中国突破1型糖尿病治疗 - 全球首例通过干细胞技术实现1型糖尿病功能性治愈的成功案例，患者为25岁男性，病程长达11年，移植后已停用胰岛素1年且无不良反应 [4][5][7] - 研究团队通过化学重编程技术将患者自体多能干细胞转化为功能性胰岛细胞（CiPSC胰岛），并移植至腹直肌前鞘下，血糖在75天内稳定，糖化血红蛋白（HbA1c）降至5%，血糖达标时间（TIR）超过98% [5][7] - 该技术具有双重革新价值：突破细胞来源限制和选择腹直肌前鞘作为移植位点，有效重建患者胰岛功能并展现优异安全性 [8] 技术革新与临床意义 - 化学重编程技术解决了胰岛细胞来源限制问题，为根治1型糖尿病提供全新临床路径 [8] - 创造性选择腹直肌前鞘作为移植位点，临床证据表明该位点移植安全有效 [8] - 研究成果标志着代谢性疾病治疗进入细胞再生医学新时代，未来若大规模临床试验成功将彻底改写糖尿病治疗格局 [8] 患者临床效果 - 患者移植后血糖迅速稳定，HbA1c降至5%，TIR超过98%，达到功能性治愈标准 [7] - 患者既往因隐源性肝硬化接受过肝移植和胰腺移植，但均未成功，此次CiPSC胰岛移植实现长期停用胰岛素 [6][7] - 研究团队强调仍需长期随访评估远期疗效，但成果已为全球4000万1型糖尿病患者带来治愈希望 [7][8]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Vertex Pharmaceuticals（VRTX）[1] - **行业**：制药行业，专注于1型糖尿病治疗领域 [7] 纪要提到的核心观点和论据 1型糖尿病现状 - **患者数量与需求**：北美和欧洲约有400万人被诊断患有1型糖尿病，其中约6万名患者有严重低血糖事件，未满足的医疗需求高 [11] - **传统治疗不足**：自1921年胰岛素发现以来，治疗方式基本未变，无法满足患者及其家庭需求，会导致急性和长期并发症，降低生活质量 [9] - **技术进步仍有局限**：尽管有泵和连续血糖监测仪等技术进步，但近10%的患者仍有严重低血糖事件，40%的患者无法达到血糖控制目标 [12][49] Zamyla Cell疗法介绍 - **疗法原理**：从干细胞制造的胰岛细胞疗法，可分化为葡萄糖反应性、胰岛素产生的干细胞衍生胰岛，通过输注到肝门静脉，用无类固醇免疫抑制方案保护细胞 [13] - **临床试验进展**：关键试验（1、2、3期研究）进展迅速，预计今年夏天完成入组和给药，2026年提交监管申请 [15] - **监管指定**：获得美国再生医学先进疗法指定（RMAT）、快速通道指定，欧洲PRIME指定，英国创新许可和准入途径下的创新护照 [15] 临床试验数据 - **疗效数据**：12名接受全剂量治疗且随访至少12个月的患者，恢复了有临床意义和持续的内源性胰岛素分泌，改善了葡萄糖耐量，消除了严重低血糖事件，达到血糖控制目标，10人停用胰岛素 [21][23][27] - **安全数据**：多数不良事件为轻度或中度，与研究药物有因果关系的主要归因于免疫抑制治疗，与Zamyla Cell相关的主要是短暂的肝转氨酶升高，无严重不良事件 [25][26] 疗法优势与潜力 - **解决供体胰岛问题**：与已故供体胰岛移植相比，Zamyla Cell细胞质量高、供应充足，有望改变严重1型糖尿病患者的治疗模式 [31][39] - **患者接受度高**：患者认为免疫抑制治疗风险可接受，能减轻疾病负担，改善生活质量 [33][34][39] - **创新研发前景**：Vertex正在进行新型免疫疗法、基因编辑、下一代技术等研究，有望扩大治疗人群 [59][60] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **未来研究方向**：Vertex正在研究替代免疫抑制药物和方案、基因编辑低免疫方法等技术 [14] - **制造能力准备**：Vertex在波士顿有制造团队，与Lonza和TreeFrog合作，扩大制造能力，以满足产品需求 [60][61] - **潜在适用人群扩展**：除严重低血糖患者外，肾移植患者、全胰腺切除患者等也可能从Zamyla Cell疗法中受益 [68][69]