深圳惠民保的罕见病保障机制 - 深圳惠民保为罕见病患儿杨小宝提供特殊保障 使其月治疗费用超十万元的黏多糖贮积症(IV A型)获得70%费用报销[1] - 该保险2024年底年报销额度提升至最高55万元 累计为杨小宝治疗账单报销约27万元[2] - 针对医保目录内罕见病药品 经基本医保和大病保险报销后可进一步赔付80% 年保障额度120万元[2] 港澳药械通与药品引进 - 唯铭赞在2024年底进入广东省港澳药械通目录 得以再度引进内地符合条件的医疗机构使用[2] - 该药品5毫升装定价高达7500元 需根据患者体重决定用药剂量[1] 2025年度保障升级 - 新增9种罕见病的10个高值自费药品纳入保障范围 包括治疗短肠综合征的注射用替度格鲁肽[3] - 医保目录外罕见病药品年保障额度提升至最高60万元 实现一站式直接结算无需垫付[3] - 罕见病自费药品费用保障累计赔付超2000万元 惠及660人次[3] 参保渠道与时效 - 2025年度集中参保期为4月22日至6月30日 保障期覆盖2025年7月1日至2026年6月30日[3] - 支持用人单位通过广东政务服务网统一参保 个人可通过12个线上平台及线下窗口办理[3]

罕见病药物保障问题 - 6岁患儿优优患有黏多糖贮积症Ⅳ型 需终身使用美国拜玛林制药公司研制的特效药唯铭赞 该药年治疗费用原需200多万[2] - 2024年5月唯铭赞在中国的进口药品注册证到期退出内地市场 后通过"港澳药械通"政策在香港引进 单支药价5106元 患儿月治疗费超10万 年费用达160万[2][3] - 广州"穗岁康"惠民保因唯铭赞未获国家药监局续批而停止报销 而深圳惠民保等周边城市产品仍覆盖"港澳药械通"药物[4][7] 医疗保障政策差异 - 广州市医保局解释"穗岁康"条款限定保障范围为国家药监局批准上市药品 港澳引进药物不在列[4][7] - 广州新推"穗新保"虽覆盖6种创新药械包括唯铭赞 但排除投保前确诊的"既往症"患者 罕见病患儿无法受益[5][7] - 不同城市惠民保对"港澳药械通"药物纳入标准不一 深圳纳入唯铭赞 中山珠海仅纳入其他2-3种药物[7] 制药行业动态 - 拜玛林制药的唯铭赞作为黏多糖贮积症Ⅳ型唯一特效药 在中国市场面临注册证过期问题 目前仅通过特殊通道供应[2][7] - "港澳药械通"政策成为罕见病药物跨境供应新途径 但药物持续可及性受地方医保报销政策制约[2][4]