21世纪经济报道记者 闫硕 北京报道 先进治疗药品具体包含三大类：细胞治疗药品、基因治疗药品以及其他。其中细胞治疗药品又包含两个亚类，即非基因修饰细 胞药品、体外基因修饰细胞药品；基因治疗药品又包含四个亚类，包括核酸类药品、病毒载体类药品、溶瘤微生物类药品、基 因编辑类药品。 随着科技发展与研发推进，后续也将逐步完善该类产品的亚类归属。 先进治疗领域是"生命科学"的核心赛道，是培育未来产业、推动生物经济高质量发展的"新质生产力"之一，占据生物制造创新 战略高地，国际竞争日趋激烈。然而，我国先进治疗药品的范围与类别划分，尚缺乏法规层面的界定及行业共识。这类药物的 研发、技术审评及监管均面临诸多挑战。 上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道记者表示，《征求意见稿》内容主要集中于基因治疗、细胞治疗 以及采用其他基于微生物或组织工程等创新技术的药品，这几类是最前沿、最具革命性的，但最需要特殊监管的产品。同时， 意见稿明确排除了传统的预防性疫苗、抗生素、血液制品等。此外，基于产品的作用机制，意见稿建立了科学的、可操作的分 类体系，并厘清了各类型产品的监管规定。 "这次为先进治疗药品全生命周期监管体系的 ...

政策框架与监管动态 - 国家药监局药品审评中心发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确"先进治疗药品"定义及分类，征求意见时限1个月[1][2] - 文件制定目的为统一规范名称/范围/归类，加速审评审批，促进产业高质量发展并加强国际监管协调[1][4] - 先进治疗药品定义为按药品路径管理，经体外操作生产的细胞治疗药品、基因治疗药品及基于创新技术生产的药品[2] - 分类采用国际接轨命名，分为细胞治疗药品(CTMPs)、基因治疗药品(GTMPs)及其他三大类[2][5] 行业现状与研发进展 - 中国CGT药物研发加速，2024年全球17款获批疗法中中国占4款，全球已获批CAR-T产品中国占6款[3] - 截至2024年底中国登记细胞治疗临床试验489项占全球47%，仅次于美国(48.3%)[3] - 中国细胞治疗产业已进入与国际"并跑"阶段，多款药物将进入BLA申请阶段[3][4] - 基因编辑类药品因技术特殊性被单独分类，体现对前沿技术创新的包容[6][7] 分类标准与技术特征 - CAR-T被归类为"体外基因修饰细胞药品"，区别于欧盟的"基因治疗药品"分类[6] - 排除范畴包括输血用血液成分、移植用人体组织、生殖细胞及预防用疫苗[6] - 分类体系为新技术/产品预留接口，具有前瞻性和包容性[7] - 基因编辑类药品单独划分因其风险级别和审评技术要求差异[6][7] 国际协调与产业影响 - 文件制定参考全球监管政策框架及国际分类规范[2][4] - 中国分类方案获WHO会议国际监管机构认可[7] - 采纳70余条专家及企业意见，反映产业共识[7] - 先进治疗领域被视为培育生物经济"新质生产力"的核心赛道[3][4]