财务数据和关键指标变化 - 公司产品Eutrebia在2025年5月上市 前11周内录得超过900张处方和超过550名患者开始使用[3][4] - 第二季度Eutrebia的净销售额为600万美元[45] - 截至第二季度末 公司拥有超过1.7亿美元现金[74] 各条业务线数据和关键指标变化 - Eutrebia上市初期表现强劲 第三季度进展令人鼓舞[3][4][43] - 口服曲前列尼尔市场约为20亿美元 估计有1万名患者正在使用[17] - 目前吸入式前列腺素在PAH领域约有6000名患者 公司认为可触达市场高达6万名患者[24] - PHILD市场机会估计在30亿至45亿美元之间[28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个差异化因素：递送、装置和剂量（3D策略）[5] - 公司相信其产品适用于所有患者群体 包括PAH、PHILD、初治患者和转换治疗的患者[9] - 销售团队已全面覆盖社区和学术中心[16] - 长期目标是成为首选前列腺素药物 并渗透口服市场[18] - 公司认为自己是肺动脉高压药物领域的专家 专注于通过L606等项目持续改进产品[62] - 对于L606 计划进行全球三期研究 并选择PHILD作为适应症进行开发[65][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对早期使用情况和未来增长潜力感到鼓舞[3][4][43] - 认为PHILD市场处于非常早期的阶段 类似于20年前的PAH市场[27] - PAH市场每年约有30%的患者流失 意味着每年约有6000名新患者进入治疗漏斗[30] - 在PHILD领域仍有很多需要了解 但相信更高的剂量有助于患者更长时间地坚持治疗[31] - 对达到盈利能力充满信心 此前曾预计在上市后三或四个季度内实现盈利[74] 其他重要信息 - 公司签署了三大全国性商业支付方的合同[35] - 在上市的前六周 药品获取率（fill rate）达到75%[36] - Medicare Part D约占市场的50% 商业保险约占35% 政府指定渠道约占15%[35] - 销售、一般和行政费用（SG&A）预计在可预见的未来将保持相对平稳[46] - 关于327专利和商标审判与上诉委员会（TTAB）的诉讼 预计在现在到10月之间可能会有结果[49] - L606的监管路径需要三项数据：PK可比性研究（已完成）、开放标签安全性研究（将公布）和全球关键性研究[65] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于早期强劲上市的可持续性 - 公司认为其产品适用于所有患者群体 并相信医生的经验和患者的结果将推动持续使用[9] - 引用了ASCENT研究数据 显示16周时平均剂量达到159微克（相当于18口雾化Tyvaso） 六分钟步行距离改善了31.5米 这支持了“更多更好”的假设[10] 问题: 关于耐受性特征的真实世界反馈 - 公司提到ASCENT研究中使用改良的咳嗽评分 从基线到16周 所有54名患者的咳嗽评分没有变化[12] - 从医生那里听到的轶事反馈是患者对产品感到满意 易于使用[12] - 强调ASCEND是PH ILD领域唯一可用的DPI临床数据[12] 问题: 关于商业覆盖范围和增长潜力 - 公司认为PHILD市场渗透不足 增长需要时间 但通过疾病教育和患者识别 两家公司的详细推广将有助于加速市场渗透[15][27] - 也看到了PAH患者从口服药物转换过来的案例 并相信其产品有潜力渗透口服市场[17][18] 问题: 关于患者流失和新患者起始 - 在PAH领域 每年约有30%的患者流失 意味着每年约有6000名新患者进入治疗漏斗[30] - 在PHILD领域 流失可能更快 但相信更高的剂量有助于患者更长时间地坚持治疗[31] 问题: 关于支付方和净收入 - 公司的主要目标是确保没有保险或报销障碍 并已签署了三大全国性商业支付方的合同[35] - 药品获取率（fill rate）达到75% 并希望进一步提高这个比例[36] - 预计将支付回扣 但这将在第三季度末到第四季度及2026年期间逐步演变[40] 问题: 关于运营杠杆和SG&A - 扣除非现金和与销售相关的可变成本（分销成本）后 SG&A费用预计在可预见的未来将保持相对平稳[46] - 销售团队的规模是为支持PAH和PHILD上市而构建的 如果需要 会考虑扩大团队 但目前认为现有基础设施具有巨大的增长机会[46][47] 问题: 关于L606的定位和潜力 - 公司认为每日两次给药是再现24小时暴露的最佳方式 这可能改善临床结果[56] - 计划进行全球三期研究 以证明其疗效不低于每日四次给药 并可能显示出更好的潜力[63] - 监管策略清晰 选择PHILD进行开发 原因是未满足的需求更明确 且预计入组速度更快[65][66] 问题: 关于INPULSIS试验结果对公司的意义 - 公司认为这对吸入性曲前列尼尔机制来说是好事 但近期仍专注于已获批适应症的上市[69] - 将关注患者从哪种剂量中获益 并认为这进一步证明了“更多更好”的观点[71][72] 问题: 关于盈利能力和资本状况 - 公司对达到盈利能力充满信心 此前曾预计在上市后三或四个季度内实现盈利[74] - 资产负债表上有超过1.7亿美元现金 认为处于强势的执行地位[74][75]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第二季度Eutrebia产品净销售额为600万美元 [41] - 公司现金状况良好 截至第二季度末拥有超过1.7亿美元现金 [70] - 公司预计在上市后三到四个季度内实现盈利 目前进展超出预期 [70] 各条业务线数据和关键指标变化 - Eutrebia上市11周内获得超过900张处方和550名患者开始治疗 [4] - 产品上市前六周填充率达到75% 超过70%的行业良好标准 [33] - ASCENT研究显示54名患者队列在16周时平均剂量达到159微克 相当于18次雾化Tyvaso呼吸量 [10] - 研究显示六分钟步行距离改善31.5米 证明更高剂量带来更好疗效 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三D差异化战略：递送(Delivery)、装置(Device)和剂量(Dose) [5] - 采用PRINT制剂技术生产均匀尺寸和形状的颗粒 专门设计达到可呼吸范围 [5] - 使用低阻力装置 便于患者使用 与PH领域的其他竞争者装置相同 [5] - 目标成为前列环素首选药物 瞄准口服曲前列尼尔20亿美元市场 [17] - 估计约10,000名患者目前使用口服曲前列尼尔 [17] - 认为PHILD市场机会可能达到30-45亿美元 [25] - 开发L606产品 采用脂质体制剂实现每日两次给药 追求24小时暴露 [53] - L606临床开发策略包括PK比较研究、开放标签安全研究和全球关键研究 [61] - 选择PHILD作为主要适应症 因未满足需求大且全球招募更快 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对早期上市表现非常鼓舞 超过预期 [3][4] - 认为处于PHILD市场发展的最初阶段 类似20年前的PAH市场 [24] - PAH市场每年约有30%的患者流失 意味着约6,000名新患者每年进入治疗漏斗 [27] - 更高剂量的曲前列尼尔有助于患者延长治疗时间 [28] - 与三家全国性商业支付方签订合同 [32] - 医疗保险D部分约占市场50% 商业保险占35% 政府指定渠道占15% [32] - 销售团队已全面覆盖社区和学术中心 [16][43] - 销售和行政费用预计在可预见未来保持相对平稳 [42] - 327专利审判结果预计在现在到10月之间公布 [46] 其他重要信息 - 使用改良咳嗽评分显示54名患者从基线到16周咳嗽评分无变化 [12] - 拥有ASCEND研究 这是PHILD中唯一可用的DPI临床数据 [12] - TETON 2试验显示吸入曲前列尼尔对IPF患者有益 但United Therapeutics拥有IPF适应症的孤儿药 designation [65][66] - INCREASE研究显示每次接受10次或更多呼吸的患者推动了临床终点 [67] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于早期上市是否只是短期波动的担忧 - 公司认为产品适用于所有患者群体 包括PAH、PHILD、初治和转换患者 在早期上市中已看到所有类型患者 [8] - 医生反馈显示许多患者对当前治疗方案不满意并在寻找Eutrebia [9] - ASCENT数据支持更高剂量更好的假设 这将继续推动持续吸收 [10] 问题: 关于耐受性差异化的现实证据 - ASCENT研究使用改良咳嗽评分显示54名患者从基线到16周无变化 [12] - 医生反馈患者对产品满意 使用方便 [12] - 拥有PHILD中唯一可用的DPI临床数据 对循证医学医生很重要 [12] 问题: 关于市场扩张与份额争夺的平衡 - PHILD市场渗透不足 需要时间进行疾病教育和患者识别 [15] - 销售团队覆盖社区和学术中心 [16] - 观察到PAH中从口服药物的转换 口服曲前列尼尔是20亿美元市场 [17] 问题: 关于潜在市场规模增量机会 - PAH市场目前约30亿美元 包括口服和吸入前列腺素 [21] - 估计约6,000名患者使用吸入治疗 可寻址市场高达60,000名患者 [21] - 关键意见领袖认为可能达到100,000或150,000名患者 [21] 问题: 关于PHILD市场增长拐点 - 认为处于非常初期的阶段 类似20年前的PAH市场 [24] - 有两家公司全面推广产品并进行疾病教育将帮助加速市场渗透 [24] 问题: 关于患者流失和新患者流入动态 - PAH每年约有30%患者流失 意味着约6,000名新患者进入治疗漏斗 [27] - PHILD流失可能更快 但更高剂量有助于延长治疗时间 [28] 问题: 关于支付方准入和净收入 - 目标确保没有保险或报销障碍 [32] - 已与三家全国性商业支付方签订合同 [32] - 商业空间存在新上市障碍 但正在移除过程中 [33] - 提供报销服务和援助 采取白手套服务方式 [35] 问题: 关于增长势头可持续性 - 对第三季度表现非常兴奋 [38] - 上市三周后没有任何因素减弱最初的吸收势头 [40] - 随着患者开始服用第二、第三次处方和新患者加入 将看到显著增长 [40] 问题: 关于运营杠杆和成本结构 - 扣除非现金和可变销售成本后 SG&A费用预计在可预见未来保持相对平稳 [42] - 已建立支持PAH和PHILD上市的基础设施 [43] - 如果需要扩大销售团队规模 会毫不犹豫地这样做 [44] 问题: 关于327专利法律程序 - 审判于6月举行 所有审后简报已完成 [46] - 预计现在到10月之间会有结果 [46] - 如果败诉 结果和补救措施可能因六项声称中的任何一项而有所不同 [48] - 法官有自由裁量权决定适当的补救措施 [49] 问题: 关于L606的定位和产品特性 - 专注于最佳给药方式 认为每日两次是最佳方式 [53] - 脂质体制剂显示较低Cmax 峰谷间带较窄 24小时覆盖更一致 [53] - 已进行开放标签研究超过三年 [53] - 目标显示未失去每日四次给药的疗效 但可能有潜力做得更好 [58] 问题: 关于TETON 2试验对公司的意义 - 如果两个试验证明有效 对吸入曲前列尼尔是好消息 [65] - 近期专注于已获批适应症的上市 [66] - United Therapeutics拥有IPF适应症的孤儿药认定 [66] - 将关注患者受益的剂量水平 作为"更多更好"的另一个数据点 [67] 问题: 关于盈利时间表和资金状况 - 预计上市后三到四个季度内实现盈利 [70] - 表现超出最高预期 [70] - 拥有超过1.7亿美元现金 从实力地位执行 [70]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Liquidia Therapeutics - 行业：生物制药行业，专注于肺动脉高压（PAH）和肺纤维化相关肺动脉高压（PHILD）治疗药物领域 核心观点和论据 产品优势 - **Eutropia**：5月23日获PAH和PHILD双适应症批准，可同时开展两个适应症的推广 [4] - **技术优势**：基于PRINT平台技术，能制造1 - 10微米均匀大小、形状和组成的干燥颗粒，使产品在疗效、安全性和便利性上有明显差异化 [4] - **安全性**：药物处于可吸入范围低端，优先到达下呼吸道，避免上呼吸道沉积，减少咳嗽和喉咙刺激，可提高至现有治疗剂量标准的3 - 4倍 [5] - **便利性**：采用低阻力装置，药物为单分散制剂，无需装置能量解聚产品 [5] - **L606**：下一代脂质体配方悬浮液项目，通过下一代雾化器使用，有望实现一天两次给药，改善患者治疗体验 [46] 市场竞争 - **销售团队**：约60人的销售团队，加上医疗事务等辅助支持，能覆盖约6500名关键处方医生，份额声音与竞争对手相当甚至更好 [21][22] - **医生反馈**：在ATS会议上展示的数据获医生积极反馈，ASCENT研究中20例患者数据显示产品耐受性好，咳嗽轻微，剂量增加时咳嗽无变化 [24][25] - **市场机会**：PAH和PHILD市场潜力大，口服市场年收入达20亿美元，Tyvaso和Tyvaso DPI年收入共20亿美元，PHILD市场仅被少量渗透 [32] 商业策略 - **定价策略**：与Tyvaso DPI平价定价，有四个规格产品，计划推出组合胶囊新NDC，提高患者负担能力 [45] - **患者支持服务**：提供包括28天优惠券计划在内的一系列患者支持服务，帮助患者快速开始治疗并持续治疗 [13][14] - **报销策略**：约50%患者通过Part D报销，无产品覆盖，公司准备渗透；商业保险方面，与支付方建立良好关系，有信心在未来几个月实现广泛覆盖 [40][41][42] 财务预期 - 有信心在产品推出后3 - 4个季度实现盈利，Q1末有1.7亿美元现金，首次商业销售后可获得5000万美元额外资金 [37][38] 其他重要内容 - **临床试验**：ASCENT研究将继续推进，展示更多数据；针对PHILD患者的过渡研究即将开始，样本量约30例 [24][30][31] - **L606研究计划**：计划年底开始L606的III期注册研究，全球招募约350名患者，预计4 - 5年完成 [54][55] - **法律诉讼**：United Therapeutics对公司提起多项诉讼，公司在已有的诉讼中均获胜，目前有两项诉讼未决，公司有信心应对 [59][60]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Liquidia、United Therapeutics - **行业**：生物科技行业，专注心肺领域 核心观点和论据 产品相关 - **Eutrebia产品优势**：是曲前列尼尔的干粉制剂，利用专有打印技术使颗粒大小和形状均匀，能实现深肺沉积，可滴定至高剂量且耐受性好；无最大剂量上限；无需冷藏，患者使用设备吸入药物只需数秒，一天四次，剂量可装在口袋携带；使用的低阻力、低费力设备及胶囊技术，医生熟悉，清洁简单不耗时 [3][18][51][54] - **产品标签**：通过505(b)(2)路径，与Tyvaso标签大体相似，会突出INSPIRE研究展示的药物安全性，为临床医生提供初始剂量和剂量转换指导 [16][18] 市场相关 - **市场机会**：PHILD市场有巨大空白，United Therapeutics渗透率不到20%，市场至少有6万患者；PAH市场虽拥挤，但公司产品可滴定至高剂量，能吸引新患者及从其他剂型转换的患者，估计约1.8万使用前列环素治疗的患者每三年更新一次，每年有6000新处方 [20][21][22][23] - **市场治疗率**：第1组约4.5万患者接受药物治疗，潜在患者约10万，治疗率约45%，约1.8万患者使用前列环素 [25] 销售相关 - **销售团队优势**：50人销售团队经验丰富，多数有超10年罕见病PAH经验，过去15 - 18个月建立了与大型中心和社区医生的关系，进行了打印技术和疾病状态教育，有助于产品推出 [37][38] - **销售团队规模**：目前规模合适，若有必要后续会扩大；相比其他公司销售代表产品多、信息杂，公司销售信息专注，更具竞争力 [41][42] 制造相关 - **制造优势**：因有暂定批准，已准备多年商业供应，产品保质期三年；有专有散装粉末制造工艺，辅料和设备均为现成；DPI由Plastiappe大量生产，公司采购量小，供应有保障 [44][45] 支付方相关 - **市场渠道占比**：Medicare Part D约占市场50%，商业保险约占35 - 40%，强制渠道（如Medicaid、VA DOD、340b等）约占10 - 15% [48] - **支付目标**：努力与商业和Part D支付方建立关系，目标是在产品推出时或接近推出时实现广泛覆盖 [49] 数据相关 - **即将展示的数据**：下周美国胸科学会会议将展示ASCENT研究前20名患者前8周的数据，包括药物安全性、耐受性、6分钟步行距离变化、患者报告的生活质量指标以及剂量与步行效果的关系 [57][58] - **数据重点**：认为对患者生活方式的影响比血液动力学更重要，PHILD患者多数依赖氧气，能让患者行走更远、减少气短、增加活动能力更关键 [60][61] 长期规划相关 - **L606规划**：是脂质体缓释制剂，每日两次给药，解决了Eutrebia每日四次的问题；采用505(b)(2)路径，年底在PHILD患者中启动3期研究，若结果积极，该研究可用于PAH和PHILD的批准 [64][65][66] 法律相关 - **法律应对**：自2020年2月提交新药申请以来，United Therapeutics已在联邦法院对公司主张五项专利，两次起诉FDA阻止Eutrebia批准，提交公民请愿书，申请四次初步禁令；公司法律团队每日监测United专利组合，对近期诉讼不惊讶，有信心应对，期待产品获批 [8][9][10][11] 其他重要但可能被忽略的内容 - **PHILD市场类比**：可类比IPF市场，IPF市场有两种药物，患者约10万，市场渗透率在45% - 70%之间，PHILD市场目前渗透率低，发展潜力大 [32][33] - **DPI市场现状**：DPI在市场的渗透率仅达约70%，30%市场份额仍依赖雾化器，说明Tyvaso干粉形式在现实生活中有局限性 [55]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为310万美元，2024年同期为300万美元，增长10万美元，主要因上一年不利的毛净回报调整影响被当年较低的销量抵消 [12] - 2025年第一季度研发费用为700万美元，2024年同期为1010万美元，减少310万美元（31%），主要因人员费用减少360万美元，被L606项目临床费用增加170万美元和Eutrebia研发活动费用减少40万美元抵消 [13] - 2025年第一季度一般及行政费用为3010万美元，2024年同期为2020万美元，增加990万美元（48%），主要因人员费用增加810万美元、法律费用增加60万美元和设施及基础设施费用增加60万美元 [13][14] - 2025年第一季度净亏损3840万美元，每股基本和摊薄亏损0.45美元；2024年同期净亏损3010万美元，每股基本和摊薄亏损0.40美元 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将专注五个关键战略领域为Eutrebia潜在上市做准备，包括开发最佳产品简介、具备有竞争力的市场份额、推出患者支持服务、确保产品供应和实现广泛的支付方准入 [7] - 公司计划先针对新患者让医生体验Eutrebia的好处，再进行患者转换，同时考虑对口服前列环素市场进行反推广，以改变现有治疗模式，成为前列环素的首选 [35][64] - 目前吸入性曲前列尼尔市场规模为20亿美元且仍在显著增长，口服前列环素市场规模为20亿美元，公司认为有机会取得成功 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Eutrebia潜在最终批准感到乐观，认为其有望成为前列环素的首选，为PAH和PHILD患者提供急需且可能是一流的治疗选择 [6][16] - 公司对Eutrebia上市准备工作充满信心，认为能满足医生和患者需求 [11][16] 其他重要信息 - 5月24日是Eutrebia的PDUFA目标日期，其用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PHILD） [6] - 地区法院驳回了United Therapeutics对Eutrebia新药申请修正案的反诉，该修正案为Eutrebia增加了PHILD治疗标签，United Therapeutics有上诉权，但公司对法院决定感到满意 [6] - ASCENT研究的A组已完全入组超过50名患者，前20名完成8周治疗患者的剂量和耐受性与INSPIRE研究一致，PHILD患者能滴定到比雾化Tyvaso标签目标剂量高三倍的剂量，且在探索性疗效指标上有积极趋势 [8] 问答环节所有提问和回答 问题: United Therapeutics被驳回的反诉是否还有禁令价值，以及对无先决条件驳回的反应 - 目前没有United Therapeutics寻求禁止FDA批准Eutrebia或阻止其上市的正在进行的程序，驳回是无先决条件的，法官未处理案件的全部 merits，United Therapeutics可重新提出论点，但难以重复之前的论点，且仍需证明其主张的正确性 [20][21] 问题: 前瞻性过渡研究中感兴趣的患者基线特征，以及L606的最新情况 - 过渡研究将针对使用Tyvaso（多数为干粉吸入器）的PHILD患者，关注安全性、产品优势展示和探索性疗效指标，预计未来几个月启动；L606是曲前列尼尔的脂质体缓释制剂，计划在年底前启动全球研究，涉及超300名患者和超20家公司 [26][29] 问题: 从患者角度看，Eutrebia在干粉制剂方面是否比Tyvaso更有优势，以及ASCENT数据如何支持这一论点 - 公司认为Tyvaso干粉制剂因配方问题无法将药物输送到作用部位，而Eutrebia能让患者耐受、快速达到高剂量，将先针对新患者，再考虑转换现有患者；ASCENT研究显示Eutrebia患者耐受性好、能快速达到高剂量，可证明其优势 [34][35] 问题: 处方支持团队的情况、改善处方体验的措施及与竞争对手的比较，以及患者早期获取的潜在桥梁计划 - 公司团队在曲前列尼尔方面有丰富经验，了解医护人员和患者需求，将建立一个在各方面与市场现有方案相当或更优的患者支持计划，具体细节将在获批后分享 [43][44] 问题: ATS会议数据展示的预期，以及何时能获得ASCEND研究的完整48周数据 - 将在ATS会议上展示三张海报，两张关于SENSE研究，展示前20名治疗8周患者的基线人口统计学、耐受性、剂量特征、探索性终点（如六分钟步行距离和心脏努力）；另一张展示从INSPIRE研究中病情恶化患者过渡到LIQ861（Eutrebia）的安全性；未提及完整48周数据的获取时间 [50][53] 问题: 医生对Eutrebia及其差异化属性的认知水平，以及是否存在仓库需求 - 目前宣传受限，但上市后销售团队将开展全面营销活动，目标是让所有参与PH治疗的医护人员了解并尽快试用；可能存在仓库需求，战略上先针对新患者，也会与医生合作转换部分从Tyvaso转回雾化剂型的患者 [60][62] 问题: PAH和PILD中商业和公共支付方的预期比例，以及494专利侵权诉讼的要点 - 预计支付方比例为50% Medicare、35%商业、10% Medicaid和5%其他；公司未对494诉讼发表过多评论，称案件处于早期阶段，不便透露法律理论和策略 [71][73]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为310万美元，2024年同期为300万美元，增长10万美元，主要因上一年不利的毛转净退货调整影响，被当年较低的销量抵消 [11] - 2025年第一季度研发费用为700万美元，2024年同期为1010万美元，减少310万美元，降幅31%，主要因人员费用减少360万美元，被L606项目临床费用增加170万美元和Eutrebia研发活动费用减少40万美元抵消 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为3010万美元，2024年同期为2020万美元，增加990万美元，增幅48%，主要因人员费用增加810万美元、Eutrebia相关诉讼法律费用增加60万美元、设施和基础设施费用增加60万美元 [13] - 2025年第一季度净亏损3840万美元，每股亏损0.45美元；2024年同期净亏损3010万美元，每股亏损0.40美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 营收主要来自推广协议相关业务 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 吸入性曲前列尼尔市场规模达20亿美元，且仍在显著增长，口服前列环素市场规模也为20亿美元 [67] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注五个关键战略领域，为Eutrebia潜在上市做准备，包括打造一流产品形象、准备有竞争力的市场份额、推出患者支持服务、确保产品供应、争取广泛的支付方准入 [6] - 公司计划先针对新患者推广Eutrebia，再进行患者转换，最终目标是成为前列环素的首选药物，还将对口服前列环素产品进行反向推广 [67] - 行业中，竞争对手在将患者转换为干粉制剂方面存在困难，雾化版Tyvaso仍有31%的处方份额 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Eutrebia具有差异化产品形象，在耐受性、滴定性、易用性和未来标签方面表现出色，有望为PAH和PHILD患者提供急需的一流治疗选择 [6] - 公司对Eutrebia获批后上市充满信心，认为已做好充分准备 [10] 其他重要信息 - 5月24日是Eutrebia的PDUFA目标日期，目前无法律障碍阻止其潜在最终批准 [5] - ASCENT研究队列A已完全入组超50名患者，中期数据显示前20名完成8周治疗患者的剂量和耐受性与INSPIRE研究一致，PH ILD患者能滴定到比雾化版Tyvaso标签目标剂量高三倍的剂量，且在探索性疗效指标上有积极趋势 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 联合治疗公司在被驳回的交叉索赔上是否还有禁令价值，以及对无先决条件驳回的反应 - 目前联合治疗公司没有正在进行的程序来阻止FDA批准Eutrebia或阻止公司推出该产品 驳回是无先决条件的，因为这是驳回动议，法官未涉及案件全部是非曲直，联合治疗公司可在未来重新组织论点，但不能重复之前的论点，且仍存在重大的诉讼资格问题 [20][21] 问题: 即将进行的过渡研究中感兴趣的患者基线特征，以及L606的最新情况 - 过渡研究将评估从Tyvaso转换到Eutrebia的情况，患者为PH ILD患者，多数使用干粉吸入器，研究将关注安全性、产品形象展示和探索性疗效指标 公司正努力在年底前启动L606的全球研究，该研究将有超300名患者和超20家公司参与 [26][29] 问题: 患者对转换为干粉制剂的看法，Eutrebia在这方面是否有优势，以及ASCENT数据如何支持这一论点 - 市场上仍有雾化版Tyvaso患者，可能是因为其制剂问题，无法将药物输送到下呼吸道 而Eutrebia能让患者更好耐受、快速达到高剂量，公司将先针对新患者推广，再考虑转换患者，且有数据支持转换的好处 [35][36] 问题: 处方支持团队的情况，以及潜在的患者早期获取桥梁计划 - 公司团队在曲前列尼尔方面有丰富经验，了解医疗保健专业人员和患者的需求，已建立一个在各方面都与市场上现有方案相当或更优的计划，具体细节将在获批后分享 [46][47] 问题: ATS会议上数据展示的预期，以及何时能获得ASCEND研究的完整48周数据 - 公司将在ATS会议上展示三张海报，前两张与SENSE研究相关，将展示前20名接受8周治疗患者的基线人口统计学、耐受性、剂量特征、探索性终点 第三张海报将展示一名INSPIRE研究患者的转换情况 目前未提及完整48周数据的获取时间 [53][54][56] 问题: Eutrebia在目标医生群体中的认知水平，以及是否会有仓库需求 - 目前在上市前沟通有限，但上市后公司将大力推广，提高认知度 可能会有一些仓库需求，公司将优先关注新患者，同时也会与有患者转换需求的医生合作 [62][63][65] 问题: PAH和PILD中商业和公共支付方的预期比例，以及494专利侵权诉讼的要点 - 支付方方面，预计约50%为医疗保险，35%为商业保险，10%为医疗补助，5%为其他 关于494专利侵权诉讼，公司处于早期阶段，暂不评论时机、法律理论或策略 [73][74][75]