Several pharmaceutical stocks have come under pressure recently, mainly due to concerns surrounding the proposed "Most Favored Nations" (MFN) pricing model. While the HHS announcement appeared sweeping in scope - targeting all branded drugs - we believe any meaningful impact on drug prices is unlikely Seeking Alpha's Disclosure: Past performance is no guarantee of future results. No recommendation or advice is being given as to whether any investment is suitable for a particular investor. Any views or opini ...

特朗普的药价最惠国政策 - 特朗普宣布将签署行政命令推动"最惠国政策"，目标是将美国医保药价锚定全球最低水平，宣称可立降30~80% [3] - 该政策曾在2020年因程序违法被联邦法院叫停，此次重启仍缺乏明确适用范围和执行细节，仅覆盖联邦医保体系小部分药品支出 [4][11] - 政策面临多重阻力：制药企业反对创新积极性受打击、医保支付方（商业保险/PBM）和医生团体抵制、国际价格基准难以直接对标 [5][15][16] 美国药价高企的结构性原因 - 药品流通链条复杂，中间环节层层加价：制造商占收益67%、批发商4%、药房15%、PBM 5%、医院/医生7%、保险公司2% [22] - PBM通过"虚高锚定+账面折扣"策略获利，例如以AWP（建议批发价）200美元谈判至160美元，实际采购价仅100美元 [24][25] - 原研药通过高WAC定价+高返点策略维持市场份额，如修美乐专利过期后生物类似药标价降86%仍难撼动其主导地位 [25] 政策实际影响评估 - 最多影响40%药品支付市场（Medicare+Medicaid），商业保险体系不受控 [30][31] - 2020年试点预计7年节省850亿美元（年均120亿），仅占药品总市场规模不到3% [36] - 药企可能通过调整价格锚点（如WAC/ASP）形式配合，或采取削减供应、推迟上市等策略应对 [34][35] 行业长期趋势与启示 - 政策信号显示美国政府打破药品价格虚高体系的意图，拜登《降低通胀法案》赋予联邦医保直接议价权 [41][42] - 依赖单一高价药物、美国利润集中度高的生物制药企业面临政策逆风风险 [43] - 美国医保系统深层次问题未解决：PBM主导缺乏透明度、患者药价与真实成本脱节 [43]

纪要涉及的公司 Bristol - Myers Squibb Company (BMY)、BioNTech 纪要提到的核心观点和论据 外部运营环境与政策 - **与政府建设性对话**：公司自1月起与政府积极沟通，在药品定价等问题上与政府有诸多共识，如认可美国以外国家未为美国研发的药品支付合理费用、美国药品体系复杂且中间商作用大等，但反对引入国外失败政策[3][4][5][7]。 - **投资决策考量因素**：公司预计未来五年在美国进行40亿美元的制造和研发投资，投资决策会综合考虑业务需求、经济环境和政府政策[10][11]。 资本配置与合作 - **BioNTech合作意义重大**：公司与BioNTech达成50:50的商业化共同开发协议，合作开发PD - L1 VEGF双特异性药物，该药物在肺癌和三阴性乳腺癌等难治肿瘤治疗上有潜力，交易总金额最高可达11亿美元，公司期望借此改变癌症治疗格局[14][15][16][18]。 - **业务发展是优先事项**：业务发展仍是公司重要优先事项，公司会继续关注核心治疗领域，寻找有战略意义的机会，且有财务能力开展合适的交易，包括合作和并购[25][26][28]。 成本削减与运营效率 - **实现2亿美元效率提升**：公司今年宣布实现2亿美元的运营效率提升，这与BioNTech合作机会独立且进展顺利，目的是使公司更具运营效率、财务纪律和组织灵活性[30][31]。 产品相关情况 - **Cobenfi前景乐观**：Cobenfi虽在ARIES研究中遇临床挫折，但对产品推广无影响。目前已超3万处方量，医生反馈积极，尤其在疗效和认知益处方面。公司计划扩大团队，加速产品推广，还将开展ADEPT试验，有望在阿尔茨海默病精神病治疗领域取得成果[33][35][38][39][43]。 - **OpdivoCumantik争取排除谈判**：公司认为Opdivo + Yervantig应排除在IRA谈判之外，强调其临床益处，包括节省时间、安全有效等。产品上市初期表现良好，预计7月获得J代码后业务将有起色[49][52][55][57]。 - **Kamsios表现强劲**：Kamsios自上市以来表现出色，约15000名患者用药，患者和医生反馈良好。公司已为竞争做好准备，预计该产品将成为公司重要产品[58][61][62]。 - **细胞疗法潜力大**：BRYANZIA和Nabecma仍处于早期阶段，BRYANZIA供应显著改善，已超越Yescarta成为美国第一的CD19定向CAR - T产品，约40%在门诊使用，且适应症范围广[63][64][65]。 - **Reblozyl持续增长**：Reblozyl通过新适应症、扩大市场份额和海外推广实现增长，预计未来几年持续增长[66][67][68]。 管道里程碑 - **多个产品值得期待**：公司未来12 - 24个月有多个管道里程碑，如Cobenfi的多项新研究、Melvexian在心血管疾病的多个数据读出、Iber和Mezi在多发性骨髓瘤的研究、Gulcotamide在淋巴瘤的潜力以及下一代CD19 XT在自身免疫疾病的机会等[69][71][73][74]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **Cobenfi研究情况**：公司正在深入研究ARIES研究，以了解部分患者无反应的原因，同时开展研究为医生提供换药最佳方式和管理不良反应的信息[35][40]。 - **OpdivoCumantik临床差异**：Opdivo + Yervantig的皮下注射剂型与静脉注射剂型在临床有差异，如注射时间短、安全有效等，公司将向政府展示其益处[52][53][54]。 - **Kamsios竞争准备**：公司为Kamsios的竞争做了长期准备，凭借在心脏病学领域的领导地位，对产品未来充满信心[61]。 - **Reblozyl海外市场**：Reblozyl在欧洲和日本有广泛标签，即将在中国上市，海外市场有增长机会[68]。

财务数据和关键指标变化 - 公司预计到2030年代初至中期，在不考虑最惠国待遇行政命令（MFN EO）的情况下，多元化治疗领域的潜在收入将超过500亿美元 [4] 各条业务线数据和关键指标变化 疫苗业务 - 公司的RSV疫苗clozrovimab获得FDA批准，公司的指导和计划假设该疫苗在RSV季节前获得批准并通过ACIP推荐 [3][25] - 中国Gardasil市场第一季度表现疲软，库存水平较高，公司准备迎接市场好转，并对男性疫苗新批准带来的机会感到兴奋 [36] 心血管代谢业务 - 口服PCSK9药物enlicitide的三项III期研究中的两项已公布结果，公司目标是成为最有效的降低LDL胆固醇的药物，希望心血管结局在两年后达到20%的改善，并计划将三项试验结果打包在AHA会议上展示 [49][50][51] - 新药vinrevir表现良好，持续渗透到病情较重的患者中，且越来越多地被开给病情较轻的患者，Zenith试验和持续的安全数据显示该药物有能力改变肺动脉高压患者的病程 [54][55] 肿瘤业务 - 公司在ASCO活动上展示了60项注册试验，涵盖免疫肿瘤学、INT、RAS和ADC等领域，PD - one VEGF双特异性药物的PFS为0.51，公司认为这是一个有趣的指标，并将加快推进 [64][65] 动物健康业务 - 该业务收入基础为65亿美元，预计未来五年的产品发布数量将超过以往，涵盖伴侣动物和生产动物领域，有能力实现高于市场的增长 [69][70] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司处于转型和增长阶段，未来几年将有近20种新资产推出，治疗领域多元化，包括心血管代谢、免疫学、眼科、疫苗和HIV等 [3][4] - 在业务发展方面，公司过去四年在业务开发上最为活跃，目前交易较少是时机问题，公司仍会积极寻找符合科学和战略价值的机会 [40] - 免疫学领域是公司关注的重点，公司希望围绕TL1A资产加速发展，认为其在IBD、未来双特异性药物和口服药物方面具有重要意义 [42][43] - 公司在动物健康业务上有更多产品推出计划，且该业务与人类健康研发存在运营协同效应，有助于识别目标和加速产品上市 [69][70][71] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前宏观环境存在挑战，但专注于执行现有产品线计划，就能实现成功、增长和可持续发展 [5] - 与政府就MFN EO的对话具有建设性，但目前尚无明确解决方案，公司愿意合作以实现降低美国药品价格和提高美国以外药品价格的目标，认为这需要政府间的行动 [7][9][11] - 对于HHS秘书移除ACIP 17名成员的公告，目前难以全面理解其影响，但公司对疫苗的安全性和有效性有信心，预计clozrovimab将在6月会议上讨论并推进 [22][23][24] 其他重要信息 - 公司将KEYTRUDA IV的生产迁回美国，采用分阶段方式，已签订合同制造协议，在特拉华州破土动工建设新设施，虽存在税收损失但认为可以管理 [18][19][20] - 关于Gardasil单剂量的讨论，FDA要求在男女群体中进行疾病研究才能更改标签，目前尚无定论，公司将根据不同建议情景进行应对，并认为关注癌症预防价值有提价机会 [28][29][32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待当前政治环境下的MFN EO，与政府的对话进展、现状及近期是否有解决方案，公司如何考虑近期和长期的结果范围 - 公司与政府的对话具有建设性，关于MFN EO的讨论仍在进行中，尚无明确方向公司愿意与政府合作，认为美国应降低药品价格，减少中间环节费用，同时提高美国以外的药品价格，这需要政府间的行动 [7][8][9] 问题: 解释上周在ASCO活动上关于MFN定价的评论 - 公司有强大的产品线，会先在美国推出产品，然后会与管理层一起谨慎考虑如何在其他司法管辖区推出产品，认识到MFN带来的压力 [14] 问题: 对关税的最新看法，包括时间、范围、规模，以及将KEYTRUDA IV生产迁回美国的成本和缓解策略 - 公司自2018年起就开始将更多生产转移到美国，已花费超120亿美元，未来还将投资超90亿美元，将KEYTRUDA生产迁回美国采用分阶段方式，虽存在税收损失但可管理 [16][17][18] 问题: 如何看待HHS秘书移除ACIP 17名成员的公告 - 目前难以全面理解其影响，但HHS表示6月会议将举行，公司对疫苗的安全性和有效性有信心，预计clozrovimab将在6月会议上讨论并推进 [22][23][24] 问题: 公司的指导是否基于clozrovimab今年获得批准 - 公司的指导和计划假设clozrovimab在RSV季节前获得批准并通过ACIP推荐 [25] 问题: 如何应对Gardasil可能的单剂量推荐结果，以及是否有提价能力 - FDA要求在男女群体中进行疾病研究才能更改标签，目前尚无定论，公司将根据不同建议情景进行应对，认为关注癌症预防价值有提价机会 [28][29][32] 问题: 中国Gardasil市场的最新动态 - 第一季度市场疲软，库存水平较高，公司准备迎接市场好转，对男性疫苗新批准带来的机会感到兴奋 [36] 问题: 公司在业务发展方面近期不活跃的原因 - 过去四年公司在业务开发上最为活跃，目前交易较少是时机问题，公司仍会积极寻找符合科学和战略价值的机会 [40] 问题: 解释在免疫学领域围绕TL1A资产加速发展的评论 - 公司将免疫肿瘤学重点转向免疫学，认为TL1A在IBD、未来双特异性药物和口服药物方面具有重要意义，公司正在加速推进相关业务 [42][43] 问题: 行业是否会重新出现大型变革性交易 - 有这种可能性，但目前还太早，公司专注于现有战略，即专注于优秀科学，推出更多产品，实现长期成功 [46] 问题: 解读口服PCSK9药物enlicitide的数据，以及何时会有更多数据 - 三项III期研究中的两项已公布结果，公司目标是成为最有效的降低LDL胆固醇的药物，希望心血管结局在两年后达到20%的改善，计划将三项试验结果打包在AHA会议上展示 [49][50][51] 问题: 如何看待enlicitide与AZN化合物在食物药物相互作用和禁食要求方面的争议 - 待数据公布后可见分晓，公司对enlicitide有信心，认为其应在早上服用，且可与他汀类和LPIllinois等药物联合使用 [52][53] 问题: 新药vinrevir的推出情况，以及ZENITH数据和全因死亡率益处是否改变了处方习惯 - vinrevir表现良好，持续渗透到病情较重的患者中，且越来越多地被开给病情较轻的患者，ZENITH数据和持续的安全数据显示该药物有能力改变肺动脉高压患者的病程 [54][55] 问题: CADANCE研究的结果读出时间，以及什么是积极结果 - 预计结果读出时间在今年晚些时候或明年年初，若成功将对PAH、PH和vinrevir有重要推进作用 [58] 问题: 如何看待INSMET TPIP数据优于sotatercept，以及TPIB因出血风险可能优先于sotatercept的观点 - 公司认为应谨慎看待出血风险，其产品在降低死亡率和住院率方面有优势，且目前没有类似作用机制的药物在临床试验中，公司在PAH领域有较强地位 [60][61] 问题: 如何看待公司在肿瘤学领域的进展，以及速度对市场的重要性和加速策略 - 公司有60项注册试验在肿瘤学领域推进，PD - one VEGF双特异性药物的PFS为0.51，公司将加快推进，未来可能会根据信号将部分ADC产品转向PD - one VEGF [64][65][66] 问题: 公司对皮下注射pembro纳入谈判的立场，以及纳入谈判对SUBQ BEMBER的影响 - 纳入与否对公司的经济规划没有影响，公司更关注CMS提议所设定的先例，认为这会带来不确定性，影响组合疗法的发展 [68] 问题: 如何缩小动物健康业务估值与公开交易可比公司之间的差距 - 公司对动物健康业务感到兴奋，未来五年将有更多产品推出，涵盖伴侣动物和生产动物领域，且该业务与人类健康研发存在运营协同效应，有助于实现高于市场的增长 [69][70][71]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：制药行业、眼科医疗行业 - 公司：Ocular Therapeutix (OCUL)、Averic Bio、Stellus Pharma、Novartis 纪要提到的核心观点和论据 公司现状与重点项目 - 公司目前专注于SOUL - one和SOLAR试验，SOUL - one的入组进度提前且患者质量高 [2] - 评估SOUL - one试验主要看三个参数：救援次数、救援情况和救援是否符合方案，目前结果令人满意 [3] 公司决策原因 - 公司CEO选择Ocular Therapeutix是因为此前了解其技术，且公司已获得特殊协议评估（SPA）和明确的监管途径，同时看到了市场对可持续治疗和更好视觉结果的巨大需求 [4] - 公司不受制药关税和最惠国待遇定价概念影响，因其所有业务都在美国国内完成，包括制造和知识产权 [11] 市场与产品优势 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）市场规模达100亿美元，但美国第一年有40%的患者退出治疗并失明，公司产品若能将退出率降低10%，可使25万患者避免失明，节省大量成本，且产品风险低 [13][15][16] - 公司产品Expaxi在视网膜诊所的应用是一个三赢局面：对支付方而言可节省成本，医生可治疗更多患者且可能获得更高注射费用，患者满意度也会提高 [19][21][22] - Expaxi可减少纤维化，因为其能持续抑制病情，避免眼睛厚度的周期性振荡，从而改善长期视觉结果 [25] 试验调整与预期 - 对SOL1试验进行修改，包括12个月重新给药和将SOL1R患者数量减少三分之一，这是一个双赢的决策，可更快、更便宜地完成试验并获得批准，且不影响主要终点和效力 [27][28][36] - 预计SOL1试验中，Expaxi与Eylea的差异将达到或超过15%，依据是内部建模和诺华的TALEN研究，且公司有超级精选的患者群体 [39][40] - 公司关注SOUL one试验的救援情况，包括救援次数、救援节奏和是否符合方案，目前结果令人满意 [42][43][44] - SOLAR试验的入组进度和患者质量令人满意，设计上有较长的爬坡期以确保患者稳定，有明确的主要终点和FDA允许的最大非劣效性边界 [47][48] 商业化计划 - 公司目前不寻求合作，打算独立进行Xpaxli的全球商业化，因为公司资金充足且在视网膜领域有专业知识和成功的商业团队 [49][51] 其他重要但可能被忽略的内容 - Averic Bio在2023年被Stellus Pharma以59亿美元收购 [4] - 此前FDA的Wiley Chambers医生退休，但FDA的指导方针未变，如假手术不是适当的掩蔽方式，且新上任的Boyd医生重申了这些指导方针 [8][9] - HDI Leia因不当掩蔽收到6个月的完整回应函（CRL），证实了FDA对试验指导方针的重视 [9] - Vibismo获得4个月的标签，但很少有患者能超过4个月的阈值，公司有信心Expaxi能让更多患者超过1年的阈值 [31][32]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生命科学工具与诊断、生物制药、医疗保健 - 公司：Danaher 纪要提到的核心观点和论据 业务表现与展望 - **生物工艺业务** - 核心观点：公司生物工艺业务开局良好，全年指引上调至高个位数增长，有望恢复到长期增长水平 [4][8][11][12] - 论据：连续七个季度订单增长，第一季度和第四季度均实现高个位数增长，主要由耗材业务的低两位数增长带动；设备订单虽未恢复到正常水平，但正在改善，未来六到十二个月将有所体现；大型制药客户和CDMO对生物工艺的强劲需求，表明生物药物在全球患者中的接受度良好 [8][9][10] - **中国市场业务** - 核心观点：预计中国市场今年仍将下滑中至高个位数，但业务发展符合预期，生物工艺业务开始显示增长，生命科学业务趋于稳定 [28][29] - 论据：基于量价采购（VBP）和报销政策变化，预计2025年将带来1.5亿美元的逆风；患者数量持续增长，生物工艺业务的耗材和设备均有增长，生命科学业务的需求收缩被政府支持部分抵消 [28][29] - **诊断业务（Cepheid）** - 核心观点：Cepheid第一季度表现强劲，有望持续获得市场份额，实现常态化发展 [31][32][34] - 论据：受益于强劲的流感季节和强大的竞争地位，安装基数自疫情以来增长了两倍多；分子检测平台在医院系统中的整合偏向Cepheid；通过扩大测试菜单和推出新测试，提供了有吸引力的价值主张，满足了医院对保护患者群体的需求 [32][33] - **生命科学业务** - 核心观点：第一季度略超预期，但学术和政府资金有所软化，对全年指引进行了微调 [36][37] - 论据：公司在生命科学业务中的学术和政府资金收入占比为低个位数，直接对美国国立卫生研究院（NIH）的暴露率远低于1%；市场因新闻报道出现软化，导致全年指引下调，但被生物工艺业务的指引上调所抵消 [36][37] 应对措施与策略 - **关税应对** - 核心观点：公司将采取多种措施应对关税，无论关税高低，都将专注于执行应对措施并实现指引目标 [5][7] - 论据：采取附加费、调整供应链、转移制造等措施；尽管中美贸易战关税有所降低，但关税情况仍不确定，公司将继续执行原有的关税应对措施，包括完成本地化和区域化进程 [5][7][30] - **成本节约** - 核心观点：公司有望实现至少1.5亿美元的成本节约目标，第一季度已实现5000万美元，剩余部分将在后续三个季度大致平均分配 [40] - 论据：成本节约措施是应对宏观挑战的一部分，公司正在按计划推进这些措施，以确保实现全年目标 [40] - **资本部署与并购** - 核心观点：公司保持强大的资产负债表，将利用市场波动机会进行并购，以加强投资组合 [43] - 论据：公司注重维护行动就绪的资产负债表，以便在市场出现混乱时能够抓住并购机会；过去在市场混乱时期进行了一些有吸引力的交易，对当前市场持积极态度 [43] 行业影响因素 - **最惠国待遇（MFN）政策** - 核心观点：Danaher受制药定价讨论的影响较小，该政策若增加药物消费量，将对公司有利 [20][21] - 论据：公司约35%的收入与制药相关，其中5%与研发相关，主要是用于监管目的的检测；30%与生物药物制造相关，公司的业务是帮助客户提高产量、加快上市时间，降低制造成本，因此制药定价讨论对公司影响不大 [20][21] - **小型生物技术公司** - 核心观点：公司在新兴生物技术领域的业务占比为10% - 15%，目前业务活动处于较低水平，需要持续的资金改善才能提升 [24][25] - 论据：小型生物技术公司和CDMO专注于具有良好数据的生物制剂，其他项目的关注度较低或被取消；业务稳定性较低，需要更多资金支持才能实现增长 [24][25] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司拥有超过120个灵活工厂，这使其在制药客户的近岸或回流制造中具有优势，能够快速执行高性能生产线 [16] - 公司在生命科学业务中的耗材业务，如Abcam和Aldebaran，虽然有一定的学术和政府资金暴露，但公司对其长期前景和竞争地位感到满意 [38] - 公司认为，随着政策和地缘政治的重置，市场将回归稳定，不确定性降低后，对治疗疾病的投资将增加并趋于正常化 [49]

报告行业投资评级 报告未提及行业投资评级相关内容 报告的核心观点 - 特朗普政府美国药品定价具体计划存在重大不确定性，对中国药品行业实际影响不明，如不确定医保药品定价是否受影响、是否开展政策研究或试点项目、政策变化是否需立法等，且类似提案曾被美国法院阻止，实施会面临大量反对 [5] - 美国药品定价变化对中国药品行业有正负两方面影响，一方面美国创新药降价或阻碍中国药品行业国际扩张，另一方面因跨国公司和小公司研发费用压力，中国创新药可能因研发成本和速度优势更易授权出去 [5] - 美国药品定价变化对中国CRO/CDMO公司也有正负两方面影响，一方面客户可能减少研发费用，对其有负面影响，另一方面外包可节省研发和制造成本，可能增加外包需求，虽美国药品关税使中国CDMO长期需求估计复杂，但已相应调整覆盖的药明系公司模型，亚太医疗团队将举行专家电话会议讨论美国药品关税 [5] 根据相关目录分别进行总结 行业背景 - 特朗普预计签署行政命令，按“最惠国”定价模式降低美国药品价格30 - 80% [1] 分析师覆盖范围 - 分析师杨黄覆盖的公司有Akeso（9926.HK）、Ascentage Pharma - H（6855.HK）等多家公司 [10] 评级分布 - 截至2025年4月5日，摩根大通全球股票研究覆盖中，增持、中性、减持比例分别为50%、37%、13%；投资银行客户中，这三类比例分别为51%、49%、37%；摩根大通证券股票研究覆盖中，比例分别为47%、40%、13%；投资银行客户中，比例分别为74%、69%、52% [11]

纪要涉及的公司 Alnylam Pharmaceuticals（ALNY） 纪要提到的核心观点和论据 宏观政策影响 - **最惠国待遇行政命令**：因本周一公布的内容缺乏具体细节，难以判断对公司的潜在影响和风险 公司目前在美国上市的商业化药物均为孤儿药，在IRA政策下可排除未来价格谈判，若该情况能延续到最惠国待遇政策中，公司将处于有利地位 公司在美国已推出心肌病药物，但尚未在其他国家推出，需等待政策细节进一步明确后再做思考[3][4][5] - **关税**：现有关税对公司无重大影响，无需调整指导方针，可在2月给出的指导范围内消化成本 制药特定关税仍在考虑中，公司大部分产品通过美国合作伙伴制造，且大部分知识产权在美国，从制药特定关税角度看，公司处于有利地位 大部分知识产权在美国意味着转移定价较低，受关税影响较小[8][9][11] 心肌病药物上市情况 - **早期指标与收入预期**：产品在第一季度最后一周获批，第一季度无收入 五周时，170个医疗系统中50%已完成PNT流程并列入处方集，进展快于预期 预计今年收入集中在下半年，但基于支付方的进展，部分收入将提前到第二季度确认 今年TTR业务收入指导为16 - 17.25亿美元，中点增长36%，上限增长41%[16][18][20][23] - **产品进入处方集流程**：MVUCHA因新适应症需重新进行PNT流程进入医院处方集，该流程是否加速因系统而异 由医院发起流程，公司获批后会主动联系医院推动进程，预计年底几乎所有医疗系统都会将产品列入处方集[26][27][29] 医保Part D与Part B对比 - **患者自付情况**：PN业务中约70%美国患者自付为零，主要是有医疗保险服务费用的患者，多数有补充保险；商业方面有共付援助计划 约30%的医疗保险优势市场患者，PN业务中自付中位数约为3500美元 Part D方面，今年IRA政策改变后，自付上限降至2000美元，且计划设计和费用承担方有显著变化[30][31][33] - **支付方管理情况**：公司业务约80%为医疗保险，预计心肌病业务也如此，其中医疗保险服务费用部分无管理政策，可直接进入；医疗保险优势部分预计2025年无阶梯治疗编辑，患者可通过既定政策获得药物 商业方面早期可能存在阶梯治疗编辑风险，但由于疾病罕见且致命，支付方通常不会过多干预患者用药 支付方政策制定通常需要几个季度，政策到位有助于患者更轻松用药[37][38][40] 毛收入与净收入 公司整体业务的毛收入与净收入比率约为25%，预计进入心肌病业务时情况类似 美国定价方面，随着产品需求增加，净价格预计将逐渐下降，但今年不会大幅下降，需谨慎管理以避免影响供应商[41][42][43] 患者市场情况 - **市场规模与机会**：一线市场每年新增患者约18000人（全球数据），美国约占一半，目前疾病诊断率约20%，有很大提升空间 二线市场约有40000名患者正在接受TAF治疗，约一半患者病情进展，公司作为该领域首个沉默剂产品，在患者换药时具有优势[47][48][49] - **早期需求信号**：前五周的需求信号显示，一线和二线市场均有启动，大型学术机构和社区的医生都有开处方，涵盖遗传性和野生型患者[51][52] 市场动态应对 - **注射剂与口服剂竞争**：公司产品为每季度一次皮下注射，较为方便，且正在研发每六个月一次的第三代产品 患者用药方式多样，包括医院系统（40% - 50%）、家庭（25%）和第三方输液诊所（25%），公司将输液诊所网络从1000家扩展到约2000家，确保约90%患者在10英里内有诊所可用 公司产品患者依从性良好，而口服药物患者依从性较差 公司为所有药物推出基于价值的协议（VBA），鼓励患者持续用药，受到支付方欢迎[54][56][58] - **直接面向消费者营销（DTC）**：公司正在进行一些有针对性的DTC营销，曾在PN业务中进行试点，未来将继续监测并决定是否扩大投资[65][66] 销售报告指标 下季度报告第二季度销售时，将关注准入进展（如医院网络和医生情况）、需求趋势（一线与二线、社区与学术中心、遗传性与野生型）以及收入情况 由于产品同一标签涵盖PN和心肌病，同一SKU和价格，无法分别报告两者收入，但可通过增长速率差异区分[67][68][69] 特定患者群体 公司产品是市场上唯一针对遗传性患者同时涵盖PN和心肌病的产品，预计在混合表型患者市场表现良好 早期需求信号显示，遗传性和野生型患者需求都很可观[71][72][73] 医生认知情况 公司因在PN业务的市场推广，医生对公司及其产品机制有一定了解 销售团队正在积极向医生宣传支持标签扩展的数据，以提高医生对产品的认知[74][75] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在心肌病业务上采取了不同的指导方式，提前在摩根大通会议上给出指导，并将TTR业务和罕见产品销售指导分开[22][23] - 公司在PN业务中约50%的医疗系统已有产品列入处方集，但因心肌病业务网络更大，希望全部医疗系统都能将产品列入处方集[27] - 支付方在Part D业务中，当药物进入灾难性覆盖阶段（约7500美元），承担的费用比例从15%提高到60%，这将使支付方更关注此类成本和疗法[33][34] - 公司在推出心肌病产品前，将第三方输液诊所网络从1000家扩展到约2000家，方便患者就医和医生治疗[56]

纪要涉及的公司 默克公司（Merck & Co, MRK） 纪要提到的核心观点和论据 最惠国待遇（MFN）政策 - **观点**：目前关于MFN政策问题多于答案，需等待CMS后续行动以明确实施细节和目标 [7] - **论据**：存在诸多疑问，如政策实施方式、行政命令与立法的可能性、是否需国会批准等 美国食品药品监督管理局（FDA）人员变动 - **观点**：默克与FDA各部门保持良好关系，虽有部分高级人员离职，但互动仍具连续性 [5] - **论据**：因产品组合广泛，与FDA有大量互动 美国与欧洲药品价格差异 - **观点**：美国与欧洲药品价格差异随时间扩大，差距可达2 - 10倍 [12] - **论据**：美国药品有提价能力，而其他地区多无提价甚至持续降价 MFN政策对商业市场的溢出效应 - **观点**：MFN政策应用于医保渠道可能影响商业业务，因基于平均销售价格（ASP）的报销机制会使价格影响扩散 [14] - **论据**：ASP会渗透到市场其他细分领域，影响商业业务的报销价格 抗癌药Keytruda - **观点**：Keytruda将持续增长，需更多新产品推出作为增长催化剂 [18][19] - **论据**：过去五年平均年增长率20%，虽Q1增长放缓但剔除一次性因素后潜在增长约11%，此前推出产品开始成熟，需新的适应症和市场拓展 - **观点**：皮下注射剂型（SubQ）不会显著增加市场份额，但可能带来销量益处 [20] - **论据**：医生先选择品牌，再决定给药方式，若能提高患者依从性可增加销量 - **观点**：SubQ可能受IRA谈判影响，但财务影响不大 [24] - **论据**：默克一直以提高可及性和报销率为目标定价，谈判不会改变财务状况 - **观点**：LOE阶段Keytruda面临挑战，但公司有应对措施 [27][28][29] - **论据**：公司专注于研发管线，过去三到四年三期资产几乎增至三倍，预计到2030年代中期非风险调整收入近50亿美元；短期内新产品如Winterbeare和Gavaxif已做出重要贡献 PD - one VEGF双特异性抗体 - **观点**：从科学角度看双特异性抗体有潜在优势，默克有能力参与竞争 [39][40][43] - **论据**：VEGF具有免疫抑制作用，双特异性抗体可增强PD - one或PD - L1活性，改善组织微环境；默克有相关药物组合，且曾在类似情况下后来居上 - **观点**：能否转化为生存益处尚不确定 [45][46] - **论据**：与以往抗VEGF药物不同，目前数据显示疗效更强劲，但仍需观察曲线走势和毒性影响 AVANZAR试验 - **观点**：默克有信心应对AstraZeneca的AVANZAR试验挑战 [48][49][50] - **论据**：默克以不同方式开发TROP - two ADC，结合pembrolizumab的前线策略和维持策略有助于为患者带来临床价值 疫苗GARDASIL - **观点**：中国市场Gardasil预计短期内仍缓慢，但其他地区有增长机会 [51] - **论据**：假设今年剩余时间无对华发货，Gardasil在中国收入占比不足1%；第一季度其他地区增长16%，美国增长10% - **观点**：对于美国ACIP讨论的单剂接种建议，默克将谨慎应对 [53][55] - **论据**：有多种可能的建议场景，且现有证据可能不足以让FDA改变标签 其他重要但是可能被忽略的内容 - Keytruda有多项专利，可能会延迟生物类似药进入市场，公司规划假设生物类似药在2028年化合物专利到期时进入 [33][34] - 默克预计Keytruda在国际市场从静脉注射（IV）转换为皮下注射（SubQ）的比例为30 - 40% [35]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医疗生物技术行业 - 公司：Amicus Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 政策影响 - 最惠国待遇行政命令：Galafold约60%的收入来自美国以外，40%来自美国，其中美国收入中约不到25%是医疗保险，几个百分点是医疗补助；POMOP目前约45%的销售在全球或美国，约35 - 40%的销售是医疗保险或医疗补助，若该命令实施可能产生影响，但目前业务照常，后续需观察[4][5][6] - 关税：2025年关税对公司影响不大，因已有库存，且公司已从中国向爱尔兰过渡；最坏情况下，关税影响可在向GAAP盈利过渡的方向内得到控制，公司还在美国进行干产品制造[7][8] Galafold产品 - 销售情况：今年Galafold销售额有望突破5亿美元，主要由美国、德国、英国等大国和新患者推动[15] - 增长驱动：未来增长将由诊断驱动，公司通过新生儿筛查、家族筛查、AI和医疗记录等方式助力诊断；新诊断患者的适应性比例将提高至50%以上，Galafold是适用患者的标准治疗方案[16][17][19][20][21] - 患者增长：有大量已诊断但未治疗的患者，新诊断患者中部分病情严重需立即治疗，过去几年患者数量增长高于早期，预计不会放缓[24][25] - 市场渗透：患者识别和诊断将保持高两位数增长，适用患者中治疗患者的市场份额在已进入多年的国家达到90%以上[28] - 地理分布：主要在现有市场及市场扩张中发现更多患者[30] Pompe产品（Palmop） - 销售加速：今年剩余时间指导收益为50% - 65%，中点约1.1亿美元；4月是自推出以来需求最强劲的月份，加速来自更广泛的中心；美国市场加速对指导的上下限最重要[31][32] - 市场拓展：在现有市场逐步增长，在意大利、荷兰等新市场有进展，日本预计年底获批后可快速推出，澳大利亚和加拿大预计2026年有患者[33][34][35] - 患者转换：患者从Sanofi疗法转换到Palmop通常需要约两年时间来了解治疗效果；今年1月约40%的患者已使用Nexviazyme两年，年底预计达到60 - 70%，转换患者的案例报告积极[38][39] - 转换驱动：医生需要时间了解患者在新疗法下的情况，缺乏评估标准化，公司正推动评估标准化；部分医生缺乏紧迫感，公司需加强教育[43][44][47][48] - 地区差异：美国市场转换来自Nexviazyme和Lumazyme的比例相当；欧洲市场进展较为平稳，在荷兰和瑞典即将成为头号产品，在西班牙表现有竞争力[49][50][51] DMX 200产品 - 收购策略：公司希望通过授权产品来利用现有基础设施，采取谨慎策略，平衡风险回报和资本，避免过度稀释股东；DMX 200交易符合战略，前期费用3000万美元，风险回报高[53][54][55] - 资产选择：更倾向商业资产或已看到顶线数据且需要美国以外合作伙伴的资产；若有类似Dimerix的交易也会考虑[56] - 产品优势：DMX 200与Fabry疾病有肾病学联系，对解决许多罕见肾病中单核巨噬细胞驱动的炎症有很强的机制原理；美国有4万FSGS患者，每年新增5000例，且无FDA批准的治疗方法，有潜在的重磅市场机会[57][58] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司IP主要位于美国，未发现转让定价方面的问题[12][13] - DMX 200在未来两年内不会影响公司向GAAP盈利和自由现金流为正的轨迹，因为在看到顶线数据前不会有更多支出[60]