公司诉讼案件 - Rocket Pharmaceuticals因涉嫌违反《1934年证券交易法》被提起集体诉讼，指控公司在2025年2月27日至5月26日期间向投资者提供有关RP-A501治疗Danon疾病的2期关键试验的材料信息时，同时传播了 materially false and misleading statements 和/或隐瞒了 material adverse facts，特别是公司知道 Serious Adverse Events（包括研究参与者的死亡）是一个风险 [1][4] - 公司被指控在未向股东提供关键更新的情况下，修改了试验方案，引入了一种 novel immunomodulatory agent 到预处理方案中 [4] - 2025年5月27日，公司宣布美国食品药品监督管理局对RP-A501的2期关键研究实施了临床 hold，原因是至少一名患者在试验中遭受了 Serious Adverse Event 并最终死亡，而公司在管理层做出修订时未向投资者披露这一实质性修订 [5] 公司业务 - Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发罕见和毁灭性疾病基因疗法的 late-stage biotechnology company [3] 律师事务所信息 - Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 是一家代表投资者处理证券欺诈和股东诉讼的世界领先律师事务所，在过去五年中有四年在ISS Securities Class Action Services排名中位列第一，2024年为投资者追回了超过25亿美元的证券相关集体诉讼赔偿 [7]

SAN DIEGO, June 12, 2025 /PRNewswire/ -- Robbins LLP informs stockholders that a class action was filed on behalf of investors who purchased or otherwise acquired Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NYSE: RCKT) securities between February 7, 2025 and May 26, 2025. Rocket is a fully integrated, late-stage biotechnology company focused on the development of gene therapies, with direct on-target mechanism of action and clear clinical endpoints, for rare and devastating diseases.For more information, submit a form, e ...

公司概况 - Regenxbio是一家专注于基因疗法的临床阶段生物制药公司 在纳斯达克上市 股票代码为RGNX [1] - 公司成立于2008年 核心技术是利用AAV载体递送治疗性基因 [1] - 基于该技术平台的获批药物数量正在不断增加 [1] 行业研究服务 - ELAM1为金融专业人士和投资者提供科学和临床专业知识 帮助应对医疗健康领域的复杂性 [1] - 该服务旨在弥合前沿科学与金融策略之间的鸿沟 [1] - 服务内容包括发现潜在价值 更精准评估风险 以及在生命科学领域做出更明智的投资决策 [1]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Senti Biosciences宣布将于2025年6月9日下午3点参加Chardan Capital Markets举办的虚拟炉边谈话 [1] 活动信息 - 活动为有主持人引导的网络直播炉边谈话 [1] - 时间为2025年6月9日下午3点（美国东部时间） [1] - 公司首席执行官Timothy Lu、总裁兼研发主管及首席医疗官Kanya Rajangam、首席财务官Jay Cross将与Chardan高级研究分析师Geulah Livshits参与讨论 [2] - 可在此处注册活动 [2] 公司介绍 - Senti Bio是一家为绝症患者开发新一代细胞和基因疗法的生物技术公司 [3] - 公司利用合成生物学平台将基因回路应用于新药研发，以提高治疗的精准度和可控性 [3] - 基因回路旨在精准杀死癌细胞、保护健康细胞、提高对靶组织的特异性，且给药后仍可控 [3] - 公司自有产品线包括用基因回路改造的细胞疗法，用于治疗难治的血液和实体肿瘤 [3] - 公司基因回路在临床前研究中已证明在NK和T细胞中有效 [3] - 公司在临床前还展示了基因回路在肿瘤学以外其他疗法和疾病中的应用潜力，并通过合作不断提升相关能力 [3] 信息获取 - 更多信息可访问公司网站www.sentibio.com，或关注X（@SentiBio）和领英（Senti Biosciences） [4] - 公司通过网站、X和领英与投资者和公众沟通，发布的信息可能为重大信息，建议定期查看 [4] 投资者联系方式 - 联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas [5] - 电话(908) 824-0775 [5] - 邮箱SNTI@jtcir.com [5]

公司动态 - 辉瑞(PFE)因安全考虑决定终止Danuglipron的研发 并寻求通过业务发展机会收购有潜力的产品候选 [1] 行业背景 - 分析师专注于生物技术 制药 医疗技术和医疗保健行业股票的分析 利用生命科学背景评估新型治疗方法(包括细胞与基因疗法)的潜力及其为股东创造回报的能力 [1] 分析师持仓 - 分析师持有辉瑞(PFE)和VKTX的多头头寸 包括股票所有权 期权或其他衍生品 [2]

公司活动 - 公司首席执行官Vish Seshadri博士和首席商务官Madhav Vasanthavada博士将于2025年6月4日东部时间上午11:40参加杰富瑞全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话的网络直播可在公司网站投资者板块“活动”栏查看，链接为https://investors.abeonatherapeutics.com/events ，直播将存档30天 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [3] - 公司的ZEVASKYN™是首个也是唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）成人和儿科患者伤口的自体细胞基因疗法 [3] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的细胞和基因疗法cGMP制造工厂是ZEVASKYN商业生产的基地 [3] - 公司的研发管线包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法 [3] - 公司正在评估新型下一代AAV衣壳，以改善多种毁灭性疾病的靶向性 [3] 公司商标 - ZEVASKYN™、Abeona Assist™、Abeona Therapeutics及其相关标志是公司的商标 [4] 联系方式 - 投资者和媒体联系人：Greg Gin，公司投资者关系和企业传播副总裁，邮箱ir@abeonatherapeutics.com [6]

文章核心观点 Senti Biosciences公司宣布其联合创始人兼首席执行官将参加线上生物技术投资网络研讨会 [1] 会议详情 - 会议名称为LIVE! with Webull Corporate Connect: Virtual Biotech Investment Webinar [2] - 时间为2025年5月29日周四下午2:40（美国东部时间） [1][2] - 演讲者为公司联合创始人兼首席执行官Timothy Lu [1][2] - 注册链接可点击HERE [2] 关于Webull Financial - 是领先的在线经纪平台，为自主投资者提供创新工具和前沿技术 [2] - 提供低成本交易、先进图表工具和实时市场数据，服务全球超180个国家的数千万用户 [2] - 旗下Webull Financial LLC提供证券和期货交易，是SEC、CFTC注册机构，也是FINRA、NFA和SIPC成员 [2] 关于Senti Bio - 是临床阶段生物技术公司，利用专有基因电路平台开发下一代细胞和基因疗法 [1][3] - 利用合成生物学平台将基因电路设计到新药中，精准杀死癌细胞、保护健康细胞等 [3] - 公司自有管线包括针对液体和实体肿瘤的细胞疗法，基因电路在NK和T细胞中临床前有效 [3] - 临床前证明基因电路在肿瘤学以外的其他模式和疾病中的潜力，并通过合作推进相关能力 [3] 公司信息获取途径 - 可访问公司网站www.sentibio.com，或关注X（@SentiBio）和领英（Senti Biosciences） [4] - 公司通过网站、X和领英与投资者和公众沟通，发布的信息可能是重大信息 [4] 投资者联系方式 - 联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824-0775，邮箱SNTI@jtcir.com [5]

业务进展 - 公司在全资临床研究及与阿斯利康战略合作的三个项目中取得进展 重点关注核心项目推进并期待未来几个月的结果 [2] - BALLI-01研究评估lasme-cel(UCART22)治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL) [3] - NATHALI-01研究评估eti-cel(UCART20x22)治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL) [4] - 2025年4月28日公布TALEN®介导的非病毒转基因插入研究数据及TALE碱基编辑器(TALEB)进展 将在ASGCT年会上展示两项海报 [5][8] 研发管线 - lasme-cel(UCART22)的1期数据集及后期开发策略预计2025年第三季度公布 [6] - eti-cel(UCART20x22)针对r/r NHL的1期研究正在进行 结果预计2025年底公布 [6] - 与阿斯利康合作的三个项目持续开展研发：一款异体CAR-T治疗血液恶性肿瘤 一款异体CAR-T治疗实体瘤 一款体内基因治疗遗传疾病 [6][9] - WHO国际非专利名称专家委员会已批准lasmecabtagene timgedleucel(lasme-cel)和etivelcabtagene erigedleucel(eti-cel)作为UCART22和UCART20x22的推荐国际非专利名称 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日 公司现金及等价物为2.46亿美元 预计可支持运营至2027年下半年 [6][10] - 较2024年12月31日的2.64亿美元减少1800万美元 主要由于1040万美元供应商付款 1430万美元工资及社保支出等 [11] - 2025年第一季度合并收入1200万美元 较2024年同期650万美元增长550万美元 主要来自阿斯利康合作项目的590万美元收入增长 [13][14] - 研发费用2190万美元 较去年同期2230万美元略降40万美元 [15] - 销售及管理费用470万美元 较去年同期510万美元下降40万美元 [16] - 归属于股东的净亏损1810万美元(每股亏损0.18美元) 去年同期为净利润560万美元(每股收益0.08美元) [19] - 调整后净亏损1720万美元(每股亏损0.17美元) 去年同期为调整后净利润650万美元(每股收益0.09美元) [20][27] 技术平台 - TALEN®介导的非病毒基因编辑结合单链DNA(ssDNA)递送 可解决传统慢病毒或AAV方法的制造限制 基因组毒性或有效载荷大小限制等问题 [13] - TALE碱基编辑器(TALEB)通过将胞嘧啶(C)转化为胸腺嘧啶(T)实现双链DNA编辑 不涉及DNA链断裂 已开发评估TALEB活性的方法 [13]

DALLAS, May 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Taysha Gene Therapies, Inc. (Nasdaq: TSHA), a clinical-stage biotechnology company focused on advancing adeno-associated virus (AAV)-based gene therapies for severe monogenic diseases of the central nervous system (CNS), today announced that it will report its financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and host a corporate update conference call and webcast on Thursday, May 15, 2025, at 8:30 AM Eastern Time. Conference Call DetailsThursday, May 15, ...

MALVERN, Pa., May 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a pioneering biotechnology leader in gene therapies for blindness diseases, today announced that it will host a conference call and live webcast to discuss the Company’s first quarter 2025 financial results and provide a business update at 8:30 a.m. ET on Friday, May 9, 2025. Ocugen will issue a pre-market earnings announcement on the same day. Attendees are invited to participate on the call using the follow ...