Amicus Therapeutics (NasdaqGM:FOLD) 2025 Conference November 18, 2025 11:30 AM ET Company ParticipantsBradley Campbell - CEOConference Call ParticipantsDennis Ting - AnalystDennis TingGood afternoon. Welcome to the Jefferies London Healthcare Conference. My name is Dennis Ting, biotech analyst here. I have the wonderful pleasure of having the CEO of Amicus Therapeutics, Bradley Campbell, here with us. Welcome.Bradley CampbellThank you.Dennis TingBefore we kind of get into it, maybe just familiarize everybod ...

公司战略定位 - 公司专注于罕见病领域 致力于开发同类第一或最优的疗法 以满足高度未满足的医疗需求[1] - 公司在罕见病生物技术行业中具有独特性[1] - 公司拥有三个项目 每个项目都具有10亿美元的潜在市场机会 且处于不同发展阶段[1] 财务状况 - 公司拥有强劲的基本财务实力[1] - 公司预计在本年度下半年实现盈利 并拥有良好的现金状况[1] 产品管线表现 - 产品Galafold用于法布里病 是公司首个于2016年及2018年获批的产品[2] - 该产品本年度销售额增长10%至15% 销售额超过5亿美元[2] - 该产品拥有强大的诊断顺风因素和长期的市场增长潜力[2] - 产品Pombiliti和Opfolda处于上市初期阶段 于2023年获得批准[2]

公司概况与核心业务 * 公司为专注于罕见病领域的生物技术公司Amicus Therapeutics (FOLD) [3] * 公司拥有三个各自具备十亿美元级潜力的项目 分别处于不同发展阶段 [3] * 公司财务实力强劲 预计在下半年实现盈利 现金状况良好 持有超过2.6亿美元现金 并在第三季度产生了超过3000万美元的现金 [4] * 公司2025年营收将超过6亿美元 目标是在2028年达到10亿美元营收 [4] 产品管线表现与驱动因素 **Galafold (法布里病治疗药物)** * 该产品是公司首个获批产品 2025年销售额增长10%-15% 销售额超过5亿美元 [3] * 增长主要驱动力是诊断出的患者数量增加并接受治疗 在适用的患者群体中占有约65%的市场份额 在上市时间最长的国家份额可达85%-90% [5] * 法布里病诊断仍严重不足 新生儿筛查 基因面板普及和家族级联检测是重要的增长顺风 [6] * 目前全球约有12,000名接受治疗的患者和6,000名已诊断但未治疗的患者 潜在患者池可能超过10万人 [14] * 专利保护期长 进入2040年代 拥有超过40项橙皮书专利 与仿制药企的诉讼进展顺利 [16][23] **Pombiliti + Opfolda (庞贝病治疗药物)** * 该产品于2023年获批 2025年销售额增长50%-65% 将超过1亿美元 [4] * 第三季度新增患者数量创下纪录 预计第四季度势头将持续 [7][8] * 美国市场增长加速 特别是在使用竞争对手Nexviazyme超过两年的患者群体中 [8] * 积极进行地域扩张 2025年目标新增10个国家 已在荷兰 瑞典等关键市场取得一线治疗地位 [9][16] * 在美国以外的市场 新诊断患者数量今年翻了一番 并且赢得了相当大份额的新患者 [21] * 真实世界数据显示 患者在运动功能和肌肉力量方面获得改善并得以维持 [16][17] **DMX-200 (FSGS罕见肾病治疗药物)** * 公司通过合作获得该药物在美国的权益 目前该疾病尚无获批疗法 [4][28] * 该药物具有独特的作用机制 靶向单核细胞驱动的巨噬细胞损伤 [29] * 美国患者估计超过4万人 即使市场份额不大 也具备重磅药物潜力 [29][30] * 三期临床试验ACTION 3的患者入组已完成超过90% 预计年底前完成入组 顶线数据预计在两年后读出 [37] * 将探索基于一年期蛋白尿数据获得加速批准的可能性 [38] 财务指引与运营管理 * 对实现全年业绩指引充满信心 主要变动因素是美国市场Pombiliti的新增患者速率 [11] * 定价策略以可及性为重点 价格低于或略低于其他产品 并承诺提价幅度不超过CPI 在美国和国际市场未见到显著的定价压力或侵蚀 [19][20] * 正在将Pombiliti的生产从中国无锡转移至爱尔兰 以应对潜在关税影响 预计2025年影响可忽略 2026年影响可控 2027年将主要转为爱尔兰生产 [24][25] 潜在风险与监管环境 * 关于Most Favored Nation (MFN)条款 公司认为罕见病药物可能获得豁免 若产生影响 主要涉及占公司销售额约5%的医疗补助计划人群 影响可控 [26] * 对于DMX-200 美国FDA对以蛋白尿作为主要终点持开放态度 Travere公司同类药物在2026年1月的PDUFA日期结果将具有参考意义 [28][31][39] * 公司认为FSGS治疗领域未来将是多种机制药物互补共存 而非直接竞争 [32][33] 未来催化剂 * **Galafold**: 2026年上半年知识产权诉讼的解决 [40] * **Pombiliti**: 第四季度业绩延续强劲势头 持续公布真实世界证据 2026年中期获得青少年LOPD群体标签扩展 [40][41] * **DMX-200**: 宣布完成患者入组 2026年上半年更新关于加速批准可能性的讨论 [41] * 持续执行财务目标 [41]

文章核心观点 - 投资者应关注具有强流动性和资产使用效率的股票以获取稳健回报 [1] - 高流动性虽好但也可能暗示公司未能有效利用资产 需结合效率指标进行平衡评估 [2][3] - 通过特定筛选参数从超过7700只股票中最终选出8只 其中4只（EVER, FOLD, LRCX, CBOE）符合严格的流动性和增长标准 [9][10] 流动性衡量指标 - 流动比率衡量流动资产相对于流动负债的水平 理想范围在1-3之间 [4] - 速动比率在排除存货后衡量公司偿还短期债务的能力 大于1为佳 [5] - 现金比率是最保守的指标 仅考虑现金及等价物和投资资金与流动负债的对比 大于1为佳但过高可能意味着现金使用效率低下 [6] 股票筛选标准 - 筛选标准包括流动比率、速动比率和现金比率均在1-3之间 [8] - 资产使用效率需高于行业平均水平 该指标是过去12个月总销售额与过去四个季度平均总资产的比率 [7][8] - 增长评分需小于或等于B级 Zacks排名需为第1级（强力买入） [10] 重点公司分析：EverQuote (EVER) - 公司是一家在线保险市场 受益于其独家数据资产和技术 并专注于核心财产险市场 [10][11] - 最近一个季度总营收1.739亿美元 超出预期4.6% 同比增长20% 汽车保险垂直领域营收增长21%至1.576亿美元 [12] - 2025年每股收益共识预期为1.41美元 过去七天上调10美分 公司增长评分为A [13] 重点公司分析：Amicus Therapeutics (FOLD) - 公司是一家专注于罕见代谢疾病的生物技术公司 [13] - 2025年第三季度营收1.691亿美元 同比增长19% 增长由Galafold和Pombiliti + Opfolda的销售推动 [14] - 公司重申2025年总营收按恒定汇率计算增长15-22%的指引 2025年每股收益共识预期为0.31美元 [15] 重点公司分析：Lam Research (LRCX) - 公司向半导体行业提供晶圆制造设备和服务 受益于3D DRAM和先进封装技术的势头 [15][16] - 2026财年第一季非GAAP每股收益1.26美元 同比增长46.5% 营收53.2亿美元 同比增长28% [16] - 对2026财年每股收益共识预期为4.72美元 公司增长评分为A [17] 重点公司分析：Cboe Global Markets (CBOE) - 公司第三季度调整后营收创纪录达6.055亿美元 同比增长14% 期权营收增长19%至3.808亿美元 [18] - 交易量增长预计将推动交易费用和有机增长 公司上调2025年有机总净营收增长目标至高个位数至中双位数 [19] - 2025年每股收益共识预期从9.93美元上调至10.14美元 公司增长评分为A [19]

核心财务业绩 - 第三季度调整后每股收益为0.17美元，超出市场一致预期的0.12美元，去年同期为0.10美元 [1] - 第三季度总收入为1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%），超出市场一致预期的1.65亿美元 [2] - 公司第三季度实现GAAP净盈利 [3] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计2.638亿美元，较2025年6月30日的2.31亿美元有所增加 [7] 产品收入表现 - 总收入增长主要得益于Galafold销售增长以及新组合药物Pombiliti + Opfolda的增量收入 [2][3] - 治疗法布里病的Galafold销售额为1.383亿美元（按固定汇率计算同比增长12%），未达到1.5亿美元的市场一致预期，但超出模型预期的1.349亿美元 [4] - 新获批治疗晚发型庞贝病的组合疗法Pombiliti + Opfolda的净产品销售额为3070万美元，超出2967万美元的市场一致预期和2940万美元的模型预期 [7] 2025年业绩指引 - 公司重申2025年全年业绩指引，预计按固定汇率计算的总收入增长率为15%-22% [6][8] - Galafold收入预计按固定汇率计算增长10%-15% [8] - Pombiliti + Opfolda收入预计按固定汇率计算增长50%-65% [8] - 全年调整后运营费用预计在3.8亿至4亿美元之间 [8] - 公司继续预期在2025年下半年实现GAAP净盈利，并目标在2028年实现总销售额超过10亿美元 [9] 业务进展与战略 - 公司正在推进持续研究，以扩大在法布里病和庞贝病领域的药物标签 [3] - 2025年5月，公司获得了Dimerix三期项目DMX-200在美国的商业化独家权利，该药物是针对罕见致命肾脏病FSGS的潜在重磅疗法，目前尚无FDA批准的治疗方案 [10] - 关键的III期ACTION3研究进展顺利，预计在2025年底前完成全部患者入组 [10] 市场表现与同业比较 - 公司年初至今股价下跌4.5%，而同期行业指数上涨10.9% [3] - 生物科技行业其他高评级股票包括Alkermes、CorMedix和Exact Sciences，这些公司年初至今股价分别上涨5.7%、40.9%和23.8% [11][12][13][14]

财务业绩概览 - 公司报告2025年第三季度营收为1亿6906万美元，同比增长19.5% [1] - 季度每股收益为0.17美元，相比去年同期的0.10美元有所提升 [1] - 营收超出市场一致预期1亿6476万美元，实现2.61%的正向惊喜 [1] - 每股收益超出市场一致预期0.12美元，实现41.67%的正向惊喜 [1] 细分市场销售表现 - 美国地区净产品销售额为7027万美元，超出两家分析师平均预期的6447万美元，同比增长25.1% [4] - 美国以外地区净产品销售额为9879万美元，略低于两家分析师平均预期的1亿21万美元，但同比增长15.8% [4] - Pombiliti + Opfolda组合的净产品销售额为3071万美元，超出四家分析师平均预期的2977万美元，同比大幅增长45.3% [4] - Galafold的净产品销售额为1亿3835万美元，低于四家分析师平均预期的1亿5010万美元，但同比增长14.9% [4] 市场表现与展望 - 公司股价在过去一个月内上涨10.2%，表现优于同期标普500指数1%的涨幅 [3] - 公司目前获得Zacks Rank 1（强力买入）评级，预示其可能在短期内跑赢大市 [3]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[23] - Galafold收入为1.383亿美元，按固定汇率计算同比增长12%（按报告基准计算增长15%）[10] - Pombiliti和Opfolda收入为3070万美元，按固定汇率计算同比增长42%（按报告基准计算增长45%）[14] - 第三季度GAAP净收入为1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期GAAP净亏损为670万美元，每股亏损0.02美元，这是2025年首个实现GAAP盈利的季度[24] - 第三季度非GAAP净收入为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期非GAAP净收入为3080万美元，每股收益0.10美元[25] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和可交易证券为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加，第三季度环比增加3280万美元[25] - 销售成本占净销售额的比例为12%，去年同期为9%[23] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold本季度患者需求同比增长13%，季度末在可治疗的法布里患者中占据约69%的全球市场份额[10] - Galafold当前全球患者构成约为65%为初治患者，35%为转换治疗患者，而2024年分别为60%和40%，显示在初治人群中的吸收更强[11] - Pombiliti和Opfolda在2024年前九个月，从avalglucosidase alfa转换过来的患者数量相比2023年全年翻了一番，美国以外的初治处方量在前九个月相比2023年全年也翻了一番[15] - 两种产品的依从性和坚持率均维持在90%以上[12][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 第三季度总收入的58%（9880万美元）来自美国以外市场，42%（7030万美元）来自美国市场[23] - 对于Pombiliti和Opfolda，第三季度美国市场贡献约43%的收入，美国以外市场贡献57%的收入[14] - Pombiliti和Opfolda目前已在美国、英国、德国、西班牙、奥地利等15个国家获得报销，第三季度瑞士、意大利、捷克共和国、葡萄牙和荷兰等新上市市场开始产生收入[14][16][17] - 日本市场在第三季度末出现首批商业患者，为重要市场机会[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对两款商业产品在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[7] - 关键增长驱动因素包括：寻找新患者并渗透已诊断和治疗人群、拓展新市场和扩大标签适应症、提高在可治疗患者中的市场份额、维持高依从性[12] - 通过科学出版物和会议展示，持续强调Pombiliti和Opfolda日益增多的证据和差异化优势[6] - 与Dimerix合作推进DMX-200（用于FSGS的同类首创疗法）的研发，关键III期ACTION3研究患者入组率已超过90%，预计年底前完成入组[8][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现2025年下半年GAAP净收入保持信心，但提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长[24][27] - 法布雷病存在显著未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，但约6,000名确诊患者未接受治疗，文献表明实际患病率可能超过100,000患者，市场机会巨大[12] - 晚发型法布里病在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分人群对Galafold的适用性更高[13] - 公司在美国推出"Finding Fabry"活动，旨在提高疾病认知，改善诊断[13] 其他重要信息 - 2025年对于Pombiliti和Opfolda的销售成本是混合年份，因为在前三个季度消耗了先前已计费用的库存，相关成本将在第四季度计入[26] - 预计2025年全年毛利率将处于中位80%区间的高端（约83%-87%）[26] - 非GAAP运营费用指引维持在3.8亿至4亿美元，但预计将处于该范围的高端[27] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据对处方模式的影响以及最鼓励患者转换治疗的数据类型 [31] - 标签总体接受良好，公司希望未来能将标签扩展至晚发型和婴儿型庞贝病的儿科患者 [32] - 真实世界证据在与医生的对话中日益重要，持续的证据发表将支持产品的使用 [32][33] - 长期数据（如四年数据）和转换治疗经验对医生尤其有吸引力，间接比较数据和个体病例研究也很有价值 [34][35] - 公司正与关键利益相关者合作，确定在现实世界中监测患者的合适终点指标 [36][37] 问题: 关于美国第三季度新患者起始情况以及2026年加速收入增长的潜在措施 [41] - 第三季度是Pombiliti和Opfolda净商业需求最强的季度，美国是增长的主要贡献者 [42] - 进入2026年，真实世界证据的积累、新上市国家（如日本、荷兰）的贡献以及患者转换经验的增加将支持增长势头 [43][44][45] 问题: 关于Galafold患者增长是来自核心国家还是新兴市场 [48] - 增长主要来自核心国家，主要由新诊断的初治患者驱动，在这些市场Galafold已成为标准治疗 [49] - 法布里病诊断不足的现状继续为增长提供潜在动力 [49] 问题: 关于DMX-200的MCP-1水平阈值以及Filspari的FDA咨询委员会会议 [52] - 对于Filspari不再需要咨询委员会会议表示乐观，认为这是积极信号 [53] - MCP-1水平与蛋白尿反应相关，在二期研究中，高MCP-1和高蛋白尿患者对DMX-200的反应最显著；三期研究未设定MCP-1入组标准，但会进行分析 [54][55] 问题: 关于Biosecure 2.0对爱尔兰生产的影响以及医生对转换治疗态度的变化 [58] - 对爱尔兰邓多克工厂的供应稳定性充满信心，不担心Biosecure立法的影响 [59] - 随着证据的积累，公司相信Pombiliti和Opfolda将是庞贝病的正确疗法，正在帮助医学界确定现实世界中的疗效终点 [60][61] 问题: 关于婴儿型庞贝病标签扩展的时间表以及是否仅依赖ROSELLA试验 [66] - 首要标签扩展目标是儿科晚发型庞贝患者（12-17岁），预计明年年中更新标签 [67][68] - 婴儿型庞贝病的标签扩展可能在此之后，具体时间取决于临床试验进展 [68][69] 问题: 关于2026年Pombiliti的商业轨迹和稳态市场份额预期 [71] - 对2026年的持续增长充满信心，但尚未提供具体指引 [71] - 目标是在峰值时获得超过50%的市场份额，使其成为庞贝病的领先治疗产品 [71][72]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[23] - Galafold收入为1.383亿美元，按固定汇率计算增长12%，报告口径增长15%[10] - Pombiliti和Opfolda收入为3070万美元，按固定汇率计算增长42%，报告口径增长45%[14] - 第三季度实现GAAP净利润1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期为GAAP净亏损670万美元，每股亏损0.02美元[24] - 非GAAP净利润为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期为3080万美元，每股收益0.10美元[25] - 现金及现金等价物和可交易证券为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加[25] - 第三季度GAAP运营费用增至1.153亿美元，同比增长8%；非GAAP运营费用增至9540万美元，同比增长15%[23][24] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold本季度患者需求同比增长13%，全球市场份额约为69%[10] - Galafold患者构成中约65%为初治患者，35%为转换患者，而2024年分别为60%和40%，显示在初治人群中渗透率提高[11] - Pombiliti和Opfolda在2024年前九个月，从avalglucosidase alfa转换过来的患者数量相比2023年全年翻倍，美国以外地区的初治处方量也相比2023年全年翻倍[15] - 两种产品的依从性和坚持率均超过90%[12][16] - Galafold和Pombiliti与Opfolda均有望达到当前全年共识销售预期[5][11][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 第三季度总收入的58%（9880万美元）来自美国以外市场，42%（7030万美元）来自美国市场[23] - Pombiliti和Opfolda收入中，美国约占43%，美国以外地区占57%[14] - Pombiliti和Opfolda已在15个国家获得报销，包括第二季度启动的瑞士、意大利、捷克共和国、葡萄牙和荷兰，以及近期达成定价和报销协议的日本、比利时、爱尔兰和卢森堡[14][16][17] - 在日本市场，大多数患者已使用Nexviazyme两到三年，这被视为一个重要的市场机会[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对两款商业化产品在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[7] - 关键增长驱动因素包括：增加新患者数量、扩大处方医生的广度和深度、在新国家上市、通过证据生成和真实世界证据实现疗法差异化、维持高依从性[12][16] - 通过"发现法布里病"等活动提高疾病认知，解决诊断延迟问题，以挖掘未诊断患者群体的市场潜力[13] - 与Dimerix合作开发DMX-200（用于FSGS的first-in-class疗法），其关键III期ACTION3试验入组已完成超过90%，预计年底前完成全部入组[8][19][21] - 致力于Pombiliti和Opfolda的标签扩展，包括针对晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者[32][66][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对实现2025年下半年GAAP净利润保持信心，但提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长[24][25] - 法布里病领域存在巨大未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，约6,000名确诊患者未治疗，文献提示实际患病率可能超过100,000人，市场机会巨大[12] - 晚发型法布里病在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分人群对Galafold的适用性更高[12] - 公司基于九个月业绩和对第四季度的清晰展望，确信全年总收入和产品收入趋势符合全年共识预期[26] 其他重要信息 - DMX-200的III期ACTION3试验设计稳健，已成功完成多次中期分析，FDA已同意将蛋白尿作为批准的主要终点[21] - 在ICIEM会议上展示了PROPEL开放标签扩展研究的新四年数据，显示ERT经验患者肌肉功能和力量关键终点保持稳定或改善[6][18] - 一项独立的英国研究显示，从Myozyme转换到Pombiliti和Opfolda的患者在运动功能上有改善[18][34] - 公司预计在2025年第一季度与FDA举行额外会议，讨论ACTION3研究的下一次中期分析和DMX-200的后续开发步骤[21] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据的影响以及驱动患者转换的关键数据 [31] - Pombiliti的标签总体接受良好，公司希望在美国将标签扩展至晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者，相关研究应能在明年支持标签扩展[32] - 真实世界证据在与医生的对话中日益重要，随着证据积累，将更支持Pombiliti和Opfolda的使用[32][33] - 长期数据（如四年数据）和转换经验数据对医生尤为重要，独立的间接比较研究和个案研究也提供了有价值的见解[34][35] - 公司持续投资儿科试验，预计明年年中在美国将标签扩展至青少年患者，并致力于与关键利益相关者确定合适的患者监测终点[36][37] 问题: 美国Q3新患者启动情况以及2026年加速收入增长的潜在措施 [41] - Q3是Pombiliti和Opfolda净商业需求最强劲的季度，美国是增长的主要贡献者，处方广度和深度增加，报销时间缩短，依从性良好[42] - 推动未来增长的因素包括：真实世界证据的积累、新上市国家（如日本、荷兰）的贡献、以及医生和患者使用经验的增加[43][44][45] - 公司对进入2025年的持续势头充满信心，但提供2026年具体指引为时尚早[43] 问题: Galafold患者增长主要是由核心国家还是新兴市场驱动 [48] - 患者增长主要来自关键国家，主要由新诊断的初治患者驱动，Galafold在这些市场已成为适用突变新诊断患者的护理标准[49] - 在近期启动的市场中仍有一定程度的患者转换，但底层增长潜力巨大，因为法布里病诊断不足，诊断患者数量持续超出预期[49] 问题: DMX-200的MCP-1水平阈值以及Filspari的FDA咨询委员会会议更新 [52] - DMX-200通过阻断MCP-1与CCR2受体的信号传导发挥作用，II期研究中高MCP-1和高蛋白尿患者对DMX-200的蛋白尿反应最显著[54][55] - III期研究未设定MCP-1入组标准，但会监测该指标并基于不同水平分析结果，预计高MCP-1患者炎症更严重，DMX-200效果可能更明显[54][55] - 对Filspari不再需要咨询委员会会议表示欢迎，认为这是积极信号[53] 问题: Biosecure 2.0对爱尔兰生产设施的影响以及医生对Pombiliti转换态度的变化 [58] - 公司对爱尔兰邓多克生产基地的供应链安全充满信心，该设施已获欧洲批准，预计也将获美国批准，Biosecure立法的演变增强了公司对长期稳定供应的信心[59] - 随着证据积累，公司致力于证明Pombiliti和Opfolda是庞贝病患者的正确疗法，医生使用经验增加和真实世界证据将推动产品被更广泛接受[60][61] 问题: Pombiliti针对婴儿型庞贝病的标签扩展时间表以及是否仅依赖ROSELLA试验 [66] - 首要任务是解决目前无法使用Pombiliti的儿科晚发型庞贝患者（12-17岁及1-12岁）的需求，这将是更早的标签扩展机会[67] - 针对12-17岁青少年患者的提交预计不久后进行，标签扩展预计在明年年中；12岁以下患者入组即将完成，需约一年随访后提交，预计几年内加入标签[68] - 婴儿型庞贝病研究在转换患者入组接近完成，初治患者入组进展良好，同样需要一年以上研究和提交时间，预计在年轻LOPD组之后[68][69] 问题: 2026年Pombiliti的商业轨迹展望以及稳态市场份额预期 [71] - 公司对年底增长充满信心，预计明年将保持强劲增长势头，但提供具体指引为时尚早[71] - 在像英国这样已上市数年的市场，市场份额已达到40%以上，公司坚信该产品将成为治疗庞贝病的领先产品，峰值市场份额目标超过50%，以支持超过10亿美元的峰值销售潜力[71][72]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入达到1.691亿美元，同比增长19%（按固定汇率计算增长17%）[22] - 第三季度实现GAAP净利润1730万美元，每股收益0.06美元，而去年同期GAAP净亏损670万美元，每股亏损0.02美元，这是2025年首个实现GAAP净利润的季度[23] - 非GAAP净利润为5420万美元，每股收益0.18美元，去年同期为3080万美元，每股收益0.10美元[24] - 现金及现金等价物和可交易证券总额为2.638亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元有所增加，第三季度环比增加3280万美元[24] - 第三季度GAAP运营费用增至1.153亿美元，同比增长8%；非GAAP运营费用增至9540万美元，同比增长15%[23] - 产品销售成本占净销售额的12%，去年同期为9%[22] - 重申2025年全年财务指引：总收入增长15%-22%，Galafold收入增长10%-15%，Pombiliti和Opfolda收入增长50%-65%（均按固定汇率计算）[25] - 预计2025年全年毛利率在83%-87%区间的高位，非GAAP运营费用指引维持在3.8亿至4亿美元区间的高位，预计2025年下半年实现GAAP净利润[25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold第三季度收入1.383亿美元，按固定汇率计算增长12%，报告基础上增长15%，患者需求同比增长13%[8] - Galafold在全球治疗的 amenable 突变法布里患者中占据约69%的市场份额，目前患者构成约为65%初治患者和35%转换治疗患者，而2024年分别为60%和40%[8][9] - Pombiliti和Opfolda第三季度收入3070万美元，按固定汇率计算增长42%，报告基础上增长45%；年初至今按固定汇率计算增长59%，报告收入增长61%[12] - Pombiliti和Opfolda的合规性和依从性率维持在90%以上[12][15] - 第三季度美国市场收入约占Pombiliti和Opfolda总收入的43%，美国以外市场占57%[13] 各个市场数据和关键指标变化 - Galafold在其领先市场（未具体说明）需求创下新高，年初至今的新患者起始数达到上市以来最高水平[9] - Pombiliti和Opfolda已在15个国家获得报销，包括第三季度新增的日本、比利时、爱尔兰和卢森堡[12][15][16] - 在日本市场，第三季度末出现首批商业患者，其中大部分患者已使用Nexviazyme两到三年，这被视为一个重要的市场机会[16] - 在荷兰市场，预计将有70%的晚期发病患者转换使用Pombiliti和Opfolda，并在第三季度和第四季度取得了显著进展[40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对Galafold和Pombiliti及Opfolda在2028年实现合计10亿美元销售额的目标充满信心[5] - Galafold的增长驱动力包括寻找新患者、渗透已诊断和治疗人群、扩展至新市场和新适应症、提高在 amenable 患者中的治疗份额以及维持高依从性[10] - Pombiliti和Opfolda的增长驱动力包括增加净新患者数量、扩大处方医生广度和深度、在2024年进入最多10个新国家、通过证据生成和真实世界证据进行差异化以及维持高依从性[15] - 公司与Dimerix合作开发DMX-200（一种用于FSGS的first-in-class疗法），其关键III期ACTION3试验已完成超过90%的患者入组，预计年底前完成全部入组[18][19] - 公司致力于通过科学出版物和会议展示来积累Pombiliti和Opfolda的差异化证据，例如在ICIEM上公布的PROPEL扩展研究四年数据显示了肌肉功能和力量的稳定性或改善[5][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对增长轨迹保持坚定信心，预计当前趋势将延续至未来几年[4] - 法布里疾病存在大量未满足需求，全球超过12,000人接受治疗，约6,000名确诊患者未接受治疗，文献表明实际患病率可能超过100,000人，表明Galafold拥有巨大的市场机会[10] - 公司通过"Finding Fabry"等活动提高法布里疾病的诊断意识，因为该疾病诊断常被延误长达十年或更久[11] - 公司相信小分子药物对于未治疗和未诊断人群是一个有吸引力的治疗选择，晚发型法布里在新诊断和治疗人群中的比例不断增加，这部分患者对Galafold的 amenable 比例更高[11] - 尽管对第三季度实现GAAP净利润感到满意，但管理层提醒在盈利初期，GAAP盈利能力可能不会逐季度线性增长，但仍预计2025年下半年实现GAAP净利润[24] 其他重要信息 - Galafold拥有强大的知识产权保护，预计其增长跑道将延续至下一个十年[12] - 对于Pombiliti和Opfolda，全球从avalglucosidase alfa转换而来的患者在2024年前九个月的数量相比2023年全年翻了一番；美国以外的初治处方在2024年前九个月相比2023年全年也翻了一番[14] - DMX-200的III期ACTION3试验设计稳健，已成功完成多次中期分析，FDA已同意将蛋白尿作为批准的主要终点[19] - 公司预计将在2026年第一季度与FDA举行会议，讨论ACTION3研究的下一次中期分析以及DMX-200开发的后续步骤[19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Pombiliti在美国的标签接受度、真实世界证据的影响以及哪些数据对医生最有说服力 [29] - Pombiliti的标签总体接受良好，但公司希望未来能将标签扩展至晚发型庞贝病的儿科患者和婴儿型庞贝病患者，相关研究正在进行中，预计明年将显现效益[30] - 真实世界证据在与医生的沟通中日益重要，随着证据的积累，将更支持Pombiliti和Opfolda的使用，公司将继续在医学会议上展示相关数据[31] - 长期数据（如四年数据）和转换治疗的经验对医生尤其有吸引力，缺乏Pombiliti与Nexviazyme的间接比较数据，但近期英国的一项研究提供了相关见解，个体病例研究和儿科数据也很重要[32][33] - 公司正在与关键利益相关者合作，确定在真实世界中监测患者的关键终点和节奏[34] 问题: 关于美国Q3庞贝病新患者起始数的进展以及2026年加速收入增长的潜在措施 [37] - Q3是Pombiliti和Opfolda净商业需求有史以来最高的一个季度，美国是增长的主要贡献者，处方广度和深度增加，报销时间缩短，依从性高[38] - 所有上市市场进展良好，Q4积累的势头使公司对2026年的持续增长充满信心[39] - 推动增长的因素包括真实世界证据的积累、新上市国家（如日本）的贡献、以及像荷兰这样有高转换率预期的市场的进展[40][41] 问题: Galafold创纪录的新患者增加主要是由核心国家还是新兴国家驱动 [42] - 新患者增加主要来自核心国家，主要由新诊断的初治患者驱动，Galafold在这些市场已成为amenable突变新诊断患者的标准治疗[43] - 在近期上市的市场中，仍有一定程度的患者转换，但增长潜力主要来自法布里疾病诊断不足的现状，诊断出的患者数量持续超出预期[44] 问题: DMX-200是否有针对MCP-1水平的定义阈值，以及对Filspari不再需要咨询委员会会议的评论 [45] - DMX-200通过阻断MCP-1与CCR2受体的信号传导来发挥作用，在二期试验中，高MCP-1和高蛋白尿的患者对DMX-200的反应最显著[47] - 三期试验未设定MCP-1入组标准，但会全程监测MCP-1，并计划根据MCP-1水平分析结果，预计高MCP-1患者炎症更严重，DMX-200效果可能更明显[47] - 对Filspari不再需要咨询委员会会议表示欢迎，认为这是一个积极信号[46] 问题: Biosecure 2.0对爱尔兰工厂生产的Pombiliti产品在美国使用的影响，以及医生对转换治疗态度的变化 [50] - 公司对将生产转移至爱尔兰Dundalk工厂充满信心，该工厂已获得欧洲批准，并期待获得美国批准，认为这将确保来自"友岸"地点的供应安全，不担心Biosecure立法的影响[51] - 随着证据的积累，公司相信将证明Pombiliti和Opfolda是患者的正确治疗选择，医生和患者正在使用更多指标（如活动能力和呼吸功能）来评估治疗效果[52][54] 问题: 婴儿型庞贝病标签扩展的时间表以及是否仅取决于ROSELLA试验 [59] - 婴儿型庞贝病患者是最脆弱的群体，但当前最大的未覆盖患者群体是晚发型庞贝病的儿科患者（12-17岁及1-12岁）[60] - 12-17岁青少年患者的数据提交预计很快进行，标签扩展预计在2026年中期；12岁以下患者入组预计年底完成，需约一年随访后提交，预计几年内添加到标签中[61] - 婴儿型庞贝病的研究包括转换患者和初治患者队列，转换患者入组接近完成，初治患者入组进展良好，预计在年轻LOPD组之后不久提交[61][62] 问题: 2026年Pombiliti的商业轨迹展望以及稳态市场份额预期 [64] - 公司对年底的增长充满信心，预计势头将延续至2026年，虽然具体指引尚早，但预计将是强劲增长的一年[65] - 在一些市场（如英国），经过三到四年的市场渗透，市场份额已达到40%以上，公司相信该产品将成为治疗庞贝病的领先产品，峰值市场份额目标超过50%，从而支持其10亿美元以上的峰值销售潜力[65]

财务业绩摘要 - 2025年第三季度总收入为1.691亿美元，按固定汇率计算同比增长17% [1][4] - 2025年第三季度实现GAAP净利润1730万美元，而去年同期为GAAP净亏损670万美元 [1][7] - 现金及有价证券头寸强劲，截至2025年9月30日达2.638亿美元，较2024年底增加1390万美元 [1][7] 产品收入表现 - 核心产品Galafold第三季度净产品销售额为1.383亿美元，同比增长15%（按固定汇率计算增长12%）[5][7] - 新疗法Pombiliti + Opfolda增长迅猛，第三季度净产品销售额为3070万美元，同比增长45%（按固定汇率计算增长42%）[5][7] - 前九个月累计净产品收入达4.49亿美元，同比增长19% [5] 运营支出与盈利能力 - 2025年第三季度GAAP运营总支出为1.153亿美元，同比增长8% [7] - 非GAAP运营支出为9540万美元，同比增长15% [7] - 非GAAP净利润表现强劲，2025年第三季度为5420万美元，摊薄后每股收益为0.17美元，远超去年同期的3080万美元 [7][33] 2025年财务指引 - 公司重申2025年财务指引：总收入增长15%至22%，Galafold收入增长10%至15% [8] - Pombiliti + Opfolda收入预计将实现50%至65%的高增长 [8] - 预计毛利率维持在中位80%水平，非GAAP运营支出预计在3.8亿至4亿美元之间 [8] 业务进展与管线更新 - Pombiliti + Opfolda近期在日本和比利时等四个国家完成定价和报销协议，2025年计划新进入多达10个国家 [14] - DMX-200用于治疗局灶节段性肾小球硬化症的III期研究按计划推进，预计在2025年底前完成入组 [3][14] - 合作伙伴药明生物爱尔兰邓多克生产基地获得欧洲药品管理局批准，成为Pombiliti的商业化生产场地 [14] 长期增长前景 - 公司致力于实现显著的长期收入增长，预计在2028年总销售额将突破10亿美元 [14] - 持续的商业化执行和新患者增加推动公司实现可持续的两位数增长 [3]