文章核心观点 上海市政协常委、复星国际联席CEO陈启宇在上海市政协会议上提交系列提案，针对上海生物医药产业发展面临的创新链与产业链脱节、支付与供给错配、老龄化需求与服务失衡等挑战，从临床转化体系、多层次支付保障、科学智能基础设施、产业创新生态等维度提出具体建议，旨在助力上海构筑大健康产业的全球竞争优势 [1] 打通生物医药前沿技术转化通道 - 当前生物技术科技成果转化在专利申请、论文发表、研发管线建设方面进步显著，但源头创新能力弱、资源投入与配置需加强、监管体系与配套制度待完善、创新生态要素需协同 [2] - 生物医学新技术监管存在“一刀切”风险，不同类型技术（如高风险基因编辑、相对成熟CAR-T细胞治疗）在风险等级、技术成熟度及生产质量管理水平上差异显著，统一监管易造成资源浪费 [3] - 生物医学新技术定价收费标准不明确，《818条例》虽允许收费但未规定具体标准、依据及备案机制 [3] - “双轨制”（技术路径与药品注册路径）衔接不明确，两条路径间的转化、数据共享互认及对药品获批的加速作用尚未明确 [4] - 建议在上海开展生物医学新技术分类分级和精细化监管试点，探索按价值收费定价规则，并构建转化制度衔接与数据共享机制，推动数据跨部门互认以减少重复申报、降低研发成本 [4] - 具体建议明确IIT研究阶段的安全性、有效性数据经审核后可作为药品注册补充依据，对已完成IIT研究且数据完整的细胞或基因类产品，允许凭材料申请临床转化备案以简化审查 [5] 破解高值药保障困境 - 针对高值创新药“用不起”、特效药临床可及性差、商业健康险保障不足等痛点，提出扩大商保覆盖、优化保障待遇、创新支付机制、强化跨部门协同建议 [6] - 扩大商保覆盖具体建议：发挥重点企业示范作用推广职工普惠团体医疗保险，打通企事业单位团体参保渠道，允许使用医保个人账户余额购买商保，扩大惠民保资金池规模 [6] - 优化保障待遇具体建议：提高惠民保目录内创新药（尤其是上海地产产品）报销水平，建立全流程服务体系；针对特效药集采考核困境，建立豁免清单制度，将罕见病用药、细胞基因治疗药物等排除在集采采购量考核之外 [6] - 创新支付机制具体建议：在上海率先试点，依托基本医保基金上年度结余设立创新药专项支持资金池，用于支持尚未纳入或谈判未成功的本土高临床价值创新药 [7] - 强化跨部门协同具体建议：建立由市医保局、市金融监管局、市科委及商业保险公司、创新药企业共同参与的跨部门协调机制，打通医保目录调整、商保产品备案、创新药审评审批间的政策壁垒 [7] - 2025年医保目录新增114种药品，谈判/竞价成功率88.19%创近七年新高，其中50种为1类创新药，目录内药品总数增至3253种（西药1857种、中成药1396种） [7] - 首版《商保创新药目录》纳入19种药品，涵盖CAR-T疗法、罕见病特效药及阿尔茨海默病新药等，这些药品不纳入医保基金支付范围，与基本医保形成互补衔接 [8] AI赋能药物研发范式变革 - 全球营收TOP20制药企业的创新研发回报率（IRR）仅为5.9%，单个药物从发现到上市的平均研发成本已由2023年的21.2亿美元上升至2024年的22.29亿美元，临床开发周期从启动Ⅰ期临床试验至递交NDA已超过100个月 [9] - 传统依赖增加研发投入和扩充产品线的增长模式难以为继，数字化转型与智能化升级成为医药企业构筑未来核心竞争力的关键路径 [9] - 跨国药企已率先发力：阿斯利康将AI提升至战略高度，其AIDA系统旨在将CMC开发时间缩短50%，并收购Modella AI强化AI在肿瘤领域应用；礼来与NVIDIA计划五年内投资10亿美元成立AI联合创新实验室，依托BioNeMo平台加速药物开发 [10] - 国内AI制药企业向服务型CRO转型，推动医药研发从“规模驱动”向“技术驱动”转型，提升行业整体研发效率 [10] - AI制药发展面临瓶颈：高质量生物医学数据缺失且分散于医院、科研机构与企业，缺乏统一标准与共享机制；现有算力中心偏重通用模型训练，缺乏面向药物分子模拟的专用科学计算能力 [10] - 建议将生物医药科学智能“数据工厂”纳入上海市“十五五”科技创新重大基础设施规划，由政府主导建设集数据汇聚、清洗、标注、模拟于一体的公共平台，整合临床数据、化合物库、组学数据，并通过高性能计算生成高精度蛋白动态轨迹等数据集 [11] - 建议部署国产科学计算设备构建算力、数据、模型一体化协同体系，并应用联邦学习、区块链等技术建立兼顾隐私保护与数据利用的治理体系 [11] - 建议制定创新药企使用“数据工厂”的专项补贴政策降低使用门槛，并建立数据使用回馈机制鼓励企业将脱敏研究成果回流平台，形成良性循环 [11] - 目标是通过上述举措到2030年建成国际一流生物医药科学数据库，将药物临床前研究周期缩短30%以上 [11]

深圳细胞与基因治疗(CGT)产业发展现状 - 深圳作为国家战略布局下的生物产业先行区，通过出台全国首部细胞与基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，构建了覆盖从基础研究到产业转化的全链条政策支持体系 [1] - 结合“20+8”产业集群政策，为创新主体提供了坚实的制度保障与发展环境 [1] - 2024年细胞与基因治疗产业相关企业总营收超85亿元，集聚产业链上下游企业近200家 [1] - 已进入临床试验阶段的细胞与基因治疗产品共17个，集聚了普瑞金生物、茵冠生物、深信生物、北科生物等创新企业 [1] 产业生态与政策支持体系 - 深圳依托细胞产业关键共性技术国家工程研究中心等国家级平台，着力打造“临床需求-技术研发-中试生产”一体化服务体系，有效破解研发与临床应用脱节的难题 [3] - 配合市级细胞与基因产业基金的设立，初步形成了“政策引导+平台支撑+资本赋能”的产业生态，加速了CGT产品的临床转化进程 [3] - 国务院“818号令”《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》明确了“临床研究-转化应用”的合规路径，为技术创新与产业转化提供了清晰、稳定的政策预期 [3] - “818号令”为CGT产业提供了顶层制度保障，而深圳通过立法先行、平台赋能与生态构建的组合策略，为我国CGT产业发展提供了可借鉴的“深圳经验” [3] 未来发展战略与模式建议 - 专家建议，在助力地方生物医学新技术临床转化领域建立可持续领先优势过程中，可用干细胞治疗具体疾病的临床应用为临床引擎，同步部署细胞制剂数智化产线作为制造支撑，并构建一体化质量监测与数字监管平台作为信任基石，形成闭合循环的产业生态 [5] - 通过落地项目形成示范案例，进而打造“临床转化→标准化生产→合规监管→数据反馈优化技术/智造”的完整闭环 [5] - 此范式可复制应用于其他生物医学新技术转化领域，吸引更多产业链企业集聚，最终形成充满活力的生物医学新技术产业集群 [5] - 随着政策与产业要素的持续融合，我国CGT领域有望在全球竞争中形成重要优势 [3]