文章核心观点 - Ultragenyx和Mereo BioPharma宣布评估UX143治疗成骨不全症的Orbit研究3期部分正按原计划推进，预计年底完成最终分析，Cosmic研究数据届时也将出炉 [1][3] 研究进展 - Orbit研究3期部分正朝着最终分析推进，数据监测委员会认为UX143安全性可接受，应继续研究至最终分析 [1][2] - Cosmic研究数据在此次中期时间点未进行分析，研究进展顺利，年轻患者群体安全性与其他研究一致 [3] - 患者将继续在进行中的3期Orbit和Cosmic临床研究中给药，最终分析将在患者接受治疗至少18个月后进行，Orbit研究最终分析阈值为p<0.04，Cosmic研究为p<0.05 [4] Setrusumab 3期项目 - Ultragenyx正在开展两项后期研究，评估setrusumab对I、III和IV型成骨不全症儿科和年轻成年患者的疗效 [5] - 全球无缝2/3期Orbit研究评估setrusumab对5至25岁患者临床骨折率的影响，2期部分24名患者随机分组确定3期最佳给药策略，40 mg/kg剂量组患者已过渡至20 mg/kg [6] - 研究3期部分已在11个国家45个地点招募159名患者，受试者按2:1随机接受setrusumab或安慰剂，主要疗效终点为年化临床骨折率，3期主要分析完成后所有患者将过渡至延长期并接受开放标签setrusumab治疗 [7] - 全球3期Cosmic研究是一项针对2至<7岁患者的开放标签、随机、活性对照研究，患者按1:1随机接受setrusumab或静脉注射双膦酸盐治疗，以评估年化骨折率的降低情况，该研究已在7个国家21个地点招募69名患者 [8] 成骨不全症（OI） - 成骨不全症是一组影响骨代谢的遗传疾病，约85%至90%的病例由COL1A1或COL1A2基因变异引起，导致胶原蛋白减少或异常以及骨代谢变化，患者骨脆性增加、骨折率高，全球尚无获批治疗方法，商业可及地区约有6万人受影响 [9] Setrusumab（UX143） - Setrusumab是一种完全人源单克隆抗体，可抑制骨形成负调节因子硬化蛋白，有望增加成骨不全症患者的新骨形成、骨矿物质密度和骨强度 [10] - 2019年，Mereo BioPharma完成setrusumab在112名成骨不全症成人患者中的2b期剂量探索研究，结果显示治疗对多个解剖部位的骨形成和骨密度有明显的剂量依赖性和统计学显著影响 [11] - Ultragenyx和Mereo BioPharma基于合作和许可协议在全球合作开发setrusumab，制定了全面的后期计划，继续在I、III和IV型成骨不全症儿科和年轻成年患者中进行开发 [12] 公司介绍 Ultragenyx - 是一家生物制药公司，致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供新疗法，拥有多样化的获批药物和候选治疗药物组合，目标是满足未满足的医疗需求 [13] - 由在罕见病治疗药物开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，旨在尽快为患者提供安全有效的疗法 [14] Mereo BioPharma - 是一家专注于开发罕见病创新疗法的生物制药公司，有两个罕见病候选产品，setrusumab治疗成骨不全症，alvelestat治疗严重α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肺病 [15] - 与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款以及Mereo在Ultragenyx地区商业销售的特许权使用费，Mereo保留欧盟和英国的商业权利，并将向Ultragenyx支付这些地区商业销售的特许权使用费 [15] - Setrusumab获得了欧盟委员会和FDA的孤儿药指定、EMA的PRIME指定以及FDA的突破性疗法指定和罕见儿科疾病指定；alvelestat获得了欧盟委员会和FDA的孤儿药指定以及FDA的快速通道指定 [15] - 除罕见病项目外，还有两个肿瘤学候选产品，etigilimab和navicixizumab，navicixizumab已与Feng Biosciences达成全球许可协议，还与ReproNovo SA达成独家全球许可协议，开发和商业化leflutrozole [15]

文章核心观点 Zevra Therapeutics公布2025年第一季度财务业绩，产品营收增长，出售PRV获资金支持战略优先事项，各产品有进展且财务状况改善 [1][2] 各部分总结 商业亮点 - 美国arimoclomol扩大使用计划（EAP）患者已全部转至MIPLYFFA，EAP关闭 [7] - 2025年Q1 MIPLYFFA新增13份新处方登记表，累计122份，市场准入达38% [7] - 2025年Q1 OLPRUVA新增5份新患者登记表，累计28份，市场准入增至78% [7] - MIPLYFFA向欧洲药品管理局提交上市许可申请（MAA）预计2025年下半年进行 [7] 管线与创新亮点 - 治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征的celiprolol 3期DiSCOVER试验新增5名患者，累计32名 [7] - 公司对外授权一项临床前前药相关知识产权，可获前期现金付款、未来监管里程碑款项和净销售额中个位数特许权使用费 [7] 公司亮点与即将到来的里程碑 - 2025年4月7日，公司完成儿科罕见病优先审评券（PRV）出售，获1.5亿美元毛收入 [5] 2025年第一季度财务亮点 - 净收入2040万美元，含MIPLYFFA净收入1710万美元、OLPRUVA净收入10万美元等，较2024年Q1增加1700万美元 [8] - 商品销售成本300万美元，含160万美元非现金无形资产摊销 [8] - 运营费用2280万美元，含310万美元非现金股票薪酬费用 [8] - 研发费用330万美元，较2024年Q1减少900万美元 [13] - 销售、一般和行政费用1950万美元，较2024年Q1增加960万美元 [13] - 净亏损310万美元，合每股基本和摊薄亏损0.06美元，较2024年Q1亏损收窄 [13] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为6870万美元，加上PRV出售净收入1.483亿美元，共计2.17亿美元 [13] 即将到来的事件 - 公司将于2025年5月20日参加H.C. Wainwright第三届年度生物连接投资者会议炉边谈话，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [9] 会议电话信息 - 公司将于2025年5月13日下午4:30举办电话会议和网络直播，讨论公司更新和第一季度财务业绩 [10] 产品信息 - MIPLYFFA获批治疗尼曼 - 皮克病C型（NPC），与miglustat联用治疗成人和2岁以上儿科患者NPC神经症状 [11][15] - OLPRUVA获批治疗某些尿素循环障碍（UCDs），用于成人和体重44磅（20 kg）以上、体表面积1.2 m²以上儿童长期管理 [25] - Celiprolol是治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征（VEDS）的临床候选药物，获美国FDA孤儿药和突破性疗法认定 [29]

文章核心观点 - 商业阶段的罕见病治疗公司Zevra Therapeutics宣布管理层将参加会议并进行一对一交流，会议内容可在官网查看 [1][2] 公司参会信息 - 公司高管团队成员将于2025年5月7日上午11:30在纽约举行的公民生命科学会议上参加炉边谈话 [1] - 管理层将与各会议的注册参会者进行一对一交流 [2] - 会议直播可通过公司投资者关系网站“活动与演示”板块访问 [2] 公司介绍 - 公司结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的罕见病开发变革性疗法 [3] - 公司使命是为罕见病患者带来改变生活的治疗方法，凭借独特的数据驱动策略克服药物开发挑战 [3] 公司联系方式 - 联系人Nichol Ochsner，电话+1 (732) 754-2545，邮箱nochsner@zevra.com [6] 公司官网及社交平台 - 更多信息可访问公司网站www.zevra.com，也可在X和LinkedIn上关注公司 [4]