欧盟批准Sarclisa用于治疗适合移植的新诊断多发性骨髓瘤 - 欧洲委员会批准Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)用于适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)成人患者的诱导治疗[1] - 该批准基于GMMG-HD7三期研究第一部分的结果，显示Sarclisa-VRd相比单独VRd在18周诱导期结束时显著提高了微小残留病(MRD)阴性率(主要终点)[2] - Sarclisa-VRd组53.1%的患者持续保持MRD阴性(对照组为38%)，且无进展生存期(PFS)显著改善[3] GMMG-HD7研究详情 - 该研究是一项两阶段、双随机、开放标签的多中心三期研究，在德国67个中心招募了662名适合移植的NDMM患者[7] - 研究第一部分评估Sarclisa在诱导阶段的效果，第二部分评估其在维持阶段的效果[6] - 主要终点包括诱导治疗后MRD阴性率和移植后PFS，次要终点包括完全缓解率、总生存期和安全性[9] Sarclisa的全球适应症 - Sarclisa已在50多个国家获批用于多发性骨髓瘤的多线治疗，包括美国、欧盟、日本和中国[11] - 基于不同研究，Sarclisa获批用于复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)和一线治疗[11] - 此次欧盟批准使Sarclisa成为首个在适合移植NDMM患者中获批的全球治疗方案[8] 公司战略与行业影响 - 该批准进一步巩固了Sarclisa作为多发性骨髓瘤治疗选择的地位，反映了公司解决该领域未满足需求的雄心[5] - 公司致力于通过开发创新免疫和靶向疗法来改变癌症治疗，特别是针对难治性癌症[12] - GMMG作为德国最大的多发性骨髓瘤研究组，20多年来已开展多项研究，包括5项随机三期研究[13]

核心观点 - 欧盟委员会批准Sarclisa联合VRd方案用于适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)成人患者的诱导治疗[1] - 该批准基于GMMG-HD7三期研究第一部分数据，显示Sarclisa-VRd组患者微小残留病(MRD)阴性率显著优于对照组(53.1% vs 38%)[3][8] - 这是Sarclisa在全球首次获批用于适合移植的NDMM一线治疗，使其在欧盟实现全治疗线覆盖[8][11] 临床数据 - GMMG-HD7研究纳入德国67个中心的662名患者，采用双随机设计比较Sarclisa-VRd与VRd的诱导效果[7] - 主要终点MRD阴性率在18周诱导期后达到统计学显著差异，次要终点无进展生存期(PFS)也显示临床意义改善[2][8] - 第二部分维持期数据尚未公布，将评估Sarclisa联合来那度胺的维持治疗效果[6][9] 产品定位 - Sarclisa已在全球50多个国家获批4个适应症，包括2个一线治疗方案[5][11] - 在美欧中日分别获批不同治疗线：美国/日本用于≥2线R/R MM，中国用于≥1线治疗，欧盟新增移植适应症[11] - 基于IMROZ研究已在欧美中获批用于不适合移植NDMM患者的一线治疗[11] 研发背景 - GMMG-HD7是德国骨髓瘤多中心组主导的三期研究，赛诺菲提供资金支持并共同制定方案[6][13] - 该研究采用两阶段设计：第一阶段评估诱导效果，第二阶段评估维持治疗效果[6][7] - GMMG过去20年完成5项三期研究涉及4000名患者，专注抗体联合疗法的开发[13] 公司战略 - 赛诺菲通过加速Sarclisa临床开发扩大适应症覆盖，体现其解决MM未满足需求的战略[2][5] - 公司聚焦肿瘤领域创新疗法开发，特别是针对难治癌症的免疫及靶向治疗[12][14] - 此次获批强化Sarclisa作为MM基础治疗选择的地位，与VRd方案形成完整治疗路径[5][11]

文章核心观点 - CHMP建议欧盟批准Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于自体干细胞移植合格的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的诱导治疗，最终决定预计在未来几个月作出，若获批将为移植合格患者提供新的诱导治疗选择 [1][2] 分组1：CHMP推荐情况 - CHMP采纳积极意见，建议批准Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于自体干细胞移植合格的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的诱导治疗，最终决定预计未来几个月作出 [1] - 该积极意见基于GMMG - HD7研究第一部分结果，该研究结果曾在2024年美国血液学会年会及博览会上展示并发表于《临床肿瘤学杂志》 [2] 分组2：GMMG - HD7研究成果 - GMMG - HD7是首个在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中证明基于抗CD38诱导方案能产生深度快速反应的3期研究，诱导后更多患者获得微小残留病阴性益处，首次随机分组后有显著无进展生存期益处 [3] - 数据显示该方案在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中，诱导后和移植后微小残留病阴性率是所有以VRd为基础的CD38单克隆抗体中最高的，支持Sarclisa在一线治疗中的应用 [4] 分组3：Sarclisa获批情况 - Sarclisa目前在欧盟有三个适应症获批，用于复发和/或难治性多发性骨髓瘤以及不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的不同治疗线 [5] - 若此次获批，将是其在欧盟的第四个适应症，全球第二个一线适应症 [8] 分组4：GMMG - HD7研究介绍 - GMMG - HD7是一项3期研究，评估Sarclisa联合VRd与VRd诱导治疗，移植后再随机分组接受Sarclisa加来那度胺或来那度胺维持治疗在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中的效果 [6] - 研究在德国67个地点招募了662名移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者，第一部分所有参与者随机接受三个42天周期的VRd，仅一组添加Sarclisa，第二部分移植后再随机分组接受维持治疗 [7] - 研究定义两个主要终点，第一部分为诱导治疗后移植前微小残留病阴性，第二部分为移植后第二次随机分组后的无进展生存期，后者结果预计稍后公布，第一部分关键次要终点为首次随机分组后的无进展生存期 [8][9] 分组5：Sarclisa全球获批情况 - Sarclisa在包括美国、欧盟、日本和中国在内的50多个国家获批，基于不同3期研究有多种联合治疗方案获批用于不同情况的多发性骨髓瘤患者 [10] 分组6：相关机构介绍 - GMMG是德国最大的专注于多发性骨髓瘤的研究组，过去20多年开展多项研究，目标是为骨髓瘤患者开发改进疗法，已将基于抗体的治疗方案纳入七个研究概念 [12] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，有创新产品线，股票在泛欧交易所和纳斯达克上市 [13]