政策动向 - 全国无偿献血量同比下降，血液供需矛盾明显，临床用血需求持续提升[2] - 2024年全国累计调配血液361.3万单位，其中省际间调配58.3万单位，同比增长35.1%[2] - 国家卫健委采取跨区域血液调配等措施保障重点地区、重要时间节点血液供应[2] 药械审批 - 科伦药业子公司获批注射用头孢唑林钠/氯化钠注射液，为国内第2家粉液双室袋包装形式，2024年头孢唑林钠注射剂中国销售13.5亿元[4] - *ST赛隆全资子公司获得法莫替丁注射液注册证书，该药品为国家医保甲类药品[5] 资本市场 - 博瑞医药拟以2000万元认购极客基因新增注册资本，增资后将持股4.1667%[7] 行业大事 - 礼来替尔泊肽注射液多剂量预装笔在中国上市，一季度替尔泊肽为礼来贡献61.5亿美元收入，占比约48%[9][10] - 翰宇药业司美格鲁肽注射液减重适应症已完成三期临床全部受试者入组，进入随访阶段[11] 舆情预警 - 九强生物股东ZHOUXIAOYAN减持20万股，均价13.28元/股，减持金额265.6万元，持股比例从5.30%降至5.26%[13] - 益丰药房控股股东及一致行动人拟减持不超过2%股份，约2424.8万股[14]

纪要涉及的公司 Syndax公司，CEO为Michael Metzger，首席商务官为Steve Kloster [2] 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 公司有两款获批产品Revuforge和Nikimbo，分别针对急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及慢性移植物抗宿主病（GVHD）等大市场，资金充足可实现盈利，两款药物表现出色 [4][5] - 两款药物已上市处于早期阶段，有早期销售数据，预计未来增长显著 [6] RevuForge药物情况 - **市场机会**：KMT2A急性白血病影响约10%的AML和ALL患者，未满足医疗需求高，预后差，公司是首个获批的Menin抑制剂，适用成人和儿科患者，覆盖所有不同人群 [8][10] - **临床数据**：试验中三分之二患者有反应，肿瘤清除，部分患者可进行干细胞移植，25%-50%甚至更多患者能移植，改变了患者治疗格局 [9][11] - **早期销售情况**：第四季度销售额770万美元，第一季度2000万美元，早期销售得益于优秀团队、高处方率、高医保覆盖和高效贸易团队及专业药房合作伙伴，患者平均用药时间少于5天 [13][15][16][17] - **销售增长驱动因素**：新患者增长和治疗持续时间都重要，预计年底KNT2A或复发难治性患者市场渗透率超50%，今年治疗持续时间约4 - 6个月，未来接近9个月 [27][29] - **维护治疗情况**：医生根据患者情况决定是否继续治疗，药物耐受性好，医生为维持肿瘤清除反应倾向继续使用 [33][34][35] - **数据需求**：会随时间生成更多真实世界数据，帮助医生使用药物，目前已有部分维护治疗数据发布 [37][39] - **NPM1适应症情况**：补充新药申请（sNDA）正在审查，预计10月获批，有望提前获得指南覆盖；与竞争对手相比，整体缓解率48%高于对手三分之一，CRC或H为26%优于对手23%，总生存期23个月长于对手16个月，安全性和耐受性更好 [40][41][42][43][44] - **市场机会估计**：KMT - 2A和NPM1市场机会约20亿美元/年，假设月价格4万美元，约5000名患者（2000名KMT2A，3000 - 4000名NPM1），治疗持续时间约9个月 [70] 公司发展战略和前景 - **前线治疗机会**：优先开展Benaza在不适合人群的联合试验，在该人群有最多数据；完成不适合人群中使用7 + 3方案的1期试验，今年或晚些时候启动针对NPM1和KMT2A的3期试验，年底前开展三项注册试验 [76][77][78] - **beta ML数据**：关注CR率和MRD率，试验中CR率67%高于VIALA A的37%，MRD率100%高于VIALA A的23%，7个月总生存率15.5个月高于VIALA的14.7%，有望提高试验结果 [81][82][84] - **注册试验**：针对不适合人群的试验为410名患者，对照组为VENESA，CR为加速批准终点，OS为确认主要终点，预计领先竞争对手 [85] - **市场优先级**：不适合人群未满足医疗需求最高，覆盖约一半市场；适合人群中KMT2A和NPM1患者情况不同，都重要 [90][91][93] - **药物耐受性**：与Venaza、VEN和CoV等药物联合使用未增加毒性，患者能持续用药，停药率低 [95][96] Nikimbo药物情况 - **药物背景**：是CSF - 1R抗体，从UCB引进，针对GVHD，新作用机制，针对纤维化和炎症，试验中患者平均用药4年，能快速缓解症状 [99] - **上市情况**：8月获批，1月底上市，净销售额约1360万美元，移植中心处方率高，很多已重新订购，反馈良好，医保支付，与Rezaroc相比，激活用户基础速度更快 [104][107] 公司财务情况 - 公司有信心在未来几年实现盈利，Nictimbo是高利润产品，RevuForge销售增长快，预计未来费用不扩张，两款产品收入增长和高利润率将带来盈利 [109][110] 其他重要但是可能被忽略的内容 - RevuForge早期销售中第一季度有三分之一是库存备货，库存变化预计在2 - 3周范围 [19][20] - 公司在MPM1和其他非标签适应症已有少量使用，医保支付非标签索赔 [56] - 公司KMT2A和NPM1处方人群完全重叠，社区和小型学术中心对MPM1患者处方意愿更高 [66] - QTc延长是AML药物常见副作用，公司药物可通过剂量调整管理，监测要求为首月每周一次，之后每月一次 [50][51][52] - 公司RevuForge和Nictimbo进入指南时间可能较快，Nictimbo约2周，RevuForge不到4周 [54] - 公司目前专注于现有两款产品，未来可能会考虑引入新资产 [112][113]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净收入为1310万美元，2024年第一季度为1300万美元，2025年第一季度包含与Amrozi美国商业推出相关的200万美元增量净产品收入 [11] - 2025年第一季度毛利率增至64%，上一时期为54%，主要因产品销售组合和上一年的非经常性费用导致整体产品成本降低 [12] - 2025年第一季度研发成本为零，2024年第一季度为790万美元，2024年第一季度包含Amrozi相关的预批准和里程碑付款 [12] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）增至1060万美元，2024年第一季度为840万美元，增加主要反映为支持Amrozi推出而对增量商业基础设施的投资 [12] - 2025年第一季度普通股股东净亏损为410万美元，即每股基本和摊薄亏损0.18美元，2024年第一季度为1040万美元，即每股基本和摊薄亏损0.53美元 [13] - 2025年第一季度末现金为2110万美元，2024年12月31日为2030万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 Amrozi业务 - 2025年第一季度净产品销售中约有200万美元的Amrozi初始收入，推出进展顺利 [5] - 截至目前，已有超660位独特的医疗保健提供者为Amrozi开具处方 [16] - 商业保险覆盖人群中约30%可使用Amrozi，此前约为20% [9][10] 遗留业务 - 剔除Amrozi的200万美元收入后，遗留业务下降约10% - 15%，遗留业务指有仿制药竞争的旧品牌，预计部分下降趋势将持续 [22] QBREXZA业务 - 竞争对手Softra于今年1月推出产品，但QBREXZA表现出色，3月处方量比2024年3月高出15%，4月同比增长15% [23][24] Accutane业务 - 2025年第一季度Accutane处方量约为6.6万份，2024年第一季度约为9.3万份，但从2024年第四季度到2025年第一季度增长约10%，预计下半年收入将稳定并可能增长 [26][27][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将Amrozi定位为旗舰产品，期望其推动公司在今年晚些时候实现可持续的EBITDA盈利 [5] - 战略重点包括扩大Amrozi的市场准入、增加处方量以及发布更多支持其临床价值的同行评审数据 [17] - 公司积极与商业集团采购组织（GPO）签约，以扩大Amrozi的市场准入，预计未来几个月将达成更多 payer 协议 [10] - 行业竞争方面，QBREXZA虽面临竞争，但受益于竞争对手带来的疾病认知提升，处方量增长；Accutane此前受新竞争对手低价策略冲击，但已开始企稳并增长 [23][25][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年第一季度是公司的重要里程碑，Amrozi的推出及相关活动为产品推广奠定基础，早期指标令人鼓舞 [5][15] - 公司有信心Amrozi的推出将在全年持续增强动力，凭借强劲的初始收入、不断改善的利润率和稳固的现金状况，有望加速实现盈利 [17] - 认为2025年将是公司的转型之年，致力于为患者、提供者和股东创造长期价值 [17] 其他重要信息 - 公司在2025年美国皮肤病学会年会（AAD）上展示Amrozi，吸引超2万名参会者，包括顶级皮肤科关键意见领袖和高处方医生等，会议有助于为Amrozi推出预热 [6] - Amrozi治疗酒渣鼻的III期临床试验结果发表在《美国医学会皮肤病学杂志》（JAMA Dermatology）上，展示了其相对于Auratia和安慰剂的统计优势 [6][7] - 美国国家酒渣鼻协会更新临床治疗算法，将Amrozi纳入其中，分发给约7500名皮肤科专业人士，标志着广泛临床应用的重要一步 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Q1 Amrozi的收入主要是库存，未来收入是否反映需求，如何看待Q2收入情况？ - 公司在3月最后一周半为分销渠道备货，销售团队4月7日正式开始推广品牌，预计Q2有额外收入，但未给出具体预期 [19][20][21] 问题2：遗留业务下降是季度性波动还是趋势，能否谈谈QBREXZA和Accutane？ - 遗留业务指有仿制药竞争的旧品牌，预计部分下降趋势将持续；QBREXZA虽有竞争对手，但受益于疾病认知提升，处方量增长；Accutane此前受新竞争对手冲击，但已企稳并开始增长 [22][23][27] 问题3：3月分销渠道的库存日供应量是多少，预期如何变化？ - 难以给出具体数字，通常新品牌推出时库存供应在2 - 4周，具体取决于推广情况 [31][32] 问题4：开具处方的医生有何反馈，处方是否集中在某些医生？ - 医生对Amrozi反馈积极，其相比现有标准治疗有显著改善，耐受性与安慰剂相当，公司收到很多正面反馈；目前处方医生分布广泛，开具次数不一 [34][35][53] 问题5：使用Amrozi的患者是Oracea转换者还是新酒渣鼻患者？ - 目前主要是医生为新患者开具处方，随着医生对产品熟悉，预计后续会有Oracea患者转换 [40][41] 问题6：医生对Amrozi改善红斑的反馈如何，有无将相关数据纳入整体宣传的策略？ - 有医生对Amrozi改善红斑的效果印象深刻；公司将基于JAMA Dermatology出版物和国家酒渣鼻协会的治疗算法，向提供者宣传Amrozi对红斑的影响 [47][50][51] 问题7：660位开具处方的医生中有无重复开具者？ - 有重复开具者，开具次数分布广泛 [53]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年净产品收入为5510万美元，低于2023年的5970万美元，主要因产品组合整体回扣成本上升和部分产品销量下降 [18] - 2024年全年总收入为5610万美元，包含因Cutia Therapeutics获Amzik中国市场授权触发的100万美元里程碑付款；2023年全年总收入为7900万美元，含1900万美元前期许可费和50万美元特许权使用费 [18] - 2024年全年商品销售成本下降200万美元（9%）至2090万美元，主要因产品特许权使用费减少和XEMINNO停产 [19] - 2024年全年研发费用增加230万美元至990万美元，主要因IMROCI新药申请费和里程碑付款，部分被较低临床试验费用抵消 [19] - 2024年全年销售、一般和行政费用下降370万美元（8%）至4020万美元，主要因2023年费用优化措施的全面实现 [20] - 2024年全年普通股股东净亏损为1470万美元（每股0.72美元），2023年为390万美元（每股0.21美元），2023年含来自Maruho的1950万美元许可费和特许权使用费 [21] - 2024年全年非GAAP调整后EBITDA为80万美元（每股0.04美元），2023年为1560万美元（每股0.85美元），2023年含来自Maruho的1950万美元许可费和特许权使用费 [21] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2030万美元，2023年为2740万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司核心四条业务线相对稳定，部分传统品牌业务有所下滑 [48] - QBREXZA处方量同比持续增长，虽面临新竞争但表现良好 [52] - Accutane在2024年二、三季度受新进入者影响业务放缓，目前已相对稳定 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至目前，IMROCI商业保险覆盖约20%的1.88亿商业保险人群和4%的5800万医疗保险人群，预计未来覆盖人数将大幅增加 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在评估IMROCI初始处方需求后，于2025年晚些时候提供财务指引 [17] - 公司将专注美国市场，通过内部资源推动IMROCI在美国的强劲推出，同时寻求将其国际商业权利授权给合适合作伙伴 [23][69] - 公司计划参加更多皮肤科医学会议，展示IMROCI临床数据，提升产品知名度 [16] - 公司传统品牌ExoDerm和TargaDox定价预计保持稳定，ExoDerm因无需支付特许权使用费利润率有所提高 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司关键一年，完成各项指导目标，为IMROCI推出做好准备，该产品有望成为公司主要增长驱动力，预计美国峰值年销售额达2亿美元，国际达1亿美元 [7][25] - 2025年开局良好，AAD会议成功吸引客户对IMROCI的兴趣，公司已做好4月初强劲推出产品的准备 [11][12] - 随着IMROCI推出、处方量增加、更多同行评审出版物发布、保险覆盖人数增加以及业务发展活动开展，公司有望实现可持续正EBITDA和盈利 [25] 其他重要信息 - 公司提交IMROCI新药申请并于2024年11月获FDA按时首轮批准 [8] - 2024年支付2200万美元FDA申请费和里程碑付款，完成IMROCI在美国酒渣鼻适应症的监管费用和开发里程碑财务义务 [9] - 公司授权合作伙伴Cutia Therapeutics于2024年11月获Amzik中国市场授权，触发公司100万美元里程碑付款 [10] - 本月IMROCI三期结果发表于《美国医学会杂志·皮肤病学》，预计今年还有两篇相关文章发表 [14][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 到2025年底IMROCI的保险覆盖情况预期如何？ - 公司目标是获得尽可能多的保险覆盖人数，预计达到峰值商业覆盖需12 - 18个月，目前无法给出具体目标，需等待几个月获取更多市场需求信息后再报告 [28][30][31] 问题2: 在AAD会议上，医生对IMROCI红斑数据的重视程度如何，公司如何向医生传达该数据？ - AAD会议上医生主要关注IMROCI的头对头表现和安全性，红斑数据并非关键关注点 [32] - 《美国医学会杂志·皮肤病学》发表的文章涵盖红斑数据，该文章影响力大、可信度高、读者广泛，将自然提高红斑数据的可见性，医学事务团队也会解答医生相关问题 [34][35] 问题3: 公司是否有2025年的财务指引计划？ - 公司将在IMROCI推出一段时间后，评估初始处方需求，再提供2025年财务指引，请耐心等待 [41][42] 问题4: IMROCI早期报销环境是否符合预期？ - 目前判断报销环境还为时过早，公司已看到处方流入，约20%的医保目录采纳率符合预期 [45][46] 问题5: 第一季度是否会有IMROCI的收入报告？ - 预计第一季度收入不多，第二季度IMROCI将开始产生有意义的收入 [47] 问题6: 2024年第四季度收入环比下降，基础业务是否会持续下滑？ - 过去几年基础业务相对稳定，部分传统品牌业务有所下滑，2024年全年业绩更能代表真实业务情况，第一季度通常因费率重置收入较低 [48][50] 问题7: QBREXZA和Accutane的业务情况如何？ - QBREXZA处方量同比持续增长，虽面临新竞争但表现良好 [52] - Accutane在2024年二、三季度受新进入者影响业务放缓，目前已相对稳定，预计未来表现良好 [53] 问题8: 4553美元的损失回收是否在第四季度，与网络攻击有关吗？1500万美元的批准里程碑应如何会计处理？ - 460万美元的加密货币损失回收于12月收到现金并计入损益表 [54] - 1500万美元可作为无形资产资本化，并在专利有效期（至2039年2月）内摊销，计入已细分的收购无形资产项目 [54][55] 问题9: 2025年传统产品组合的定价情况如何，IMROCI推出后公司如何进行资本分配？ - ExoDerm和TargaDox定价预计保持稳定，ExoDerm因无需支付特许权使用费利润率有所提高，核心四条业务线净定价预计不变 [62][63] - 公司目前现金状况良好，对资本分配感到满意 [60] 问题10: IMROCI推出的关键里程碑和瓶颈是什么？ - 关键关注供应和医保目录覆盖两方面，目前供应充足，配送问题已解决，医保目录覆盖进展良好，虽需12 - 18个月达到峰值，但季度进展值得期待 [66][67][68] 问题11: IMROCI的国际市场机会是否会授权出去？ - 公司计划专注美国市场，同时寻求将IMROCI国际商业权利授权给合适合作伙伴，随着2025年早期成功，该产品对国际合作伙伴更具吸引力 [69][70] 问题12: IMROCI的峰值保险覆盖百分比是多少，已覆盖人群中无限制访问和单步编辑的比例是多少？ - 目前无法给出峰值覆盖百分比，需等待几个月获取更多市场需求信息后再报告 [74][75] - 20%的商业保险覆盖人群中，既有无限制访问也有受限制访问，部分保险公司已无限制采纳IMROCI，市场准入团队将根据市场需求进一步推动讨论 [75][76] 问题13: 部分保险公司要求的步骤编辑是基于仿制药比例还是包括非标签抗体？ - 若有步骤编辑，主要通过通用口服药物（如米诺环素或多西环素），不同保险公司政策可能不同 [77] 问题14: 公司宣布IMROCI定价和推出后，Galderma的品牌产品定价是否有变动？ - 自宣布以来，未观察到Galderma在定价方面的市场变动 [79]