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梗阻性肥厚型心肌病
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连通中国与世界!梗阻性肥厚型心肌病首创药物玛伐凯泰的创新之路
新浪财经· 2025-12-18 22:26
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰,是全球首个针对HCM核心病理生理机制的创新药物。近年来,百时美施贵宝(BMS)通过不断深入玛伐凯泰在 全球和中国的研发,持续验证疗效,中国研究者也深度参与其中。例如,玛伐凯泰用于中国患者的关键III期临床研究——EXPLORER-CN,与多项全球研 究结果共同推动了玛伐凯泰在中国获批。与此同时,BMS还与中国本土科研力量合作,共同推动全球创新更好地"落地中国"。 *仅供医学专业人士阅读参考 肥厚型心肌病(HCM)是临床上最常见的单基因遗传性心脏病,主要表现为心肌非对称性肥厚[1]。根据是否存在左心室流出道梗阻,HCM又分为梗阻性 与非梗阻性两类,梗阻性HCM患者生存率更低。 呼吸困难、乏力、胸痛、甚至晕厥,几乎是所有梗阻性HCM患者所经历的。疾病不仅限制了他们的活动能力,还带来长期的精神压力——许多患者不得 不告别工作、运动和旅行,甚至连日常生活都被迫"放慢节奏"。 据估算,HCM的全球患病率为0.2%至0.5%,中国约有200万HCM患者[2]。由于公众认知不足、基层诊断能力有限,有大量患者未被确诊或未能获得规范 治疗。多年来,梗阻性HCM患者亟需一种能够针对疾病根源的治 ...