6月6日13时32分，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出了国内首款干细胞药物的首张处方，一名急性 移植物抗宿主病（aGVHD）患者在当天完成药物注射。 这款在国内获批上市的首款干细胞药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）每剂定价1.98万元 （含6000万单位细胞）。 据了解，该注射液8次为一个完整推荐疗程计算，整个疗程的费用大约是15.84万元，对比美国同类药 物"Ryoncil"，该价格仅为1/70。 更值得关注的是，其背后的医药企业铂生生物，已经就艾米迈托赛注射液与阿里健康展开合作。 干细胞药物，已经迈入商业化了吗？ 干细胞治疗第一单来了 所谓干细胞，指的是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，它们能够产生特定细胞，为身体提供新的细 胞，以维持生命或替换受损细胞。在大部分胚胎干细胞转化为普通细胞后，还有少量细胞保持了增殖和 形成其他类型细胞的能力，这就是成体干细胞。它们存在于骨髓、脐带、脂肪、牙髓等组织里，人体每 天有大量细胞死亡，就由它们来补充。 因此，临床上基于干细胞的再生潜能，将其移植到人体内，发挥修复病变细胞或重建其功能的作用，从 而达到治疗疾病的目的。 近年来，干细胞的临床治疗取得了多项突破性 ...

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）与美国食品药品监督管理局（FDA）就Revascor（rexlemestrocel - L）生物制品许可申请（BLA）所需项目达成一致，计划年底提交针对植入左心室辅助装置（LVAD）的终末期缺血性射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的加速批准申请 [1][3] 公司进展 - 2024年初Revascor在终末期HFrEF伴LVAD患者的B型会议成功，FDA表示研究结果可支持加速批准，2025年6月3日公司与FDA会面确定BLA提交关键项目，FDA会后提供正式会议记录，确认双方在化学、制造与控制（CMC）、商业产品放行效力测定以及批准后确证性试验设计和主要终点等方面达成一致 [2] - 公司计划年底提交针对植入LVAD的终末期缺血性HFrEF患者的加速批准申请 [3] 公司介绍 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞治疗技术平台疗法可释放抗炎因子应对严重炎症，减少炎症损伤 [4] - 公司的RYONCIL（remestemcel - L）是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [5] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [6] 公司优势 - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，预计主要市场商业保护期至少到2041年 [7] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确药品放行标准，计划供全球患者使用 [8] 公司信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]

文章核心观点 Mesoblast就Revascor加速审批途径和Ryoncil标签扩展与FDA沟通取得进展，Ryoncil商业发布表现良好 [1][5] 与FDA沟通进展 - 6月第一周Mesoblast就Revascor的生物制品许可申请（BLA）与FDA举行B类会议，双方在化学、制造与控制（CMC）、商业产品放行效力测定以及获批后确证性试验设计和主要终点等方面达成大致一致，公司等待FDA最终会议纪要以提供潜在申报详细反馈和时间表 [2] - 7月初Mesoblast将与FDA讨论Ryoncil用于成人SR - aGvHD的关键试验，该试验将与NIH资助的骨髓移植临床试验网络（BMT - CTN）合作开展，目标是将产品标签从儿童扩展至成人 [3] Ryoncil商业情况 - 2025年3月28日Ryoncil在美国上市，本季度末将有超20家移植中心加入，超出公司产品推出时预期 [4] - 公司持续扩大Ryoncil覆盖范围，商业和政府支付方承保的美国生命超过2.2亿人，截至目前51个州中有37个州通过孤儿药清单或医疗例外/预先授权（PA）流程为Ryoncil提供按服务收费的医疗补助覆盖，其余州将于2025年7月1日上线，为2400万人提供强制覆盖 [4] 公司概况 - Mesoblast是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞治疗技术平台疗法可释放抗炎因子应对严重炎症 [6] - RYONCIL是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [7] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [8] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，预计在主要市场提供商业保护至2041年 [9] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确药物放行标准，计划向全球患者提供 [10] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [11]

报告行业投资评级 未提及相关内容 报告的核心观点 - 干细胞疗法凭借多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学、疾病治疗等领域展现潜力，为多种难治性疾病提供新希望，成为生物医药领域重要发展方向 [2] - 2025年中美进入干细胞疗法商业化关键阶段，随着国内扶持和监管政策推进，多地开展先行先试，为商业化探索多元化可能 [2] - 国内企业研发活跃，逐步进入收获期，相关上市公司有中源协和、九芝堂、天士力等 [2] 根据相关目录分别进行总结 干细胞基础 - 细胞治疗产品指经体外操作制备的人源活细胞产品，干细胞具备多向分化潜能和自我更新能力，按分化潜能和发育阶段有不同分类 [5] - 全能干细胞中胚胎干细胞因伦理等问题少用于转化研究，人诱导多能干细胞有临床潜力；多能干细胞中造血干细胞用于血液疾病治疗，间充质干细胞是主要种子细胞来源之一 [8] - 临床转化研究主要采用骨髓、脐带、脂肪来源的间充质干细胞，其作用机理包括免疫调节和组织修复 [8][11] 市场规模 - 据预测，2025 - 2030年全球干细胞疗法市场规模将从170亿美元增长至330亿美元（CAGR 14%），2025 - 2026年中国干细胞医疗产业市场规模将从298亿元增长至325亿元 [2][12][15] 监管政策 - 全球细胞治疗产品与临床应用主要有按药品监管和“双轨制”两种路径，国际上通行按药品监管模式 [19] - 中国监管始于2015年，明确按药品管理，产业方向明晰，不同地区监管政策有差异 [20][22] 获批药品 - 韩国、日本审评政策相对宽松，获批MSCs药物数量较多，美国2024年12月、中国2025年1月分别批准首款MSCs药品 [23] 全球研发进展 - 截至2025年5月，全球MSCs临床试验近600个，集中于中国、美国，临床研发适应症集中在新冠、GVHD等 [30] - 美国MSCs主要玩家探索神经退行性疾病、心脑血管等适应症，部分海外临床有有效性数据 [31][34][38] 干细胞疗法迭代方向 - 诱导多能干细胞可由成熟体细胞重编程获得，规避伦理风险，增殖能力强，但有安全性问题和高昂制备成本 [41] - Clinicaltrials.gov记录的iPSC相关临床研究涉及NK、T、MSC细胞，癌症相关临床主要与已上市抗体联用 [44] 国内研发进展 - 2025年1月2日，国内首款MSCs药物艾米迈托赛注射液获批，II期临床显示其有效性 [46][47] - 国内有6项MSCs药物处于III期临床，II期进展较快的有牙周炎、肺泡蛋白沉积症等适应症 [50][51] 国内商业化进展 - 2025年1月药监局批准国内首款干细胞药品，海南博鳌等地开展先行先试并公开定价 [57] 相关上市公司 - 中源协和业务分精准预防、精准诊断、细胞治疗三个板块，VUM02治疗特发性肺纤维化完成入组，慢性牙周炎II期临床数据有望2H25读出 [60] - 九芝堂国资入主后经营恢复正轨，干细胞管线逐步进入收获期，开展3个临床试验 [64] - 天士力与华润三九融合，拥有2个干细胞管线，分别获批开展心力衰竭和急性缺血性脑卒中临床 [68]

以下文章来源于RimeData 来觅数据 ，作者来觅研究院 RimeData 来觅数据 . 全面的一级市场数据平台 导读：4月1日，国家卫生健康委员会发布《国家重点研发计划2025年度项目申报指南》，重磅推出五大重点专项。其中"干细胞研究与器官 修复"专项引发社会广泛关注，标志着我国正式将干细胞治疗纳入国家战略层面。近年来，干细胞疗法在治疗多种疾病方面展现出巨大潜 力，从神经系统疾病到心血管疾病，再到糖尿病等领域，都取得了令人瞩目的进展。全球范围内干细胞疗法的临床试验数量持续增加。干 细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来持续获得海内外产业及资本的关注。 01 干细胞疗法 干细胞疗法是一种利用干细胞特性来治疗疾病或修复受损组织的医疗技术，它利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，通过将干细胞移植或诱导 分化为特定细胞类型，来修复受损组织、替代细胞或调节机体功能，从而治疗多种疾病。截至2024年12月，全球范围内已经批准或完成了116项 干细胞疗法临床试验，覆盖了帕金森病、糖尿病、癫痫、心脏病以及癌症等多种重大疾病。 干细胞有很多不同的分类方法，按发育阶段划分，可分为胚胎干细胞（ESCs）、成体干细胞（ASCs） ...

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）的Ryoncil获美国FDA针对儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的7年孤儿药独家批准，且有生物制品独家权及强大知识产权保护，公司致力于开发更多细胞疗法 [1][2][3] 公司业务 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，其专有间充质谱系细胞疗法技术平台的疗法可减少炎症损伤 [4] - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的SR - aGvHD [5] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛 [6] 公司优势 - Ryoncil获FDA 7年孤儿药独家批准，期间FDA不会批准其他MSC产品用于该适应症，另有生物制品独家权至2036年12月，防止生物类似药进入市场 [1][2] - 公司在MSC物质组成、制造和适应症方面拥有强大美国知识产权，商业保护至2044年 [3] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，主要市场商业保护至少至2044年 [7] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货即用的细胞药物，按规定制药放行标准生产，计划供全球患者使用 [8] 公司信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]

文章核心观点 Mesoblast公司公布2025年第一季度至3月31日的业务亮点，包括财务、产品上市、研发进展、公司运营等方面情况，展现其在异体细胞药物领域的发展成果与潜力 [1][2] 财务亮点 - 本季度净运营现金支出为1270万美元 [5] - 季度末手头现金为1.82亿美元（2.9亿澳元） [5] - 期间公司成功完成全球私募配售，主要面向美国、英国和澳大利亚现有大股东，筹集2.6亿澳元（1.61亿美元） [12] 运营亮点 Ryoncil（remestemcel - L）美国上市情况 - 2025年3月28日，Ryoncil在美国上市并获联邦医疗补助覆盖，至今已售出15套输液套件用于患者治疗 [5] - 输液套件由Cencora采购和分发，可直接或通过专业药房选项将冷冻保存产品高效安全送达美国治疗中心 [5] - 目前已有10家优先移植中心全面加入，其中5家已通过MyMesoblast™平台招募患者，本季度预计再加入10家 [5] - 9人关键客户经理团队4月最后一周开始工作，将加速其余35家优先移植中心加入，推动业务与医疗保健提供者和管理人员对接 [5] - Ryoncil保险覆盖范围已扩大至超1.04亿美国投保人群，51个州中37个已通过孤儿药清单或医疗例外/预先授权流程为其提供按服务收费的医疗补助覆盖，其余将于2025年7月1日实现4400万人强制覆盖 [5] - 公司设立患者获取中心MyMesoblast™，方便患者和机构处理保险覆盖、财务援助和获取项目，Ryoncil可在此订购，相关信息可在ryoncil.com查询 [5] Revascor（rexlemestrocel - L）研发进展 - 公司本季度安排与FDA的B类会议，讨论Revascor治疗缺血性慢性心力衰竭伴射血分数降低（HFrEF）和炎症患者的加速批准途径，会议将在Revascor的再生医学先进疗法（RMAT）指定下进行 [5] - 去年B类会议中，FDA指导公司有资格基于两项随机对照试验数据申请Revascor在终末期HFrEF患者中的加速批准，获批后需完成一项针对II/III类缺血性HFrEF和炎症患者的验证性试验 [5] - 2024年11月发表在《欧洲心力衰竭杂志》的研究表明，单次心肌内注射Revascor可提高高危NYHA II/III类缺血性心力衰竭和炎症患者生存率，确定了对Revascor有反应的HFrEF人群，将作为加速批准后验证性试验的目标人群 [12] Rexlemestrocel - L治疗慢性腰痛的3期项目 - 针对因炎症性退行性椎间盘疾病（DDD）导致慢性腰痛（CLBP）且病程少于5年患者的第二代异体、STRO3免疫选择和工业化生产的基质细胞产品候选药物rexlemestrocel - L的3期验证性试验正在美国多个地点积极招募和治疗患者 [12] - FDA此前已同意该300名患者的随机、安慰剂对照3期验证性试验设计，以及疼痛减轻作为12个月主要终点的可批准适应症，首个3期试验已成功达到该终点，关键次要指标包括生活质量和功能改善 [12] - 特别关注使用阿片类药物的患者治疗，首个3期试验观察到显著疼痛减轻和阿片类药物戒断情况，FDA已将rexlemestrocel - L指定为治疗慢性腰痛的RMAT [12] 公司动态 - 公司任命Gregory George博士和Lyn Cobley女士，加强董事会力量 [12] - 2025年3月6日，公司被纳入标准普尔道琼斯指数的标准普尔/澳大利亚证券交易所200指数 [12] 公司概况 - Mesoblast是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的异体（现货型）细胞药物的全球领导者，其疗法通过释放抗炎因子应对严重炎症，调节免疫系统多个效应臂，减少炎症损伤 [10] - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [11] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等其他炎症性疾病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [13] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利和申请至少在2041年前为所有主要市场提供商业保护 [14] - 公司专有制造工艺可实现工业化规模、冷冻保存、现货型细胞药物生产，这些细胞疗法有明确的药物放行标准，计划为全球患者提供 [15] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [16] 其他 - 本季度非执行董事费用为50306美元，咨询费为零，全职执行董事工资为223092美元，自2023年8月至2025年7月，非执行董事自愿将费用现金支付减少50%，执行董事（首席执行官和首席医疗官）将基本工资降低30%，以换取股权奖励 [8] - 2025财年第三季度附录4C季度现金流量报告副本可在公司网站投资者页面查询 [9]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）宣布任命林恩·科布利（Lyn Cobley）为董事会成员，她在金融服务行业经验丰富，公司期待其助力未来发展 [1][3] 公司人事任命 - 公司宣布任命林恩·科布利为董事会成员，她有超30年金融服务行业经验，曾在多家银行担任高级职位 [1] - 科布利目前担任澳大利亚联邦银行董事等多个职务，曾是澳大利亚金融市场协会前董事 [2] - 科布利称公司在FDA批准Ryoncil后成为成功典范，有诸多近期里程碑，期待为公司发展做贡献；公司主席欢迎其加入，称其有丰富企业融资和治理经验 [3] 公司业务介绍 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，其疗法可减少炎症过程 [4] - 公司的RYONCIL是首个获FDA批准用于治疗2个月及以上儿科患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法 [5] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，且已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [6] 公司知识产权 - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，预计在主要市场的商业保护至少持续到2041年 [7] 公司制造能力 - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法计划为全球患者随时提供 [8] 公司基本信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司宣布将Ryoncil®的保险覆盖范围扩大至1.04亿美国受保人群 [1] 公司业务进展 - Ryoncil®保险覆盖范围扩大至1.04亿美国受保人群，其中37个州通过孤儿药清单或医疗例外/预先授权流程为Ryoncil®提供按服务收费的医疗补助覆盖，代表2000万受保人群，占医疗补助按服务收费受保人群总数的80%，其余2400万受保人群将于2025年7月1日开始强制覆盖，商业保险计划覆盖8400万受保人群 [1][2] 公司简介 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者 [3] - RYONCIL®是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [4] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发用于不同适应症的额外细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [5] 公司知识产权 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，超过1000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利预计至少在2041年前在主要市场提供商业保护 [6] 公司制造能力 - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法有明确的药物放行标准，计划为全球患者随时提供 [7] 公司上市信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [8]

文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）称其同种异体细胞产品不受美国进口产品关税影响 [1] 公司概况 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者 [4] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [9] 产品情况 - 公司基于专有的remestemcel - L和rexlemestrocel - L间充质谱系基质和前体细胞平台技术开发同种异体产品，产品由美国捐赠者在美国制造，被指定为美国原产产品 [2] - Ryoncil®（remestemcel - L）是唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于任何适应症的同种异体细胞疗法，获批用于治疗2个月及以上儿科患者（包括青少年）的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [3] - RYONCIL正在开发用于治疗成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等其他炎症性疾病，rexlemestrocel - L正在开发用于治疗心力衰竭和慢性腰痛 [6] 知识产权 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，拥有1000多项涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症的已授权专利或专利申请，这些专利预计至少在2041年前为主要市场提供商业保护 [7] 制造情况 - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货型细胞药物，这些细胞疗法计划为全球患者随时提供 [8] 商业合作 - 公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [6]