Successful meeting with FDA enables advancement into pivotal development with Privosegtor in Acute Optic Neuritis (AON) and Non-arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy (NAION) Oculis will launch the PIONEER Program, which includes multiple global trials intended to support registrations in AON and NAION Company to host conference call and webcast at 8:30 AM ET today ZUG, Switzerland, Oct. 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS / XICE: OCS) (“Oculis”), a global biopharmaceutical com ...

公司近期活动安排 - 公司宣布将参加2025年10月的一系列科学与投资者会议 [1][2] - 首席执行官Daniel Vitt博士将于10月9日在Roth第四届年度医疗保健机会会议上参与小组讨论，并与首席财务官Glenn Whaley一同参加一对一投资者会议 [2] - 公司管理层将于10月23日参加H C Wainwright举办的虚拟炉边谈话 [2] 产品研发管线与临床进展 - 主要研发项目vidofludimus calcium (IMU-838)目前正处于治疗复发型多发性硬化症的3期临床试验阶段，顶线数据预计在2026年底前获得 [3] - IMU-838作为一种首创的Nurr1激活剂，兼具神经保护、抗炎和抗病毒作用，并在针对复发缓解型多发性硬化症和进展型多发性硬化症的2期临床试验中已显示出治疗活性 [3] - 另一研发资产IMU-856靶向Sirtuin 6 (SIRT6)，旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮，潜在适用于乳糜泻、炎症性肠病、移植物抗宿主病及体重管理等多种胃肠道疾病 [3] - IMU-381是处于临床前测试阶段的下一代分子，正被开发用于专门解决胃肠道疾病的需求 [3] 10月科学会议数据展示 - 公司研发团队将于10月4日至7日参加柏林举办的欧洲胃肠病学周会议，并以口头报告、出版物和电子海报形式展示关于IMU-856的数据 [2] - 在胃肠病学周会议上，将展示一项1期临床研究数据，表明IMU-856对乳糜泻患者的肠道激素水平产生了积极影响 [2] - 同期将展示一份电子海报，内容关于细胞外基质重塑的生物标志物反映了IMU-856的药效学效应 [2] - 研究主管Evelyn Peelen博士将于10月5日至8日在日本千叶举办的国际神经免疫学学会第17届国际大会上，以海报形式展示vidofludimus calcium (IMU-838)的临床前数据，显示其在临床前模型中表现出神经保护迹象 [2]

临床试验结果 - 公司宣布其候选药物Privosegtor (OCS-05)在治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验中获得积极顶线结果[1] - 试验结果显示，药物在3个月时使视力获得具有临床意义的改善，幅度为18个字母[2] - 药物同时显示出视网膜结构的保护作用以及良好的安全性特征[2] 药物作用机制与潜力 - Privosegtor是一种新型的拟肽小分子候选药物，有望成为一种针对视神经炎及其他神经眼科疾病的神经保护疗法[3] - 在神经炎症和神经退行性变的动物模型中，Privosegtor显示出对视网膜神经节细胞损伤的保护作用，并与活动能力（临床功能残疾）的改善相关[3] - 该候选药物在急性视神经炎适应症上已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定[3] 疾病背景与市场机会 - 急性视神经炎是一种罕见病，全球发病率高达每10万人中有8人受累，通常是多发性硬化症的首发征兆[5] - 该疾病主要发生在20至40岁的成年人中，女性更为常见（男女比例为1:2）[5] - 截至目前，尚无获批用于急性视神经炎的神经保护疗法，对于能够预防视神经炎急性发作后视力丧失的药物，仍存在未满足的医疗需求[5] 公司研发管线 - 公司专注于解决存在显著未满足医疗需求的眼科和神经眼科疾病[6] - 公司差异化的后期临床管线包括三个核心候选产品：OCS-01（用于糖尿病性黄斑水肿的眼药水）、Privosegtor (OCS-05) 以及Licaminlimab (OCS-02，用于干眼病）[6]

公司人事任命 - 公司任命Mark Kupersmith博士为神经眼科首席医学顾问 以加强神经眼科领域专业能力 [1][3] - 公司任命Sebastian Wolf博士为眼科首席医学顾问 以强化视网膜和影像学专业优势 [1][4] - 两位专家均拥有超过40年临床研究和实践经验 将显著提升公司领导团队的科学专业水平 [5][7][10] 研发管线进展 - OCS-01治疗糖尿病性黄斑水肿的DIAMOND三期试验已完成患者入组 预计2026年第二季度公布顶线结果 下半年提交新药申请 [2][4][14] - Privosegtor (OCS-05)治疗急性视神经炎的ACUITY二期试验获得积极顶线结果 显示视觉功能改善和神经细胞保护的双重获益 [2][5][6] - Licaminlimab (OCS-02)采用基因型为基础的开发方案 是眼科领域首个精准医疗干眼症治疗项目 [2][14] 产品线潜力 - OCS-01有望成为首个治疗糖尿病性黄斑水肿的非侵入性滴眼液 可能改变现有治疗范式 [5][14] - Privosegtor (OCS-05)作为神经保护剂 在急性视神经炎治疗中展现突破潜力 并可能拓展至其他神经眼科和神经系统疾病 [5][14][6] - 公司产品线涵盖糖尿病性黄斑水肿、干眼症和神经眼科疾病领域 针对高度未满足医疗需求 [14] 专家背景 - Mark Kupersmith博士是国际知名神经眼科专家 拥有280篇同行评审出版物和340篇会议摘要 曾主导首个视神经炎重大治疗试验ONTT [7][8][9] - Sebastian Wolf博士是视网膜和影像学权威 担任伯恩影像阅读中心管理主任 发表超过400篇科学论文 曾任EURETINA主席 [10][11][12] - 两位专家均保持临床实践 确保研究方向与患者需求紧密结合 [7][9]

核心观点 - 公司专注于眼科和神经眼科领域创新疗法开发 拥有三条高度差异化的后期临床管线 关键项目OCS-01有望成为首个治疗糖尿病性黄斑水肿的滴眼液[1][16] - 临床管线取得显著进展 OCS-01两项三期试验已完成患者入组 Privosegtor(OCS-05)二期结果显示出神经保护效益 Licaminlimab(OCS-02)将开展首个干眼病个性化医疗试验[2][4][5] - 财务表现稳健 截至2025年6月30日现金及短期投资达2.013亿美元 现金跑道预计可持续至2028年初[4][6] 临床管线进展 - OCS-01: 两项关键三期DIAMOND试验已完成全球119个中心超过800名患者入组 预计2026年第二季度公布顶线结果 2026年下半年提交新药申请 目标成为首个治疗糖尿病性黄斑水肿的滴眼液 该疾病影响全球约3700万患者 市场机会约50亿美元[4][5] - Privosegtor(OCS-05): 二期ACUITY试验显示视觉功能显著改善及解剖学和生物学神经保护效益 计划2025年第三季度与FDA讨论开发计划 包括2026年上半年启动的急性视神经炎二期/三期试验 同时拓展至非动脉炎性前部缺血性视神经病变和多发性硬化复发两个新适应症[4][5] - Licaminlimab(OCS-02): 基于基因型的干眼病个性化医疗开发计划已与FDA达成一致 计划2025年下半年启动二期/三期试验 此前已完成三项阳性二期研究[4][5] 财务表现 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为6426.5万瑞士法郎 短期金融资产为9603.5万瑞士法郎 合计约1.603亿瑞士法郎(2.013亿美元)[6] - 2025年第二季度研发费用为1490.9万瑞士法郎(1810万美元) 较2024年同期的1646.5万瑞士法郎有所下降 主要因2024年完成两项试验的时间安排所致[6] - 2025年第二季度行政管理费用为610万瑞士法郎(740万美元) 较2024年同期的630万瑞士法郎略有下降 主要因外部专业服务费用减少[6] - 2025年上半年净亏损5860万瑞士法郎(6790万美元) 较2024年同期的3690万瑞士法郎有所增加 主要因临床开发项目推进以及权证负债公允价值调整增加1040万瑞士法郎(1210万美元)[6] 资产负债表 - 总资产从2024年底的1.203亿瑞士法郎增至2025年6月30日的1.816亿瑞士法郎[9] - 股东权益从2024年底的7338.3万瑞士法郎增至2025年6月30日的1.4309亿瑞士法郎[11] - 权证负债从2024年底的1985.1万瑞士法郎降至2025年6月30日的1511万瑞士法郎[11] 近期活动安排 - 公司计划参加多个医学会议包括EURETINA年会(9月4-7日 巴黎) 视网膜学会年会(9月10-13日 芝加哥)和ECTRIMS年会(9月24-26日 巴塞罗那)[10] - 投资会议安排包括富国银行医疗会议(9月3-5日 波士顿) Baird全球医疗会议(9月9-10日 纽约)和Leerink生物制药峰会(9月17-19日 希尔兹堡)[10]

行业与公司 - 行业：生物制药（眼科和神经眼科领域）[1][2][3] - 公司：Oculus（纳斯达克上市，专注于眼科和神经眼科创新疗法）[3] --- 核心资产与研发管线 1. **OCS-01（OptiReach）** - 适应症：糖尿病性黄斑水肿（DME）[3] - 特点：高浓度地塞米松滴眼液，首个非侵入性DME治疗方案[3] - 研发进展： - 当前阶段：III期（预计2026年读出数据）[3] - 已完成4项临床试验，III期第一阶段（DIAMOND项目）显示： - 患者最佳矫正视力（BCVA）提升7.2个字母（第6周）→7.6个字母（第12周）[11] - 27.4%患者视力提升≥15个字母（第12周）[11] - 视网膜水肿快速持续减少（第6周至第12周）[11] - III期第二阶段：119个中心，800+患者入组，预计2026年完成[12] - 市场机会： - 全球DME患者：3700万（2021年）→预计5000万（2045年）[6] - 美国未满足需求患者：130万（未治疗或治疗无效）[12] - 当前DME市场规模：30亿美元[12] 2. **Privelceptor（OCS-05）** - 适应症：急性视神经炎（AON）、多发性硬化症（MS）复发、非动脉性前部缺血性视神经病变（NAION）[4][14][25][26] - 特点：神经保护小分子肽，穿透血视网膜屏障[14] - 研发进展： - AON II期试验（ACQUITY）结果： - 安全性达标（主要终点）[19] - 视网膜神经节细胞（GCIPL）厚度改善43%（第3个月→第6个月）[20] - 轴突健康（RNFL厚度）改善30%（第6个月）[21] - 低对比视力（LCVA）提升18个字母（第3个月→第6个月）[21] - 计划： - 2024年下半年与FDA讨论注册路径[23] - 2025年启动AON II/III期试验，2026年提交MS和NAION的IND申请[27] - 市场机会： - AON患者：美国6.5万+欧洲6.5万（孤儿药资格）[15] - MS市场：200亿美元，美国85万患者[24] - NAION患者：美国2-3万（无获批疗法）[26] 3. **Likimimumab（OCS-02）** - 适应症：干眼症（中重度）[28] - 特点：局部抗TNF-α滴眼液，基于TNF-R1基因型精准医疗[29] - 研发进展： - 已完成3项II期试验，关键发现： - TNF-R1阳性患者（占人群20%）疗效显著： - 体征改善5倍，症状改善7倍[31] - 角膜染色（炎症标志）快速改善（第15天）[34] - 计划：2024年下半年启动II/III期试验（160例患者，2/3为TNF-R1阳性），2025年底读出数据[36][39] - 市场机会： - 美国中重度干眼症患者：1000万（其中TNF-R1阳性200万）[38] - 当前治疗痛点：85-90%患者6个月内停药（疗效不足）[30] --- 财务与战略 - 财务状况：无债务，现金储备可支撑至2028年初[5] - 战略方向： - 从DME和干眼症扩展至神经眼科（AON、MS、NAION）[40] - 未来可能增加更多神经眼科和神经学适应症[27] --- 关键催化剂与里程碑 - **2024年**： - 启动Likimimumab II/III期干眼症试验[36] - 与FDA讨论Privelceptor的AON注册路径[23] - **2025年**： - 启动Privelceptor AON II/III期试验[27] - Likimimumab II/III期试验顶线数据（年底）[39] - **2026年**： - OCS-01 III期DME数据读出，潜在NDA提交（下半年）[12][41] - Privelceptor MS和NAION IND提交[27] --- 其他重要信息 - **技术优势**： - OCS-01：非侵入性替代现有注射/植入疗法[6] - Privelceptor：首个神经保护机制（填补AON治疗空白）[15] - Likimimumab：基因分型精准治疗（TNF-R1阳性患者高响应）[31] - **安全性**： - OCS-01：无白内障或异常眼压升高[11] - Likimimumab：不良事件率与安慰剂相当[35] （注：未提及内容如具体财务数据、竞争对手分析等未包含）

核心观点 - Immunic公司公布了vidofludimus calcium在治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的2期EMPhASIS试验中的积极数据 显示该药物能显著降低患者残疾恶化的比例 [1][2] - 该药物展现出潜在的神经保护作用 长期治疗数据显示良好的安全性和耐受性 [2][3] - 在CALLIPER 2期试验中 该药物对进展型多发性硬化症患者也显示出显著的残疾恶化减缓效果 [10] 试验数据 - EMPhASIS试验中 30mg和45mg剂量组分别使炎症病变减少76%和78% 残疾进展减少超过50% [4] - 初始268名患者中 254名进入开放标签扩展期 截至今年1月仍有182名患者在接受治疗 [3] - CALLIPER试验中 45mg剂量组总体残疾恶化减少24% 原发性进展型MS亚组减少32% [10] 药物机制 - vidofludimus calcium不仅能减少炎症 还具有独立于炎症控制的神经保护作用 [4][5] - 该药物可能解决多发性硬化症治疗中阻止残疾进展这一关键未满足需求 [6] 研发进展 - 基于EMPhASIS数据 公司已启动两项3期ENSURE试验 共招募1,122名患者 预计明年年底公布结果 [7] - 3期试验将神经保护作用作为次要终点 同时验证该药物对进展型MS的神经保护效果 [8][9]

文章核心观点 - 公司宣布研究成果，显示masitinib在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护潜力，可降低血清神经丝轻链水平、减少促炎细胞因子生物标志物，有望用于治疗神经退行性疾病 [1] 研究成果 - masitinib显著降低血清神经丝轻链（NfL）水平，在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中具神经保护作用 [5] - 第8天，masitinib 50 mg/kg/天使NfL水平降低43%，100 mg/kg/天降低60%，呈剂量依赖性 [5] - 第8天，两个masitinib治疗组的绝对血清NfL浓度比EAE对照组约低25%，第15天进一步降低，50 mg/kg/天降低6%，100 mg/kg/天降低26% [5][11] - masitinib治疗显著降低EAE小鼠模型中几种促炎细胞因子生物标志物水平，具抗炎作用 [11] - masitinib在EAE小鼠模型中对功能表现有有益影响，尤其在握力方面，治疗小鼠握力先下降后在第15天恢复到治疗前水平，两个治疗组在第15天握力相对恶化程度显著小于EAE对照组 [11] 相关背景 - NfL是轴突丢失的非特异性标志物，可作为药物产生神经保护作用的生物标志物，通过测量EAE诱导小鼠血清NfL浓度可快速评估神经元损伤或预防情况 [2] - masitinib是口服酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制有限数量的激酶靶向肥大细胞和巨噬细胞，可用于肿瘤学、炎症性疾病和某些中枢神经系统疾病 [7] - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发和商业化的制药公司，主要项目针对未满足医疗需求的疾病 [8] - 公司已开发专有分子组合，领先化合物masitinib已在兽医学注册，正在人类医学的肿瘤学、神经疾病、炎症性疾病和病毒性疾病领域进行开发 [9]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财报并介绍进展，三项核心资产取得显著进展，财务状况增强，有望推动价值创造并为患者带来变革性治疗 [1][2] 分组1：公司业务进展 - 三项核心资产取得进展，OCS - 01完成800多名患者随机化，OCS - 02启动眼科首个基于基因型的开发计划，Privosegtor在ACUITY试验中有神经保护数据 [2] - R&D日展示三项核心资产进展，Privosegtor在急性视神经炎试验有积极结果，OCS - 01预计2026年第二季度出糖尿病黄斑水肿（DME）试验顶线结果，OCS - 02预计2025年下半年启动首次注册试验 [5] - Privosegtor在ACUITY试验有神经保护作用，计划开展全球注册项目并评估其在其他病症的应用；OCS - 01完成DME 3期试验患者入组，预计2026年第二季度出顶线结果；OCS - 02与FDA确认基于基因型的开发路径，预计2025年下半年启动2/3期活动 [6] 分组2：财务亮点 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资达2.063亿美元，反映2025年2月1亿美元融资所得，现金可支持运营至2028年初 [5] - 2025年第一季度研发费用为1640万美元，高于2024年同期的1240万美元；一般及行政费用为610万美元，高于2024年同期的540万美元；净亏损为3690万美元，高于2024年同期的1840万美元 [10] 分组3：产品及市场情况 - DME影响全球约3700万人，市场机会约50亿美元，OCS - 01的两项3期试验顶线结果预计2026年第二季度公布，计划2026年下半年向FDA提交新药申请 [10] - OCS - 02基于基因型的开发计划与FDA一致，预计2025年下半年启动2/3期试验 [10] - Privosegtor在急性视神经炎2期试验有神经保护和视力改善效果，计划2025年第三季度与FDA讨论开发计划，预计2026年上半年启动注册项目，还计划拓展至其他病症 [10] 分组4：公司简介 - 公司是专注于眼科和神经眼科疾病创新的全球生物制药公司，有OCS - 01、Privosegtor（OCS - 05）和Licaminlimab（OCS - 02）等候选产品，总部位于瑞士，在美国和冰岛有业务 [16]

文章核心观点 公司在2025年第一季度取得进展，三项核心资产均有显著推进，财务状况得到加强，有望驱动价值创造并为患者带来变革性治疗 [2] 近期临床亮点及即将到来的里程碑 - R&D日展示了三项核心资产的进展，Privosegtor在急性视神经炎ACUITY试验的积极结果凸显了其在神经眼科领域的潜力 [5] - OCS - 01的DIAMOND 3期试验已完成超800名患者随机入组，预计2026年第二季度公布糖尿病黄斑水肿（DME）治疗的顶线结果 [5][6] - Licaminlimab（OCS - 02）基于基因型的开发计划与FDA一致，预计2025年下半年启动首个注册试验，为干眼症（DED）提供精准治疗 [5][6] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资达2.063亿美元，资金可支持运营至2028年初 [5] 各产品进展 Privosegtor（OCS - 05） - 2期ACUITY试验的额外分析支持其对视网膜神经节细胞和轴突的神经保护作用及对患者视力的改善，还降低了神经丝释放 [6] - 公司计划在急性视神经炎开展全球注册项目，并评估其在非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）和急性多发性硬化症（MS）复发治疗中的应用 [6] OCS - 01 - 用于DME的OCS - 01滴眼液3期DIAMOND - 1和DIAMOND - 2试验完成超800名患者随机入组，顶线结果预计2026年第二季度公布 [6] - DME是糖尿病视网膜病变的并发症，全球约3700万人受影响，市场机会约50亿美元，存在早期干预和对标准治疗反应不足患者的未满足需求 [6] Licaminlimab（OCS - 02） - 2025年第一季度与FDA的会议确认了其基于基因型开发的路径，首项2/3期活动预计2025年下半年启动 [6] 2025年第一季度财务亮点 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.819亿瑞士法郎（2.063亿美元），高于2024年12月31日的9870万瑞士法郎（1.09亿美元），增长源于2025年2月的1亿美元股权融资 [12] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为1480万瑞士法郎（1640万美元），高于2024年同期的1090万瑞士法郎（1240万美元），主要因临床试验开发成本和人员相关成本增加 [12] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用为550万瑞士法郎（610万美元），高于2024年同期的470万瑞士法郎（540万美元），主要由人员相关成本驱动 [12] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损为3320万瑞士法郎（3690万美元），高于2024年同期的1610万瑞士法郎（1840万美元），主要因临床开发项目推进、一般及行政费用增加以及认股权证负债非现金公允价值调整增加 [12] 公司简介 - 公司是一家专注于解决眼科和神经眼科疾病未满足医疗需求的全球生物制药公司，拥有OCS - 01、Privosegtor（OCS - 05）和Licaminlimab（OCS - 02）等多个创新候选产品 [17] - 公司总部位于瑞士，在美国和冰岛开展业务，由经验丰富的管理团队领导，并得到国际医疗保健投资者支持 [17]