Bolsters balance sheet with non-dilutive capital at an attractive cost Beginning in January 2028 OMERS will receive an additional 25% of the North American Crysvita® royalty interest capped at 1.55 times the purchase price Proceeds to fund four expected launches, setting the company up for the next stage of growth NOVATO, Calif., Nov. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel products for ...

文章核心观点 - 基因药物公司BridgeBio将BEYONTTRA在欧洲的部分销售特许权出售给HealthCare Royalty和Blue Owl Capital管理的基金，获得3亿美元资金，以加强资产负债表并支持产品推出和管线项目 [1][2] 交易情况 - BridgeBio将BEYONTTRA在欧洲的部分特许权出售给HCRx和Blue Owl，获3亿美元，该协议将预期特许权变现，为公司提供即时且稀释性较低的资金 [1][3] - 公司高级副总裁称交易为股东保留显著上行空间，结构设计限制了向特许权投资者的年度及总付款额，凸显了acoramidis的良好开端和全球潜力 [2] - HCRx主席和CEO表示看好acoramidis对ATTR - CM患者的积极影响，体现公司对生物制药行业创新的支持；Blue Owl董事总经理称投资反映对BEYONTTRA商业潜力的信心及提供灵活资本解决方案的承诺 [3] - 协议规定，BridgeBio获3亿美元，作为交换，投资者获得BEYONTTRA在欧洲每年前5亿美元净销售额60%的特许权使用费，协议初始上限为1.45倍，达到上限后无需再向投资者付款 [3] 过往合作与产品获批情况 - 2024年3月，BridgeBio与拜耳消费者保健公司达成独家许可协议，在欧洲商业化BEYONTTRA治疗ATTR - CM，已获2.1亿美元前期和监管里程碑付款，预计近期再获7500万美元里程碑付款及30%左右的分层特许权使用费 [4] - acoramidis在美国以Attruby获批，在欧洲、日本、英国以BEYONTTRA获批，所有标签均表明对TTR有近乎完全的稳定作用 [4][6] 产品信息 BEYONTTRA - 是一种口服的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR - CM） [6][7] - 在ATTRibute - CM研究中，acoramidis在ATTRv - CM和ATTRwt - CM患者中显示出快速获益，3个月时首次事件（ACM或CVH）时间与安慰剂组显著分离，30个月时复合ACM和复发性CVH事件减少42%，CVH事件累积频率减少50% [6] Attruby（acoramidis） - 是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM），以减少心血管死亡和心血管相关住院 [8] - 与安慰剂组相比，服用Attruby的患者腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）的不良反应报告较多，多数不良反应为轻度，无需停药即可缓解，因不良事件停药率与安慰剂组相似（9.3%和8.5%） [9] 公司信息 BridgeBio Pharma - 是一家专注于基因疾病的生物制药公司，成立于2015年，研发管线涵盖从早期科学到晚期临床试验的项目 [10] HealthCare Royalty - 是一家领先的特许权收购公司，专注于商业或接近商业阶段的生物制药产品，自成立以来已在90多个生物制药产品上投资超50亿美元 [11] Blue Owl - 是一家领先的资产管理公司，截至2025年3月31日，管理资产达2730亿美元，通过信贷、实物资产和GP战略资本三个多策略平台进行投资 [13] 其他信息 - Latham & Watkins LLP担任BridgeBio的法律顾问，Gibson, Dunn & Crutcher LLP担任HCRx和Blue Owl的法律顾问 [5]

纪要涉及的公司 Royalty Pharma 纪要提到的核心观点和论据 公司业务模式 - 公司成立约30年，最初由现任CEO兼创始人Pablo Legeretta创立，基础业务是购买医院、大学或基金会现有的特许权使用费流，承担药物商业表现的长期风险，为其提供前期资本用于研发等[2] - 2020年上市后，业务拓展至通过合同投资研发项目或为需要资金推出药物的公司提供资本，以换取合成特许权使用费[3] - 既购买现有特许权使用费流，也与默克、辉瑞、赛诺菲等公司共同投资研发项目创造特许权使用费流[4] 财务情况 - 去年营收约30亿美元，EBITDA利润率达92%，获投资级评级，公开表示每年部署20 - 25亿美元资本[5] 投资优势 - 有30年历史，过去10 - 15年产生约12% - 13%的无杠杆回报，加杠杆后回报更高[6] - 与制药或生物技术公司相比，不受现有治疗领域偏好或特许经营权限制，可投资任何治疗领域，无制造等成本，能更灵活地投资高增长潜力药物[7] - 与资产管理公司相比，有良好的投资回报记录，而资管公司虽管理资金规模大，但不确定能否为有限合伙人创造像公司一样的回报[8][9] 政策影响 - 业务在地域、商业、医保等方面多元化，受政策不确定性影响较小，关税在业务上游，特许权使用费基于药品净销售额，影响不大[11][12] 战略整合 - 此前公司由外部管理，2020年上市后，上市公司RPRX拥有所有资产和特许权使用费流，与RP Management签订管理合同[14] - 因股东希望管理层与上市公司绑定，经与董事会协商，于1月宣布、5月完成将外部经理并入上市公司的交易，股东反应积极，股价积极响应[16][17] - 实际运营中，此前投资决策也会提交给上市公司董事会，整合后无外部经理，管理层都为上市公司工作[18][19] 业务运营 - 投资活跃，不受股权市场波动影响，关注产品本身，治疗领域无偏好，重点关注概念验证后及更后期阶段的项目[20][21][22] - 去年业务漏斗顶部有440个机会，因生物制药行业资本密集，未盈利的生物技术公司融资方式有限，合成特许权使用费融资成本在两位数，对公司有吸引力，公司还与大型制药公司进行风险分担投资[23][24][25] - 每年投资20 - 25亿美元用于未来增长，历史上每投资10亿美元，五年后约带来1.5 - 1.7亿美元收入，通过逐年叠加新资产实现复合增长[31] 投资组合 - 投资组合多元化，涵盖45个特许权使用费流，涉及肿瘤学、神经学等所有治疗领域，多数为已上市产品，也关注概念验证后有潜力的项目，如Prexalimab、olpasiran和pelicarcin等[38][39][40] 交易漏斗 - 2025年交易漏斗预计按预期增长，自2019年IPO前增长150%[42] - 公司具有永久资本优势，加权平均投资组合期限为13年，与公司长期投资理念契合，利于与合作伙伴达成自然匹配[43][45] 交易未通过漏斗的原因 - 项目太早、数据不佳、竞争格局待明确、监管指导变化、市场竞争激烈、专利到期影响等[47][48] 合作伙伴的好处 - 避免股权稀释，不受股价影响，在股权市场波动环境下可获得大规模资金，非债务融资，不限制公司发展，还可避免过早与制药公司合作，保持经济利益[52][53][54] 投资流程 - 研究和投资团队有30人，经验丰富，有策略和分析团队分析索赔数据等获取专有数据，有信任的关键意见领袖和顾问，还通过长期积累形成良好的人际关系和声誉[56][57][58] - 交易来源方面，漏斗顶部约三分之二为主动找上门，三分之一为公司主动联系；深度尽职调查阶段相反，三分之二为公司主动联系，三分之一为主动找上门[67][68] 未来展望 - 继续执行计划，投资高质量资产，满足未满足的医疗需求，为股东和合作伙伴创造双赢回报[65] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司分析师日为9月11日，可能会更新资本部署目标[34] - 公司与Biohaven做了4笔交易，与Cytokinetics做了3笔交易，有长期合作关系[60]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收超4500万美元，较去年同期的3100万美元增长46%，主要由特许权使用费收入驱动 [36][37] - 特许权使用费收入达2750万美元，增长44%，调整后每股收益为1.33美元 [36] - 第一季度GAAP净亏损425万美元，即每股2.21美元；非GAAP基础上，核心调整后净收入为266万美元，即每股1.33美元 [43][44] - 重申2025年全年财务指引，预计特许权使用费收入在1.35 - 1.4亿美元之间，Captisol销售额在3500 - 4000万美元之间，合同收入在1000 - 2000万美元之间，总营收在1.8 - 2亿美元之间，核心调整后每股收益在6 - 6.25美元之间 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 主要增长驱动因素包括Varonis的O2Ver、Trevyris的Filspari、Recordati的Carziva和Merck的Capaxib等产品的强劲表现 [38] - O2Ver在2025年第一季度美国销售额达7130万美元，几乎是第四季度的两倍，公司预计其到2029年销售额将达12亿美元，为公司带来超3500万美元的特许权使用费收入 [39] - Filspari第一季度美国销售额为5600万美元，同比增长超180%，环比增长13%，公司从其销售中获得9%的特许权使用费 [40] - Merck的Capaxib第一季度销售额为1.07亿美元，是上一季度的两倍多 [41] Captisol业务 - 第一季度Captisol材料销售额为1350万美元，高于2024年第一季度的920万美元，主要受Gilead补货需求和发货时间影响 [42] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场是公司多数合作伙伴的首要关注点，尽管部分产品如Carziba在欧洲和全球其他地区推出，但美国市场仍占据主导地位 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于通过收购和投资高增长、低运营成本的资产，实现盈利和复合增长，现有资产组合多元化，涵盖不同临床开发阶段和治疗领域 [17][18] - 持续构建II期和III期开发阶段资产的强大管线，积极寻找优质团队和资产，以解决重大未满足的临床需求 [8] - 面对生物技术公司融资困难的市场环境，公司认为特殊情况增多，为其提供了更多投资机会，如重组、合并和收购等 [51] - 公司在投资时注重分散风险，一般在二元风险情况下单笔投资不超过5000万美元，但会在风险显著降低的情况下增加投资规模 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局强劲，有望实现全年财务目标和长期增长目标，商业组合预计在2030年代初实现中两位数增长，加上开发阶段组合，预计每股收益增长超20% [47][48] - 生物技术公司融资环境困难，特许权融资需求增加，对公司是积极的顺风因素；FDA的人事和结构调整短期内可能带来干扰，但长期来看可能有利于公司的开发阶段投资组合和战略 [12][13] - 美国药品定价政策的潜在变化短期内会造成市场动荡，但长期来看可能是好事 [59][60] 其他重要信息 - 公司旗下Peltos Therapeutics将与Channel Therapeutics合并，筹集5000万美元股权资本，成立新的上市生物制药公司，专注于ZELSUVME的商业化，公司将持有新公司约55%的股份 [24][26] - ZELSUVME是FDA批准的首个也是唯一用于传染性软疣的家庭处方疗法，针对庞大的未满足市场需求，具有强大的知识产权组合和制造技术 [31][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司是否看到更多特殊情况，以及对公司的影响 - 由于生物技术公司融资市场困难，特殊情况增多，对行业意味着重组、合并和出售等，对公司而言是良好的投资机会，但公司也需要健康的生物技术市场环境 [51] 问题: 美国药品定价政策潜在变化对公司合作伙伴的影响 - 短期内会造成市场动荡，需要时间来解决和协商药品贸易政策，但长期来看可能是好事，美国仍是主要市场，多数合作伙伴优先关注美国市场 [58][59] 问题: 公司投资机会的规模是否有变化 - 公司旨在创建多元化投资组合，在二元风险情况下单笔投资一般不超过5000万美元，但会在风险显著降低的情况下增加投资规模，随着投资组合的增长，投资上限也会相应提高 [62][64] 问题: Carziva的预期和Recordati的拓展活动，以及传染性软疣的转诊模式 - Carziva方面，Recordati预计其销售额增长，计划在拉丁美洲推出，正在寻求美国FDA批准，还计划扩大其在诱导治疗和尤因肉瘤患者中的应用；传染性软疣最初主要由儿科医生诊断，病情恶化时患者会转诊至儿科皮肤科医生或皮肤科医生 [69][73] 问题: 公司的投资能力和NexSol平台的未来计划 - 鉴于当前市场环境和大量优质投资机会，公司今年可能会加快投资步伐，但会遵守投资规模限制；NexSol平台方面，公司拥有多项潜在疗法的知识产权，预计至少能推出两款商业产品，可能会寻找合作伙伴进行开发 [78][82] 问题: ZELSUVME的初始发布时间是否取决于与Channel的交易完成情况 - 目前两者相对独立，但时间上有一定重叠，公司预计在6月30日至8月30日完成合并，已组建团队并准备生产商业供应品，后续将根据SEC反馈调整销售代表的招聘速度 [84][86] 问题: Filspari在欧洲从有条件营销批准转为全面营销批准对报销和准入的影响 - 预计不会显著改变其发展轨迹，CSLV - four和Trevyr将继续在各国获得报销批准并加大市场推广投入，未来几个季度有望实现增长 [89] 问题: 今年剩余时间的收入节奏 - Captisol收入预计较为均衡，特许权使用费收入预计呈逐步上升趋势 [90]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收超4500万美元，较去年同期的3100万美元增长46%，主要由特许权使用费收入驱动，其增长44%，达2750万美元 [33][34] - 调整后每股收益为1.33美元，非GAAP基础下，第一季度核心调整后净收入为2660万美元，即每股1.33美元，高于去年同期的2180万美元或每股1.2美元 [33][42] - GAAP净亏损为4250万美元，即每股2.21美元，去年同期净收入为8610万美元，即每股4.75美元，差异主要源于去年对Viking Therapeutics的投资收益与今年的研发费用 [41] - 公司重申2025年全年财务指引，预计特许权使用费收入在1.35 - 1.4亿美元之间，Captisol销售额在3500 - 4000万美元之间，合同收入在1000 - 2000万美元之间，总营收在1.8 - 2亿美元之间，核心调整后每股收益在6 - 6.25美元之间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 第一季度特许权使用费收入增长44%，主要驱动因素包括Varonis的O2Ver、Trevyris的Rilspari、Recordati的Carziva和Merck的Cabaxas的强劲表现 [33][35] - Varonis的O2Ver在2025年第一季度美国销售额为7130万美元，几乎是第四季度的两倍，公司目前对O2Ver享有3%的特许权使用费 [37] - Trevia的FILSPARI第一季度美国销售额为5600万美元，同比增长超180%，环比增长13%，公司对FILSPARI销售享有9%的特许权使用费 [38] - Merck的Capaxib第一季度销售额为1.07亿美元，是上一季度的两倍多 [39] Captisol业务 - 第一季度Captisol销售额为1350万美元，高于2024年第一季度的920万美元，主要因Gilead对Veclery的补货 [35][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，传染性软疣影响约1670万人，该疾病通过接触或受污染物品传播，儿童、免疫功能低下的成年人和性活跃人群尤其易感 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 专注于通过投资后期开发资产和商业资产获取特许权使用费权益，以实现盈利和复合增长 [14][15] - 构建多元化且不断增长的特许权资产组合，以产生稳定且可预测的收入 [14] - 拥有专业团队，凭借丰富经验和广泛网络，寻找高临床价值、低风险的特许权投资机会 [16] 发展方向 - 继续投资开发阶段资产，扩大资产组合，近期投资了Castle Creek的DeFi资产 [6][12] - 执行特殊情况投资策略，如收购、孵化和分拆Novan的Zil Sugi资产 [13] 行业竞争 - 生命科学行业特许权资本需求大但供应少，公司可选择性投资，为合作伙伴提供差异化资本解决方案 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 生物制药融资环境具有挑战性，IPO减少，私募融资困难，特许权融资需求显著增加 [10] - 政府机构（如FDA）的重组和人事变动短期内可能造成干扰和不确定性，但新领导层有意减少不必要监管，加快严重和罕见疾病药物的监管流程 [11] 未来前景 - 公司对2025年及未来前景持乐观态度，预计现有商业组合将在2030年代初实现中两位数增长，加上开发阶段组合，预计每股收益增长超20% [44][45] 其他重要信息 - 公司子公司Pylthos Therapeutics与Channel Therapeutics合并，筹集5000万美元股权资本，预计在6月30日至8月30日完成合并，合并后公司将在纽约证券交易所上市，公司初始将持有约55%股权，并享有ZELLSUVI 13%的特许权使用费 [22][23][24] - 公司有38个活跃投资机会正在评估，包括增值和预批准交易，本季度完成两笔新投资 [12] 问答环节所有的提问和回答 问题1：公司是否看到更多特殊情况，对公司有何影响？ - 公司表示特殊情况增多，主要由于生物科技公司融资市场困难，这为公司提供了机会，但行业整体需要健康的市场环境，公司专注于有显著临床价值的药物投资 [48][49][50] 问题2：最惠国待遇药物定价政策对合作伙伴的产品推出有何影响？ - 公司认为该政策会导致短期内市场定价混乱和贸易政策谈判，但长期来看可能是好事，美国仍是大多数合作伙伴的主要市场 [55][56][57] 问题3：投资机会的规模是否有变化，公司是否会考虑更大规模的投资？ - 公司表示目前在当前市值和投资组合规模下，单笔投资最高约5000万美元，以实现投资组合多元化，但在风险显著降低的情况下会增加投资规模，如对Recordati的1亿美元投资，未来随着投资组合增长，会相应提高多元化投资上限 [59][60][62] 问题4：对Carziba的预期以及Recordati的拓展活动，传染性软疣的转诊模式是怎样的？ - 关于Carziba，Recordati预计其销售额在2023 - 2024年增长23%，并提高了肿瘤产品线的峰值销售指引，计划拓展地理市场，包括今年在拉丁美洲推出，继续寻求美国批准，中期和长期计划扩大其在诱导治疗和尤因肉瘤患者中的应用 [67][68][69] - 传染性软疣最初主要由儿科医生诊断，病情恶化时患者会转诊至儿科皮肤科医生（儿童）或皮肤科医生（成人） [72] 问题5：公司每年的投资能力如何，是否会增加投资，如何利用NexSol平台开发新产品或授权？ - 公司可能会在今年加快投资步伐，因为市场上有很多优质机会，但会遵守投资规模的多元化限制，考虑到团队的工作带宽 [77][78] - 对于NexSol平台，公司拥有多项潜在疗法的知识产权，目前团队正在评估最佳机会，预计会寻找合作伙伴进行开发，有望推出至少两款商业产品 [79][80][81] 问题6：ZelFu的初始推出时间是否取决于与Channel的合并交易，FILSPARI在欧洲的营销批准变更是否影响报销或准入，今年的收入趋势如何？ - ZelFu的推出时间与合并交易相对独立，但有一定重叠，目前团队正在为推出做准备，融资和合并目标已确定，主要取决于SEC的审批时间 [83][84][85] - FILSPARI在欧洲从有条件营销批准转为营销批准，预计不会显著改变其发展轨迹，CSLV - four和Trevyr将继续在各国获得报销批准并加大推广投资 [86][87] - 今年Captisol收入预计较为均衡，特许权使用费收入预计会逐渐上升 [88]