财务数据和关键指标变化 - 2019年上半年公司营收为340万美元，而2018年上半年无营收，营收包括190万美元的ZEJULA销售额和150万美元的Optune在香港的销售额 [29] - 2019年上半年研发费用为5890万美元，2018年同期为3460万美元，增长主要归因于许可费增加、正在进行和新启动的后期临床试验、工资及工资相关费用以及支持内部开发计划的研究工作扩展 [30] - 2019年上半年销售、一般和行政费用为2950万美元，2018年同期为640万美元，增长主要是由于公司在中国继续扩大商业运营，工资及工资相关费用增加 [30] - 2019年上半年公司净亏损8330万美元，摊薄后每股净亏损1.37美元；2018年上半年净亏损4150万美元，摊薄后每股净亏损0.83美元 [30] - 截至2019年6月30日，现金及现金等价物和短期投资总计3.932亿美元，其中包括今年后续发行的净收益 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务 - niraparib（ZEJULA）：在香港商业推出表现超预期，2019年第二季度在香港市场占有率达66%，领先于已在香港上市两年多的Lynparza [18] - margetuximab：SOPHIA试验显示margetuximab联合化疗与曲妥珠单抗联合化疗相比，显著延长了无进展生存期，MacroGenics计划今年下半年提交美国生物制品许可申请（BLA），并与公司合作启动HER2阳性胃癌的全球III期MAHOGANY试验 [12] - ripretinib：INVICTUS试验显示，作为胃肠道间质瘤（GIST）的四线治疗药物，ripretinib与安慰剂相比，显著延长了无进展生存期，中位无进展生存期分别为6.3个月和1个月，疾病进展或死亡风险降低了85%；探索性分析显示，ripretinib也延长了总生存期，分别为15.1个月和6.6个月 [25] 医疗器械业务 - Optune：在香港表现超预期，患者数量的初始增长曲线在Optune所有主要市场推出国家中处于最佳之列；8月获得国家药品监督管理局（NMPA）创新医疗器械认定，有望年底前获批 [11][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国GIST发病率高于西方世界，患者群体比美国和欧洲市场总和更大，目前中国约有10万患者正在接受治疗，每年新增诊断病例超过3万例 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为中国生物技术领导者和全球商业阶段生物制药公司，目前拥有10个后期资产，针对肿瘤和传染病领域的20多种适应症 [10] - 业务发展方面，通过与新合作伙伴合作增强产品组合，如与Deciphera合作获得ripretinib大中华区独家权益，与Incyte合作开发和商业化抗PD - 1单克隆抗体Altral [13][25][27] - 行业竞争上，公司认为ZEJULA是高度差异化的PARP抑制剂，在香港市场已领先于Lynparza；对于margetuximab，SOPHIA试验结果使其在HER2阳性乳腺癌治疗上具有竞争力；ripretinib在GIST治疗上数据优于avapritinib [18][24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年上半年公司在多个方面取得重大进展，为下半年潜在变革性事件奠定基础，对未来充满热情和信心 [9] - 公司拥有积极的目标和全球雄心，具备实现成功所需的战略、资源和团队 [15] - 中国创新肿瘤产品市场需求高，尽管很多产品未纳入医保报销，但人们愿意支付，公司对产品在中国市场的商业前景充满信心 [75][76] 其他重要信息 - 截至7月31日，公司员工总数达577人，其中商业团队约250人，发现和开发团队约250人，还招聘了资深肿瘤研究科学家Valeria Fantin领导全球发现工作 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ZEJULA在香港成功推出的因素及对中国大陆推出的借鉴经验 - 公司在香港有优秀团队，执行能力强；ZEJULA是同类最佳产品，每日一次用药，统计证据良好；医学团队医学教育工作出色；团队有多年成功推出肿瘤产品的经验；根据体重给药，安全性和疗效更好，每日一次给药且代谢物情况减少了药物相互作用；随着更多研究发表，医生希望尽早使用该药物预防转移 [35][36][37] 问题2：新科学顾问委员会成员如何影响早期开发管线 - 公司在全球不断加强发现工作，新顾问委员会成员将参与公司战略制定，特别是在研究方面，公司每年与他们举行四次会议，并根据需要临时开会，同时公司也会根据需要咨询其他顾问和专家 [39] 问题3：公司股东结构是否会从非美国申报者转变为美国申报者 - 这取决于资本市场力量，难以预测未来，但目前公司仍是外国私人发行人，不过在美国有很多投资者，公司希望吸引能与公司长期共同成长、了解业务的投资者 [41][42] 问题4：ZEJULA和Optune在中国获批的最后步骤和影响因素，以及香港近期商业动荡对下半年销售的影响 - 香港商业动荡未对公司商业推出和收入产生影响；ZEJULA已获得NMPA受理和优先审评，公司认为监管机构努力与公司合作，产品有医疗需求且得到关键意见领袖网络认可，但中国审批存在风险，公司只能提供最佳估计 [44][45] 问题5：如何看待Lynparza的PAOLA - 1试验数据与ZEJULA的PRIMA试验及商业机会的关系 - 应等待两项试验在即将召开的医学会议上公布详细数据；PRIMA是单药治疗，与安慰剂对比，而PAOLA - 1是联合治疗对比；公司对ZEJULA在竞争中具有的优势充满信心，包括整体疗效、生活质量和药物经济学方面，特别是在中国市场 [49] 问题6：如何对中国市场上niraparib的商业销售进行基准评估，并与Lynparza销售情况比较 - 公司认为在中国有优秀团队、优质产品和良好推广，对成功充满信心；公司在中国进行了PK研究和市场竞争力研究，有超过250名患者的数据，得到了很多主要研究者（PI）和关键意见领袖（KOL）的支持；团队有丰富的肿瘤产品推出经验，进行了大量医学教育和KOL、PI网络拓展工作；香港的成功经验对中国市场有借鉴作用，包括内部团队学习和外部KOL经验传递 [56][57][58][59] 问题7：margetuximab在乳腺癌方面向NMPA提交申请的预期时间以及针对该人群的桥接研究计划 - 对于二线乳腺癌，等待内部数据完整后提交临床试验申请（CTA）；对于胃癌，准备好完整文件后直接提交新药申请（NDA） [62] 问题8：与Five Prime合作的margetuximab项目患者群体假设在过去几个月的变化以及对该项目首次中期无效性分析的信心原因 - 该项目由Five Prime全球主导，公司尊重合作伙伴的新闻发布，无法单独披露患者招募进度和无效性测试原因；公司认为合作伙伴决策谨慎，公司从中国招募了第一名患者，项目进展符合计划 [65] 问题9：随着产品在香港和中国推出，销售、一般和行政费用（SG&A）在下半年和明年上半年的大致指导以及两款药物在中国的预发布活动，Optune在中国市场面临的挑战 - 公司暂不提供SG&A的前瞻性指导，2019年上半年SG&A为2950万美元，2018年全年为2200万美元，公司从去年年底开始建设商业基础设施并取得进展；医学事务团队为潜在的中国市场推出做了大量工作，包括与KOL进行教育和医学分享项目；Optune在中国面临患者支付能力问题，公司将尝试通过患者援助计划（PAP）等金融项目改善患者市场准入；公司对团队的医学教育和市场准入工作印象深刻，赞助了很多神经肿瘤学家会议；Optune在中国是唯一针对胶质母细胞瘤（GBM）的产品，无竞争，中国市场大，尽管很多创新肿瘤产品未报销，但需求高，患者愿意支付；该产品在中国获批前已被列入一类推荐名单，医生开其他GBM化疗药物时需提及该治疗选择，得到了医疗界支持 [69][71][72][74][75][76][78] 问题10：ZEJULA和Optune在香港的商业销售情况，包括患者数量、医保覆盖情况以及与竞争对手的定价策略和竞争压力 - 定价方面，Lynparza在香港每位患者销售价格为75万美元，公司产品在香港根据医院、诊所和患者需求、支付能力收费，公司认为产品在质量上具有竞争力；公司不便透露患者数量；Lynparza在香港上市两年仍未纳入医保报销，公司产品上市6个月也未纳入医保报销 [82][83][84] 问题11：PD - 1临床试验进展、潜在试验时间表和在中国的最终注册情况 - 公司开展PD - 1项目是因为现有产品组合与PD - 1有协同作用，如与margetuximab联合用于胃癌治疗，且拥有两种产品便于定价谈判；公司引入的PD - 1产品基于临床前和大量临床数据，质量高；Incyte已完成三项关键试验，有望在美国获批，公司将同时提交CTA，进行桥接或PK研究以在中国快速推出产品；公司开展联合治疗项目，已启动相关流程，按公司政策，将在第一名患者入组时公布消息，审批时间较难确定，公司会在接近时间点时提供更多信息 [87][88][89][90] 问题12：SG&A成本在ZEJULA和Optune在香港以及为中国推出做准备方面的细分情况，研发成本在下半年和2020年上半年的大致增长情况，以及在竞争激烈的中国PD - 1市场如何竞争成为大型制药公司 - 目前不细分SG&A在产品间的情况，SG&A增加主要用于建设商业基础设施，不仅针对香港市场，也包括中国大陆；研发方面，公司扩大了开发和发现团队，成本主要用于临床开发、新发现、拓展产品线和开辟新适应症，里程碑费用占比小；2019年上半年研发支出约5890万美元，去年全年为1.2亿美元；公司目标是在中国成为行业领导者，注重市场份额获取，有效利用投资者资金，在产品引进上进行了充分市场分析和政策研究；多数里程碑与监管批准相关，非立即触发，且很多试验是全球试验，公司贡献小部分患者，成本效益高；除单药治疗的利基机会外，PD - 1与公司管线中的其他同类最佳或首创药物联合使用，有很多商业机会；公司早期不开展PD - 1项目是因为市场拥挤，内部开发一个针对中国的PD - 1适应症至少需8000万美元，而与已产生关键数据的合作伙伴合作，只需进行桥接和PK研究，成本效益高，且公司注重联合治疗拓展产品线，认为该PD - 1产品在生产成本、安全性和疗效数据方面独特，与现有产品组合有协同作用 [94][95][96][97][98][100][101][102][103] 问题13：研发支出在上半年不同项目的细分情况 - 上半年研发支出5890万美元中，有2000万美元是前期许可费；7月从Incyte获得1750万美元前期费用；公司不细分每个项目的研发支出，因为内部知识产权人员参与多个项目，虽有跟踪系统，但不便评论 [105][106][107]

财务状况 - 2018年公司产品销售收入为0.1百万美元，净亏损139.1百万美元，2017年净亏损50.4百万美元[18] - 2018年研发费用为120,278千美元，2017年为39,342千美元，2016年为32,149千美元[14] - 截至2018年12月31日，公司通过股权融资筹集了4.626亿美元，其中首次公开募股净收益1.577亿美元，后续增发净收益1.403亿美元[24] - 2018年和2017年经营活动使用的净现金分别为9750万美元和3240万美元[24] - 预计未来将继续亏损，且亏损可能会增加，因公司将开展多项业务活动[19] - 公司认为截至2018年12月31日的现金及现金等价物和短期投资能满足至少未来12个月的运营和资本支出需求[25] - 2018年和2017年，公司中国子公司分别获约130万美元和20万美元财政激励，澳大利亚子公司分别获约0和70万美元财政激励，激励减少或取消将对公司经营业绩产生不利影响[185] 产品商业化 - 2018年10月香港卫生署批准ZEJULA，12月在香港推出ZEJULA和Optune，同月国家药监局受理ZEJULA新药申请[18] - 公司近期商业收入可能来自ZEJULA和Optune的销售，其他药物候选者需获监管批准才有商业收入[28] - 公司聚焦已获批产品则乐（ZEJULA）和Optune在香港的商业化，产品营收很大程度取决于这两款产品在中国及香港的商业化成功与否[34] - 公司虽在香港推出ZEJULA和Optune，但可能无法在香港以外地区获批和商业化，限制市场潜力[31] - 公司已启动则乐和Optune的商业化工作，完成ZL - 2401与Paratek的技术转让，2017年二季度启动ZL - 2301在中国晚期肝癌患者中的II期试验，预计2019年下半年完成首次人体试验（FPI）[44] 候选药物研发 - 公司有8个候选药物处于临床开发阶段，其他一些处于临床前开发阶段，候选药物产生收入依赖获得监管批准和成功商业化[41][42] - 公司计划开发ZEJULA单药疗法及与抗VEGF或PD - 1/PD - L1治疗的联合疗法，但未开发、获批、生产或销售相关联合治疗药物，未来也可能寻求与其他疗法联合开发药物[56] - 公司内部发现项目处于早期开发阶段，需要大量投资和监管批准，目前没有候选药物进入临床后期试验[132][133] - 公司内部发现项目的药物候选临床开发、获批及商业化存在不确定性，临床失败可能导致项目放弃或延迟[134] 监管审批风险 - 公司产品和候选药物需获得国家药监局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）等监管机构批准才能商业化，审批过程漫长、复杂且成本高，且不一定能获批[45] - 公司产品和候选药物受NMPA、FDA、欧洲药品管理局（EMA）等监管机构全面监管，无法保证能获得监管批准或成功商业化[49][50] - 获得中国、美国等国家监管批准成本高、耗时长，且可能因多种因素导致申请延迟或被拒[51] - 即便获得批准，监管机构可能撤销批准、限制适应症、监控价格、要求进行昂贵的上市后临床试验等，影响产品商业前景[54] - 若监管机构撤销联合治疗药物的批准，或出现安全、疗效、供应等问题，公司产品商业化可能受影响，ZEJULA或其他产品可能被撤市或商业成功受限[57][58] - 若无法获得NMPA的1类候选药物快速注册途径批准，获取监管批准的时间和成本可能增加，且1类指定不一定加快流程[82] - 中国监管流程仍模糊不可预测，NMPA可能要求更改临床研究设计或增加资源获取批准，政策变化或有限制和要求[85] - 产品或候选药物获批后需持续遵守监管要求，后续发现问题可能导致产品受限、召回、罚款等后果[87][89] 临床试验风险 - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，如ZL - 2301在III期试验中未达主要终点，未来在中国患者中的临床试验也不能保证成功[65] - 临床试验启动需与监管机构确定试验设计，监管机构可能改变立场，影响试验进度和药物获批[66] - 临床试验可能因多种原因延迟或无法完成，如监管授权问题、结果不佳、患者招募困难等，进而影响药物获批和商业化[67] - 若需额外试验或无法完成试验、结果不佳等，公司可能面临获批延迟、无法获批、获批范围受限等问题[69] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或无法进行，原因包括疾病患病率低、竞争对手招募等[72][73] - 产品和候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、获批延迟或受限，影响患者招募和公司商业前景[77] - 产品和候选药物可能产生脱靶毒性副作用，影响有效剂量、获批范围和商业成功，阻碍公司盈利[78] - 产品或候选药物出现不良副作用可能导致监管部门撤回或限制批准、增加标签声明等多种负面后果，影响商业化和营收[80][81] 市场竞争 - 公司面临来自全球各大药企、生物技术公司等的激烈竞争，竞争对手可能在药物研发、商业化等方面领先，影响公司财务状况和产品市场推广[60][61] 人员相关 - 公司未来成功依赖于留住关键高管和吸引、留住、激励合格人员，失去关键人员可能阻碍业务目标实现[98][100] - 公司预计业务增长，可能在管理扩张、招募和培训人员方面遇到困难，影响业务执行和运营[102] 价格与报销 - 2018年10月中国NHSA与药企进行18种肿瘤药物价格谈判，降价超50%，公司产品获批后可能需大幅降价并面临报销不确定性[109] - 美国药品和设备的销售依赖第三方支付方的覆盖范围和报销充足性，净价格可能因折扣、回扣和法律放宽而降低，无法获得盈利支付率将影响公司运营和财务状况[112] - 美国联邦和州政府不断推进医疗改革立法，包括降低医疗成本的举措，新立法可能影响公司产品需求和定价[113][116] 监管框架影响 - 中国药品和医疗器械行业受广泛监管，公司需获得并维持多项许可证和授权，监管框架变化可能影响业务[117][118][120] 合作与许可风险 - 公司业务依赖从第三方许可和分许可的产品和候选药物，若违反许可协议或发生纠纷，可能失去开发和商业化权利[123][124][125] 产品责任 - 产品责任索赔或诉讼可能导致公司承担巨额负债，包括声誉损害、临床试验中断和成本增加等后果[129] - 公司目前未为每个产品和候选药物购买产品责任保险，现有临床试验保险可能无法完全覆盖潜在负债[131] 生产设施 - 2017年建成小分子设施，2018年在中国苏州用GE医疗FlexFactory平台技术建成大分子设施，若设施未获批、受损或中断生产，业务将受负面影响[136] 知识产权 - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高、耗时长，不利结果可能使专利无效或信息泄露[137] - 公司依赖商业秘密保持竞争优势，但协议方可能违约，员工也可能被指不当使用前雇主商业秘密[140][141] - 公司依赖许可方保护专利，若许可方未能有效保护，会影响公司业务[161][162] - 若无法获得和维持产品及候选药物的专利保护，公司将面临竞争[212] 信息安全 - 公司内部及合作方计算机系统可能故障或遭安全漏洞，中国数据隐私制度演变，相关事件会影响业务[143][144] - 公司信息系统和网络存在信息被盗用、泄露等风险，数据安全威胁增多，安全措施成本高且无法完全消除风险[146] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前和临床试验，若第三方未履行职责或未达期限，产品获批和商业化将受影响[147] - 若失去与CRO的合作关系，产品或药物开发可能延迟，更换CRO成本高、耗时长且新CRO服务可能不同[152] - 公司大规模临床或商业生产经验有限，依赖第三方制造商和供应链，若出现问题，生产将延迟[153] - 公司需确定合格CMO进行产品和药物候选的规模化生产，若无法安排或获批，产品开发、销售和分销将受影响[155] - 依赖第三方生产药物存在风险，如第三方违规、协议终止等，可能导致监管审批延迟或失败[158] - 关键材料供应中断会影响临床研究、产品测试和商业化，公司目前无商业生产协议[159] - 公司或制造商可能无法以合适成本和数量及时生产化合物，商业生产能力需求增加[160] 中国政策法规影响 - 2018年中国药监局重组，省级和地方层面重组持续到2019年第一季度，可能导致决策延迟和日常运营中断[95][97] - 违反中国环保、健康和安全法规，公司可能面临罚款、制裁等，保险可能无法覆盖潜在责任[166][167][168] - 中国经济、政治和社会条件及政策会影响公司业务环境、运营、流动性和资本获取[170][171] - 中国法律体系不确定性和政策变化可能对公司业务和运营结果产生重大不利影响[172] - 违反美国FCPA和中国反腐败法，公司声誉受损并可能面临刑事或民事处罚[175][176] - 中国外汇管制可能限制公司有效接收和使用外币融资的能力[177] - 中国关于境外特殊目的公司的规定可能使公司面临责任、限制资本注入和利润分配[179] - 公司需按外管局37号文要求，让持有公司权益的中国居民进行登记，但无法确保所有相关居民会遵守规定，否则公司业务和利润分配能力可能受重大不利影响[182] - 中国法规使外国投资者收购中国公司程序复杂，公司未来在中国的收购扩张能力可能受重大不利影响[183][184] - 若公司被认定为中国居民企业，将按25%税率对全球收入缴纳企业所得税，非中国股东可能面临10%或20%的预扣税[190][191] - 公司依赖中国子公司的股息和其他权益分配来满足现金和融资需求，中国子公司支付能力受限将对公司业务产生重大不利影响[193][194] - 中国子公司主要以人民币创收，人民币不可自由兑换，外汇限制可能影响子公司向公司支付股息的能力[195] - 中国政府可能加强资本管制，限制子公司向公司付款，进而影响公司的增长、投资、收购和分红能力[197] - 非中国居民企业间接转让中国居民企业股权，若被认定无商业目的且为避税，可能需按10%税率缴纳所得税[199] - 间接转让满足特定条件将被视为无真实商业目的并需纳税，若扣缴义务人未履行义务，将面临50% - 300%未缴税款的罚款[199] - 非居民企业在公开市场买卖同一家境外上市企业的股票或美国存托凭证，可适用安全港规则，无需缴纳中国税[199] - 公司面临非中国居民企业相关交易的税务不确定性，可能影响财务状况和经营成果[201] - 未遵守员工股权激励计划注册要求，公司可能面临罚款和制裁[202] - 公司及相关员工参与股票激励计划需遵守外汇管理规定，未遵守可能受限[203] SEC相关 - SEC对四大中国会计师事务所的诉讼，可能使公司无法合规提交财务报表[204] - 2014年1月22日，行政法官裁定四大中国会计师事务所违规，2月12日其上诉[205] - 2015年2月6日，四大中国会计师事务所同意受谴责并罚款以解决争端[205] - SEC重启诉讼可能使美国上市的中国公司难聘审计师，影响公司ADS市场价格[207] - 会计师事务所若采取额外补救措施，可能影响公司合规提交财务报表的能力[208] CFIUS审查 - 公司美国业务投资可能需CFIUS审查，可能延迟或阻止交易完成[209] 市场规模估计 - 目标患者群体的发病率和患病率基于估计和第三方来源，若市场机会小于估计或批准基于更窄患者群体定义，营收和盈利能力可能受影响[92]

财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总计2.633亿美元，其中包括去年9月后续发行的净收益 [26] - 2018年全年研发费用为1.203亿美元，2017年同期为3930万美元，增长主要归因于四项新战略合作伙伴关系的前期许可费增加4680万美元、正在进行和新启动的后期临床试验、工资及工资相关费用以及支持内部项目的研究工作扩展 [26] - 2018年全年销售、一般和行政费用为2160万美元，2017年同期为1200万美元，增长主要是由于公司扩大运营导致商业和行政人员增加，工资及工资相关费用增加 [27] - 2018年全年公司净亏损1.391亿美元，摊薄后每股净亏损2.64美元；2017年全年净亏损5040万美元，摊薄后每股净亏损2.32美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 核心肿瘤资产Niraparib（商品名Zejula）是潜在的同类最佳PARP抑制剂，已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交用于铂敏感卵巢癌二线维持治疗的新药申请（NDA），并被纳入优先审评 [16] - Optune是一种肿瘤治疗场设备，公司与Novocure达成战略合作和许可协议，获得其在大中华区的权益，计划在2019年下半年在中国启动胃癌2期研究，并积极申请临床豁免以实现今年在中国商业化 [20] - Margetuximab是一种免疫优化的抗HER2单克隆抗体，MacroGenics的3期SOPHIA研究取得积极结果，公司计划与NMPA讨论HER2乳腺癌的加速批准途径，并与MacroGenics联合开展HER2+胃癌的全球关键研究 [21] - Omadacycline是一种下一代广谱四环素类药物，已获得美国和欧洲的营销批准，公司与中国NMPA达成缩写桥接计划，预计2019年下半年开始准备NDA [23] 商业业务 - 公司于去年年底在香港获得Zejula和Optune的批准并开始商业化，Zejula在香港的商业表现收入和覆盖目标医生数量均超出计划 [24] - 公司在中国大陆建立了商业基础设施，完成了医学事务、销售管理团队以及核心营销和商业运营职能的招聘，为Niraparib和Optune的上市做准备 [25] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司构建了针对重大未满足医疗需求的产品管线，目前有七个后期项目，其中三个已获美国FDA批准，公司认为在创新中国生物技术公司中拥有最强的后期肿瘤学产品组合 [9] - 公司通过战略合作伙伴关系增加资产，2018年通过四项重大战略合作伙伴关系增加了六项资产，业务发展管道依然强劲 [11] - 公司计划从2020年开始每年宣布1 - 2项新药研究申请（IND），建立与临床组合协同的发现管道，并创建专有的同类最佳人类转基因小鼠平台 [12] - 公司加强了高管团队，以进一步扩大为全球一体化平台，新加入的高管带来了丰富的行业经验 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年是公司转型的一年，实现了重要里程碑，巩固了作为中美领先创新商业生物制药公司的地位，展示了临床开发和监管执行能力 [8] - 公司认为每个项目在中国都有多种适应症和成为重磅炸弹药物的潜力，尤其在女性癌症、胃肠道癌症和神经胶质瘤领域拥有多个协同资产，未来将继续拓展这一战略主题 [9] - 公司对Niraparib在中国的批准和上市持乐观态度，预计在2019年下半年实现，这将比预期提前一年多，是公司的重要里程碑 [17] - 公司认为中国创新肿瘤药物的销售情况良好，政府正在改善报销项目，有利于新产品上市 [25][45] 其他重要信息 - 公司预计在本季度即将举行的AACR会议上展示Niraparib的PK研究结果 [17] - 截至3月1日，公司约有450名员工，其中近200人专注于研发 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在中国跟踪Zejula和Optune上市情况的相关指标及是否会向市场提供这些指标 - 公司采用跨国标准和系统跟踪销售业绩，有定期跟踪的非收入关键绩效指标（KPI），如覆盖目标医生数量、上市状态等，还可从IMS等渠道获取Niraparib的相关数据 [30][31] 问题2: 近期中国肿瘤药物上市案例对Zejula和Optune上市的借鉴意义 - 首席商务官William Liang曾成功推出AstraZeneca的Tagrisso，该产品第一年年化销售额接近1.5亿美元，第二年约4亿美元，其团队成员来自知名跨国公司，有丰富的新产品上市经验 [33][34] 问题3: Niraparib优先审评的批准类型以及PRIMA数据提交后在中国一线治疗的批准类型 - Niraparib优先审评是全面批准，PRIMA数据提交后在中国一线治疗也将是全面批准 [36][37] 问题4: Niraparib在中国获批的具体时间及优先审评药物获批时间的先例 - 中国一类药物平均获批时间约12个月，但公司有望提前获批 [39] 问题5: Optune获得临床豁免的先例 - Optune若获得临床豁免将是中国首例，公司正在与监管机构密切合作 [41] 问题6: Optune和Niraparib重新上市后扩大报销范围的预期以及国家和省级报销的情况 - 中国政府每年发布中央政府报销目录，多数药物可在上市后进入国家报销目录，省级报销在有国家报销后重要性降低，但仍有一定作用，公司团队有丰富的报销管理经验，对商业运营有信心 [43][44] 问题7: 香港和澳门2019年销售增长的指引 - 目前还处于早期阶段，公司暂不提供相关指引 [47] 问题8: 公司在胃癌早期研发项目的投入考虑 - 该项目与Five Prime和Margetuximab的作用机制不同，中国胃癌年发病率接近65万例，是第二大肿瘤类型，公司认为有机会在该领域构建协同资产 [49][50] 问题9: 中国HER2乳腺癌三线治疗的批准基准 - 公司将利用全球SOPHIA研究的数据，与监管机构讨论最佳批准途径，目前还在与监管机构沟通中 [51] 问题10: Margetuximab的监管策略及是否需要在中国进行全新研究 - 公司将进行PK研究以证明中美人群无差异，并考虑采用桥接策略，不打算在中国进行另一项乳腺癌3期研究 [53] 问题11: Brivanib研究的相关情况及对ACC领域的看法 - 公司认为抗[具体分子]与PD - 1联合是治疗ACC的有前景途径，该领域竞争激烈，公司正在进行剂量探索，将使用与Tessaro合作获得的PD - 1进行研究 [55] 问题12: 现金指引和预期运营时间的最新情况 - 目前暂无更多更新，可参考公司年末现金余额和去年净亏损情况（排除MacroGenics的2500万美元费用后约1.14亿美元） [57] 问题13: 目前公布的商品成本数据是否具有代表性 - 不具有代表性，2018年报告的收入仅略超10万美元，公司将提供更可靠的数据 [61] 问题14: 10万美元收入的具体来源 - 主要来自Niraparib，11月中旬治疗了首位患者，12月下旬治疗了首位Optune的新诊断GBM患者 [63] 问题15: 是否能透露治疗患者数量 - 目前处于早期阶段，需更多时间 [64] 问题16: 如何优先考虑SOPHIA数据在胃癌和乳腺癌项目中的应用及乳腺癌在中国上市的时间线 - 目前与监管机构的具体途径讨论尚早，乳腺癌需要额外研究，公司将与MacroGenics合作设计全球3期研究，预计进行PK研究后到明年，目前难以估计获批和上市时间 [65] 问题17: 两项潜在产品下半年上市后SG&A的变化及销售团队人数 - SG&A会增加，但目前不提供2018年SG&A增长的预测；接近批准时会有更明确的商业优化数据，目前核心团队有180人 [69][70] 问题18: Niraparib获得批准和保险覆盖同时实现的概率 - 预计9月中国政府将公布报销目录，公司对Niraparib进入报销目录持乐观态度，但存在错过的风险；即使错过国家报销，仍有机会进入省级报销目录，公司团队有经验管理商业运营 [73][74] 问题19: Optune和Niraparib在中国市场的定价策略及香港市场与美国市场的价格对比 - 定价策略仍在制定中，中国价格大致比美国价格低30%，若提供患者援助计划会有更好的价格点；Optune因其创新性和独特性，情况可能不同，可参考全球定价情况 [76][77] 问题20: Niraparib一线卵巢癌在中国的NDA提交和批准时间线 - PRIMA研究由Tesaro（现GSK）进行，预计年底有结果，公司希望届时在中国获得类似批准并进行FDA申报，可能会考虑与美国进行一些联合研究 [78] 问题21: Niraparib二线铂敏感数据是否仍预计在今年下半年更新及相关背景 - 该研究已于1月完成入组，是事件驱动型研究，最晚明年第一季度有结果，若事件数量高，今年年底可能达到目标 [79]