公司动态 - Capricor Therapeutics旗下细胞疗法候选药物Deramiocel获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 用于治疗Becker肌营养不良症(BMD) [1] - Deramiocel是公司针对肌营养不良症心脏和骨骼并发症开发的全集成平台中的主导资产 此次认定增强了其战略地位并扩大商业潜力 [1] - 公司已成功完成Pre-License Inspection 这是生物制品许可申请(BLA)审批的重要监管里程碑 所有审查活动均按计划推进 [3] - Deramiocel针对Duchenne肌营养不良症(DMD)的BLA申请处于优先审评阶段 PDUFA目标行动日期为2025年8月31日 [3][7] 产品管线 - Deramiocel(CAP-1002)由同种异体心脏球源细胞(CDCs)组成 临床前和临床研究表明其对DMD等肌营养不良症具有免疫调节和抗纤维化作用 [6] - 该药物已获得美国FDA和欧洲EMA针对DMD的孤儿药认定 以及美国的RMAT认定和欧洲的ATMP认定 [8] - 针对BMD Deramiocel也获得了FDA孤儿药认定 [8] - 药物通过分泌外泌体靶向巨噬细胞 改变其表达谱 从而发挥治疗作用 [6] 疾病背景 - Becker肌营养不良症(BMD)是一种X连锁神经肌肉疾病 会导致骨骼肌和心肌逐渐恶化 美国患者约5000人 [5] - Duchenne肌营养不良症(DMD)是更严重的相关疾病 美国患者约15000人 心肌病是主要死因 [4] - 两种疾病均由同一基因突变引起 病理学存在重叠 Deramiocel可能对两者均有效 [3][5] 商业合作 - 公司已与日本新药株式会社达成独家商业化协议 在美日两地推广Deramiocel用于DMD治疗 [11] - 协议需获得监管批准后生效 目前Deramiocel尚未获批任何适应症 [11]

文章核心观点 SELLAS公司宣布在SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2期试验中，首位儿科AML患者已给药，公司获FDA罕见儿科疾病指定，有望带来进展和监管优势 [1][2] 公司进展 - 公司在SLS009的2期试验中给首位儿科AML患者给药 [1] - 公司于2024年7月获FDA治疗儿科AML的罕见儿科疾病指定，若未来SLS009治疗儿科AML的新药申请获批，公司有资格获优先审评券，该券近期售价约1亿美元 [2] 试验设计 - SLS009的2期临床试验是开放标签、单臂、多中心研究，评估SLS009与维奈托克和阿扎胞苷联合使用在45和60mg两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，60mg剂量组有每周一次60mg或每周两次30mg两种给药方式，试验扩展至新增两个队列，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期至少3个月，研究还旨在确定目标患者群体的生物标志物 [3] 公司概况 - SELLAS是晚期临床生物制药公司，专注多种癌症适应症的新型疗法开发，其领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心许可，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症，公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，数据显示其在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [4]