文章核心观点 - 公司自主研发的新型Bcl - 2选择性抑制剂lisaftoclax获中国国家药监局批准用于治疗特定慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，体现了公司临床开发和创新能力，是公司管线发展重要里程碑 [1][2] 药物获批信息 - lisaftoclax获中国国家药监局批准用于治疗曾接受过至少一种包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂在内系统治疗的成年慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，是中国首个获有条件批准和上市许可用于治疗该疾病的Bcl - 2抑制剂，也是全球第二个获批的Bcl - 2抑制剂 [1] - 此次批准基于一项关键注册II期研究结果，lisaftoclax单药治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤显示出显著疗效，总体缓解率达到预设终点，且安全性良好 [3] 药物特性与意义 - lisaftoclax是公司研发的口服小分子Bcl - 2选择性抑制剂，可选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl - 2，恢复癌细胞正常凋亡过程，在多种血液恶性肿瘤和实体瘤中显示出广泛治疗潜力，是公司继奥勒巴替尼之后第二个商业化新药 [2] - 该药物获批彰显公司全球临床开发和创新能力，是公司深度管线成功发展的又一重要里程碑 [2] 疾病现状与需求 - 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤是由成熟B细胞肿瘤引起的血液恶性肿瘤，全球每年新增诊断超10万例，中国发病率低于西方国家，但呈快速上升趋势，发病年龄更年轻且侵袭性更高 [4] - 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂是目前一线治疗的主要选择，但存在诱导深度缓解能力有限、中长期治疗复发风险高、长期治疗有毒性和不耐受等问题，患者需要更安全有效的治疗方案 [4] 药物治疗优势 - Bcl - 2抑制剂的引入革新了慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的治疗，Bcl - 2是肿瘤细胞逃避凋亡的关键机制，此前中国无Bcl - 2抑制剂获批用于治疗该疾病，lisaftoclax填补了治疗空白 [5] - 2025年4月lisaftoclax被纳入中国临床肿瘤学会淋巴瘤诊疗指南，其获批和指南推荐证实该药物是安全有效的新治疗选择，是中国血液恶性肿瘤精准治疗的重大进展 [6][7] 公司发展规划 - 公司目前正在开展4项lisaftoclax的全球注册III期试验，包括与布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂联用治疗曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者等多项研究 [7][13] - 公司将加速该药物在各种适应症的全球开发，尽快让更多患者受益 [7] 公司概况 - 公司是一家致力于解决癌症未满足医疗需求的全球生物制药公司，拥有丰富的创新药物候选管线，包括针对凋亡途径关键蛋白的抑制剂和下一代激酶抑制剂 [10] - 公司首款商业化新药奥勒巴替尼是中国首个获批用于治疗特定慢性髓性白血病的新型第三代BCR - ABL1抑制剂，被纳入中国国家医保目录，目前正在开展全球注册III期试验 [11] - 公司凭借强大研发能力建立了全球知识产权组合，与多家领先生物技术和制药公司及研究机构建立合作关系 [14]

文章核心观点 - 公司在第61届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布lisaftoclax与阿扎胞苷联用治疗骨髓恶性肿瘤的最新数据，显示出有前景的抗肿瘤活性和良好耐受性，且lisaftoclax有克服维奈克拉耐药性的潜力 [1][3][5] 分组1：公司介绍 - Ascentage Pharma是一家全球生物制药公司，致力于解决癌症未满足的医疗需求，拥有丰富创新候选药物管线，包括凋亡途径关键蛋白抑制剂和下一代激酶抑制剂 [13] - 公司领先资产olverembatinib是中国首个获批用于特定慢性髓性白血病（CML）患者的第三代BCR - ABL1抑制剂，已纳入中国国家医保目录 [14] - 公司目前正在进行olverembatinib用于CML的全球注册性III期试验，以及针对新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph ALL）患者和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤（SDH - deficient GIST）患者的全球注册性III期试验 [15] - 公司另一领先资产lisaftoclax是新型Bcl - 2抑制剂，其治疗复发和/或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的新药申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理并获优先审评资格，目前正在进行多项全球注册性III期试验 [4][16] 分组2：会议情况 - Ascentage Pharma连续第八年参加ASCO年会，lisaftoclax和MDM2 - p53抑制剂alrizomadlin的两项研究入选会议报告，包括一场口头报告 [2] 分组3：研究情况 研究背景 - 急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）预后差，阿扎胞苷（AZA）和地西他滨等去甲基化剂（HMAs）已获批用于MDS和AML，但仍需改善临床结果的额外治疗选择 [14] - lisaftoclax是研究性口服活性小分子Bcl - 2抑制剂，临床前和临床研究显示与AZA联用可增强AML和MDS治疗反应 [14] 研究设计 - 截至2025年4月数据截止，多国家、多中心Ib/II期研究共纳入103例患者，包括初治（TN）或复发/难治（R/R）AML或MDS患者 [3] 研究结果 - 疗效方面，22例可评估疗效的维奈克拉难治性R/R AML/混合表型急性白血病（MPAL）患者中，总缓解率（ORR）为31.8%；6例新诊断（ND）AML/MPAL可评估疗效患者中，ORR为83.3%；44例R/R AML/MPAL可评估疗效患者中，ORR为43.2%；15例ND MDS/慢性粒单核细胞白血病（CMML）可评估疗效患者中，ORR为80%；22例R/R MDS/CMML可评估疗效患者中，ORR为50% [14] - 安全性方面，lisaftoclax与AZA联用耐受性良好，常见不良事件多为血液学不良事件，非血液学毒性不常见，多数不良事件可管理、可逆且可耐受 [10] 研究结论 - lisaftoclax与AZA联用在TN或R/R骨髓恶性肿瘤患者中显示出有前景的抗肿瘤活性和良好耐受性，且lisaftoclax能克服维奈克拉耐药性，是首个报告Bcl - 2抑制剂克服维奈克拉耐药性的临床研究 [11]