行业政策与创新模式 - 天竺综保区以建设罕见病药品保障先行区为契机，推动开放创新，通过前置评估、跟踪审评和24小时通关等便利化举措，协同海关打通药品进口、存储及交付全链条服务通道 [1] - 该模式汇集全球找药和申报辅导服务，帮助跨国企业对接临床需求，加速国际创新药物进入中国，实现罕见病临床急需药品最快42天入院 [1] - 先行区建设积极构建多层次用药保障体系，推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保的海外特药险清单，并联合保险公司推出全国首批新生儿罕见病公益保险，旨在提高药品可及性与可负担性 [2] 市场表现与规模 - 2025年，天竺综保区罕见病药品累计通关货值达270.43亿元，进口规模居全国首位，有效打通了国外已上市、国内未上市罕见病药品的进口通路 [1] - 2025年，天竺综保区医药贸易规模达到1000.93亿元，实现连续三年突破千亿元 [2] - 通过搭建临床急需进口药械绿色通道，天竺综保区已吸引30余家国内外知名医药企业聚集发展，为产业集聚注入动能 [2] 行业背景与需求 - 近70%的罕见病出现在儿童时期，而国内罕见病药品种类少，很多特效药仍依赖进口 [1] - 传统进口流程需要完成国内临床试验和注册审批，流程长、价格高昂，导致患儿面临“无药可用”或“用不起药”的困境 [1] - 先行区建设着力推动临床急需药物从“人等药”到“药等人”，并完善政策保障体系，让患者从“用得上”到“用得起” [2]

行业政策与监管创新 - 北京天竺综合保税区被国务院批复建设为罕见病药品保障先行区 探索进口未在国内注册上市的罕见病药品并由特定医疗机构指导使用 以满足临床需求 [1] - 该先行区依托临床急需药品临时进口政策 使得一款国外已获批的罕见病创新药得以快速获批进入中国内地 [1] 药品引进与市场准入 - 一款能延缓疾病进展的进口罕见病创新药于1月6日在北京友谊医院开出中国内地首张处方 用于治疗原发性胆汁性胆管炎 [1] - 该药物目前在中国内地仅可于北京友谊医院处方使用 患者可通过该院肝病中心线下或互联网门诊咨询 [1] 疾病背景与治疗现状 - 原发性胆汁性胆管炎是一种慢性肝病罕见病 部分患者对一线治疗药物反应不佳 肝移植是终末期患者唯一有效手段 [1] - 该创新药能有效改善患者症状和预后 并具有较好的药物安全性 为患者提供了新的治疗希望 [1]

项目概述 - 北京市发布首份新生儿罕见病公益医疗保险 以公益赠险形式提供健康保障 [1] - 项目依托天竺先行区已获批的罕见病临床急需药品 [1] - 通过政府引导、企业承保、社会参与的方式 实现商业保险与社会公益相结合 [1] 产品细节 - 首期保险药品清单包括14种海外特药和8种国内特药 [1] - 每名符合条件的孕产妇可领取2款保险产品 实现一个清单双份保障 [1] - 公益保险由首都机场临空经济区管委会、人保财险北京分公司和北京人寿共同开发 [1] 政策背景与发展 - 2023年底有关部门批复支持北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区 [2] - 构建白名单+提前评估+保税备货+全程追溯的闭环管理制度 形成一次通关多次出区急需即用的北京模式 [2] - 2025年1至8月份 罕见病药品进口通关货值超155.23亿元 [2] 市场影响与成效 - 今年6月北京市医保局已将天竺先行区5款海外特药纳入北京普惠健康保 本次发布进一步拓展保障范围 [1] - 截至目前已累计批准临床急需进口药品（含罕见病）26个 覆盖患者超4900人 [2] - 项目旨在加速国际创新药物进入中国 打通药品进口、存储及交付全链条服务通道 [1]