当司美格鲁肽、替尔泊肽靠着 "减肥神药" 的光环席卷全球市场，靶点、剂型、疗效升级不断，另一群 糖尿病患者的困境似乎被掩盖在这场"技术狂欢"之下—— 1型糖尿病（T1D）患者，全球约915万人，每天必须与胰岛素注射笔、血糖监测仪为伴，稍有不慎就可 能因严重低血糖或高血糖并发症危及生命。 直到几个月前，Vertex在ADA年会上抛出的一组数据，将这一领域推到聚光灯下：其干细胞疗法 Zimislecel治疗1型糖尿病的1/2期临床中，83%（10/12）患者在注射一年后完全摆脱胰岛素依赖，且未 再发生致命性低血糖。 更关键的是，这款疗法无需依赖稀缺的捐献胰岛，而是通过干细胞体外分化生成胰岛，一旦 2026年顺 利申报上市，有可能彻底改写1型糖尿病的治疗格局。 尽管还有待最终临床数据的确认，以及Zimislecel与免疫抑制剂长期共同使用带来的安全性问题，但其 仍是对一个百年未破的治疗困局的正面冲击，让患者看到"功能性治愈"的曙光。 那么，这款被寄予厚望的疗法，真能掀翻1型糖尿病治疗的旧桌子吗？ 01 915万患者的临床困境 当我们谈及糖尿病，近几年的焦点几乎全被2型糖尿病的 "减肥神药" 占据。司美格鲁肽上市后迅 ...

公司技术与产品管线 - 公司利用CRISPR基因编辑技术开发疗法，该技术通过切割患者DNA来编辑基因以达到预期效果[3] - 公司首个疗法Casgevy于2023年底在美国获批用于治疗镰状细胞病，并于2024年初获批用于治疗输血依赖性β地中海贫血，这是首个获得美国FDA批准的采用CRISPR基因编辑技术的细胞疗法[4] - 公司目前有5种疗法处于临床试验阶段，另有10个临床前项目，管线覆盖癌症、心血管疾病、罕见病和1型糖尿病等巨大治疗领域[7][15] 商业化进展与财务预测 - 公司已开始销售Casgevy疗法，分析师预计其今年将产生4500万美元收入，2026年收入预计将达到2.14亿美元[5] - 公司拥有健康的财务状况，无长期债务且持有18.5亿美元现金，过去一年现金消耗为3.07亿美元，理论上可维持多年运营而无需额外融资[9] - 公司当前的企业价值仅为12亿美元，约为明年预期收入的6倍，随着Casgevy的推广，销售额预计将持续增长[12] 所有权结构与增长潜力 - 公司全权拥有目前处于临床试验阶段的所有5种疗法，因此能够从任何商业化成功中获得全部收益[13] - 基因编辑领域潜力巨大，任何一款年销售额达到或超过10亿美元的"重磅炸弹"药物都可能为股票带来巨大的投资回报[10][13] - 公司股价较2021年历史高点下跌超过80%，为高风险高回报的投资提供了合适的入场价格[2][11][12]