Liquidia Corporation (NASDAQ:LQDA) is one of the Best Performing Long Term Stocks According to Analysts. On September 3, Liquidia Corporation (NASDAQ:LQDA) presented a strategic overview at Well Fargo’s Annual Healthcare Conference 2025. The management highlighted a strong early response to Eutrebia, its new treatment for pulmonary conditions. They noted that within eleven weeks of launch, the treatment had over 900 prescriptions and 550 patient starts. The company aims to capture a significant part of th ...

财务数据和关键指标变化 - 公司产品Eutrebia在2025年5月上市 前11周内录得超过900张处方和超过550名患者开始使用[3][4] - 第二季度Eutrebia的净销售额为600万美元[45] - 截至第二季度末 公司拥有超过1.7亿美元现金[74] 各条业务线数据和关键指标变化 - Eutrebia上市初期表现强劲 第三季度进展令人鼓舞[3][4][43] - 口服曲前列尼尔市场约为20亿美元 估计有1万名患者正在使用[17] - 目前吸入式前列腺素在PAH领域约有6000名患者 公司认为可触达市场高达6万名患者[24] - PHILD市场机会估计在30亿至45亿美元之间[28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个差异化因素：递送、装置和剂量（3D策略）[5] - 公司相信其产品适用于所有患者群体 包括PAH、PHILD、初治患者和转换治疗的患者[9] - 销售团队已全面覆盖社区和学术中心[16] - 长期目标是成为首选前列腺素药物 并渗透口服市场[18] - 公司认为自己是肺动脉高压药物领域的专家 专注于通过L606等项目持续改进产品[62] - 对于L606 计划进行全球三期研究 并选择PHILD作为适应症进行开发[65][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对早期使用情况和未来增长潜力感到鼓舞[3][4][43] - 认为PHILD市场处于非常早期的阶段 类似于20年前的PAH市场[27] - PAH市场每年约有30%的患者流失 意味着每年约有6000名新患者进入治疗漏斗[30] - 在PHILD领域仍有很多需要了解 但相信更高的剂量有助于患者更长时间地坚持治疗[31] - 对达到盈利能力充满信心 此前曾预计在上市后三或四个季度内实现盈利[74] 其他重要信息 - 公司签署了三大全国性商业支付方的合同[35] - 在上市的前六周 药品获取率（fill rate）达到75%[36] - Medicare Part D约占市场的50% 商业保险约占35% 政府指定渠道约占15%[35] - 销售、一般和行政费用（SG&A）预计在可预见的未来将保持相对平稳[46] - 关于327专利和商标审判与上诉委员会（TTAB）的诉讼 预计在现在到10月之间可能会有结果[49] - L606的监管路径需要三项数据：PK可比性研究（已完成）、开放标签安全性研究（将公布）和全球关键性研究[65] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于早期强劲上市的可持续性 - 公司认为其产品适用于所有患者群体 并相信医生的经验和患者的结果将推动持续使用[9] - 引用了ASCENT研究数据 显示16周时平均剂量达到159微克（相当于18口雾化Tyvaso） 六分钟步行距离改善了31.5米 这支持了“更多更好”的假设[10] 问题: 关于耐受性特征的真实世界反馈 - 公司提到ASCENT研究中使用改良的咳嗽评分 从基线到16周 所有54名患者的咳嗽评分没有变化[12] - 从医生那里听到的轶事反馈是患者对产品感到满意 易于使用[12] - 强调ASCEND是PH ILD领域唯一可用的DPI临床数据[12] 问题: 关于商业覆盖范围和增长潜力 - 公司认为PHILD市场渗透不足 增长需要时间 但通过疾病教育和患者识别 两家公司的详细推广将有助于加速市场渗透[15][27] - 也看到了PAH患者从口服药物转换过来的案例 并相信其产品有潜力渗透口服市场[17][18] 问题: 关于患者流失和新患者起始 - 在PAH领域 每年约有30%的患者流失 意味着每年约有6000名新患者进入治疗漏斗[30] - 在PHILD领域 流失可能更快 但相信更高的剂量有助于患者更长时间地坚持治疗[31] 问题: 关于支付方和净收入 - 公司的主要目标是确保没有保险或报销障碍 并已签署了三大全国性商业支付方的合同[35] - 药品获取率（fill rate）达到75% 并希望进一步提高这个比例[36] - 预计将支付回扣 但这将在第三季度末到第四季度及2026年期间逐步演变[40] 问题: 关于运营杠杆和SG&A - 扣除非现金和与销售相关的可变成本（分销成本）后 SG&A费用预计在可预见的未来将保持相对平稳[46] - 销售团队的规模是为支持PAH和PHILD上市而构建的 如果需要 会考虑扩大团队 但目前认为现有基础设施具有巨大的增长机会[46][47] 问题: 关于L606的定位和潜力 - 公司认为每日两次给药是再现24小时暴露的最佳方式 这可能改善临床结果[56] - 计划进行全球三期研究 以证明其疗效不低于每日四次给药 并可能显示出更好的潜力[63] - 监管策略清晰 选择PHILD进行开发 原因是未满足的需求更明确 且预计入组速度更快[65][66] 问题: 关于INPULSIS试验结果对公司的意义 - 公司认为这对吸入性曲前列尼尔机制来说是好事 但近期仍专注于已获批适应症的上市[69] - 将关注患者从哪种剂量中获益 并认为这进一步证明了“更多更好”的观点[71][72] 问题: 关于盈利能力和资本状况 - 公司对达到盈利能力充满信心 此前曾预计在上市后三或四个季度内实现盈利[74] - 资产负债表上有超过1.7亿美元现金 认为处于强势的执行地位[74][75]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第二季度Eutrebia产品净销售额为600万美元 [41] - 公司现金状况良好 截至第二季度末拥有超过1.7亿美元现金 [70] - 公司预计在上市后三到四个季度内实现盈利 目前进展超出预期 [70] 各条业务线数据和关键指标变化 - Eutrebia上市11周内获得超过900张处方和550名患者开始治疗 [4] - 产品上市前六周填充率达到75% 超过70%的行业良好标准 [33] - ASCENT研究显示54名患者队列在16周时平均剂量达到159微克 相当于18次雾化Tyvaso呼吸量 [10] - 研究显示六分钟步行距离改善31.5米 证明更高剂量带来更好疗效 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三D差异化战略：递送(Delivery)、装置(Device)和剂量(Dose) [5] - 采用PRINT制剂技术生产均匀尺寸和形状的颗粒 专门设计达到可呼吸范围 [5] - 使用低阻力装置 便于患者使用 与PH领域的其他竞争者装置相同 [5] - 目标成为前列环素首选药物 瞄准口服曲前列尼尔20亿美元市场 [17] - 估计约10,000名患者目前使用口服曲前列尼尔 [17] - 认为PHILD市场机会可能达到30-45亿美元 [25] - 开发L606产品 采用脂质体制剂实现每日两次给药 追求24小时暴露 [53] - L606临床开发策略包括PK比较研究、开放标签安全研究和全球关键研究 [61] - 选择PHILD作为主要适应症 因未满足需求大且全球招募更快 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对早期上市表现非常鼓舞 超过预期 [3][4] - 认为处于PHILD市场发展的最初阶段 类似20年前的PAH市场 [24] - PAH市场每年约有30%的患者流失 意味着约6,000名新患者每年进入治疗漏斗 [27] - 更高剂量的曲前列尼尔有助于患者延长治疗时间 [28] - 与三家全国性商业支付方签订合同 [32] - 医疗保险D部分约占市场50% 商业保险占35% 政府指定渠道占15% [32] - 销售团队已全面覆盖社区和学术中心 [16][43] - 销售和行政费用预计在可预见未来保持相对平稳 [42] - 327专利审判结果预计在现在到10月之间公布 [46] 其他重要信息 - 使用改良咳嗽评分显示54名患者从基线到16周咳嗽评分无变化 [12] - 拥有ASCEND研究 这是PHILD中唯一可用的DPI临床数据 [12] - TETON 2试验显示吸入曲前列尼尔对IPF患者有益 但United Therapeutics拥有IPF适应症的孤儿药 designation [65][66] - INCREASE研究显示每次接受10次或更多呼吸的患者推动了临床终点 [67] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于早期上市是否只是短期波动的担忧 - 公司认为产品适用于所有患者群体 包括PAH、PHILD、初治和转换患者 在早期上市中已看到所有类型患者 [8] - 医生反馈显示许多患者对当前治疗方案不满意并在寻找Eutrebia [9] - ASCENT数据支持更高剂量更好的假设 这将继续推动持续吸收 [10] 问题: 关于耐受性差异化的现实证据 - ASCENT研究使用改良咳嗽评分显示54名患者从基线到16周无变化 [12] - 医生反馈患者对产品满意 使用方便 [12] - 拥有PHILD中唯一可用的DPI临床数据 对循证医学医生很重要 [12] 问题: 关于市场扩张与份额争夺的平衡 - PHILD市场渗透不足 需要时间进行疾病教育和患者识别 [15] - 销售团队覆盖社区和学术中心 [16] - 观察到PAH中从口服药物的转换 口服曲前列尼尔是20亿美元市场 [17] 问题: 关于潜在市场规模增量机会 - PAH市场目前约30亿美元 包括口服和吸入前列腺素 [21] - 估计约6,000名患者使用吸入治疗 可寻址市场高达60,000名患者 [21] - 关键意见领袖认为可能达到100,000或150,000名患者 [21] 问题: 关于PHILD市场增长拐点 - 认为处于非常初期的阶段 类似20年前的PAH市场 [24] - 有两家公司全面推广产品并进行疾病教育将帮助加速市场渗透 [24] 问题: 关于患者流失和新患者流入动态 - PAH每年约有30%患者流失 意味着约6,000名新患者进入治疗漏斗 [27] - PHILD流失可能更快 但更高剂量有助于延长治疗时间 [28] 问题: 关于支付方准入和净收入 - 目标确保没有保险或报销障碍 [32] - 已与三家全国性商业支付方签订合同 [32] - 商业空间存在新上市障碍 但正在移除过程中 [33] - 提供报销服务和援助 采取白手套服务方式 [35] 问题: 关于增长势头可持续性 - 对第三季度表现非常兴奋 [38] - 上市三周后没有任何因素减弱最初的吸收势头 [40] - 随着患者开始服用第二、第三次处方和新患者加入 将看到显著增长 [40] 问题: 关于运营杠杆和成本结构 - 扣除非现金和可变销售成本后 SG&A费用预计在可预见未来保持相对平稳 [42] - 已建立支持PAH和PHILD上市的基础设施 [43] - 如果需要扩大销售团队规模 会毫不犹豫地这样做 [44] 问题: 关于327专利法律程序 - 审判于6月举行 所有审后简报已完成 [46] - 预计现在到10月之间会有结果 [46] - 如果败诉 结果和补救措施可能因六项声称中的任何一项而有所不同 [48] - 法官有自由裁量权决定适当的补救措施 [49] 问题: 关于L606的定位和产品特性 - 专注于最佳给药方式 认为每日两次是最佳方式 [53] - 脂质体制剂显示较低Cmax 峰谷间带较窄 24小时覆盖更一致 [53] - 已进行开放标签研究超过三年 [53] - 目标显示未失去每日四次给药的疗效 但可能有潜力做得更好 [58] 问题: 关于TETON 2试验对公司的意义 - 如果两个试验证明有效 对吸入曲前列尼尔是好消息 [65] - 近期专注于已获批适应症的上市 [66] - United Therapeutics拥有IPF适应症的孤儿药认定 [66] - 将关注患者受益的剂量水平 作为"更多更好"的另一个数据点 [67] 问题: 关于盈利时间表和资金状况 - 预计上市后三到四个季度内实现盈利 [70] - 表现超出最高预期 [70] - 拥有超过1.7亿美元现金 从实力地位执行 [70]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Liquidia Therapeutics - 行业：生物制药行业，专注于肺动脉高压（PAH）和肺纤维化相关肺动脉高压（PHILD）治疗药物领域 核心观点和论据 产品优势 - **Eutropia**：5月23日获PAH和PHILD双适应症批准，可同时开展两个适应症的推广 [4] - **技术优势**：基于PRINT平台技术，能制造1 - 10微米均匀大小、形状和组成的干燥颗粒，使产品在疗效、安全性和便利性上有明显差异化 [4] - **安全性**：药物处于可吸入范围低端，优先到达下呼吸道，避免上呼吸道沉积，减少咳嗽和喉咙刺激，可提高至现有治疗剂量标准的3 - 4倍 [5] - **便利性**：采用低阻力装置，药物为单分散制剂，无需装置能量解聚产品 [5] - **L606**：下一代脂质体配方悬浮液项目，通过下一代雾化器使用，有望实现一天两次给药，改善患者治疗体验 [46] 市场竞争 - **销售团队**：约60人的销售团队，加上医疗事务等辅助支持，能覆盖约6500名关键处方医生，份额声音与竞争对手相当甚至更好 [21][22] - **医生反馈**：在ATS会议上展示的数据获医生积极反馈，ASCENT研究中20例患者数据显示产品耐受性好，咳嗽轻微，剂量增加时咳嗽无变化 [24][25] - **市场机会**：PAH和PHILD市场潜力大，口服市场年收入达20亿美元，Tyvaso和Tyvaso DPI年收入共20亿美元，PHILD市场仅被少量渗透 [32] 商业策略 - **定价策略**：与Tyvaso DPI平价定价，有四个规格产品，计划推出组合胶囊新NDC，提高患者负担能力 [45] - **患者支持服务**：提供包括28天优惠券计划在内的一系列患者支持服务，帮助患者快速开始治疗并持续治疗 [13][14] - **报销策略**：约50%患者通过Part D报销，无产品覆盖，公司准备渗透；商业保险方面，与支付方建立良好关系，有信心在未来几个月实现广泛覆盖 [40][41][42] 财务预期 - 有信心在产品推出后3 - 4个季度实现盈利，Q1末有1.7亿美元现金，首次商业销售后可获得5000万美元额外资金 [37][38] 其他重要内容 - **临床试验**：ASCENT研究将继续推进，展示更多数据；针对PHILD患者的过渡研究即将开始，样本量约30例 [24][30][31] - **L606研究计划**：计划年底开始L606的III期注册研究，全球招募约350名患者，预计4 - 5年完成 [54][55] - **法律诉讼**：United Therapeutics对公司提起多项诉讼，公司在已有的诉讼中均获胜，目前有两项诉讼未决，公司有信心应对 [59][60]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Liquidia、United Therapeutics - **行业**：生物科技行业，专注心肺领域 核心观点和论据 产品相关 - **Eutrebia产品优势**：是曲前列尼尔的干粉制剂，利用专有打印技术使颗粒大小和形状均匀，能实现深肺沉积，可滴定至高剂量且耐受性好；无最大剂量上限；无需冷藏，患者使用设备吸入药物只需数秒，一天四次，剂量可装在口袋携带；使用的低阻力、低费力设备及胶囊技术，医生熟悉，清洁简单不耗时 [3][18][51][54] - **产品标签**：通过505(b)(2)路径，与Tyvaso标签大体相似，会突出INSPIRE研究展示的药物安全性，为临床医生提供初始剂量和剂量转换指导 [16][18] 市场相关 - **市场机会**：PHILD市场有巨大空白，United Therapeutics渗透率不到20%，市场至少有6万患者；PAH市场虽拥挤，但公司产品可滴定至高剂量，能吸引新患者及从其他剂型转换的患者，估计约1.8万使用前列环素治疗的患者每三年更新一次，每年有6000新处方 [20][21][22][23] - **市场治疗率**：第1组约4.5万患者接受药物治疗，潜在患者约10万，治疗率约45%，约1.8万患者使用前列环素 [25] 销售相关 - **销售团队优势**：50人销售团队经验丰富，多数有超10年罕见病PAH经验，过去15 - 18个月建立了与大型中心和社区医生的关系，进行了打印技术和疾病状态教育，有助于产品推出 [37][38] - **销售团队规模**：目前规模合适，若有必要后续会扩大；相比其他公司销售代表产品多、信息杂，公司销售信息专注，更具竞争力 [41][42] 制造相关 - **制造优势**：因有暂定批准，已准备多年商业供应，产品保质期三年；有专有散装粉末制造工艺，辅料和设备均为现成；DPI由Plastiappe大量生产，公司采购量小，供应有保障 [44][45] 支付方相关 - **市场渠道占比**：Medicare Part D约占市场50%，商业保险约占35 - 40%，强制渠道（如Medicaid、VA DOD、340b等）约占10 - 15% [48] - **支付目标**：努力与商业和Part D支付方建立关系，目标是在产品推出时或接近推出时实现广泛覆盖 [49] 数据相关 - **即将展示的数据**：下周美国胸科学会会议将展示ASCENT研究前20名患者前8周的数据，包括药物安全性、耐受性、6分钟步行距离变化、患者报告的生活质量指标以及剂量与步行效果的关系 [57][58] - **数据重点**：认为对患者生活方式的影响比血液动力学更重要，PHILD患者多数依赖氧气，能让患者行走更远、减少气短、增加活动能力更关键 [60][61] 长期规划相关 - **L606规划**：是脂质体缓释制剂，每日两次给药，解决了Eutrebia每日四次的问题；采用505(b)(2)路径，年底在PHILD患者中启动3期研究，若结果积极，该研究可用于PAH和PHILD的批准 [64][65][66] 法律相关 - **法律应对**：自2020年2月提交新药申请以来，United Therapeutics已在联邦法院对公司主张五项专利，两次起诉FDA阻止Eutrebia批准，提交公民请愿书，申请四次初步禁令；公司法律团队每日监测United专利组合，对近期诉讼不惊讶，有信心应对，期待产品获批 [8][9][10][11] 其他重要但可能被忽略的内容 - **PHILD市场类比**：可类比IPF市场，IPF市场有两种药物，患者约10万，市场渗透率在45% - 70%之间，PHILD市场目前渗透率低，发展潜力大 [32][33] - **DPI市场现状**：DPI在市场的渗透率仅达约70%，30%市场份额仍依赖雾化器，说明Tyvaso干粉形式在现实生活中有局限性 [55]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为310万美元，2024年同期为300万美元，增长10万美元，主要因上一年不利的毛净回报调整影响被当年较低的销量抵消 [12] - 2025年第一季度研发费用为700万美元，2024年同期为1010万美元，减少310万美元（31%），主要因人员费用减少360万美元，被L606项目临床费用增加170万美元和Eutrebia研发活动费用减少40万美元抵消 [13] - 2025年第一季度一般及行政费用为3010万美元，2024年同期为2020万美元，增加990万美元（48%），主要因人员费用增加810万美元、法律费用增加60万美元和设施及基础设施费用增加60万美元 [13][14] - 2025年第一季度净亏损3840万美元，每股基本和摊薄亏损0.45美元；2024年同期净亏损3010万美元，每股基本和摊薄亏损0.40美元 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将专注五个关键战略领域为Eutrebia潜在上市做准备，包括开发最佳产品简介、具备有竞争力的市场份额、推出患者支持服务、确保产品供应和实现广泛的支付方准入 [7] - 公司计划先针对新患者让医生体验Eutrebia的好处，再进行患者转换，同时考虑对口服前列环素市场进行反推广，以改变现有治疗模式，成为前列环素的首选 [35][64] - 目前吸入性曲前列尼尔市场规模为20亿美元且仍在显著增长，口服前列环素市场规模为20亿美元，公司认为有机会取得成功 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Eutrebia潜在最终批准感到乐观，认为其有望成为前列环素的首选，为PAH和PHILD患者提供急需且可能是一流的治疗选择 [6][16] - 公司对Eutrebia上市准备工作充满信心，认为能满足医生和患者需求 [11][16] 其他重要信息 - 5月24日是Eutrebia的PDUFA目标日期，其用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PHILD） [6] - 地区法院驳回了United Therapeutics对Eutrebia新药申请修正案的反诉，该修正案为Eutrebia增加了PHILD治疗标签，United Therapeutics有上诉权，但公司对法院决定感到满意 [6] - ASCENT研究的A组已完全入组超过50名患者，前20名完成8周治疗患者的剂量和耐受性与INSPIRE研究一致，PHILD患者能滴定到比雾化Tyvaso标签目标剂量高三倍的剂量，且在探索性疗效指标上有积极趋势 [8] 问答环节所有提问和回答 问题: United Therapeutics被驳回的反诉是否还有禁令价值，以及对无先决条件驳回的反应 - 目前没有United Therapeutics寻求禁止FDA批准Eutrebia或阻止其上市的正在进行的程序，驳回是无先决条件的，法官未处理案件的全部 merits，United Therapeutics可重新提出论点，但难以重复之前的论点，且仍需证明其主张的正确性 [20][21] 问题: 前瞻性过渡研究中感兴趣的患者基线特征，以及L606的最新情况 - 过渡研究将针对使用Tyvaso（多数为干粉吸入器）的PHILD患者，关注安全性、产品优势展示和探索性疗效指标，预计未来几个月启动；L606是曲前列尼尔的脂质体缓释制剂，计划在年底前启动全球研究，涉及超300名患者和超20家公司 [26][29] 问题: 从患者角度看，Eutrebia在干粉制剂方面是否比Tyvaso更有优势，以及ASCENT数据如何支持这一论点 - 公司认为Tyvaso干粉制剂因配方问题无法将药物输送到作用部位，而Eutrebia能让患者耐受、快速达到高剂量，将先针对新患者，再考虑转换现有患者；ASCENT研究显示Eutrebia患者耐受性好、能快速达到高剂量，可证明其优势 [34][35] 问题: 处方支持团队的情况、改善处方体验的措施及与竞争对手的比较，以及患者早期获取的潜在桥梁计划 - 公司团队在曲前列尼尔方面有丰富经验，了解医护人员和患者需求，将建立一个在各方面与市场现有方案相当或更优的患者支持计划，具体细节将在获批后分享 [43][44] 问题: ATS会议数据展示的预期，以及何时能获得ASCEND研究的完整48周数据 - 将在ATS会议上展示三张海报，两张关于SENSE研究，展示前20名治疗8周患者的基线人口统计学、耐受性、剂量特征、探索性终点（如六分钟步行距离和心脏努力）；另一张展示从INSPIRE研究中病情恶化患者过渡到LIQ861（Eutrebia）的安全性；未提及完整48周数据的获取时间 [50][53] 问题: 医生对Eutrebia及其差异化属性的认知水平，以及是否存在仓库需求 - 目前宣传受限，但上市后销售团队将开展全面营销活动，目标是让所有参与PH治疗的医护人员了解并尽快试用；可能存在仓库需求，战略上先针对新患者，也会与医生合作转换部分从Tyvaso转回雾化剂型的患者 [60][62] 问题: PAH和PILD中商业和公共支付方的预期比例，以及494专利侵权诉讼的要点 - 预计支付方比例为50% Medicare、35%商业、10% Medicaid和5%其他；公司未对494诉讼发表过多评论，称案件处于早期阶段，不便透露法律理论和策略 [71][73]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为310万美元，2024年同期为300万美元，增长10万美元，主要因上一年不利的毛转净退货调整影响，被当年较低的销量抵消 [11] - 2025年第一季度研发费用为700万美元，2024年同期为1010万美元，减少310万美元，降幅31%，主要因人员费用减少360万美元，被L606项目临床费用增加170万美元和Eutrebia研发活动费用减少40万美元抵消 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为3010万美元，2024年同期为2020万美元，增加990万美元，增幅48%，主要因人员费用增加810万美元、Eutrebia相关诉讼法律费用增加60万美元、设施和基础设施费用增加60万美元 [13] - 2025年第一季度净亏损3840万美元，每股亏损0.45美元；2024年同期净亏损3010万美元，每股亏损0.40美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 营收主要来自推广协议相关业务 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 吸入性曲前列尼尔市场规模达20亿美元，且仍在显著增长，口服前列环素市场规模也为20亿美元 [67] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注五个关键战略领域，为Eutrebia潜在上市做准备，包括打造一流产品形象、准备有竞争力的市场份额、推出患者支持服务、确保产品供应、争取广泛的支付方准入 [6] - 公司计划先针对新患者推广Eutrebia，再进行患者转换，最终目标是成为前列环素的首选药物，还将对口服前列环素产品进行反向推广 [67] - 行业中，竞争对手在将患者转换为干粉制剂方面存在困难，雾化版Tyvaso仍有31%的处方份额 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Eutrebia具有差异化产品形象，在耐受性、滴定性、易用性和未来标签方面表现出色，有望为PAH和PHILD患者提供急需的一流治疗选择 [6] - 公司对Eutrebia获批后上市充满信心，认为已做好充分准备 [10] 其他重要信息 - 5月24日是Eutrebia的PDUFA目标日期，目前无法律障碍阻止其潜在最终批准 [5] - ASCENT研究队列A已完全入组超50名患者，中期数据显示前20名完成8周治疗患者的剂量和耐受性与INSPIRE研究一致，PH ILD患者能滴定到比雾化版Tyvaso标签目标剂量高三倍的剂量，且在探索性疗效指标上有积极趋势 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 联合治疗公司在被驳回的交叉索赔上是否还有禁令价值，以及对无先决条件驳回的反应 - 目前联合治疗公司没有正在进行的程序来阻止FDA批准Eutrebia或阻止公司推出该产品 驳回是无先决条件的，因为这是驳回动议，法官未涉及案件全部是非曲直，联合治疗公司可在未来重新组织论点，但不能重复之前的论点，且仍存在重大的诉讼资格问题 [20][21] 问题: 即将进行的过渡研究中感兴趣的患者基线特征，以及L606的最新情况 - 过渡研究将评估从Tyvaso转换到Eutrebia的情况，患者为PH ILD患者，多数使用干粉吸入器，研究将关注安全性、产品形象展示和探索性疗效指标 公司正努力在年底前启动L606的全球研究，该研究将有超300名患者和超20家公司参与 [26][29] 问题: 患者对转换为干粉制剂的看法，Eutrebia在这方面是否有优势，以及ASCENT数据如何支持这一论点 - 市场上仍有雾化版Tyvaso患者，可能是因为其制剂问题，无法将药物输送到下呼吸道 而Eutrebia能让患者更好耐受、快速达到高剂量，公司将先针对新患者推广，再考虑转换患者，且有数据支持转换的好处 [35][36] 问题: 处方支持团队的情况，以及潜在的患者早期获取桥梁计划 - 公司团队在曲前列尼尔方面有丰富经验，了解医疗保健专业人员和患者的需求，已建立一个在各方面都与市场上现有方案相当或更优的计划，具体细节将在获批后分享 [46][47] 问题: ATS会议上数据展示的预期，以及何时能获得ASCEND研究的完整48周数据 - 公司将在ATS会议上展示三张海报，前两张与SENSE研究相关，将展示前20名接受8周治疗患者的基线人口统计学、耐受性、剂量特征、探索性终点 第三张海报将展示一名INSPIRE研究患者的转换情况 目前未提及完整48周数据的获取时间 [53][54][56] 问题: Eutrebia在目标医生群体中的认知水平，以及是否会有仓库需求 - 目前在上市前沟通有限，但上市后公司将大力推广，提高认知度 可能会有一些仓库需求，公司将优先关注新患者，同时也会与有患者转换需求的医生合作 [62][63][65] 问题: PAH和PILD中商业和公共支付方的预期比例，以及494专利侵权诉讼的要点 - 支付方方面，预计约50%为医疗保险，35%为商业保险，10%为医疗补助，5%为其他 关于494专利侵权诉讼，公司处于早期阶段，暂不评论时机、法律理论或策略 [73][74][75]