公司核心新药HECN30227 - 公司自主研发并拥有全球知识产权的1类新药HECN30227，可同时消除cccDNA和intDNA来源的乙肝表面抗原(HBsAg) [1] - 临床前数据表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBsAg水平，对核苷类药物耐药株同样保持突出药效，体内外药效优于临床竞品 [1] - HECN30227采用公司独特设计的HEC GalNova肝靶向递送系统，在实现精准高效肝脏递送的同时大幅降低脱靶风险 [1] - HECN30227已完成国内首例受试者入组 [1] - HECN30227与公司自研免疫调节剂HEC191834的临床前联合用药研究成果，入选2025年AASLD年会“Poster of Distinction”，该称号仅授予评分位列前10%的成果 [1] 公司小核酸领域研发平台与管线布局 - 公司自2022年起进军小核酸领域，构建了“靶点发现-序列设计与合成-化学修饰-递送技术-生物学评价”的全链条研发平台，研发实力已跃居国内第一梯队 [2] - 依托该技术平台，公司已申请专利超过50篇，布局超10款小核酸管线，涵盖抗感染、心血管-肾脏-代谢、呼吸系统与肿瘤四大领域 [2] - 公司计划未来将保持每年推动多款小核酸药物进入临床阶段，以持续巩固技术领先优势 [2] 公司临床前重点研发品种 - 乙肝治疗领域：除HECN30227外，公司正同步开发“siRNA+ASO+免疫调节剂”三联疗法，通过多靶点协同作用全面抑制HBV和HBsAg，其中HEC ASO与竞品相比临床前体内外药效更优 [3] - 双靶点系列：通过“一药双靶”设计，同时沉默两个致病基因或同一基因的多个区域，为复杂疾病提供高效解决方案 [3] - 针对高血脂、高血脂高血压的系列双靶点管线，多个分子在大动物模型上显示出强效持久的活性 [3] - 针对MASH等适应症的双靶点管线正稳步推进中，未来将陆续推进至临床阶段 [3] - 脂肪靶向管线：针对脂肪组织高表达的ALK7靶点，公司自主设计的递送载体在小鼠脂肪组织对ALK7的敲降活性显著优于阳性对照，且多个ALK7体外序列活性优于阳性对照 [3] - 其他管线：用于治疗肺纤维化的双靶点管线（肺部靶向）、用于治疗癌症的抗体递送管线正稳步推进中，未来将陆续推进至临床阶段 [3] 公司战略与行业定位 - 公司正以“技术+管线+产业化”的立体化布局引领中国小核酸药物创新浪潮 [4] - 未来，公司将持续加码小核酸技术平台建设，加速攻克未满足的临床需求，为患者带来全球领先的“中国智造”治疗方案 [4]

核心药物HECN30227的研发进展与潜力 - 公司自主研发的1类新药HECN30227可同时消除cccDNA和intDNA来源的乙肝表面抗原(HBsAg)，拥有全球知识产权 [1] - 临床前数据表明该药物具有泛基因型活性，可高效降低HBsAg水平，对核苷类药物耐药株同样有效，且体内外药效优于临床竞品 [1] - HECN30227采用独特的HEC GalNova肝靶向递送系统，实现精准高效肝脏递送并大幅降低脱靶风险 [1] - 该药物已完成国内首例受试者入组，其与免疫调节剂HEC191834的联合用药研究成果入选2025年AASLD年会“Poster of Distinction”（评分位列前10%）[1] 小核酸技术平台与研发实力 - 公司自2022年起进军小核酸领域，构建了从靶点发现到生物学评价的全链条研发平台，研发实力已跃居国内第一梯队 [2] - 依托该平台，公司已申请专利超过50篇，并布局超10款小核酸管线，涵盖抗感染、心血管-肾脏-代谢、呼吸系统与肿瘤四大领域 [2] - 公司计划未来每年推动多款小核酸药物进入临床阶段，以持续巩固技术领先优势 [2] 丰富的临床前产品管线布局 - 乙肝治疗领域：除HECN30227外，公司正同步开发“siRNA+ASO+免疫调节剂”三联疗法，其HEC ASO临床前体内外药效优于竞品 [3] - 双靶点系列：通过“一药双靶”设计同时沉默两个致病基因，针对高血脂、高血脂高血压的多个分子在大动物模型上显示强效持久活性，针对MASH等适应症的管线正稳步推进 [3] - 新型递送技术应用：针对脂肪组织ALK7靶点的递送载体在小鼠模型中敲降活性显著优于阳性对照，用于治疗肺纤维化的肺部靶向管线及用于治疗癌症的抗体递送(AOC)管线正稳步推进 [3] 公司战略与行业定位 - 公司正以“技术+管线+产业化”的立体化布局引领中国小核酸药物创新浪潮 [4] - 未来公司将持续加码小核酸技术平台建设，加速攻克未满足的临床需求，为患者提供全球领先的治疗方案 [4]

公司核心新药HECN30227的研发进展与特点 - 核心观点：公司自主研发的1类新药HECN30227在乙肝治疗领域取得重要临床进展并获得国际学术认可，其技术特点和联合用药潜力突出 [1] - HECN30227是一款可同时消除cccDNA和intDNA来源的乙肝表面抗原(HBsAg)的1类新药，公司拥有其全球知识产权 [1] - 临床前数据表明，该药物具有泛基因型活性，可高效降低HBsAg水平，对核苷类药物耐药株同样有效，且体内外药效优于临床竞品 [1] - 该药物采用独特的HEC-GalNova肝靶向递送系统，旨在实现精准高效肝脏递送并大幅降低脱靶风险 [1] - 截至目前，HECN30227已完成国内首例受试者入组 [1] - HECN30227与公司自研免疫调节剂HEC191834的联合用药研究成果，入选2025年美国肝脏疾病研究学会年会(AASLD)的「Poster of Distinction」，该称号仅授予评分位列前10%的成果，标志着其临床开发潜力获得国际权威学术机构高度认可 [1] 公司在小核酸领域的战略布局与研发实力 - 核心观点：公司自2022年起进军小核酸领域，已构建全链条研发平台并布局了丰富的产品管线，研发实力居国内第一梯队，正通过立体化布局引领行业创新 [2] - 公司构建了覆盖「靶点发现-序列设计与合成-化学修饰-递送技术-生物学评价」的全链条小核酸研发平台 [2] - 依托该技术平台，公司已申请专利超过50篇，并布局了超过10款小核酸药物管线 [2] - 公司的小核酸药物管线涵盖抗感染、心血管-肾脏-代谢、呼吸系统与肿瘤四大疾病领域 [2] - 公司计划未来保持每年推动多款小核酸药物进入临床阶段，以持续巩固技术领先优势 [2] - 从乙肝siRNA疗法HECN30227进入I期临床，到双靶点、脂肪靶向、肺部靶向、AOC等丰富布局，公司正以「技术+管线+产业化」的立体化布局引领中国小核酸药物创新 [2] - 未来，公司将持续加码小核酸技术平台建设，加速攻克未满足的临床需求 [2]