Mesoblast (NasdaqGS:MESO) 2025 Conference November 19, 2025 06:00 PM ET Company ParticipantsJim O'Brien - CFOSilviu Itescu - CEO and Managing DirectorPaul Hughes - COOConference Call ParticipantsJohn Hester - Senior AnalystPaul HughesMorning, John.John HesterOf course. Of course, Mesoblast is the global leader in allogeneic cellular medicines for inflammatory disease, and it has been a huge year for the company. Twelve months ago, we sat here, Paul, sweating on an FDA approval. Of course, that came out a fe ...

公司人事任命 - 公司任命James M O'Brien为美国首席财务官，以支持其向完全整合的商业组织转型 [1] - 新任首席财务官在生命科学、生物技术和制药行业的多国上市公司及私营公司拥有广泛的财务管理与规划经验 [1] 新任首席财务官的背景与价值 - 新任首席财务官的加入填补了关键的高级领导职位，其深厚的跨职能金融专业知识和美国市场知识将支持公司向成熟的商业组织过渡 [2] - 新任首席财务官在Actavis plc曾负责监督公司和业务部门的财务、报告、内部控制和会计运营，并创建了世界级的财务预算和预测流程以跟踪业务绩效和趋势 [2] - 新任首席财务官在Actavis plc任职期间，公司备考收入超过80亿美元，其开发的财务工具和分析支持了近100亿美元的交易活动 [2] - 新任首席财务官曾在营收达7.5亿美元的私营公司Nycomed负责组建财务团队监督所有供应链和收入管理，该公司后被Sandoz以15亿美元收购 [2] - 新任首席财务官近期曾在纳斯达克上市的生物制药公司Cognition Therapeutics, Inc 担任首席财务官，监督了公司成功的首次公开募股，并在芬兰双上市生物技术公司Faron Pharmaceuticals, Ltd 担任首席财务官 [2] - 新任首席财务官是注册会计师，曾在普华永道工作，并曾在百时美施贵宝担任财务职务 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是全球同种异体（即用型）细胞药物治疗严重及危及生命的炎症性疾病的领导者 [3] - 公司的专有间充质谱系细胞治疗技术平台通过释放抗炎因子来对抗和调节免疫系统的多个效应臂，从而显著减少破坏性的炎症过程 [3] - 公司产品Ryoncil是首个获得美国FDA批准的用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病的间充质基质细胞疗法 [4] - 公司致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台开发针对不同适应症的额外细胞疗法 [5] - Ryoncil正在为其他炎症性疾病进行开发，包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药的炎症性肠病 [5] - Rexlemestrocel-L正在为心力衰竭和慢性下背痛进行开发 [5] - 公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [5] 公司知识产权与制造能力 - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，包含超过1000项已授权专利或专利申请，覆盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症 [6] - 这些已授权专利和专利申请在所有主要市场提供的商业保护至少持续到2044年 [6] - 公司的专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的即用型细胞药物 [7] - 这些具有明确药品放行标准的细胞疗法计划向全球患者 readily available [7] 公司基本信息 - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，并在澳大利亚证券交易所和纳斯达克上市 [8]

财务表现 - 细胞疗法产品收入达到2060万美元，较截至2025年6月30日的上一季度1290万美元增长60%，并且是2025财年第一季度收入的十倍以上 [4] - 收入增长由Ryoncil总销售额增长66%至2190万美元以及净销售额增长69%至1910万美元（扣除12.7%的总净调整后）所驱动 [4] - 净经营现金支出为1490万美元，较截至2025年6月30日的上一季度减少170万美元 [4] - 截至2025年9月30日，公司持有现金1.45亿美元 [4] 商业运营与市场准入 - Ryoncil是美国FDA批准的首个用于任何适应症的间充质基质细胞产品，也是唯一获批用于12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的产品 [4] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心为Ryoncil分配了特定的永久性J代码（J3402），该代码于2025年10月1日生效，用于计费和报销，标准化流程有望促进产品采用 [2][4] - 自产品推出以来，公司已与40家移植中心合作，并确定了45个优先移植中心，这些中心约占美国儿科移植手术的80% [4] - Ryoncil的保险覆盖范围持续扩大，商业和政府支付方覆盖的美国人口超过2.6亿，联邦医疗补助覆盖已于2025年7月1日在美国所有州生效 [4] - 公司建立了名为MyMesoblast™的患者服务中心，以协助解决保险覆盖、财务援助和获取渠道问题 [4] 研发与管线进展 - 公司与FDA会晤，讨论了Ryoncil用于成人严重SR-aGvHD的关键试验，并计划在获批的二线疗法基础上进行一项关键研究 [4] - 该试验将与美国国立卫生研究院资助的骨髓移植临床试验网络合作进行，目标是将Ryoncil的标签从儿童扩展至成人SR-aGvHD患者群体，后者规模约为儿科患者群体的三倍 [5] - 公司基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台，致力于为不同适应症开发额外的细胞疗法，包括成人SR-aGvHD、生物制剂耐药性炎症性肠病、心力衰竭和慢性下背痛 [9] 公司融资与治理 - 公司签订了可转换债券认购协议，可在股东批准后自行决定发行最多5000万美元的无担保可转换债券，用于偿还现有贷款协议下的债务和一般营运资金 [4] - 非执行董事费用为113,942美元，全职执行董事的薪酬支付（含短期激励）为1,067,942美元 [6] 公司背景与知识产权 - 公司是全球同种异体（即用型）细胞药物开发领域的领导者，专注于治疗严重及危及生命的炎症性疾病 [7] - 公司拥有强大且广泛的全球知识产权组合，包含超过1000项已授权专利或专利申请，覆盖间充质基质细胞的组成、制造方法和适应症，商业保护期在所有主要市场均至少持续至2044年 [10] - 公司拥有专有的大规模生产工艺，可生产符合明确药品放行标准的冷冻保存即用型细胞药物 [11]

最受关注股票 - 金融科技公司Findi因一名自称前员工在论坛上发布指控而受到高度关注 公司法律团队已介入处理 [2] - 老年护理应用开发商PainChek股价在无消息情况下上涨 随后其应用获得美国FDA批准在美国使用 [3] - 干细胞公司Mesoblast因其干细胞药物Ryoncil在美国的销售势头增强而重新受到用户青睐 股价似乎正回归昔日热门地位 [4] 最受讨论股票 - Race Oncology股价创下历史新高 公司揭示了其旗舰药物Bisantrene的作用机制 据信该化疗药物没有副作用 [4] - 关键金属公司Trigg Minerals持续关注美国关键金属市场 正在评估在纳斯达克上市的选择 包括可能进行SPAC上市 [5] - 金融科技公司Stakk近期与Robinhood达成协议 随后又与美国电信巨头T-Mobile签署另一项协议 两项公告发布后正在进行1500万美元的融资 [6]

市场整体表现 - 美国股指期货今日早盘走高 道指期货上涨约100点 [1] Quantum Computing Inc (QUBT) 股价异动 - Quantum Computing Inc 股价在盘前交易中大幅下跌117%至2170美元 [1] - 公司通过市场定价的私募配售从机构投资者处筹集了750亿美元 此次配售由主要股东领投 [1] 其他盘前下跌个股 - Rich Sparkle Holdings Ltd (ANPA) 股价在盘前交易中暴跌15%至2210美元 此前上周五已下跌10% [3] - Nordic American Tankers Ltd (NAT) 下跌78%至307美元 [3] - Smurfit WestRock PLC (SW) 下跌58%至3954美元 [3] - Mesoblast Ltd (MESO) 下跌52%至1745美元 尽管公司宣布其产品Ryoncil获得了美国医疗保险和医疗补助服务中心的J代码 该代码将简化产品的账单和支付流程 此消息曾推动其股价于上周五上涨8% [3] - Invesco Mortgage Capital Inc (IVR) 下跌44%至742美元 [3] - Inventiva ADR (IVA) 下跌42%至626美元 公司近期任命Andrew Obenshain为首席执行官 [3] - International Paper Co (IP) 下跌42%至4521美元 公司计划于10月30日公布第三季度财报 [3] - Lufax Holding Ltd – ADR (LU) 下跌37%至385美元 此前上周五已下跌8% [3] - Larimar Therapeutics Inc (LRMR) 下跌33%至471美元 此前上周五曾大幅上涨14% [3]

美股期货市场表现 - 美国股指期货在周一早盘上涨 道指期货上涨约100点 [1] Quantum Computing Inc (QUBT) 股价异动 - Quantum Computing Inc 股价在盘前交易中大幅下跌117%至2170美元 [1] - 公司通过由主要股东主导的市场定价私募配售 从机构投资者处筹集了75亿美元资金 [1] 其他盘前下跌个股 - Rich Sparkle Holdings Ltd (ANPA) 股价在盘前交易中暴跌15%至2210美元 此前上周五已下跌10% [3] - Nordic American Tankers Ltd (NAT) 下跌78%至307美元 [3] - Smurfit WestRock PLC (SW) 下跌58%至3954美元 [3] - Mesoblast Ltd (MESO) 下跌52%至1745美元 但上周五因公司宣布Ryoncil获得美国医疗保险和医疗补助服务中心的J代码而上涨8% [3] - Invesco Mortgage Capital Inc (IVR) 下跌44%至742美元 [3] - Inventiva ADR (IVA) 下跌42%至626美元 公司近期任命Andrew Obenshain为首席执行官 [3] - International Paper Co (IP) 下跌42%至4521美元 公司将于10月30日公布第三季度收益 [3] - Lufax Holding Ltd – ADR (LU) 下跌37%至385美元 此前上周五已下跌8% [3] - Larimar Therapeutics Inc (LRMR) 下跌33%至471美元 此前上周五曾上涨14% [3]

市场整体表现 - 美国股市周五上涨，道琼斯指数涨幅超过350点 [1] White Mountains Insurance Group交易 - White Mountains Insurance Group计划将其技术驱动的房主保险分销平台Bamboo的控股权出售给CVC Capital Partners管理的基金 [1] - 该交易对Bamboo的估值为17.5亿美元 [2] - Bamboo业务集中在加利福尼亚州和德克萨斯州，专注于为住宅物业市场提供数据驱动的承保和分销服务 [2] - 受交易消息影响，White Mountains Insurance Group股价上涨9.2%至1,817.83美元 [2] 其他表现突出的股票 - Anbio Biotechnology股价飙升69.6%至43.07美元 [4] - Lithium Americas Corp股价大涨29.1%至8.85美元 [4] - USA Rare Earth股价上涨21.4%至27.56美元，有报道称公司正与白宫进行讨论 [4] - Red Cat Holdings股价跳涨19.4%至13.76美元，此前Needham以买入评级开始覆盖该股并宣布17美元的目标价 [4] - Plug Power Inc股价上涨19.3%至3.3712美元，此前HC Wainwright维持买入评级并将目标价从3美元上调至7美元 [4] - SES AI Corporation股价跳涨17.4%至2.05美元 [4] - NioCorp Developments Ltd股价上涨17%至7.91美元 [4] - Rumble Inc股价大涨14.6%至8.47美元，公司宣布与Perplexity合作整合其人工智能工具 [4] - Rezolve AI PLC股价上涨11.5%至7.00美元 [4] - Cipher Mining Inc股价上涨10.6%至15.27美元 [4] - Sandisk Corporation股价跳涨8.4%至134.35美元 [4] - Mesoblast Limited股价上涨7.7%至18.33美元，公司宣布Ryoncil获得了美国医疗保险和医疗补助服务中心的J-Code，使该产品的账单和支付更加便捷 [4] - Diginex Limited股价跳涨7.5%至16.99美元 [4] - Gemini Space Station, Inc股价上涨6.7%至24.75美元 [4]

公司核心产品与定位 - 公司是全球同种异体细胞药物领导者 专注于治疗严重炎症性疾病 [1][4] - Ryoncil是首个也是唯一获美国FDA批准的同种异体间充质基质细胞疗法 用于治疗儿童及青少年类固醇难治性急性移植物抗宿主病 [2][5] - 所有同种异体细胞疗法产品均在美国生产 使用美国供体 被指定为美国原产产品 不受品牌或专利药品进口关税影响 [1][3] 产品管线与适应症拓展 - Ryoncil正针对成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等适应症进行开发 [6] - 基于rexlemestrocel-L平台的疗法正针对心力衰竭和慢性下腰痛进行开发 [6] - 公司已在日本 欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [6] 知识产权与制造能力 - 公司拥有强大且广泛的全球知识产权组合 包含超过1000项已授权专利或专利申请 覆盖细胞成分 制造方法和适应症 商业保护期预计至少持续至2041年 [7] - 公司拥有专有的规模化生产工艺 可生产即用型 冷冻保存的细胞药物 [8] - 公司在美国 澳大利亚和新加坡设有基地 在澳大利亚证券交易所和纳斯达克上市 [9]

公司及行业概述 - 公司为Cue Biopharma 专注于免疫肿瘤学和自身免疫疾病治疗 基于蛋白质工程平台开发靶向T细胞的生物制剂[1][3][4] - 行业为生物技术 特别是免疫肿瘤学和自身免疫疾病治疗领域 涉及T细胞接合器、IL-2疗法、TGF-β调节和调节性T细胞(Treg)诱导等机制[3][9][18] 核心观点及论据 **平台技术** - 平台基于Albert Einstein School of Medicine的研究 通过设计分子与T细胞特异性相互作用 提供条件性结合以促进分化或激活机制 而非简单的双特异性结合[3][4][5] - 平台内部开发了TGF-β组件和500系列 衍生自肿瘤学项目的观察[5] **CUE-401机制与数据** - CUE-401针对TGF-β和IL-2通路 通过降低亲和力设计 需要两者同时结合才能激活 以诱导调节性T细胞(Treg)并建立免疫平衡和耐受性[9][10][11] - 临床前数据显示在移植物抗宿主病(GVHD)模型中 接受3剂治疗后100%动物存活时间翻倍 且60%动物在100天时仍存活 证明耐受性诱导[20][21] - 与FDA的pre-IND会议反馈积极 计划2026年6月提交IND 目前进行GLP毒理学研究 预计2025年2月完成[22][23][24] **CUE-501与Boehringer Ingelheim合作** - CUE-501利用内在抗病毒T细胞库(如CMV或水痘病毒特异性T细胞)靶向B细胞 避免双特异性T细胞接合器的泛激活和细胞因子释放副作用[40][41][42] - 临床前数据显示等效的B细胞杀伤效果且无细胞因子释放 安全性突出[42][43] - 合作获得1200万美元首付款 未来12-18个月有多个 preclinical里程碑 预计带来显著现金注入[45] **肿瘤学资产与临床数据** - 100系列针对癌症相关T细胞受体序列 并发传递IL-2 实现体内细胞疗法[47] - CUE-101单药在HPV驱动头颈癌二线及以后治疗中 中位生存期达到21个月 Keytruda单药为8.4个月[48] - 与Keytruda联合一线治疗 总缓解率从20%提高至50% 且不受CPS评分高低影响[48] - 目前正进行战略合作讨论 以推动肿瘤资产合作[50] **财务与现金状况** - 上季度末现金2800万美元 年消耗2500万至2800万美元 预计通过肿瘤战略合作和Boehringer Ingelheim里程碑获得资金注入[51] **商业策略与开发计划** - 计划自行保留CUE-401以最大化股东价值 等待18-24个月数据成熟后再考虑合作[38] - 针对自身免疫疾病 选择特应性皮炎作为初始适应症 以高效获取生物标志物数据 证明机制后扩展至其他疾病如溃疡性结肠炎和类风湿关节炎[27][35] - 预计CUE-401不需要慢性给药 可能 transient dosing后每6个月重新给药 依托PD效应而非药物半衰期(约2-3天)[33][34] 其他重要内容 **竞争定位** - CUE-401不仅增殖自然调节性T细胞(nTreg) 还从效应T细胞诱导新调节性T细胞(iTreg) 与仅聚焦nTreg增殖的IL-2突变体(如Nektar)形成差异化[18][29][30] - 在自身免疫领域 强调建立免疫耐受而非仅抑制炎症 可能实现长期疾病控制[19][26] **开发策略** - 在特应性皮炎试验中 计划健康受试者剂量递增 获取治疗前后血液和皮肤活检样本 以证明细胞生态系统改变和免疫平衡建立[32] - 成人GVHD试验设计调整为二线治疗 与Jakafi联合 针对高风险(CD级)患者 预计响应率从50%提升至80%[90][91][92] **安全性与工程优化** - 针对TGF-β安全性挑战 通过去除二硫键(以单体形式存在)、亲和力减衰和添加掩蔽结构 创建治疗窗口[12][13] - IL-2组件来自肿瘤项目 耐受性良好[47] **市场机会** - GVHD儿科市场约300-400患者/年 成人市场约1000患者/年 潜在峰值销售约10亿美元[65][66][68] - 溃疡性结肠炎等新适应症市场更大 约100-300万患者 未满足需求高[102][103] **监管互动** - FDA指导成人GVHD试验转向二线联合策略 与NIH-funded Bone Marrow Transplant Clinical Trials Network合作 采用 superiority设计比较标准护理与联合疗法[90][91][93]

融资安排 - 公司签署可转换票据认购协议 发行最高5000万美元无担保可转换票据 用于偿还现有贷款及补充营运资金[1] - 票据分批次发行 每批1000万美元 期限为首次发行后5年 年息率5%[2][3] - 投资者可获得10万美元承诺费及200万份认股权证 若公司行使选择权将额外获得300万份认股权证[4] 转换条款 - 转换价格为每股ADR 16.25美元 相当于澳交所每股2.50澳元 较纳斯达克最新收盘价溢价126% 较澳交所溢价29%[3] - 认股权证行权价格与票据转换价格一致 期限为首次发行后4年[4] - 转换价格将根据未来增发、减资等公司行动按惯例调整机制变更[5] 公司业务概览 - 公司是全球同种异体细胞药物领导者 专注于治疗严重炎症性疾病[6] - 核心技术平台通过释放抗炎因子调节免疫系统 显著减轻炎症损伤[6] - Ryoncil是FDA批准的首个间充质基质细胞疗法 用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病[7] 研发管线与合作 - 基于remestemcel-L和rexlemestrocel-L平台开发多适应症 包括成人SR-aGvHD、生物制剂耐药性炎症性肠病、心力衰竭及慢性腰痛[8] - 已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系[8] - 拥有超1000项专利组合 商业保护期预计至少持续至2041年[9] 生产能力 - 具备工业化规模冷冻保存即用型细胞药物生产技术 符合药品放行标准[10] - 业务覆盖澳大利亚、美国及新加坡 在澳交所(代码MSB)和纳斯达克(代码MESO)双重上市[11]