罕见病药企退出中国市场事件 - 意大利制药公司Recordati旗下全资中国子公司锐康迪正式进行注销备案 将彻底退出中国市场[1] - 伴随锐康迪退出 其几款罕见病药物将停止对华供货 包括中国仅有的用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他[1] - Recordati退出并非孤例 2024年BioMarin公司一款治疗黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”也正式退出中国市场[4] 奥唑司他药物概况与市场表现 - 奥唑司他于2024年9月在中国获批 2025年4月正式商业化 上市销售不到一年[3] - 该药物自2021年起已在博鳌乐城作为先行先试项目使用[3] - 奥唑司他在国内尚无同类替代疗法 国内上市后价格约为8000元/盒 中国国内售价为全球最低市场之一 但年均治疗费用仍达约20万元[3] - 有相关业内数据预估 在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右[4] 罕见病药物支付难题与医保情况 - 罕见病药研发成本高、使用人数少、定价高昂 支付依赖医保、商保在内的多层次支付体系[1][4] - 在商保力量相对薄弱的中国 罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待[4] - 奥唑司他于2025年8月通过了国家医保目录调整初步形式审查 但最终该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入医保目录[3] - 即便被纳入医保的罕见病药物也曾面临“断供”危机 例如治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农曾因厂商停产而缺货 该药专利已到期且连续两年被纳入医保[5] 罕见病药企面临的行业挑战 - 与大型制药公司相比 产品管线不丰富的中小规模罕见病药企生存状况尤为艰难[1][4] - 对于罕见病药企而言 产品上市后的挑战更大 医患教育与市场培育耗时漫长且需投入高昂成本[4] - 许多罕见病患者家庭经济条件较困难 药物靠患者自费 可负担性是巨大挑战[4] - 一些罕见病用药上市后销售不佳 导致企业没有财力或动力继续投入生产 即便专利到期 其他仿制药企主动生产的动力也不强[5] 事件影响与患者处境 - 锐康迪退出对库欣综合征患者而言相当于断供一款“救命药”[3] - 据媒体公开报道 一位服用了四年奥唑司他的患者称几年下来“吃掉了100万元”[3] - 有专家曾称 若奥唑司他进入医保目录 医保报销后患者自费部分有望降到每月2000元以下 但该药最终未纳入医保[3] - 销售不佳与支付难题导致药物退出或停产 让真正需要这些药物的患者陷入困境[5]

医药管理政策动态 - 青海省将387种国家医保谈判药品和竞价药纳入“双通道”保障，以提高患者用药可及性 [1] - 在国家892种中药饮片基础上，新增150种藏医用中药饮片纳入医保支付，并优化藏蒙医院制剂医保目录至531种3200个 [1] - 将499项民族医诊疗项目纳入医保支付范围，纳入占比达到88% [1] - 将127项手术纳入医保日间手术结算范围，不设起付线并按住院政策报付 [1] - 将6个中藏医优势病种纳入中藏医日间病房医保结算范围，住院免收床位费，护理费按三级护理标准的50%收取 [1] 医保定点与覆盖范围 - 强化协调联动，将村卫生室纳入医保定点，全省4469家村卫生室中已有4343家纳入医保定点管理，基本覆盖所有行政村 [2] - 取消省内定点医药机构互认，实行一处纳入全省开通的管理模式 [2] 医保监管与服务体系优化 - 建立医保智能监管系统，将监管关口前移，以实现对违法违规行为的早发现、早预警和早处置 [2] - 着力优化异地就医备案服务，拓宽渠道并开通微信小程序、青海医保App等线上备案功能 [2] - 取消省内异地就医备案手续，打通直接结算通道，实现“省内无异地、一卡通全省” [2]

港股通创新药ETF(159570)市场表现 - 12月10日该ETF微跌0.12%，全天成交额超15亿元[1] - 资金持续流入，12月9日净流入超1亿元，近20日累计净流入超19亿元，基金最新规模超230亿元[1] - 标的指数在2025年1月1日至11月27日期间涨幅超90%，在港股医药类指数中表现领先[16] - 指数前十大成分股权重超74%，100%布局创新药[15] 美联储利率决议与市场影响 - 市场普遍预期美联储将于北京时间12月12日凌晨3点公布降息25个基点，使联邦基金利率降至3.5%-3.75%[3] - 本次政策会议被市场称为“鹰派降息”，预期传递出下次降息不会很快到来的信号[3] - 受此影响，港股通创新药ETF多数权重股下跌，科伦博泰生物-B、康哲药业跌超3%，康方生物跌超2%，百济神州、中国生物制药、三生制药跌超1%[3] - 部分成分股逆势上涨，石药集团涨超3%，翰森制药涨超1%[3] 2025年国家医保药品目录调整 - 新版医保目录新增药品114种，谈判成功率为88%，高于2024年的76%[5][8] - 新增药品中包含50种1类创新药[5][8] - 调整后目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种[5][8] - 肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域保障水平得到提升[8] - 恒瑞医药有11款新药首次纳入，是纳入数量最多的企业，阿斯利康纳入4款，正大天晴、科伦博泰、礼来制药、齐鲁制药、罗氏制药分别成功纳入3款[11] 创新药支付新格局与商保目录 - 首版商保创新药目录发布，纳入18家药企的19种药品，与基本医保形成互补[5][6] - 商保目录涵盖CAR-T疗法、肿瘤、罕见病（如神经母细胞瘤、戈谢病）及阿尔茨海默病等领域的创新药[5][13] - 商保目录申报品种总数121个，最终24个进入谈判，19个成功纳入[13] - 目录中国产药与进口药数量相当，分别为9款和10款[13] - 5款CAR-T疗法全部纳入商保，根据此前挂网价，每针价格在99万至129万元之间[13] 创新药研发与行业趋势 - 截至2025年医保目录发布，中国年内批准上市的创新药已达69个，远超2024年全年的48个，创历史新高[5] - 新版医保目录纳入了多种新机制药物，包括2款抗体偶联药物（ADC）、1款小核酸siRNA药物、1款双抗TCE药物及1款多肽药物[11] - 从研发审评上市到医保支付，全链条支持创新药发展，政策导向持续强化[5][7]

政策支持创新药发展 - 国家医保局和卫健委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，推出16条措施促进创新药发展 [1] - 2024年政府工作报告提出制定创新药目录，支持创新药发展 [2] - 医保部门将搭建平台助力创新药企业拓展海外市场，并提供价格支持 [6] 创新药研发与审批情况 - 2024年1类创新药获批数量达48种，是2018年的5倍多 [2] - 2024年上半年1类创新药获批数量接近40种，包括芦沃美替尼片、玛仕度肽注射液等 [2] - 国家将组织实施创新药物研发国家科技重大专项，聚焦重大传染病、儿童用药、罕见病等重点领域 [2] 医保与支付支持 - 2018年以来共有149种创新药纳入医保目录，占新增药品数量的17% [3] - 截至2024年5月底，协议期内谈判药医保基金支出达4100亿元，带动药品销售金额超6000亿元 [3] - 医保部门将与创新药企业谈判形成符合临床价值的医保支付标准 [3] 商业健康保险协同 - 2024年商业健康保险原保险保费收入达9773亿元，同比增长8.2% [3] - 措施明确增设商业健康保险创新药品目录，支持与基本医保错位发展 [4] - 探索推动基本医保和商业健康保险同步结算，实现患者少跑腿 [5] 创新药进院与使用 - 措施要求推动创新药加快进入定点医药机构，医疗机构不得以用药目录数量、药占比等为由影响创新药配备 [6] - 医保目录内谈判药品和商业保险创新药目录内药品可不受"一品两规"限制 [6] - 对合理使用医保目录内创新药的病例，支持医疗机构自主申报特例单议 [6] 创新药国际化进展 - 2024年中国药企完成海外授权交易超90笔，总金额超500亿美元 [6] - 医保部门将助力创新药企业拓展海外市场 [6]

集采政策优化动态 - 国务院常务会议提出加强药品和耗材集采政策评估 推动集采工作规范化制度化常态化开展 强调全链条质量监管和仿制药一致性评价 [1] - 2025年国家层面计划开展第11批药品集采和第6批高值医用耗材集采 预计国家和联盟集采品种将达到700个 [1] - 第11批集采启动时间可能晚于预期 需等待《进一步优化药品集采政策的方案》正式落地 [2] 报价机制调整 - 第10批集采62种药品平均降价超60% 出现多款注射剂单价不足1元 阿司匹林3分钱/片的极端低价现象 [3] - 征求意见稿调整报价规则 从价差不超过1.8倍改为引入报价纠偏机制 避免简单以最低价计算价差 [4] - 专家建议以中位价或平均价为基准划定报价区间 避免唯低价论导致质量风险 [4][5] 药品质量监管 - 第10批集采中四川海梦智森因GMP不符合要求被取消资格 其间苯三酚注射液曾以0.22元/支中标 降幅超92% [6] - B证企业数量从2021年140家飙涨至2023年1249家 第10批集采30%中标产品为B证企业委托生产 [7] - 低价可能导致企业利润空间不足 影响研发投入和长期供应稳定性 [7][8] 集采成效与挑战 - 集采累计节省医保基金4400亿元 其中3600亿元用于创新药 占比超80% [10] - 第11批集采144个品种符合条件 涉及公立医疗机构终端销售额超920亿元 含20余个超10亿品种 [9] - 专家建议建立全国统一采购平台 实施动态价格调整机制 将创新性和临床获益纳入评分标准 [10][11] 原研药与创新激励 - 第10批集采中原研药全部退出 专家认为应尊重其挂网权 同时优化医保支付标准 [9] - 需平衡质量与创新关系 提高仿制药一致性评价标准 支持创新药差异化竞争 [10][11]

政策调整 - 四川省从6月1日起将电子耳蜗植入术和人工耳蜗纳入基本医疗保险支付范围 按乙类管理 [1] - 政策适用人群为四川省职工基本医疗保险和城乡居民基本医疗保险参保人 需符合双侧重度或极重度耳聋等适应症 [1] - 人工耳蜗集采中选产品按中选价格纳入医保支付范围 非中选产品价格不高于同类中选产品最高中选价格的按实际价格支付 [1] 费用变化 - 通过集采与支付政策调整 患者单例治疗费用从20余万元降至3万元左右 [1] - 第五批国家组织高值医用耗材集中带量采购中 人工耳蜗类耗材单套价格从平均20余万元降至5万元左右 [2] 产品范围 - 纳入医保支付范围的具体项目包括医疗服务价格项目"电子耳蜗植入术"和医用耗材"人工耳蜗（含植入体、言语处理器）" [1] - 人工耳蜗是一种用于帮助重度或极重度听力损失患者恢复听力的电子医疗设备 [2]