - 推进MAVERICKS - four治疗慢性中性粒细胞减少症的研究，启动FORWARD试验并优化试验方案 [13][14] - 进行战略重组，预计每年减少3000万 - 3500万美元支出，聚焦MAVERICKS - four在慢性中性粒细胞减少症的机会 [17] - 达成两项国际合作，与Neurogene合作在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化MAVERICKS - four，与TABA Rare合作在中东和北非营销Zolremdi [10][11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年，对2025年进展感到满意，相信FORWARD试验方案优化增加成功机会 [5][16] - 认为Neurogene合作契合公司，双方都关注罕见病和专科市场，以患者为先 [11] - 公司努力增加Zolremdi需求，通过教育和提高认知度，相信能看到成果，且支付方认可产品价值，报销迅速 [62][65] 其他重要信息 - 公司收到患者对Zolremdi的积极反馈，如免疫系统改善、皮肤感染等问题好转、生活质量提高等 [8] - 2025年初Zolremdi价格有7%的小幅上涨 [39][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于将ANC阈值从低于1500降至低于1000的监管讨论情况，是否需扩大试验规模及对试验启动的时间关系 - 公司与FDA沟通得知其希望试验成功，聚焦中重度患者与公司目标一致，不影响试验规模，因之前感染要求已缩小筛选范围 [23][24] - 与监管机构互动积极，EMA更关注感染临床结果，公司对研究参与度和关注度满意 [26][27] 问题2: 收紧基线ANC资格标准是否会减慢招募速度 - 不会，因预计这类患者占比不大，且筛选中这类患者少，不担心招募时间 [28] 问题3: 目前分销商库存情况及早期折扣趋势 - 资产负债表反映了第四季度库存情况，与专业制药订单转化的销售有关，销售可能不稳定，目前无明显趋势，取决于全年需求进展 [32] - 公司通过专业药房有严格分销渠道，目前未进行折扣 [35] 问题4: 目前使用药物的患者数量及2025年初Zolremdi是否提价 - 公司未公布患者数量，因仍在建立需求、提高认知度，现正转向关注患者群体 [38] - 年初有7%的小幅提价 [39][41] 问题5: 3期试验患者筛选情况 - 试验场地激活率达约90%，筛选进展良好，按目前情况预计在2025年第三或第四季度完成全部招募 [45] 问题6: 商业化方面的经验，是否有非试验患者开始治疗，诊断时间和治疗时间是否减少 - 进入市场时疾病认知度低，公司通过提高认知度和与医生合作，使临床试验患者都开始使用产品，需求持续增长 [51][52] - 会议季发现新患者，未来将继续通过会议与医生合作，增加需求 [53] 问题7: 海外商业化协议中是否有注册时间或里程碑相关条款 - 下一个关键监管里程碑是欧洲WIM获批，公司预计2026年上半年获批并推出，CN方面合作方认可市场潜力，无成功相关里程碑的时间限制 [54][55] 问题8: 美国和海外WIM和CN的预计患者数量 - 美国确诊WIM患者约1000人，慢性中性粒细胞减少症总患者约5.5万人，公司当前研究针对的难治性严重患者约1.5万人 [56][57] 问题9: 2025年Zolremdi销售目标及成功标准 - 公司未提供销售预测，目标是继续增加需求，通过提高教育和认知度实现，支付方认可产品价值，报销迅速 [62][65] 问题10: 使用药物的患者处方 refill 比例 - 公司对产品的依从性和合规性满意，高于每日口服药物预期，归功于患者支持服务和与专业药房的合作 [66] 问题11: FORWARD试验主要结果变化是否会影响慢性中性粒细胞减少症获批后的标签 - 目前认为不会影响标签，相关人群在CRC和2期试验中也有研究，整个试验包代表整个慢性中性粒细胞减少症人群 [68]

产品净收入情况 - 2024年5月至12月XOLREMDI净收入260万美元，公司预计2025年随着目标医生推广增加患者发现和转化率而增长[1][9] - 2024年产品净收入为2557000美元，2023年为0 [28] 特殊收益情况 - 2024年公司出售优先审评券获1.05亿美元现金收益[20] - 2025年1月公司收到Norgine Pharma UK 2850万欧元预付款，有资格获得最高2.26亿欧元潜在里程碑付款及分层两位数特许权使用费[6] 费用支出情况 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2170万美元和8160万美元，较2023年同期的1530万美元和7200万美元有所增加[15] - 2024年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为1510万美元和6150万美元，较2023年同期的990万美元和3550万美元有所增加[15] - 2024年研发成本为81643000美元，2023年为72017000美元[28] - 2024年销售、一般和行政费用为61518000美元，2023年为35505000美元[28] - 2025年2月公司宣布战略重组，预计每年减少支出3000 - 3500万美元[12] 资金储备情况 - 截至2024年12月31日公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.028亿美元，预计资金可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年12月31日现金及现金等价物为55699000美元，2023年为99216000美元[30] - 2024年12月31日应收账款为1070000美元，2023年为0 [30] - 2024年12月31日可销售证券为46361000美元，2023年为15000000美元[30] 负债与权益情况 - 2024年12月31日总负债为124298000美元，2023年为96159000美元[30] - 2024年12月31日股东权益总额为22149000美元，2023年为51099000美元[30] 净亏损情况 - 2024年净亏损为37450000美元，2023年为101167000美元[28] 临床试验情况 - 慢性中性粒细胞减少症的3期4WARD试验已在约90%的目标试验点启动，预计2025年第三或第四季度完成全部入组，2026年下半年公布顶线数据[1][11][14] - 2024年公司2期试验共招募23名参与者，结果显示每日口服一次mavorixafor耐受性良好[10] - 3期4WARD试验现仅招募中度和重度中性粒细胞减少症患者，主要终点的绝对中性粒细胞计数组件将统一[11] 报告提交情况 - 公司预计于2025年3月25日向美国证券交易委员会提交10 - K表格年度报告[25]

文章核心观点 X4 制药公司公布 2024 年第四季度和全年财务结果，强调 2024 年是变革之年且势头延续至 2025 年，公司首个产品 XOLREMDI 获批上市，在 WHIM 综合征治疗上拓展全球市场，同时推进 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症的研发，还进行了战略重组以聚焦业务[1][2]。 各部分总结 产品商业化进展 - XOLREMDI 于 2024 年 5 月获 FDA 批准用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，上市后至 12 月销售额达 260 万美元，公司通过多种活动提升疾病认知并提供患者服务[3] - 2025 年 1 月，mavorixafor 治疗 WHIM 综合征的 MAA 获 EMA 受理，预计 2026 年上半年获批；同月与 Norgine 达成协议，获 2850 万欧元预付款及最高 2.26 亿欧元潜在里程碑付款和分层两位数特许权使用费[3][4] - 2025 年 2 月，与 taiba rare 达成协议，在沙特等国分销和商业化 XOLREMDI，获批后可通过指定患者计划提供药物[5] 慢性中性粒细胞减少症研发进展 - 基于 FDA 和 EMA 指导，4WARD 试验方案修订，聚焦未满足需求高的患者，仅招募中重度中性粒细胞减少症患者，主要终点 ANC 组件统一[7] - 目前试验在全球约 90%目标站点启动，预计 2025 年第三或四季度完成全部招募，2026 年下半年公布顶线数据[1][8][11] 战略重组 - 2025 年 2 月公司宣布战略重组，包括裁员、停止研究、暂停临床前候选药物项目、关闭奥地利维也纳设施、调整美国商业现场团队和精简其他支出，预计每年减少 3000 - 3500 万美元支出[9] 财务结果 - 截至 2024 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共 1.028 亿美元；考虑 1 月 Norgine 付款和战略重组影响，公司认为资金足以支持运营至 2026 年上半年[10][12] - 2024 年第四季度和全年净产品收入分别为 140 万美元和 260 万美元，收入成本分别为 30 万美元和 80 万美元；研发费用分别为 2170 万美元和 8160 万美元，销售、一般和行政费用分别为 1510 万美元和 6150 万美元；2024 年出售优先审评券获 1.05 亿美元收益；净亏损分别为 3980 万美元和 3750 万美元[17] 会议信息 - 公司于美国东部时间 2025 年 3 月 25 日上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，可通过指定号码和 ID 接入电话会议，也可在公司网站观看直播和回放[13]

文章核心观点 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 财务业绩与公司更新 - 公司将于2025年3月25日公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供公司最新情况 [1] 会议安排 - 公司将于同日上午8:30举办电话会议和网络直播 [2] - 美国境内拨打1 - 800 - 267 - 6316，国际拨打1 - 203 - 518 - 9783，输入会议ID：X4PHARMA接入电话会议 [2] - 可通过公司网站投资者关系板块观看网络直播，直播结束后网站将提供回放 [2] 公司介绍 - 公司致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识，成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor，以商品名XOLREMDI在美国上市 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途，并针对特定慢性中性粒细胞减少症患者开展全球3期关键临床试验（4WARD） [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 联系方式 - 投资者联系：Daniel Ferry，LifeSci Advisors董事总经理，邮箱daniel@lifesciadvisors.com，电话(617) 430 - 7576 [4] - 媒体联系：Rhiannon Jeselonis，Ten Bridge Communications，邮箱rhiannon@tenbridgecommunications.com [4]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成独家协议，将在中东部分国家分销和商业化治疗WHIM综合征的药物XOLREMDI，双方期待借此扩大药物全球覆盖范围 [1][3] 合作协议 - X4 Pharmaceuticals与taiba rare达成XOLREMDI在沙特阿拉伯、阿联酋、卡塔尔、阿曼、科威特、巴林和埃及的独家分销和商业化协议，待该地区批准后执行 [1] - taiba将负责XOLREMDI在当地的分销、推广、营销和销售，与X4共同做出关键战略决策，当地监管申报将基于X4提交给美国FDA的注册档案 [3] - 若获得监管批准，taiba有望通过指定患者（同情用药）计划为WHIM患者提供XOLREMDI [3] 药物信息 - XOLREMDI（mavorixafor）于2024年4月获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，是美国唯一获批用于该综合征的治疗药物 [2][12] - mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）审查 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4受体功能障碍导致白细胞从骨髓向血液循环的动员受损，患者常出现中性粒细胞和淋巴细胞水平低，易发生严重和/或频繁感染 [11] 公司介绍 - X4 Pharmaceuticals致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识成功开发mavorixafor，还在评估其更多用途并开展全球3期临床试验 [13] - taiba Healthcare成立于1980年，是中东和北非地区领先的专业营销、销售和分销公司，通过早期获取计划或商业化向孤儿和罕见病患者提供创新治疗 [14] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及中东国家监管申报、批准可能性、临床试验进展、市场机会、合作战略利益等内容，这些声明基于管理层当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [15][16]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals宣布进行员工和资本支出重组 聚焦推进mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 同时优化XOLREMDI在美国的推广 预计此次重组将减少年度支出 并使资金支持运营至2026年上半年 [1][2] 战略重组活动 - 减少43人（约占公司员工30%） 包括停止研究工作、关闭奥地利维也纳的设施以及暂停临床前候选药物项目 [5] - 缩减美国商业实地团队及公司内支持性岗位规模 [5] - 精简其他支出 以支持mavorixafor针对更多慢性中性粒细胞减少症患者的正在进行的临床开发 [5] 重组预期影响 - 预计每年减少支出3000 - 3500万美元 [2] - 预计将资金使用期限延长至2026年上半年 [1][2] - 员工缩减预计在2025年第一季度完成 [2] 公司业务情况 - 开发和商业化针对免疫系统罕见病且有重大未满足需求患者的创新疗法 [3] - 利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识 成功开发口服CXCR4拮抗剂mavorixafor 在美国以XOLREMDI品牌上市用于首个适应症 [3] - 正在评估mavorixafor的其他用途 并针对某些慢性中性粒细胞减少症患者进行全球关键3期临床试验（4WARD） [3]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公司的mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请已获欧洲药品管理局（EMA）受理评估 若获批将成为欧洲首个治疗该疾病的药物 公司期望与合作伙伴为患者提供治疗 [1][2][3] 公司进展 - X4 Pharmaceuticals宣布mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）获EMA受理评估 [1] - 2024年4月 mavorixafor以XOLREMDI名称获美国FDA批准用于12岁及以上WHIM综合征患者 [1] - 预计2026年上半年EMA对MAA作出决定 [1] - 本月初公司与Norgine达成独家许可和供应协议 将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor [3] 药物信息 - mavorixafor是CXCR4受体小分子拮抗剂 开发用于治疗包括WHIM综合征在内的罕见原发性免疫缺陷疾病 [2] - 全球3期4WHIM试验达到主要和关键次要终点 耐受性良好 无治疗相关严重不良事件和因安全事件停药情况 [2] - 试验中 每日口服mavorixafor可降低WHIM综合征参与者感染率、严重程度和持续时间 [2] 疾病介绍 - WHIM综合征是由CXCR4受体功能障碍导致的罕见原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症 特征为白细胞从骨髓向外周循环动员受损 [11] - 患者典型表现为中性粒细胞和淋巴细胞水平低 易发生严重或频繁感染 [11] - 美国和欧洲目前各约有1000人被诊断患有该疾病 [11][3] 公司概况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 [13] - 公司利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识开发了mavorixafor 除现有适应症外在美国上市 还在评估其他用途并开展全球3期临床试验 [13] - 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [13]

文章核心观点 X4 Pharmaceuticals与Norgine达成独家许可和供应协议 Norgine将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor 此协议为X4带来资金支持 有助于其推进慢性中性粒细胞减少症的全球3期临床试验 [1][3] 合作协议内容 - X4将获得2850万欧元的预付款 以及最高2.26亿欧元的潜在监管和商业里程碑付款 外加未来在许可地区净销售额的两位数分层特许权使用费 最高可达25%左右 [1][3] - X4和Norgine将密切合作进行监管申报 X4继续负责正在进行的评估mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的全球关键3期4WARD临床试验 Norgine负责所有市场准入和商业化活动 并最终持有许可地区的所有营销授权 X4将为Norgine生产和供应mavorixafor [3] mavorixafor药物情况 - mavorixafor是一种选择性CXCR4受体拮抗剂 已在美国获批 商品名为XOLREMDI 用于治疗12岁及以上WHIM综合征患者 X4预计很快将向欧洲药品管理局提交mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请 该药物已获得EMA和美国FDA的孤儿药认定 [2] - X4正在开发mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症 目前正在进行针对某些慢性中性粒细胞减少症疾病的全球关键3期临床试验 [2][3][4] 双方公司情况 - X4致力于为免疫系统罕见病患者开发和商业化创新疗法 利用其在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识 成功开发了mavorixafor 公司总部位于美国马萨诸塞州波士顿 在奥地利维也纳设有卓越研究中心 [4] - Norgine是一家专业制药和消费者保健公司 年营收超5亿欧元 有120年历史 在西欧、澳大利亚和新西兰等核心市场为患者和消费者提供改变生活的产品 采用综合方法确保高质量变革性药物快速有效地交付给患者 [5] 双方高管观点 - X4总裁兼首席执行官Paula Ragan博士认为该战略协议是X4的重要里程碑 相信Norgine是理想合作伙伴 期待扩大mavorixafor的可及性 继续满足罕见免疫疾病患者的未满足需求 [3] - Norgine首席执行官Janneke van der Kamp表示很高兴与X4合作 若获批 mavorixafor将是首个针对WHIM综合征关键潜在病因的治疗方法 该协议将扩大公司的创新产品组合和在罕见病及专业市场的专业知识 [3]