行业盛会概况 - 2025年美国生物技术大会暨展览会(BIO International Convention2025)在波士顿举行，主题为"The World Can't Wait"，聚焦AI、细胞与基因疗法等18个热点议题 [1] - 参会规模超20000名来自生物医药企业、学术机构、投资机构等不同领域的参会者与1500余家展商 [1] 公司技术平台与创新布局 - 悦康药业展示小核酸、多肽创新药领域的重磅管线，携带多款具有全球first-in-class与best-in-class潜力的研发项目参展 [1] - 公司BD总监韩少伟博士介绍十一大领先技术平台的核心优势，以及在核酸多肽领域的创新布局 [1] 重点研发项目 - YKYY015(PCSK9 siRNA)用于治疗高胆固醇血症或混合型高脂血症 [2] - YKYY013(HBV siRNA)致力于乙肝功能性治愈 [2] - YKYY029(AGT siRNA)针对高血压 [2] - YKYY032(Lp(a) siRNA)用于抗动脉硬化风险 [2] - YKYY025(RSV mRNA疫苗)和YKYY026(VZV mRNA疫苗) [2] - YKYY017(病毒膜融合抑制剂多肽药物)针对广谱冠状病毒感染 [2] 国际合作与战略对接 - 悦康药业与国际一线MNC、Big Pharma、知名投行开展一对一深度洽谈 [2] - 通过与国际头部企业的深度战略对接，加速推进研发管线的国际化开发与合作 [2] - 创新成果有望与全球资源深度融合，加速新药研发进程 [2]

政策框架与监管动态 - 国家药监局药品审评中心发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确"先进治疗药品"定义及分类，征求意见时限1个月[1][2] - 文件制定目的为统一规范名称/范围/归类，加速审评审批，促进产业高质量发展并加强国际监管协调[1][4] - 先进治疗药品定义为按药品路径管理，经体外操作生产的细胞治疗药品、基因治疗药品及基于创新技术生产的药品[2] - 分类采用国际接轨命名，分为细胞治疗药品(CTMPs)、基因治疗药品(GTMPs)及其他三大类[2][5] 行业现状与研发进展 - 中国CGT药物研发加速，2024年全球17款获批疗法中中国占4款，全球已获批CAR-T产品中国占6款[3] - 截至2024年底中国登记细胞治疗临床试验489项占全球47%，仅次于美国(48.3%)[3] - 中国细胞治疗产业已进入与国际"并跑"阶段，多款药物将进入BLA申请阶段[3][4] - 基因编辑类药品因技术特殊性被单独分类，体现对前沿技术创新的包容[6][7] 分类标准与技术特征 - CAR-T被归类为"体外基因修饰细胞药品"，区别于欧盟的"基因治疗药品"分类[6] - 排除范畴包括输血用血液成分、移植用人体组织、生殖细胞及预防用疫苗[6] - 分类体系为新技术/产品预留接口，具有前瞻性和包容性[7] - 基因编辑类药品单独划分因其风险级别和审评技术要求差异[6][7] 国际协调与产业影响 - 文件制定参考全球监管政策框架及国际分类规范[2][4] - 中国分类方案获WHO会议国际监管机构认可[7] - 采纳70余条专家及企业意见，反映产业共识[7] - 先进治疗领域被视为培育生物经济"新质生产力"的核心赛道[3][4]

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 - 细胞与基因疗法（CGT）行业应用广泛，技术壁垒高，在研管线丰富，市场规模稳定增长，未来随着更多产品获批上市和“中国新”靶点的探索，市场将进一步增长，尽管资金环境紧缩，但实体癌症适应症等领域的细胞治疗药物研发仍是热门赛道 [5] - CGT行业发展方向呈现从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势，产业链上游原材料和设备多依赖进口，中游研发投入高，下游抗肿瘤需求增长，政策支持行业发展，竞争格局呈现梯队分布 [6][20][31] 根据相关目录分别进行总结 细胞与基因疗法概况 - CGT指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入人体用于疾病治疗的过程，包括细胞治疗和基因治疗，基因工程技术等的突破为其发展奠定基础 [6] - 细胞治疗主要分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗，基因治疗按载体类型分为病毒载体和非病毒载体基因治疗 [6] 发展历程 - 1972年提出基因治疗概念，1984年腺相关病毒首次用作基因递送载体，1990年FDA批准全球首次人体基因治疗临床实验，2013年CRISPR/CAS9基因编辑技术发明，2017年全球首款CAR - T产品获批，2021年中国首款商业化CAR - T产品获批 [15][16][18] 产业链分析 上游环节 - 中国CGT领域上游关键性原材料与生产工艺以进口品牌为主，国产替代空间大，生产中高端设备系统和主要原材料多进口，磁珠成本高，外包服务商可降低成本，CGT CRO业务毛利率约60% - 65%，CDMO业务毛利率40% - 50% [19][24][25] 中游环节 - 中国CGT药物快速发展，获批数量稳定增长，未来将有多个药物进入BLA申请阶段，2024年全球17款CGT疗法获批，国内4款上市，CGT产品研发费用高于传统药物，通用CAR - T技术或带来成本降低希望 [27][28] 下游环节 - 抗肿瘤是CGT治疗主要场景，患者人数增长推动需求增加，2023年中国十大高发癌症患者众多，中国积极探索新靶点，如杜氏肌营养不良症相关基因疗法有进展 [31][32] 行业规模 - 2019 - 2023年市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币，年复合增长率233.71%，预计2024 - 2028年由84.40亿人民币增长至526.50亿人民币，年复合增长率58.04% [33] - 历史规模增长因在研管线推进、产品获批增多，未来增长因在研管线丰富和“中国新”靶点成果多 [34][36] 资金环境 - 2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，投融资事件和金额下滑，但实体癌症适应症等领域细胞治疗药物研发受关注，不同类型企业获融资情况不同 [35] 政策梳理 - 国家出台多项政策，包括《产业结构调整指导目录(2024年本)》《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》等，有指导性和鼓励性政策，规范和支持CGT行业发展 [40] 竞争格局 - 行业呈现梯队情况，第一梯队有药明巨诺、永泰生物等，第二梯队为百暨基因、亘喜生物等，第三梯队有华道生物、吉凯基因等 [43] - 竞争格局形成因跨国制药巨头实力强，CGT疗法突破，国内企业产品获批提升竞争力，部分企业向CDMO转型，中国在研管线丰富 [44][45][46] 上市公司速览 - 涉及药明巨诺(开曼)有限公司、永泰生物制药有限公司等上市公司 [50] 企业分析 和元生物技术（上海）股份有限公司 - 企业存续，注册资本64743.31万人民币，提供细胞和基因治疗多方面技术服务，致力于推动相关产业技术开发及转化应用 [52][57] 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司 - 企业存续，为多疗法药物研发打造全流程研发生产服务体系，在中国、美国、英国运营，与多地合作伙伴保持合作 [58][63] 杭州泰格医药科技股份有限公司 - 企业存续，是行业领先的一体化生物医药研发服务平台，提供全周期创新研发解决方案，打造赋能全产业链的创新生态 [64][69]