公司核心动态 - 美国食品药品监督管理局授予TARA-002突破性疗法和快速通道资格，用于治疗儿童大囊型和混合型囊性淋巴管畸形[1] - 美国食品药品监督管理局同时选择TARA-002加入其化学、生产和控制开发与准备试点计划，旨在支持具有加速临床开发时间表的产品的CMC开发，并为患者提供更早的用药机会[1] - 公司首席执行官表示，这些资格认定突显了儿科LM患者中存在的显著未满足需求，并预计将在今年上半年与美国食品药品监督管理局会面，以确定TARA-002在LM适应症的注册路径[2] 产品TARA-002详情 - TARA-002是一种研究性、基于细胞的疗法，是一种遗传学上独特的化脓性链球菌菌株，经灭活后保留了其免疫刺激特性[5] - TARA-002与已在日本获批治疗LM并作为标准疗法30年的OK-432源自同一主细胞库[5] - OK-432在一项超过500名患者的大型LM二期试验中显示出显著的临床成功[5] - 除了LM，TARA-002也正在开发用于治疗非肌层浸润性膀胱癌[4][8] - TARA-002此前已获得治疗LM的罕见儿科疾病认定[3] 疾病背景与市场 - 淋巴管畸形是一种罕见的先天性淋巴管畸形，导致这些结构无法连接或引流至静脉系统[6] - 大多数LM发生在头颈部区域，在淋巴活跃生长的幼儿期被诊断，超过50%在出生时被发现，90%在3岁前确诊[6] - 该疾病最常见的严重表现包括上气道消化道受压、病灶内出血、侵犯关键结构、反复感染以及导致功能和外观残疾[6] 公司研发管线与进展 - Protara Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症和罕见病患者开发变革性疗法[7] - 公司主要候选药物TARA-002正在进行的临床试验包括：针对对卡介苗无应答或未接受过治疗的膀胱原位癌NMIBC患者的二期试验，以及针对儿科LM患者的二期试验[8] - 公司同时正在开发静脉用氯化胆碱，一种研究性磷脂底物替代品，用于无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求的肠外营养患者[8]

公司动态 - Capricor Therapeutics旗下细胞疗法候选药物Deramiocel获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 用于治疗Becker肌营养不良症(BMD) [1] - Deramiocel是公司针对肌营养不良症心脏和骨骼并发症开发的全集成平台中的主导资产 此次认定增强了其战略地位并扩大商业潜力 [1] - 公司已成功完成Pre-License Inspection 这是生物制品许可申请(BLA)审批的重要监管里程碑 所有审查活动均按计划推进 [3] - Deramiocel针对Duchenne肌营养不良症(DMD)的BLA申请处于优先审评阶段 PDUFA目标行动日期为2025年8月31日 [3][7] 产品管线 - Deramiocel(CAP-1002)由同种异体心脏球源细胞(CDCs)组成 临床前和临床研究表明其对DMD等肌营养不良症具有免疫调节和抗纤维化作用 [6] - 该药物已获得美国FDA和欧洲EMA针对DMD的孤儿药认定 以及美国的RMAT认定和欧洲的ATMP认定 [8] - 针对BMD Deramiocel也获得了FDA孤儿药认定 [8] - 药物通过分泌外泌体靶向巨噬细胞 改变其表达谱 从而发挥治疗作用 [6] 疾病背景 - Becker肌营养不良症(BMD)是一种X连锁神经肌肉疾病 会导致骨骼肌和心肌逐渐恶化 美国患者约5000人 [5] - Duchenne肌营养不良症(DMD)是更严重的相关疾病 美国患者约15000人 心肌病是主要死因 [4] - 两种疾病均由同一基因突变引起 病理学存在重叠 Deramiocel可能对两者均有效 [3][5] 商业合作 - 公司已与日本新药株式会社达成独家商业化协议 在美日两地推广Deramiocel用于DMD治疗 [11] - 协议需获得监管批准后生效 目前Deramiocel尚未获批任何适应症 [11]

文章核心观点 SELLAS公司宣布在SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2期试验中，首位儿科AML患者已给药，公司获FDA罕见儿科疾病指定，有望带来进展和监管优势 [1][2] 公司进展 - 公司在SLS009的2期试验中给首位儿科AML患者给药 [1] - 公司于2024年7月获FDA治疗儿科AML的罕见儿科疾病指定，若未来SLS009治疗儿科AML的新药申请获批，公司有资格获优先审评券，该券近期售价约1亿美元 [2] 试验设计 - SLS009的2期临床试验是开放标签、单臂、多中心研究，评估SLS009与维奈托克和阿扎胞苷联合使用在45和60mg两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，60mg剂量组有每周一次60mg或每周两次30mg两种给药方式，试验扩展至新增两个队列，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期至少3个月，研究还旨在确定目标患者群体的生物标志物 [3] 公司概况 - SELLAS是晚期临床生物制药公司，专注多种癌症适应症的新型疗法开发，其领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心许可，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症，公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，数据显示其在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [4]