2013年，一款名为伊布替尼的抗癌药品获批上市，作为全球首款BTK抑制剂，它极大弥补了化疗的局 限，开启了血液肿瘤靶向治疗的新纪元。 此后，BTK抑制剂蓬勃发展，各大药企竞相迭代，陆续涌现出阿可替尼、泽布替尼等一众靶点选择性 更高、安全性更优的二代产品，呈现出百花齐放的局面。 全年实现盈利基本已成定局。 作者 | 萧瑟 编辑 | 小白 在BTK抑制剂出现之前，化疗一直是B细胞恶性肿瘤的标准治疗方案。然而，这种传统疗法不仅伴随 显著的毒副作用，且在复发/难治性淋巴瘤中的疗效十分有限。 这一系列产品中，以泽布替尼在A股最负盛名，其商业化成功直接撑起了百济神州（688235.SH， 6160.HK）的百亿级营收与千亿级市值。 而今天我们的焦点，则转向另一款国产二代BTK抑制剂及其背后的原研药厂。 ...

行业研究 - 研究发现某些血液肿瘤细胞存在可被药物精准靶向的薄弱环节 [1] - 这使得在不损伤健康细胞的情况下定向清除癌细胞成为可能 [1]

研究突破 - 研究发现骨髓增生异常综合征(MDS)癌细胞存在可被药物精准靶向的薄弱环节 实现不损伤健康细胞情况下的定向清除[1] - SF3B1基因突变引发疾病的同时成为癌细胞致命弱点 导致关键蛋白质UBA1合成异常 使癌细胞内部秩序紊乱[1] - TAK-243药物通过阻断UBA1有效杀死癌细胞 而UBA1水平正常的健康细胞基本不受影响 结果在多种实验模型中验证[1] 疾病现状 - 骨髓增生异常综合征主要影响老年人 目前治疗手段有限 治愈难度较大[1] - 当前治疗主要集中在缓解贫血等症状 干细胞移植虽有治愈潜力但风险较高[2] - 开发副作用更小、靶向性更强的新药十分迫切[2] 研究进展 - 研究成果已发表在国际学术期刊《白血病》上[2] - 团队计划评估药物联合方案以提升疗效并推动临床应用转化[2] - 研究为直接针对突变癌细胞的靶向治疗提供了新思路[2]