公司动态 - 意大利制药公司Recordati通过其全资控股的中国公司锐康迪进行注销备案 将彻底退出中国市场[1] - 伴随锐康迪退出 其几款罕见病药物将停止对华供货 包括中国唯一一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他[1] - 奥唑司他于2024年9月在中国获批 2025年4月正式商业化 上市销售不到一年 但自2021年起已在博鳌乐城先行先试使用[3] - Recordati曾对奥唑司他在华销售抱有很高期望 该药在国内尚无同类替代疗法[3] - 在2025年国家医保目录调整中 该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入[3] 产品与市场表现 - 奥唑司他在中国上市后价格约为8000元/盒 尽管是全球最低市场之一 但年治疗费用仍达约20万元[3] - 有业内数据预估 在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右 支付问题直接影响其上市后销售[4] - 一位服用奥唑司他四年的库欣综合征患者称 几年治疗花费了100万元[3] - 奥唑司他曾通过2025年国家医保目录初步形式审查 专家曾认为其进入医保可能性大 若纳入医保 患者月自费部分有望降至2000元以下[3] 行业挑战 - 罕见病药物研发成本高、使用人数少、定价高昂 支付依赖医保及商保在内的多层次支付体系[4] - 在中国商保力量相对薄弱 罕见病患者对基本医保抱有更高期待 但基本医保需兼顾常见病等需求 许多高价罕见病药仍在等待进入医保[4] - 与大型药企相比 产品管线不丰富、专注于罕见病研发的中小规模企业生存状况尤为艰难[4] - 罕见病药企面临产品上市后的巨大挑战 包括医患教育与市场培育耗时漫长、投入成本高昂 以及患者自费带来的可负担性挑战[5] - 即便纳入医保 罕见病药物也曾面临断供危机 例如治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农曾因厂商停产而缺货 该药专利已到期且连续两年被纳入医保[5] - 部分罕见病用药上市后销售不佳 导致企业缺乏财力或动力继续投入生产 即便专利到期 其他仿制药企主动生产的动力也不强[5] 1. Recordati退出中国市场并非孤例 2024年BioMarin一款治疗黏多糖贮积症IVA型的孤儿药也正式退出中国市场[4]

2026.01. 17 本文字数：1222，阅读时长大约3分钟 作者 | 第一财经 钱童心 封图 | AI生成 近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中 国市场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有 的一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他。 奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一 年。但自2021年起，该药物已经在博鳌乐城作为先行先试项目开始使用。 这对于库欣综合征患者而言，锐康迪的退出相当于断供了一款"救命药"。据媒体公开报道，一位服用了 四年奥唑司他的库欣综合征患者称，这几年下来，"吃掉了100万元"。 Recordati曾对奥唑司他在中国的销售抱有很高的期望。这款药物目前在国内尚无同类替代疗法，国内 上市后的价格约为8000元/盒，尽管中国国内售价为全球最低的市场之一，但一年下来平均治疗费用仍 然达到约20万元。 2025年8月，奥唑司他通过了2025年国家医保目录调整的初步形式审查目录。有专家称，该药物进入 医保目录的可能性很大，医保报 ...

罕见病药企退出中国市场事件 - 意大利制药公司Recordati旗下全资中国子公司锐康迪正式进行注销备案 将彻底退出中国市场[1] - 伴随锐康迪退出 其几款罕见病药物将停止对华供货 包括中国仅有的用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他[1] - Recordati退出并非孤例 2024年BioMarin公司一款治疗黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”也正式退出中国市场[4] 奥唑司他药物概况与市场表现 - 奥唑司他于2024年9月在中国获批 2025年4月正式商业化 上市销售不到一年[3] - 该药物自2021年起已在博鳌乐城作为先行先试项目使用[3] - 奥唑司他在国内尚无同类替代疗法 国内上市后价格约为8000元/盒 中国国内售价为全球最低市场之一 但年均治疗费用仍达约20万元[3] - 有相关业内数据预估 在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右[4] 罕见病药物支付难题与医保情况 - 罕见病药研发成本高、使用人数少、定价高昂 支付依赖医保、商保在内的多层次支付体系[1][4] - 在商保力量相对薄弱的中国 罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待[4] - 奥唑司他于2025年8月通过了国家医保目录调整初步形式审查 但最终该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入医保目录[3] - 即便被纳入医保的罕见病药物也曾面临“断供”危机 例如治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农曾因厂商停产而缺货 该药专利已到期且连续两年被纳入医保[5] 罕见病药企面临的行业挑战 - 与大型制药公司相比 产品管线不丰富的中小规模罕见病药企生存状况尤为艰难[1][4] - 对于罕见病药企而言 产品上市后的挑战更大 医患教育与市场培育耗时漫长且需投入高昂成本[4] - 许多罕见病患者家庭经济条件较困难 药物靠患者自费 可负担性是巨大挑战[4] - 一些罕见病用药上市后销售不佳 导致企业没有财力或动力继续投入生产 即便专利到期 其他仿制药企主动生产的动力也不强[5] 事件影响与患者处境 - 锐康迪退出对库欣综合征患者而言相当于断供一款“救命药”[3] - 据媒体公开报道 一位服用了四年奥唑司他的患者称几年下来“吃掉了100万元”[3] - 有专家曾称 若奥唑司他进入医保目录 医保报销后患者自费部分有望降到每月2000元以下 但该药最终未纳入医保[3] - 销售不佳与支付难题导致药物退出或停产 让真正需要这些药物的患者陷入困境[5]

2025.11. 13 本文字数：3248，阅读时长大约5分钟 作者 | 第一财经 吴斯旻 近日，第一财经独家了解到，一款治疗"超罕"疾病——酪氨酸血症Ⅰ型的特效药尼替西农在纳入医保两年后遭遇中国市场"缺货"，国内至少有8名患儿 （最小仅6个月）面临断药困境。 此次断药，是境外生产该药的仿制药企停产所致。 尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药企的仿制药上市。 在多名接受第一财经采访的罕见病业界人士看来，该起案例虽涉及患儿数量可能仅个位数，却直观呈现了罕见病药品供应的典型困境——因为患者群体相 对较小，药品的销售收入难以覆盖生产成本，一些罕见病用药在专利到期数年之后，仿制药企主动生产这些药品的动力依然不强。罕见病药品短缺背后， 不仅与原研创新难有关，也与企业、市场机制与公共政策难以平衡相关。 "政策有了，药却没了" "大概是10月份左右，我们家长陆续从这款药的代理企业广州汉光药业处了解到，国内现有库存仅能向每位患者提供2瓶，后续无新增供应计划。"来自上 海的酪氨酸血症Ⅰ型患儿父亲李先生告诉第一财经记者。 在李先生向记者展示的患者信息统计中，国内有用药需求 ...

尼替西农迄今尚无本土仿制药上市 尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药 企的仿制药上市。 在多名接受第一财经采访的罕见病业界人士看来，该起案例虽涉及患儿数量可能仅个位数，却直观呈现 了罕见病药品供应的典型困境——因为患者群体相对较小，药品的销售收入难以覆盖生产成本，一些罕 见病用药在专利到期数年之后，仿制药企主动生产这些药品的动力依然不强。罕见病药品短缺背后，不 仅与原研创新难有关，也与企业、市场机制与公共政策难以平衡相关。 "政策有了，药却没了" "大概是10月份左右，我们家长陆续从这款药的代理企业广州汉光药业处了解到，国内现有库存仅能向 每位患者提供2瓶，后续无新增供应计划。"来自上海的酪氨酸血症Ⅰ型患儿父亲李先生告诉第一财经记 者。 在李先生向记者展示的患者信息统计中，国内有用药需求的酪氨酸血症Ⅰ型仅不到十位，且分散在山 东、上海、甘肃、新疆、贵州、湖北和广东各地，最小的患儿仅3-4个月，稍大一些的也不过2岁零7个 月。 "酪氨酸血症Ⅰ型是一种遗传代谢病，需终身服用尼替西农，以抑制毒素积累，否则易引发肝硬化/肝 癌。"李先生说。 肝移植是一种治疗方 ...