文章核心观点 AB Science宣布其药物AB8939获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格用于治疗急性髓系白血病（AML），此前已获美国FDA孤儿药认定，该药物有显著治疗优势且孤儿药资格能带来诸多益处 [1][2] 分组1：AB8939获孤儿药资格情况 - AB8939获EMA孤儿药资格用于治疗AML，此前已获美国FDA孤儿药认定 [1][2] - EMA授予孤儿药资格标准严格，需证明药物较现有治疗对患者有显著益处 [2][4] 分组2：AB8939治疗优势 - 临床前数据显示AB8939治疗效果优于阿糖胞苷、阿扎胞苷和维奈克拉等现有疗法 [3] - 单药治疗1期初步疗效和安全性数据已公布，有3天和14天治疗周期 [3] - 对耐药细胞有效，45%长春新碱耐药细胞和66%阿糖胞苷耐药细胞对AB8939有反应 [4] - 在难治性AML患者异种移植模型中，AB8939可缩小肿瘤、延长生存期 [4] - 与参考治疗联用有叠加效果，与维奈克拉联用可消除血液、脾脏和骨髓癌细胞且无严重副作用 [4] - 与维奈克拉不同，AB8939无血液毒性，与其他治疗有协同作用 [4] 分组3：AB8939介绍 - AB8939是新合成分子，可同时靶向癌细胞和癌症干细胞，知识产权由AB Science 100%拥有 [6] 分组4：孤儿药资格益处 - 欧盟孤儿药资格授予治疗危及生命或慢性衰弱疾病且患者不超万分之五的药物，或营销收入难抵研发投资的药物 [7] - 获欧盟孤儿药资格公司可获产品开发各方面低价科学建议、直接进入集中营销授权程序及特定财政激励 [8] - 若产品获批上市，孤儿药资格仍有效时可获10年营销排他权 [8] 分组5：AB Science介绍 - 公司2001年成立，专注蛋白激酶抑制剂（PKIs）研发、商业化，项目针对未满足医疗需求疾病 [9] - 公司有自有分子组合，领先化合物马赛替尼已用于兽医学，在人类医学多领域开发 [10] - 公司总部在法国巴黎，在泛欧证券交易所巴黎上市 [10]

文章核心观点 Biodexa是一家临床阶段生物制药公司，2024年在研发管线拓展、临床进展和融资等方面取得进展，但面临净亏损和现金流挑战，未来需融资推进研发计划，2025年有重要临床里程碑 [3][11][54] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，总部和研发中心在英国加的夫，美国存托股份在纳斯达克上市，专注开发创新产品治疗未满足医疗需求疾病 [3][7][10] - 主要研发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110，拥有三项专有药物递送技术 [3][7] 战略与业务模式 战略 - 2024年完成从药物递送公司向治疗公司转型，2025年优先事项包括推进eRapa和tolimidone临床研究、为eRapa争取孤儿药认定、拓展药物研发管线和确保长期融资 [11] 业务模式 - 推进研发项目通过临床阶段，再寻求合作伙伴完成后期研究和产品商业化 [12] 临床阶段资产 eRapa - 是雷帕霉素的专有口服制剂，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）和非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC） [17][19][21] - FAP方面，已获美国孤儿药认定和FDA快速通道指定，计划开展3期注册研究，获1700万美元非稀释性赠款支持 [19][20] - NMIBC方面，正在进行2期研究，预计2025年上半年公布结果，获300万美元非稀释性赠款支持 [21] Tolimidone - 是Lyn激酶的选择性激活剂，原由辉瑞开发，公司2023年12月获得全球开发和商业化权利，用于治疗1型糖尿病（T1D） [22][41] - 计划开展2a期剂量确认研究，后续开展2b期研究 [24][45] MTX110 - 是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，通过对流增强递送（CED）直接将药物递送至肿瘤部位，用于治疗三种罕见/孤儿脑癌 [6][25] - 针对多形性胶质母细胞瘤（GBM）、弥漫性中线胶质瘤（DMG）和髓母细胞瘤开展研究，各有不同临床进展 [26][28][31] 首席执行官回顾 R&D更新 - eRapa：2024年4月获授权，2期临床研究显示安全且耐受性良好，2025年2月获FDA快速通道指定，NMIBC的2期研究预计2025年年中公布结果 [36][37][40] - Tolimidone：2023年12月获得全球权利，有大量临床前数据支持，计划开展2a期和2b期研究 [41][45] - MTX110：多个临床研究有进展，如GBM的1期研究、DMG的1期研究等 [46][47] 融资 - 2024年通过权证诱导、注册直接发行和私募配售、发行本票等方式融资，2025年1月与C/M Capital Master Fund LP签订3500万美元股权信贷额度协议 [50][52][73] 财务回顾 关键指标 - 2024年无总收入，研发支出544万英镑，占运营成本59%，净现金流出430万英镑 [57] 各项目情况 - 收入：2024年无收入，2023年有0.38百万英镑客户收入，源于与Janssen的研发合作协议，该协议于2023年9月终止 [59][60] - 研发支出：2024年为544万英镑，较2023年增加34%，主要因获取临床阶段资产许可 [61] - 行政成本：2024年降至379万英镑，较2023年减少13% [62] - 员工成本：平均员工数降至13人，总成本增加4%至215万英镑 [64] - 税收：2024年和2023年分别确认25万和41万英镑英国研发税收抵免 [65] - 资本支出：2024年购买有形固定资产0.01百万英镑，购买eRapa全球开发和商业化权利花费271万英镑 [66] - 现金流：2024年经营活动净现金流出1226万英镑，投资活动流出60万英镑，融资活动流入856万英镑 [67][68][69] 其他事项 合规与股份变动 - 2024年8月收到纳斯达克退市通知，11月恢复合规 [70] - 2024年10月改变美国存托股份与普通股比例，11月股东批准普通股细分和重新指定 [71][72] 宏观经济与环境影响 - 俄乌冲突和巴以冲突、美国关税政策可能对公司产生影响 [87][88] - 公司环境影响较小，有相关环保政策和程序，报告温室气体排放情况 [90][92]

公司动态 - Scinai Immunotherapeutics宣布与意大利生物技术公司Pincell srl达成具有约束力的期权协议，计划收购该公司[1] - Scinai通过其波兰全资子公司提交了1200万欧元的非稀释性资本申请，用于资助PC111的下一阶段开发[2] - 该资金申请属于波兰的欧洲现代经济基金(FENG)计划，预计在7月中旬至8月初获得审批结果[2] 产品与技术 - PC111是一种全人源单克隆抗体，通过阻断人类可溶性Fas配体激活皮肤细胞凋亡的途径发挥作用[3] - 该产品针对多种皮肤水疱性疾病，具有显著未满足的医疗需求和市场规模[3] - PC111不抑制免疫系统，与许多其他治疗炎症的生物制剂相比可避免严重副作用[3] - Pincell已成功开发专有的FasL人源化小鼠模型，可用于研究该通路在皮肤病和非皮肤病中的作用[4] - 在验证性天疱疮模型中，PC111已证明无需类固醇即可阻断水疱形成，表明其可能成为该疾病的创新靶向疗法[5] - PC111还可能通过抑制SJS/TEN疾病进展的机制发挥作用，在体内模型中改善了眼部结膜炎和水肿等症状[5] 市场与适应症 - 天疱疮、Stevens-Johnson综合征(SJS)和中毒性表皮坏死松解症(TEN)是严重的皮肤病，死亡率分别为5-10%、5-10%和30-40%[6] - 这些疾病存在显著的未满足医疗需求，需要更有效的治疗方法和更好的管理策略[6] - PC111已获得欧洲药品管理局在天疱疮领域的孤儿药认定[7] - 计划向FDA申请天疱疮和SJS/TEN领域的孤儿药和突破性疗法认定[7] - 鉴于疾病严重性和缺乏有效替代疗法，PC111可能获得加速审批[7] 战略合作 - Scinai CEO表示收购Pincell将加速PC111开发，Pincell团队在皮肤病领域具有专业知识和经验[8] - Pincell CEO认为与Scinai合作是理想选择，因其在炎症性皮肤病研发和生物制剂生产方面具有专长[8] - 根据期权协议，Scinai可在2025年底前行使收购权，Pincell现有股东有资格获得开发里程碑付款和未来净销售额的低个位数分成[9] - 收购完成后，Pincell管理团队将加入Scinai波兰子公司，创始人将加入科学顾问委员会[9] 公司背景 - Scinai Immunotherapeutics是一家生物制药公司，专注于炎症和免疫学生物治疗产品开发，同时提供生物制品CDMO服务[10] - Pincell是一家生物技术公司，致力于开发治疗罕见严重皮肤病的首创抗炎疗法，成立于2008年，是摩德纳大学的学术衍生企业[11]

公司动态 - Soligenix公司宣布其首席研究员将在美国皮肤淋巴瘤联盟(USCLC)研讨会和美国皮肤病学会(AAD)年会上展示HyBryte™(合成金丝桃素)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)和SGX302(合成金丝桃素)治疗轻中度银屑病的最新试验结果 [1] - 两项关键研究数据将展示：Ellen Kim博士将在USCLC上展示HyBryte™长期治疗CTCL的2期真实世界研究结果，Neal Bhatia博士将在AAD上讨论包括合成金丝桃素在内的光动力疗法应用 [3][4] - 公司已启动第二项3期FLASH2研究，这是一项随机双盲安慰剂对照多中心研究，计划招募约80名早期CTCL患者，研究设计获得EMA认可 [14][15] 产品数据 - HyBryte™在3期FLASH试验中显示显著疗效：第一治疗周期16%患者达到病灶减少≥50%(安慰剂组4% p=0.04)，第二周期12周治疗组反应率达40%(p<0.0001)，完成全部3周期治疗的患者49%显示阳性反应(p<0.0001) [10][11][12] - 安全性数据显示HyBryte™无DNA损伤风险，系统吸收极低，在3个治疗周期和6个月随访期内耐受性良好，无潜在安全问题报告 [13] - 比较研究表明HyBryte™对斑块型(42% p<0.0001)和斑片型(37% p=0.0009)CTCL病灶均有效，解决了传统疗法难以治疗斑块病灶的难题 [11] 市场与疾病 - CTCL是一种罕见非霍奇金淋巴瘤，占美国170万淋巴瘤患者的4%，美国约31,000例(年新增3,200例)，欧洲约38,000例(年新增3,800例) [18][19] - 银屑病全球患者约6000万-1.25亿，美国约750万(占总人口3%)，80%为轻中度，全球治疗市场规模2020年150亿美元，预计2027年达400亿美元 [20][23] - 目前CTCL无治愈方法，现有疗法均伴随严重副作用(如黑色素瘤风险)，HyBryte™可能成为最安全的有效治疗方案 [13][18] 研发进展 - 公司获得FDA孤儿药和快速通道认定及EMA孤儿药认定，并获260万美元孤儿产品开发资助用于家庭使用环境研究 [9][17] - 除CTCL外，公司正在开发SGX302用于银屑病、SGX942治疗口腔黏膜炎、SGX945治疗白塞病，以及RiVax®蓖麻毒素疫苗等产品 [24][25] - 公司采用ThermoVax®热稳定平台技术开发针对马尔堡病毒、埃博拉病毒和COVID-19的疫苗，获得多项政府资助 [25]