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First Three Children to Commence Treatment With Ryoncil®
Globenewswire· 2025-03-31 07:39
核心事件 - 公司宣布与美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)签署了医疗补助国家药品折扣协议,为Ryoncil®提供覆盖 [1] - 该协议意味着美国联邦政府现在为约40%享有医疗补助的、患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病的美国儿童提供Ryoncil疗程的住院和门诊报销,其余由私人保险覆盖 [1] - 美国各州可选择立即覆盖Ryoncil,强制性覆盖将于2025年7月1日开始 [1] 产品与治疗信息 - Ryoncil是首个获得美国FDA批准用于任何适应症的间充质基质细胞疗法,用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 [1][5] - 针对儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病的推荐Ryoncil疗程为:每公斤体重2×10^6个MSC,静脉输注,每周两次,持续4周 [2] - 首批三名患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病的儿童将于本周开始接受Ryoncil治疗 [2] 公司战略与管线 - 公司是全球同种异体(即用型)细胞药物治疗严重炎症性疾病的领导者 [4] - 公司致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台开发针对不同适应症的额外细胞疗法 [6] - RYONCIL正在为其他炎症性疾病进行开发,包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病;Rexlemestrocel-L正在开发用于心力衰竭和慢性下背痛 [6] - 公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [6] 知识产权与制造能力 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合,拥有超过1,000项已授权专利或专利申请,覆盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症 [7] - 这些已授权专利和专利申请预计将在主要市场提供商业保护,至少持续至2041年 [7] - 公司的专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的即用型细胞药物 [8]