TESLA WATCH: Elon Musk Pay Deal In Focus Vertex stock dipped Tuesday on a mixed third-quarter report, with the lion's share of its sales beat coming from its older cystic fibrosis treatment, Trikafta. Vertex Pharmaceuticals (VRTX) is working to shift patients to the newer triplet, Alyftrek. Together, Trikafta and Alyftrek brought in $2.9 billion in sales, topping projections for $2.86 billion, RBC Capital Markets analyst Brian Abrahams said. Sales of Alyftrek, by itself, came in at $247 million. That beat s ...

Preliminary data recently shared for eti-cel (UCART20x22) show an 86% ORR and a 57% CR rate (n=7), underscoring its potential to improve outcomes in r/r NHLPreclinical data demonstrated that combining eti-cel with low-dose IL-2 may deepen and extend anti-tumor activity in patients with r/r NHLEti-cel full Phase 1 dataset, including low-dose IL-2 combination cohorts, expected to be presented in 2026Correlation between alemtuzumab exposure and response with lasme-cel (UCART22) allows optimization of efficacy ...

NEW YORK, Oct. 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cellectis (the “Company”) (Euronext Growth: ALCLS- NASDAQ: CLLS), a clinical-stage biotechnology company using its pioneering gene-editing platform to develop life-saving cell and gene therapies, today announced that it will report financial results for the third quarter 2025 ending September 30, 2025 on Friday, November 7, 2025 after the close of the US market. The press release will be available in the Investors section of Cellectis’ website: https://www.cellect ...

公司临床进展 - 美国食品药品监督管理局对公司用于治疗罕见病的实验性基因编辑疗法的两项后期试验实施了临床暂停 [1]

Event features full Phase 1 data and pivotal Phase 2 strategy for lasme-cel (UCART22) in r/r B-ALL NEW YORK, Oct. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cellectis (the “Company”) (Euronext Growth: ALCLS - NASDAQ: CLLS), a clinical-stage biotechnology company using its pioneering gene editing platform to develop life-saving cell and gene therapies, today hosts a R&D Day in New York City. The Company’s leadership team and key opinion leaders will present the full Phase 1 dataset and outline the pivotal Phase 2 trial de ...

文章核心观点 - 在人工智能概念股估值处于历史高位之际 部分医疗保健股因利率上升和资本流出而估值承压 提供了更具吸引力的投资机会 [1] - 数家医疗创新公司正处于关键发展阶段 但其股价并未充分反映其潜力 存在市场忽视的投资机会 [2] 重点公司分析与催化剂 Crispr Therapeutics (CRSP) - 公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发的基因编辑疗法Casgevy已获批用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血 第二季度销售额达3000万美元 呈现快速增长势头 [3] - Crispr通过合作获得该疗法40%的利润分成 截至2025年中 全球已有75家医院获准使用Casgevy 约115名患者开始治疗 预计患者数量和销售额将在2025年和2026年持续增长 [3][4] - 公司拥有完全自主的研发管线 如处于早期测试阶段的CTX112 用于治疗癌症和免疫疾病 其关键数据在2025年底公布可能成为股价催化剂 [5] Intellia Therapeutics (NTLA) - 公司两项CRISPR基因编辑项目即将进入关键数据读出阶段 其中用于治疗遗传性血管性水肿的lonvoguran ziclomeran (NTLA-2002)三期研究已完成患者招募 顶线结果预计在2026年上半年公布 [6] - 用于治疗ATTR淀粉样变性的nex-z (NTLA-2001)关键试验正在进行中 早期测试显示单次给药可使许多患者的TTR蛋白降低约91% 且效果持久 [7] - 若项目成功 公司有望成为首批获批体内CRISPR疗法的企业之一 这可能重塑基因编辑公司的估值方式 [8] Recursion Pharmaceuticals (RXRX) - 公司运营一个由人工智能驱动的药物发现平台 并获得赛诺菲、罗氏和拜耳等大型药企的合作支持 其最新业绩显示收入为1920万美元 主要来自合作项目 [9] - 多项临床试验更新预计在2025年下半年公布 若其AI发现的药物在患者中表现良好 市场可能对其单个项目给予更高估值 从而推动股价上涨 [10] Viking Therapeutics (VKTX) - 公司正在推进双重GLP-1/GIP激动剂VK2735用于治疗肥胖症的后期开发 中期研究显示其注射剂在13周内可实现高达14.7%的平均体重减轻 [11] - 口服制剂因快速剂量递增导致的胃肠道副作用使得停药率较高 但通过调整滴定方案可显著改善耐受性 注射和口服版本仍是其争夺年销售额超1000亿美元肥胖市场的核心策略 [12]

辉瑞公司与美国政府协议 - 辉瑞于9月30日宣布与美国政府达成协议，使其在三年内免受前总统特朗普关税影响，作为交换，公司将降低部分药物在美国的价格并投资于本土制造业[1] - 该协议不仅提振了辉瑞股价，也带动了医疗健康板块，特别是同行业制药公司，因华尔街预期未来将有更多类似协议[1] CRISPR Therapeutics 投资亮点 - 公司是一家基因编辑专业公司，目前仅有一款与Vertex Pharmaceuticals合作开发的获批药物Casgevy上市[4] - Casgevy用于治疗两种罕见血液疾病，在美国定价220万美元，已上市地区约有6万名患者，预计最终将达到重磅炸弹级药物地位[5] - 公司主要候选药物包括CTX310和CTX320，前者旨在控制LDL胆固醇和甘油三酯，针对美国约4000万患者，已在早期研究中显示潜力[6] - CTX320针对高水平的脂蛋白(a)，这两种药物均为体内基因编辑疗法，避免了体外疗法采集患者细胞的复杂冗长过程，预计未来一年将取得研发进展[7] 生物技术行业表现 - CRISPR Therapeutics和BioNTech等生物技术公司成为市场赢家，股价在过去一周随同行上涨[8] - 这两家公司均为创新型生物技术企业，未来几年拥有可能推动股价上涨的催化剂[8]

公司核心业务与合作伙伴关系 - 公司是一家基因编辑专业公司，致力于为缺乏治疗选择的罕见病开发药物或潜在疗法 [5] - 公司与领先的生物技术公司再生元制药合作开发nex-z [1] - 公司两个领先的候选药物是lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）和nexiguran ziclumeran（nex-z） [5] 主要候选药物lonvo-z - lonvo-z是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的研究性疗法，该疾病是一种导致身体各部位疼痛性肿胀发作的遗传病 [4] - 该疗法可能通过一个疗程的治疗使患者摆脱疾病 [4] - 公司近期启动了一项针对lonvo-z的三期研究，结果预计明年公布，并计划在2026年下半年提交监管申请，希望于2027年获得批准 [3] - 在一项早期研究中，接受该疗法治疗的10名患者在两年中位随访期内未出现HAE发作 [3] - 全球估计有15万名HAE患者，公司认为该基因编辑疗法到2028年可能产生约50亿美元的销售额 [2] 主要候选药物nex-z - nex-z靶向甲状腺素运载蛋白（ATTR）淀粉样变性，这是一种由异常甲状腺素运载蛋白在心脏中积聚引起的疾病 [1] - 公司正在针对伴有心肌病的ATTR淀粉样变性进行nex-z的三期研究，以及另一项针对伴有多发性神经病的遗传性ATTR淀粉样变性的研究 [1] - 公司也计划在2027年推出nex-z，预计其市场机会可能大于lonvo-z [7] - 全球有5万名遗传性ATTR淀粉样变性患者，而随年龄增长出现的野生型患者数量可能在20万至50万之间，公司针对其中伴有心肌病或多发性神经病的患者群体，认为nex-z到2028年可能积累120亿美元的销售额 [7] 公司财务与市场表现 - 公司当前市值为20亿美元 [9] - 公司股价今年已上涨63% [6] - 华尔街分析师给出的平均目标价为34.64美元，意味着较当前水平有近100%的上涨空间 [5] - 截至第二季度末，公司拥有6.305亿美元现金，预计这些资金足以支撑到2027年初 [11] 估值分析 - 基于公司对其两个领先候选药物的销售预测，其股票被深度低估 [8] - 假设销售预测正确，即使公司市值到2027年底增长10倍，其估值仍然合理 [10] - 根据预测，到2028年，公司产生的销售额将达到140亿美元（nex-z相关利润的25%将归再生元所有），这意味着其远期市销率将低于0.4，对于小型生物技术公司而言是名副其实的廉价 [9]

(Reuters) -Algen Biotechnologies said on Monday it had agreed to grant AstraZeneca a license to develop therapies the U.S.-based biotech discover using its AI-driven gene-editing platform, in a deal worth up to $555 million. AstraZeneca will get exclusive rights to develop and sell approved therapies, if any, that target immune system-related disorders in exchange for upfront and milestone payments to Algen. AstraZeneca has been advancing its cell and gene therapy capabilities through acquisitions and pa ...

投资策略 - 通过股票投资成为百万富翁需要耐心、纪律和做出明智投资选择的洞察力 [1] - 投资于主要指数的ETF是低风险策略 但挑选能够实现超额收益的股票可能获得更好回报 [2] - 投资于股价已受挫但仍具显著上行潜力和有吸引力长期前景的公司是更优策略 [2] CRISPR Therapeutics公司概况 - 公司是一家中等市值生物技术公司 其股价较2021年初的历史高点已下跌超过60% [3] - 作为一家小型未盈利生物技术公司 其发展依赖于强劲的临床和监管进展 [4] 核心研发管线与临床进展 - 主要在研候选药物CTX310是一种基因编辑疗法 旨在降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯 通过使ANGPTL3基因失活发挥作用 [5] - CTX310在正在进行的一期临床试验中表现良好 导致低密度脂蛋白和甘油三酯水平显著降低 [6] - 仅美国就有4000万患者患有高水平低密度脂蛋白或甘油三酯或两者兼具 尽管公司将专注于高风险患者 但商业机会巨大 [6] - 另一在研候选药物CTX320旨在帮助降低脂蛋白(a)水平 这是心脏病发作和中风的风险因素 [7] 市场潜力与股价表现 - 公司正在为需求未得到满足且患者群体庞大的疾病开发潜在的突破性药物 [7] - 持续的积极临床数据应能提振股价 公司股价今年迄今已上涨48% 这得益于CTX310的进展 [6] - 公司研发管线中的候选药物具有巨大的市场机会 [8] - 公司已证明其能够获得基因编辑药物的监管批准 [8]