Chicago Atlantic BDC, Inc. Reports Second Quarter 2025 Financial Results Exhibit 99.1 Portfolio and Investment Activity Results of Operations For the three months ended June 30, 2025, total investment income was approximately $13.1 million. For the three months ended June 30, 2025, the Company incurred net expenses of approximately $5.4 million, resulting in net investment income of approximately $7.7 million, or $0.34 per weighted average share, and a net increase in net assets from operations of approxima ...

收入和利润 - 第二季度总投资收入为1310万美元，净投资收入为770万美元，即每股加权平均收益0.34美元[5][6] 投资组合表现 - 截至2025年6月30日，投资组合公允价值为3.075亿美元，覆盖31家投资组合公司[6][7] - 第二季度向9家投资组合公司提供3910万美元面值融资，季度结束后又向5家借款人提供1720万美元融资[6][7] - 第二季度投资活动包括部署5600万美元资金，主要通过新高级信贷设施融资[3] 本金偿还与流动性 - 第二季度本金偿还额为2230万美元，其中310万美元截至6月30日尚未收回[7] - 截至2025年6月30日，公司流动性为1.088亿美元，包括1380万美元现金及等价物和500万美元信贷额度借款[8] - 截至2025年8月14日，公司信贷额度借款清零，流动性增至1.254亿美元[8] 净资产与股息 - 每股净资产值从2025年3月31日的13.19美元微增至6月30日的13.23美元[6][8] - 宣布2025年第三季度每股股息0.34美元，将于10月10日支付[6][9] - 第二季度净资产因运营增加860万美元，抵消股息支付后总净资产从3.01亿美元增至3.018亿美元[8][19]

临床疗效数据 - 公司CLOVER WaM研究主要缓解率(MRR)达58.2%，总体缓解率(ORR)达83.6%，疾病控制率达98.2%[109] - 研究显示76%患者在8个月中位随访期内保持无进展生存，中位缓解持续时间未达到11.4个月[109] - 在r/r华氏巨球蛋白瘤患者队列中观察到100%客观缓解率及83.3%主要缓解率[124] - 三线治疗无效的多发性骨髓瘤患者亚组中观察到40%客观缓解率（6/15患者）[125] - 11例多发性骨髓瘤患者数据显示45.5%客观缓解率及72.7%临床获益率[126] - 高度难治性五药耐药患者亚组呈现80%客观缓解率和100%临床获益率[126] - 非霍奇金淋巴瘤患者接受≥60mCi剂量组显示43%客观缓解率[127] - 弥漫大B细胞淋巴瘤亚组达到30%客观缓解率[127] - 26例可评估患者中4例（15.4%）达到部分缓解，疾病控制率为100%[131] - 头颈癌治疗中联合使用iopofosine和外部束放射治疗实现64%完全缓解率和73%总缓解率（n=11）[137] - 头颈癌治疗在12个月时总体生存率为73%，无进展生存率为36%[137] - 多发性骨髓瘤研究中患者平均接受过5种先前治疗方案[132] - 多发性骨髓瘤研究中汇总中位总生存期为22.0个月[132] 不良事件与毒性 - 血液学毒性包括血小板减少症(86.2%)、中性粒细胞减少症(80.0%)、贫血(64.6%)和白细胞减少(32.3%)[109] - 非血液学毒性包括疲劳(33.8%)、恶心(29.2%)和腹泻(20.0%)[109] - 3级及以上治疗相关不良事件包含血小板减少(81.5%)、中性粒细胞减少(66.2%)和贫血(47.7%)[109] - 最高剂量组（75mCi）出现血小板减少症（65%）和中性粒细胞减少症（41%）等≥3级血液学毒性[129] - 治疗相关3级或以上不良事件包括血小板减少症（75%）、淋巴细胞减少症（75%）、白细胞减少症（75%）、中性粒细胞减少症（67%）和贫血（42%）[137] - 儿科高级别胶质瘤研究中不良事件包括血小板减少症（67%）、贫血（67%）、中性粒细胞减少症（61%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（33%）[136] 监管与资金支持 - CLOVER-2儿科1b期研究获美国国立癌症研究院200万美元SBIR基金资助[111] - 欧洲EMA提供90%-100%费用减免的科学建议和监管申报支持[113] - FDA授予iopofosine突破性疗法认定用于治疗复发/难治华氏巨球蛋白血症[101] - 公司获得美国国家癌症研究院200万美元Fast-Track小企业创新研究资助以推进iopofosine临床开发[122] - 美国FDA授予iopofosine用于华氏巨球蛋白瘤的快速通道资格认定[130] - 美国国家癌症研究所授予公司190万美元SBIR第二阶段资助用于儿科高级别胶质瘤研究[136] 研发计划与进展 - 公司计划2025年下半年启动CLR 125的1b期剂量探索研究(需获得资金)[101] - 公司计划2025年下半年启动CLR 225的1期成像和剂量递增安全研究(需获得资金)[101] 研发费用变化 - 公司研发费用在2025年第二季度为239万美元，相比2024年同期的734.5万美元下降495.5万美元（67%）[145] - 临床项目成本从2024年第二季度的395.1万美元降至2025年同期的73.8万美元，减少321.3万美元[145] - 制造及相关成本从2024年第二季度的262.8万美元降至2025年同期的87.1万美元，减少175.7万美元[145] - 研发费用为581.7万美元，同比下降60%或减少861.7万美元，主要因临床项目成本减少454万美元及制造相关成本减少436.1万美元[149] - 临床项目成本从664.4万美元降至210.4万美元[149] - 制造及相关成本从594.1万美元降至158万美元[149] - 临床前项目成本从5.2万美元增至65.2万美元[149] 行政管理费用变化 - 行政管理费用为662.2万美元，同比下降41%或减少465万美元，主要因商业化前活动减少及人员成本降低[150] 其他财务数据 - 其他收入净额从2024年同期的1284.4万美元支出转为2025年第二季度的59万美元收入，主要受权证估值非现金变动影响[148] - 利息收入从2024年同期的32.9万美元降至2025年第二季度的8.8万美元，因投资资金减少[148] - 2025年上半年净亏损约1210万美元，运营现金流出1450万美元[152] - 截至2025年6月30日公司现金余额约1100万美元，未来12个月可用流动性限于1500万美元[152] - 公司警告若未能改善流动性可能无法在2026年第二季度后维持正常运营[152]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第二季度净亏损3120万美元，每股亏损0.41美元（去年同期亏损3470万美元，每股0.46美元）[14][19] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为2580万美元，同比下降13%（去年同期2950万美元）[11] - 2025年第二季度一般行政费用为640万美元，同比下降17%（去年同期770万美元）[12] 财务数据关键指标变化：现金及有价证券 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及有价证券为7730万美元[1][10] - 现金及现金等价物大幅增加至2575.2万美元，较2024年底增长106.4%[22] - 有价证券显著减少至4746.4万美元，较2024年底下降60.8%[22] 财务数据关键指标变化：流动资产和负债 - 总流动资产下降至7687.6万美元，较2024年底减少43.4%[22] - 预付费用及其他流动资产增至366.0万美元，较2024年底增长60.5%[22] - 应付账款减少至496.2万美元，较2024年底下降35.8%[22] - 总流动负债下降至2090.8万美元，较2024年底减少18.5%[22] 财务数据关键指标变化：总资产和负债 - 总资产下降至1.149亿美元，较2024年底减少34.5%[22] - 总负债下降至3908.0万美元，较2024年底减少11.3%[22] 财务数据关键指标变化：股东权益和累计赤字 - 累计赤字扩大至6.468亿美元，较2024年底增加10.8%[22] - 股东权益大幅下降至7583.8万美元，较2024年底减少42.3%[22] 研发管线进展：SMARCA2项目 - PRT7732口服SMARCA2降解剂目前正在第七剂量组（125mg）进行患者招募[1][6] - PRT3789静脉注射SMARCA2降解剂已完成I期临床开发[2][5] 研发管线进展：新药项目 - 口服KAT6A降解剂项目计划于2026年上半年提交IND申请[1][3][7] 市场与疾病背景 - SMARCA4突变存在于约10%的非小细胞肺癌和5%的总体癌症患者中[4] - mCALR突变在约25-35%的骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者中发现[9] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金可维持运营至2026年第二季度[1][10]

收入和利润表现 - 第二季度收入为3.139亿美元，同比增长1.5%，有机增长率为2.0%[1][8] - 2025年第二季度服务收入为3.139亿美元，较2024年同期的3.093亿美元增长1.5%[30] - 2025年第二季度有机服务收入增长率为2.0%，扣除外汇和收购影响[43] - 第二季度净亏损为20万美元，相比去年同期净亏损550万美元有所改善[8] - 2025年上半年调整后EBITDA为8041万美元，较2024年同期的9462万美元下降15.0%[38] - 第二季度调整后EBITDA为5460万美元，调整后EBITDA利润率为17.4%，去年同期为5910万美元和19.1%[8] 成本和费用表现 - 2025年第二季度调整后毛利率为28.8%，较2024年同期的29.1%下降0.3个百分点[35] - 调整后SG&A费用为3.6525亿美元，占服务收入比例为11.6%[47] - 第二季度SG&A费用为5.5236亿美元，同比下降9.3%（对比上年6.087亿美元）[47] - 上半年调整后SG&A费用为7.0418亿美元，占服务收入12.8%[47] - 无形资产摊销费用为1322万美元（Q2）和2622万美元（上半年）[47] - 收购相关交易及整合费用为136万美元（Q2）和208万美元（上半年）[47] - 上市公司业务转型成本为199万美元（Q2）和453万美元（上半年）[47] - 非现金股权激励费用为187万美元（Q2）和298万美元（上半年）[47] - 前所有者相关补偿费用调整达1793万美元（Q2）[47] - ASP Acuren收购交易费用为47万美元（上半年）[48] - 其他非经常性费用调整包括重组支出和IT开发成本[49] 现金流和流动性状况 - 截至2025年6月30日，公司总流动性为1.992亿美元，包括1.301亿美元现金及现金等价物[9] - 现金及现金等价物从2024年底的1.391亿美元下降至2025年6月30日的1.301亿美元，减少6.5%[28][33] - 2025年上半年经营活动产生净现金流2631万美元，较2024年同期的-875万美元显著改善[33] 债务和资本结构 - 期末定期贷款债务为7.513亿美元（净额）[9] - 修订信贷安排，新增8.75亿美元可互换定期贷款债务，使第一留置权定期贷款总额增至16亿美元[11] - 循环信贷能力从7500万美元扩大至1.25亿美元[11] - 2025年第二季度长期债务净额从7.470亿美元微降至7.435亿美元[28] 资产和投资活动 - 公司总资产从2024年12月31日的22.077亿美元增长至2025年6月30日的22.424亿美元，增幅1.6%[28] - 2025年第二季度应收账款净额从2.365亿美元增至2.576亿美元，增长8.9%[28] - 2025年上半年商誉从8.459亿美元增至8.768亿美元，主要由于收购活动[28][33] 股权和并购交易 - 第二季度基本加权平均流通股为121,476,215股，稀释后为122,476,215股[9] - 合并后公司流通股为200,589,758股（截至2025年8月12日）[10] - 与NV5完成合并，交易总价值约17亿美元，创建了一家市场领先的20亿美元规模的TICC和工程服务公司[2][10]

收入和利润 - 2025年第二季度净亏损1800万美元，较2024年同期的1720万美元扩大4.7%[8][12] - 2025年上半年净亏损3607万美元，较2024年同期的3344万美元扩大7.9%[12] 成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为1310万美元，较2024年同期的1530万美元下降14.4%[8][12] - 2025年第二季度管理费用为440万美元，较2024年同期的480万美元下降8.3%[8][12] 现金及流动性 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为7760万美元，较2025年3月31日的9200万美元下降15.7%[8] - 公司预计现有现金可支撑运营至2026年第四季度[8] 研发管线进展 - WTX-124预计于2025年第四季度公布皮肤黑色素瘤和肾细胞癌的1/1b期中期数据[1][3] - WTX-330计划在2025年底前确定给药方案[1][3] - WTX-1011在临床前研究中显示外周活性低于0.7%，半衰期接近100小时[8] 资产状况 - 截至2025年6月30日总资产9257万美元，较2024年12月31日的1.27亿美元下降27.1%[14]

净销售额变化 - 2025年第二季度净销售额为1607.1万美元，较2024年同期的2583.2万美元下降37.8%[13] - 2025年上半年净销售额为3498.5万美元，较2024年同期的4850.8万美元下降27.9%[13] - 公司净销售额在2025年第二季度为1607.1万美元，同比下降37.8%[13] - 公司净销售额在2025年上半年为3498.5万美元，同比下降27.9%[13] - 上半年净收入4850.8万美元，同比下降27.9%[76] 净亏损变化 - 2025年第二季度净亏损149.2万美元，而2024年同期净利润34.3万美元[13] - 2025年上半年净亏损300.7万美元，较2024年同期的138.8万美元扩大116.7%[13] - 公司净亏损为300.7万美元，相比2024年同期的138.8万美元增加116.6%[26] - 公司2025年第二季度净亏损149.2万美元，而2024年同期净利润34.3万美元[13] - 公司2025年上半年净亏损300.7万美元，较2024年同期138.8万美元亏损扩大116.6%[13] - 2025年第二季度净亏损149.2万美元，同比转亏（2024年同期盈利34.3万美元）[76] - 2025年上半年净亏损300.7万美元，较去年同期138.8万美元亏损扩大116.7%[76] - 2025年第二季度净亏损为149.2万美元，而2024年同期净利润为34.3万美元[44] - 2025年上半年净亏损扩大至300.7万美元，较2024年同期的138.8万美元亏损增长116.6%[44] - 上半年净亏损300.7万美元，较去年同期138.8万美元亏损扩大116.6%[76] 每股收益变化 - 2025年第二季度基本每股亏损0.05美元，2024年同期每股收益0.01美元[13] - 2025年上半年基本每股亏损0.09美元，较2024年同期的0.05美元扩大80%[13] - 基本每股亏损从2024年第二季度的0.01美元恶化至2025年第二季度的0.05美元[44] - 截至2025年6月30日止三个月净亏损为149.2万美元，每股亏损0.05美元[44] - 截至2025年6月30日止六个月净亏损为300.7万美元，每股亏损0.09美元[44] 现金流变化 - 经营活动所用净现金为164.3万美元，相比2024年同期的93.8万美元增加75.2%[26] - 投资活动所用净现金为10.4万美元，相比2024年同期提供的157.8万美元减少106.6%[26] - 融资活动所用净现金为143.3万美元，相比2024年同期提供的224.3万美元减少163.9%[26] - 现金及现金等价物期末余额为1248.2万美元，相比期初的1566.2万美元减少20.3%[26] - 现金及现金等价物从2024年底的1566.2万美元下降至1248.2万美元，减少318万美元[10] - 公司现金及现金等价物从2024年底1566.2万美元下降至2025年中1248.2万美元，减少20.3%[10] 资产和负债变化 - 库存净值从2024年底的577.8万美元下降至416万美元，减少28.0%[10] - 总资产从2024年底的5920.8万美元下降至5262.5万美元，减少658.3万美元[10] - 股东权益从2024年底的3258.6万美元下降至3040.9万美元，减少217.7万美元[11] - 公司总资产从2024年底5920.8万美元下降至2025年中5262.5万美元，减少11.1%[10] - 公司库存从2024年底595.6万美元下降至2025年中416.0万美元，减少30.2%[10] - 公司股东权益从2024年底3258.6万美元下降至2025年中3040.9万美元，减少6.7%[11] - 公司累计赤字从2024年底3.97678亿美元扩大至2025年中4.00685亿美元[11] - 应收账款净额从2024年初1090.1万美元下降至2025年6月808.4万美元，降幅25.9%[64] - 库存总额从2024年底595.6万美元下降至2025年6月416.0万美元，降幅30.2%[77] - 应收账款净额808.4万美元，较年初829.1万美元减少2.5%[64] - 库存总额416万美元，较去年末595.6万美元减少30.2%[77] 业务线表现 - 透析浓缩产品销售收入2025年第二季度1607.1万美元，上半年3466万美元[61] - 与DaVita的协议产生2025年第二季度30万美元、上半年130万美元不可退还付款收入[59] - 2025年上半年总营收达3,498.5万美元，其中浓缩产品贡献3,466万美元，授权收入32.5万美元[61] - DaVita支付130万美元不可退款季度款项以确保供应连续性[59] - 浓缩液产品第二季度销售额达2582万美元，占当季总收入的99.95%[62] - 浓缩产品销售额第二季度2582.0万美元，上半年4848.5万美元，美国市场分别占比89.9%和91.0%[62] 地区市场表现 - 2025年第二季度总营收1607.1万美元，其中国内市场1418.9万美元占比88.3%，国际市场188.2万美元占比11.7%[61] - 2025年上半年总营收3498.5万美元，其中国内市场3062.5万美元占比87.5%，国际市场436万美元占比12.5%[61] - 2024年第二季度净收入为2583.2万美元，其中美国市场贡献2320.9万美元（89.9%），其他地区贡献262.3万美元（10.1%）[62] - 2024年上半年净收入为4850.8万美元，美国市场4414.3万美元（91.0%），其他地区436.5万美元（9.0%）[62] - 美国市场收入占比88.3%（1,418.9万美元），国际市场收入占比11.7%（188.2万美元）[61] - 公司第二季度净收入为2583.2万美元，其中美国市场贡献2320.9万美元（89.8%），世界其他地区贡献262.3万美元（10.2%）[62] 成本和费用 - 股票薪酬支出为82.7万美元，相比2024年同期的58.9万美元增加40.4%[26] - 折旧和摊销支出为110.2万美元，相比2024年同期的109.4万美元基本持平[26] - 库存冲销为17.8万美元，2024年同期无此项支出[26] - 公司2025年第二季度毛利率为15.6%，较2024年同期17.6%下降200个基点[13] - 库存减记17.8万美元[26] - 第二季度毛利润250.3万美元，同比下滑45.0%，毛利率从17.6%降至15.6%[76] - 2025年上半年股权激励总费用为82.7万美元，其中限制性股票单位48.1万美元，股票期权奖励34.6万美元[94] 客户集中度 - 三大客户收入集中度变化显著：DaVita收入占比从2024年第二季度的45%降至2025年第二季度的11%[52][54] - 应收账款集中度变化：DaVita占比从2024年底的20%降至2025年6月的5%[54] 投资和证券 - 可供出售债务证券公允价值594.0万美元，未实现收益6.3万美元[71] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及可供出售投资约1840万美元[33] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及可供出售投资共计1840万美元[33] - 可供出售债务证券公允价值594万美元，未实现收益6.3万美元[71] 资本结构 - X系列优先股初始转换价格为每股11美元，可转换为普通股，每股优先股约转换91股普通股[85] - 优先股初始确认公允价值为1490万美元（发行收入1500万美元减发行成本10万美元）[86] - 截至2025年6月30日，公司授权优先股2,000,000股，已发行并流通15,000股[87] - 普通股等价物总额从2024年38,808股大幅增至2025年45,046,280股，主要因普通股从31,030股增至34,430,352股[88] - X系列优先股初始转换价格为每股11.00美元，每股可转换为约91股普通股[85] - X系列优先股以公允价值1500万美元发行，扣除10万美元发行成本后初始确认价值1490万美元[86] - 截至2025年6月30日及2024年12月31日，公司授权200万股优先股，实际发行流通1.5万股[87] - 截至2025年6月30日普通股流通量为3443.0352万股，较2024年31.03万股大幅增长[88] - 普通股等价物总额4504.628万股，其中认股权证398.4484万股，期权334.1892万股[88] - 可转换优先股对应普通股潜力为140.5001万股[88] - 潜在稀释证券总量达10,615,928股，包括认股权证、期权和可转换优先股[45] 融资活动 - ATM融资设施剩余可售金额为2110万美元，2025年上半年未售出任何股份[91] - 授予Innovatus的认股权证可购买191,096股普通股，行权价每股1.83美元，公允价值20万美元[92] - 公司拥有ATM融资设施2110万美元可用额度[34] - 公司新登记声明注册2500万美元普通股发售额度[90] - ATM融资设施剩余可用发售额度为2110万美元[91] 租赁承诺 - 公司租赁的密歇根州Wixom设施总面积达68,500平方英尺（51,000 + 17,500），租约于2027年8月到期[111] - 2025年第二季度在宾夕法尼亚州阿伦敦新增16,800平方英尺仓储设施租赁，确认使用权资产和租赁负债约100万美元[112] - 2025年第二季度总租赁费用为79万美元，其中经营租赁费用62.5万美元，融资租赁费用15.9万美元[114] - 经营租赁加权平均剩余期限为2.8年，加权平均贴现率为7.8%；融资租赁分别为2.0年和6.5%[114] - 未来最低经营租赁付款总额为380.8万美元，融资租赁为131.6万美元[114] 债务和利息 - 公司未偿还定期贷款余额为860万美元（净额），总到期金额930.5万美元[121][123] - 定期贷款最终费用（Final Fee）为贷款总额的4.375%，相当于100万美元[115] - 2024年1月修订的贷款协议利率为最优惠利率与7.50%孰高加上3.50%[118] - 2025年6月公司签订70万美元短期保险融资票据，年利率7.14%[124] - 2025年第二季度利息支出为20万美元，上半年为50万美元[121] - 公司额外债务融资受限，仅允许500万美元以内的营运资金贷款或现有债务再融资，除非获得DaVita同意[85] - DaVita转换权受限于实益所有权限制，初始设定为已发行普通股的9.9%，最高可调整至19.9%[85] - 公司债务融资受限，在DaVita持有超50%优先股期间仅可申请500万美元营运资金贷款[85] - DaVita转换权受限于初始9.9%的流通普通股持股比例限制，最高可调整至19.9%[85] 无形资产和摊销 - 客户关系无形资产净值为993.1万美元，预计2025年下半年摊销27.6万美元[67][68] - 客户关系无形资产净值993.1万美元，预计2025年下半年摊销27.6万美元[68] 营运资本 - 公司净营运资本为2070万美元[33] - 净营运资本为2070万美元[33] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日止三个月归属于普通股股东的净亏损为164.5万美元[44] - 截至2025年6月30日止六个月归属于普通股股东的净亏损为316万美元[44] - 2025年第二季度加权平均流通普通股数为3431.13万股[44] - 2025年上半年加权平均流通普通股数为3420.45万股[44] - 稀释后加权平均流通股数从2024年第二季度的32,033,776股增至2025年第二季度的34,311,306股[44] - 应收账款增加20.7万美元[26] - 递延对价负债250万美元，2025年上半年已支付90万美元[69] - 物业设备净值从578.5万美元下降至512.9万美元，折旧费用每季度40万美元[81] - 未归属服务型股票期权相关未确认薪酬费用总额为150万美元，预计在2.8年内确认[102]

公司指数纳入与高管任命 - 公司被纳入罗素3000和罗素2000指数，自2025年6月27日美国市场收盘起生效[67] - 任命Gilad Mamlok为新任高级副总裁兼首席财务官，自2025年8月24日起接替Eyal Rubin[68] 商业化产品及市场授权 - 公司拥有两款商业化酶替代疗法产品：Elfabrio®用于法布里病成人患者，Elelyso®用于高雪氏症成人及4岁以上儿童[70] - Elelyso®于2012年5月首次获FDA批准，现已在包括巴西、以色列等23个市场获批上市[71] - Elfabrio®已在美国、欧盟、英国、瑞士、秘鲁、以色列、俄罗斯、新加坡、澳大利亚和台湾获批上市[71] - 公司与Chiesi就Elfabrio®签订全球独家许可和供应协议，负责生产并交付药物活性成分和产品[72][73] - 公司与Pfizer就Elelyso®签订修正协议，授权其全球（除巴西外）销售权，公司向Pfizer销售药物活性成分[74] - 公司向Pfizer和Fiocruz的销售以固定价格直接进行，收入在交付时确认，订单时间可能因库存调整等因素波动[75] 研发管线进展 - 公司研发管线包括PRX-115（用于 uncontrolled gout，预计2025年下半年启动II期临床试验）和PRX-119（用于NETs相关疾病）[76][78] - PRX-115一期临床试验包含64名受试者，其中48人接受药物治疗，16人接受安慰剂[150] - 仅25%的PRX-115治疗受试者（12/48）报告了药物相关不良事件[160] 技术平台与知识产权 - 公司拥有专有植物细胞蛋白表达系统ProCellEx®，用于生产重组治疗性蛋白，已获FDA批准两种商业化蛋白产品[80][81] - 公司持有16个专利家族，包括68项专利和42项待批专利申请[169] 疾病市场规模与流行病学 - 戈谢病全球市场规模2024年为17亿美元，预计2025年约为17亿美元，2024-2030年复合年增长率（CAGR）为-1.66%[95] - 法布里病全球市场规模预计2025年约为23亿美元，2024-2030年CAGR为7.39%，2030年年度销售额预计达到约32亿美元[102] - 法布里病在男性中的发病率约为四万至六万分之一[100] - 美国约有1490万成年人患有痛风，其中约25%患者的病情未得到控制[164] 临床研究安全性数据（BALANCE研究） - 在BALANCE研究中，PRX-102组52名患者中有47名（90.4%）出现至少一次治疗期间不良事件（TEAE），而阿加糖酶β组25名患者中有24名（96.0%）出现[109] - PRX-102组每100年暴露调整后的TEAE发生数为572.36次，阿加糖酶β组为816.85次[109] - PRX-102组治疗相关不良事件调整后发生率为每100年暴露42.85次，阿加糖酶β组为152.91次[110] - PRX-102组输注相关反应调整后发生率为每100次输注0.5次，阿加糖酶β组为3.9次[111] - PRX-102组研究结束时仅3/47（6.4%）患者使用输注前用药，阿加糖酶β组为3/24（12.5%）[111] - PRX-102组研究结束时11名（23.4%）患者ADA阳性，其中7名（63.6%）具有中和抗体活性；阿加糖酶β组6名（26.1%）ADA阳性，全部6名（100%）具有中和抗体活性[112] - 在BALANCE研究中，PRX-102组5名（9.4%）患者中止研究，阿加糖酶β组1名（4%）患者中止[113] 临床研究疗效与安全性数据（BRIDGE研究） - BRIDGE研究中患者年均eGFR斜率从-5.90 mL/min/1.73m²/年改善至-1.19 mL/min/1.73m²/年，改善率达79.8%[118] - BRIDGE研究不良事件发生率为9.1%（2/22），20%（4/20）患者产生持续性抗药抗体[119] 临床研究数据（BRIGHT研究） - BRIGHT研究纳入30名患者（24男6女），平均年龄40.5±11.3岁，29名完成52周研究[121][123] - BRIGHT研究治疗相关不良事件发生率30%（9/30），其中16.7%（5/30）出现输液反应[124][125] - BRIGHT研究血浆lyso-Gb3浓度从基线19.36±3.35 nM增至52周22.23±3.60 nM，变化值3.01±0.94 nM[126] - BRIGHT研究年均eGFR斜率为-2.92±1.05 mL/min/1.73m²/年，eGFR绝对值较基线变化-1.27±1.39 mL/min/1.73m²[126] 早期临床研究数据（I/II期研究） - I/II期研究显示lyso-Gb3水平较基线下降约90%，年均eGFR斜率为-2.1[132] - I/II期研究16名患者中18.75%（3/16）产生抗药抗体，12.5%（2/16）产生中和抗体[133] 合作与授权财务条款 - 公司从Chiesi获得5000万美元首付款、4500万美元研发成本报销及超10亿美元里程碑付款[142] - Chiesi需按净销售额15%-40%比例支付特许权使用费（美国市场15%-40%，其他市场15%-35%）[143] - Protalix公司从Chiesi获得2500万美元预付款，并有资格获得最高7.6亿美元的监管和商业里程碑付款[145] - Chiesi在2021年第二季度末支付1000万美元，以换取2500万美元长期监管里程碑付款的减少[146] 2025年第二季度收入和利润 - 2025年第二季度商品销售收入为1540万美元，同比增长160%（较2024年同期的1330万美元增加210万美元）[175] - 商品销售收入达2540万美元，同比增长840万美元（49%）[184] - 许可和研发服务收入为30万美元，同比增长10万美元（50%）[185] 2025年第二季度成本和费用 - 2025年第二季度销售成本为590万美元，同比下降38%（较2024年同期的950万美元减少360万美元）[177] - 销售成本为1410万美元，同比增长200万美元（17%）[186] - 2025年第二季度研发费用为600万美元，同比增长100%（较2024年同期的300万美元增加300万美元）[178][179] - 研发费用增加主要由于PRX-115二期临床试验的准备工作[179] - 研发费用为950万美元，同比增长370万美元（64%）[188] - 销售、一般和行政费用为260万美元，同比下降90万美元（26%）[181] 其他财务数据 - 净财务费用为50万美元，去年同期为净财务收入20万美元[182] - 所得税费用为50万美元，去年同期为所得税收益10万美元[183] - 现金及短期银行存款余额为3340万美元[193] - 通过销售协议发行普通股获得净收益680万美元[196] - 运营现金流净流出1030万美元[196]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度净产品销售额同比增长47%至380万美元[1][3][4] - 2025年上半年净产品销售额为683.23万美元，同比增长59.4%[21] - 2025年第二季度净亏损为160万美元，每股亏损0.62美元[4] - 净亏损为287.72万美元，同比略增1.06%[23] 成本和费用（同比环比） - 销售、一般和行政费用为510万美元，同比增长37.8%[5] - 总运营费用为530万美元，同比增长39.5%[5] - 股权激励费用为18.86万美元，同比减少50.43%[23] - 非现金利息费用24.79万美元，同比基本持平[23] 业务运营表现 - 新处方医生数量同比增长20%[2][7] - 产品续方率稳定在70%[7] 现金流和资金状况 - 经营活动净现金流出减少至156.25万美元，同比改善54.04%[23] - 融资活动现金流入仅2.5万美元，同比骤降99.68%[23] - 期末现金余额1205.91万美元，较期初下降11.31%[23] - 现金及现金等价物为1210万美元，预计可支撑运营至2026年第三季度[6] - 2024年2月发行融资671.82万美元（2024年数据）[23] 资产负债变动 - 应收账款净额为290.54万美元，较2024年底增长20%[19] - 应收账款增加48.51万美元，同比改善63.52%[23] - 存货增加19.68万美元，同比扩大212.67%[23] - 应付账款及应计费用增加124.71万美元，同比增幅112.78%[23] 管理层讨论和指引 - 确认2025年全年净产品销售额指引为1600万美元，较2024年增长高达60%[7]

收入和利润（同比环比） - 第二季度收入达到2120万美元，同比增长4.5%[7] - 上半年收入为4020万美元，同比增长4.5%[12] - 净销售额第二季度同比增长4.5%至2.1165亿美元，上半年同比增长4.5%至4.0219亿美元[28] - 第二季度运营收入同比增长97.4%至3997万美元，上半年同比增长129.8%至6913万美元[28] - 运营收入为690万美元，去年同期为300万美元[14] - 第二季度净利润同比增长124.8%至3741万美元，上半年同比增长150.4%至5873万美元[28] - 第二季度GAAP摊薄每股收益为0.96美元，去年同期为0.47美元[9] - 第二季度稀释后每股收益同比增长104.3%至0.96美元[28] - 第二季度非GAAP调整后摊薄每股收益为1.30美元，去年同期为0.55美元[10] 成本和费用（同比环比） - 第二季度毛利率提升至47.4%，去年同期为37.3%[7] - 上半年毛利率为47.2%，去年同期为35.9%[13] 管理层讨论和指引 - 公司上调2025年GAAP每股收益目标至3.15美元[6] - 公司上调2025年非GAAP调整后每股收益目标至3.80美元[6] 业务线表现 - 公司获得美国农业部林务局1290万美元订单[3] 其他财务指标 - 第二季度调整后EBITDA同比增长77.5%至441.7万美元[32] - 上半年调整后EBITDA同比增长99.1%至764.3万美元[32]