ABA001 注射液为靶向血管紧张素原(AGT)的信使RNA(mRNA)基因的小干扰核苷酸药物，偶联N-乙酰 半乳糖胺(N-Acetylgalactosamine，GalNAc)递送系统，可精准地将药物递送至肝脏细胞，通过siRNA的 干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT的信使RNA，阻断AGT蛋白的合成，从根本上抑制肾素-血管紧张 素-醛固酮系统(Renin-Angiotensin-Aldosterone System，RAAS)升高血压的作用，从而降低血压。同类 siRNA药物Zilebesiran的临床研究已证实该机制的有效性与安全性，单次给药疗效可持续24周，为 ABA001注射液的开发提供了充分的科学依据。非临床研究表明，本品1mg/kg即可显著降低血压，动物 耐受良好，具有较高的安全性，有望实现每3个月或半年给药一次的长效降压效果，其长效给药特性有 望突破现有治疗瓶颈，为高血压患者提供更优治疗选择。 智通财经APP讯，阳光诺和(688621.SH)发布公告，近日，公司及全资子公司北京阿尔纳科技有限公司 收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，在研项目ABA001注射液的临床试验申请获得受 理 ...

ABA001 注射液拟申报适应症为高血压。 格隆汇1月21日丨阳光诺和(688621.SH)公布，近日，公司及全资子公司北京阿尔纳科技有限公司收到国 家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，在研项目 ABA001 注射液的临床试验申请获得受理。 ABA001 注射液为靶向血管紧张素原(AGT)的信使RNA(mRNA)基因的小干扰核苷酸药物，偶联 N-乙酰 半乳糖胺(N-Acetylgalactosamine，GalNAc)递送系统，可精准地将药物递送至肝脏细胞，通过 siRNA 的 干扰沉默机制，从源头靶向沉默 AGT 的信使 RNA，阻断 AGT 蛋白的合成，从根本上抑制肾素-血管紧 张素-醛固酮系统(Renin-Angiotensin-Aldosterone System，RAAS)升高血压的作用，从而降低血压。同类 siRNA 药物 Zilebesiran 的临床研究已证实该机制的有效性与安全性，单次给药疗效可持续 24 周，为 ABA001 注射液的开发提供了充分的科学依据。非临床研究表明，本品 1mg/kg 即可显著降低血压，动 物耐受良好，具有较高的安全性，有望实现每 3 个月或半年给药一次的长 ...

公司研发进展 - 公司及全资子公司北京阿尔纳科技有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，在研项目ABA001注射液的临床试验申请获得受理 [1] - ABA001注射液拟申报适应症为高血压 [1] 产品技术机制与科学依据 - ABA001注射液为靶向血管紧张素原(AGT)的信使RNA(mRNA)基因的小干扰核苷酸(siRNA)药物 [2] - 药物采用偶联N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)递送系统，可精准地将药物递送至肝脏细胞 [2] - 通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT的信使RNA，阻断AGT蛋白的合成，从根本上抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)升高血压的作用，从而降低血压 [2] - 同类siRNA药物Zilebesiran的临床研究已证实该机制的有效性与安全性，单次给药疗效可持续24周，为ABA001注射液的开发提供了充分的科学依据 [2] 产品临床前数据与潜在优势 - 非临床研究表明，本品1mg/kg剂量即可显著降低血压，动物耐受良好，具有较高的安全性 [2] - 产品有望实现每3个月或半年给药一次的长效降压效果 [2] - 其长效给药特性有望突破现有治疗瓶颈，为高血压患者提供更优治疗选择 [2]