细胞与基因治疗(CGT)作为一种先进的生物医学技术，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改 造，直接从疾病根源进行治疗，以其巨大的临床应用潜力，被视为从根本上解决疑难病症、从根源上改 写疾病剧本的重要手段。在眼科CGT领域，随着相关创新成果的不断涌现和深入实践，行业正加速迈向 临床转化阶段。 在日前召开的"2025年国际基因组学大会眼科大会(ICG EYE)暨CGT创新及产业转化峰会"期间，辽宁何 氏眼科（301103）医院集团股份有限公司(以下简称"何氏眼科")、辽宁何氏医学院、何氏眼产业集团、 眼基因库联合主办了一场题为"资本赋能眼科CGT产业生态"的产融论坛，恰逢其时地搭建起产业与资本 的对话平台，以进一步加速眼科CGT从实验室走向临床，为眼科精准治疗产业生态注入了新的动能。 眼科CGT发展加速 随着基因编辑技术的精准度提升、干细胞治疗的标准化突破以及新型递送系统的不断创新，眼科CGT已 从基础研究阶段快速迈向临床转化阶段，正迎来前所未有的发展机遇。 "从行业发展趋势来看，眼科CGT的研发重心正实现从单基因遗传性罕见病向常见复杂眼病的战略性转 移。湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿 ...

公司财务表现 - 2025年前三季度公司实现营业收入1.80亿元，与上年同期基本持平 [1] - 2025年前三季度公司净亏损1.62亿元，同比减亏2765.35万元 [1] - 细胞和基因治疗CRO业务收入6199.67万元，较上年同期增长2.81% [1] - 细胞和基因治疗CDMO业务收入9670.21万元，较上年同期下降9.72% [1] - 其他主营业务（包括科研试剂、细胞存储及制备服务等）实现收入2138.62万元，较上年同期增长55.99% [1] 业务运营与订单 - 2025年前三季度公司累计新增CDMO订单超过1.2亿元 [1] - 帮助客户获得中美IND申报批件16个，其中获得美国食品药品监督管理局批件2个 [1] - 截至2025年9月末，公司累计获得国内外IND批件60项，涵盖溶瘤病毒、AAV基因治疗、干细胞治疗等多个前沿方向 [1] - CRO业务服务客户超过14700家研发实验室 [3] 技术研发与知识产权 - 2025年前三季度公司研发支出为3466.12万元，占营业收入比例为19.22% [2] - 新增发明专利1项、国内注册商标6项，新增发明专利申请2项、实用新型专利申请8项、国内注册商标申请5项 [2] - 公司构建了CRO、CDMO和再生医学三位一体技术与生产体系，拥有全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台 [2] - 公司初步实现智能设计-模型搭建-算法验证-大数据反馈闭环，提升了载体筛选与工艺开发的效率 [3] 产能与设施 - 公司上海临港新片区产业基地已拥有11条GMP载体生产线与18条GMP细胞生产线 [3] - 具备5L-500L质粒发酵规模与50L-2000L悬浮细胞培养能力 [3] - 临港产业基地一期已全面投产，产能利用率处于爬升阶段 [3] 市场拓展与行业动态 - 海外市场通过学术亮相+平台搭建+精准营销策略稳步推进 [3] - 公司积极拓展再生医学领域，已开展干细胞、免疫细胞、外泌体等新兴业务 [3] - 在2025年国家基本医保目录及商保创新药目录调整专家评审工作中，五款高价的CAR-T药物在专家评审阶段被一致通过 [4] - 细胞与基因治疗行业仍处于成长期 [4]

基因技术的核心地位与科研框架 - 基因是一切生物研究的基石，是疾病机制探索和健康规律研究的核心出发点 [1] - 基因并非唯一决定因素，环境的作用同样关键，生物的感官系统与环境信号交流的底层机制由基因调控 [1] - “基因-环境”的相互作用构成了生物研究的重要逻辑框架 [1] 科学探索的意义与方向 - 重大科学贡献的意义在于突破不可能，例如改变基因，这已被证明是可能且操作相当容易的 [2] - 科学探索应致力于改善世界，朝着正确的方向前进，而非让世界变得更糟 [2] 中国在基因领域的领先优势 - 中国在基因领域有多项成就领先于全世界 [4] - 中国政府对科学研究的支持力度大，为科研创新提供了坚实基础，与美国科学热潮降温形成对比 [4] - 在融资领域中国有更大优势，融资相关问题更少，而美国科研人员需拓展融资方式 [4] 细胞与基因治疗产业发展现状 - 目前有14款CGT产品获得中国国家药监局上市批准，包括7款CAR-T产品、3款小核酸产品、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒 [5] - 其中有9款产品在近三年上市 [5] 科研实践中的挑战与态度 - 科学研究是一个持续过程，研究者需能将创意落到实处，科学技术是想法与现实之间的桥梁 [6] - 科研中失败次数远多于成功，关键是要让失败与成功处于同等重要位置，从失败中学习 [6] - 对论文发表持包容态度，认为90%的可能性就值得分享，错误可以后续修正 [6] - 数据在科研界的作用被夸大，有时实验结果数据翻一番即可认为实验可继续进行，而非需要十倍 [6] 技术应用的伦理与可及性 - 动物实验必须直面伦理问题，研究者需自己做出判断，例如为研究骨折治疗而掰断老鼠骨头不符合伦理 [6] - 药品价格是技术落地后的考验，以基因测序为例，成本从最初上百万美元降至如今整个人类基因组仅需100美元，核心驱动力是需求上升 [6] - 相信市场竞争的力量，只要药物重要、需求大，价格自然会下降，从而惠及更多患者 [6] 市场前景与未来展望 - 在不远的将来，人类将对衰老以及如何舒适地老去有更多了解，目标是长寿且年老时仍能有所作为 [7] - 全球细胞与基因治疗市场2022年估值为58亿美元，预计到2028年将增长至233.3亿美元，年复合增长率达26.4% [7] - 2023年中国CGT市场规模约33.81亿元，较上年增长113.64%，预计2024年增至88.48亿元，2025年增至186.31亿元 [7]

政策核心与意义 - 2025年10月10日公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行，旨在规范生物医学新技术临床研究和转化应用，促进医学科技进步和创新 [1] - 该条例标志着中国在基因编辑、干细胞、体细胞治疗等前沿生物医学新技术领域从模糊监管迈入权责清晰、路径明确的规范化发展新阶段 [1] - 政策对临床研究机构、生物技术企业及整个产业生态产生深远影响，以制度保障推动行业高质量发展 [1] 政策历史沿革 - 政策制定历时六年，国家卫健委于2019年2月发布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》并公开征求意见 [2] - 2025年9月12日国务院常务会议审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 [2] 关键定义与范围 - 明确生物医学新技术定义：指以对健康状态作出判断或预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理、作用于人体细胞分子水平、在中国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施 [3] - 明确生物医学新技术临床研究定义：指在人体进行试验以判断其安全性、有效性，明确其适用范围、操作流程等的活动，包括直接对人体操作、对离体组织操作后植入人体、对人的生殖细胞等操作后植入人体等方式 [3] 临床研究管理要求 - 临床研究采用备案制管理模式，而非征求意见稿中的申请及审核制，流程为经学术和伦理审查通过后完成备案 [4] - 临床研究发起机构应是中国境内依法成立的法人，如企业、高校、医疗机构等，征求意见稿则要求项目负责人需具备执业医师资格和高级职称 [4] - 临床研究机构需是三级甲等医疗机构，并具备符合要求的学术委员会和伦理委员会、相适应的设施与人员、保障受试者权益的管理制度及稳定经费来源 [4][5] - 临床研究申请流程简化，通过学术和伦理审查后5个工作日内完成备案，而征求意见稿中对高风险项目审批时间可能长达120日 [5] - 临床研究阶段不得向受试者收取任何与研究相关的费用 [6] 转化应用路径 - 临床研究证明安全、有效、符合伦理的生物医学新技术，可向国务院卫生健康部门申请审查批准后转化应用于临床 [6] - 转化应用申请方为临床研究发起机构，而征求意见稿中为承担研究项目的医疗机构 [6] - 转化应用获批进入临床后明确可以收取费用，为技术商业化提供出口 [11] 行业影响与机遇 - 政策为细胞与基因治疗领域“技术轨”提供了独立于“药品轨”的清晰发展路径，监管机构为国家卫健委，核心目标是探索性研究和初步验证安全性及有效性 [15] - 明确的准入标准（三级甲等医院、特定研究者资质）将出清不合规机构，资源向高质量研究能力的头部机构集中，规范行业发展 [12][13] - 政策为菲鹏等早在CGT领域深度布局的企业提供明确发展预期，其旗下MOTE Therapeutics专注的核酸药物创新靶向递送技术正好落在该监管范畴内 [9][16] - MOTE Therapeutics搭建的MOBILIZE靶向递送平台解决了行业靶向特异性不足、制造工艺复杂等关键难题，在CGT领域由体外疗法向体内疗法迈进的过程中具备应用前景 [16]

文章核心观点 - 上海市政府发布《关于加快推动前沿技术创新与未来产业培育的若干措施》 旨在通过系统性政策支持 将上海打造成为具有世界影响力的未来产业引领地 [1][4] - 方案设定了明确的发展目标 即到2027年突破前沿颠覆性技术并培育约20家生态主导型企业 到2030年建成未来产业引领地 [1] - 政策从领域聚焦、技术支撑、企业培育、集群打造、要素保障和动态培育六大维度给出具体实施路径 [1][5][6][8][9][10][11][13] 重点发展领域 - 未来产业重点方向涵盖未来制造、未来信息、未来材料、未来能源、未来空间和未来健康六大领域 [5] - 发展壮大领域包括细胞与基因治疗、脑机接口、生物制造、具身智能 重点支持降低成本和提高可及性以加速产业化 [5] - 加快培育领域包括第四代半导体、硅基光电子、第六代移动通信、类脑智能 重点支持优化产品设计和拓展应用场景 [5] - 加速布局领域包括量子科技、可控核聚变、再生医学 重点支持技术难题攻关和技术路线收敛 [5] 关键环节支撑 - 加快前沿颠覆性技术创新突破 建立非共识项目筛选机制并支持全球顶尖科学家来沪研究 [6] - 强化关键核心技术攻坚 支持项目经理团队以产品为导向组织联合攻关 并布局市级科技重大专项给予资金支持 [6] - 加速创新成果孵化转化 支持高质量孵化器建设给予最高2000万元支持 支持概念验证平台等专业机构建设给予最高3000万元支持 [7] 企业创新活力 - 培育壮大科技创新企业 对生态主导型科技企业给予专项支持 对企业基础研究投入给予最高1000万元一次性补助 [8] - 优化科技企业成长生态 构建梯度培育体系 对符合条件的“小升规”“规转强”企业给予最高50万元一次性奖励 [8] 产业集群高地 - 建设未来产业集聚区 市、区合力打造产业集聚区 对符合条件的建设主体给予最高2000万元支持 [9] - 创建国家级未来产业先导区 支持先导区制定专项政策 在产业基金设立、关键技术攻关等方面给予支持 [9] 核心要素保障 - 加快创新产品应用 在政府采购中支持创新产品 对符合条件的首台套等产品给予不超过合同金额30%、最高2000万元支持 [10] - 强化应用场景牵引 推动开放试验验证和示范应用场景 对符合条件的场景建设给予最高800万元支持 [10] - 加强多层次金融支撑 发挥未来产业基金引导作用 采用“直接投资+子基金投资”模式 并支持科技型企业上市融资 [11] - 完善人才引育保障激励 引育多层次人才团队 对重点领域核心研发人员给予最高50万元支持 [12] 动态培育体系 - 建立动态甄别评估调整机制 定期预测研判未来产业重点方向 动态扫描全球科技进展以优化战略布局 [13] - 建立“四位一体”培育机制 构建项目经理团队主责、重点任务清单突破、未来产业基金赋能、未来产业集聚区支撑的协同机制 [13]

文章核心观点 - 上海市政府发布《若干措施》，旨在加快前沿技术创新与未来产业培育，目标是到2027年突破前沿颠覆性技术并培育20家左右未来产业生态主导型企业，到2030年成为具有世界影响力的未来产业引领地 [1] 未来产业重点发展方向 - 分近、中、远三个层次，围绕未来制造、未来信息、未来材料、未来能源、未来空间、未来健康六大方向推进 [7] - 发展壮大细胞与基因治疗、脑机接口、生物制造、具身智能等领域 [3][7] - 加快培育第四代半导体、硅基光电子、第六代移动通信（6G）、类脑智能等领域 [3][7] - 加速布局量子科技、可控核聚变、再生医学等领域 [3][7] 政策支持与资金投入 - 对符合条件的创新产品给予不超过合同金额30%、最高2000万元支持 [7] - 对符合条件的场景建设任务给予最高800万元支持 [7] - 已设立总规模约150亿元的未来产业基金 [9][14] - 未来产业基金采用“直接投资+子基金投资”模式，已完成18只子基金的投资决策，子基金目标总规模超150亿元，放大倍数约6.8倍 [14][15] - 直投方面已重点布局9个前沿项目，投决金额3.99亿元，放大比例32.9倍 [15] 产业集聚区与平台建设 - 打造未来产业集群高地，对符合条件的未来产业集聚区建设主体给予最高2000万元支持 [11] - 已在浦东、闵行、杨浦、临港等启动建设若干未来产业集聚区，谋划创建国家级未来产业先导区 [11] - 启动生物制造、量子科技、6G等9个领域35个未来产业试验场建设 [8] - 支持人形机器人、新型储能等领域第一批示范性市级中试平台建设 [8] - 启动建设超宽禁带半导体、基因编辑等一批概念验证平台，同步布局12家高质量孵化器 [9] 具体领域进展与案例 - 上海脑机接口未来产业集聚区已揭牌上海市脑机接口临床试验与转化重点实验室，已有10余个项目入驻孵化器 [12] - 张江作为首批上海市未来产业先导区，已在模力社区、机器人谷等区域形成具身智能、硅光等产业集聚 [11] - 司南半导体孵化器致力于构建第四代半导体从概念验证到产业聚集的完整生态 [8]

政策支持的未来产业方向 - 重点发展未来制造、未来信息、未来材料、未来能源、未来空间和未来健康等方向 [2] - 发展壮大细胞与基因治疗、脑机接口、生物制造、具身智能等领域 [2] - 加快培育第四代半导体、硅基光电子、第六代移动通信、类脑智能等领域 [2] - 加速布局量子科技、可控核聚变、再生医学等领域 [2] 前沿技术研发与专项支持 - 加快布局实施前沿颠覆性技术专项 聚焦高风险、高价值的重大科学问题 [2][3] - 建立非共识项目筛选机制 加大对跨领域技术交叉融合创新的支持力度 [2][3] - 支持全球顶尖科学家、企业家来沪开展前沿颠覆性技术研究 [2][3] - 面向重点领域研究布局市级科技重大专项 通过直接补助、资本金注入等方式给予支持 [3] 创新平台与孵化体系建设 - 支持高质量孵化器建设与运行 给予最高2000万元支持 [3] - 支持建设概念验证平台、中试平台、共性技术研发平台等 给予最高3000万元支持 [3] - 支持高质量孵化器与高校、科研机构、科技企业开展合作 设立概念验证基金 [3] 科技创新企业培育与激励 - 构建覆盖初创期、成长期、成熟期的未来产业创新型企业梯度培育体系 [4] - 对生态主导型科技企业按照规定给予专项支持 对创新投入给予最高1000万元一次性补助 [4] - 对符合条件的“小升规”“规转强”企业给予最高50万元一次性奖励 [4] - 支持科技型中小企业、专精特新中小企业、高成长性科技企业、高新技术企业培育壮大 [4] 应用场景开放与市场支持 - 推动各类主体开发开放试验验证、示范应用和规模化商用场景 [5] - 对符合条件的场景建设任务给予最高800万元支持 [5] - 在政府采购中采用强制采购、优先采购等措施支持创新产品应用 [5] - 加大首台套、首批次、首版次政策支持力度 对创新产品给予不超过合同金额30%、最高2000万元支持 [5] 金融与资本支持措施 - 加快构建以政府投入为引导、企业投入为主体、金融机构为支撑的多元投入体系 [6] - 发挥未来产业基金引导作用 采用“直接投资+子基金投资”模式 [6] - 持续优化融资上市、保费补贴、贷款贴息等金融财税支持政策 [6] - 支持取得关键核心技术突破的科技型企业上市融资 [1][6]

会议概况 - 细胞与基因治疗前沿技术交流会于9月28日在珠海市举行 聚焦领域前沿技术和产业化趋势 [1] - 会议邀请省市知名专家学者和企业代表 共同探讨未来产业创新发展路径 [1] - 会议由珠海市市场监督管理局主办 约120人参会 包括政府部门、三甲医院专家及生物医药企业代表 [5] 参会企业与机构观点 - 珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司介绍干细胞药物在骨关节疾病、移植物抗宿主病、克罗恩病等领域的应用进展 认为干细胞药物研发正从基础研究加速向产业转化迈进 [3] - 启辰生生物科技（珠海）有限公司提出mRNA核酸药物在个体化治疗、肿瘤、神经退行性疾病等方面具有显著优势 并展望人工智能导向的mRNA药物自动化数字工厂的未来愿景 [3] - 中国科学院深圳先进技术研究院特聘教授分析细胞与基因治疗的国内外发展历程、市场规模及中国最新政策动向 认为AI+先进疗法将展现更广阔市场前景 [3] - 中山大学附属第五医院教授分享细胞与基因治疗领域最新科研进展与产业化路径 对比中欧美政策与监管框架 指出智能制造与数字化管理是推动细胞治疗产品标准化、规模化生产的关键支撑 [3] 行业共识与前景 - 细胞与基因治疗在治疗肿瘤和罕见疾病等方面展现出巨大潜力 已成为全球生物医药最具发展前景的前沿赛道和培育生命科技新质生产力的重要引擎 [4] - 人工智能深度融入生命科学技术研究 AI+先进疗法将展现出更加广阔的市场前景 [3] 珠海市产业基础 - 珠海市生物医药与健康产业是重点打造的"4+3"产业集群之一 持续呈现提质增效、蓬勃发展的良好态势 [4] - 珠海全市汇聚生物医药企业超380家 其中规上企业116家 上市企业9家 国家高新技术企业128家 [5] - 联邦、丽珠连续多年跻身中国医药工业营收百强 2024年全市生物医药产业规模突破300亿元 [5] - 珠海在细胞与基因治疗领域培育了呈诺再生、爱姆斯坦、启辰生等一批优秀企业 形成了一批具有核心竞争力的创新成果 [5]

行业市场前景 - 细胞与基因治疗（CGT）是全球生物医药产业的前沿赛道，正以惊人速度重塑医疗健康领域 [1] - 预计2025年全球CGT市场规模达到305.4亿美元，2030年预计达360亿美元 [1] - 北京市“十四五”规划明确将生物医药打造为千亿级产业集群，海淀区将其列为重点培育的战略性新兴产业 [1] 行业发展瓶颈 - 产业高速发展背后，“单打独斗”的瓶颈日益凸显，企业从研发到量产需要多种专业空间和资源对接 [2] - 北京核心城区符合生物医药企业需求的专业化空间不足，分散的资源布局导致企业间协作成本增加，制约新质生产力释放 [2] 园区解决方案与定位 - 中关村西三旗（金隅）科技园探索“城市更新+产业协同”路径，将旧生产车间改造为适配生物制剂研发的标准化空间 [2] - 园区按照产业发展全流程规划空间布局，提供“研发-中试-生产-配套”全链条载体，将企业间协作距离从“小时级”缩短到“分钟级” [2] - 园区已聚集多家生物医药及相关领域企业，形成涵盖基因检测、医疗器械、生物材料等细分领域的产业雏形 [2] 金隅生命科学创新中心项目 - 项目由西三旗建材城区域转型而来，已于6月主体结构工程完工，预计2025年底竣工 [1] - 项目建筑面积5.3万平方米，保留最高层高10米、最大承重1.6吨的优势，具备打造ISO5级洁净车间的硬件条件 [3] 产业协同生态构建 - 金隅生命科学创新中心与金隅智造工场、金隅智荟中心共同形成生物医药产业的“协同矩阵” [3] - 园区依托三甲医疗资源、生物医药孵化器及20余个共性技术平台，构建“政产学研医”协同生态，加速成果转化 [3]

全球及中国细胞与基因治疗（CGT）发展现状 - 全球已有约2000个CGT临床试验，中国占据超50%份额，细胞治疗领域占全球60%以上 [1] - 中国正从全球CGT赛道追随者转变为并行者甚至领跑者 [1] - 中国已有14款CGT产品获国家药监局批准上市，包括7款CAR-T、3款小核酸、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒，其中9款近三年上市 [2] 技术特性与临床价值 - CGT是继小分子、大分子靶向疗法后的新一代精准疗法，具有从根源治疗疾病、单次治疗长期疗效的特点 [2] - CGT成药效果好且临床成功率高，为癌症、罕见遗传疾病等难治性疾病提供新选择 [2] - CAR-T产品在血液肿瘤中成效显著，但属于个体化产品导致成本高企 [6] 政策支持与监管优化 - 中国2017年以来颁布超30个法规及指导原则，覆盖非临床、CMC、临床指导等领域 [4] - 加入ICH后监管科学改革彻底，政策覆盖度已与美国FDA相当 [4] - CDE增设30日临床试验审评通道，对符合要求的创新药申请30个工作日内完成审批 [3] - 明确"先进治疗药品"定义加速创新成果转化，提升产业集中度和国际竞争力 [2] 技术创新与产业突破 - 递送系统是CGT领域技术瓶颈，剂泰科技发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [5] - 中国采用IIT与IND双轨制监管模式，临床执行效率高且医生团队风险承担能力强 [3] - 截至2025年第二季度，CDE共审核765项CGT新药临床试验申请，553项获批 [5] 商业化与成本挑战 - CGT产品价格昂贵，CAR-T产品每针约百万元人民币 [2][6] - 国内企业在生产成本方面具明显优势，主要得益于工业化、供应链及临床试验成本较低 [6] - 个体化生产推高成本，且罕见病适应症患者群体有限导致定价高昂 [6] 支付体系改革探索 - CAR-T产品连续四年冲击医保未果，今年同步申报医保及商保创新药目录 [7] - 纳基奥仑赛等3款CAR-T产品同时押注医保和商保目录，阿基仑赛等2款进入商保目录 [7] - 商保支付作为医保补充，但专业能力仍待提升 [7] 技术演进与市场拓展方向 - 体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术通过体内直接改造T细胞，可简化流程并降低成本 [7] - 细胞疗法拓展至实体瘤面临挑战：肿瘤微环境复杂、缺乏特异性抗原、存在免疫抑制 [8] - 基因疗法若进入常见病领域（如糖尿病、高血脂）可能降低价格，但需突破靶点探索和临床验证瓶颈 [9] 市场竞争格局 - 诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭先发优势主导市场 [6] - 中国企业通过差异化创新与国际化合作快速崛起 [6] - 行业竞争重点从技术突破转向产业化与商业化能力建设 [6]